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出境医 / 临床实验 / IMG-7289患有基本血小板血症(ET)或多余细胞症Vera(PV)的患者

IMG-7289患有基本血小板血症(ET)或多余细胞症Vera(PV)的患者

研究描述
简要摘要:
这项研究的目的是评估IMG-7289治疗在需要血小板,白细胞(WBC)或红细胞(RBC)对照的ET和PV患者中的血液学作用,并且至少一种标准疗法失败。

病情或疾病 干预/治疗阶段
必不可少的血小板多性心血症Vera药物:IMG-7289阶段2

学习规划
研究信息的布局表
研究类型介入(临床试验)
估计入学人数 24名参与者
分配: N/A。
干预模型:单组分配
掩蔽:无(打开标签)
主要意图:治疗
官方标题: LSD1抑制剂IMG-7289的研究者发射的试验用于治疗必不可少的血小板血症(ET)或多余炎症性vera(PV),这些患者至少失败了一种标准疗法
实际学习开始日期 2020年10月2日
估计的初级完成日期 2023年9月
估计 学习完成日期 2023年9月
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验:ET和PV患者的IMG-7289

每日剂量为0.6 mg/kg/天IMG-7289:

  • 初始试点期将招募8名参与者接受24周的IMG-7829口服剂量,只要在没有过多毒性的情况下临床益处。
  • 第二阶段组将招募另外16名参与者,以在2年以上接收IMG-7829,只要在没有毒性的情况下临床益处。
药物:IMG-7289
每日口服剂量为0.6 mg/kg/天IMG-7829胶囊。剂量升级可根据需要应用降级规则。
其他名称:
  • IMG7289
  • IMG 7289

结果措施
主要结果指标
  1. 血液学反应率[时间范围:24周]
    由国际工作组膜膜增生性肿瘤研究与治疗(IWG-MRT)和欧洲白血病网(ELN)反应标准评估。


次要结果度量
  1. 与治疗相关的毒性的发生率[时间范围:最多3年]
    由治疗医师使用国家癌症研究所不良事件(NCI-CTCAE)5.0的公共术语标准评估。

  2. 通过骨髓增生性肿瘤症状评估表(MPN-SAF)测量的总症状评分(TSS)的变化[时间范围:基线,最多3年]
    使用脊髓增生性肿瘤症状评估表(MPN-SAF)进行测量,其中包括14种相关症状,每个症状从0(缺少)到10(最糟糕的是)。

  3. 变化突变等位基因负担[时间范围:基线,最多3年]
    通过血清血液样本的下一代测序(NGS)分子分析进行评估。

  4. 脾脏大小的变化(时间范围:基线,最多3年)
    通过体格检查和放射学成像测量测量。

  5. 纤维化评分的变化[时间范围:基线,最多3年]
    如Thiele等人,2005年,使用欧洲共识标准稍微修改的欧洲共识标准对骨髓/抽吸样品的分级进行评分。 3,对骨髓的网状蛋白和胶原蛋白含量进行分级,MF-0是最低,MF-3最高。


资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄: 18岁以上(成人,老年人)
有资格学习的男女:全部
接受健康的志愿者:
标准

纳入标准:

  1. 年龄≥18岁。
  2. 根据世界卫生组织(WHO)骨髓增生性肿瘤的诊断标准的诊断基本血小板或多性无限性无线疗法(Arber等,2016)。
  3. 至少一种标准疗法失败的患者(失败等同于反应或不耐受不足)。
  4. 血小板计数> 400 x 10^9/l剂量前的1天为基本血小板减少症患者。
  5. 血小板计数> 150 x 10^9/l剂量前第一天,用于多发性疾病的患者。
  6. 外围爆炸计数<剂量前第1天。
  7. 绝对嗜中性粒细胞计数(ANC)≥0.5x 10^9/l剂量前第一天。
  8. 纤维化得分≤2级,根据欧洲分级骨髓纤维化的共识标准的略微修改版本(Arber等,2016)(Thiele等,2005)。
  9. 预期寿命> 36周。
  10. 能够吞咽胶囊。
  11. 在研究期间,可容纳血液吸收,脾脏大小的测定,骨髓评估和外周血采样。
  12. 在研究药物启动之前,必须停止对正在研究的状况进行2周(干扰素4周)的疾病治疗。
  13. 同意使用批准的避孕方法从筛查到最后一次进行研究药物后28天。
  14. 如果男性同意在最后剂量的研究药物后至少一个月不捐赠精子或父亲。

