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一项在声带折叠患者中的自体间充质基质细胞局部给药的研究
该项目的总体目的是开发一种新的方法来治疗由于局部注入自体间充质基质细胞（MSC）而导致的不可治疗的严重嘶哑性。目前，对于这种疾病，还没有持久的有效治疗，这会导致个人痛苦，并且经常延长病人的病假，工作变化或失业。
根据先前的结果，调查人员预计自体MSC产品KI-MSC-PL-204是一种新的有效治疗方法，对于许多由于声带疤痕而导致的严重嘶哑或阿方症患者而没有副作用。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 嘶哑的吞咽困难Aphonia人声折叠；瘢痕 | 生物学：MSC-KI-PL-204 | 第1阶段2 |
该项目的总体目的是为由于声带（VF）疤痕而开发一种严重嘶哑的治疗方法。肿瘤手术，放射疗法，严重的炎症或早期获得（带有疤痕的sulcus vocalis）可能引起声带折叠疤痕，并导致僵硬的声带褶皱，振动能力降低，严重恶化或完全失去了语音（Aphonia）。没有持久的有效治疗方法。骨髓衍生的间充质干细胞（MSC）是免疫调节的，减少炎症并改善内源性愈合。在获得道德许可后，研究人员自2012年以来就已经治疗了16例明显的人声折叠疤痕和严重的嘶哑声，并通过疤痕切除和局部注射自体骨髓MSC来恢复语音。该项目是世界上第一个研究人类声带疤痕的MSC治疗的影响。分析是通过语音录音进行操作之前和12个月进行的，使用高速摄像头和弹性测量的人声折叠使用新技术。任何患者均未发现副作用，而三分之二的患者有12个月的随访，声带功能得到了改善，并且没有患者恶化。
虽然根据2015年之前的组织立法对具有自体MSC的细胞疗法进行了分类，但现在被视为药物治疗。根据这项立法，MSC生产现在为GMP。该调查人员最近从瑞典医学产品局（DNR 5.1-2019-92069）和区域伦理委员会（DRN 2019-06160）获得了开放阶段I/IL研究的权限手术后的安全性，耐受性和人声功能，局部给药自体间质基质细胞产物Ki-MSC-PL-204作为15例患者的扩展研究。
MSC将来可能会用于治疗由于疤痕而引起的严重嘶哑的患者以及气道中的其他损害。
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 15名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 干预模型描述： | 这是一项I/IIA期开放的单臂临床研究，评估了患有慢性VF的患者，评估了自体MSC产品KI-MSC-PL-204的局部注入自体MSC产品KI-MSC-PL-204的影响以及对VF功能的影响功能障碍。 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项针对吞咽困难和声带疤痕患者的开放式I/II研究，以评估手术后的安全性，耐受性和人声功能，并局部给药自体内充质基质细胞 |
| 估计研究开始日期 ： | 2020年3月 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2022年6月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2023年6月 |
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：单臂：MSC管理到声带疤痕 1单臂：局部注入自动股MSC产品（KI-MSC-PL-204）中的人声折叠（0,5-1百万蜂窝/声带，如果双侧声带疤痕，则最多200万个细胞） | 生物学：MSC-KI-PL-204 自体MSC产品 |
- 治疗的安全性和耐受性[时间范围：1年]严重的不良事件或不利事件的数量
- 评估VF功能[时间范围：1年]评估VF功能，通过高速喉/频镜记录，发声阈值压力以及声学和知觉语音分析来评估。
- 评估主观语音评分[时间范围：1年]评估患者的主观VHI评级
- 评估组织代谢和愈合[时间范围：1年]通过PET-CT扫描评估VF愈合
| 有资格学习的年龄： | 18年至65岁（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
纳入标准：
- VF疤痕和严重的语音问题的18 - 65年的患者在语音（> 1年）期间（> 1年）中的其他严重的语音应变，例如其他治疗方法已证明无效，没有其他治疗方法。
- 没有替代治疗方法正在进行或计划（具有增强植入，语音治疗或其他医疗的语音外科手术）。
排除标准：
- 喉部疾病的主动治疗，喉部或喉/VF乳头状瘤的炎症状况。
- 被诊断或怀疑局部恶性肿瘤或其他恶性肿瘤，无病后期> 5年（局部喉癌> 10年）。
- 吸烟者。
- 大疤痕缺陷。
- 怀孕或护理（哺乳）妇女。
- 感染HIV，HBV，HCV，HTLV和/或梅毒的血清学证据。
- 积极持续的局部或全身感染。
- 持续的免疫抑制治疗。
| 联系人：StellanHertegård，adj教授。 MD博士学位 | +468585850000 | stellan.hertegard@sll.se，stellan.hertegard@ki.se | |
| 联系人：Katarina LeBlanc，MD博士教授 | +46858580000 | katarina.leblanc@ki.se |
| 瑞典 | |
| Karolinska审判联盟 | 招募 |
| 斯德哥尔摩，瑞典，11324 | |
| 联系人：Sofia Sisay，Clin Research Manager +46（0）8-51771644 SOFIA.SISAY@SLL.SE | |
| 学习主席： | Sofia Sisay，临床研究经理 | Karolinska审判联盟 |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年2月25日 | ||||||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年2月28日 | ||||||||
