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出境医 / 临床实验 / 评估RVT-1401在温暖自身免疫性溶血性贫血（Ascend-Waiha）治疗中的功效和安全性。 （上升 - 瓦哈）
评估RVT-1401在温暖自身免疫性溶血性贫血（Ascend-Waiha）治疗中的功效和安全性。 （上升 - 瓦哈）
研究描述
简要摘要：
这是一项2期非随机，开放标签研究，可研究RVT-1401对温暖自身免疫性溶血性贫血患者的功效，安全性和耐受性。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 温暖的自身免疫性溶血性贫血 | 药物：RVT-1401 680 mg/每周药物：RVT-1401 340 mg/每周 | 阶段2 |
详细说明：
这是一项第2阶段，非随机，连续标签的研究，可研究RVT-1401的安全性，耐受性，PK，PD和疗效尽管服用类固醇和 /或免疫抑制剂治疗，或者使用类固醇或免疫抑制剂锥度恶化，但仍会恶化或难治性的贫血。两名参与者将参加非随机顺序方法。参与者将首次入学1（每周680 mg/每周），然后是队列2（340 mg/每周）。
在基线访问（第1周，第1天）的初始剂量之后，在整个治疗期间将每周进行学习访问。在第12周的最后剂量之后，访问将每周至第14周，然后在第16周和第20周进行。在整个研究中，将收集安全，PK，PD和临床评估。
每个参与者将参加大约24周的研究：最长达4周的筛查期，12周的治疗期和为期8周的随访期。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 16名参与者 |
| 分配： | 非随机化 |
| 干预模型： | 顺序分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | RVT-1401的2阶段，多中心，非随机，开放标签研究，用于治疗温暖的自身免疫性溶血性贫血患者 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年8月11日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2021年9月1日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2021年9月1日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：队列1 剂量方案A -680 mg每周一次，每周一次（SC）注射一次12周 | 药物：RVT-1401 680 mg/每周 非随机受试者将每周接受680毫克的皮下注入RVT-1401 |
| 实验：队列2 剂量方案B -340 mg每周一次，每周一次（SC）注射一次12周 | 药物：RVT-1401 340 mg/每周 非随机受试者将每周接受340毫克的皮下注入RVT-1401 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 目标HB水平的响应者比例[时间范围：干预后第13周]通过分析Hb水平≥10g/dL的受试者的比例，在过去的两周内，没有救援疗法或输血，研究RVT-1401的疗效至少≥2g/dl
- 通过分析不良事件（AE）数据评估安全性和耐受性[时间范围：通过研究完成，约20周。这是给出的通过分析协议第11.1节中定义的不良事件的参与者的数量来研究RVT-1401的安全性。
- 通过分析异常生命体征评估安全性和耐受性[时间范围：通过研究完成，约20周。这是给出的通过分析与基线相比的参与者数量，研究RVT-1401的安全性。
- 通过分析异常临床实验室值评估安全性和耐受性。 [时间范围：通过学习完成，大约20周。这是给出的通过分析与基线相比，临床实验室值异常的参与者数量来研究RVT-1401的安全性。
- 通过分析异常心电图参数评估安全性和耐受性。 [时间范围：通过学习完成，大约20周。这是给出的与基线相比，通过分析异常ECG（PR，QRS，QT和QTCF间隔）参与者的数量来研究RVT-1401的安全性。
次要结果度量 ：
- 实验室评估：血液学 - 血红蛋白（HB）[时间范围：通过研究完成，约20周。这是给出的评估HB水平的基线变化，以评估RVT-1401的安全性和耐受性
- 实验室评估：HB变化的时间[时间范围：通过研究完成，大约20周。这是给出的为了测量响应时间，定义为Hb水平≥10g/dL，在前两周内，没有救援疗法或输血至少增加了≥2g/dl。
- 实验室评估：血液学 - 血细胞比容水平[时间范围：通过研究完成，约20周。这是给出的评估血细胞比容水平的基线的变化，以评估RVT-1401的安全性和耐受性
