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出境医 / 临床实验 / PKU患者的CDX 6114的安全性，耐受性，药效和药代动力学
PKU患者的CDX 6114的安全性，耐受性，药效和药代动力学
研究描述
简要摘要：
这一第一阶段研究的主要目标是评估每天对PKU患者施用每天，多种口服CDX-6114的安全性和耐受性。目的是检查对PKU患者的每日，多种口服剂量的CDX-6114是否显示出临床上可接受的安全性和耐受性。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 苯酮尿液 | 药物：队列1 0.225G药物：队列2 0.75G药物：队列3 2.25 g | 阶段1 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 实际注册 ： | 0参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 三重（参与者，护理提供者，研究人员） |
| 掩盖说明： | 双盲研究 |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项阶段1，多中心，随机，双盲，安慰剂对照的研究，以评估多次升级口服剂量给患有苯基酮尿症患者（PKU）的患者的CDX 6114的安全性，耐受性，药效动力学和药代动力学。 |
| 估计研究开始日期 ： | 2020年12月1日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2021年12月30日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2021年12月30日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：队列1 0.225 g 随机分配CDX-6114 0.225G或匹配的安慰剂治疗 | 药物：队列1 0.225G 药物：用于口服给药的CDX 6114 CDX-6114在磷酸盐缓冲液中配制，其中还包括甘露醇和poloxamer。提供的车辆溶液与CDX-6114口服溶液相同，除非有源药物。匹配的安慰剂安慰剂口服给药溶液也将作为口服溶液提供，并将由磷酸盐缓冲液稀释剂和焦糖调味剂组成。 其他名称：安慰剂 |
| 实验：队列2 0.75G 用CDX-6114 0.75G或匹配的安慰剂随机处理 | 药物：队列2 0.75G 药物：用于口服给药的CDX 6114 CDX-6114在磷酸盐缓冲液中配制，其中还包括甘露醇和poloxamer。提供的车辆溶液与CDX-6114口服溶液相同，除非有源药物。匹配的安慰剂安慰剂口服给药溶液也将作为口服溶液提供，并将由磷酸盐缓冲液稀释剂和焦糖调味剂组成。 其他名称：安慰剂 |
| 实验：队列3 2.25g 用CDX-6114 2.25 g或匹配的安慰剂随机进行治疗 | 药物：队列3 2.25 g 药物：用于口服给药的CDX 6114 CDX-6114在磷酸盐缓冲液中配制，其中还包括甘露醇和poloxamer。提供的车辆溶液与CDX-6114口服溶液相同，除非有源药物。匹配的安慰剂安慰剂口服给药溶液也将作为口服溶液提供，并将由磷酸盐缓冲液稀释剂和焦糖调味剂组成。 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 将测量治疗急性不良事件发生率（AE）的变化[时间范围：在0.25分钟内，0.5分钟，1小时，2小时，5小时（在开始午餐之前），7.5小时，11.5小时（立即开始开始开始）晚餐），第1天和第14天的第一次剂量学习药物后16小时和16小时]重复口服CDX-6114后，CDX-6114的安全性和耐受性通过不良事件监测后14天，重复剂量后，口服给药14天。
- 随着时间的流逝，CDX-6114的血清水平的变化将进行描述性汇总[时间范围：在0.25分钟内，0.5分钟，1小时，2小时，5小时（紧接开始午餐前），7.5小时，11.5小时（立即开始开始启动之前晚餐），在第1天和第14天进行第一次剂量的研究药物后16小时和16小时]将在以下时间点重复剂量CDX-6114收集血液进行CDX-6114的药代动力学分析，口服给药14天
- 每种治疗的绝对值变化和血压测量中的基线变化将汇总[时间范围：在0.25分钟内，0.5分钟内，1小时，2小时，5小时（紧接开始午餐前），7.5小时，11.5小时（11.5小时）（（11.5小时）（在开始晚餐之前，立即在第1天和第14天进行第一次剂量的学习药物后14小时和16小时]通过血压监测单剂量口服给药后，CDX-6114的安全性和耐受性
