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出境医 / 临床实验 / 在同种异体骨髓移植受者中口服2'-羟基乳糖

在同种异体骨髓移植受者中口服2'-羟基乳糖

研究描述
简要摘要：
在接受同种异体造血干细胞移植（HSCT）的患者中，高剂量的化学疗法和放射线用作制备方案，通过损害肠上皮并改变肠道微生物组，破坏肠道稳态。研究人员假设2'-羟基乳糖（2FL）补充将是安全可容忍的，并导致肠双歧杆菌的相对丰度增加。研究人员还假设补充2FL将导致脂肪和/或蛋白质细菌的降低，并改善了通过较低的促炎细胞因子测量的第+30天的肠内稳态，降低了T细胞激活水平，肠道损伤的较低标记（Fecal损伤）人DNA和血浆Reg-3-Alpha），粪便水平升高，最终在+100天急性GVHD和BSI的发生率降低。

病情或疾病 干预/治疗阶段
造血干细胞移植药物：2'-五核酸糖糖：安慰剂（2g口服葡萄糖）第1阶段2

详细说明：

本IIA阶段的研究是辛辛那提儿童医院医疗中心（CCHMC）的单一中心前瞻性研究。

这项研究将评估各种剂量2FL的安全性和耐受性。符合条件的患者将被分配给由年龄在入学年龄确定的以下部门：

手臂1：0-5岁；手臂2：5.1-10年；手臂3：> 10年

研究人员将招募5例接受同种异体HSCT的年龄≥10岁的患者。从第7天到HSCT开始时，将对这些患者进行2'-FL。一旦确定了安全性，研究人员将在HSCT之后的第7天到第7天到+30岁的拟议剂量，以5-10岁年龄的5名5-10岁患者招募2'FL。一旦确定了安全性，研究人员将招募5名0-5岁的患者，并以2'FL为初期剂量，从第7天到第7天到HSCT后30天+30岁。一旦在这些患者中确定安全性，我们将继续进行研究的随机部分。

患者将在每个手臂中招募，然后随机1：1接受2FL或安慰剂（2 g口腔葡萄糖）。在将20名患者的第一个剂量水平入学后，将暂停该手臂的入学率，并将评估所有患者的安全性和耐受性。这20例患者的随机分组将是不盲的，并且将2FL剂量的安全性和耐受性与该手臂的安慰剂进行比较。如果6/10名患者可以服用其计划剂量的80％，则该剂量水平将被确定为可耐受性，并将进行剂量升级。如果5/10名患者无法服用至少80％的计划剂量，则将确定剂量不能很好地耐受性，并且将进行剂量下降。

学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
估计入学人数 ： 285名参与者
分配：随机
干预模型：并行分配
干预模型描述：随机，双盲，安慰剂对照
掩蔽：四人（参与者，护理提供者，调查员，成果评估者）
主要意图：治疗
官方标题：在同种异体骨髓移植者中口服2'-羟基乳糖，以维持肠内稳态
实际学习开始日期 ： 2020年8月26日
估计的初级完成日期 ： 2025年9月
估计 学习完成日期 ： 2025年9月
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验：2'-五核酸

患者将被随机分配为1：1，以0剂量0（起始剂量）或安慰剂（2g口服葡萄糖）接受2FL。

开始剂量为0-5岁：2.5 g/天； 5.1-10岁：5克/天；年龄> 10年：10 g/天

在将20名患者纳入第一个剂量水平后，该手臂的入学将被暂停。 20例患者的随机分组将是没有盲的，并且将2FL剂量的安全性和耐受性与该手臂的安慰剂进行比较。如果6/10名患者可以服用其计划剂量的80％，则该剂量水平将被确定为可耐受性，并将进行剂量升级。如果5/10名患者无法服用至少80％的计划剂量，则将确定剂量不能很好地耐受性，并且将进行剂量下降。

剂量升级为0-5岁：5克/天； 5.1-10岁：7.5 g/天；年龄> 10年：15 g/天

0-5岁时的剂量去降低：1.25 g/天； 5.1-10岁：2.5 g/天；年龄> 10岁：5克/天

药物：2'-五核酸
2FL粉末将提供给随机接收2FL包的参与者。他们将每天通过将所需的数量添加到食物或饮料中来指示他们每天喝酒。它也可以在标准饲料中混合，或与水混合，并在适用时通过肠管施用。
其他名称：2FL补充

安慰剂比较器：安慰剂（2G口腔葡萄糖）
患者将被随机分配为1：1，以0剂量0（起始剂量）或安慰剂（2 g口腔葡萄糖）接受2FL。
其他：安慰剂（2g口腔葡萄糖）
2G口服葡萄糖将给予随机接受安慰剂的参与者。