- HB水平正常的参与者比例[时间范围：第13周]测量第13周正常范围内HB水平的参与者的比例，以评估RVT-1401的安全性和耐受性
- 达到正常HB水平的时间[时间范围：从给药日期到达到正常HB水平的日期，评估长达20周]测量在正常范围内达到HB水平的时间，以评估RVT-1401的安全性和耐受性
- 疲劳的平均变化[时间范围：通过研究完成，约20周。这是给出的在慢性疾病疗法的功能评估中衡量基线的变化 - 疲劳（FACIT-F）评分作为对RVT-1401的安全性和耐受性的评估
- 呼吸困难的平均变化[时间范围：通过研究完成，约20周。这是给出的衡量医学研究委员会（MRC）呼吸量表的变化，以评估RVT-1401的安全性和耐受性
- 与健康相关的生活质量得分的平均变化[时间范围：通过研究完成，约20周。这是给出的衡量EQ-5D-3L分数中基线的变化（一种测量通用健康状况的标准化工具），以评估RVT-1401的安全性和耐受性
- 实验室评估：总免疫球蛋白G（IgG）和IgG亚类（I-IV）的平均血清水平变化[时间范围：通过研究完成，约20周。这是给出的衡量总IgG和IgG子类（I-IV）水平的变化，以评估RVT-1401的安全性和耐受性
- 血浆PK分析：在重复剂量的RVT-1401中，WAIHA患者反复剂量的RVT-1401 [时间范围：通过研究完成，大约20周）检查集中时间数据。这是给出的测量RVT-1401前剂量（COTROUGH）的浓度作为PK RVT RVT-1401的评估
- 实验室评估：LDH的平均变化[时间范围：通过研究完成，约20周。这是给出的测量乳酸脱氢酶（LDH）中基线的变化，以评估RVT-1401的安全性和耐受性
- 实验室评估：平均变化胆红素[时间范围：通过研究完成，约20周。这是给出的测量胆红素中基线的变化，以评估RVT-1401的安全性和耐受性
- 实验室评估：平均变化Haptoglobin [时间范围：通过研究完成，约20周。这是给出的衡量与触觉球蛋白的基线的变化，以评估RVT-1401的安全性和耐受性
- 免疫原性：WAIHA患者反复剂量后反对RVT-1401抗体的变化[时间范围：通过研究完成，约20周。这是给出的测量由抗RVT-1401抗体中剂量变化确定的免疫原性
其他结果措施：
- 实验室评估：评估RVT-1401治疗后直接抗球蛋白测试（DAT）状态的变化[时间范围：通过研究完成，约20周。这是给出的血液测试以检测或确定抗体附着在RBC上的情况，导致它们分解（溶血）作为评估RVT-1401的安全性和耐受性
- 需要救援治疗的RVT-1401参与者的比例[时间范围：通过研究完成，约20周。这是给出的测量需要救援治疗的受试者的比例（即泼尼松，地塞米松和/或输血）作为RVT-1401的安全性和耐受性的评估
- RVT-1401上B细胞表型的基线的平均变化[时间范围：通过研究完成，约20周。这是给出的测量B细胞表型中基线的变化（一组可观察的特征）作为对RVT-1401的安全性和耐受性的评估
- RVT-1401上的抗D，抗带3和/或抗糖蛋白抗体的基线变化的平均变化[时间范围：通过研究完成，约20周。这是给出的为了测量抗D，抗波段3和/或抗糖蛋白抗体的基线变化，以评估RVT-1401的安全性和耐受性
- 为了评估RVT-1401对患者输血负担的影响（即，填充红细胞的输血数量和频率）[时间范围：通过研究完成，约20周。这是给出的测量输注的数量和频率
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 男性或女性≥18岁。
- 诊断为单独抗IGG或抗IGG Plus C3D的阳性直接抗球蛋白测试（DAT）记录了原发性或继发性WAIHA。
- 次级Waiha可能仅包括0期慢性淋巴细胞性白血病（CLL），其中未表明单独的治疗，也预计在研究期间需要主动管理。
- 根据局部标准（例如，类固醇，利妥昔单抗，硫唑嘌呤，环磷酰胺，环孢霉素，环孢菌素，霉酚酸酯Mofetil（MMF），失败或未容忍至少一种先前的WAIHA治疗方案（例如，类固醇，利妥昔单抗，硫唑嘌呤，环磷酰胺（MMF），Danazol），Danazol或Vincristine）。尽管类固醇和 /或免疫抑制剂，但失败定义为恶化或难治性疾病。
- 允许从第1天≥3个月脾切除术的参与者进行疫苗接种（基于年龄和当地指导）。
- 在筛查和基线时，受试者的血红蛋白水平必须<10 g/dL，并且该受试者必须记录与贫血有关的症状（例如，弱点，头晕，疲劳，呼吸急促，胸痛）。
- 受试者对WAIHA的并发治疗可能仅包括类固醇（稳定剂量（稳定剂量），至少在第1天之前两周），免疫抑制剂治疗（硫唑嘌呤，MMF或环孢菌素）在第1天之前至少四个星期的稳定剂量，或促红细胞生成素（稳定剂量至少在第1天前6周）。 [注意：在整个研究中，必须维持Waiha疗法的起始剂量，除非按照当地的安全标准进行救援药物。对于至少2周的反应的参与者，将允许类固醇锥度降低至10 mg/天。]
