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出境医 / 临床实验 / 研究评估对先前治疗的成年人C9orf72相关肌萎缩性侧面硬化症（ALS）的BIIB078疾病进展的安全性，耐受性，药代动力学和对疾病进展的影响（ALS）
研究评估对先前治疗的成年人C9orf72相关肌萎缩性侧面硬化症（ALS）的BIIB078疾病进展的安全性，耐受性，药代动力学和对疾病进展的影响（ALS）
研究描述
简要摘要：
主要目的是评估BIIB078染色体9开放式阅读框架72-淀粉营的侧面硬化症（C9ORF72-ALS）的参与者中BIIB078的长期安全性和耐受性。
次要目标是评估患有C9ORF72-ALS参与者的BIIB078的药代动力学（PK）。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 肌萎缩性侧硬化症 | 药物：BIIB078 | 阶段1 |
详细说明：
这项研究是NCT03626012的扩展研究。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 90名参与者 |
| 分配： | 非随机化 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项扩展研究，以评估长期安全性，耐受性，药代动力学以及对先前治疗的C9ORF72相关肌萎缩性硬化症的BIIB078疾病进展的影响 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年4月28日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2023年7月28日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2023年7月28日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：队列A：BIIB078首次剂量 BIIB078将在加载期间以3剂的相距约2周的速度进行给药，并通过IT输注约4周的维持剂量。 | 药物：BIIB078 按照治疗组中指定的管理。 |
| 实验：队列B：BIIB078第二剂量 BIIB078将在加载期间以3剂的相距约2周的速度进行给药，并通过IT输注约4周的维持剂量。 | 药物：BIIB078 按照治疗组中指定的管理。 |
| 实验：队列C：BIIB078第三剂量 BIIB078将在加载期间以3剂的相距约2周的速度进行给药，并通过IT输注约4周的维持剂量。 | 药物：BIIB078 按照治疗组中指定的管理。 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 有不良事件的参与者数量（AES）[时间范围：基线到第785天]AE是临床研究参与者中的任何不愉快的医疗事件，与研究干预措施的使用时间有关，无论是否与研究干预有关。
- 严重不良事件的参与者数量（SAE）[时间范围：筛查785]SAE是任何不愉快的医疗事件，在任何剂量导致死亡的任何剂量都会威胁生命，需要住院住院或现有住院的延长，会导致持续性残疾/无能医学或科学判断。
次要结果度量 ：
- BIIB078的血清浓度[时间范围：基线和多个时间点，直到第729天]
- BIIB078的脑脊液（CSF）浓度[时间范围：基线和多个时间点至第729天]
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
关键纳入标准：
- 参与者必须通过首次进行最终剂量访问而不会缺少超过1剂的研究治疗后的第一次随访诊所就完成了研究NCT03626012。
- 在研究入学时，参加研究入学时服用伴随riluzole的参与者必须在第一次剂量研究治疗之前≥30天（第1天）。在整个研究过程中，参加伴随的Riluzole的参与者必须愿意继续采用相同剂量的方案，除非研究人员确定出于医疗原因应停用Riluzole，在这种情况下，在研究期间可能不会重新启动。
- 在第一次剂量的研究治疗（第1天）之前，在研究进入时服用伴随Edaravone的参与者必须以稳定的剂量≥60天。在整个研究中，伴随伴随Edaravone的参与者必须愿意继续采用相同的剂量方案，除非研究人员确定由于医疗原因应停用Edaravone，在这种情况下，该研究期间可能不会重新启动。在本研究的给药日内，不得对Edaravone进行管理。
关键排除标准：
- 在研究入学率之前≤6个月的药物滥用或酒精中毒病史将限制研究人员的参与。
- 存在植入的分流，用于引流CSF或植入的中枢神经系统（CNS）导管。
- 筛查人类免疫缺陷病毒时的测试史或阳性。如果地方法规不允许进行筛选的测试要求。
- 在筛查后的1个月内，使用另一种研究药物（包括通过富有同情心的使用程序为ALS的研究药物）或生物学剂治疗，或者5个半衰期的研究剂，以较长者为准。
注意：其他特定于协议的包含/排除标准可能适用。
联系人和位置
位置
| 美国，加利福尼亚 | |
| 研究网站 | |
| 加利福尼亚州拉霍亚，美国，92037-0886 | |
| 研究网站 | |
| 美国加利福尼亚州洛杉矶，美国90048 | |
| 研究网站 | |
| 美国加利福尼亚州帕洛阿尔托，美国94304 | |
| 美国，佛罗里达州 | |
| 研究网站 | |
| 佛罗里达州杰克逊维尔，美国，32224 | |
| 研究网站 | |
| 迈阿密，佛罗里达州，美国，33136 | |
| 美国，佐治亚州 | |
| 研究网站 | |
| 美国佐治亚州亚特兰大，30322 | |
| 美国马里兰州 | |
| 研究网站 | |
| 美国马里兰州巴尔的摩，21287 | |
| 美国，马萨诸塞州 | |
| 研究网站 | |
| 美国马萨诸塞州波士顿，美国，02114 | |
| 美国，密苏里州 | |
| 研究网站 | |
| 美国密苏里州圣路易斯，美国63110 | |
| 内布拉斯加州美国 | |