实验：建立安全性的初步注册
研究人员将招募5例接受同种异体HSCT的年龄≥10岁的患者。从第7天到HSCT开始时，将对这些患者进行2'-FL。一旦确定了安全性，研究人员将在HSCT之后的第7天到第7天到+30岁的拟议剂量，以5-10岁年龄的5名5-10岁患者招募2'FL。一旦确定了安全性，研究人员将招募5名0-5岁的患者，并以2'FL为初期剂量，从第7天到第7天到HSCT后30天+30岁。一旦在这些患者中确定安全性，我们将继续进行研究的随机部分。
药物：2'-五核酸
2FL粉末将提供给随机接收2FL包的参与者。他们将每天通过将所需的数量添加到食物或饮料中来指示他们每天喝酒。它也可以在标准饲料中混合，或与水混合，并在适用时通过肠管施用。
其他名称：2FL补充

结果措施
主要结果指标 ：
  1. 血液感染的数量[时间范围：移植后100天+100]
    与安慰剂相比，2FL组的血液感染数量

  2. 能够服用2FL的患者人数[时间范围：在开始化疗之前1周，直到移植后+30天）
    10名接受2FL的患者中有6名能够服用其计划剂量的80％


次要结果度量 ：
  1. 与基线相比，粪便双歧杆菌的相对丰度与基线相比>/= 10％[时间范围：移植后+30天]
    与基线相比，第+30天的粪便双歧杆菌相对丰度变化>/= 10％

  2. 与2FL患者的基线相比，第+30天的粪便结实和蛋白杆菌的相对丰度[移植后的时间+30天]
    与2FL患者的基线相比

  3. 与安慰剂相比，2FL组的血浆细胞因子（IL6，IL8，IL10和IFNγ）在2FL组中[移植后的时间范围：天+30]
    与安慰剂相比

  4. 与安慰剂相比，2FL患者的血浆Reg 3-α水平在2FL患者中[移植后的时间范围+30天]
    与安慰剂相比

  5. 与安慰剂相比，2FL患者的CD69+CD8+T细胞在第二天+30。 [时间范围：移植后+30天]
    与安慰剂相比，在2FL患者中，在第二天的CD69+CD8+T细胞降低。

  6. 与安慰剂相比，在2FL组的第+30天的粪便人DNA [移植后的时间范围+30天]
    与安慰剂相比

  7. 急性GVHD的发生率[移植后的时间范围：第100天+100]
    与安慰剂相比，2FL组的急性GVHD发生率

  8. 血液感染的发病率[时间范围：移植后100天+100]
    与安慰剂相比，2FL组的血液感染发生率


资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄：儿童，成人，老年人
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：不
标准

纳入标准：

  • 被安排进行同种异体干细胞移植
  • 所有年龄和基础诊断，制备方案，干细胞来源和急性GVHD预防

排除标准：

  • 无法口服或肠道（即肠道衰竭）
  • 积极母乳喂养婴儿
  • 最近（在入学前的一周内）胃肠道感染
  • 接受抗diarheal药物（例如洛泊酰胺）的患者
  • 上个月接受过益生菌或益生元的患者
  • 在过去的三个月中发生任何类型的肠道损害的患者，例如先前的肠子穿孔，前4级中性粒细胞膜炎或伤寒的患者
  • 炎症性肠病，肠综合征短的患者和肠切除史的患者
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人：Celeste Dourson （513）636-7679 celeste.dourson@cchmc.org