如果女性参与者有资格参加：
- 非儿童的潜力定义为具有记录的双侧输卵管结扎，双侧卵巢切除术（去除卵巢）或子宫切除术的绝经前女性；宫腔镜绝育或绝经后定义为12个月的自发性闭经。
- 育儿潜力，并同意在适当的时间内使用该协议中列出的一种避孕方法（由产品标签或主要研究人员确定），以便在开始给药之前，以充分最大程度地减少当时的怀孕风险。女性参与者必须同意使用避孕剂，直到最后一次研究治疗后90天。
- 男性参与者必须同意使用协议中列出的一种避孕方法。该标准必须从研究治疗的第一次剂量到最后剂量的研究治疗后的第90天。
- 愿意并有能力给予书面知情同意书，其中包括遵守同意书中列出的要求和限制。
其他更具体的纳入标准是在协议中定义的。
排除标准：
- 患有其他类型的AIHA（例如，冷抗体AIHA，冷凝集素综合征，混合型AIHA或阵发性冷蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿症）的参与者。
- 在筛查和基线前的2周内，参与者每周需要2个以上的RBC。
- 筛查前三个月内，使用利妥昔单抗，任何单克隆抗体用于免疫调节或蛋白酶体抑制剂。
- 筛查前60天内，由SC，IV（IVIG）或肌肉置换/血浆交换（PE）给出的免疫球蛋白。
- 总IgG水平<6 g/l（在筛选时）。
- 绝对中性粒细胞计数<1000个细胞/mm3（在筛选时）。
其他更具体的排除标准是在协议中定义的。
联系人和位置
位置
显示22个研究地点
赞助商和合作者
免疫科学有限公司
| 追踪信息 | |||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年1月21日 | ||||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年2月5日 | ||||||
| 上次更新发布日期 | 2021年2月9日 | ||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年8月11日 | ||||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年9月1日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
| ||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 改变历史 | |||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 |
| ||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 与电流相同 | ||||||
| 描述性信息 | |||||||
| 简短的标题ICMJE | 评估RVT-1401在温暖自身免疫性溶血性贫血（Ascend-Waiha）治疗中的功效和安全性。 | ||||||
| 官方标题ICMJE | RVT-1401的2阶段，多中心，非随机，开放标签研究，用于治疗温暖的自身免疫性溶血性贫血患者 | ||||||
| 简要摘要 | 这是一项2期非随机，开放标签研究，可研究RVT-1401对温暖自身免疫性溶血性贫血患者的功效，安全性和耐受性。 | ||||||
| 详细说明 | 这是一项第2阶段，非随机，连续标签的研究，可研究RVT-1401的安全性，耐受性，PK，PD和疗效尽管服用类固醇和 /或免疫抑制剂治疗，或者使用类固醇或免疫抑制剂锥度恶化，但仍会恶化或难治性的贫血。两名参与者将参加非随机顺序方法。参与者将首次入学1（每周680 mg/每周），然后是队列2（340 mg/每周）。 在基线访问（第1周，第1天）的初始剂量之后，在整个治疗期间将每周进行学习访问。在第12周的最后剂量之后，访问将每周至第14周，然后在第16周和第20周进行。在整个研究中，将收集安全，PK，PD和临床评估。 每个参与者将参加大约24周的研究：最长达4周的筛查期，12周的治疗期和为期8周的随访期。 | ||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：非随机化 干预模型：顺序分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||
| 条件ICMJE | 温暖的自身免疫性溶血性贫血 | ||||||
| 干预ICMJE |
| ||||||
| 研究臂ICMJE |
| ||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||
