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出境医 / 临床实验 / 使用多光谱光声断层扫描（MSOT）和磁共振成像（MRI）评估脊柱肌肉萎缩中治疗反应的评估

使用多光谱光声断层扫描（MSOT）和磁共振成像（MRI）评估脊柱肌肉萎缩中治疗反应的评估

研究描述
简要摘要：
这项研究旨在完善多光谱光声断层扫描（MSOT）和磁铁共振成像（MRI）的能力，以表征非侵入性肌肉组织的分子组成，并评估脊柱肌肉萎缩症（SMA）患者的治疗反应。

病情或疾病 干预/治疗阶段
肌肉疾病会脊柱肌肉萎缩设备：多光谱光声断层扫描（MSOT）和磁共振成像（MRI）不适用

详细说明：
SMA是一种常染色体衰竭疾病，其特征是进行性肌肉无力和萎缩，发病率为1/10,000。该条件是由生存运动神经元1（SMN1）中的纯合缺失或突变引起的，导致生存运动神经元（SMN）蛋白的表达降低。这导致脊髓和脑干中运动神经元的变性。附近相关的基因生存运动神经元2（SMN2）可以部分补偿SMN1的损失。通常，SMN2 DO的个体通常具有温和的表型。新的治疗方法，例如Nusinersen（Spinraza©），一种反义寡核苷酸药物，可调节生存运动神经元2（SMN2）基因的预装前RNA剪接，他们有望帮助以前不可治愈的疾病。但是，大多数临床试验都缺乏临床测试以外的主要结果。初步工作表明，诸如多光谱光声断层扫描（MSOT）和磁共振成像（MRI）等新方法非常敏感地检测组织变化。多光谱光声断层扫描（MSOT）能够通过启动激光诱导的热弹性膨胀并检测所得压力波来可视化内源吸收器的分布。这种成像技术可实现不同内源性发色团的无标签检测和定量。除了这项技术外，MRI成像在肌肉疾病领域也提高了，其中23NA-MRI是第一个例子。通过两种方法，可以同时非侵入性和定量确定肌肉组织的分子组成。在第一项针对SMA患者的试点研究中，研究人员现在将评估是否可以量化有或不接受治疗的SMA患者肌肉组成的差异，以及是否可以同时将其用作Nusinersen治疗期间的标记（Spinraza©）。理想情况下，这两种技术都可以互补或相互验证。将来，这可能会产生一种全新的非侵入性方法，用于评估内源性生物标志物的治疗反应。
学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
估计入学人数 ： 10名参与者
分配：非随机化
干预模型：并行分配
掩蔽：无（打开标签）
主要意图：诊断
官方标题：使用多光谱光声断层扫描（MSOT）和磁共振成像（MRI）评估脊柱肌肉萎缩中治疗反应的评估
实际学习开始日期 ： 2020年2月25日
估计的初级完成日期 ： 2021年12月
估计 学习完成日期 ： 2022年2月
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验：SMA患者（治疗臂）
  • 肌肉的多光谱光声断层扫描（MSOT）（左右，总共4个位置）腿近端：肌肉股四头肌，远端：Musculus triceps surae surae手臂近端：二头肌肌肉肌，远端：前臂挠性：前臂屈肌；
  • 下腿的磁共振成像（MRI）
  • 物理评估/里程碑：扩展的锤匠功能运动量表（HFMSE）/修订后的上肢模块（RULM）/ 6分钟步行测试（6-MWT）
设备：多光谱光声断层扫描（MSOT）和磁共振成像（MRI）
分子肌肉成分的非侵入性经皮成像

主动比较器：SMA患者（对照组）
  • 肌肉的多光谱光声断层扫描（MSOT）（左右，总共4个位置）腿近端：肌肉股四头肌，远端：Musculus triceps surae surae手臂近端：二头肌肌肉肌，远端：前臂挠性：前臂屈肌；
  • 下腿的磁共振成像（MRI）
  • 物理评估/里程碑：扩展的锤匠功能运动量表（HFMSE）/修订后的上肢模块（RULM）/ 6分钟步行测试（6-MWT）
设备：多光谱光声断层扫描（MSOT）和磁共振成像（MRI）
分子肌肉成分的非侵入性经皮成像

结果措施
主要结果指标 ：
  1. 评估治疗下的肌肉结构，并从基线随时间变化[时间范围：3个时间点（在0,2和12个月）]
    通过MSOT和MRI确定的SMA患者有或没有治疗的患者的分子肌肉结构的比较，并评估基线随时间的变化


次要结果度量 ：
  1. 肌肉脂质含量[时间范围：3个时间点（在0,2和12个月）]
    通过有或没有治疗随时间变化的SMA患者的经皮多光声断层扫描（MSOT）得出的定量脂质信号：任意单位（AU）

  2. 肌肉胶原蛋白含量[时间范围：3个时间点（在0,2和12个月）]
    通过有或没有治疗随时间变化的SMA患者的经皮多光声断层扫描（MSOT）得出的定量胶原信号：任意单位（AU）

  3. 肌肉血液/肌红蛋白含量[时间范围：3个时间点（0,2和12个月）]
    经经皮的多光谱光声断层扫描（MSOT）得出的SMA患者有或不接受治疗和随着时间的时间变化而导致的定量血液/肌红蛋白信号：任意单位（AU）

  4. 肌肉脱氧/氧气血/肌红蛋白含量[时间范围：3个时间点（在0,2和12个月）]
    通过有或没有治疗的SMA患者（随着时间的时间单位）的患者，通过经皮的多光谱光声断层扫描（MSOT）得出的定量脱氧/氧气/肌球蛋白信号（MSOT）：任意单位（AU）

  5. 脂质与血红蛋白信号或胶原蛋白与血液/肌红蛋白信号的比率[时间范围：3个时间点（在0,2和12个月）]
    定量脂质信号与血液/肌红蛋白信号或胶原蛋白信号与由经疗法和没有治疗的SMA患者衍生而来的经皮多光谱光声断层扫描（MSOT）得出的血液/肌红蛋白信号的比率

