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出境医 / 临床实验 / AAV基因治疗筛查/观察方案（Eclipse）（Eclipse）
AAV基因治疗筛查/观察方案（Eclipse）（Eclipse）
研究描述
简要摘要：
Freeline正在开发与多种疾病的基于腺相关的病毒（AAV）载体基因疗法，并正在积极推进血友病B（HB）的程序。这项研究旨在收集前瞻性数据，以表征HB患者的出血事件和因子IX（FIX）浓缩量，这些浓度可以用作选择参加随后的自由林体基因治疗研究的参与者。该研究还将筛选参与者的抗体，以评估其在自由基因治疗治疗研究中的适用性。
| 病情或疾病 |
|---|
| 血友病B血液凝血疾病，遗传性血液凝血疾病血液学疾病 |
详细说明：
这是一项前瞻性研究，旨在在HB患者中收集基线疾病特征，在随后的Freeline基因治疗研究中，需要通过新型AAV基因治疗来确定治疗的资格。
提供同意书的参与者将参加入学访问，以完成资格评估，收集健康和人口统计学信息并接收完成研究日记的指导。然后，参与者将完成记录出血发作的日记并修复使用情况，直到他们参加基因治疗研究。在研究期间，将在方便的时间点上绘制血液样本，以评估参与者的AAV中和抗体（NAB）状态。
作为本研究的一部分，不会进行治疗干预措施。
学习规划
| 研究类型 ： | 观察性[患者注册表] |
| 估计入学人数 ： | 200名参与者 |
| 观察模型： | 只有案例 |
| 时间观点： | 其他 |
| 目标随访时间： | 24个月 |
| 官方标题： | 筛查/观察方案，以确定患者在AAV基因治疗临床试验中纳入的资格（Eclipse） |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年2月14日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2026年8月1日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2026年8月1日 |
武器和干预措施
结果措施
主要结果指标 ：
- 出血情节[时间范围：6-24个月]在研究期间记录的流血情节数据
- 因子IX替代疗法消耗[时间范围：6-24个月]研究期间记录的第IX因子IX替代疗法数据
生物测量保留率：无保留
将从同意的患者中收集药物基因组学和研究生物标志物样品
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 16岁以上（儿童，成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 男性 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
| 采样方法： | 非概率样本 |
研究人群
血友病B患者
标准
纳入标准
- 男性参与者，≥16岁。
- 能够给予全面知情同意书或获得全面知情同意/同意（根据地方法规）和/或从参与者的法律上可接受的代表（及时适当）那里获得完整的知情同意，并能够理解并遵守研究的所有要求，包括日记完成。
- 对参加未来基因治疗临床研究感兴趣。
患有血友病B的受试者已知严重或中度严重的固定缺乏症（≤2％的正常循环固定活性≤2％），受试者在该受试者上要么在
- 连续常规修复预防或
- 按需修复治疗
- 如果接受预防，则参与者在入学前至少有2个月进行了稳定和足够的预防。
排除标准：
- 肝纤维化和/或肝功能障碍的证据
- 基因转移药物的先前治疗。
- 已知存在或中和抗人类固定抗体（抑制剂）的历史
- 先前确定的HIV-1血清学证据
- 记录了活性乙型肝炎或C，分别有HBSAG或HCV RNA病毒载阳性，或目前正在用于丙型肝炎或C的抗病毒疗法
- 血栓栓塞事件的高风险（动脉或静脉血栓栓塞史
- 除嗜血杆菌B以外的已知凝血障碍
- 对因子产物或已知不受控制的过敏疾病的过敏反应或过敏反应的已知史
- 对皮质类固醇过敏或他克莫氏菌或任何其他大花环的已知史
- 已知的疾病，需要长期服用皮质类固醇（不包括局部配方）
- 酒精或药物依赖的历史。
- 在接下来的12个月内需要预防治疗的手术程序。
- 研究人员在一项未来的治疗研究中评估了已知的已知活跃严重感染（包括已记录的COVID-19感染）或研究人员评估的任何其他重要的，不受控制的医疗状况，以干扰遵守协议程序或对基因治疗的耐受性，包括但不限于有限肾，肝，心血管，眼科学，血液学，免疫学，胃肠道，内分泌，肺，神经学，脑或精神病，恶性肿瘤或任何其他心理疾病。
联系人和位置
联系人
| 联系人：临床操作 | +44 1438 906870 | contact@freeline.life |