| 招聘信息 | |||||||
| 招聘状态ICMJE | 暂停 | ||||||
| 估计注册ICMJE | 16 | ||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2021年9月1日 | ||||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年9月1日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
其他更具体的纳入标准是在协议中定义的。 排除标准：
其他更具体的排除标准是在协议中定义的。 | ||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||
| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||
| 联系ICMJE | 仅当研究招募主题时才显示联系信息 | ||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 以色列，韩国，共和国，西班牙，泰国，英国，美国 | ||||||
| 删除了位置国家 | |||||||
| 管理信息 | |||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04253236 | ||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | RVT-1401-2003 | ||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||||
| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||||
| 责任方 | 免疫科学有限公司 | ||||||
| 研究赞助商ICMJE | 免疫科学有限公司 | ||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||||
| PRS帐户 | 免疫科学有限公司 | ||||||
| 验证日期 | 2021年2月 | ||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||
研究描述
简要摘要：
这是一项2期非随机，开放标签研究，可研究RVT-1401对温暖自身免疫性溶血性贫血患者的功效，安全性和耐受性。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 温暖的自身免疫性溶血性贫血 | 药物：RVT-1401 680 mg/每周药物：RVT-1401 340 mg/每周 | 阶段2 |
详细说明：
这是一项第2阶段，非随机，连续标签的研究，可研究RVT-1401的安全性，耐受性，PK，PD和疗效尽管服用类固醇和 /或免疫抑制剂治疗，或者使用类固醇或免疫抑制剂锥度恶化，但仍会恶化或难治性的贫血。两名参与者将参加非随机顺序方法。参与者将首次入学1（每周680 mg/每周），然后是队列2（340 mg/每周）。
在基线访问（第1周，第1天）的初始剂量之后，在整个治疗期间将每周进行学习访问。在第12周的最后剂量之后，访问将每周至第14周，然后在第16周和第20周进行。在整个研究中，将收集安全，PK，PD和临床评估。
每个参与者将参加大约24周的研究：最长达4周的筛查期，12周的治疗期和为期8周的随访期。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 16名参与者 |
| 分配： | 非随机化 |
| 干预模型： | 顺序分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | RVT-1401的2阶段，多中心，非随机，开放标签研究，用于治疗温暖的自身免疫性溶血性贫血患者 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年8月11日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2021年9月1日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2021年9月1日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：队列1 剂量方案A -680 mg每周一次，每周一次（SC）注射一次12周 | 药物：RVT-1401 680 mg/每周 非随机受试者将每周接受680毫克的皮下注入RVT-1401 |