  6. T1放松时间[时间范围：3个时间点（在0,2和12个月）]
    T1松弛时间通过磁共振成像（MRI）确定的SMA患者有和不进行治疗，并且随着时间的流逝而变化

  7. T2放松时间[时间范围：3个时间点（在0,2和12个月）]
    T2松弛时间通过磁共振成像（MRI）确定的SMA患者有或不进行治疗，并且随着时间的推移变化

  8. 脂肪水百分比[时间范围：3个时间点（在0,2和12个月）]
    通过磁共振成像（MRI）确定的SMA患者有或不进行治疗，随着时间的变化确定的脂肪水百分比

  9. 钠浓度[时间范围：3个时间点（在0,2和12个月）]
    通过磁共振成像（MRI）确定的SMA患者有和不进行治疗，随着时间的变化，钠浓度通过磁共振成像（MRI）确定

  10. MSOT数据与治疗状态的相关性[时间范围：3个时间点（在0,2和12个月）]
    定量脂质/胶原蛋白/肌红蛋白和脱氧血液/肌红蛋白含量的相关

  11. MSOT数据与临床数据（年龄/疾病持续时间）的相关性[时间范围：3个时间点（0,2和12个月）]
    脂质/胶原蛋白/毛素/肌红蛋白与脱氧血液/肌红蛋白含量的相关

  12. MSOT数据与物理评估的相关性（HFMSE/RULM/6-MWT）[时间范围：3个时间点（在0,2和12个月）]
    脂质/胶原蛋白/毛素/肌红蛋白与脱氧的血液 - /肌红蛋白含量由MSOT用HFMSE/修订后的上肢模块/6-MWT确定的相关性以及随时间变化的评估

  13. MRI数据与治疗状态的相关性[时间范围：3个时间点（在0,2和12个月）]
    T1松弛时间/T2松弛时间/脂肪水部分/钠的浓度​​与治疗和随着时间的变化评估的患者的相关性

  14. MRI数据与临床数据（年龄/疾病持续时间）的相关性[时间范围：3个时间点（0,2和12个月）]
    T1松弛时间/T2松弛时间/脂肪水分/钠浓度与疾病持续时间和患者年龄以及随时间变化的评估的相关性

  15. MRI数据与物理评估的相关性（HFMSE/RULM/6-MWT）[时间范围：3个时间点（在0,2和12个月）]
    T1松弛时间/T2松弛时间/脂肪水分/钠浓度与HFMSE/修订后的上肢模块/6-MWT的相关性以及随时间变化的评估

  16. MSOT数据和MRI数据的相关性[时间范围：3个时间点（在0,2和12个月）]
    MSOT确定脂质/胶原蛋白/肌红蛋白和脱氧的血液 - /肌红蛋白含量和MRI衍生的T1松弛时间/T2松弛时间/脂肪水分的浓度和随时间变化的评估的相关性

  17. 侧差[时间范围：3个时间点（在0,2和12个月）]
    通过多光谱光声断层扫描（MSOT）和磁共振成像（MRI）（MRI）得出的右 /左比较的信号差异的测量以及随时间变化的评估


资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄： 14岁以上（儿童，成人，老年人）
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：不
标准

纳入标准：

  • 遗传确认的SMA III型
  • 从14岁起
  • 愿意和能力参与，足够的德语知识来了解同意宣言，或者如果不可能的话，患者的母语或英语的信息
  • 患者可以充分参与研究的可能性（由静止约1小时并遵循任何呼吸命令的能力定义）进行治疗部门：•Spinraza®治疗的医学指示；首先管理SpinRaza®控制组的开始学习：•没有Spinraza®治疗的医学指示

排除标准：

  • 怀孕
  • 皮肤区域上的纹身
  • MRT检查的一般禁忌症
  • 起搏器或灌注泵等电气植入物
  • 明显的幽闭恐惧症
  • 研究参与者使用铁磁或导电植入物，例如动脉瘤夹，手术夹，假体，人造心脏，带金属零件的人造心脏，金属碎片，纹身，眼睛旁边的纹身，对称性纹身，肢体或钢植入物上的对称纹身，必须咨询研究医生；它们可能无法进行检查（MRI的相对禁忌症）。
  • 未经批准的伴随药物：必须排除强烈的镇静药物，因为不能保证对正在进行的成像过程中对身体功能的密集监测，并且可能需要进行测试人员的积极参与。
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人：医学博士Alexandra Wagner +49 9131 85 33118 Alexandra.l.wagner@uk-erlangen.de
联系人：医学博士Ferdinand Knieling +49 9131 85 33118 ferdinand.knieling@uk-erlangen.de