- 每种处理的绝对值变化和呼吸率测量的基线的变化将汇总[时间范围：0.25分钟以内，0.5分钟，1小时，2小时，5小时，5小时（立即开始午餐前），7.5小时，11.5小时（11.5小时）（11.5小时（11.5小时）（在开始晚餐之前，立即在第1天和第14天进行第一次剂量的学习药物后14小时和16小时]通过呼吸率监测的单剂量口服给药后，CDX-6114的安全性和耐受性
- 每种治疗的绝对值变化和心率测量基线的变化将汇总为每种治疗的时间[时间范围：在0.25分钟内，0.5min，1小时，2小时，5小时（立即开始午餐前），7.5小时，11.5小时（11.5小时）（（在开始晚餐之前，立即在第1天和第14天进行第一次剂量的学习药物后14小时和16小时]将在以下时间点重复剂量CDX-6114收集血液进行CDX-6114的药代动力学分析，口服给药14天
- 每种治疗时间（时间范围：在0.25分钟内，0.5分钟，1小时，2小时，5小时）（在开始午餐之前），在0.25min，1小时内（在开始午餐之前），在0.25min，1小时，1小时，1小时，1小时，1小时，1小时，1小时内，将对体温（在华氏度或摄氏的基线）的变化（在华氏度或摄氏的基线）变化。 7.5小时，11.5小时（在开始晚餐之前），14小时和在第1天和第14天进行第一次剂量的学习药物后16小时]通过体温监测重复剂量口服给药后，CDX-6114的安全性和耐受性
- 每种治疗的绝对值变化和从12个铅心电图（ECG）中的基线变化（ECG）测量将汇总[时间范围：在0.25min，0.25min，0.5分钟内，1小时，2小时，5小时（立即开始午餐前），7.5小时，7.5小时，11.5小时（在开始晚餐之前），在第1天和第14天进行第一次剂量的研究药物后16小时和16小时重复剂量口服给药后，CDX-6114的安全性和耐受性，由12个铅ECG（包括P Wave，QRS Complex，QT）间隔（QT）间隔为
- 每种治疗的称重量表随着时间的推移（时间范围：0.25min，0.25min，0.5分钟，1小时，2小时，5小时）（立即开始午餐之前） ），7.5小时，11.5小时（紧接在晚餐之前），14小时和在第1天和第14天进行第一次剂量的学习药物后16小时]通过重量监测重复剂量口服给药后，CDX-6114的安全性和耐受性
- 从基线到最后一个剂量后时间点的绝对血液成分值的变化将总结为每种治疗[时间范围：在0.25分钟内，0.5分钟内，1小时，2小时，5小时（紧接在开始午餐之前），7.5小时，7.5小时，，， 11.5小时（在开始晚餐之前），在第1天和第14天进行第一次剂量的研究药物后16小时和16小时]通过实验室评估作为血液学的重复剂量口服给药后，CDX-6114的安全性和耐受性（常规血液工作）
- 从基线到最后一个剂量后时间点的绝对血液成分值的变化将总结为每种治疗[时间范围：在0.25分钟内，0.5分钟内，1小时，2小时，5小时（紧接在开始午餐之前），7.5小时，7.5小时，，， 11.5小时（在开始晚餐之前），在第1天和第14天进行第一次剂量的研究药物后16小时和16小时]通过实验室评估重复剂量口服给药后，CDX-6114的安全性和耐受性作为凝结（常规血液测试）
- 每种治疗的绝对尿素成分值的变化和从基线到最后一个剂量后时间的变化[时间范围：在0.25min，0.5min，0.5min，1小时，2小时，2小时，5小时（紧接开始午餐之前），7.5小时为11.5小时（在晚餐开始之前紧接），在第1天和第14天进行第一次剂量的研究药物后16小时和16小时]通过常规尿液分析重复剂量口服给药后，CDX-6114的安全性和耐受性
- 治疗效果抗体发生率的任何变化都将得到评估[时间范围：在0.25分钟内，0.5分钟，1小时，2小时，5小时（在开始午餐之前），7.5小时，11.5小时（立即开始晚餐前， ），在第1天和第14天进行第一次剂量的研究药物后14小时和16小时]通过评估抗CDX-6114抗体的评估，CDX-6114的安全性和耐受性
- 每种处理的绝对值的变化将随着时间的推移总结，使用长度测量量表（时间范围：时间范围：在0.25分钟内，0.25分钟内，1小时，2小时，2小时，5小时（紧接开始午餐之前），7.5小时，7.5小时，，，，，，7.5小时，，，7小时11.5小时（在开始晚餐之前），在第1天和第14天进行第一次剂量的研究药物后16小时和16小时]通过使用Lenght量表进行高度检查的重复剂量口服评估后，CDX-6114的安全性和耐受性
次要结果度量 ：
- 每种治疗的PHE后血浆浓度变化将随着时间的流逝而汇总[时间范围：0.25分钟以内，0.5分钟，1小时，2小时，5小时（立即开始午餐前），7.5小时，11.5小时（立即在11.5小时之前）开始晚餐），在第1天和第14天进行第一次剂量的研究药物后16小时和16小时]将在以下时间点重复剂量CDX-6114收集血液进行CDX-6114的药代动力学分析，口服给药14天