位置
布局表以获取位置信息
美国，俄亥俄州
辛辛那提儿童医院招募
俄亥俄州辛辛那提，美国，45229
联系人：celeste dourson celeste.dourson@cchmc.org
赞助商和合作者
辛辛那提儿童医院医疗中心
调查人员
调查员信息的布局表
首席研究员： Pooja Khandelwal，医学博士辛辛那提儿童医院医疗中心
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2020年2月7日
第一个发布日期icmje 2020年2月11日
上次更新发布日期2021年4月23日
实际学习开始日期ICMJE 2020年8月26日
估计的初级完成日期2025年9月（主要结果指标的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2020年3月30日）
  • 血液感染的数量[时间范围：移植后100天+100]
    与安慰剂相比，2FL组的血液感染数量
  • 能够服用2FL的患者人数[时间范围：在开始化疗之前1周，直到移植后+30天）
    10名接受2FL的患者中有6名能够服用其计划剂量的80％
原始主要结果措施ICMJE
（提交：2020年2月7日）
  • 2'-五核酸糖（2FL）的安全
    与安慰剂相比，2FL组的血液感染更多
  • 2'-五核酸糖（2FL）的耐受性[时间框架：在开始化疗之前1周，直到移植后+30天]
    10名接受2FL的患者中有6名能够服用其计划剂量的80％
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
（提交：2020年3月30日）
  • 与基线相比，粪便双歧杆菌的相对丰度与基线相比>/= 10％[时间范围：移植后+30天]
    与基线相比，第+30天的粪便双歧杆菌相对丰度变化>/= 10％
  • 与2FL患者的基线相比，第+30天的粪便结实和蛋白杆菌的相对丰度[移植后的时间+30天]
    与2FL患者的基线相比
  • 与安慰剂相比，2FL组的血浆细胞因子（IL6，IL8，IL10和IFNγ）在2FL组中[移植后的时间范围：天+30]
    与安慰剂相比
  • 与安慰剂相比，2FL患者的血浆Reg 3-α水平在2FL患者中[移植后的时间范围+30天]
    与安慰剂相比
  • 与安慰剂相比，2FL患者的CD69+CD8+T细胞在第二天+30。 [时间范围：移植后+30天]
    与安慰剂相比，在2FL患者中，在第二天的CD69+CD8+T细胞降低。
  • 与安慰剂相比，在2FL组的第+30天的粪便人DNA [移植后的时间范围+30天]
    与安慰剂相比
  • 急性GVHD的发生率[移植后的时间范围：第100天+100]
    与安慰剂相比，2FL组的急性GVHD发生率
  • 血液感染的发病率[时间范围：移植后100天+100]
    与安慰剂相比，2FL组的血液感染发生率
原始的次要结果措施ICMJE
（提交：2020年2月7日）
  • 与基线相比，粪便双歧杆菌的相对丰度与基线相比>/= 10％[时间范围：移植后+30天]
    与基线相比，第+30天的粪便双歧杆菌相对丰度增加>/= 10％
  • 与2FL患者的基线相比，第+30天的粪便结实和蛋白杆菌的相对丰度[移植后的时间+30天]
    与2FL患者的基线相比
  • 与安慰剂相比，2FL组的血浆细胞因子（IL6，IL8，IL10和IFNγ）在2FL组中[移植后的时间范围：天+30]
    与安慰剂相比
  • 与安慰剂相比，2FL患者的血浆Reg 3-α水平在2FL患者中[移植后的时间范围+30天]
    与安慰剂相比
  • 与安慰剂相比，2FL患者的CD69+CD8+T细胞在第二天+30。 [时间范围：移植后+30天]
    与安慰剂相比，在2FL患者中，在第二天的CD69+CD8+T细胞降低。
  • 与安慰剂相比，在2FL组的第+30天的粪便人DNA [移植后的时间范围+30天]
    与安慰剂相比
  • 急性GVHD的发生率[移植后的时间范围：第100天+100]
    与安慰剂相比，2FL组的急性GVHD发生率
  • 血液感染的发病率[时间范围：移植后100天+100]
    与安慰剂相比，2FL组的血液感染发生率
当前其他预先指定的结果指标不提供
原始其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE在同种异体骨髓移植受者中口服2'-羟基乳糖
官方标题ICMJE在同种异体骨髓移植者中口服2'-羟基乳糖，以维持肠内稳态
简要摘要在接受同种异体造血干细胞移植（HSCT）的患者中，高剂量的化学疗法和放射线用作制备方案，通过损害肠上皮并改变肠道微生物组，破坏肠道稳态。研究人员假设2'-羟基乳糖（2FL）补充将是安全可容忍的，并导致肠双歧杆菌的相对丰度增加。研究人员还假设补充2FL将导致脂肪和/或蛋白质细菌的降低，并改善了通过较低的促炎细胞因子测量的第+30天的肠内稳态，降低了T细胞激活水平，肠道损伤的较低标记（Fecal损伤）人DNA和血浆Reg-3-Alpha），粪便水平升高，最终在+100天急性GVHD和BSI的发生率降低。
详细说明

本IIA阶段的研究是辛辛那提儿童医院医疗中心（CCHMC）的单一中心前瞻性研究。

这项研究将评估各种剂量2FL的安全性和耐受性。符合条件的患者将被分配给由年龄在入学年龄确定的以下部门：

手臂1：0-5岁；手臂2：5.1-10年；手臂3：> 10年

研究人员将招募5例接受同种异体HSCT的年龄≥10岁的患者。从第7天到HSCT开始时，将对这些患者进行2'-FL。一旦确定了安全性，研究人员将在HSCT之后的第7天到第7天到+30岁的拟议剂量，以5-10岁年龄的5名5-10岁患者招募2'FL。一旦确定了安全性，研究人员将招募5名0-5岁的患者，并以2'FL为初期剂量，从第7天到第7天到HSCT后30天+30岁。一旦在这些患者中确定安全性，我们将继续进行研究的随机部分。