位置
布局表以获取位置信息
德国
大学医院Erlangen招募
德国埃尔兰根（Erlangen），91054
联系人：Alexandra Wagner，MD +49 9131 8533118 Alexandra.l.wagner@uk-erlangen.de
联系人：Ferdinand Knieling，MD +49 9131 8533118 Ferdinand.knieling@uk-erlangen.de
赞助商和合作者
埃伦根 - 纽伯格大学医学院
调查人员
调查员信息的布局表
首席研究员：医学博士Ferdinand Knieling大学医院Erlangen，小儿和青少年医学系
首席研究员：马修·图尔克（MatthiasTürk），医学博士大学医院Erlangen，神经病学系
首席研究员：医学博士Armin Nagel放射学系大学医院Erlangen
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2020年1月27日
第一个发布日期icmje 2020年2月10日
上次更新发布日期2020年2月28日
实际学习开始日期ICMJE 2020年2月25日
估计的初级完成日期2021年12月（主要结果指标的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2020年2月6日）		评估治疗下的肌肉结构，并从基线随时间变化[时间范围：3个时间点（在0,2和12个月）]
通过MSOT和MRI确定的SMA患者有或没有治疗的患者的分子肌肉结构的比较，并评估基线随时间的变化
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
（提交：2020年2月6日）
  • 肌肉脂质含量[时间范围：3个时间点（在0,2和12个月）]
    通过有或没有治疗随时间变化的SMA患者的经皮多光声断层扫描（MSOT）得出的定量脂质信号：任意单位（AU）
  • 肌肉胶原蛋白含量[时间范围：3个时间点（在0,2和12个月）]
    通过有或没有治疗随时间变化的SMA患者的经皮多光声断层扫描（MSOT）得出的定量胶原信号：任意单位（AU）
  • 肌肉血液/肌红蛋白含量[时间范围：3个时间点（0,2和12个月）]
    经经皮的多光谱光声断层扫描（MSOT）得出的SMA患者有或不接受治疗和随着时间的时间变化而导致的定量血液/肌红蛋白信号：任意单位（AU）
  • 肌肉脱氧/氧气血/肌红蛋白含量[时间范围：3个时间点（在0,2和12个月）]
    通过有或没有治疗的SMA患者（随着时间的时间单位）的患者，通过经皮的多光谱光声断层扫描（MSOT）得出的定量脱氧/氧气/肌球蛋白信号（MSOT）：任意单位（AU）
  • 脂质与血红蛋白信号或胶原蛋白与血液/肌红蛋白信号的比率[时间范围：3个时间点（在0,2和12个月）]
    定量脂质信号与血液/肌红蛋白信号或胶原蛋白信号与由经疗法和没有治疗的SMA患者衍生而来的经皮多光谱光声断层扫描（MSOT）得出的血液/肌红蛋白信号的比率
  • T1放松时间[时间范围：3个时间点（在0,2和12个月）]
    T1松弛时间通过磁共振成像（MRI）确定的SMA患者有和不进行治疗，并且随着时间的流逝而变化
  • T2放松时间[时间范围：3个时间点（在0,2和12个月）]
    T2松弛时间通过磁共振成像（MRI）确定的SMA患者有或不进行治疗，并且随着时间的推移变化
  • 脂肪水百分比[时间范围：3个时间点（在0,2和12个月）]
    通过磁共振成像（MRI）确定的SMA患者有或不进行治疗，随着时间的变化确定的脂肪水百分比
  • 钠浓度[时间范围：3个时间点（在0,2和12个月）]
    通过磁共振成像（MRI）确定的SMA患者有和不进行治疗，随着时间的变化，钠浓度通过磁共振成像（MRI）确定
  • MSOT数据与治疗状态的相关性[时间范围：3个时间点（在0,2和12个月）]
    定量脂质/胶原蛋白/肌红蛋白和脱氧血液/肌红蛋白含量的相关
  • MSOT数据与临床数据（年龄/疾病持续时间）的相关性[时间范围：3个时间点（0,2和12个月）]
    脂质/胶原蛋白/毛素/肌红蛋白与脱氧血液/肌红蛋白含量的相关
  • MSOT数据与物理评估的相关性（HFMSE/RULM/6-MWT）[时间范围：3个时间点（在0,2和12个月）]
    脂质/胶原蛋白/毛素/肌红蛋白与脱氧的血液 - /肌红蛋白含量由MSOT用HFMSE/修订后的上肢模块/6-MWT确定的相关性以及随时间变化的评估
  • MRI数据与治疗状态的相关性[时间范围：3个时间点（在0,2和12个月）]
    T1松弛时间/T2松弛时间/脂肪水部分/钠的浓度​​与治疗和随着时间的变化评估的患者的相关性
  • MRI数据与临床数据（年龄/疾病持续时间）的相关性[时间范围：3个时间点（0,2和12个月）]
    T1松弛时间/T2松弛时间/脂肪水分/钠浓度与疾病持续时间和患者年龄以及随时间变化的评估的相关性
  • MRI数据与物理评估的相关性（HFMSE/RULM/6-MWT）[时间范围：3个时间点（在0,2和12个月）]
    T1松弛时间/T2松弛时间/脂肪水分/钠浓度与HFMSE/修订后的上肢模块/6-MWT的相关性以及随时间变化的评估
  • MSOT数据和MRI数据的相关性[时间范围：3个时间点（在0,2和12个月）]
    MSOT确定脂质/胶原蛋白/肌红蛋白和脱氧的血液 - /肌红蛋白含量和MRI衍生的T1松弛时间/T2松弛时间/脂肪水分的浓度和随时间变化的评估的相关性
  • 侧差[时间范围：3个时间点（在0,2和12个月）]
    通过多光谱光声断层扫描（MSOT）和磁共振成像（MRI）（MRI）得出的右 /左比较的信号差异的测量以及随时间变化的评估
原始的次要结果措施ICMJE与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
原始其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE使用多光谱光声断层扫描（MSOT）和磁共振成像（MRI）评估脊柱肌肉萎缩中治疗反应的评估
官方标题ICMJE使用多光谱光声断层扫描（MSOT）和磁共振成像（MRI）评估脊柱肌肉萎缩中治疗反应的评估
简要摘要这项研究旨在完善多光谱光声断层扫描（MSOT）和磁铁共振成像（MRI）的能力，以表征非侵入性肌肉组织的分子组成，并评估脊柱肌肉萎缩症（SMA）患者的治疗反应。
详细说明SMA是一种常染色体衰竭疾病，其特征是进行性肌肉无力和萎缩，发病率为1/10,000。该条件是由生存运动神经元1（SMN1）中的纯合缺失或突变引起的，导致生存运动神经元（SMN）蛋白的表达降低。这导致脊髓和脑干中运动神经元的变性。附近相关的基因生存运动神经元2（SMN2）可以部分补偿SMN1的损失。通常，SMN2 DO的个体通常具有温和的表型。新的治疗方法，例如Nusinersen（Spinraza©），一种反义寡核苷酸药物，可调节生存运动神经元2（SMN2）基因的预装前RNA剪接，他们有望帮助以前不可治愈的疾病。但是，大多数临床试验都缺乏临床测试以外的主要结果。初步工作表明，诸如多光谱光声断层扫描（MSOT）和磁共振成像（MRI）等新方法非常敏感地检测组织变化。多光谱光声断层扫描（MSOT）能够通过启动激光诱导的热弹性膨胀并检测所得压力波来可视化内源吸收器的分布。这种成像技术可实现不同内源性发色团的无标签检测和定量。除了这项技术外，MRI成像在肌肉疾病领域也提高了，其中23NA-MRI是第一个例子。通过两种方法，可以同时非侵入性和定量确定肌肉组织的分子组成。在第一项针对SMA患者的试点研究中，研究人员现在将评估是否可以量化有或不接受治疗的SMA患者肌肉组成的差异，以及是否可以同时将其用作Nusinersen治疗期间的标记（Spinraza©）。理想情况下，这两种技术都可以互补或相互验证。将来，这可能会产生一种全新的非侵入性方法，用于评估内源性生物标志物的治疗反应。
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE不适用
研究设计ICMJE分配：非随机化
干预模型：平行分配
掩蔽：无（打开标签）
主要目的：诊断
条件ICMJE
  • 肌肉疾病
  • 脊柱肌肉萎缩
干预ICMJE设备：多光谱光声断层扫描（MSOT）和磁共振成像（MRI）
分子肌肉成分的非侵入性经皮成像
研究臂ICMJE
  • 实验：SMA患者（治疗臂）
    • 肌肉的多光谱光声断层扫描（MSOT）（左右，总共4个位置）腿近端：肌肉股四头肌，远端：Musculus triceps surae surae手臂近端：二头肌肌肉肌，远端：前臂挠性：前臂屈肌；
    • 下腿的磁共振成像（MRI）
    • 物理评估/里程碑：扩展的锤匠功能运动量表（HFMSE）/修订后的上肢模块（RULM）/ 6分钟步行测试（6-MWT）
    干预：设备：多光谱光声断层扫描（MSOT）和磁共振成像（MRI）
  • 主动比较器：SMA患者（对照组）
    • 肌肉的多光谱光声断层扫描（MSOT）（左右，总共4个位置）腿近端：肌肉股四头肌，远端：Musculus triceps surae surae手臂近端：二头肌肌肉肌，远端：前臂挠性：前臂屈肌；
    • 下腿的磁共振成像（MRI）
    • 物理评估/里程碑：扩展的锤匠功能运动量表（HFMSE）/修订后的上肢模块（RULM）/ 6分钟步行测试（6-MWT）
    干预：设备：多光谱光声断层扫描（MSOT）和磁共振成像（MRI）
出版物 *不提供