- 每种治疗的频率变化CA的浓度会随着时间的流逝而汇总[时间范围：0.25分钟以内，0.5分钟，1小时，2小时，5小时（立即开始午餐前），7.5小时，11.5小时（立即在11.5小时之前）开始晚餐），在第1天和第14天进行第一次剂量的研究药物后16小时和16小时]将在以下时间点重复剂量CDX-6114收集血液进行CDX-6114的药代动力学分析，口服给药14天
- 血浆中PHE浓度的变化将通过治疗[时间范围：在0.25分钟内，0.5分钟，1小时，2小时，5小时（在开始午餐之前），7.5小时，11.5小时（立即开始晚餐之前），在第1天和第14天进行第一次剂量的研究药物后14小时和16小时]将在以下时间点重复剂量CDX-6114收集血液进行CDX-6114的药代动力学分析，口服给药14天
- 血浆中峰值Ca浓度的变化将通过治疗[时间范围：0.25分钟内，0.5分钟，1小时，2小时，5小时（在开始午餐之前），7.5小时，11.5小时（立即开始晚餐之前），在第1天和第14天进行第一次剂量的研究药物后14小时和16小时]将在以下时间点重复剂量CDX-6114收集血液进行CDX-6114的药代动力学分析，口服给药14天
- 在24小时内，在给药和标准餐后，血浆浓度与时间曲线（AUC）下的PHE区域（AUC）[时间范围：在0.25分钟内，0.25分钟，1小时，2小时，2小时，5小时（紧接开始午餐前），7.5小时，7.5小时小时为11.5小时（在晚餐开始之前紧接），在第1天和第14天进行第一次剂量的研究药物后16小时和16小时]将在以下时间点重复剂量CDX-6114收集血液进行CDX-6114的药代动力学分析，口服给药14天
- 在24小时内，在24小时内，等离子体浓度与时间曲线（AUC）下的Ca面积（剂量和标准粉）[时间范围：0.25分钟以内，0.25分钟，1小时，2小时，2小时，5小时（在开始午餐之前），7.5小时小时为11.5小时（在晚餐开始之前紧接），在第1天和第14天进行第一次剂量的研究药物后16小时和16小时]将在以下时间点重复剂量CDX-6114收集血液进行CDX-6114的药代动力学分析，口服给药14天
- 给药后24小时内CDX-6114的血清浓度[时间范围：0.25分钟以内，0.5分钟，1小时，2小时，5小时，5小时（紧接在开始午餐之前），7.5小时，11.5小时（紧接在之前，即开始晚餐），14小时和在第1天和第14天进行第一次剂量的研究药物后16小时]将在以下时间点重复剂量CDX-6114收集血液进行CDX-6114的药代动力学分析，口服给药14天
- 注意力的变化[时间范围：问卷将由患者在-1和第13天在家中完成，每个内部期间之前的第13天]研究期间的注意力将通过使用注意力缺陷多动障碍自我报告量表（ASRS-V1.1）的注意力不集中评估。
- 情绪变化[时间范围：问卷将在每个内部期间之前的-1和第13天在家中完成。 POMS-2问卷是使用的全长成人（18岁）版本（POMS 2-A）。这是给出的情绪症状的任何变化将通过使用情绪状态的概况第二版（POMS-2）问卷来评估
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 18年至65岁（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准
- 18至65岁的男性和女性患者，诊断为经典PKU
- 筛查时血液苯丙氨酸浓度> 600mol/l的患者作为亚最佳饮食管理的指标
- 筛查时18至35 kg/m2之间的体重指数（BMI）。
- 男性患者必须同意不捐赠精子从筛查开始，并在上次研究药物管理后90天内进行筛查和继续
- 生育潜力的女性患者及其配偶/伴侣
- 非儿童潜力的女性患者：
- 女性患者必须同意不母乳喂养。这包括从上次研究药物管理后90天开始筛查和持续的开始期间。
- 女性患者必须同意不捐赠OVA。这包括从上次研究药物管理后90天开始筛查和持续的开始期间。
- 必须认为患者有能力了解研究的性质，并能够给予书面知情同意。患者还必须愿意亲自参加预定的学习访问，并可靠地与不良事件和伴随药物使用的研究人员进行沟通。
- 患者必须同意在参加本临床研究时不参加另一项介入研究。
排除标准
- 临床上显着的血液学，肾脏，内分泌，心血管，肝，精神病，神经系统或过敏性疾病/病（包括药物过敏，但不包括未经治疗的，无症状的，无症状的，季节性的过敏和童年和儿童哮喘）的存在或病史。
- 胃肠道疾病的存在或病史或干扰正常胃肠道解剖结构的状况。例子包括胃肠道旁路手术，胆囊切除术，部分胃切除术，胃带手术，小肠切除术，迷走神经切开术，吸收不良，克罗恩病，溃疡性结肠炎或腹腔疾病。
- 用任何血小板聚集抑制剂和/或主动治疗（或在过去4周内）使用抗凝药物进行主动治疗。
- 特定食品不耐症的存在或历史。例子包括乳糜泻，严重的乳糖或乳制品不耐症。