位置
显示55个研究地点
赞助商和合作者
Freeline Therapeutics
调查人员
| 首席研究员： | Pratima Chowdary，博士 | 皇家免费医院 |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交日期 | 2020年2月10日 | ||||
| 第一个发布日期 | 2020年2月17日 | ||||
| 上次更新发布日期 | 2021年6月3日 | ||||
| 实际学习开始日期 | 2020年2月14日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2026年8月1日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果指标 |
| ||||
| 原始主要结果指标 |
| ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果指标 | |||||
| 原始的次要结果指标 | 不提供 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短标题 | AAV基因治疗筛查/观察方案（Eclipse） | ||||
| 官方头衔 | 筛查/观察方案，以确定患者在AAV基因治疗临床试验中纳入的资格（Eclipse） | ||||
| 简要摘要 | Freeline正在开发与多种疾病的基于腺相关的病毒（AAV）载体基因疗法，并正在积极推进血友病B（HB）的程序。这项研究旨在收集前瞻性数据，以表征HB患者的出血事件和因子IX（FIX）浓缩量，这些浓度可以用作选择参加随后的自由林体基因治疗研究的参与者。该研究还将筛选参与者的抗体，以评估其在自由基因治疗治疗研究中的适用性。 | ||||
| 详细说明 | 这是一项前瞻性研究，旨在在HB患者中收集基线疾病特征，在随后的Freeline基因治疗研究中，需要通过新型AAV基因治疗来确定治疗的资格。 提供同意书的参与者将参加入学访问，以完成资格评估，收集健康和人口统计学信息并接收完成研究日记的指导。然后，参与者将完成记录出血发作的日记并修复使用情况，直到他们参加基因治疗研究。在研究期间，将在方便的时间点上绘制血液样本，以评估参与者的AAV中和抗体（NAB）状态。 作为本研究的一部分，不会进行治疗干预措施。 | ||||
| 研究类型 | 观察性[患者注册表] | ||||
| 学习规划 | 观察模型：仅病例 时间观点：其他 | ||||
| 目标随访时间 | 24个月 | ||||
| 生物测量 | 保留：没有保留 描述： 将从同意的患者中收集药物基因组学和研究生物标志物样品 | ||||
| 采样方法 | 非概率样本 | ||||
| 研究人群 | 血友病B患者 | ||||
| 健康）状况 | |||||
| 干涉 | 不提供 | ||||
| 研究组/队列 | 不提供 | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状况 | 招募 | ||||
| 估计入学人数 | 200 | ||||
| 原始估计注册 | 与电流相同 | ||||
| 估计学习完成日期 | 2026年8月1日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2026年8月1日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准 | 纳入标准
排除标准：
| ||||
| 性别/性别 |
| ||||
| 年龄 | 16岁以上（儿童，成人，老年人） | ||||
| 接受健康的志愿者 | 不 | ||||
| 联系人 |
| ||||
| 列出的位置国家 | 澳大利亚，奥地利，加拿大，法国，德国，爱尔兰，意大利，荷兰，南非，土耳其，英国，美国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号 | NCT04272554 | ||||
| 其他研究ID编号 | FLT-01 | ||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||
| IPD共享声明 |
| ||||
| 责任方 | Freeline Therapeutics | ||||
| 研究赞助商 | Freeline Therapeutics | ||||
| 合作者 | 不提供 | ||||
| 调查人员 |
| ||||
| PRS帐户 | Freeline Therapeutics | ||||