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE招募
估计注册ICMJE
（提交：2020年2月6日）		 10
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2022年2月
估计的初级完成日期2021年12月（主要结果指标的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

纳入标准：

  • 遗传确认的SMA III型
  • 从14岁起
  • 愿意和能力参与，足够的德语知识来了解同意宣言，或者如果不可能的话，患者的母语或英语的信息
  • 患者可以充分参与研究的可能性（由静止约1小时并遵循任何呼吸命令的能力定义）进行治疗部门：•Spinraza®治疗的医学指示；首先管理SpinRaza®控制组的开始学习：•没有Spinraza®治疗的医学指示

排除标准：

  • 怀孕
  • 皮肤区域上的纹身
  • MRT检查的一般禁忌症
  • 起搏器或灌注泵等电气植入物
  • 明显的幽闭恐惧症
  • 研究参与者使用铁磁或导电植入物，例如动脉瘤夹，手术夹，假体，人造心脏，带金属零件的人造心脏，金属碎片，纹身，眼睛旁边的纹身，对称性纹身，肢体或钢植入物上的对称纹身，必须咨询研究医生；它们可能无法进行检查（MRI的相对禁忌症）。
  • 未经批准的伴随药物：必须排除强烈的镇静药物，因为不能保证对正在进行的成像过程中对身体功能的密集监测，并且可能需要进行测试人员的积极参与。
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：全部
年龄ICMJE 14岁以上（儿童，成人，老年人）
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE
联系人：医学博士Alexandra Wagner +49 9131 85 33118 Alexandra.l.wagner@uk-erlangen.de
联系人：医学博士Ferdinand Knieling +49 9131 85 33118 ferdinand.knieling@uk-erlangen.de
列出的位置国家ICMJE德国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04262570
其他研究ID编号ICMJE 453_19B
有数据监测委员会不
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：不
研究美国FDA调节的设备产品：不
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD：是的
计划描述：在基本出版物中报告的结果（文本，表格，数字和附录）中报告的结果的个人参与者数据是
支持材料：研究方案
支持材料：统计分析计划（SAP）
大体时间：从9个月开始，结束了文章出版后的36个月。
访问标准：

本研究期间和/或分析期间生成的数据集可从相应的作者获得合理请求，如下所示：

  • 个人参与者数据将不可用
  • 研究方案和统计分析计划将提供
  • 该数据将从9个月开始，并在文章出版后36个月结束。
  • 这些数据将提供给提供方法论上正确建议的研究人员。
  • 数据仅适用于单个参与者数据荟萃分析。
  • 提案可以在文章出版后最多提交36个月。 36个月后，该数据将在我们大学的数据仓库中提供，但没有研究人员支持，除了存入元数据以外。有关提交建议和访问数据的信息，请访问https://www.uk-erlangen.de。

由于患者隐私和一般数据保护法规，可能会适用限制。

责任方埃伦根 - 纽伯格大学医学院
研究赞助商ICMJE埃伦根 - 纽伯格大学医学院
合作者ICMJE不提供
研究人员ICMJE
首席研究员：医学博士Ferdinand Knieling大学医院Erlangen，小儿和青少年医学系
首席研究员：马修·图尔克（MatthiasTürk），医学博士大学医院Erlangen，神经病学系
首席研究员：医学博士Armin Nagel放射学系大学医院Erlangen
PRS帐户埃伦根 - 纽伯格大学医学院
验证日期2020年2月

