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出境医 / 临床实验 / 一项评估BB305慢病毒载体在镰状细胞疾病中评估基因治疗的研究
一项评估BB305慢病毒载体在镰状细胞疾病中评估基因治疗的研究
研究描述
简要摘要：
这是一项非随机，开放标签，多站点，单剂量的3阶段研究，大约35名成人和儿科受试者≥2和≤50岁的镰状细胞病（SCD）。该研究将用lentiglobin BB305药物来评估造血干细胞（HSC）移植（HSCT）的SCD。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 镰状细胞性贫血症 | 遗传：SCD的Lentiglobin BB305药物 | 阶段3 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 35名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项3阶段研究通过移植自体CD34+干细胞通过镰状细胞病的受试者的宽曲霉蛋白BB305慢病毒载体来评估基因治疗。 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年2月14日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2023年11月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2023年11月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：SCD的Lentiglobin BB305药物 受试者将通过单剂量的药物产物接受治疗，该药物由自体CD34+造血干细胞通过plerixafor动员和长学收集，并用编码人类Beta-A-A-T87Q Globin基因的BB305慢病毒载体（LVV）转导。 plerixafor动员和格式发作也将用于收集救援细胞。 | 遗传：SCD的Lentiglobin BB305药物 药物是通过用骨髓固定性调节后的IV输注来给药的。 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 符合Globin响应标准的受试者比例[时间范围：移植后1-24个月]
受试者必须在药物输液后至少6个月的连续时间符合以下标准，以便被认为已达到球蛋白反应：
- 加权平均HBAT87Q的总HB*≥30％的百分比
与基线总HB*或加权平均总HB*≥10g/dl相比，加权平均总HB*增加≥3g/dl
- 总HB是未转移的总HB；是HBS + HBF + HBA2 + HBAT87Q
次要结果度量 ：
- 与知情同意书之前的24个月相比，在药物管理后的24个月内，年度严重的血管熟悉事件（SVOE-75）的受试者中有75％的受试者的百分比降低了75％。 [时间范围：移植后1-24个月]
- 加权平均非转移总HB [时间范围：第6、12、18和24个月后]
- 加权平均HBS的非转移总HB百分比[时间范围：第6、12、18和24个月后]
- 加权平均HBS的非转移总HB≤70％，≤60％，≤50％[时间范围：第6、12、18和24次移植后]
- 加权平均HBAT87Q的非转移总HB的百分比[时间范围：第6、12、18和24个移植后]
- 加权的平均非HBS非转移总HB百分比[时间范围：第6、12、18和24个月份]
- 随时间范围的非转移总HB的平均和中位数[移植后1-24个月]
- 随着时间的时间[移植后1-24个月]，非转移总HB的HBS平均和中位数的平均和中位数
- 随着时间的时间[移植后1-24个月]，HBAT87Q的平均值和中位数为非转移总HB百分比
- 随着时间的时间[移植后1-24个月]非转移总HB的非HBS的平均和中位数
- 绝对网状细胞计数中的基线变化[移植后1-24个月]
- 从基线（网置后1-24个月）从基线变化
- 在红细胞百分比（移植后1-24个月）的基线变化
- 总胆红素的基线变化[时间范围：移植后1-24个月]
- 从触觉球蛋白的基线变化[时间范围：移植后1-24个月]
- 乳酸脱氢酶的基线变化[移植后1-24个月]
- 铁中的基线变化[时间范围：移植后1-24个月]
- 从铁蛋白中的基线变化[时间范围：移植后1-24个月]
- 转移蛋白饱和度中的基线[时间范围：移植后1-24个月]
- 从肝铁含量的基线变化[时间范围：移植后1-24个月]
- 从心脏铁含量的基线变化（如果在基线时进行评估）[时间范围：移植后1-24个月]
- 从促红细胞生成素的基线变化[时间范围：移植后1-24个月]
- 血清转铁蛋白受体中的基线变化[移植后1-24个月]
- 与知情同意书之前的24个月相比，在药物输液后的24个月内，年度严重VOE数量的变化。 [时间范围：移植后1-24个月]
- 与知情同意书之前的24个月相比，药物输液后24个月的年度VOE数量变化[移植后1-24个月]
