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出境医 / 临床实验 / CPX-351处于较高风险的骨髓增生综合征
CPX-351处于较高风险的骨髓增生综合征
研究描述
简要摘要：
研究CPX-351治疗对较高风险骨髓增生综合征的患者的功效：作为第一线治疗或降压药衰竭后
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 骨髓增生综合征 | 药物：CPX-351在同类中 | 第1阶段2 |
详细说明：
CPX-351治疗对脊髓增生性综合征风险较高的患者的I/II期研究：作为第一线治疗或降压药衰竭后。
CPX-351是以1：5比例封装的牛班丁酸酯和细胞丁滨的晚期脂质体配方。
患者将接受CPX-351的诱导治疗。反应的患者（完全反应（CR），完全反应，不完全血液学改善（CRI），诱导后的部分反应（PR））将每月接受CPX-351的合并治疗课程。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 65名参与者 |
| 分配： | 非随机化 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 干预模型描述： | 队列A：第一线治疗队列B：降压药失效后 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | CPX-351处于较高风险的骨髓增生综合征：I/ II期研究的第一线或降压药衰竭之后 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年4月29日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2022年10月1日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2023年10月1日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：队列A-第一线治疗 未经治疗的患者 | 药物：CPX-351在队列中 通过静脉输注在90分钟内通过CPX-351治疗。 第1、3和5天用CPX-351 100单位/m²/d的诱导处理。 如果在这种诱导治疗后的反应中，则在第1天使用CPX-351 100单位/m²/d的4个固结疗法课程。 如果在这种诱导治疗后没有反应，则第1和第3天的CPX-351 100单位/m²/d的第二次诱导过程是在挽救课程后实现响应，三3疗程为3疗程/D在第1天。 |
| 实验：队列B-低甲基衰竭 降压药治疗后没有反应的患者 | 药物：CPX-351在队列B中 通过静脉输注在90分钟内通过CPX-351治疗。 这将是一项剂量调查研究：第1、3和5天的CPX-351单位/平方米/d或CPX-351 100单位/m²/d在第1天和第3天或CPX-351 60单位/m²/d在第1和第3天。 作为诱导治疗后的响应，在第1天相同剂量的CPX-351的合并治疗4个月课程。 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 回应率（CR，CRI，PR）[诱导后28至42天的时间范围]对归纳治疗的反应
次要结果度量 ：
- 总体响应率（CR，CRI，PR，HI）[诱导后28至42天]对归纳治疗的反应
- 免费生存[时间范围：42个月]事件免费生存
- 响应持续时间[时间范围：42个月]对归纳治疗的反应持续时间
- 总生存期[时间范围：42个月]总体生存
- 毒性特征 - 细胞质的持续时间[时间范围：42个月]细胞质的持续时间
- 毒性特征 - 威胁生命或致命的细胞减少症[时间范围：42个月]威胁生命或致命的细胞减少症的数量
- 毒性特征 - 住院[时间范围：42个月]在医院度过的诱导和合并周期的时间
- 诱导后和上次合并后评估最小残留疾病（MRD）[时间范围：42个月]通过流式细胞仪评估MRD
- 诱导后和上次合并后评估最小残留疾病（MRD）[时间范围：42个月]评估基线突变的变异等位基因频率（VAF）
- 诱导过程中血浆中的可溶性FMS样酪氨酸激酶3配体浓度（SFLC）[时间范围：42个月]在开始治疗之前的第1天，SFLC等离子体水平评估，然后在第8、15和22天诱导
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 18年至70年（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 骨髓增生综合征（WHO 2016年），包括CMML（即使白细胞计数（WBC）> 13000/mm3）。
- 对于队列A：未经治疗的患者，除了较低风险MDS的阶段，除红细胞生成剂刺激剂，Lenalidomide或非化学疗法；对于B：根据国际工作组（IWG）（IWG）2006（MDS）的缺乏反应（CR，CRI，PR或HI），在至少6个单个单甲基化剂或反应后复发后，缺乏反应（IWG）。
- 对于队列A：不到骨髓爆炸的20％。对于队列B：与低甲基化剂的发作相比，骨髓爆炸的倍数小于一倍。
- 古典国际预后评分系统（IPSS）INT-2或高风险评分。
- 在队列A：18至70岁之间的年龄；对队列B：年龄≥18岁。