| 实验：队列2 剂量方案B -340 mg每周一次，每周一次（SC）注射一次12周 | 药物：RVT-1401 340 mg/每周 非随机受试者将每周接受340毫克的皮下注入RVT-1401 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 目标HB水平的响应者比例[时间范围：干预后第13周]通过分析Hb水平≥10g/dL的受试者的比例，在过去的两周内，没有救援疗法或输血，研究RVT-1401的疗效至少≥2g/dl
- 通过分析不良事件（AE）数据评估安全性和耐受性[时间范围：通过研究完成，约20周。这是给出的通过分析协议第11.1节中定义的不良事件的参与者的数量来研究RVT-1401的安全性。
- 通过分析异常生命体征评估安全性和耐受性[时间范围：通过研究完成，约20周。这是给出的通过分析与基线相比的参与者数量，研究RVT-1401的安全性。
- 通过分析异常临床实验室值评估安全性和耐受性。 [时间范围：通过学习完成，大约20周。这是给出的通过分析与基线相比，临床实验室值异常的参与者数量来研究RVT-1401的安全性。
- 通过分析异常心电图参数评估安全性和耐受性。 [时间范围：通过学习完成，大约20周。这是给出的与基线相比，通过分析异常ECG（PR，QRS，QT和QTCF间隔）参与者的数量来研究RVT-1401的安全性。
次要结果度量 ：
- 实验室评估：血液学 - 血红蛋白（HB）[时间范围：通过研究完成，约20周。这是给出的评估HB水平的基线变化，以评估RVT-1401的安全性和耐受性
- 实验室评估：HB变化的时间[时间范围：通过研究完成，大约20周。这是给出的为了测量响应时间，定义为Hb水平≥10g/dL，在前两周内，没有救援疗法或输血至少增加了≥2g/dl。
- 实验室评估：血液学 - 血细胞比容水平[时间范围：通过研究完成，约20周。这是给出的评估血细胞比容水平的基线的变化，以评估RVT-1401的安全性和耐受性
- HB水平正常的参与者比例[时间范围：第13周]测量第13周正常范围内HB水平的参与者的比例，以评估RVT-1401的安全性和耐受性
- 达到正常HB水平的时间[时间范围：从给药日期到达到正常HB水平的日期，评估长达20周]测量在正常范围内达到HB水平的时间，以评估RVT-1401的安全性和耐受性
- 疲劳的平均变化[时间范围：通过研究完成，约20周。这是给出的在慢性疾病疗法的功能评估中衡量基线的变化 - 疲劳（FACIT-F）评分作为对RVT-1401的安全性和耐受性的评估
- 呼吸困难的平均变化[时间范围：通过研究完成，约20周。这是给出的衡量医学研究委员会（MRC）呼吸量表的变化，以评估RVT-1401的安全性和耐受性
- 与健康相关的生活质量得分的平均变化[时间范围：通过研究完成，约20周。这是给出的衡量EQ-5D-3L分数中基线的变化（一种测量通用健康状况的标准化工具），以评估RVT-1401的安全性和耐受性
- 实验室评估：总免疫球蛋白G（IgG）和IgG亚类（I-IV）的平均血清水平变化[时间范围：通过研究完成，约20周。这是给出的衡量总IgG和IgG子类（I-IV）水平的变化，以评估RVT-1401的安全性和耐受性
- 血浆PK分析：在重复剂量的RVT-1401中，WAIHA患者反复剂量的RVT-1401 [时间范围：通过研究完成，大约20周）检查集中时间数据。这是给出的测量RVT-1401前剂量（COTROUGH）的浓度作为PK RVT RVT-1401的评估
- 实验室评估：LDH的平均变化[时间范围：通过研究完成，约20周。这是给出的测量乳酸脱氢酶（LDH）中基线的变化，以评估RVT-1401的安全性和耐受性
- 实验室评估：平均变化胆红素[时间范围：通过研究完成，约20周。这是给出的测量胆红素中基线的变化，以评估RVT-1401的安全性和耐受性
- 实验室评估：平均变化Haptoglobin [时间范围：通过研究完成，约20周。这是给出的衡量与触觉球蛋白的基线的变化，以评估RVT-1401的安全性和耐受性
- 免疫原性：WAIHA患者反复剂量后反对RVT-1401抗体的变化[时间范围：通过研究完成，约20周。这是给出的测量由抗RVT-1401抗体中剂量变化确定的免疫原性
其他结果措施：
- 实验室评估：评估RVT-1401治疗后直接抗球蛋白测试（DAT）状态的变化[时间范围：通过研究完成，约20周。这是给出的血液测试以检测或确定抗体附着在RBC上的情况，导致它们分解（溶血）作为评估RVT-1401的安全性和耐受性
- 需要救援治疗的RVT-1401参与者的比例[时间范围：通过研究完成，约20周。这是给出的测量需要救援治疗的受试者的比例（即泼尼松，地塞米松和/或输血）作为RVT-1401的安全性和耐受性的评估