- 实现严重VOE完整分辨率（SVOE-CR）的受试者的比例[时间范围：移植后6-24个月]定义为在药物给药后6个月至24个月之间完全分辨出严重的VOE
- 与知情同意书之前的24个月相比，在药物输液后的24个月内，严重VOE的年数减少的受试者比例减少了90％。 [时间范围：移植后1-24个月]
- 年度输血的基线变化[时间范围：移植后6-24个月]
- 从基线的填充红细胞（PRBC）输血的基线变化[移植后6-24个月]
- 从脑血管中的基线和先前的脑实质损伤中的基线变化[时间范围：移植后第12和24个月]如所有受试者中的脑MRA/MRI测量，并在知情同意书上对≤16岁的受试者进行经颅多普勒（TCD）测量
- 使用双X射线（DXA）吸收仪的骨矿物质密度（BMD）评估的基线变化[移植后24个月]
- 在需要任何特定治疗程序的新关节中，受试者的比例与骨坏死的发展[时间范围：移植后1-24个月]
- 需要任何特定治疗方法的新型或恶化的视网膜病变并发症的受试者比例[时间范围：移植后第12和24个月]
- 需要伤口护理专门随访的新的或恶化的严重腿溃疡的受试者比例[时间范围：第12个月和第24个移植物]
- 从蛋白尿中的基线变化[时间范围：移植后1-24个月]
- 微量白蛋白尿的基线变化[时间范围：移植后1-24个月]
- 估计肾小球滤过率（EGFR）的基线变化[移植后1-24个月]
- 通过超声心动图三尖型爆发速度（EKG TRJV）[时间范围：移植后1-24个月]，通过超声心动图三尖型爆发速度（EKG TRJV）从心脏肺功能中的基线变化
- 通过肺功能测试从心脏肺功能中的基线变化[移植后1-24个月]
- 通过大脑纳妥肽肽[NT-Probnp] [时间范围：1-24个月后的心脏肺功能中的基线变化]
- 在6分钟步行测试期间，从基线上的仪表变化[时间范围：移植后1-24个月]
- 每年住院人数的基线变化[时间范围：移植后1-24个月]
- 在住院的总天数的年度数量中的基线变化[移植后1-24个月]
- 如患者报告的结果测量信息系统-57（PROMIS-57）[时间范围：1-24个月后，从患者报告的生活质量中的基线变化。
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 2年至50岁（儿童，成人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 诊断为βS/βS，βS/β0或βS/β+基因型的SCD。
- 同意时为≥2且≤50岁。
- 至少重6公斤。
- Karnofsky的性能状态≥60（≥16岁）或兰斯基表现状态≥60（<16岁）。
- 至少在过去的24个月中，在医疗中心知情同意书之前，要进行治疗和遵循，并保持了有关镰状细胞病史的详细记录。
- 有严重的SCD表现。 IE在适当的支持护理措施（例如，疼痛管理计划）的情况下，在遵守知情同意书之前的24个月中，至少经历了4个严重的声音。出于本研究的目的，严重的VOE被定义为一个事件，没有任何医学上确定的原因，除了血管封闭式以外，需要≥24个小时医院或急诊室（ER）观察单位访问或至少有2次访问两次访问需要静脉治疗的日期单位或ER超过72小时。例外：Priapism不需要医院入院，但需要医疗设施访问； 4个需要访问医疗设施（没有住院入院）的Priapism事件足以满足标准。
- 过去的任何时候都经历过HU失败，或者必须对HU的不宽容（不宽容定义为患者无法通过PI判断继续接受HU）。
排除标准：
- 仅适用于<18岁的受试者：愿意的，匹配的人类白细胞抗原（HLA）的可用性 - 相同的兄弟姐妹HSC供体。
- 严重的脑血管病，由任何史的定义：明显的缺血或出血性中风，基于中央读数的异常经颅多普勒（> 200 cm/sec），需要慢性输血，闭塞或stenisos，威利斯圆或莫亚马亚氏病的存在。
- 阳性人类免疫缺陷病毒1型或2型（HIV-1或HIV-1），乙型肝炎，乙型肝炎，人类T-淋巴营养病毒-1（HTLV-1）或-2（HTLV-2），活性梅毒。
- 具有临床意义，活性细菌，病毒，真菌或寄生虫感染
晚期肝病，例如
- 骨髓功能不足，由绝对中性粒细胞计数<1×10^9/L（羟基脲治疗受试者的<0.5×10^9/L）或血小板计数<100×10^9/L。
- 在动员造血干细胞期间使用plerixafor的任何禁忌症，以及使用Busulfan的使用以及在骨髓性调节过程中所需的任何其他药物的禁忌症，包括对活性物质或任何摄取器的过敏性。
- 通过血小板植入调节期间需要治疗抗凝治疗的患者
- 无法接受红细胞（RBC）输血。
- 事先收到同种异体HSC移植。
- 事先接受基因治疗。
- 除了先前治疗过的，非生命威胁性的固化肿瘤（例如皮肤的鳞状细胞癌）外，任何先前或当前的恶性肿瘤或免疫缺陷障碍。
- 直系亲属患有已知或怀疑的家族癌综合征。
- 怀孕或产后女性的母乳喂养，或者没有足够的避孕受试者。
- 任何其他将使该主题不符合HSCT的条件。
- 在筛查后30天内，参加另一项研究药物的临床研究。
联系人和位置
位置
| 美国，阿拉巴马州 | |
| 阿拉巴马大学 | |
| 伯明翰，阿拉巴马州，美国，35233 | |
| 美国，马萨诸塞州 | |
| 塔夫茨医疗中心 | |