- 对于队列A：性能状态（ECOG分级）≤1;对于队列B：性能状态≤2。
- 符合标准强化化疗的条件。
- 缺乏伴随严重的心血管疾病，这将使强化化疗不可能，即需要长期治疗，心力衰竭' target='_blank'>充血性心力衰竭或有症状性缺血性心脏病，通过多种习得（MUGA）扫描或超声心动图评估的左心室功能降低。
- 患者必须具有足够的器官功能，如以下实验室值所示：肾脏：血清肌酐<2 mg/dl或计算出的肌酐清除率≥60ml/min通过MDRD（肾脏疾病中的饮食修饰）或CKD-EPI（慢性肾脏）疾病流行病学协作）方程肌酐水平> 1.5xuln；肝：血清总胆红素≤2.5xULN或直接胆红素≤ULN，总胆红素水平≥2mg/dL，天冬氨酸氨基转移酶（ALT）和蛋白酶氨基转移酶（ALT）≤2.5xuln，Alkaline，Alkaline phophatasase fuspasase（If）然后肝脏分数应≤2.5xuln）。
- 众所周知，患者对血小板输血难治性。
- 育儿潜力的女性受试者必须同意在开始学习药物之前接受医学监督的妊娠试验。第一次妊娠试验将在筛查（在第一次研究药物管理之前的7天内）和第一个研究药物管理当天进行，并在给药之前确认为阴性，然后给出所有随后的周期。在学习时，女性患者没有积极母乳喂养。
- 女性患者要么是绝经后，因此没有月经> 2年，要进行手术灭菌或愿意使用2种适当的避孕方法来防止怀孕或同意在整个研究中戒除怀孕。具有生殖潜力的女性的潜力以及肥沃的男人及其伴侣必须同意免除性交，或者从给予知情同意书，在研究期间和6个月中使用两种高效的避孕形式（女性和男性）CPX-351的最后剂量之后。
- 男性患者同意在研究期间使用适当的避孕方法。应建议男性在接受CPX-351时不要父亲，并在研究后6个月内。
- 在研究期间，患者可用于定期进行血液采样，研究相关评估以及治疗机构的适当临床管理。
- 患者有能力理解和愿意签署一份知情同意书，以表明该研究的研究性质。
排除标准：
- 主动和不受控制的感染。
- 在进入试验前超过4个月的最后剂量下甲基化剂。
- 不受控制的疾病或可能限制该研究的情况的情况，包括但不限于以下情况：有症状的充气心力衰竭，不稳定的心绞痛，心律失常不受控制的心律失常，胰腺炎或精神病或社会状况可能会干扰患者的依从性。
- 目前的参与或参与研究药物初次服用后30天内使用研究化合物或设备的研究。
- 已知的人类免疫缺陷病毒（HIV）感染或与HIV相关的恶性肿瘤。
- 临床活跃的丙型肝炎或丙型肝炎感染。
- 对CPX-351的任何组成部分的已知过敏或超敏反应。
- “当前活跃”的第二个恶性肿瘤，除非非黑色素瘤皮肤癌和子宫颈原位癌。
- 具有威尔逊氏病或其他铜有关疾病史的受试者。
- 在包含在30天之前，用生长因子（例如红细胞生成素α（EPO）（EPO）或粒细胞刺激因子（G-CSF）（G-CSF）或细胞毒性和非胞毒剂（包括低剂量口服化学疗法，包括低剂量的口服化学疗法，羟基脲除外）。
- 在研究药物开始前的4周内，用全身性类固醇的治疗尚未稳定在≤10毫克/天泼尼松。
- 中枢神经系统白血病的临床证据。
- 预计研究期间的怀孕或母乳喂养。
- 缺乏社会保障。
联系人和位置
联系人
| 联系人：医学博士Pierre Peterlin | +33 2 40 08 74 18 | Pierre.peterlin@chu-nantes.fr | |
| 联系人：Fatiha Chermat | +33 1 71 20 70 59 | fatiha.chermat-ext@aphp.fr |
位置
| 法国 | |
| Chu d'Amiens -ServiceD'HématologieClinique etthérapieCellulaie | 招募 |
| 法国爱好，80054 | |
| 联系人：BérengèreGruson，MD +33 3 22 45 59 14 gruson.berengere@chu-amiens.fr | |
| 首席研究员：马里兰州BérengèreGruson | |
| 子注视器：医学博士Amandine Charbonnier | |
| 分组投票人员：医学博士Magalie Joris | |
| Chu d'Angers -Du Sang Service De De De De De De De sang | 尚未招募 |
| Angers，法国，49933 | |
| 联系人：Sylvain ThePot，MD +33 2 41 35 44 66 sylvain.thepot@chu-angers.fr | |
| 首席研究员：医学博士Sylvain ThePot | |
| 次级投票器：马里兰州的科伦丁·奥尔万（Corentin Orvain） | |
| 子注视器：医学博士Aline Schmidt | |
| Chu deBesançon -HôpitalJean Minjoz-服务D'HématologieClinique | 尚未招募 |
| 法国贝桑松，25030 | |
| 联系人：Ana Berceanu，MD +33 3 81 66 83 51 aberceanu@chu-beson.fr | |
| 首席调查员：医学博士Ana Berceanu | |
| 子注视器：医学博士Etienne Daguindau | |
| 次级评论者：马里兰州Yohan DeSbrosses | |