- Positive result for serum hepatitis B surface antigen (HBsAg), hepatitis A virus antibodies (HAV), hepatitis C virus antibodies (HCV), or antibodies to human immunodeficiency virus type 1 (HIV-1) and/or type 2 (HIV-2 ）筛选。
联系人和位置
赞助商和合作者
雀巢
调查人员
| 研究主任： | Tiago Nunes，医学博士 | 全球发展负责人-GI护理 |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年1月28日 | ||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年2月5日 | ||||
| 上次更新发布日期 | 2020年9月16日 | ||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2020年12月1日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年12月30日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | PKU患者的CDX 6114的安全性，耐受性，药效和药代动力学 | ||||
| 官方标题ICMJE | 一项阶段1，多中心，随机，双盲，安慰剂对照的研究，以评估多次升级口服剂量给患有苯基酮尿症患者（PKU）的患者的CDX 6114的安全性，耐受性，药效动力学和药代动力学。 | ||||
| 简要摘要 | 这一第一阶段研究的主要目标是评估每天对PKU患者施用每天，多种口服CDX-6114的安全性和耐受性。目的是检查对PKU患者的每日，多种口服剂量的CDX-6114是否显示出临床上可接受的安全性和耐受性。 | ||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 掩盖：三重（参与者，护理提供者，调查员） 掩盖说明： 双盲研究 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | 苯酮尿液 | ||||
| 干预ICMJE |
| ||||
| 研究臂ICMJE |
| ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 取消 | ||||
| 实际注册ICMJE | 0 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 36 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2021年12月30日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年12月30日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准
排除标准
| ||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 年龄ICMJE | 18年至65岁（成人，老年人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE | 仅当研究招募主题时才显示联系信息 | ||||
| 列出的位置国家ICMJE | 不提供 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04256655 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | 19.05.cli | ||||
| 有数据监测委员会 | 不提供 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||
| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||
| 责任方 | 雀巢 | ||||
| 研究赞助商ICMJE | 雀巢 | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE |
| ||||
| PRS帐户 | 雀巢 | ||||
| 验证日期 | 2020年9月 | ||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
研究描述
简要摘要：
