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出境医 / 临床实验 / 在怀孕和母乳喂养期间，一项全球前瞻性观察性研究
在怀孕和母乳喂养期间，一项全球前瞻性观察性研究
研究描述
简要摘要：
这是对怀孕和/或母乳喂养期间患有法布里病及其婴儿的全球前瞻性观察性研究。该研究将评估暴露于Migalastat的妇女和婴儿的怀孕和/或母乳喂养的结果。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 法布里病 | 药物：Migalastat |
详细说明：
这是对怀孕和/或母乳喂养期间患有法布里病及其婴儿的全球前瞻性观察性研究。该研究将评估暴露于Migalastat的妇女和婴儿的怀孕和/或母乳喂养的结果。所有患有Fabry病的孕妇都有资格入学，可能会使用未暴露的队列来进行比较。
病例将由医疗保健提供者（HCP），患者和次要接触自愿向任何国家的怀孕协调中心（PCC）报告。 PCC将在整个怀孕期间跟踪患者和/或1岁以下的婴儿和婴儿。
该研究将有2个队列。同类1将怀孕和/或母乳喂养患者患有法布里病，并且在怀孕和/或母乳喂养期间至少暴露于1剂Migalastat。队列2将怀孕和/或患有法布里病的患者，他们在怀孕和/或母乳喂养期间未暴露于Migalastat。
这是一项观察性研究，它将注册患者并按照本协议中所述的数据收集至少10年。
学习规划
| 研究类型 ： | 观察 |
| 估计入学人数 ： | 20名参与者 |
| 观察模型： | 队列 |
| 时间观点： | 预期 |
| 官方标题： | 在怀孕和母乳喂养期间，一项全球前瞻性观察性研究 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年4月17日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2029年8月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2030年2月 |
武器和干预措施
| 组/队列 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 队列1 同类1将怀孕和/或母乳喂养患者患有法布里病，并且在怀孕和/或母乳喂养期间至少暴露于1剂Migalastat。 | 药物：Migalastat 这是一项观察性研究。同类1中所述的患者应在怀孕和/或母乳喂养期间至少暴露于1剂Migalastat。 |
| 队列2 队列2将怀孕和/或患有法布里病的患者，他们在怀孕和/或母乳喂养期间未暴露于Migalastat。 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 主要出生缺陷的数量[时间范围：通过怀孕，平均40周，最长12个月的婴儿]
次要结果度量 ：
- 自发流产的发生率[时间范围：：最多20周]
- 选修或诱发流产的数量[时间范围：通过怀孕，平均40周]
- 胎儿死亡或死产的数量[时间范围：怀孕20周，平均40周]
- 活产的数量[时间范围：分娩时，平均怀孕40周]
- 新生儿死亡人数[时间范围：最多28天的新生儿生命]
- 次要出生缺陷的数量[时间范围：通过怀孕，平均40周，婴儿年龄长达12个月]
- 异位或摩尔妊娠的数量[时间范围：通过怀孕，平均40周]异位或摩尔妊娠发生在子宫外。
- 神经发育问题[时间范围：通过怀孕，平均40周，最长12个月的婴儿年龄]
- 除了先天缺陷以外的其他不良胎儿结果[时间范围：通过怀孕，平均40周，婴儿年龄长达12个月]
- 产科和分娩并发症的数量[时间范围：分娩时，平均怀孕40周]
- 婴儿在婴儿中的出现[时间范围：最多1年]
- 婴儿住院数量[时间范围：最多1年]
- 婴儿的死亡率[时间范围：最多1年]
- 婴儿的头围（CM）[时间范围：最多1年]
- 婴儿体重（千克）[时间范围：最多1年]
- 婴儿的长度（CM）[时间范围：最多1年]
- 母乳喂养或配方奶粉补充婴儿中的牛奶过敏反应[时间范围：最多1年]
- 母乳喂养患者的过敏反应发生[时间范围：最多1年]
- 影响哺乳的不良事件的频率[时间范围：最多1年]
- 所有严重不良事件的发病率[时间范围：通过怀孕，平均40周和婴儿年龄12个月的12个月]
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 儿童，成人，老年人 |