| Chu de Grenoble -Clinique Universitaired'Hématogieie | 招募 |
| 法国格勒诺布尔，38043 | |
| 联系人：索菲公园，医学博士+33 4 76 76 62 77 spark@chu-grenoble.fr | |
| 首席研究员：医学博士索菲公园 | |
| 次级投票人员：医学博士Anne Thiebaut | |
| 次级评论者：医学博士FrédéricCargan | |
| Ch le Mans-服务D'Onco -Hématologie | 尚未招募 |
| 法国勒芒，72037 | |
| 联系人：Kamel Laribi，MD +33 2 43 43 43 43 61 klaribi@ch-lemans.fr | |
| 首席研究员：医学博士Kamel Laribi | |
| 次级评论者：医学博士Nathalie Denizon | |
| 次级投票人员：医学博士Anne Besancon-Bergelin | |
| Chru de Limoges -HôpitalDupuytren-服务D'HématologieClinique etthérapie蜂窝镜 | 招募 |
| Limoges，法国，87042 | |
| 联系人：Pascal Turlure，MD +33 5 55 05 66 42 Pascal.turlure@chu-limoges.fr | |
| 首席研究员：医学博士Pascal Turlure | |
| 子注册者：医学博士Mohamed Touati | |
| 次级评论者：医学博士StéphaneMoreau | |
| Paoli Calmettes Institut -UnitéD'Hématologie3 | 尚未招募 |
| 法国马赛，13273 | |
| 联系人：玛丽·安妮医院，医学博士+33 4 91 22 37 54医院 | |
| 首席研究员：马里兰州玛丽·安妮医院 | |
| 次级评估者：医学博士Norbert Vey | |
| 次级评论者：医学博士Bilal Mohty | |
| ChuHôtelIeu-服务D'HématologieClinique | 招募 |
| 法国南特，44093 | |
| 联系人：Pierre Peterlin，MD +33 2 40 08 32 71 Pierre.peterlin@chu-nantes.fr | |
| 首席研究员：医学博士Pierre Peterlin | |
| 次级评论者：医学博士Patrice Chevallier | |
| 次级评论者：医学博士Thierry Guillaume | |
| chu -hôpitalArchet I-服务D'HématologieClinique | 招募 |
| 很好，法国，06202 | |
| 联系人：托马斯·克卢佐（Thomas Cluzeau），医学博士+33 4 92 03 58 44 cluzeau.t@chu-nice.fr | |
| 首席研究员：医学博士Thomas Cluzeau | |
| 子注视器：马里兰州米歇尔·洛奇（Michel Loschi） | |
| 子注视器：Jean Michel Karsenti，医学博士 | |
| HôpitalSaint Louis-服务HématologieSéniors | 招募 |
| 法国巴黎，75010 | |
| 联系人：Pierre Fenaux，MD +33 1 71 20 70 22 Pierre.fenaux@aphp.fr | |
| 首席研究员：医学博士Pierre Fenaux | |
| 次评论家：医学博士Marie Sebert | |
| 次级评估器：莱昂内尔·阿德斯（Lionel Ades），医学博士 | |
| Chu de Bordeaux-hôpitalde haut -lévêque-服务DE SANG | 招募 |
| 法国佩萨克，33604 | |
| 联系人：索菲·迪米科利·萨拉扎尔（MD） | |
| 首席研究员：索菲·迪米科利·萨拉扎（Sophie Dimicoli-Salazar），医学博士 | |
| 子注视器：Arnaud Pigneux，医学博士 | |
| 次级评估器：马里兰州Axelle Lascaux | |
| Chu de Poitiers -D'Onco -Hématologieetthérapie蜂窝镜服务 | 招募 |
| Poitiers，法国，86021 | |
| 联系人：Jose Miguel Torregrosa Diaz，MD +33 5 48 44 44 44 Ext 45415 Jose-Miguel.torregrosa-diaz@chu-poitiers.fr | |
| 首席研究员：何塞·米格尔·托雷格罗萨·迪亚兹（MD） | |
| 次评估者：艾米莉·凯西亚斯（Emilie Cayssials），医学博士 | |
| 次评论家：马里兰州玛丽亚·皮拉尔·加勒戈·埃尔南兹（Maria Pilar Gallego Hernanz） | |
| hôpitalpontchaillou-服务d'Hématologieclinique | 尚未招募 |
| 雷恩，法国，35033 | |
| 联系人：Stanislas Nimubona，MD +33 2 99 28 95 21 stanislas.nimubona@chu-rennes.fr | |