国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素
研究描述
简要摘要：
这项研究旨在完善多光谱光声断层扫描（MSOT）和磁铁共振成像（MRI）的能力，以表征非侵入性肌肉组织的分子组成，并评估脊柱肌肉萎缩症（SMA）患者的治疗反应。

病情或疾病 干预/治疗阶段
肌肉疾病会脊柱肌肉萎缩设备：多光谱光声断层扫描（MSOT）和磁共振成像（MRI）不适用

详细说明：
SMA是一种常染色体衰竭疾病，其特征是进行性肌肉无力和萎缩，发病率为1/10,000。该条件是由生存运动神经元1（SMN1）中的纯合缺失或突变引起的，导致生存运动神经元（SMN）蛋白的表达降低。这导致脊髓和脑干中运动神经元的变性。附近相关的基因生存运动神经元2（SMN2）可以部分补偿SMN1的损失。通常，SMN2 DO的个体通常具有温和的表型。新的治疗方法，例如Nusinersen（Spinraza©），一种反义寡核苷酸药物，可调节生存运动神经元2（SMN2）基因的预装前RNA剪接，他们有望帮助以前不可治愈的疾病。但是，大多数临床试验都缺乏临床测试以外的主要结果。初步工作表明，诸如多光谱光声断层扫描（MSOT）和磁共振成像（MRI）等新方法非常敏感地检测组织变化。多光谱光声断层扫描（MSOT）能够通过启动激光诱导的热弹性膨胀并检测所得压力波来可视化内源吸收器的分布。这种成像技术可实现不同内源性发色团的无标签检测和定量。除了这项技术外，MRI成像在肌肉疾病领域也提高了，其中23NA-MRI是第一个例子。通过两种方法，可以同时非侵入性和定量确定肌肉组织的分子组成。在第一项针对SMA患者的试点研究中，研究人员现在将评估是否可以量化有或不接受治疗的SMA患者肌肉组成的差异，以及是否可以同时将其用作Nusinersen治疗期间的标记（Spinraza©）。理想情况下，这两种技术都可以互补或相互验证。将来，这可能会产生一种全新的非侵入性方法，用于评估内源性生物标志物的治疗反应。
学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
估计入学人数 ： 10名参与者
分配：非随机化
干预模型：并行分配
掩蔽：无（打开标签）
主要意图：诊断
官方标题：使用多光谱光声断层扫描（MSOT）和磁共振成像（MRI）评估脊柱肌肉萎缩中治疗反应的评估
实际学习开始日期 ： 2020年2月25日
估计的初级完成日期 ： 2021年12月
估计 学习完成日期 ： 2022年2月
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验：SMA患者（治疗臂）
  • 肌肉的多光谱光声断层扫描（MSOT）（左右，总共4个位置）腿近端：肌肉股四头肌，远端：Musculus triceps surae surae手臂近端：二头肌肌肉肌，远端：前臂挠性：前臂屈肌；
  • 下腿的磁共振成像（MRI）
  • 物理评估/里程碑：扩展的锤匠功能运动量表（HFMSE）/修订后的上肢模块（RULM）/ 6分钟步行测试（6-MWT）
设备：多光谱光声断层扫描（MSOT）和磁共振成像（MRI）
分子肌肉成分的非侵入性经皮成像

主动比较器：SMA患者（对照组）
  • 肌肉的多光谱光声断层扫描（MSOT）（左右，总共4个位置）腿近端：肌肉股四头肌，远端：Musculus triceps surae surae手臂近端：二头肌肌肉肌，远端：前臂挠性：前臂屈肌；
  • 下腿的磁共振成像（MRI）
  • 物理评估/里程碑：扩展的锤匠功能运动量表（HFMSE）/修订后的上肢模块（RULM）/ 6分钟步行测试（6-MWT）
设备：多光谱光声断层扫描（MSOT）和磁共振成像（MRI）
分子肌肉成分的非侵入性经皮成像

结果措施
主要结果指标 ：
  1. 评估治疗下的肌肉结构，并从基线随时间变化[时间范围：3个时间点（在0,2和12个月）]
    通过MSOT和MRI确定的SMA患者有或没有治疗的患者的分子肌肉结构的比较，并评估基线随时间的变化


次要结果度量 ：
  1. 肌肉脂质含量[时间范围：3个时间点（在0,2和12个月）]
    通过有或没有治疗随时间变化的SMA患者的经皮多光声断层扫描（MSOT）得出的定量脂质信号：任意单位（AU）

  2. 肌肉胶原蛋白含量[时间范围：3个时间点（在0,2和12个月）]
    通过有或没有治疗随时间变化的SMA患者的经皮多光声断层扫描（MSOT）得出的定量胶原信号：任意单位（AU）

  3. 肌肉血液/肌红蛋白含量[时间范围：3个时间点（0,2和12个月）]
    经经皮的多光谱光声断层扫描（MSOT）得出的SMA患者有或不接受治疗和随着时间的时间变化而导致的定量血液/肌红蛋白信号：任意单位（AU）

  4. 肌肉脱氧/氧气血/肌红蛋白含量[时间范围：3个时间点（在0,2和12个月）]
    通过有或没有治疗的SMA患者（随着时间的时间单位）的患者，通过经皮的多光谱光声断层扫描（MSOT）得出的定量脱氧/氧气/肌球蛋白信号（MSOT）：任意单位（AU）

  5. 脂质与血红蛋白信号或胶原蛋白与血液/肌红蛋白信号的比率[时间范围：3个时间点（在0,2和12个月）]
    定量脂质信号与血液/肌红蛋白信号或胶原蛋白信号与由经疗法和没有治疗的SMA患者衍生而来的经皮多光谱光声断层扫描（MSOT）得出的血液/肌红蛋白信号的比率