| 有资格学习的男女： | 女性 |
| 基于性别的资格： | 是的 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
| 采样方法： | 非概率样本 |
研究人群
怀孕和/或母乳喂养患有法布里病的患者
标准
纳入标准：
符合以下标准的女性患者将有资格进行研究入学：
- 怀孕和/或母乳喂养的Fabry病患者，无论他们是否暴露于Migalastat
- 如果适用，能够并愿意提供知情同意或同意。
- 能够并愿意提供HCP联系信息。
排除标准：
没有任何
联系人和位置
联系人
| 联系人：怀孕登记呼叫中心 | 888-239-0758 | galafoldpregnancy@ubc.com |
位置
| 美国，宾夕法尼亚州 | |
| Amicus Therapeutics，Inc。怀孕注册表 | 招募 |
| 费城，宾夕法尼亚州，美国，19104年 | |
赞助商和合作者
法庭治疗学
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交日期 | 2019年12月18日 | ||||
| 第一个发布日期 | 2020年2月5日 | ||||
| 上次更新发布日期 | 2021年6月4日 | ||||
| 实际学习开始日期 | 2020年4月17日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2029年8月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果指标 | 主要出生缺陷的数量[时间范围：通过怀孕，平均40周，最长12个月的婴儿] | ||||
| 原始主要结果指标 | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果指标 |
| ||||
| 原始的次要结果指标 | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短标题 | 在怀孕和母乳喂养期间，一项全球前瞻性观察性研究 | ||||
| 官方头衔 | 在怀孕和母乳喂养期间，一项全球前瞻性观察性研究 | ||||
| 简要摘要 | 这是对怀孕和/或母乳喂养期间患有法布里病及其婴儿的全球前瞻性观察性研究。该研究将评估暴露于Migalastat的妇女和婴儿的怀孕和/或母乳喂养的结果。 | ||||
| 详细说明 | 这是对怀孕和/或母乳喂养期间患有法布里病及其婴儿的全球前瞻性观察性研究。该研究将评估暴露于Migalastat的妇女和婴儿的怀孕和/或母乳喂养的结果。所有患有Fabry病的孕妇都有资格入学，可能会使用未暴露的队列来进行比较。 病例将由医疗保健提供者（HCP），患者和次要接触自愿向任何国家的怀孕协调中心（PCC）报告。 PCC将在整个怀孕期间跟踪患者和/或1岁以下的婴儿和婴儿。 该研究将有2个队列。同类1将怀孕和/或母乳喂养患者患有法布里病，并且在怀孕和/或母乳喂养期间至少暴露于1剂Migalastat。队列2将怀孕和/或患有法布里病的患者，他们在怀孕和/或母乳喂养期间未暴露于Migalastat。 这是一项观察性研究，它将注册患者并按照本协议中所述的数据收集至少10年。 | ||||
| 研究类型 | 观察 | ||||
| 学习规划 | 观察模型：队列 时间观点：潜在 | ||||
| 目标随访时间 | 不提供 | ||||
| 生物测量 | 不提供 | ||||
| 采样方法 | 非概率样本 | ||||
| 研究人群 | 怀孕和/或母乳喂养患有法布里病的患者 | ||||
| 健康）状况 | 法布里病 | ||||
| 干涉 | 药物：Migalastat 这是一项观察性研究。同类1中所述的患者应在怀孕和/或母乳喂养期间至少暴露于1剂Migalastat。 | ||||
| 研究组/队列 |
| ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状况 | 招募 | ||||
| 估计入学人数 | 20 | ||||
| 原始估计注册 | 与电流相同 | ||||
| 估计学习完成日期 | 2030年2月 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2029年8月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准 | 纳入标准： 符合以下标准的女性患者将有资格进行研究入学：