| 研究网站 | |
| 美国内布拉斯加州林肯市，美国68506-2960 | |
| 美国，纽约 | |
| 研究网站 | |
| 纽约，纽约，美国，10032 | |
| 美国，田纳西州 | |
| 研究网站 | |
| 田纳西州诺克斯维尔，美国，37920 | |
| 加拿大，艾伯塔省 | |
| 研究网站 | |
| 加拿大艾伯塔省卡尔加里，T2N 1N4 | |
| 研究网站 | |
| 埃德蒙顿，艾伯塔省，加拿大，T6G 2B7 | |
| 加拿大，安大略省 | |
| 研究网站 | |
| 加拿大安大略省多伦多，M4N 3M5 | |
| 加拿大，魁北克 | |
| 研究网站 | |
| 蒙特利尔，加拿大魁北克，H3A 2B4 | |
| 荷兰 | |
| 研究网站 | |
| 荷兰乌得勒支，3508 GA | |
| 瑞士 | |
| 研究网站 | |
| 瑞士圣加伦，9007 | |
| 英国 | |
| 研究网站 | |
| 伦敦，大伦敦，英国，NW1 2pg | |
| 研究网站 | |
| 伦敦，大伦敦，英国，SE5 9RS | |
| 研究网站 | |
| 谢菲尔德，南约克郡，英国，S10 2HQ | |
赞助商和合作者
生物基因
调查人员
| 研究主任： | 医疗主任 | 生物基因 |
| 追踪信息 | |||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年2月26日 | ||||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年2月28日 | ||||||
| 上次更新发布日期 | 2021年6月2日 | ||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年4月28日 | ||||||
| 估计的初级完成日期 | 2023年7月28日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
| ||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 改变历史 | |||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||
| 描述性信息 | |||||||
| 简短的标题ICMJE | 研究评估对先前治疗的成年人C9orf72相关肌萎缩性侧面硬化症（ALS）的BIIB078疾病进展的安全性，耐受性，药代动力学和对疾病进展的影响（ALS） | ||||||
| 官方标题ICMJE | 一项扩展研究，以评估长期安全性，耐受性，药代动力学以及对先前治疗的C9ORF72相关肌萎缩性硬化症的BIIB078疾病进展的影响 | ||||||
| 简要摘要 | 主要目的是评估BIIB078染色体9开放式阅读框架72-淀粉营的侧面硬化症（C9ORF72-ALS）的参与者中BIIB078的长期安全性和耐受性。 次要目标是评估患有C9ORF72-ALS参与者的BIIB078的药代动力学（PK）。 | ||||||
| 详细说明 | 这项研究是NCT03626012的扩展研究。 | ||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 | ||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：非随机化 干预模型：平行分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||
| 条件ICMJE | 肌萎缩性侧硬化症 | ||||||
| 干预ICMJE | 药物：BIIB078 按照治疗组中指定的管理。 | ||||||
| 研究臂ICMJE |
| ||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||
| 招聘信息 | |||||||
| 招聘状态ICMJE | 通过邀请注册 | ||||||
| 估计注册ICMJE | 90 | ||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2023年7月28日 | ||||||
| 估计的初级完成日期 | 2023年7月28日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||
| 资格标准ICMJE | 关键纳入标准：
关键排除标准：
注意：其他特定于协议的包含/排除标准可能适用。 | ||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||
| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||
| 联系ICMJE | 仅当研究招募主题时才显示联系信息 | ||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 加拿大，荷兰，瑞士，英国，美国 | ||||||
| 删除了位置国家 | |||||||
| 管理信息 | |||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04288856 | ||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | 245as102 2019-004798-14（Eudract编号） | ||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||||
| 责任方 | 生物基因 | ||||||
| 研究赞助商ICMJE | 生物基因 | ||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||
| 研究人员ICMJE |
| ||||||