  6. T1放松时间[时间范围：3个时间点（在0,2和12个月）]
    T1松弛时间通过磁共振成像（MRI）确定的SMA患者有和不进行治疗，并且随着时间的流逝而变化

  7. T2放松时间[时间范围：3个时间点（在0,2和12个月）]
    T2松弛时间通过磁共振成像（MRI）确定的SMA患者有或不进行治疗，并且随着时间的推移变化

  8. 脂肪水百分比[时间范围：3个时间点（在0,2和12个月）]
    通过磁共振成像（MRI）确定的SMA患者有或不进行治疗，随着时间的变化确定的脂肪水百分比

  9. 钠浓度[时间范围：3个时间点（在0,2和12个月）]
    通过磁共振成像（MRI）确定的SMA患者有和不进行治疗，随着时间的变化，钠浓度通过磁共振成像（MRI）确定

  10. MSOT数据与治疗状态的相关性[时间范围：3个时间点（在0,2和12个月）]
    定量脂质/胶原蛋白/肌红蛋白和脱氧血液/肌红蛋白含量的相关

  11. MSOT数据与临床数据（年龄/疾病持续时间）的相关性[时间范围：3个时间点（0,2和12个月）]
    脂质/胶原蛋白/毛素/肌红蛋白与脱氧血液/肌红蛋白含量的相关

  12. MSOT数据与物理评估的相关性（HFMSE/RULM/6-MWT）[时间范围：3个时间点（在0,2和12个月）]
    脂质/胶原蛋白/毛素/肌红蛋白与脱氧的血液 - /肌红蛋白含量由MSOT用HFMSE/修订后的上肢模块/6-MWT确定的相关性以及随时间变化的评估

  13. MRI数据与治疗状态的相关性[时间范围：3个时间点（在0,2和12个月）]
    T1松弛时间/T2松弛时间/脂肪水部分/钠的浓度​​与治疗和随着时间的变化评估的患者的相关性

  14. MRI数据与临床数据（年龄/疾病持续时间）的相关性[时间范围：3个时间点（0,2和12个月）]
    T1松弛时间/T2松弛时间/脂肪水分/钠浓度与疾病持续时间和患者年龄以及随时间变化的评估的相关性

  15. MRI数据与物理评估的相关性（HFMSE/RULM/6-MWT）[时间范围：3个时间点（在0,2和12个月）]
    T1松弛时间/T2松弛时间/脂肪水分/钠浓度与HFMSE/修订后的上肢模块/6-MWT的相关性以及随时间变化的评估

  16. MSOT数据和MRI数据的相关性[时间范围：3个时间点（在0,2和12个月）]
    MSOT确定脂质/胶原蛋白/肌红蛋白和脱氧的血液 - /肌红蛋白含量和MRI衍生的T1松弛时间/T2松弛时间/脂肪水分的浓度和随时间变化的评估的相关性

  17. 侧差[时间范围：3个时间点（在0,2和12个月）]
    通过多光谱光声断层扫描（MSOT）和磁共振成像（MRI）（MRI）得出的右 /左比较的信号差异的测量以及随时间变化的评估


资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄： 14岁以上（儿童，成人，老年人）
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：不
标准

纳入标准：

  • 遗传确认的SMA III型
  • 从14岁起
  • 愿意和能力参与，足够的德语知识来了解同意宣言，或者如果不可能的话，患者的母语或英语的信息
  • 患者可以充分参与研究的可能性（由静止约1小时并遵循任何呼吸命令的能力定义）进行治疗部门：•Spinraza®治疗的医学指示；首先管理SpinRaza®控制组的开始学习：•没有Spinraza®治疗的医学指示

排除标准：

  • 怀孕
  • 皮肤区域上的纹身
  • MRT检查的一般禁忌症
  • 起搏器或灌注泵等电气植入物
  • 明显的幽闭恐惧症
  • 研究参与者使用铁磁或导电植入物，例如动脉瘤夹，手术夹，假体，人造心脏，带金属零件的人造心脏，金属碎片，纹身，眼睛旁边的纹身，对称性纹身，肢体或钢植入物上的对称纹身，必须咨询研究医生；它们可能无法进行检查（MRI的相对禁忌症）。
  • 未经批准的伴随药物：必须排除强烈的镇静药物，因为不能保证对正在进行的成像过程中对身体功能的密集监测，并且可能需要进行测试人员的积极参与。
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人：医学博士Alexandra Wagner +49 9131 85 33118 Alexandra.l.wagner@uk-erlangen.de
联系人：医学博士Ferdinand Knieling +49 9131 85 33118 ferdinand.knieling@uk-erlangen.de