患者将在每个手臂中招募，然后随机1：1接受2FL或安慰剂（2 g口腔葡萄糖）。在将20名患者的第一个剂量水平入学后，将暂停该手臂的入学率，并将评估所有患者的安全性和耐受性。这20例患者的随机分组将是不盲的，并且将2FL剂量的安全性和耐受性与该手臂的安慰剂进行比较。如果6/10名患者可以服用其计划剂量的80％，则该剂量水平将被确定为可耐受性，并将进行剂量升级。如果5/10名患者无法服用至少80％的计划剂量，则将确定剂量不能很好地耐受性，并且将进行剂量下降。

研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段1
阶段2
研究设计ICMJE分配：随机
干预模型：平行分配
干预模型描述：
随机，双盲，安慰剂对照
掩盖：四倍（参与者，护理提供者，调查员，成果评估者）
主要目的：治疗
条件ICMJE造血干细胞移植
干预ICMJE
  • 药物：2'-五核酸
    2FL粉末将提供给随机接收2FL包的参与者。他们将每天通过将所需的数量添加到食物或饮料中来指示他们每天喝酒。它也可以在标准饲料中混合，或与水混合，并在适用时通过肠管施用。
    其他名称：2FL补充
  • 其他：安慰剂（2g口腔葡萄糖）
    2G口服葡萄糖将给予随机接受安慰剂的参与者。
研究臂ICMJE
  • 实验：2'-五核酸

    患者将被随机分配为1：1，以0剂量0（起始剂量）或安慰剂（2g口服葡萄糖）接受2FL。

    开始剂量为0-5岁：2.5 g/天； 5.1-10岁：5克/天；年龄> 10年：10 g/天

    在将20名患者纳入第一个剂量水平后，该手臂的入学将被暂停。 20例患者的随机分组将是没有盲的，并且将2FL剂量的安全性和耐受性与该手臂的安慰剂进行比较。如果6/10名患者可以服用其计划剂量的80％，则该剂量水平将被确定为可耐受性，并将进行剂量升级。如果5/10名患者无法服用至少80％的计划剂量，则将确定剂量不能很好地耐受性，并且将进行剂量下降。

    剂量升级为0-5岁：5克/天； 5.1-10岁：7.5 g/天；年龄> 10年：15 g/天

    0-5岁时的剂量去降低：1.25 g/天； 5.1-10岁：2.5 g/天；年龄> 10岁：5克/天

    干预：药物：2'-fucosyllactose
  • 安慰剂比较器：安慰剂（2G口腔葡萄糖）
    患者将被随机分配为1：1，以0剂量0（起始剂量）或安慰剂（2 g口腔葡萄糖）接受2FL。
    干预：其他：安慰剂（2G口腔葡萄糖）
  • 实验：建立安全性的初步注册
    研究人员将招募5例接受同种异体HSCT的年龄≥10岁的患者。从第7天到HSCT开始时，将对这些患者进行2'-FL。一旦确定了安全性，研究人员将在HSCT之后的第7天到第7天到+30岁的拟议剂量，以5-10岁年龄的5名5-10岁患者招募2'FL。一旦确定了安全性，研究人员将招募5名0-5岁的患者，并以2'FL为初期剂量，从第7天到第7天到HSCT后30天+30岁。一旦在这些患者中确定安全性，我们将继续进行研究的随机部分。
    干预：药物：2'-fucosyllactose
出版物 *不提供

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE招募
估计注册ICMJE
（提交：2020年3月30日）		 285
原始估计注册ICMJE
（提交：2020年2月7日）		 270
估计的研究完成日期ICMJE 2025年9月
估计的初级完成日期2025年9月（主要结果指标的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

纳入标准：

  • 被安排进行同种异体干细胞移植
  • 所有年龄和基础诊断，制备方案，干细胞来源和急性GVHD预防

排除标准：

  • 无法口服或肠道（即肠道衰竭）
  • 积极母乳喂养婴儿
  • 最近（在入学前的一周内）胃肠道感染
  • 接受抗diarheal药物（例如洛泊酰胺）的患者
  • 上个月接受过益生菌或益生元的患者
  • 在过去的三个月中发生任何类型的肠道损害的患者，例如先前的肠子穿孔，前4级中性粒细胞膜炎或伤寒的患者
  • 炎症性肠病，肠综合征短的患者和肠切除史的患者
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：全部
年龄ICMJE儿童，成人，老年人
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE
联系人：Celeste Dourson （513）636-7679 celeste.dourson@cchmc.org
列出的位置国家ICMJE美国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04263597
其他研究ID编号ICMJE 2020-0008
有数据监测委员会是的
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：是的
研究美国FDA调节的设备产品：不
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD：不
责任方辛辛那提儿童医院医疗中心
研究赞助商ICMJE辛辛那提儿童医院医疗中心
合作者ICMJE不提供
研究人员ICMJE
首席研究员： Pooja Khandelwal，医学博士辛辛那提儿童医院医疗中心
PRS帐户辛辛那提儿童医院医疗中心
验证日期2021年4月