| 美国马萨诸塞州波士顿，美国，02111 | |
| 美国，明尼苏达州 | |
| 明尼苏达大学 | |
| 明尼苏达州明尼阿波利斯，美国，55455 | |
| 美国，新泽西州 | |
| 哈肯萨克大学医学中心 | |
| 美国新泽西州Hackensack，美国，07601 | |
| 美国，北卡罗来纳州 | |
| 杜克大学 | |
| 达勒姆，北卡罗来纳州，美国，27705 | |
| 美国德克萨斯州 | |
| 贝勒医学院/德克萨斯儿童医院 | |
| 美国德克萨斯州休斯顿，美国77030 | |
赞助商和合作者
蓝鸟生物
调查人员
| 研究主任： | 医学博士Sunita Goyal | Bluebird Bio，Inc。 |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年2月12日 | ||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年3月3日 | ||||
| 上次更新发布日期 | 2021年3月15日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年2月14日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2023年11月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 符合Globin响应标准的受试者比例[时间范围：移植后1-24个月] 受试者必须在药物输液后至少6个月的连续时间符合以下标准，以便被认为已达到球蛋白反应：
| ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始的次要结果措施ICMJE |
| ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | 一项评估BB305慢病毒载体在镰状细胞疾病中评估基因治疗的研究 | ||||
| 官方标题ICMJE | 一项3阶段研究通过移植自体CD34+干细胞通过镰状细胞病的受试者的宽曲霉蛋白BB305慢病毒载体来评估基因治疗。 | ||||
| 简要摘要 | 这是一项非随机，开放标签，多站点，单剂量的3阶段研究，大约35名成人和儿科受试者≥2和≤50岁的镰状细胞病（SCD）。该研究将用lentiglobin BB305药物来评估造血干细胞（HSC）移植（HSCT）的SCD。 | ||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段3 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单一组分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | 镰状细胞性贫血症 | ||||
| 干预ICMJE | 遗传：SCD的Lentiglobin BB305药物 药物是通过用骨髓固定性调节后的IV输注来给药的。 | ||||
| 研究臂ICMJE | 实验：SCD的Lentiglobin BB305药物 受试者将通过单剂量的药物产物接受治疗，该药物由自体CD34+造血干细胞通过plerixafor动员和长学收集，并用编码人类Beta-A-A-T87Q Globin基因的BB305慢病毒载体（LVV）转导。 plerixafor动员和格式发作也将用于收集救援细胞。 干预：遗传：Lentiglobin BB305 SCD的药物 | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 暂停 | ||||
| 估计注册ICMJE | 35 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2023年11月 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2023年11月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 年龄ICMJE | 2年至50岁（儿童，成人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE | 仅当研究招募主题时才显示联系信息 | ||||
| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04293185 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | HGB-210 | ||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||
| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||
| 责任方 | 蓝鸟生物 | ||||