| 验证日期 | 2021年2月 | ||||
研究描述
简要摘要：
Freeline正在开发与多种疾病的基于腺相关的病毒（AAV）载体基因疗法，并正在积极推进血友病B（HB）的程序。这项研究旨在收集前瞻性数据，以表征HB患者的出血事件和因子IX（FIX）浓缩量，这些浓度可以用作选择参加随后的自由林体基因治疗研究的参与者。该研究还将筛选参与者的抗体，以评估其在自由基因治疗治疗研究中的适用性。
| 病情或疾病 |
|---|
| 血友病B血液凝血疾病，遗传性血液凝血疾病血液学疾病 |
详细说明：
这是一项前瞻性研究，旨在在HB患者中收集基线疾病特征，在随后的Freeline基因治疗研究中，需要通过新型AAV基因治疗来确定治疗的资格。
提供同意书的参与者将参加入学访问，以完成资格评估，收集健康和人口统计学信息并接收完成研究日记的指导。然后，参与者将完成记录出血发作的日记并修复使用情况，直到他们参加基因治疗研究。在研究期间，将在方便的时间点上绘制血液样本，以评估参与者的AAV中和抗体（NAB）状态。
作为本研究的一部分，不会进行治疗干预措施。
学习规划
| 研究类型 ： | 观察性[患者注册表] |
| 估计入学人数 ： | 200名参与者 |
| 观察模型： | 只有案例 |
| 时间观点： | 其他 |
| 目标随访时间： | 24个月 |
| 官方标题： | 筛查/观察方案，以确定患者在AAV基因治疗临床试验中纳入的资格（Eclipse） |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年2月14日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2026年8月1日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2026年8月1日 |
武器和干预措施
结果措施
主要结果指标 ：
- 出血情节[时间范围：6-24个月]在研究期间记录的流血情节数据
- 因子IX替代疗法消耗[时间范围：6-24个月]研究期间记录的第IX因子IX替代疗法数据
生物测量保留率：无保留
将从同意的患者中收集药物基因组学和研究生物标志物样品
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 16岁以上（儿童，成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 男性 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
| 采样方法： | 非概率样本 |
研究人群
血友病B患者
标准
纳入标准
- 男性参与者，≥16岁。
- 能够给予全面知情同意书或获得全面知情同意/同意（根据地方法规）和/或从参与者的法律上可接受的代表（及时适当）那里获得完整的知情同意，并能够理解并遵守研究的所有要求，包括日记完成。
- 对参加未来基因治疗临床研究感兴趣。
患有血友病B的受试者已知严重或中度严重的固定缺乏症（≤2％的正常循环固定活性≤2％），受试者在该受试者上要么在
- 连续常规修复预防或
- 按需修复治疗
- 如果接受预防，则参与者在入学前至少有2个月进行了稳定和足够的预防。
排除标准：
- 肝纤维化和/或肝功能障碍的证据
- 基因转移药物的先前治疗。
- 已知存在或中和抗人类固定抗体（抑制剂）的历史
- 先前确定的HIV-1血清学证据
- 记录了活性乙型肝炎或C，分别有HBSAG或HCV RNA病毒载阳性，或目前正在用于丙型肝炎或C的抗病毒疗法
- 血栓栓塞事件的高风险（动脉或静脉血栓栓塞史
- 除嗜血杆菌B以外的已知凝血障碍
- 对因子产物或已知不受控制的过敏疾病的过敏反应或过敏反应的已知史
- 对皮质类固醇过敏或他克莫氏菌或任何其他大花环的已知史
- 已知的疾病，需要长期服用皮质类固醇（不包括局部配方）
- 酒精或药物依赖的历史。
- 在接下来的12个月内需要预防治疗的手术程序。
- 研究人员在一项未来的治疗研究中评估了已知的已知活跃严重感染（包括已记录的COVID-19感染）或研究人员评估的任何其他重要的，不受控制的医疗状况，以干扰遵守协议程序或对基因治疗的耐受性，包括但不限于有限肾，肝，心血管，眼科学，血液学，免疫学，胃肠道，内分泌，肺，神经学，脑或精神病，恶性肿瘤或任何其他心理疾病。
联系人和位置
联系人
| 联系人：临床操作 | +44 1438 906870 | contact@freeline.life |
位置
显示55个研究地点
赞助商和合作者
Freeline Therapeutics
调查人员