国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素
研究描述
简要摘要：
在接受同种异体造血干细胞移植（HSCT）的患者中，高剂量的化学疗法和放射线用作制备方案，通过损害肠上皮并改变肠道微生物组，破坏肠道稳态。研究人员假设2'-羟基乳糖（2FL）补充将是安全可容忍的，并导致肠双歧杆菌的相对丰度增加。研究人员还假设补充2FL将导致脂肪和/或蛋白质细菌的降低，并改善了通过较低的促炎细胞因子测量的第+30天的肠内稳态，降低了T细胞激活水平，肠道损伤的较低标记（Fecal损伤）人DNA和血浆Reg-3-Alpha），粪便水平升高，最终在+100天急性GVHD和BSI的发生率降低。

病情或疾病 干预/治疗阶段
造血干细胞移植药物：2'-五核酸糖糖：安慰剂（2g口服葡萄糖）第1阶段2

详细说明：

本IIA阶段的研究是辛辛那提儿童医院医疗中心（CCHMC）的单一中心前瞻性研究。

这项研究将评估各种剂量2FL的安全性和耐受性。符合条件的患者将被分配给由年龄在入学年龄确定的以下部门：

手臂1：0-5岁；手臂2：5.1-10年；手臂3：> 10年

研究人员将招募5例接受同种异体HSCT的年龄≥10岁的患者。从第7天到HSCT开始时，将对这些患者进行2'-FL。一旦确定了安全性，研究人员将在HSCT之后的第7天到第7天到+30岁的拟议剂量，以5-10岁年龄的5名5-10岁患者招募2'FL。一旦确定了安全性，研究人员将招募5名0-5岁的患者，并以2'FL为初期剂量，从第7天到第7天到HSCT后30天+30岁。一旦在这些患者中确定安全性，我们将继续进行研究的随机部分。

患者将在每个手臂中招募，然后随机1：1接受2FL或安慰剂（2 g口腔葡萄糖）。在将20名患者的第一个剂量水平入学后，将暂停该手臂的入学率，并将评估所有患者的安全性和耐受性。这20例患者的随机分组将是不盲的，并且将2FL剂量的安全性和耐受性与该手臂的安慰剂进行比较。如果6/10名患者可以服用其计划剂量的80％，则该剂量水平将被确定为可耐受性，并将进行剂量升级。如果5/10名患者无法服用至少80％的计划剂量，则将确定剂量不能很好地耐受性，并且将进行剂量下降。

学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
估计入学人数 ： 285名参与者
分配：随机
干预模型：并行分配
干预模型描述：随机，双盲，安慰剂对照
掩蔽：四人（参与者，护理提供者，调查员，成果评估者）
主要意图：治疗
官方标题：在同种异体骨髓移植者中口服2'-羟基乳糖，以维持肠内稳态
实际学习开始日期 ： 2020年8月26日
估计的初级完成日期 ： 2025年9月
估计 学习完成日期 ： 2025年9月
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验：2'-五核酸

患者将被随机分配为1：1，以0剂量0（起始剂量）或安慰剂（2g口服葡萄糖）接受2FL。

开始剂量为0-5岁：2.5 g/天； 5.1-10岁：5克/天；年龄> 10年：10 g/天

在将20名患者纳入第一个剂量水平后，该手臂的入学将被暂停。 20例患者的随机分组将是没有盲的，并且将2FL剂量的安全性和耐受性与该手臂的安慰剂进行比较。如果6/10名患者可以服用其计划剂量的80％，则该剂量水平将被确定为可耐受性，并将进行剂量升级。如果5/10名患者无法服用至少80％的计划剂量，则将确定剂量不能很好地耐受性，并且将进行剂量下降。

剂量升级为0-5岁：5克/天； 5.1-10岁：7.5 g/天；年龄> 10年：15 g/天

0-5岁时的剂量去降低：1.25 g/天； 5.1-10岁：2.5 g/天；年龄> 10岁：5克/天

药物：2'-五核酸
2FL粉末将提供给随机接收2FL包的参与者。他们将每天通过将所需的数量添加到食物或饮料中来指示他们每天喝酒。它也可以在标准饲料中混合，或与水混合，并在适用时通过肠管施用。
其他名称：2FL补充

安慰剂比较器：安慰剂（2G口腔葡萄糖）
患者将被随机分配为1：1，以0剂量0（起始剂量）或安慰剂（2 g口腔葡萄糖）接受2FL。
其他：安慰剂（2g口腔葡萄糖）
2G口服葡萄糖将给予随机接受安慰剂的参与者。