| 上次更新发布日期 | 2020年2月28日 | ||||||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2020年3月 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年6月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | 一项在声带折叠患者中的自体间充质基质细胞局部给药的研究 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 一项针对吞咽困难和声带疤痕患者的开放式I/II研究，以评估手术后的安全性，耐受性和人声功能，并局部给药自体内充质基质细胞 | ||||||||
| 简要摘要 | 该项目的总体目的是开发一种新的方法来治疗由于局部注入自体间充质基质细胞（MSC）而导致的不可治疗的严重嘶哑性。目前，对于这种疾病，还没有持久的有效治疗，这会导致个人痛苦，并且经常延长病人的病假，工作变化或失业。 根据先前的结果，调查人员预计自体MSC产品KI-MSC-PL-204是一种新的有效治疗方法，对于许多由于声带疤痕而导致的严重嘶哑或阿方症患者而没有副作用。 | ||||||||
| 详细说明 | 该项目的总体目的是为由于声带（VF）疤痕而开发一种严重嘶哑的治疗方法。肿瘤手术，放射疗法，严重的炎症或早期获得（带有疤痕的sulcus vocalis）可能引起声带折叠疤痕，并导致僵硬的声带褶皱，振动能力降低，严重恶化或完全失去了语音（Aphonia）。没有持久的有效治疗方法。骨髓衍生的间充质干细胞（MSC）是免疫调节的，减少炎症并改善内源性愈合。在获得道德许可后，研究人员自2012年以来就已经治疗了16例明显的人声折叠疤痕和严重的嘶哑声，并通过疤痕切除和局部注射自体骨髓MSC来恢复语音。该项目是世界上第一个研究人类声带疤痕的MSC治疗的影响。分析是通过语音录音进行操作之前和12个月进行的，使用高速摄像头和弹性测量的人声折叠使用新技术。任何患者均未发现副作用，而三分之二的患者有12个月的随访，声带功能得到了改善，并且没有患者恶化。 虽然根据2015年之前的组织立法对具有自体MSC的细胞疗法进行了分类，但现在被视为药物治疗。根据这项立法，MSC生产现在为GMP。该调查人员最近从瑞典医学产品局（DNR 5.1-2019-92069）和区域伦理委员会（DRN 2019-06160）获得了开放阶段I/IL研究的权限手术后的安全性，耐受性和人声功能，局部给药自体间质基质细胞产物Ki-MSC-PL-204作为15例患者的扩展研究。 MSC将来可能会用于治疗由于疤痕而引起的严重嘶哑的患者以及气道中的其他损害。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 阶段2 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单一组分配 干预模型描述： 这是一项I/IIA期开放的单臂临床研究，评估了患有慢性VF的患者，评估了自体MSC产品KI-MSC-PL-204的局部注入自体MSC产品KI-MSC-PL-204的影响以及对VF功能的影响功能障碍。 掩蔽：无（打开标签）主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE |
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| 干预ICMJE | 生物学：MSC-KI-PL-204 自体MSC产品 | ||||||||
| 研究臂ICMJE | 实验：单臂：MSC管理到声带疤痕 1单臂：局部注入自动股MSC产品（KI-MSC-PL-204）中的人声折叠（0,5-1百万蜂窝/声带，如果双侧声带疤痕，则最多200万个细胞） 干预：生物学：MSC-KI-PL-204 | ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 15 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2023年6月 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年6月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
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| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 18年至65岁（成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 瑞典 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04290182 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | 2019-06160和5.1-2019-92069 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 责任方 | 卡罗林斯卡大学医院StellanHertegård | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 卡罗林斯卡大学医院 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 瑞典战略研究基金会 | ||||||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | 卡罗林斯卡大学医院 | ||||||||
| 验证日期 | 2020年2月 | ||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