这一第一阶段研究的主要目标是评估每天对PKU患者施用每天，多种口服CDX-6114的安全性和耐受性。目的是检查对PKU患者的每日，多种口服剂量的CDX-6114是否显示出临床上可接受的安全性和耐受性。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 苯酮尿液 | 药物：队列1 0.225G药物：队列2 0.75G药物：队列3 2.25 g | 阶段1 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 实际注册 ： | 0参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 三重（参与者，护理提供者，研究人员） |
| 掩盖说明： | 双盲研究 |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项阶段1，多中心，随机，双盲，安慰剂对照的研究，以评估多次升级口服剂量给患有苯基酮尿症患者（PKU）的患者的CDX 6114的安全性，耐受性，药效动力学和药代动力学。 |
| 估计研究开始日期 ： | 2020年12月1日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2021年12月30日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2021年12月30日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：队列1 0.225 g 随机分配CDX-6114 0.225G或匹配的安慰剂治疗 | 药物：队列1 0.225G 药物：用于口服给药的CDX 6114 CDX-6114在磷酸盐缓冲液中配制，其中还包括甘露醇和poloxamer。提供的车辆溶液与CDX-6114口服溶液相同，除非有源药物。匹配的安慰剂安慰剂口服给药溶液也将作为口服溶液提供，并将由磷酸盐缓冲液稀释剂和焦糖调味剂组成。 其他名称：安慰剂 |
| 实验：队列2 0.75G 用CDX-6114 0.75G或匹配的安慰剂随机处理 | 药物：队列2 0.75G 药物：用于口服给药的CDX 6114 CDX-6114在磷酸盐缓冲液中配制，其中还包括甘露醇和poloxamer。提供的车辆溶液与CDX-6114口服溶液相同，除非有源药物。匹配的安慰剂安慰剂口服给药溶液也将作为口服溶液提供，并将由磷酸盐缓冲液稀释剂和焦糖调味剂组成。 其他名称：安慰剂 |
| 实验：队列3 2.25g 用CDX-6114 2.25 g或匹配的安慰剂随机进行治疗 | 药物：队列3 2.25 g 药物：用于口服给药的CDX 6114 CDX-6114在磷酸盐缓冲液中配制，其中还包括甘露醇和poloxamer。提供的车辆溶液与CDX-6114口服溶液相同，除非有源药物。匹配的安慰剂安慰剂口服给药溶液也将作为口服溶液提供，并将由磷酸盐缓冲液稀释剂和焦糖调味剂组成。 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 将测量治疗急性不良事件发生率（AE）的变化[时间范围：在0.25分钟内，0.5分钟，1小时，2小时，5小时（在开始午餐之前），7.5小时，11.5小时（立即开始开始开始）晚餐），第1天和第14天的第一次剂量学习药物后16小时和16小时]重复口服CDX-6114后，CDX-6114的安全性和耐受性通过不良事件监测后14天，重复剂量后，口服给药14天。
- 随着时间的流逝，CDX-6114的血清水平的变化将进行描述性汇总[时间范围：在0.25分钟内，0.5分钟，1小时，2小时，5小时（紧接开始午餐前），7.5小时，11.5小时（立即开始开始启动之前晚餐），在第1天和第14天进行第一次剂量的研究药物后16小时和16小时]将在以下时间点重复剂量CDX-6114收集血液进行CDX-6114的药代动力学分析，口服给药14天
- 每种治疗的绝对值变化和血压测量中的基线变化将汇总[时间范围：在0.25分钟内，0.5分钟内，1小时，2小时，5小时（紧接开始午餐前），7.5小时，11.5小时（11.5小时）（（11.5小时）（在开始晚餐之前，立即在第1天和第14天进行第一次剂量的学习药物后14小时和16小时]通过血压监测单剂量口服给药后，CDX-6114的安全性和耐受性
- 每种处理的绝对值变化和呼吸率测量的基线的变化将汇总[时间范围：0.25分钟以内，0.5分钟，1小时，2小时，5小时，5小时（立即开始午餐前），7.5小时，11.5小时（11.5小时）（11.5小时（11.5小时）（在开始晚餐之前，立即在第1天和第14天进行第一次剂量的学习药物后14小时和16小时]通过呼吸率监测的单剂量口服给药后，CDX-6114的安全性和耐受性