| 研究赞助商ICMJE | 蓝鸟生物 | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE |
| ||||
| PRS帐户 | 蓝鸟生物 | ||||
| 验证日期 | 2021年3月 | ||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
研究描述
简要摘要：
这是一项非随机，开放标签，多站点，单剂量的3阶段研究，大约35名成人和儿科受试者≥2和≤50岁的镰状细胞病（SCD）。该研究将用lentiglobin BB305药物来评估造血干细胞（HSC）移植（HSCT）的SCD。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 镰状细胞性贫血症 | 遗传：SCD的Lentiglobin BB305药物 | 阶段3 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 35名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项3阶段研究通过移植自体CD34+干细胞通过镰状细胞病的受试者的宽曲霉蛋白BB305慢病毒载体来评估基因治疗。 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年2月14日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2023年11月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2023年11月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：SCD的Lentiglobin BB305药物 受试者将通过单剂量的药物产物接受治疗，该药物由自体CD34+造血干细胞通过plerixafor动员和长学收集，并用编码人类Beta-A-A-T87Q Globin基因的BB305慢病毒载体（LVV）转导。 plerixafor动员和格式发作也将用于收集救援细胞。 | 遗传：SCD的Lentiglobin BB305药物 药物是通过用骨髓固定性调节后的IV输注来给药的。 |
结果措施
主要结果指标 ：
次要结果度量 ：
- 与知情同意书之前的24个月相比，在药物管理后的24个月内，年度严重的血管熟悉事件（SVOE-75）的受试者中有75％的受试者的百分比降低了75％。 [时间范围：移植后1-24个月]
- 加权平均非转移总HB [时间范围：第6、12、18和24个月后]
- 加权平均HBS的非转移总HB百分比[时间范围：第6、12、18和24个月后]
- 加权平均HBS的非转移总HB≤70％，≤60％，≤50％[时间范围：第6、12、18和24次移植后]
- 加权平均HBAT87Q的非转移总HB的百分比[时间范围：第6、12、18和24个移植后]
- 加权的平均非HBS非转移总HB百分比[时间范围：第6、12、18和24个月份]
- 随时间范围的非转移总HB的平均和中位数[移植后1-24个月]
- 随着时间的时间[移植后1-24个月]，非转移总HB的HBS平均和中位数的平均和中位数
- 随着时间的时间[移植后1-24个月]，HBAT87Q的平均值和中位数为非转移总HB百分比
- 随着时间的时间[移植后1-24个月]非转移总HB的非HBS的平均和中位数
- 绝对网状细胞计数中的基线变化[移植后1-24个月]
- 从基线（网置后1-24个月）从基线变化
- 在红细胞百分比（移植后1-24个月）的基线变化
- 总胆红素的基线变化[时间范围：移植后1-24个月]
- 从触觉球蛋白的基线变化[时间范围：移植后1-24个月]
- 乳酸脱氢酶的基线变化[移植后1-24个月]
- 铁中的基线变化[时间范围：移植后1-24个月]
- 从铁蛋白中的基线变化[时间范围：移植后1-24个月]
- 转移蛋白饱和度中的基线[时间范围：移植后1-24个月]
- 从肝铁含量的基线变化[时间范围：移植后1-24个月]
- 从心脏铁含量的基线变化（如果在基线时进行评估）[时间范围：移植后1-24个月]
- 从促红细胞生成素的基线变化[时间范围：移植后1-24个月]
- 血清转铁蛋白受体中的基线变化[移植后1-24个月]
- 与知情同意书之前的24个月相比，在药物输液后的24个月内，年度严重VOE数量的变化。 [时间范围：移植后1-24个月]
- 与知情同意书之前的24个月相比，药物输液后24个月的年度VOE数量变化[移植后1-24个月]
- 实现严重VOE完整分辨率（SVOE-CR）的受试者的比例[时间范围：移植后6-24个月]定义为在药物给药后6个月至24个月之间完全分辨出严重的VOE
- 与知情同意书之前的24个月相比，在药物输液后的24个月内，严重VOE的年数减少的受试者比例减少了90％。 [时间范围：移植后1-24个月]
- 年度输血的基线变化[时间范围：移植后6-24个月]
- 从基线的填充红细胞（PRBC）输血的基线变化[移植后6-24个月]