- RVT-1401上B细胞表型的基线的平均变化[时间范围：通过研究完成，约20周。这是给出的测量B细胞表型中基线的变化（一组可观察的特征）作为对RVT-1401的安全性和耐受性的评估
- RVT-1401上的抗D，抗带3和/或抗糖蛋白抗体的基线变化的平均变化[时间范围：通过研究完成，约20周。这是给出的为了测量抗D，抗波段3和/或抗糖蛋白抗体的基线变化，以评估RVT-1401的安全性和耐受性
- 为了评估RVT-1401对患者输血负担的影响（即，填充红细胞的输血数量和频率）[时间范围：通过研究完成，约20周。这是给出的测量输注的数量和频率
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 男性或女性≥18岁。
- 诊断为单独抗IGG或抗IGG Plus C3D的阳性直接抗球蛋白测试（DAT）记录了原发性或继发性WAIHA。
- 次级Waiha可能仅包括0期慢性淋巴细胞性白血病（CLL），其中未表明单独的治疗，也预计在研究期间需要主动管理。
- 根据局部标准（例如，类固醇，利妥昔单抗，硫唑嘌呤，环磷酰胺，环孢霉素，环孢菌素，霉酚酸酯Mofetil（MMF），失败或未容忍至少一种先前的WAIHA治疗方案（例如，类固醇，利妥昔单抗，硫唑嘌呤，环磷酰胺（MMF），Danazol），Danazol或Vincristine）。尽管类固醇和 /或免疫抑制剂，但失败定义为恶化或难治性疾病。
- 允许从第1天≥3个月脾切除术的参与者进行疫苗接种（基于年龄和当地指导）。
- 在筛查和基线时，受试者的血红蛋白水平必须<10 g/dL，并且该受试者必须记录与贫血有关的症状（例如，弱点，头晕，疲劳，呼吸急促，胸痛）。
- 受试者对WAIHA的并发治疗可能仅包括类固醇（稳定剂量（稳定剂量），至少在第1天之前两周），免疫抑制剂治疗（硫唑嘌呤，MMF或环孢菌素）在第1天之前至少四个星期的稳定剂量，或促红细胞生成素（稳定剂量至少在第1天前6周）。 [注意：在整个研究中，必须维持Waiha疗法的起始剂量，除非按照当地的安全标准进行救援药物。对于至少2周的反应的参与者，将允许类固醇锥度降低至10 mg/天。]
如果女性参与者有资格参加：
- 非儿童的潜力定义为具有记录的双侧输卵管结扎，双侧卵巢切除术（去除卵巢）或子宫切除术的绝经前女性；宫腔镜绝育或绝经后定义为12个月的自发性闭经。
- 育儿潜力，并同意在适当的时间内使用该协议中列出的一种避孕方法（由产品标签或主要研究人员确定），以便在开始给药之前，以充分最大程度地减少当时的怀孕风险。女性参与者必须同意使用避孕剂，直到最后一次研究治疗后90天。
- 男性参与者必须同意使用协议中列出的一种避孕方法。该标准必须从研究治疗的第一次剂量到最后剂量的研究治疗后的第90天。
- 愿意并有能力给予书面知情同意书，其中包括遵守同意书中列出的要求和限制。
其他更具体的纳入标准是在协议中定义的。
排除标准：
- 患有其他类型的AIHA（例如，冷抗体AIHA，冷凝集素综合征，混合型AIHA或阵发性冷蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿症）的参与者。
- 在筛查和基线前的2周内，参与者每周需要2个以上的RBC。
- 筛查前三个月内，使用利妥昔单抗，任何单克隆抗体用于免疫调节或蛋白酶体抑制剂。
- 筛查前60天内，由SC，IV（IVIG）或肌肉置换/血浆交换（PE）给出的免疫球蛋白。
- 总IgG水平<6 g/l（在筛选时）。
- 绝对中性粒细胞计数<1000个细胞/mm3（在筛选时）。
其他更具体的排除标准是在协议中定义的。
联系人和位置
位置
显示22个研究地点
赞助商和合作者
免疫科学有限公司
| 追踪信息 | |||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年1月21日 | ||||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年2月5日 | ||||||
| 上次更新发布日期 | 2021年2月9日 | ||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年8月11日 | ||||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年9月1日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
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| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 改变历史 | |||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始的次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 |