- 每种治疗的绝对值变化和心率测量基线的变化将汇总为每种治疗的时间[时间范围：在0.25分钟内，0.5min，1小时，2小时，5小时（立即开始午餐前），7.5小时，11.5小时（11.5小时）（（在开始晚餐之前，立即在第1天和第14天进行第一次剂量的学习药物后14小时和16小时]将在以下时间点重复剂量CDX-6114收集血液进行CDX-6114的药代动力学分析，口服给药14天
- 每种治疗时间（时间范围：在0.25分钟内，0.5分钟，1小时，2小时，5小时）（在开始午餐之前），在0.25min，1小时内（在开始午餐之前），在0.25min，1小时，1小时，1小时，1小时，1小时，1小时，1小时内，将对体温（在华氏度或摄氏的基线）的变化（在华氏度或摄氏的基线）变化。 7.5小时，11.5小时（在开始晚餐之前），14小时和在第1天和第14天进行第一次剂量的学习药物后16小时]通过体温监测重复剂量口服给药后，CDX-6114的安全性和耐受性
- 每种治疗的绝对值变化和从12个铅心电图（ECG）中的基线变化（ECG）测量将汇总[时间范围：在0.25min，0.25min，0.5分钟内，1小时，2小时，5小时（立即开始午餐前），7.5小时，7.5小时，11.5小时（在开始晚餐之前），在第1天和第14天进行第一次剂量的研究药物后16小时和16小时重复剂量口服给药后，CDX-6114的安全性和耐受性，由12个铅ECG（包括P Wave，QRS Complex，QT）间隔（QT）间隔为
- 每种治疗的称重量表随着时间的推移（时间范围：0.25min，0.25min，0.5分钟，1小时，2小时，5小时）（立即开始午餐之前） ），7.5小时，11.5小时（紧接在晚餐之前），14小时和在第1天和第14天进行第一次剂量的学习药物后16小时]通过重量监测重复剂量口服给药后，CDX-6114的安全性和耐受性
- 从基线到最后一个剂量后时间点的绝对血液成分值的变化将总结为每种治疗[时间范围：在0.25分钟内，0.5分钟内，1小时，2小时，5小时（紧接在开始午餐之前），7.5小时，7.5小时，，， 11.5小时（在开始晚餐之前），在第1天和第14天进行第一次剂量的研究药物后16小时和16小时]通过实验室评估作为血液学的重复剂量口服给药后，CDX-6114的安全性和耐受性（常规血液工作）
- 从基线到最后一个剂量后时间点的绝对血液成分值的变化将总结为每种治疗[时间范围：在0.25分钟内，0.5分钟内，1小时，2小时，5小时（紧接在开始午餐之前），7.5小时，7.5小时，，， 11.5小时（在开始晚餐之前），在第1天和第14天进行第一次剂量的研究药物后16小时和16小时]通过实验室评估重复剂量口服给药后，CDX-6114的安全性和耐受性作为凝结（常规血液测试）
- 每种治疗的绝对尿素成分值的变化和从基线到最后一个剂量后时间的变化[时间范围：在0.25min，0.5min，0.5min，1小时，2小时，2小时，5小时（紧接开始午餐之前），7.5小时为11.5小时（在晚餐开始之前紧接），在第1天和第14天进行第一次剂量的研究药物后16小时和16小时]通过常规尿液分析重复剂量口服给药后，CDX-6114的安全性和耐受性
- 治疗效果抗体发生率的任何变化都将得到评估[时间范围：在0.25分钟内，0.5分钟，1小时，2小时，5小时（在开始午餐之前），7.5小时，11.5小时（立即开始晚餐前， ），在第1天和第14天进行第一次剂量的研究药物后14小时和16小时]通过评估抗CDX-6114抗体的评估，CDX-6114的安全性和耐受性
- 每种处理的绝对值的变化将随着时间的推移总结，使用长度测量量表（时间范围：时间范围：在0.25分钟内，0.25分钟内，1小时，2小时，2小时，5小时（紧接开始午餐之前），7.5小时，7.5小时，，，，，，7.5小时，，，7小时11.5小时（在开始晚餐之前），在第1天和第14天进行第一次剂量的研究药物后16小时和16小时]通过使用Lenght量表进行高度检查的重复剂量口服评估后，CDX-6114的安全性和耐受性
次要结果度量 ：
- 每种治疗的PHE后血浆浓度变化将随着时间的流逝而汇总[时间范围：0.25分钟以内，0.5分钟，1小时，2小时，5小时（立即开始午餐前），7.5小时，11.5小时（立即在11.5小时之前）开始晚餐），在第1天和第14天进行第一次剂量的研究药物后16小时和16小时]将在以下时间点重复剂量CDX-6114收集血液进行CDX-6114的药代动力学分析，口服给药14天
- 每种治疗的频率变化CA的浓度会随着时间的流逝而汇总[时间范围：0.25分钟以内，0.5分钟，1小时，2小时，5小时（立即开始午餐前），7.5小时，11.5小时（立即在11.5小时之前）开始晚餐），在第1天和第14天进行第一次剂量的研究药物后16小时和16小时]将在以下时间点重复剂量CDX-6114收集血液进行CDX-6114的药代动力学分析，口服给药14天