实验：建立安全性的初步注册
研究人员将招募5例接受同种异体HSCT的年龄≥10岁的患者。从第7天到HSCT开始时，将对这些患者进行2'-FL。一旦确定了安全性，研究人员将在HSCT之后的第7天到第7天到+30岁的拟议剂量，以5-10岁年龄的5名5-10岁患者招募2'FL。一旦确定了安全性，研究人员将招募5名0-5岁的患者，并以2'FL为初期剂量，从第7天到第7天到HSCT后30天+30岁。一旦在这些患者中确定安全性，我们将继续进行研究的随机部分。
药物：2'-五核酸
2FL粉末将提供给随机接收2FL包的参与者。他们将每天通过将所需的数量添加到食物或饮料中来指示他们每天喝酒。它也可以在标准饲料中混合，或与水混合，并在适用时通过肠管施用。
其他名称：2FL补充

结果措施
主要结果指标 ：
  1. 血液感染的数量[时间范围：移植后100天+100]
    与安慰剂相比，2FL组的血液感染数量

  2. 能够服用2FL的患者人数[时间范围：在开始化疗之前1周，直到移植后+30天）
    10名接受2FL的患者中有6名能够服用其计划剂量的80％


次要结果度量 ：
  1. 与基线相比，粪便双歧杆菌的相对丰度与基线相比>/= 10％[时间范围：移植后+30天]
    与基线相比，第+30天的粪便双歧杆菌相对丰度变化>/= 10％

  2. 与2FL患者的基线相比，第+30天的粪便结实和蛋白杆菌的相对丰度[移植后的时间+30天]
    与2FL患者的基线相比

  3. 与安慰剂相比，2FL组的血浆细胞因子（IL6，IL8，IL10和IFNγ）在2FL组中[移植后的时间范围：天+30]
    与安慰剂相比

  4. 与安慰剂相比，2FL患者的血浆Reg 3-α水平在2FL患者中[移植后的时间范围+30天]
    与安慰剂相比

  5. 与安慰剂相比，2FL患者的CD69+CD8+T细胞在第二天+30。 [时间范围：移植后+30天]
    与安慰剂相比，在2FL患者中，在第二天的CD69+CD8+T细胞降低。

  6. 与安慰剂相比，在2FL组的第+30天的粪便人DNA [移植后的时间范围+30天]
    与安慰剂相比

  7. 急性GVHD的发生率[移植后的时间范围：第100天+100]
    与安慰剂相比，2FL组的急性GVHD发生率

  8. 血液感染的发病率[时间范围：移植后100天+100]
    与安慰剂相比，2FL组的血液感染发生率


资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄：儿童，成人，老年人
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：不
标准

纳入标准：

  • 被安排进行同种异体干细胞移植
  • 所有年龄和基础诊断，制备方案，干细胞来源和急性GVHD预防

排除标准：

  • 无法口服或肠道（即肠道衰竭）
  • 积极母乳喂养婴儿
  • 最近（在入学前的一周内）胃肠道感染
  • 接受抗diarheal药物（例如洛泊酰胺）的患者
  • 上个月接受过益生菌或益生元的患者
  • 在过去的三个月中发生任何类型的肠道损害的患者，例如先前的肠子穿孔，前4级中性粒细胞膜炎或伤寒的患者
  • 炎症性肠病，肠综合征短的患者和肠切除史的患者
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人：Celeste Dourson （513）636-7679 celeste.dourson@cchmc.org