| 首席研究员： | Pratima Chowdary，博士 | 皇家免费医院 |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交日期 | 2020年2月10日 | ||||
| 第一个发布日期 | 2020年2月17日 | ||||
| 上次更新发布日期 | 2021年6月3日 | ||||
| 实际学习开始日期 | 2020年2月14日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2026年8月1日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果指标 |
| ||||
| 原始主要结果指标 |
| ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果指标 | |||||
| 原始的次要结果指标 | 不提供 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短标题 | AAV基因治疗筛查/观察方案（Eclipse） | ||||
| 官方头衔 | 筛查/观察方案，以确定患者在AAV基因治疗临床试验中纳入的资格（Eclipse） | ||||
| 简要摘要 | Freeline正在开发与多种疾病的基于腺相关的病毒（AAV）载体基因疗法，并正在积极推进血友病B（HB）的程序。这项研究旨在收集前瞻性数据，以表征HB患者的出血事件和因子IX（FIX）浓缩量，这些浓度可以用作选择参加随后的自由林体基因治疗研究的参与者。该研究还将筛选参与者的抗体，以评估其在自由基因治疗治疗研究中的适用性。 | ||||
| 详细说明 | 这是一项前瞻性研究，旨在在HB患者中收集基线疾病特征，在随后的Freeline基因治疗研究中，需要通过新型AAV基因治疗来确定治疗的资格。 提供同意书的参与者将参加入学访问，以完成资格评估，收集健康和人口统计学信息并接收完成研究日记的指导。然后，参与者将完成记录出血发作的日记并修复使用情况，直到他们参加基因治疗研究。在研究期间，将在方便的时间点上绘制血液样本，以评估参与者的AAV中和抗体（NAB）状态。 作为本研究的一部分，不会进行治疗干预措施。 | ||||
| 研究类型 | 观察性[患者注册表] | ||||
| 学习规划 | 观察模型：仅病例 时间观点：其他 | ||||
| 目标随访时间 | 24个月 | ||||
| 生物测量 | 保留：没有保留 描述： 将从同意的患者中收集药物基因组学和研究生物标志物样品 | ||||
| 采样方法 | 非概率样本 | ||||
| 研究人群 | 血友病B患者 | ||||
| 健康）状况 | |||||
| 干涉 | 不提供 | ||||
| 研究组/队列 | 不提供 | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状况 | 招募 | ||||
| 估计入学人数 | 200 | ||||
| 原始估计注册 | 与电流相同 | ||||
| 估计学习完成日期 | 2026年8月1日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2026年8月1日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准 | 纳入标准
排除标准：
| ||||
| 性别/性别 |
| ||||
| 年龄 | 16岁以上（儿童，成人，老年人） | ||||
| 接受健康的志愿者 | 不 | ||||
| 联系人 |
| ||||
| 列出的位置国家 | 澳大利亚，奥地利，加拿大，法国，德国，爱尔兰，意大利，荷兰，南非，土耳其，英国，美国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号 | NCT04272554 | ||||
| 其他研究ID编号 | FLT-01 | ||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享声明 |
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| 责任方 | Freeline Therapeutics | ||||
| 研究赞助商 | Freeline Therapeutics | ||||
| 合作者 | 不提供 | ||||
| 调查人员 |
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| PRS帐户 | Freeline Therapeutics | ||||
| 验证日期 | 2021年2月 | ||||