- 从脑血管中的基线和先前的脑实质损伤中的基线变化[时间范围：移植后第12和24个月]如所有受试者中的脑MRA/MRI测量，并在知情同意书上对≤16岁的受试者进行经颅多普勒（TCD）测量
- 使用双X射线（DXA）吸收仪的骨矿物质密度（BMD）评估的基线变化[移植后24个月]
- 在需要任何特定治疗程序的新关节中，受试者的比例与骨坏死的发展[时间范围：移植后1-24个月]
- 需要任何特定治疗方法的新型或恶化的视网膜病变并发症的受试者比例[时间范围：移植后第12和24个月]
- 需要伤口护理专门随访的新的或恶化的严重腿溃疡的受试者比例[时间范围：第12个月和第24个移植物]
- 从蛋白尿中的基线变化[时间范围：移植后1-24个月]
- 微量白蛋白尿的基线变化[时间范围：移植后1-24个月]
- 估计肾小球滤过率（EGFR）的基线变化[移植后1-24个月]
- 通过超声心动图三尖型爆发速度（EKG TRJV）[时间范围：移植后1-24个月]，通过超声心动图三尖型爆发速度（EKG TRJV）从心脏肺功能中的基线变化
- 通过肺功能测试从心脏肺功能中的基线变化[移植后1-24个月]
- 通过大脑纳妥肽肽[NT-Probnp] [时间范围：1-24个月后的心脏肺功能中的基线变化]
- 在6分钟步行测试期间，从基线上的仪表变化[时间范围：移植后1-24个月]
- 每年住院人数的基线变化[时间范围：移植后1-24个月]
- 在住院的总天数的年度数量中的基线变化[移植后1-24个月]
- 如患者报告的结果测量信息系统-57（PROMIS-57）[时间范围：1-24个月后，从患者报告的生活质量中的基线变化。
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 2年至50岁（儿童，成人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 诊断为βS/βS，βS/β0或βS/β+基因型的SCD。
- 同意时为≥2且≤50岁。
- 至少重6公斤。
- Karnofsky的性能状态≥60（≥16岁）或兰斯基表现状态≥60（<16岁）。
- 至少在过去的24个月中，在医疗中心知情同意书之前，要进行治疗和遵循，并保持了有关镰状细胞病史的详细记录。
- 有严重的SCD表现。 IE在适当的支持护理措施（例如，疼痛管理计划）的情况下，在遵守知情同意书之前的24个月中，至少经历了4个严重的声音。出于本研究的目的，严重的VOE被定义为一个事件，没有任何医学上确定的原因，除了血管封闭式以外，需要≥24个小时医院或急诊室（ER）观察单位访问或至少有2次访问两次访问需要静脉治疗的日期单位或ER超过72小时。例外：Priapism不需要医院入院，但需要医疗设施访问； 4个需要访问医疗设施（没有住院入院）的Priapism事件足以满足标准。
- 过去的任何时候都经历过HU失败，或者必须对HU的不宽容（不宽容定义为患者无法通过PI判断继续接受HU）。
排除标准：
- 仅适用于<18岁的受试者：愿意的，匹配的人类白细胞抗原（HLA）的可用性 - 相同的兄弟姐妹HSC供体。
- 严重的脑血管病，由任何史的定义：明显的缺血或出血性中风，基于中央读数的异常经颅多普勒（> 200 cm/sec），需要慢性输血，闭塞或stenisos，威利斯圆或莫亚马亚氏病的存在。
- 阳性人类免疫缺陷病毒1型或2型（HIV-1或HIV-1），乙型肝炎，乙型肝炎，人类T-淋巴营养病毒-1（HTLV-1）或-2（HTLV-2），活性梅毒。
- 具有临床意义，活性细菌，病毒，真菌或寄生虫感染
晚期肝病，例如
- 骨髓功能不足，由绝对中性粒细胞计数<1×10^9/L（羟基脲治疗受试者的<0.5×10^9/L）或血小板计数<100×10^9/L。
- 在动员造血干细胞期间使用plerixafor的任何禁忌症，以及使用fan' target='_blank'>Busulfan的使用以及在骨髓性调节过程中所需的任何其他药物的禁忌症，包括对活性物质或任何摄取器的过敏性。
- 通过血小板植入调节期间需要治疗抗凝治疗的患者
- 无法接受红细胞（RBC）输血。
- 事先收到同种异体HSC移植。
- 事先接受基因治疗。
- 除了先前治疗过的，非生命威胁性的固化肿瘤（例如皮肤的鳞状细胞癌）外，任何先前或当前的恶性肿瘤或免疫缺陷障碍。
- 直系亲属患有已知或怀疑的家族癌综合征。
- 怀孕或产后女性的母乳喂养，或者没有足够的避孕受试者。
- 任何其他将使该主题不符合HSCT的条件。
- 在筛查后30天内，参加另一项研究药物的临床研究。
联系人和位置
位置
| 美国，阿拉巴马州 | |
| 阿拉巴马大学 | |
| 伯明翰，阿拉巴马州，美国，35233 | |
| 美国，马萨诸塞州 | |
| 塔夫茨医疗中心 | |
| 美国马萨诸塞州波士顿，美国，02111 | |
| 美国，明尼苏达州 | |
| 明尼苏达大学 | |
| 明尼苏达州明尼阿波利斯，美国，55455 | |
| 美国，新泽西州 | |
| 哈肯萨克大学医学中心 | |
| 美国新泽西州Hackensack，美国，07601 | |
| 美国，北卡罗来纳州 | |
| 杜克大学 | |
| 达勒姆，北卡罗来纳州，美国，27705 | |