| PRS帐户 | 生物基因 | ||||||
| 验证日期 | 2021年5月 | ||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||
研究描述
简要摘要：
主要目的是评估BIIB078染色体9开放式阅读框架72-淀粉营的侧面硬化症（C9ORF72-ALS）的参与者中BIIB078的长期安全性和耐受性。
次要目标是评估患有C9ORF72-ALS参与者的BIIB078的药代动力学（PK）。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 肌萎缩性侧硬化症 | 药物：BIIB078 | 阶段1 |
详细说明：
这项研究是NCT03626012的扩展研究。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 90名参与者 |
| 分配： | 非随机化 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项扩展研究，以评估长期安全性，耐受性，药代动力学以及对先前治疗的C9ORF72相关肌萎缩性硬化症的BIIB078疾病进展的影响 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年4月28日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2023年7月28日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2023年7月28日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：队列A：BIIB078首次剂量 BIIB078将在加载期间以3剂的相距约2周的速度进行给药，并通过IT输注约4周的维持剂量。 | 药物：BIIB078 按照治疗组中指定的管理。 |
| 实验：队列B：BIIB078第二剂量 BIIB078将在加载期间以3剂的相距约2周的速度进行给药，并通过IT输注约4周的维持剂量。 | 药物：BIIB078 按照治疗组中指定的管理。 |
| 实验：队列C：BIIB078第三剂量 BIIB078将在加载期间以3剂的相距约2周的速度进行给药，并通过IT输注约4周的维持剂量。 | 药物：BIIB078 按照治疗组中指定的管理。 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 有不良事件的参与者数量（AES）[时间范围：基线到第785天]AE是临床研究参与者中的任何不愉快的医疗事件，与研究干预措施的使用时间有关，无论是否与研究干预有关。
- 严重不良事件的参与者数量（SAE）[时间范围：筛查785]SAE是任何不愉快的医疗事件，在任何剂量导致死亡的任何剂量都会威胁生命，需要住院住院或现有住院的延长，会导致持续性残疾/无能医学或科学判断。
次要结果度量 ：
- BIIB078的血清浓度[时间范围：基线和多个时间点，直到第729天]
- BIIB078的脑脊液（CSF）浓度[时间范围：基线和多个时间点至第729天]
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
关键纳入标准：
- 参与者必须通过首次进行最终剂量访问而不会缺少超过1剂的研究治疗后的第一次随访诊所就完成了研究NCT03626012。
- 在研究入学时，参加研究入学时服用伴随riluzole的参与者必须在第一次剂量研究治疗之前≥30天（第1天）。在整个研究过程中，参加伴随的Riluzole的参与者必须愿意继续采用相同剂量的方案，除非研究人员确定出于医疗原因应停用Riluzole，在这种情况下，在研究期间可能不会重新启动。
- 在第一次剂量的研究治疗（第1天）之前，在研究进入时服用伴随Edaravone的参与者必须以稳定的剂量≥60天。在整个研究中，伴随伴随Edaravone的参与者必须愿意继续采用相同的剂量方案，除非研究人员确定由于医疗原因应停用Edaravone，在这种情况下，该研究期间可能不会重新启动。在本研究的给药日内，不得对Edaravone进行管理。
关键排除标准：
- 在研究入学率之前≤6个月的药物滥用或酒精中毒病史将限制研究人员的参与。
- 存在植入的分流，用于引流CSF或植入的中枢神经系统（CNS）导管。
- 筛查人类免疫缺陷病毒时的测试史或阳性。如果地方法规不允许进行筛选的测试要求。
- 在筛查后的1个月内，使用另一种研究药物（包括通过富有同情心的使用程序为ALS的研究药物）或生物学剂治疗，或者5个半衰期的研究剂，以较长者为准。
注意：其他特定于协议的包含/排除标准可能适用。
联系人和位置
位置
| 美国，加利福尼亚 | |
| 研究网站 | |
| 加利福尼亚州拉霍亚，美国，92037-0886 | |
| 研究网站 | |
| 美国加利福尼亚州洛杉矶，美国90048 | |
| 研究网站 | |
| 美国加利福尼亚州帕洛阿尔托，美国94304 | |
| 美国，佛罗里达州 | |
| 研究网站 | |
| 佛罗里达州杰克逊维尔，美国，32224 | |
| 研究网站 | |
| 迈阿密，佛罗里达州，美国，33136 | |
| 美国，佐治亚州 | |
| 研究网站 | |
| 美国佐治亚州亚特兰大，30322 | |
| 美国马里兰州 | |
| 研究网站 | |
| 美国马里兰州巴尔的摩，21287 | |
| 美国，马萨诸塞州 | |
| 研究网站 | |
| 美国马萨诸塞州波士顿，美国，02114 | |
| 美国，密苏里州 | |
| 研究网站 | |
| 美国密苏里州圣路易斯，美国63110 | |
| 内布拉斯加州美国 | |
| 研究网站 | |
| 美国内布拉斯加州林肯市，美国68506-2960 | |
| 美国，纽约 | |
| 研究网站 | |
| 纽约，纽约，美国，10032 | |
| 美国，田纳西州 | |
| 研究网站 | |