| 首席研究员：Stanislas Nimubona，医学博士 | |
| 次级投票人员：马里兰州马克·伯纳德（Marc Bernard） | |
| 次级投票人员：马里兰州马丁·埃斯科弗·巴贝（Martine Escoffre-Barbe） | |
| iuct--桥孔 - fédérationHématologie -MédecineInterne | 尚未招募 |
| 法国图卢兹，31059 | |
| 联系人：Odile Beyne-Rauzy，医学博士+33 5 31 15 62 64 BEYNERAUZY.odile@iuct-oncopole.fr.fr | |
| 首席调查员：奥迪尔·贝恩·拉乌兹（Odile Beyne-Rauzy），医学博士 | |
| 次级评论者：Thibault Comont，医学博士 | |
| 次级评论家：医学博士Suzanne Tavitian | |
赞助商和合作者
集体法语的脊髓石
调查人员
| 首席研究员： | 医学博士Pierre Peterlin | 楚南特 |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年2月12日 | ||||||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年2月18日 | ||||||||
| 上次更新发布日期 | 2020年11月3日 | ||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年4月29日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年10月1日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 回应率（CR，CRI，PR）[诱导后28至42天的时间范围] 对归纳治疗的反应 | ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | CPX-351处于较高风险的骨髓增生综合征 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | CPX-351处于较高风险的骨髓增生综合征：I/ II期研究的第一线或降压药衰竭之后 | ||||||||
| 简要摘要 | 研究CPX-351治疗对较高风险骨髓增生综合征的患者的功效：作为第一线治疗或降压药衰竭后 | ||||||||
| 详细说明 | CPX-351治疗对脊髓增生性综合征风险较高的患者的I/II期研究：作为第一线治疗或降压药衰竭后。 CPX-351是以1：5比例封装的牛班丁酸酯和细胞丁滨的晚期脂质体配方。 患者将接受CPX-351的诱导治疗。反应的患者（完全反应（CR），完全反应，不完全血液学改善（CRI），诱导后的部分反应（PR））将每月接受CPX-351的合并治疗课程。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 阶段2 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：非随机化 干预模型：平行分配 干预模型描述： 队列A：第一线治疗队列B：降压药失效后 掩蔽：无（打开标签）主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 骨髓增生综合征 | ||||||||
| 干预ICMJE |
| ||||||||
| 研究臂ICMJE |
| ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 65 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2023年10月1日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年10月1日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||||
| 年龄ICMJE | 18年至70年（成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
| ||||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 法国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04273802 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | GFM-CPX-MD | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||||||
| 责任方 | 集体法语的脊髓石 | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 集体法语的脊髓石 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE |
| ||||||||
| PRS帐户 | 集体法语的脊髓石 | ||||||||