- 血浆中PHE浓度的变化将通过治疗[时间范围：在0.25分钟内，0.5分钟，1小时，2小时，5小时（在开始午餐之前），7.5小时，11.5小时（立即开始晚餐之前），在第1天和第14天进行第一次剂量的研究药物后14小时和16小时]将在以下时间点重复剂量CDX-6114收集血液进行CDX-6114的药代动力学分析，口服给药14天
- 血浆中峰值Ca浓度的变化将通过治疗[时间范围：0.25分钟内，0.5分钟，1小时，2小时，5小时（在开始午餐之前），7.5小时，11.5小时（立即开始晚餐之前），在第1天和第14天进行第一次剂量的研究药物后14小时和16小时]将在以下时间点重复剂量CDX-6114收集血液进行CDX-6114的药代动力学分析，口服给药14天
- 在24小时内，在给药和标准餐后，血浆浓度与时间曲线（AUC）下的PHE区域（AUC）[时间范围：在0.25分钟内，0.25分钟，1小时，2小时，2小时，5小时（紧接开始午餐前），7.5小时，7.5小时小时为11.5小时（在晚餐开始之前紧接），在第1天和第14天进行第一次剂量的研究药物后16小时和16小时]将在以下时间点重复剂量CDX-6114收集血液进行CDX-6114的药代动力学分析，口服给药14天
- 在24小时内，在24小时内，等离子体浓度与时间曲线（AUC）下的Ca面积（剂量和标准粉）[时间范围：0.25分钟以内，0.25分钟，1小时，2小时，2小时，5小时（在开始午餐之前），7.5小时小时为11.5小时（在晚餐开始之前紧接），在第1天和第14天进行第一次剂量的研究药物后16小时和16小时]将在以下时间点重复剂量CDX-6114收集血液进行CDX-6114的药代动力学分析，口服给药14天
- 给药后24小时内CDX-6114的血清浓度[时间范围：0.25分钟以内，0.5分钟，1小时，2小时，5小时，5小时（紧接在开始午餐之前），7.5小时，11.5小时（紧接在之前，即开始晚餐），14小时和在第1天和第14天进行第一次剂量的研究药物后16小时]将在以下时间点重复剂量CDX-6114收集血液进行CDX-6114的药代动力学分析，口服给药14天
- 注意力的变化[时间范围：问卷将由患者在-1和第13天在家中完成，每个内部期间之前的第13天]研究期间的注意力将通过使用注意力缺陷多动障碍自我报告量表（ASRS-V1.1）的注意力不集中评估。
- 情绪变化[时间范围：问卷将在每个内部期间之前的-1和第13天在家中完成。 POMS-2问卷是使用的全长成人（18岁）版本（POMS 2-A）。这是给出的情绪症状的任何变化将通过使用情绪状态的概况第二版（POMS-2）问卷来评估
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 18年至65岁（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准
- 18至65岁的男性和女性患者，诊断为经典PKU
- 筛查时血液苯丙氨酸浓度> 600mol/l的患者作为亚最佳饮食管理的指标
- 筛查时18至35 kg/m2之间的体重指数（BMI）。
- 男性患者必须同意不捐赠精子从筛查开始，并在上次研究药物管理后90天内进行筛查和继续
- 生育潜力的女性患者及其配偶/伴侣
- 非儿童潜力的女性患者：
- 女性患者必须同意不母乳喂养。这包括从上次研究药物管理后90天开始筛查和持续的开始期间。
- 女性患者必须同意不捐赠OVA。这包括从上次研究药物管理后90天开始筛查和持续的开始期间。
- 必须认为患者有能力了解研究的性质，并能够给予书面知情同意。患者还必须愿意亲自参加预定的学习访问，并可靠地与不良事件和伴随药物使用的研究人员进行沟通。
- 患者必须同意在参加本临床研究时不参加另一项介入研究。
排除标准
- 临床上显着的血液学，肾脏，内分泌，心血管，肝，精神病，神经系统或过敏性疾病/病（包括药物过敏，但不包括未经治疗的，无症状的，无症状的，季节性的过敏和童年和儿童哮喘）的存在或病史。
- 胃肠道疾病的存在或病史或干扰正常胃肠道解剖结构的状况。例子包括胃肠道旁路手术，胆囊切除术，部分胃切除术，胃带手术，小肠切除术，迷走神经切开术，吸收不良，克罗恩病，溃疡性结肠炎或腹腔疾病。
- 用任何血小板聚集抑制剂和/或主动治疗（或在过去4周内）使用抗凝药物进行主动治疗。
- 特定食品不耐症的存在或历史。例子包括乳糜泻，严重的乳糖或乳制品不耐症。
- Positive result for serum hepatitis B surface antigen (HBsAg), hepatitis A virus antibodies (HAV), hepatitis C virus antibodies (HCV), or antibodies to human immunodeficiency virus type 1 (HIV-1) and/or type 2 (HIV-2 ）筛选。
