• 评估参与者在用Dinutuximab beta治疗期间经历的疼痛严重程度[时间范围：Dinutuximab beta的首次剂量到治疗的最后35天课程的结束（每个周期为35天）]
  评估参与者在Dinutuximab beta的首次剂量期间经历的疼痛严重程度，直到第5天治疗的最后35天课程结束
• Dinutuximab beta治疗期间使用镇痛药的参与者人数[时间范围：Dinutuximab beta的首次剂量到治疗的最后35天课程的结束（每个周期为35天）]
  在Dinutuximab beta的第一个剂量期间，使用镇痛药的最后35天治疗过程结束
• 神经毒性，视觉障碍，毛细血管泄漏综合征，心血管事件和超敏反应的发病率[时间范围：Dinutuximab beta的首次剂量到治疗的第5天的最后35天结束（每个周期为35天）
  神经毒性，视觉障碍，毛细血管泄漏综合征，心血管事件和高敏反应的发病率，直到治疗的最后35天课程结束
• 在用Dinutuximab beta治疗期间经历严重不良事件（SAE）和不良药物反应（ADR）的参与者人数[时间范围：Dinutuximab beta的首次剂量到治疗的最后35天的结束（每个循环是每个循环的最后35天） 35天）]
  经历严重不良事件（SAE）和不良药物反应（ADR）的参与者的数量（ADR）是在治疗的最后35天课程结束后

• 总生存率（OS）[时间范围：Dinutuximab beta的首剂量到治疗的最后35天课程的结束（每个周期为35天）]
  治疗的最后35天课程结束后的总生存期（OS）
• 无进展生存期（PFS）[时间范围：Dinutuximab beta的首次剂量到治疗的最后35天课程的结束（每个周期为35天）]
  第5天的最后35天课程结束后，无进展生存率（PFS）
• 无事件生存期（EFS）[时间范围：Dinutuximab beta的首次剂量到治疗第五周期的最后35天课程的结束（每个周期为35天）]
  第五周期的最后35天课程结束后，没有事件的无生存（EFS）

理由和背景：

神经母细胞瘤是儿童最常见的颅外实体瘤。大多数神经母细胞瘤患者被诊断出5岁以下，大多数患有转移性疾病和/或高风险特征。尽管引入了新的治疗策略，包括高剂量化疗，然后进行自体干细胞移植（ASCT），但这些患者的结果仍然很差。

Dinutuximab Beta是一种嵌合单克隆免疫球蛋白G 1（IgG1）抗体，该抗体是针对载型型神经胶质剂抗原（GD2）的碳水化合物部分的，该抗体在神经母细胞瘤细胞上被过表达。通过与神经母细胞瘤细胞结合，Dinutuximabβ可以诱导依赖性细胞毒性（CDC）和依赖性细胞介导的细胞介导的细胞毒性（ADCC）。

在一项随机对照试验中，已评估了Dinutuximabβ的功效，该试验比较了在有或没有白介素2（IL-2）的Dinutuximab beta的一线治疗中，对高危神经母细胞瘤的患者以及在复发中的两项新旋律研究中的一线治疗中进行了比较。 /难治设置。 Dinutuximab beta的功效和安全性将在此注册表中进一步评估，该注册表将提供有关神经毒性，视觉障碍，毛细血管泄漏综合征，心血管事件，超敏反应和长期安全性的生存，疼痛严重程度和发生率的信息。

学习规划：

这是一种非际交往，跨国，观察性的，前瞻性的患者注册表，可用于用单克隆抗体Dinutuximab beta治疗高危神经母细胞瘤的患者。 Dinutuximab beta的功效和安全性将在此注册表中进一步评估，该注册表将提供有关神经毒性，视觉障碍，毛细血管泄漏综合征，心血管事件，超敏反应和长期安全性的生存，疼痛严重程度和发生率的信息。

研究问题和目标：

主要目标：

• 评估疼痛的严重程度和使用止痛药在第一次剂量的第5天治疗周期的最后35天课程中
• 评估神经毒性，视觉障碍，毛细血管泄漏综合征，心血管事件和超敏反应的发生率
• 评估长期安全性

次要目标：

• 用Dinutuximab Beta治疗的患者中的无进展生存期（PFS）。
• 用Dinutuximab Beta治疗的患者中的无事件生存（EFS）
• 用Dinutuximab beta治疗的患者的总生存期（OS）

人口：

在标准的临床实践环境中开始使用Dinutuximab beta开始治疗的高危神经母细胞瘤的患者或参加临床试验，该试验根据国家/地区营销授权提供了根据指示提供Dinutuximab beta，并提供同意/同意，并获得了同意/同意，并且是愿意跟进长达10年。