排除标准： 没有任何 | ||||
| 性别/性别 |
| ||||
| 年龄 | 儿童，成人，老年人 | ||||
| 接受健康的志愿者 | 不 | ||||
| 联系人 |
| ||||
| 列出的位置国家 | 美国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号 | NCT04252066 | ||||
| 其他研究ID编号 | AT1001-037 | ||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||
| IPD共享声明 |
| ||||
| 责任方 | 法庭治疗学 | ||||
| 研究赞助商 | 法庭治疗学 | ||||
| 合作者 | 不提供 | ||||
| 调查人员 | 不提供 | ||||
| PRS帐户 | 法庭治疗学 | ||||
| 验证日期 | 2021年6月 | ||||
研究描述
简要摘要：
这是对怀孕和/或母乳喂养期间患有法布里病及其婴儿的全球前瞻性观察性研究。该研究将评估暴露于Migalastat的妇女和婴儿的怀孕和/或母乳喂养的结果。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 法布里病 | 药物：Migalastat |
详细说明：
这是对怀孕和/或母乳喂养期间患有法布里病及其婴儿的全球前瞻性观察性研究。该研究将评估暴露于Migalastat的妇女和婴儿的怀孕和/或母乳喂养的结果。所有患有Fabry病的孕妇都有资格入学，可能会使用未暴露的队列来进行比较。
病例将由医疗保健提供者（HCP），患者和次要接触自愿向任何国家的怀孕协调中心（PCC）报告。 PCC将在整个怀孕期间跟踪患者和/或1岁以下的婴儿和婴儿。
该研究将有2个队列。同类1将怀孕和/或母乳喂养患者患有法布里病，并且在怀孕和/或母乳喂养期间至少暴露于1剂Migalastat。队列2将怀孕和/或患有法布里病的患者，他们在怀孕和/或母乳喂养期间未暴露于Migalastat。
这是一项观察性研究，它将注册患者并按照本协议中所述的数据收集至少10年。
学习规划
| 研究类型 ： | 观察 |
| 估计入学人数 ： | 20名参与者 |
| 观察模型： | 队列 |
| 时间观点： | 预期 |
| 官方标题： | 在怀孕和母乳喂养期间，一项全球前瞻性观察性研究 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年4月17日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2029年8月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2030年2月 |
武器和干预措施
| 组/队列 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 队列1 同类1将怀孕和/或母乳喂养患者患有法布里病，并且在怀孕和/或母乳喂养期间至少暴露于1剂Migalastat。 | 药物：Migalastat 这是一项观察性研究。同类1中所述的患者应在怀孕和/或母乳喂养期间至少暴露于1剂Migalastat。 |
| 队列2 队列2将怀孕和/或患有法布里病的患者，他们在怀孕和/或母乳喂养期间未暴露于Migalastat。 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 主要出生缺陷的数量[时间范围：通过怀孕，平均40周，最长12个月的婴儿]
次要结果度量 ：
- 自发流产的发生率[时间范围：：最多20周]
- 选修或诱发流产的数量[时间范围：通过怀孕，平均40周]
- 胎儿死亡或死产的数量[时间范围：怀孕20周，平均40周]
- 活产的数量[时间范围：分娩时，平均怀孕40周]
- 新生儿死亡人数[时间范围：最多28天的新生儿生命]
- 次要出生缺陷的数量[时间范围：通过怀孕，平均40周，婴儿年龄长达12个月]
- 异位或摩尔妊娠的数量[时间范围：通过怀孕，平均40周]异位或摩尔妊娠发生在子宫外。
- 神经发育问题[时间范围：通过怀孕，平均40周，最长12个月的婴儿年龄]
- 除了先天缺陷以外的其他不良胎儿结果[时间范围：通过怀孕，平均40周，婴儿年龄长达12个月]
- 产科和分娩并发症的数量[时间范围：分娩时，平均怀孕40周]