联系人和位置
赞助商和合作者
雀巢
调查人员
| 研究主任： | Tiago Nunes，医学博士 | 全球发展负责人-GI护理 |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年1月28日 | ||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年2月5日 | ||||
| 上次更新发布日期 | 2020年9月16日 | ||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2020年12月1日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年12月30日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
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| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始的次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | PKU患者的CDX 6114的安全性，耐受性，药效和药代动力学 | ||||
| 官方标题ICMJE | 一项阶段1，多中心，随机，双盲，安慰剂对照的研究，以评估多次升级口服剂量给患有苯基酮尿症患者（PKU）的患者的CDX 6114的安全性，耐受性，药效动力学和药代动力学。 | ||||
| 简要摘要 | 这一第一阶段研究的主要目标是评估每天对PKU患者施用每天，多种口服CDX-6114的安全性和耐受性。目的是检查对PKU患者的每日，多种口服剂量的CDX-6114是否显示出临床上可接受的安全性和耐受性。 | ||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 掩盖：三重（参与者，护理提供者，调查员） 掩盖说明： 双盲研究 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | 苯酮尿液 | ||||
| 干预ICMJE |
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| 研究臂ICMJE |
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| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 取消 | ||||
| 实际注册ICMJE | 0 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 36 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2021年12月30日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年12月30日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准
排除标准
| ||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 年龄ICMJE | 18年至65岁（成人，老年人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE | 仅当研究招募主题时才显示联系信息 | ||||
| 列出的位置国家ICMJE | 不提供 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04256655 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | 19.05.cli | ||||
| 有数据监测委员会 | 不提供 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||
| 责任方 | 雀巢 | ||||
| 研究赞助商ICMJE | 雀巢 | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | 雀巢 | ||||
| 验证日期 | 2020年9月 | ||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