研究规模：

计划招募足够数量的患者（估计为125），以便100名患者将完成所有五个治疗培训课程。预计这将导致40-50名10年无进展的患者。

数据源：

数据将使用电子数据捕获（EDC）系统从医生那里收集。电子案例报告表（ECRF）将设计为在基线，治疗期间和正常临床实践后续访问中从医疗记录中收集数据。

数据分析：

安全分析集，其中包含至少一剂Dinutuximab beta治疗的所有患者，以进行安全性和有效性分析。所有基线，治疗期和后续特征将使用描述性统计数据进行总结。解决主要和次要分析的终点将包括95％的置信区间（CI），包括用于生存的二项式，对数字转换的Clopper Pearson方法。将使用Kaplan-Meier方法分析OS，PFS和EFS。

变量：

基线（在开始治疗之前）：人口统计学，临床试验参与，神经母细胞瘤病史以及神经毒性，视觉障碍和心血管异常的存在或不存在。

治疗期（直到最后35天的治疗周期结束）：

剂量方案，每疗程中的Dinutuximabβ的总累积量，伴随药物（IL-2，视黄酸和/或抗组胺药），每日镇痛药（阿片类药物，Gabapentin/Pregababalin和/pregabalin和/pregabalin和/non-Apopioperics和其他神经病治疗） ，在注入Dinutuximabβ，神经毒性，视觉障碍，毛细血管泄漏综合征，心血管事件和超敏反应的发生期间的每日疼痛评估，不良事件（AES）/严重的不良事件（SAES）治疗，治疗中断，疾病的进展，疾病的进展，疾病的进展，疾病的进展，疾病进展和死亡原因，戒断的原因（如果适用）跟进（从治疗的第5天的最后35天结束）：神经毒性，视觉障碍，心血管事件的状态药物反应（ADR），疾病的进展，死亡日期和原因，戒断的原因（如果适用）。

纳入标准：

符合以下标准的患者将被视为纳入注册表：

• 被诊断患有高危神经母细胞瘤的患者，并通过市售的Dinutuximab beta或开始治疗
• 在一项临床试验中，根据国家/地区营销授权提供了Dinutuximab beta的诊断患有高危神经母细胞瘤并开始使用Dinutuximab beta进行治疗的患者
• 已经获得了适当的同意/同意参加注册表，并愿意随访长达10年。

排除标准：

如果适用以下标准，患者将不符合纳入的资格：

• 在临床试验中开始Dinutuximab beta的患者，该试验在国家/地区营销授权外提供该产品或
• 尚未获得适当的同意/同意参加注册表或患者/法律代表不愿意进行长达10年。

• 评估参与者在用Dinutuximab beta治疗期间经历的疼痛严重程度[时间范围：Dinutuximab beta的首次剂量到治疗的最后35天课程的结束（每个周期为35天）]
  评估参与者在Dinutuximab beta的首次剂量期间经历的疼痛严重程度，直到第5天治疗的最后35天课程结束
• Dinutuximab beta治疗期间使用镇痛药的参与者人数[时间范围：Dinutuximab beta的首次剂量到治疗的最后35天课程的结束（每个周期为35天）]
  在Dinutuximab beta的第一个剂量期间，使用镇痛药的最后35天治疗过程结束
• 神经毒性，视觉障碍，毛细血管泄漏综合征，心血管事件和超敏反应的发病率[时间范围：Dinutuximab beta的首次剂量到治疗的第5天的最后35天结束（每个周期为35天）
  神经毒性，视觉障碍，毛细血管泄漏综合征，心血管事件和高敏反应的发病率，直到治疗的最后35天课程结束
• 在用Dinutuximab beta治疗期间经历严重不良事件（SAE）和不良药物反应（ADR）的参与者人数[时间范围：Dinutuximab beta的首次剂量到治疗的最后35天的结束（每个循环是每个循环的最后35天） 35天）]
  经历严重不良事件（SAE）和不良药物反应（ADR）的参与者的数量（ADR）是在治疗的最后35天课程结束后

• 总生存率（OS）[时间范围：Dinutuximab beta的首剂量到治疗的最后35天课程的结束（每个周期为35天）]
  治疗的最后35天课程结束后的总生存期（OS）
• 无进展生存期（PFS）[时间范围：Dinutuximab beta的首次剂量到治疗的最后35天课程的结束（每个周期为35天）]
  第5天的最后35天课程结束后，无进展生存率（PFS）
• 无事件生存期（EFS）[时间范围：Dinutuximab beta的首次剂量到治疗第五周期的最后35天课程的结束（每个周期为35天）]
  第五周期的最后35天课程结束后，没有事件的无生存（EFS）

理由和背景：

神经母细胞瘤是儿童最常见的颅外实体瘤。大多数神经母细胞瘤患者被诊断出5岁以下，大多数患有转移性疾病和/或高风险特征。尽管引入了新的治疗策略，包括高剂量化疗，然后进行自体干细胞移植（ASCT），但这些患者的结果仍然很差。