排除标准:

  1. 东部合作肿瘤小组(ECOG)问卷分数为3或更高。
  2. 目前怀孕,计划在接下来的6个月内怀孕或目前母乳喂养。
  3. 目前居住在美国以外。
  4. 脾切除术史。
  5. 未解决的治疗与先前疗法相关的毒性(除非解决≤1级)。
  6. 不受控制的主动感染。
  7. 如果不良好控制(即,无法检测到的病毒载量)或感染性肝炎,则称为HIV阳性,A,B或C型。
  8. 当前使用单胺氧化酶A和B抑制剂(MAOI)。
  9. 在筛查增加出血风险时的证据,包括以下任何一项:

    • 激活的部分凝血石时间(APTT)> 1.3 x正常的上限
    • 国际归一化比率(INR)> 1.3 x正常的局部上限
    • 严重的血小板减少症或血小板功能障碍与髓增生性疾病无关或治疗无关
    • 已知的出血障碍(例如,纤维蛋白原血症,第IX因子缺乏症,血友病,von Willebrand的疾病,传播血管内凝结[DIC],纤维蛋白原缺乏或其他凝结因子缺乏症)
  10. 筛查明显的肾脏或肝功能不全(除非出血或白血病浸润)时的证据:以下任何局部实验室参数所定义:

    1. 计算出的肾小球过滤率(GFR;使用Cockcroft-Gault方程)<40 ml/min或血清肌酐> 1.5 x正常的局部上限
    2. 天冬氨酸转氨酶(AST)或丙氨酸氨基转移酶(ALT)≥2x正常的局部上限
  11. 当前使用禁止药物(例如,Romiplostim)或期望在研究药物治疗期间需要任何这些药物。
  12. 与IMG-7289或LSD1抑制剂(IE,单胺氧化酶抑制剂; MAOIS)相关的药物的已知直接或延迟的高敏反应或特殊性反应或特质。
  13. 决策能力受损的患者。
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人:Leanne Rodriguez 305-243-2383 lmr248@med.miami.edu

位置
布局表以获取位置信息
美国,佛罗里达州
迈阿密大学招募
迈阿密,佛罗里达州,美国,33136
联系人:Leanne Rodriguez 305-243-2383 lmr248@med.miami.edu
首席调查员:医学博士Terrence J Bradley
赞助商和合作者
医学博士Terrence J Bradley
Imago Biosciences,Inc。
调查人员
调查员信息的布局表
首席研究员:医学博士Terrence J Bradley迈阿密大学
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2020年2月6日
第一个发布日期icmje 2020年2月10日
上次更新发布日期2021年3月24日
实际学习开始日期ICMJE 2020年10月2日
估计的初级完成日期2023年9月(主要结果度量的最终数据收集日期)
当前的主要结果度量ICMJE
(提交:2020年2月6日)
血液学反应率[时间范围:24周]
由国际工作组膜膜增生性肿瘤研究与治疗(IWG-MRT)和欧洲白血病网(ELN)反应标准评估。
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
(提交:2020年4月22日)
  • 与治疗相关的毒性的发生率[时间范围:最多3年]
    由治疗医师使用国家癌症研究所不良事件(NCI-CTCAE)5.0的公共术语标准评估。
  • 通过骨髓增生性肿瘤症状评估表(MPN-SAF)测量的总症状评分(TSS)的变化[时间范围:基线,最多3年]
    使用脊髓增生性肿瘤症状评估表(MPN-SAF)进行测量,其中包括14种相关症状,每个症状从0(缺少)到10(最糟糕的是)。
  • 变化突变等位基因负担[时间范围:基线,最多3年]
    通过血清血液样本的下一代测序(NGS)分子分析进行评估。
  • 脾脏大小的变化(时间范围:基线,最多3年)
    通过体格检查和放射学成像测量测量。
  • 纤维化评分的变化[时间范围:基线,最多3年]
    如Thiele等人,2005年,使用欧洲共识标准稍微修改的欧洲共识标准对骨髓/抽吸样品的分级进行评分。 3,对骨髓的网状蛋白和胶原蛋白含量进行分级,MF-0是最低,MF-3最高。
原始的次要结果措施ICMJE
(提交:2020年2月6日)
  • 与治疗相关的毒性的发生率[时间范围:最多3年]
    由治疗医师使用国家癌症研究所不良事件(NCI-CTCAE)5.0的公共术语标准评估。
  • 通过骨髓增生性肿瘤症状评估表(MPN-SAF)测量的总症状评分(TSS)的变化[时间范围:基线,最多3年]
    使用脊髓增生性肿瘤症状评估表(MPN-SAF)进行测量,其中包括14种相关症状,每个症状从0(缺少)到10(最糟糕的是)。
  • 变化突变等位基因负担[时间范围:基线,最多3年]
    通过血清血液样本的下一代测序(NGS)分子分析进行评估。
  • 脾脏大小的变化(时间范围:基线,最多3年)
    通过体格检查和放射学成像测量测量。
  • 纤维化评分的变化[时间范围:基线,最多3年]
    使用欧洲共识标准对骨髓/抽吸样品进行分级的骨髓纤维化进行评估。
当前其他预先指定的结果指标不提供
原始其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE IMG-7289患有基本血小板血症(ET)或多余细胞症Vera(PV)的患者
官方标题ICMJE LSD1抑制剂IMG-7289的研究者发射的试验用于治疗必不可少的血小板血症(ET)或多余炎症性vera(PV),这些患者至少失败了一种标准疗法
简要摘要这项研究的目的是评估IMG-7289治疗在需要血小板,白细胞(WBC)或红细胞(RBC)对照的ET和PV患者中的血液学作用,并且至少一种标准疗法失败。
详细说明不提供
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段2
研究设计ICMJE分配:N/A
干预模型:单一组分配
掩蔽:无(打开标签)
主要目的:治疗
条件ICMJE
  • 必需的血小板血症
  • 多余的Vera
干预ICMJE药物:IMG-7289
每日口服剂量为0.6 mg/kg/天IMG-7829胶囊。剂量升级可根据需要应用降级规则。
其他名称:
  • IMG7289
  • IMG 7289
研究臂ICMJE实验:ET和PV患者的IMG-7289