| 验证日期 | 2020年11月 | ||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
研究描述
简要摘要：
研究CPX-351治疗对较高风险骨髓增生综合征的患者的功效：作为第一线治疗或降压药衰竭后
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 骨髓增生综合征 | 药物：CPX-351在同类中 | 第1阶段2 |
详细说明：
CPX-351治疗对脊髓增生性综合征风险较高的患者的I/II期研究：作为第一线治疗或降压药衰竭后。
CPX-351是以1：5比例封装的牛班丁酸酯和细胞丁滨的晚期脂质体配方。
患者将接受CPX-351的诱导治疗。反应的患者（完全反应（CR），完全反应，不完全血液学改善（CRI），诱导后的部分反应（PR））将每月接受CPX-351的合并治疗课程。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 65名参与者 |
| 分配： | 非随机化 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 干预模型描述： | 队列A：第一线治疗队列B：降压药失效后 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | CPX-351处于较高风险的骨髓增生综合征：I/ II期研究的第一线或降压药衰竭之后 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年4月29日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2022年10月1日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2023年10月1日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：队列A-第一线治疗 未经治疗的患者 | 药物：CPX-351在队列中 通过静脉输注在90分钟内通过CPX-351治疗。 第1、3和5天用CPX-351 100单位/m²/d的诱导处理。 如果在这种诱导治疗后的反应中，则在第1天使用CPX-351 100单位/m²/d的4个固结疗法课程。 如果在这种诱导治疗后没有反应，则第1和第3天的CPX-351 100单位/m²/d的第二次诱导过程是在挽救课程后实现响应，三3疗程为3疗程/D在第1天。 |
| 实验：队列B-低甲基衰竭 降压药治疗后没有反应的患者 | 药物：CPX-351在队列B中 通过静脉输注在90分钟内通过CPX-351治疗。 这将是一项剂量调查研究：第1、3和5天的CPX-351单位/平方米/d或CPX-351 100单位/m²/d在第1天和第3天或CPX-351 60单位/m²/d在第1和第3天。 作为诱导治疗后的响应，在第1天相同剂量的CPX-351的合并治疗4个月课程。 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 回应率（CR，CRI，PR）[诱导后28至42天的时间范围]对归纳治疗的反应
次要结果度量 ：
- 总体响应率（CR，CRI，PR，HI）[诱导后28至42天]对归纳治疗的反应
- 免费生存[时间范围：42个月]事件免费生存
- 响应持续时间[时间范围：42个月]对归纳治疗的反应持续时间
- 总生存期[时间范围：42个月]总体生存
- 毒性特征 - 细胞质的持续时间[时间范围：42个月]
- 毒性特征 - 威胁生命或致命的细胞减少症[时间范围：42个月]威胁生命或致命的细胞减少症的数量
- 毒性特征 - 住院[时间范围：42个月]在医院度过的诱导和合并周期的时间
- 诱导后和上次合并后评估最小残留疾病（MRD）[时间范围：42个月]通过流式细胞仪评估MRD
- 诱导后和上次合并后评估最小残留疾病（MRD）[时间范围：42个月]评估基线突变的变异等位基因频率（VAF）
- 诱导过程中血浆中的可溶性FMS样酪氨酸激酶3配体浓度（SFLC）[时间范围：42个月]在开始治疗之前的第1天，SFLC等离子体水平评估，然后在第8、15和22天诱导
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 18年至70年（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 骨髓增生综合征（WHO 2016年），包括CMML（即使白细胞计数（WBC）> 13000/mm3）。
- 对于队列A：未经治疗的患者，除了较低风险MDS的阶段，除红细胞生成剂刺激剂，Lenalidomide或非化学疗法；对于B：根据国际工作组（IWG）（IWG）2006（MDS）的缺乏反应（CR，CRI，PR或HI），在至少6个单个单甲基化剂或反应后复发后，缺乏反应（IWG）。
- 对于队列A：不到骨髓爆炸的20％。对于队列B：与低甲基化剂的发作相比，骨髓爆炸的倍数小于一倍。
- 古典国际预后评分系统（IPSS）INT-2或高风险评分。
- 在队列A：18至70岁之间的年龄；对队列B：年龄≥18岁。
- 对于队列A：性能状态（ECOG分级）≤1;对于队列B：性能状态≤2。
- 符合标准强化化疗的条件。