该项目的总体目的是开发一种新的方法来治疗由于局部注入自体间充质基质细胞（MSC）而导致的不可治疗的严重嘶哑性。目前，对于这种疾病，还没有持久的有效治疗，这会导致个人痛苦，并且经常延长病人的病假，工作变化或失业。
根据先前的结果，调查人员预计自体MSC产品KI-MSC-PL-204是一种新的有效治疗方法，对于许多由于声带疤痕而导致的严重嘶哑或阿方症患者而没有副作用。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 嘶哑的吞咽困难Aphonia人声折叠；瘢痕 | 生物学：MSC-KI-PL-204 | 第1阶段2 |
该项目的总体目的是为由于声带（VF）疤痕而开发一种严重嘶哑的治疗方法。肿瘤手术，放射疗法，严重的炎症或早期获得（带有疤痕的sulcus vocalis）可能引起声带折叠疤痕，并导致僵硬的声带褶皱，振动能力降低，严重恶化或完全失去了语音（Aphonia）。没有持久的有效治疗方法。骨髓衍生的间充质干细胞（MSC）是免疫调节的，减少炎症并改善内源性愈合。在获得道德许可后，研究人员自2012年以来就已经治疗了16例明显的人声折叠疤痕和严重的嘶哑声，并通过疤痕切除和局部注射自体骨髓MSC来恢复语音。该项目是世界上第一个研究人类声带疤痕的MSC治疗的影响。分析是通过语音录音进行操作之前和12个月进行的，使用高速摄像头和弹性测量的人声折叠使用新技术。任何患者均未发现副作用，而三分之二的患者有12个月的随访，声带功能得到了改善，并且没有患者恶化。
虽然根据2015年之前的组织立法对具有自体MSC的细胞疗法进行了分类，但现在被视为药物治疗。根据这项立法，MSC生产现在为GMP。该调查人员最近从瑞典医学产品局（DNR 5.1-2019-92069）和区域伦理委员会（DRN 2019-06160）获得了开放阶段I/IL研究的权限手术后的安全性，耐受性和人声功能，局部给药自体间质基质细胞产物Ki-MSC-PL-204作为15例患者的扩展研究。
MSC将来可能会用于治疗由于疤痕而引起的严重嘶哑的患者以及气道中的其他损害。
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 15名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 干预模型描述： | 这是一项I/IIA期开放的单臂临床研究，评估了患有慢性VF的患者，评估了自体MSC产品KI-MSC-PL-204的局部注入自体MSC产品KI-MSC-PL-204的影响以及对VF功能的影响功能障碍。 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项针对吞咽困难和声带疤痕患者的开放式I/II研究，以评估手术后的安全性，耐受性和人声功能，并局部给药自体内充质基质细胞 |
| 估计研究开始日期 ： | 2020年3月 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2022年6月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2023年6月 |
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：单臂：MSC管理到声带疤痕 1单臂：局部注入自动股MSC产品（KI-MSC-PL-204）中的人声折叠（0,5-1百万蜂窝/声带，如果双侧声带疤痕，则最多200万个细胞） | 生物学：MSC-KI-PL-204 自体MSC产品 |
- 治疗的安全性和耐受性[时间范围：1年]严重的不良事件或不利事件的数量
- 评估VF功能[时间范围：1年]评估VF功能，通过高速喉/频镜记录，发声阈值压力以及声学和知觉语音分析来评估。
- 评估主观语音评分[时间范围：1年]评估患者的主观VHI评级
- 评估组织代谢和愈合[时间范围：1年]通过PET-CT扫描评估VF愈合
| 有资格学习的年龄： | 18年至65岁（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
纳入标准：
- VF疤痕和严重的语音问题的18 - 65年的患者在语音（> 1年）期间（> 1年）中的其他严重的语音应变，例如其他治疗方法已证明无效，没有其他治疗方法。
- 没有替代治疗方法正在进行或计划（具有增强植入，语音治疗或其他医疗的语音外科手术）。
排除标准：
- 喉部疾病的主动治疗，喉部或喉/VF乳头状瘤的炎症状况。
- 被诊断或怀疑局部恶性肿瘤或其他恶性肿瘤，无病后期> 5年（局部喉癌> 10年）。
- 吸烟者。
- 大疤痕缺陷。
- 怀孕或护理（哺乳）妇女。
- 感染HIV，HBV，HCV，HTLV和/或梅毒的血清学证据。
- 积极持续的局部或全身感染。
- 持续的免疫抑制治疗。
| 联系人：StellanHertegård，adj教授。 MD博士学位 | +468585850000 | stellan.hertegard@sll.se，stellan.hertegard@ki.se | |
| 联系人：Katarina LeBlanc，MD博士教授 | +46858580000 | katarina.leblanc@ki.se |
| 瑞典 | |
| Karolinska审判联盟 | 招募 |
| 斯德哥尔摩，瑞典，11324 | |
| 联系人：Sofia Sisay，Clin Research Manager +46（0）8-51771644 SOFIA.SISAY@SLL.SE | |
| 学习主席： | Sofia Sisay，临床研究经理 | Karolinska审判联盟 |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年2月25日 | ||||||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年2月28日 | ||||||||