每日剂量为0.6 mg/kg/天IMG-7289:

  • 初始试点期将招募8名参与者接受24周的IMG-7829口服剂量,只要在没有过多毒性的情况下临床益处。
  • 第二阶段组将招募另外16名参与者,以在2年以上接收IMG-7829,只要在没有毒性的情况下临床益处。
干预:药物:IMG-7289
出版物 *不提供

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符(NCT编号)的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE招募
估计注册ICMJE
(提交:2020年2月6日)
24
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2023年9月
估计的初级完成日期2023年9月(主要结果度量的最终数据收集日期)
资格标准ICMJE

纳入标准:

  1. 年龄≥18岁。
  2. 根据世界卫生组织(WHO)骨髓增生性肿瘤的诊断标准的诊断基本血小板或多性无限性无线疗法(Arber等,2016)。
  3. 至少一种标准疗法失败的患者(失败等同于反应或不耐受不足)。
  4. 血小板计数> 400 x 10^9/l剂量前的1天为基本血小板减少症患者。
  5. 血小板计数> 150 x 10^9/l剂量前第一天,用于多发性疾病的患者。
  6. 外围爆炸计数<剂量前第1天。
  7. 绝对嗜中性粒细胞计数(ANC)≥0.5x 10^9/l剂量前第一天。
  8. 纤维化得分≤2级,根据欧洲分级骨髓纤维化的共识标准的略微修改版本(Arber等,2016)(Thiele等,2005)。
  9. 预期寿命> 36周。
  10. 能够吞咽胶囊。
  11. 在研究期间,可容纳血液吸收,脾脏大小的测定,骨髓评估和外周血采样。
  12. 在研究药物启动之前,必须停止对正在研究的状况进行2周(干扰素4周)的疾病治疗。
  13. 同意使用批准的避孕方法从筛查到最后一次进行研究药物后28天。
  14. 如果男性同意在最后剂量的研究药物后至少一个月不捐赠精子或父亲。

排除标准:

  1. 东部合作肿瘤小组(ECOG)问卷分数为3或更高。
  2. 目前怀孕,计划在接下来的6个月内怀孕或目前母乳喂养。
  3. 目前居住在美国以外。
  4. 脾切除术史。
  5. 未解决的治疗与先前疗法相关的毒性(除非解决≤1级)。
  6. 不受控制的主动感染。
  7. 如果不良好控制(即,无法检测到的病毒载量)或感染性肝炎,则称为HIV阳性,A,B或C型。
  8. 当前使用单胺氧化酶A和B抑制剂(MAOI)。
  9. 在筛查增加出血风险时的证据,包括以下任何一项:

    • 激活的部分凝血石时间(APTT)> 1.3 x正常的上限
    • 国际归一化比率(INR)> 1.3 x正常的局部上限
    • 严重的血小板减少症或血小板功能障碍与髓增生性疾病无关或治疗无关
    • 已知的出血障碍(例如,纤维蛋白原血症,第IX因子缺乏症,血友病,von Willebrand的疾病,传播血管内凝结[DIC],纤维蛋白原缺乏或其他凝结因子缺乏症)
  10. 筛查明显的肾脏或肝功能不全(除非出血或白血病浸润)时的证据:以下任何局部实验室参数所定义:

    1. 计算出的肾小球过滤率(GFR;使用Cockcroft-Gault方程)<40 ml/min或血清肌酐> 1.5 x正常的局部上限
    2. 天冬氨酸转氨酶(AST)或丙氨酸氨基转移酶(ALT)≥2x正常的局部上限
  11. 当前使用禁止药物(例如,Romiplostim)或期望在研究药物治疗期间需要任何这些药物。
  12. 与IMG-7289或LSD1抑制剂(IE,单胺氧化酶抑制剂; MAOIS)相关的药物的已知直接或延迟的高敏反应或特殊性反应或特质。
  13. 决策能力受损的患者。
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女:全部
年龄ICMJE 18岁以上(成人,老年人)
接受健康的志愿者ICMJE
联系ICMJE
联系人:Leanne Rodriguez 305-243-2383 lmr248@med.miami.edu
列出的位置国家ICMJE美国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04262141
其他研究ID编号ICMJE 20190932
有数据监测委员会是的
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物:是的
研究美国FDA调节的设备产品:
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD:
责任方迈阿密大学特伦斯·J·布拉德利(Terrence J Bradley),医学博士
研究赞助商ICMJE医学博士Terrence J Bradley
合作者ICMJE Imago Biosciences,Inc。
研究人员ICMJE
首席研究员:医学博士Terrence J Bradley迈阿密大学
PRS帐户迈阿密大学
验证日期2021年3月

国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素
研究描述
简要摘要:
这项研究的目的是评估IMG-7289治疗在需要血小板,白细胞(WBC)或红细胞(RBC)对照的ET和PV患者中的血液学作用,并且至少一种标准疗法失败。

病情或疾病 干预/治疗阶段
必不可少的血小板多性心血症Vera药物:IMG-7289阶段2

学习规划
研究信息的布局表
研究类型介入(临床试验)
估计入学人数 24名参与者
分配: N/A。
干预模型:单组分配
掩蔽:无(打开标签)
主要意图:治疗
官方标题: LSD1抑制剂IMG-7289的研究者发射的试验用于治疗必不可少的血小板血症(ET)或多余炎症性vera(PV),这些患者至少失败了一种标准疗法
实际学习开始日期 2020年10月2日
估计的初级完成日期 2023年9月
估计 学习完成日期 2023年9月
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验:ET和PV患者的IMG-7289

每日剂量为0.6 mg/kg/天IMG-7289:

  • 初始试点期将招募8名参与者接受24周的IMG-7829口服剂量,只要在没有过多毒性的情况下临床益处。
  • 第二阶段组将招募另外16名参与者,以在2年以上接收IMG-7829,只要在没有毒性的情况下临床益处。
药物:IMG-7289
每日口服剂量为0.6 mg/kg/天IMG-7829胶囊。剂量升级可根据需要应用降级规则。
其他名称:
  • IMG7289
  • IMG 7289

结果措施
主要结果指标
  1. 血液学反应率[时间范围:24周]
    由国际工作组膜膜增生性肿瘤研究与治疗(IWG-MRT)和欧洲白血病网(ELN)反应标准评估。


次要结果度量
  1. 与治疗相关的毒性的发生率[时间范围:最多3年]
    由治疗医师使用国家癌症研究所不良事件(NCI-CTCAE)5.0的公共术语标准评估。

  2. 通过骨髓增生性肿瘤症状评估表(MPN-SAF)测量的总症状评分(TSS)的变化[时间范围:基线,最多3年]
    使用脊髓增生性肿瘤症状评估表(MPN-SAF)进行测量,其中包括14种相关症状,每个症状从0(缺少)到10(最糟糕的是)。