- 缺乏伴随严重的心血管疾病，这将使强化化疗不可能，即需要长期治疗，心力衰竭' target='_blank'>充血性心力衰竭或有症状性缺血性心脏病，通过多种习得（MUGA）扫描或超声心动图评估的左心室功能降低。
- 患者必须具有足够的器官功能，如以下实验室值所示：肾脏：血清肌酐<2 mg/dl或计算出的肌酐清除率≥60ml/min通过MDRD（肾脏疾病中的饮食修饰）或CKD-EPI（慢性肾脏）疾病流行病学协作）方程肌酐水平> 1.5xuln；肝：血清总胆红素≤2.5xULN或直接胆红素≤ULN，总胆红素水平≥2mg/dL，天冬氨酸氨基转移酶（ALT）和蛋白酶氨基转移酶（ALT）≤2.5xuln，Alkaline，Alkaline phophatasase fuspasase（If）然后肝脏分数应≤2.5xuln）。
- 众所周知，患者对血小板输血难治性。
- 育儿潜力的女性受试者必须同意在开始学习药物之前接受医学监督的妊娠试验。第一次妊娠试验将在筛查（在第一次研究药物管理之前的7天内）和第一个研究药物管理当天进行，并在给药之前确认为阴性，然后给出所有随后的周期。在学习时，女性患者没有积极母乳喂养。
- 女性患者要么是绝经后，因此没有月经> 2年，要进行手术灭菌或愿意使用2种适当的避孕方法来防止怀孕或同意在整个研究中戒除怀孕。具有生殖潜力的女性的潜力以及肥沃的男人及其伴侣必须同意免除性交，或者从给予知情同意书，在研究期间和6个月中使用两种高效的避孕形式（女性和男性）CPX-351的最后剂量之后。
- 男性患者同意在研究期间使用适当的避孕方法。应建议男性在接受CPX-351时不要父亲，并在研究后6个月内。
- 在研究期间，患者可用于定期进行血液采样，研究相关评估以及治疗机构的适当临床管理。
- 患者有能力理解和愿意签署一份知情同意书，以表明该研究的研究性质。
排除标准：
- 主动和不受控制的感染。
- 在进入试验前超过4个月的最后剂量下甲基化剂。
- 不受控制的疾病或可能限制该研究的情况的情况，包括但不限于以下情况：有症状的充气心力衰竭，不稳定的心绞痛，心律失常不受控制的心律失常，胰腺炎或精神病或社会状况可能会干扰患者的依从性。
- 目前的参与或参与研究药物初次服用后30天内使用研究化合物或设备的研究。
- 已知的人类免疫缺陷病毒（HIV）感染或与HIV相关的恶性肿瘤。
- 临床活跃的丙型肝炎或丙型肝炎感染。
- 对CPX-351的任何组成部分的已知过敏或超敏反应。
- “当前活跃”的第二个恶性肿瘤，除非非黑色素瘤皮肤癌和子宫颈原位癌。
- 具有威尔逊氏病或其他铜有关疾病史的受试者。
- 在包含在30天之前，用生长因子（例如红细胞生成素α（EPO）（EPO）或粒细胞刺激因子（G-CSF）（G-CSF）或细胞毒性和非胞毒剂（包括低剂量口服化学疗法，包括低剂量的口服化学疗法，羟基脲除外）。
- 在研究药物开始前的4周内，用全身性类固醇的治疗尚未稳定在≤10毫克/天泼尼松。
- 中枢神经系统白血病的临床证据。
- 预计研究期间的怀孕或母乳喂养。
- 缺乏社会保障。
联系人和位置
联系人
| 联系人：医学博士Pierre Peterlin | +33 2 40 08 74 18 | Pierre.peterlin@chu-nantes.fr | |
| 联系人：Fatiha Chermat | +33 1 71 20 70 59 | fatiha.chermat-ext@aphp.fr |
位置
| 法国 | |
| Chu d'Amiens -ServiceD'HématologieClinique etthérapieCellulaie | 招募 |
| 法国爱好，80054 | |
| 联系人：BérengèreGruson，MD +33 3 22 45 59 14 gruson.berengere@chu-amiens.fr | |
| 首席研究员：马里兰州BérengèreGruson | |
| 子注视器：医学博士Amandine Charbonnier | |
| 分组投票人员：医学博士Magalie Joris | |
| Chu d'Angers -Du Sang Service De De De De De De De sang | 尚未招募 |
| Angers，法国，49933 | |
| 联系人：Sylvain ThePot，MD +33 2 41 35 44 66 sylvain.thepot@chu-angers.fr | |
| 首席研究员：医学博士Sylvain ThePot | |
| 次级投票器：马里兰州的科伦丁·奥尔万（Corentin Orvain） | |
| 子注视器：医学博士Aline Schmidt | |
| Chu deBesançon -HôpitalJean Minjoz-服务D'HématologieClinique | 尚未招募 |
| 法国贝桑松，25030 | |
| 联系人：Ana Berceanu，MD +33 3 81 66 83 51 aberceanu@chu-beson.fr | |
| 首席调查员：医学博士Ana Berceanu | |
| 子注视器：医学博士Etienne Daguindau | |
| 次级评论者：马里兰州Yohan DeSbrosses | |
| Chu de Grenoble -Clinique Universitaired'Hématogieie | 招募 |