| 美国德克萨斯州 | |
| 贝勒医学院/德克萨斯儿童医院 | |
| 美国德克萨斯州休斯顿，美国77030 | |
赞助商和合作者
蓝鸟生物
调查人员
| 研究主任： | 医学博士Sunita Goyal | Bluebird Bio，Inc。 |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年2月12日 | ||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年3月3日 | ||||
| 上次更新发布日期 | 2021年3月15日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年2月14日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2023年11月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 符合Globin响应标准的受试者比例[时间范围：移植后1-24个月] | ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始的次要结果措施ICMJE |
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| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | 一项评估BB305慢病毒载体在镰状细胞疾病中评估基因治疗的研究 | ||||
| 官方标题ICMJE | 一项3阶段研究通过移植自体CD34+干细胞通过镰状细胞病的受试者的宽曲霉蛋白BB305慢病毒载体来评估基因治疗。 | ||||
| 简要摘要 | 这是一项非随机，开放标签，多站点，单剂量的3阶段研究，大约35名成人和儿科受试者≥2和≤50岁的镰状细胞病（SCD）。该研究将用lentiglobin BB305药物来评估造血干细胞（HSC）移植（HSCT）的SCD。 | ||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段3 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单一组分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | 镰状细胞性贫血症 | ||||
| 干预ICMJE | 遗传：SCD的Lentiglobin BB305药物 药物是通过用骨髓固定性调节后的IV输注来给药的。 | ||||
| 研究臂ICMJE | 实验：SCD的Lentiglobin BB305药物 受试者将通过单剂量的药物产物接受治疗，该药物由自体CD34+造血干细胞通过plerixafor动员和长学收集，并用编码人类Beta-A-A-T87Q Globin基因的BB305慢病毒载体（LVV）转导。 plerixafor动员和格式发作也将用于收集救援细胞。 干预：遗传：Lentiglobin BB305 SCD的药物 | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 暂停 | ||||
| 估计注册ICMJE | 35 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2023年11月 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2023年11月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
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| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 2年至50岁（儿童，成人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE | 仅当研究招募主题时才显示联系信息 | ||||
| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04293185 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | HGB-210 | ||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||
| 责任方 | 蓝鸟生物 | ||||
| 研究赞助商ICMJE | 蓝鸟生物 | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | 蓝鸟生物 | ||||
| 验证日期 | 2021年3月 | ||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