  3. 变化突变等位基因负担[时间范围:基线,最多3年]
    通过血清血液样本的下一代测序(NGS)分子分析进行评估。

  4. 脾脏大小的变化(时间范围:基线,最多3年)
    通过体格检查和放射学成像测量测量。

  5. 纤维化评分的变化[时间范围:基线,最多3年]
    如Thiele等人,2005年,使用欧洲共识标准稍微修改的欧洲共识标准对骨髓/抽吸样品的分级进行评分。 3,对骨髓的网状蛋白和胶原蛋白含量进行分级,MF-0是最低,MF-3最高。


资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄: 18岁以上(成人,老年人)
有资格学习的男女:全部
接受健康的志愿者:
标准

纳入标准:

  1. 年龄≥18岁。
  2. 根据世界卫生组织(WHO)骨髓增生性肿瘤的诊断标准的诊断基本血小板或多性无限性无线疗法(Arber等,2016)。
  3. 至少一种标准疗法失败的患者(失败等同于反应或不耐受不足)。
  4. 血小板计数> 400 x 10^9/l剂量前的1天为基本血小板减少症患者。
  5. 血小板计数> 150 x 10^9/l剂量前第一天,用于多发性疾病的患者。
  6. 外围爆炸计数<剂量前第1天。
  7. 绝对嗜中性粒细胞计数(ANC)≥0.5x 10^9/l剂量前第一天。
  8. 纤维化得分≤2级,根据欧洲分级骨髓纤维化的共识标准的略微修改版本(Arber等,2016)(Thiele等,2005)。
  9. 预期寿命> 36周。
  10. 能够吞咽胶囊。
  11. 在研究期间,可容纳血液吸收,脾脏大小的测定,骨髓评估和外周血采样。
  12. 在研究药物启动之前,必须停止对正在研究的状况进行2周(干扰素4周)的疾病治疗。
  13. 同意使用批准的避孕方法从筛查到最后一次进行研究药物后28天。
  14. 如果男性同意在最后剂量的研究药物后至少一个月不捐赠精子或父亲。

排除标准:

  1. 东部合作肿瘤小组(ECOG)问卷分数为3或更高。
  2. 目前怀孕,计划在接下来的6个月内怀孕或目前母乳喂养。
  3. 目前居住在美国以外。
  4. 脾切除术史。
  5. 未解决的治疗与先前疗法相关的毒性(除非解决≤1级)。
  6. 不受控制的主动感染。
  7. 如果不良好控制(即,无法检测到的病毒载量)或感染性肝炎,则称为HIV阳性,A,B或C型。
  8. 当前使用单胺氧化酶A和B抑制剂(MAOI)。
  9. 在筛查增加出血风险时的证据,包括以下任何一项:

    • 激活的部分凝血石时间(APTT)> 1.3 x正常的上限
    • 国际归一化比率(INR)> 1.3 x正常的局部上限
    • 严重的血小板减少症或血小板功能障碍与髓增生性疾病无关或治疗无关
    • 已知的出血障碍(例如,纤维蛋白原血症,第IX因子缺乏症,血友病,von Willebrand的疾病,传播血管内凝结[DIC],纤维蛋白原缺乏或其他凝结因子缺乏症)
  10. 筛查明显的肾脏或肝功能不全(除非出血或白血病浸润)时的证据:以下任何局部实验室参数所定义:

    1. 计算出的肾小球过滤率(GFR;使用Cockcroft-Gault方程)<40 ml/min或血清肌酐> 1.5 x正常的局部上限
    2. 天冬氨酸转氨酶(AST)或丙氨酸氨基转移酶(ALT)≥2x正常的局部上限
  11. 当前使用禁止药物(例如,Romiplostim)或期望在研究药物治疗期间需要任何这些药物。
  12. 与IMG-7289或LSD1抑制剂(IE,单胺氧化酶抑制剂; MAOIS)相关的药物的已知直接或延迟的高敏反应或特殊性反应或特质。
  13. 决策能力受损的患者。
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人:Leanne Rodriguez 305-243-2383 lmr248@med.miami.edu