| 法国格勒诺布尔，38043 | |
| 联系人：索菲公园，医学博士+33 4 76 76 62 77 spark@chu-grenoble.fr | |
| 首席研究员：医学博士索菲公园 | |
| 次级投票人员：医学博士Anne Thiebaut | |
| 次级评论者：医学博士FrédéricCargan | |
| Ch le Mans-服务D'Onco -Hématologie | 尚未招募 |
| 法国勒芒，72037 | |
| 联系人：Kamel Laribi，MD +33 2 43 43 43 43 61 klaribi@ch-lemans.fr | |
| 首席研究员：医学博士Kamel Laribi | |
| 次级评论者：医学博士Nathalie Denizon | |
| 次级投票人员：医学博士Anne Besancon-Bergelin | |
| Chru de Limoges -HôpitalDupuytren-服务D'HématologieClinique etthérapie蜂窝镜 | 招募 |
| Limoges，法国，87042 | |
| 联系人：Pascal Turlure，MD +33 5 55 05 66 42 Pascal.turlure@chu-limoges.fr | |
| 首席研究员：医学博士Pascal Turlure | |
| 子注册者：医学博士Mohamed Touati | |
| 次级评论者：医学博士StéphaneMoreau | |
| Paoli Calmettes Institut -UnitéD'Hématologie3 | 尚未招募 |
| 法国马赛，13273 | |
| 联系人：玛丽·安妮医院，医学博士+33 4 91 22 37 54医院 | |
| 首席研究员：马里兰州玛丽·安妮医院 | |
| 次级评估者：医学博士Norbert Vey | |
| 次级评论者：医学博士Bilal Mohty | |
| ChuHôtelIeu-服务D'HématologieClinique | 招募 |
| 法国南特，44093 | |
| 联系人：Pierre Peterlin，MD +33 2 40 08 32 71 Pierre.peterlin@chu-nantes.fr | |
| 首席研究员：医学博士Pierre Peterlin | |
| 次级评论者：医学博士Patrice Chevallier | |
| 次级评论者：医学博士Thierry Guillaume | |
| chu -hôpitalArchet I-服务D'HématologieClinique | 招募 |
| 很好，法国，06202 | |
| 联系人：托马斯·克卢佐（Thomas Cluzeau），医学博士+33 4 92 03 58 44 cluzeau.t@chu-nice.fr | |
| 首席研究员：医学博士Thomas Cluzeau | |
| 子注视器：马里兰州米歇尔·洛奇（Michel Loschi） | |
| 子注视器：Jean Michel Karsenti，医学博士 | |
| HôpitalSaint Louis-服务HématologieSéniors | 招募 |
| 法国巴黎，75010 | |
| 联系人：Pierre Fenaux，MD +33 1 71 20 70 22 Pierre.fenaux@aphp.fr | |
| 首席研究员：医学博士Pierre Fenaux | |
| 次评论家：医学博士Marie Sebert | |
| 次级评估器：莱昂内尔·阿德斯（Lionel Ades），医学博士 | |
| Chu de Bordeaux-hôpitalde haut -lévêque-服务DE SANG | 招募 |
| 法国佩萨克，33604 | |
| 联系人：索菲·迪米科利·萨拉扎尔（MD） | |
| 首席研究员：索菲·迪米科利·萨拉扎（Sophie Dimicoli-Salazar），医学博士 | |
| 子注视器：Arnaud Pigneux，医学博士 | |
| 次级评估器：马里兰州Axelle Lascaux | |
| Chu de Poitiers -D'Onco -Hématologieetthérapie蜂窝镜服务 | 招募 |
| Poitiers，法国，86021 | |
| 联系人：Jose Miguel Torregrosa Diaz，MD +33 5 48 44 44 44 Ext 45415 Jose-Miguel.torregrosa-diaz@chu-poitiers.fr | |
| 首席研究员：何塞·米格尔·托雷格罗萨·迪亚兹（MD） | |
| 次评估者：艾米莉·凯西亚斯（Emilie Cayssials），医学博士 | |
| 次评论家：马里兰州玛丽亚·皮拉尔·加勒戈·埃尔南兹（Maria Pilar Gallego Hernanz） | |
| hôpitalpontchaillou-服务d'Hématologieclinique | 尚未招募 |
| 雷恩，法国，35033 | |
| 联系人：Stanislas Nimubona，MD +33 2 99 28 95 21 stanislas.nimubona@chu-rennes.fr | |
| 首席研究员：Stanislas Nimubona，医学博士 | |