位置
布局表以获取位置信息
德国
大学医院Erlangen招募
德国埃尔兰根（Erlangen），91054
联系人：Alexandra Wagner，MD +49 9131 8533118 Alexandra.l.wagner@uk-erlangen.de
联系人：Ferdinand Knieling，MD +49 9131 8533118 Ferdinand.knieling@uk-erlangen.de
赞助商和合作者
埃伦根 - 纽伯格大学医学院
调查人员
调查员信息的布局表
首席研究员：医学博士Ferdinand Knieling大学医院Erlangen，小儿和青少年医学系
首席研究员：马修·图尔克（MatthiasTürk），医学博士大学医院Erlangen，神经病学系
首席研究员：医学博士Armin Nagel放射学系大学医院Erlangen
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2020年1月27日
第一个发布日期icmje 2020年2月10日
上次更新发布日期2020年2月28日
实际学习开始日期ICMJE 2020年2月25日
估计的初级完成日期2021年12月（主要结果指标的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2020年2月6日）		评估治疗下的肌肉结构，并从基线随时间变化[时间范围：3个时间点（在0,2和12个月）]
通过MSOT和MRI确定的SMA患者有或没有治疗的患者的分子肌肉结构的比较，并评估基线随时间的变化
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
（提交：2020年2月6日）
  • 肌肉脂质含量[时间范围：3个时间点（在0,2和12个月）]
    通过有或没有治疗随时间变化的SMA患者的经皮多光声断层扫描（MSOT）得出的定量脂质信号：任意单位（AU）
  • 肌肉胶原蛋白含量[时间范围：3个时间点（在0,2和12个月）]
    通过有或没有治疗随时间变化的SMA患者的经皮多光声断层扫描（MSOT）得出的定量胶原信号：任意单位（AU）
  • 肌肉血液/肌红蛋白含量[时间范围：3个时间点（0,2和12个月）]
    经经皮的多光谱光声断层扫描（MSOT）得出的SMA患者有或不接受治疗和随着时间的时间变化而导致的定量血液/肌红蛋白信号：任意单位（AU）
  • 肌肉脱氧/氧气血/肌红蛋白含量[时间范围：3个时间点（在0,2和12个月）]
    通过有或没有治疗的SMA患者（随着时间的时间单位）的患者，通过经皮的多光谱光声断层扫描（MSOT）得出的定量脱氧/氧气/肌球蛋白信号（MSOT）：任意单位（AU）
  • 脂质与血红蛋白信号或胶原蛋白与血液/肌红蛋白信号的比率[时间范围：3个时间点（在0,2和12个月）]
    定量脂质信号与血液/肌红蛋白信号或胶原蛋白信号与由经疗法和没有治疗的SMA患者衍生而来的经皮多光谱光声断层扫描（MSOT）得出的血液/肌红蛋白信号的比率
  • T1放松时间[时间范围：3个时间点（在0,2和12个月）]
    T1松弛时间通过磁共振成像（MRI）确定的SMA患者有和不进行治疗，并且随着时间的流逝而变化
  • T2放松时间[时间范围：3个时间点（在0,2和12个月）]
    T2松弛时间通过磁共振成像（MRI）确定的SMA患者有或不进行治疗，并且随着时间的推移变化
  • 脂肪水百分比[时间范围：3个时间点（在0,2和12个月）]
    通过磁共振成像（MRI）确定的SMA患者有或不进行治疗，随着时间的变化确定的脂肪水百分比
  • 钠浓度[时间范围：3个时间点（在0,2和12个月）]
    通过磁共振成像（MRI）确定的SMA患者有和不进行治疗，随着时间的变化，钠浓度通过磁共振成像（MRI）确定
  • MSOT数据与治疗状态的相关性[时间范围：3个时间点（在0,2和12个月）]
    定量脂质/胶原蛋白/肌红蛋白和脱氧血液/肌红蛋白含量的相关
  • MSOT数据与临床数据（年龄/疾病持续时间）的相关性[时间范围：3个时间点（0,2和12个月）]
    脂质/胶原蛋白/毛素/肌红蛋白与脱氧血液/肌红蛋白含量的相关
  • MSOT数据与物理评估的相关性（HFMSE/RULM/6-MWT）[时间范围：3个时间点（在0,2和12个月）]
    脂质/胶原蛋白/毛素/肌红蛋白与脱氧的血液 - /肌红蛋白含量由MSOT用HFMSE/修订后的上肢模块/6-MWT确定的相关性以及随时间变化的评估
  • MRI数据与治疗状态的相关性[时间范围：3个时间点（在0,2和12个月）]
    T1松弛时间/T2松弛时间/脂肪水部分/钠的浓度​​与治疗和随着时间的变化评估的患者的相关性
  • MRI数据与临床数据（年龄/疾病持续时间）的相关性[时间范围：3个时间点（0,2和12个月）]
    T1松弛时间/T2松弛时间/脂肪水分/钠浓度与疾病持续时间和患者年龄以及随时间变化的评估的相关性
  • MRI数据与物理评估的相关性（HFMSE/RULM/6-MWT）[时间范围：3个时间点（在0,2和12个月）]
    T1松弛时间/T2松弛时间/脂肪水分/钠浓度与HFMSE/修订后的上肢模块/6-MWT的相关性以及随时间变化的评估
  • MSOT数据和MRI数据的相关性[时间范围：3个时间点（在0,2和12个月）]
    MSOT确定脂质/胶原蛋白/肌红蛋白和脱氧的血液 - /肌红蛋白含量和MRI衍生的T1松弛时间/T2松弛时间/脂肪水分的浓度和随时间变化的评估的相关性
  • 侧差[时间范围：3个时间点（在0,2和12个月）]
    通过多光谱光声断层扫描（MSOT）和磁共振成像（MRI）（MRI）得出的右 /左比较的信号差异的测量以及随时间变化的评估
原始的次要结果措施ICMJE与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
原始其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE使用多光谱光声断层扫描（MSOT）和磁共振成像（MRI）评估脊柱肌肉萎缩中治疗反应的评估
官方标题ICMJE使用多光谱光声断层扫描（MSOT）和磁共振成像（MRI）评估脊柱肌肉萎缩中治疗反应的评估
简要摘要这项研究旨在完善多光谱光声断层扫描（MSOT）和磁铁共振成像（MRI）的能力，以表征非侵入性肌肉组织的分子组成，并评估脊柱肌肉萎缩症（SMA）患者的治疗反应。
详细说明SMA是一种常染色体衰竭疾病，其特征是进行性肌肉无力和萎缩，发病率为1/10,000。该条件是由生存运动神经元1（SMN1）中的纯合缺失或突变引起的，导致生存运动神经元（SMN）蛋白的表达降低。这导致脊髓和脑干中运动神经元的变性。附近相关的基因生存运动神经元2（SMN2）可以部分补偿SMN1的损失。通常，SMN2 DO的个体通常具有温和的表型。新的治疗方法，例如Nusinersen（Spinraza©），一种反义寡核苷酸药物，可调节生存运动神经元2（SMN2）基因的预装前RNA剪接，他们有望帮助以前不可治愈的疾病。但是，大多数临床试验都缺乏临床测试以外的主要结果。初步工作表明，诸如多光谱光声断层扫描（MSOT）和磁共振成像（MRI）等新方法非常敏感地检测组织变化。多光谱光声断层扫描（MSOT）能够通过启动激光诱导的热弹性膨胀并检测所得压力波来可视化内源吸收器的分布。这种成像技术可实现不同内源性发色团的无标签检测和定量。除了这项技术外，MRI成像在肌肉疾病领域也提高了，其中23NA-MRI是第一个例子。通过两种方法，可以同时非侵入性和定量确定肌肉组织的分子组成。在第一项针对SMA患者的试点研究中，研究人员现在将评估是否可以量化有或不接受治疗的SMA患者肌肉组成的差异，以及是否可以同时将其用作Nusinersen治疗期间的标记（Spinraza©）。理想情况下，这两种技术都可以互补或相互验证。将来，这可能会产生一种全新的非侵入性方法，用于评估内源性生物标志物的治疗反应。
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE不适用
研究设计ICMJE分配：非随机化
干预模型：平行分配
掩蔽：无（打开标签）
主要目的：诊断
条件ICMJE
  • 肌肉疾病
  • 脊柱肌肉萎缩
干预ICMJE设备：多光谱光声断层扫描（MSOT）和磁共振成像（MRI）
分子肌肉成分的非侵入性经皮成像
研究臂ICMJE
  • 实验：SMA患者（治疗臂）
    • 肌肉的多光谱光声断层扫描（MSOT）（左右，总共4个位置）腿近端：肌肉股四头肌，远端：Musculus triceps surae surae手臂近端：二头肌肌肉肌，远端：前臂挠性：前臂屈肌；
    • 下腿的磁共振成像（MRI）
    • 物理评估/里程碑：扩展的锤匠功能运动量表（HFMSE）/修订后的上肢模块（RULM）/ 6分钟步行测试（6-MWT）
    干预：设备：多光谱光声断层扫描（MSOT）和磁共振成像（MRI）
  • 主动比较器：SMA患者（对照组）
    • 肌肉的多光谱光声断层扫描（MSOT）（左右，总共4个位置）腿近端：肌肉股四头肌，远端：Musculus triceps surae surae手臂近端：二头肌肌肉肌，远端：前臂挠性：前臂屈肌；
    • 下腿的磁共振成像（MRI）
    • 物理评估/里程碑：扩展的锤匠功能运动量表（HFMSE）/修订后的上肢模块（RULM）/ 6分钟步行测试（6-MWT）
    干预：设备：多光谱光声断层扫描（MSOT）和磁共振成像（MRI）
出版物 *不提供