位置
布局表以获取位置信息
美国,佛罗里达州
迈阿密大学招募
迈阿密,佛罗里达州,美国,33136
联系人:Leanne Rodriguez 305-243-2383 lmr248@med.miami.edu
首席调查员:医学博士Terrence J Bradley
赞助商和合作者
医学博士Terrence J Bradley
Imago Biosciences,Inc。
调查人员
调查员信息的布局表
首席研究员:医学博士Terrence J Bradley迈阿密大学
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2020年2月6日
第一个发布日期icmje 2020年2月10日
上次更新发布日期2021年3月24日
实际学习开始日期ICMJE 2020年10月2日
估计的初级完成日期2023年9月(主要结果度量的最终数据收集日期)
当前的主要结果度量ICMJE
(提交:2020年2月6日)
血液学反应率[时间范围:24周]
由国际工作组膜膜增生性肿瘤研究与治疗(IWG-MRT)和欧洲白血病网(ELN)反应标准评估。
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
(提交:2020年4月22日)
  • 与治疗相关的毒性的发生率[时间范围:最多3年]
    由治疗医师使用国家癌症研究所不良事件(NCI-CTCAE)5.0的公共术语标准评估。
  • 通过骨髓增生性肿瘤症状评估表(MPN-SAF)测量的总症状评分(TSS)的变化[时间范围:基线,最多3年]
    使用脊髓增生性肿瘤症状评估表(MPN-SAF)进行测量,其中包括14种相关症状,每个症状从0(缺少)到10(最糟糕的是)。
  • 变化突变等位基因负担[时间范围:基线,最多3年]
    通过血清血液样本的下一代测序(NGS)分子分析进行评估。
  • 脾脏大小的变化(时间范围:基线,最多3年)
    通过体格检查和放射学成像测量测量。
  • 纤维化评分的变化[时间范围:基线,最多3年]
    如Thiele等人,2005年,使用欧洲共识标准稍微修改的欧洲共识标准对骨髓/抽吸样品的分级进行评分。 3,对骨髓的网状蛋白和胶原蛋白含量进行分级,MF-0是最低,MF-3最高。
原始的次要结果措施ICMJE
(提交:2020年2月6日)
  • 与治疗相关的毒性的发生率[时间范围:最多3年]
    由治疗医师使用国家癌症研究所不良事件(NCI-CTCAE)5.0的公共术语标准评估。
  • 通过骨髓增生性肿瘤症状评估表(MPN-SAF)测量的总症状评分(TSS)的变化[时间范围:基线,最多3年]
    使用脊髓增生性肿瘤症状评估表(MPN-SAF)进行测量,其中包括14种相关症状,每个症状从0(缺少)到10(最糟糕的是)。
  • 变化突变等位基因负担[时间范围:基线,最多3年]
    通过血清血液样本的下一代测序(NGS)分子分析进行评估。
  • 脾脏大小的变化(时间范围:基线,最多3年)
    通过体格检查和放射学成像测量测量。
  • 纤维化评分的变化[时间范围:基线,最多3年]
    使用欧洲共识标准对骨髓/抽吸样品进行分级的骨髓纤维化进行评估。
当前其他预先指定的结果指标不提供
原始其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE IMG-7289患有基本血小板血症(ET)或多余细胞症Vera(PV)的患者
官方标题ICMJE LSD1抑制剂IMG-7289的研究者发射的试验用于治疗必不可少的血小板血症(ET)或多余炎症性vera(PV),这些患者至少失败了一种标准疗法
简要摘要这项研究的目的是评估IMG-7289治疗在需要血小板,白细胞(WBC)或红细胞(RBC)对照的ET和PV患者中的血液学作用,并且至少一种标准疗法失败。
详细说明不提供
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段2
研究设计ICMJE分配:N/A
干预模型:单一组分配
掩蔽:无(打开标签)
主要目的:治疗
条件ICMJE
  • 必需的血小板血症
  • 多余的Vera
干预ICMJE药物:IMG-7289
每日口服剂量为0.6 mg/kg/天IMG-7829胶囊。剂量升级可根据需要应用降级规则。
其他名称:
  • IMG7289
  • IMG 7289
研究臂ICMJE实验:ET和PV患者的IMG-7289

每日剂量为0.6 mg/kg/天IMG-7289:

  • 初始试点期将招募8名参与者接受24周的IMG-7829口服剂量,只要在没有过多毒性的情况下临床益处。
  • 第二阶段组将招募另外16名参与者,以在2年以上接收IMG-7829,只要在没有毒性的情况下临床益处。
干预:药物:IMG-7289
出版物 *不提供