| 上次更新发布日期 | 2020年2月28日 | ||||||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2020年3月 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年6月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
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| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | 一项在声带折叠患者中的自体间充质基质细胞局部给药的研究 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 一项针对吞咽困难和声带疤痕患者的开放式I/II研究，以评估手术后的安全性，耐受性和人声功能，并局部给药自体内充质基质细胞 | ||||||||
| 简要摘要 | 该项目的总体目的是开发一种新的方法来治疗由于局部注入自体间充质基质细胞（MSC）而导致的不可治疗的严重嘶哑性。目前，对于这种疾病，还没有持久的有效治疗，这会导致个人痛苦，并且经常延长病人的病假，工作变化或失业。 根据先前的结果，调查人员预计自体MSC产品KI-MSC-PL-204是一种新的有效治疗方法，对于许多由于声带疤痕而导致的严重嘶哑或阿方症患者而没有副作用。 | ||||||||
| 详细说明 | 该项目的总体目的是为由于声带（VF）疤痕而开发一种严重嘶哑的治疗方法。肿瘤手术，放射疗法，严重的炎症或早期获得（带有疤痕的sulcus vocalis）可能引起声带折叠疤痕，并导致僵硬的声带褶皱，振动能力降低，严重恶化或完全失去了语音（Aphonia）。没有持久的有效治疗方法。骨髓衍生的间充质干细胞（MSC）是免疫调节的，减少炎症并改善内源性愈合。在获得道德许可后，研究人员自2012年以来就已经治疗了16例明显的人声折叠疤痕和严重的嘶哑声，并通过疤痕切除和局部注射自体骨髓MSC来恢复语音。该项目是世界上第一个研究人类声带疤痕的MSC治疗的影响。分析是通过语音录音进行操作之前和12个月进行的，使用高速摄像头和弹性测量的人声折叠使用新技术。任何患者均未发现副作用，而三分之二的患者有12个月的随访，声带功能得到了改善，并且没有患者恶化。 虽然根据2015年之前的组织立法对具有自体MSC的细胞疗法进行了分类，但现在被视为药物治疗。根据这项立法，MSC生产现在为GMP。该调查人员最近从瑞典医学产品局（DNR 5.1-2019-92069）和区域伦理委员会（DRN 2019-06160）获得了开放阶段I/IL研究的权限手术后的安全性，耐受性和人声功能，局部给药自体间质基质细胞产物Ki-MSC-PL-204作为15例患者的扩展研究。 MSC将来可能会用于治疗由于疤痕而引起的严重嘶哑的患者以及气道中的其他损害。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 阶段2 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单一组分配 干预模型描述： 这是一项I/IIA期开放的单臂临床研究，评估了患有慢性VF的患者，评估了自体MSC产品KI-MSC-PL-204的局部注入自体MSC产品KI-MSC-PL-204的影响以及对VF功能的影响功能障碍。 掩蔽：无（打开标签）主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE |
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| 干预ICMJE | 生物学：MSC-KI-PL-204 自体MSC产品 | ||||||||
| 研究臂ICMJE | 实验：单臂：MSC管理到声带疤痕 1单臂：局部注入自动股MSC产品（KI-MSC-PL-204）中的人声折叠（0,5-1百万蜂窝/声带，如果双侧声带疤痕，则最多200万个细胞） 干预：生物学：MSC-KI-PL-204 | ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 15 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2023年6月 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年6月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
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| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 18年至65岁（成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 瑞典 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04290182 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | 2019-06160和5.1-2019-92069 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 责任方 | 卡罗林斯卡大学医院StellanHertegård | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 卡罗林斯卡大学医院 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 瑞典战略研究基金会 | ||||||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | 卡罗林斯卡大学医院 | ||||||||
| 验证日期 | 2020年2月 | ||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