位置
布局表以获取位置信息
美国，俄亥俄州
辛辛那提儿童医院招募
俄亥俄州辛辛那提，美国，45229
联系人：celeste dourson celeste.dourson@cchmc.org
赞助商和合作者
辛辛那提儿童医院医疗中心
调查人员
调查员信息的布局表
首席研究员： Pooja Khandelwal，医学博士辛辛那提儿童医院医疗中心
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2020年2月7日
第一个发布日期icmje 2020年2月11日
上次更新发布日期2021年4月23日
实际学习开始日期ICMJE 2020年8月26日
估计的初级完成日期2025年9月（主要结果指标的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2020年3月30日）
  • 血液感染的数量[时间范围：移植后100天+100]
    与安慰剂相比，2FL组的血液感染数量
  • 能够服用2FL的患者人数[时间范围：在开始化疗之前1周，直到移植后+30天）
    10名接受2FL的患者中有6名能够服用其计划剂量的80％
原始主要结果措施ICMJE
（提交：2020年2月7日）
  • 2'-五核酸糖（2FL）的安全
    与安慰剂相比，2FL组的血液感染更多
  • 2'-五核酸糖（2FL）的耐受性[时间框架：在开始化疗之前1周，直到移植后+30天]
    10名接受2FL的患者中有6名能够服用其计划剂量的80％
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
（提交：2020年3月30日）
  • 与基线相比，粪便双歧杆菌的相对丰度与基线相比>/= 10％[时间范围：移植后+30天]
    与基线相比，第+30天的粪便双歧杆菌相对丰度变化>/= 10％
  • 与2FL患者的基线相比，第+30天的粪便结实和蛋白杆菌的相对丰度[移植后的时间+30天]
    与2FL患者的基线相比
  • 与安慰剂相比，2FL组的血浆细胞因子（IL6，IL8，IL10和IFNγ）在2FL组中[移植后的时间范围：天+30]
    与安慰剂相比
  • 与安慰剂相比，2FL患者的血浆Reg 3-α水平在2FL患者中[移植后的时间范围+30天]
    与安慰剂相比
  • 与安慰剂相比，2FL患者的CD69+CD8+T细胞在第二天+30。 [时间范围：移植后+30天]
    与安慰剂相比，在2FL患者中，在第二天的CD69+CD8+T细胞降低。
  • 与安慰剂相比，在2FL组的第+30天的粪便人DNA [移植后的时间范围+30天]
    与安慰剂相比
  • 急性GVHD的发生率[移植后的时间范围：第100天+100]
    与安慰剂相比，2FL组的急性GVHD发生率
  • 血液感染的发病率[时间范围：移植后100天+100]
    与安慰剂相比，2FL组的血液感染发生率
原始的次要结果措施ICMJE
（提交：2020年2月7日）
  • 与基线相比，粪便双歧杆菌的相对丰度与基线相比>/= 10％[时间范围：移植后+30天]
    与基线相比，第+30天的粪便双歧杆菌相对丰度增加>/= 10％
  • 与2FL患者的基线相比，第+30天的粪便结实和蛋白杆菌的相对丰度[移植后的时间+30天]
    与2FL患者的基线相比
  • 与安慰剂相比，2FL组的血浆细胞因子（IL6，IL8，IL10和IFNγ）在2FL组中[移植后的时间范围：天+30]
    与安慰剂相比
  • 与安慰剂相比，2FL患者的血浆Reg 3-α水平在2FL患者中[移植后的时间范围+30天]
    与安慰剂相比
  • 与安慰剂相比，2FL患者的CD69+CD8+T细胞在第二天+30。 [时间范围：移植后+30天]
    与安慰剂相比，在2FL患者中，在第二天的CD69+CD8+T细胞降低。
  • 与安慰剂相比，在2FL组的第+30天的粪便人DNA [移植后的时间范围+30天]
    与安慰剂相比
  • 急性GVHD的发生率[移植后的时间范围：第100天+100]
    与安慰剂相比，2FL组的急性GVHD发生率
  • 血液感染的发病率[时间范围：移植后100天+100]
    与安慰剂相比，2FL组的血液感染发生率
当前其他预先指定的结果指标不提供
原始其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE在同种异体骨髓移植受者中口服2'-羟基乳糖
官方标题ICMJE在同种异体骨髓移植者中口服2'-羟基乳糖，以维持肠内稳态
简要摘要在接受同种异体造血干细胞移植（HSCT）的患者中，高剂量的化学疗法和放射线用作制备方案，通过损害肠上皮并改变肠道微生物组，破坏肠道稳态。研究人员假设2'-羟基乳糖（2FL）补充将是安全可容忍的，并导致肠双歧杆菌的相对丰度增加。研究人员还假设补充2FL将导致脂肪和/或蛋白质细菌的降低，并改善了通过较低的促炎细胞因子测量的第+30天的肠内稳态，降低了T细胞激活水平，肠道损伤的较低标记（Fecal损伤）人DNA和血浆Reg-3-Alpha），粪便水平升高，最终在+100天急性GVHD和BSI的发生率降低。
详细说明

本IIA阶段的研究是辛辛那提儿童医院医疗中心（CCHMC）的单一中心前瞻性研究。

这项研究将评估各种剂量2FL的安全性和耐受性。符合条件的患者将被分配给由年龄在入学年龄确定的以下部门：

手臂1：0-5岁；手臂2：5.1-10年；手臂3：> 10年

研究人员将招募5例接受同种异体HSCT的年龄≥10岁的患者。从第7天到HSCT开始时，将对这些患者进行2'-FL。一旦确定了安全性，研究人员将在HSCT之后的第7天到第7天到+30岁的拟议剂量，以5-10岁年龄的5名5-10岁患者招募2'FL。一旦确定了安全性，研究人员将招募5名0-5岁的患者，并以2'FL为初期剂量，从第7天到第7天到HSCT后30天+30岁。一旦在这些患者中确定安全性，我们将继续进行研究的随机部分。