Dinutuximab Beta是一种嵌合单克隆免疫球蛋白G 1（IgG1）抗体，该抗体是针对载型型神经胶质剂抗原（GD2）的碳水化合物部分的，该抗体在神经母细胞瘤细胞上被过表达。通过与神经母细胞瘤细胞结合，Dinutuximabβ可以诱导依赖性细胞毒性（CDC）和依赖性细胞介导的细胞介导的细胞毒性（ADCC）。

在一项随机对照试验中，已评估了Dinutuximabβ的功效，该试验比较了在有或没有白介素2（IL-2）的Dinutuximab beta的一线治疗中，对高危神经母细胞瘤的患者以及在复发中的两项新旋律研究中的一线治疗中进行了比较。 /难治设置。 Dinutuximab beta的功效和安全性将在此注册表中进一步评估，该注册表将提供有关神经毒性，视觉障碍，毛细血管泄漏综合征，心血管事件，超敏反应和长期安全性的生存，疼痛严重程度和发生率的信息。

学习规划：

这是一种非际交往，跨国，观察性的，前瞻性的患者注册表，可用于用单克隆抗体Dinutuximab beta治疗高危神经母细胞瘤的患者。 Dinutuximab beta的功效和安全性将在此注册表中进一步评估，该注册表将提供有关神经毒性，视觉障碍，毛细血管泄漏综合征，心血管事件，超敏反应和长期安全性的生存，疼痛严重程度和发生率的信息。

研究问题和目标：

主要目标：

• 评估疼痛的严重程度和使用止痛药在第一次剂量的第5天治疗周期的最后35天课程中
• 评估神经毒性，视觉障碍，毛细血管泄漏综合征，心血管事件和超敏反应的发生率
• 评估长期安全性

次要目标：

• 用Dinutuximab Beta治疗的患者中的无进展生存期（PFS）。
• 用Dinutuximab Beta治疗的患者中的无事件生存（EFS）
• 用Dinutuximab beta治疗的患者的总生存期（OS）

人口：

在标准的临床实践环境中开始使用Dinutuximab beta开始治疗的高危神经母细胞瘤的患者或参加临床试验，该试验根据国家/地区营销授权提供了根据指示提供Dinutuximab beta，并提供同意/同意，并获得了同意/同意，并且是愿意跟进长达10年。

研究规模：

计划招募足够数量的患者（估计为125），以便100名患者将完成所有五个治疗培训课程。预计这将导致40-50名10年无进展的患者。

数据源：

数据将使用电子数据捕获（EDC）系统从医生那里收集。电子案例报告表（ECRF）将设计为在基线，治疗期间和正常临床实践后续访问中从医疗记录中收集数据。

数据分析：

安全分析集，其中包含至少一剂Dinutuximab beta治疗的所有患者，以进行安全性和有效性分析。所有基线，治疗期和后续特征将使用描述性统计数据进行总结。解决主要和次要分析的终点将包括95％的置信区间（CI），包括用于生存的二项式，对数字转换的Clopper Pearson方法。将使用Kaplan-Meier方法分析OS，PFS和EFS。

变量：

基线（在开始治疗之前）：人口统计学，临床试验参与，神经母细胞瘤病史以及神经毒性，视觉障碍和心血管异常的存在或不存在。

治疗期（直到最后35天的治疗周期结束）：

剂量方案，每疗程中的Dinutuximabβ的总累积量，伴随药物（IL-2，视黄酸和/或抗组胺药），每日镇痛药（阿片类药物，Gabapentin/Pregababalin和/pregabalin和/pregabalin和/non-Apopioperics和其他神经病治疗） ，在注入Dinutuximabβ，神经毒性，视觉障碍，毛细血管泄漏综合征，心血管事件和超敏反应的发生期间的每日疼痛评估，不良事件（AES）/严重的不良事件（SAES）治疗，治疗中断，疾病的进展，疾病的进展，疾病的进展，疾病的进展，疾病进展和死亡原因，戒断的原因（如果适用）跟进（从治疗的第5天的最后35天结束）：神经毒性，视觉障碍，心血管事件的状态药物反应（ADR），疾病的进展，死亡日期和原因，戒断的原因（如果适用）。

纳入标准：

符合以下标准的患者将被视为纳入注册表：

• 被诊断患有高危神经母细胞瘤的患者，并通过市售的Dinutuximab beta或开始治疗
• 在一项临床试验中，根据国家/地区营销授权提供了Dinutuximab beta的诊断患有高危神经母细胞瘤并开始使用Dinutuximab beta进行治疗的患者
• 已经获得了适当的同意/同意参加注册表，并愿意随访长达10年。

排除标准：

如果适用以下标准，患者将不符合纳入的资格：

• 在临床试验中开始Dinutuximab beta的患者，该试验在国家/地区营销授权外提供该产品或
• 尚未获得适当的同意/同意参加注册表或患者/法律代表不愿意进行长达10年。