• 出血情节[时间范围：6-24个月]
  在研究期间记录的流血情节数据
• 因子IX替代疗法消耗[时间范围：6-24个月]
  研究期间记录的第IX因子IX替代疗法数据

• 筛选血友病B患者使用新型AAV载体的抗体[时间范围：6-18个月]
  检测血液中载体血清型中和抗体的中和抗体
• 年化出血率（ABR）[时间范围：6-18个月]
  在研究期间将记录发作编号和类型
• 因子IX替代疗法消耗[时间范围：6-18个月]
  在研究期间将记录IX替代疗法剂量和频率

• 筛选血友病B患者中和对新型AAV载体的抗体（AAVS3）。 [时间范围：6-24个月]
  AAV抗体测定结果
• 表征与血友病有关的基线临床参数
  目标联合数据和健康保证利用率

这是一项前瞻性研究，旨在在HB患者中收集基线疾病特征，在随后的Freeline基因治疗研究中，需要通过新型AAV基因治疗来确定治疗的资格。

提供同意书的参与者将参加入学访问，以完成资格评估，收集健康和人口统计学信息并接收完成研究日记的指导。然后，参与者将完成记录出血发作的日记并修复使用情况，直到他们参加基因治疗研究。在研究期间，将在方便的时间点上绘制血液样本，以评估参与者的AAV中和抗体（NAB）状态。

作为本研究的一部分，不会进行治疗干预措施。

• 血友病b
• 血液凝结障碍，继承
• 血液凝血障碍
• 血液学疾病

纳入标准

1. 男性参与者，≥16岁。
2. 能够给予全面知情同意书或获得全面知情同意/同意（根据地方法规）和/或从参与者的法律上可接受的代表（及时适当）那里获得完整的知情同意，并能够理解并遵守研究的所有要求，包括日记完成。
3. 对参加未来基因治疗临床研究感兴趣。

4. 患有血友病B的受试者已知严重或中度严重的固定缺乏症（≤2％的正常循环固定活性≤2％），受试者在该受试者上要么在

   1. 连续常规修复预防或
   2. 按需修复治疗
5. 如果接受预防，则参与者在入学前至少有2个月进行了稳定和足够的预防。

排除标准：

1. 肝纤维化和/或肝功能障碍的证据
2. 基因转移药物的先前治疗。
3. 已知存在或中和抗人类固定抗体（抑制剂）的历史
4. 先前确定的HIV-1血清学证据
5. 记录了活性乙型肝炎或C，分别有HBSAG或HCV RNA病毒载阳性，或目前正在用于丙型肝炎或C的抗病毒疗法
6. 血栓栓塞事件的高风险（动脉或静脉血栓栓塞史
7. 除嗜血杆菌B以外的已知凝血障碍
8. 对因子产物或已知不受控制的过敏疾病的过敏反应或过敏反应的已知史
9. 对皮质类固醇过敏或他克莫氏菌或任何其他大花环的已知史
10. 已知的疾病，需要长期服用皮质类固醇（不包括局部配方）
11. 酒精或药物依赖的历史。
12. 在接下来的12个月内需要预防治疗的手术程序。
13. 研究人员在一项未来的治疗研究中评估了已知的已知活跃严重感染（包括已记录的COVID-19感染）或研究人员评估的任何其他重要的，不受控制的医疗状况，以干扰遵守协议程序或对基因治疗的耐受性，包括但不限于有限肾，肝，心血管，眼科学，血液学，免疫学，胃肠道，内分泌，肺，神经学，脑或精神病，恶性肿瘤或任何其他心理疾病。

• 出血情节[时间范围：6-24个月]
  在研究期间记录的流血情节数据
• 因子IX替代疗法消耗[时间范围：6-24个月]
  研究期间记录的第IX因子IX替代疗法数据

• 筛选血友病B患者使用新型AAV载体的抗体[时间范围：6-18个月]
  检测血液中载体血清型中和抗体的中和抗体
• 年化出血率（ABR）[时间范围：6-18个月]
  在研究期间将记录发作编号和类型
• 因子IX替代疗法消耗[时间范围：6-18个月]
  在研究期间将记录IX替代疗法剂量和频率

• 筛选血友病B患者中和对新型AAV载体的抗体（AAVS3）。 [时间范围：6-24个月]
  AAV抗体测定结果
• 表征与血友病有关的基线临床参数
  目标联合数据和健康保证利用率

这是一项前瞻性研究，旨在在HB患者中收集基线疾病特征，在随后的Freeline基因治疗研究中，需要通过新型AAV基因治疗来确定治疗的资格。

提供同意书的参与者将参加入学访问，以完成资格评估，收集健康和人口统计学信息并接收完成研究日记的指导。然后，参与者将完成记录出血发作的日记并修复使用情况，直到他们参加基因治疗研究。在研究期间，将在方便的时间点上绘制血液样本，以评估参与者的AAV中和抗体（NAB）状态。

作为本研究的一部分，不会进行治疗干预措施。

• 血友病b
• 血液凝结障碍，继承
• 血液凝血障碍
• 血液学疾病

纳入标准

1. 男性参与者，≥16岁。
2. 能够给予全面知情同意书或获得全面知情同意/同意（根据地方法规）和/或从参与者的法律上可接受的代表（及时适当）那里获得完整的知情同意，并能够理解并遵守研究的所有要求，包括日记完成。
3. 对参加未来基因治疗临床研究感兴趣。

4. 患有血友病B的受试者已知严重或中度严重的固定缺乏症（≤2％的正常循环固定活性≤2％），受试者在该受试者上要么在

   1. 连续常规修复预防或
   2. 按需修复治疗
5. 如果接受预防，则参与者在入学前至少有2个月进行了稳定和足够的预防。

排除标准：

1. 肝纤维化和/或肝功能障碍的证据
2. 基因转移药物的先前治疗。
3. 已知存在或中和抗人类固定抗体（抑制剂）的历史
4. 先前确定的HIV-1血清学证据
5. 记录了活性乙型肝炎或C，分别有HBSAG或HCV RNA病毒载阳性，或目前正在用于丙型肝炎或C的抗病毒疗法
6. 血栓栓塞事件的高风险（动脉或静脉血栓栓塞史
7. 除嗜血杆菌B以外的已知凝血障碍
8. 对因子产物或已知不受控制的过敏疾病的过敏反应或过敏反应的已知史
9. 对皮质类固醇过敏或他克莫氏菌或任何其他大花环的已知史
10. 已知的疾病，需要长期服用皮质类固醇（不包括局部配方）
11. 酒精或药物依赖的历史。
12. 在接下来的12个月内需要预防治疗的手术程序。
13. 研究人员在一项未来的治疗研究中评估了已知的已知活跃严重感染（包括已记录的COVID-19感染）或研究人员评估的任何其他重要的，不受控制的医疗状况，以干扰遵守协议程序或对基因治疗的耐受性，包括但不限于有限肾，肝，心血管，眼科学，血液学，免疫学，胃肠道，内分泌，肺，神经学，脑或精神病，恶性肿瘤或任何其他心理疾病。