患者将在每个手臂中招募，然后随机1：1接受2FL或安慰剂（2 g口腔葡萄糖）。在将20名患者的第一个剂量水平入学后，将暂停该手臂的入学率，并将评估所有患者的安全性和耐受性。这20例患者的随机分组将是不盲的，并且将2FL剂量的安全性和耐受性与该手臂的安慰剂进行比较。如果6/10名患者可以服用其计划剂量的80％，则该剂量水平将被确定为可耐受性，并将进行剂量升级。如果5/10名患者无法服用至少80％的计划剂量，则将确定剂量不能很好地耐受性，并且将进行剂量下降。

研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段1
阶段2
研究设计ICMJE分配：随机
干预模型：平行分配
干预模型描述：
随机，双盲，安慰剂对照
掩盖：四倍（参与者，护理提供者，调查员，成果评估者）
主要目的：治疗
条件ICMJE造血干细胞移植
干预ICMJE
  • 药物：2'-五核酸
    2FL粉末将提供给随机接收2FL包的参与者。他们将每天通过将所需的数量添加到食物或饮料中来指示他们每天喝酒。它也可以在标准饲料中混合，或与水混合，并在适用时通过肠管施用。
    其他名称：2FL补充
  • 其他：安慰剂（2g口腔葡萄糖）
    2G口服葡萄糖将给予随机接受安慰剂的参与者。
研究臂ICMJE
  • 实验：2'-五核酸

    患者将被随机分配为1：1，以0剂量0（起始剂量）或安慰剂（2g口服葡萄糖）接受2FL。

    开始剂量为0-5岁：2.5 g/天； 5.1-10岁：5克/天；年龄> 10年：10 g/天

    在将20名患者纳入第一个剂量水平后，该手臂的入学将被暂停。 20例患者的随机分组将是没有盲的，并且将2FL剂量的安全性和耐受性与该手臂的安慰剂进行比较。如果6/10名患者可以服用其计划剂量的80％，则该剂量水平将被确定为可耐受性，并将进行剂量升级。如果5/10名患者无法服用至少80％的计划剂量，则将确定剂量不能很好地耐受性，并且将进行剂量下降。

    剂量升级为0-5岁：5克/天； 5.1-10岁：7.5 g/天；年龄> 10年：15 g/天

    0-5岁时的剂量去降低：1.25 g/天； 5.1-10岁：2.5 g/天；年龄> 10岁：5克/天

    干预：药物：2'-fucosyllactose
  • 安慰剂比较器：安慰剂（2G口腔葡萄糖）
    患者将被随机分配为1：1，以0剂量0（起始剂量）或安慰剂（2 g口腔葡萄糖）接受2FL。
    干预：其他：安慰剂（2G口腔葡萄糖）
  • 实验：建立安全性的初步注册
    研究人员将招募5例接受同种异体HSCT的年龄≥10岁的患者。从第7天到HSCT开始时，将对这些患者进行2'-FL。一旦确定了安全性，研究人员将在HSCT之后的第7天到第7天到+30岁的拟议剂量，以5-10岁年龄的5名5-10岁患者招募2'FL。一旦确定了安全性，研究人员将招募5名0-5岁的患者，并以2'FL为初期剂量，从第7天到第7天到HSCT后30天+30岁。一旦在这些患者中确定安全性，我们将继续进行研究的随机部分。
    干预：药物：2'-fucosyllactose
出版物 *不提供

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE招募
估计注册ICMJE
（提交：2020年3月30日）		 285
原始估计注册ICMJE
（提交：2020年2月7日）		 270
估计的研究完成日期ICMJE 2025年9月
估计的初级完成日期2025年9月（主要结果指标的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

纳入标准：

  • 被安排进行同种异体干细胞移植
  • 所有年龄和基础诊断，制备方案，干细胞来源和急性GVHD预防

排除标准：

  • 无法口服或肠道（即肠道衰竭）
  • 积极母乳喂养婴儿
  • 最近（在入学前的一周内）胃肠道感染
  • 接受抗diarheal药物（例如洛泊酰胺）的患者
  • 上个月接受过益生菌或益生元的患者
  • 在过去的三个月中发生任何类型的肠道损害的患者，例如先前的肠子穿孔，前4级中性粒细胞膜炎或伤寒的患者
  • 炎症性肠病，肠综合征短的患者和肠切除史的患者
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：全部
年龄ICMJE儿童，成人，老年人
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE
联系人：Celeste Dourson （513）636-7679 celeste.dourson@cchmc.org
列出的位置国家ICMJE美国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04263597
其他研究ID编号ICMJE 2020-0008
有数据监测委员会是的
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：是的
研究美国FDA调节的设备产品：不
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD：不
责任方辛辛那提儿童医院医疗中心
研究赞助商ICMJE辛辛那提儿童医院医疗中心
合作者ICMJE不提供
研究人员ICMJE
首席研究员： Pooja Khandelwal，医学博士辛辛那提儿童医院医疗中心
PRS帐户辛辛那提儿童医院医疗中心
验证日期2021年4月

国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素

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