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| 原始其他预先指定的结果指标 | 与电流相同 | ||||||
| 描述性信息 | |||||||
| 简短的标题ICMJE | 评估RVT-1401在温暖自身免疫性溶血性贫血（Ascend-Waiha）治疗中的功效和安全性。 | ||||||
| 官方标题ICMJE | RVT-1401的2阶段，多中心，非随机，开放标签研究，用于治疗温暖的自身免疫性溶血性贫血患者 | ||||||
| 简要摘要 | 这是一项2期非随机，开放标签研究，可研究RVT-1401对温暖自身免疫性溶血性贫血患者的功效，安全性和耐受性。 | ||||||
| 详细说明 | 这是一项第2阶段，非随机，连续标签的研究，可研究RVT-1401的安全性，耐受性，PK，PD和疗效尽管服用类固醇和 /或免疫抑制剂治疗，或者使用类固醇或免疫抑制剂锥度恶化，但仍会恶化或难治性的贫血。两名参与者将参加非随机顺序方法。参与者将首次入学1（每周680 mg/每周），然后是队列2（340 mg/每周）。 在基线访问（第1周，第1天）的初始剂量之后，在整个治疗期间将每周进行学习访问。在第12周的最后剂量之后，访问将每周至第14周，然后在第16周和第20周进行。在整个研究中，将收集安全，PK，PD和临床评估。 每个参与者将参加大约24周的研究：最长达4周的筛查期，12周的治疗期和为期8周的随访期。 | ||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：非随机化 干预模型：顺序分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||
| 条件ICMJE | 温暖的自身免疫性溶血性贫血 | ||||||
| 干预ICMJE |
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| 研究臂ICMJE |
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| 出版物 * | 不提供 | ||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||
| 招聘信息 | |||||||
| 招聘状态ICMJE | 暂停 | ||||||
| 估计注册ICMJE | 16 | ||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2021年9月1日 | ||||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年9月1日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
其他更具体的纳入标准是在协议中定义的。 排除标准：
其他更具体的排除标准是在协议中定义的。 | ||||||
| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||
| 联系ICMJE | 仅当研究招募主题时才显示联系信息 | ||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 以色列，韩国，共和国，西班牙，泰国，英国，美国 | ||||||
| 删除了位置国家 | |||||||
| 管理信息 | |||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04253236 | ||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | RVT-1401-2003 | ||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||||
| 责任方 | 免疫科学有限公司 | ||||||
| 研究赞助商ICMJE | 免疫科学有限公司 | ||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||||
| PRS帐户 | 免疫科学有限公司 | ||||||
| 验证日期 | 2021年2月 | ||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||
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