| 田纳西州诺克斯维尔，美国，37920 | |
| 加拿大，艾伯塔省 | |
| 研究网站 | |
| 加拿大艾伯塔省卡尔加里，T2N 1N4 | |
| 研究网站 | |
| 埃德蒙顿，艾伯塔省，加拿大，T6G 2B7 | |
| 加拿大，安大略省 | |
| 研究网站 | |
| 加拿大安大略省多伦多，M4N 3M5 | |
| 加拿大，魁北克 | |
| 研究网站 | |
| 蒙特利尔，加拿大魁北克，H3A 2B4 | |
| 荷兰 | |
| 研究网站 | |
| 荷兰乌得勒支，3508 GA | |
| 瑞士 | |
| 研究网站 | |
| 瑞士圣加伦，9007 | |
| 英国 | |
| 研究网站 | |
| 伦敦，大伦敦，英国，NW1 2pg | |
| 研究网站 | |
| 伦敦，大伦敦，英国，SE5 9RS | |
| 研究网站 | |
| 谢菲尔德，南约克郡，英国，S10 2HQ | |
赞助商和合作者
生物基因
调查人员
| 研究主任： | 医疗主任 | 生物基因 |
| 追踪信息 | |||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年2月26日 | ||||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年2月28日 | ||||||
| 上次更新发布日期 | 2021年6月2日 | ||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年4月28日 | ||||||
| 估计的初级完成日期 | 2023年7月28日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
| ||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 改变历史 | |||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||
| 描述性信息 | |||||||
| 简短的标题ICMJE | 研究评估对先前治疗的成年人C9orf72相关肌萎缩性侧面硬化症（ALS）的BIIB078疾病进展的安全性，耐受性，药代动力学和对疾病进展的影响（ALS） | ||||||
| 官方标题ICMJE | 一项扩展研究，以评估长期安全性，耐受性，药代动力学以及对先前治疗的C9ORF72相关肌萎缩性硬化症的BIIB078疾病进展的影响 | ||||||
| 简要摘要 | 主要目的是评估BIIB078染色体9开放式阅读框架72-淀粉营的侧面硬化症（C9ORF72-ALS）的参与者中BIIB078的长期安全性和耐受性。 次要目标是评估患有C9ORF72-ALS参与者的BIIB078的药代动力学（PK）。 | ||||||
| 详细说明 | 这项研究是NCT03626012的扩展研究。 | ||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 | ||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：非随机化 干预模型：平行分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||
| 条件ICMJE | 肌萎缩性侧硬化症 | ||||||
| 干预ICMJE | 药物：BIIB078 按照治疗组中指定的管理。 | ||||||
| 研究臂ICMJE |
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| 出版物 * | 不提供 | ||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||
| 招聘信息 | |||||||
| 招聘状态ICMJE | 通过邀请注册 | ||||||
| 估计注册ICMJE | 90 | ||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2023年7月28日 | ||||||
| 估计的初级完成日期 | 2023年7月28日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||
| 资格标准ICMJE | 关键纳入标准：
关键排除标准：
注意：其他特定于协议的包含/排除标准可能适用。 | ||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||
| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||
| 联系ICMJE | 仅当研究招募主题时才显示联系信息 | ||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 加拿大，荷兰，瑞士，英国，美国 | ||||||
| 删除了位置国家 | |||||||
| 管理信息 | |||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04288856 | ||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | 245as102 2019-004798-14（Eudract编号） | ||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | 生物基因 | ||||||
| 研究赞助商ICMJE | 生物基因 | ||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | 生物基因 | ||||||
| 验证日期 | 2021年5月 | ||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||