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符(NCT编号)的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE招募
估计注册ICMJE
(提交:2020年2月6日)
24
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2023年9月
估计的初级完成日期2023年9月(主要结果度量的最终数据收集日期)
资格标准ICMJE

纳入标准:

  1. 年龄≥18岁。
  2. 根据世界卫生组织(WHO)骨髓增生性肿瘤的诊断标准的诊断基本血小板或多性无限性无线疗法(Arber等,2016)。
  3. 至少一种标准疗法失败的患者(失败等同于反应或不耐受不足)。
  4. 血小板计数> 400 x 10^9/l剂量前的1天为基本血小板减少症患者。
  5. 血小板计数> 150 x 10^9/l剂量前第一天,用于多发性疾病的患者。
  6. 外围爆炸计数<剂量前第1天。
  7. 绝对嗜中性粒细胞计数(ANC)≥0.5x 10^9/l剂量前第一天。
  8. 纤维化得分≤2级,根据欧洲分级骨髓纤维化的共识标准的略微修改版本(Arber等,2016)(Thiele等,2005)。
  9. 预期寿命> 36周。
  10. 能够吞咽胶囊。
  11. 在研究期间,可容纳血液吸收,脾脏大小的测定,骨髓评估和外周血采样。
  12. 在研究药物启动之前,必须停止对正在研究的状况进行2周(干扰素4周)的疾病治疗。
  13. 同意使用批准的避孕方法从筛查到最后一次进行研究药物后28天。
  14. 如果男性同意在最后剂量的研究药物后至少一个月不捐赠精子或父亲。

排除标准:

  1. 东部合作肿瘤小组(ECOG)问卷分数为3或更高。
  2. 目前怀孕,计划在接下来的6个月内怀孕或目前母乳喂养。
  3. 目前居住在美国以外。
  4. 脾切除术史。
  5. 未解决的治疗与先前疗法相关的毒性(除非解决≤1级)。
  6. 不受控制的主动感染。
  7. 如果不良好控制(即,无法检测到的病毒载量)或感染性肝炎,则称为HIV阳性,A,B或C型。
  8. 当前使用单胺氧化酶A和B抑制剂(MAOI)。
  9. 在筛查增加出血风险时的证据,包括以下任何一项:

    • 激活的部分凝血石时间(APTT)> 1.3 x正常的上限
    • 国际归一化比率(INR)> 1.3 x正常的局部上限
    • 严重的血小板减少症或血小板功能障碍与髓增生性疾病无关或治疗无关
    • 已知的出血障碍(例如,纤维蛋白原血症,第IX因子缺乏症,血友病,von Willebrand的疾病,传播血管内凝结[DIC],纤维蛋白原缺乏或其他凝结因子缺乏症)
  10. 筛查明显的肾脏或肝功能不全(除非出血或白血病浸润)时的证据:以下任何局部实验室参数所定义:

    1. 计算出的肾小球过滤率(GFR;使用Cockcroft-Gault方程)<40 ml/min或血清肌酐> 1.5 x正常的局部上限
    2. 天冬氨酸转氨酶(AST)或丙氨酸氨基转移酶(ALT)≥2x正常的局部上限
  11. 当前使用禁止药物(例如,Romiplostim)或期望在研究药物治疗期间需要任何这些药物。
  12. 与IMG-7289或LSD1抑制剂(IE,单胺氧化酶抑制剂; MAOIS)相关的药物的已知直接或延迟的高敏反应或特殊性反应或特质。
  13. 决策能力受损的患者。
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女:全部
年龄ICMJE 18岁以上(成人,老年人)
接受健康的志愿者ICMJE
联系ICMJE
联系人:Leanne Rodriguez 305-243-2383 lmr248@med.miami.edu
列出的位置国家ICMJE美国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04262141
其他研究ID编号ICMJE 20190932
有数据监测委员会是的
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物:是的
研究美国FDA调节的设备产品:
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD:
责任方迈阿密大学特伦斯·J·布拉德利(Terrence J Bradley),医学博士
研究赞助商ICMJE医学博士Terrence J Bradley
合作者ICMJE Imago Biosciences,Inc。
研究人员ICMJE
首席研究员:医学博士Terrence J Bradley迈阿密大学
PRS帐户迈阿密大学
验证日期2021年3月

国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素

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