| 次级投票人员：马里兰州马克·伯纳德（Marc Bernard） | |
| 次级投票人员：马里兰州马丁·埃斯科弗·巴贝（Martine Escoffre-Barbe） | |
| iuct--桥孔 - fédérationHématologie -MédecineInterne | 尚未招募 |
| 法国图卢兹，31059 | |
| 联系人：Odile Beyne-Rauzy，医学博士+33 5 31 15 62 64 BEYNERAUZY.odile@iuct-oncopole.fr.fr | |
| 首席调查员：奥迪尔·贝恩·拉乌兹（Odile Beyne-Rauzy），医学博士 | |
| 次级评论者：Thibault Comont，医学博士 | |
| 次级评论家：医学博士Suzanne Tavitian | |
赞助商和合作者
集体法语的脊髓石
调查人员
| 首席研究员： | 医学博士Pierre Peterlin | 楚南特 |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年2月12日 | ||||||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年2月18日 | ||||||||
| 上次更新发布日期 | 2020年11月3日 | ||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年4月29日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年10月1日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 回应率（CR，CRI，PR）[诱导后28至42天的时间范围] 对归纳治疗的反应 | ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | CPX-351处于较高风险的骨髓增生综合征 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | CPX-351处于较高风险的骨髓增生综合征：I/ II期研究的第一线或降压药衰竭之后 | ||||||||
| 简要摘要 | 研究CPX-351治疗对较高风险骨髓增生综合征的患者的功效：作为第一线治疗或降压药衰竭后 | ||||||||
| 详细说明 | CPX-351治疗对脊髓增生性综合征风险较高的患者的I/II期研究：作为第一线治疗或降压药衰竭后。 CPX-351是以1：5比例封装的牛班丁酸酯和细胞丁滨的晚期脂质体配方。 患者将接受CPX-351的诱导治疗。反应的患者（完全反应（CR），完全反应，不完全血液学改善（CRI），诱导后的部分反应（PR））将每月接受CPX-351的合并治疗课程。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 阶段2 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：非随机化 干预模型：平行分配 干预模型描述： 队列A：第一线治疗队列B：降压药失效后 掩蔽：无（打开标签）主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 骨髓增生综合征 | ||||||||
| 干预ICMJE |
| ||||||||
| 研究臂ICMJE |
| ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 65 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2023年10月1日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年10月1日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||||
| 年龄ICMJE | 18年至70年（成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
| ||||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 法国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04273802 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | GFM-CPX-MD | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
| ||||||||
| 责任方 | 集体法语的脊髓石 | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 集体法语的脊髓石 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | 集体法语的脊髓石 | ||||||||
| 验证日期 | 2020年11月 | ||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