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE招募
估计注册ICMJE
（提交：2020年2月6日）		 10
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2022年2月
估计的初级完成日期2021年12月（主要结果指标的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

纳入标准：

  • 遗传确认的SMA III型
  • 从14岁起
  • 愿意和能力参与，足够的德语知识来了解同意宣言，或者如果不可能的话，患者的母语或英语的信息
  • 患者可以充分参与研究的可能性（由静止约1小时并遵循任何呼吸命令的能力定义）进行治疗部门：•Spinraza®治疗的医学指示；首先管理SpinRaza®控制组的开始学习：•没有Spinraza®治疗的医学指示

排除标准：

  • 怀孕
  • 皮肤区域上的纹身
  • MRT检查的一般禁忌症
  • 起搏器或灌注泵等电气植入物
  • 明显的幽闭恐惧症
  • 研究参与者使用铁磁或导电植入物，例如动脉瘤夹，手术夹，假体，人造心脏，带金属零件的人造心脏，金属碎片，纹身，眼睛旁边的纹身，对称性纹身，肢体或钢植入物上的对称纹身，必须咨询研究医生；它们可能无法进行检查（MRI的相对禁忌症）。
  • 未经批准的伴随药物：必须排除强烈的镇静药物，因为不能保证对正在进行的成像过程中对身体功能的密集监测，并且可能需要进行测试人员的积极参与。
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：全部
年龄ICMJE 14岁以上（儿童，成人，老年人）
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE
联系人：医学博士Alexandra Wagner +49 9131 85 33118 Alexandra.l.wagner@uk-erlangen.de
联系人：医学博士Ferdinand Knieling +49 9131 85 33118 ferdinand.knieling@uk-erlangen.de
列出的位置国家ICMJE德国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04262570
其他研究ID编号ICMJE 453_19B
有数据监测委员会不
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：不
研究美国FDA调节的设备产品：不
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD：是的
计划描述：在基本出版物中报告的结果（文本，表格，数字和附录）中报告的结果的个人参与者数据是
支持材料：研究方案
支持材料：统计分析计划（SAP）
大体时间：从9个月开始，结束了文章出版后的36个月。
访问标准：

本研究期间和/或分析期间生成的数据集可从相应的作者获得合理请求，如下所示：

  • 个人参与者数据将不可用
  • 研究方案和统计分析计划将提供
  • 该数据将从9个月开始，并在文章出版后36个月结束。
  • 这些数据将提供给提供方法论上正确建议的研究人员。
  • 数据仅适用于单个参与者数据荟萃分析。
  • 提案可以在文章出版后最多提交36个月。 36个月后，该数据将在我们大学的数据仓库中提供，但没有研究人员支持，除了存入元数据以外。有关提交建议和访问数据的信息，请访问https://www.uk-erlangen.de。

由于患者隐私和一般数据保护法规，可能会适用限制。

责任方埃伦根 - 纽伯格大学医学院
研究赞助商ICMJE埃伦根 - 纽伯格大学医学院
合作者ICMJE不提供
研究人员ICMJE
首席研究员：医学博士Ferdinand Knieling大学医院Erlangen，小儿和青少年医学系
首席研究员：马修·图尔克（MatthiasTürk），医学博士大学医院Erlangen，神经病学系
首席研究员：医学博士Armin Nagel放射学系大学医院Erlangen
PRS帐户埃伦根 - 纽伯格大学医学院
验证日期2020年2月

国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素

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