- 婴儿在婴儿中的出现[时间范围：最多1年]
- 婴儿住院数量[时间范围：最多1年]
- 婴儿的死亡率[时间范围：最多1年]
- 婴儿的头围（CM）[时间范围：最多1年]
- 婴儿体重（千克）[时间范围：最多1年]
- 婴儿的长度（CM）[时间范围：最多1年]
- 母乳喂养或配方奶粉补充婴儿中的牛奶过敏反应[时间范围：最多1年]
- 母乳喂养患者的过敏反应发生[时间范围：最多1年]
- 影响哺乳的不良事件的频率[时间范围：最多1年]
- 所有严重不良事件的发病率[时间范围：通过怀孕，平均40周和婴儿年龄12个月的12个月]
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 儿童，成人，老年人 |
| 有资格学习的男女： | 女性 |
| 基于性别的资格： | 是的 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
| 采样方法： | 非概率样本 |
研究人群
怀孕和/或母乳喂养患有法布里病的患者
标准
纳入标准：
符合以下标准的女性患者将有资格进行研究入学：
- 怀孕和/或母乳喂养的Fabry病患者，无论他们是否暴露于Migalastat
- 如果适用，能够并愿意提供知情同意或同意。
- 能够并愿意提供HCP联系信息。
排除标准：
没有任何
联系人和位置
联系人
| 联系人：怀孕登记呼叫中心 | 888-239-0758 | galafoldpregnancy@ubc.com |
位置
| 美国，宾夕法尼亚州 | |
| Amicus Therapeutics，Inc。怀孕注册表 | 招募 |
| 费城，宾夕法尼亚州，美国，19104年 | |
赞助商和合作者
法庭治疗学
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交日期 | 2019年12月18日 | ||||
| 第一个发布日期 | 2020年2月5日 | ||||
| 上次更新发布日期 | 2021年6月4日 | ||||
| 实际学习开始日期 | 2020年4月17日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2029年8月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果指标 | 主要出生缺陷的数量[时间范围：通过怀孕，平均40周，最长12个月的婴儿] | ||||
| 原始主要结果指标 | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果指标 |
| ||||
| 原始的次要结果指标 | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短标题 | 在怀孕和母乳喂养期间，一项全球前瞻性观察性研究 | ||||
| 官方头衔 | 在怀孕和母乳喂养期间，一项全球前瞻性观察性研究 | ||||
| 简要摘要 | 这是对怀孕和/或母乳喂养期间患有法布里病及其婴儿的全球前瞻性观察性研究。该研究将评估暴露于Migalastat的妇女和婴儿的怀孕和/或母乳喂养的结果。 | ||||
| 详细说明 | 这是对怀孕和/或母乳喂养期间患有法布里病及其婴儿的全球前瞻性观察性研究。该研究将评估暴露于Migalastat的妇女和婴儿的怀孕和/或母乳喂养的结果。所有患有Fabry病的孕妇都有资格入学，可能会使用未暴露的队列来进行比较。 病例将由医疗保健提供者（HCP），患者和次要接触自愿向任何国家的怀孕协调中心（PCC）报告。 PCC将在整个怀孕期间跟踪患者和/或1岁以下的婴儿和婴儿。 该研究将有2个队列。同类1将怀孕和/或母乳喂养患者患有法布里病，并且在怀孕和/或母乳喂养期间至少暴露于1剂Migalastat。队列2将怀孕和/或患有法布里病的患者，他们在怀孕和/或母乳喂养期间未暴露于Migalastat。 这是一项观察性研究，它将注册患者并按照本协议中所述的数据收集至少10年。 | ||||
| 研究类型 | 观察 | ||||
| 学习规划 | 观察模型：队列 时间观点：潜在 | ||||
| 目标随访时间 | 不提供 | ||||
| 生物测量 | 不提供 | ||||
| 采样方法 | 非概率样本 | ||||
| 研究人群 | 怀孕和/或母乳喂养患有法布里病的患者 | ||||
| 健康）状况 | 法布里病 | ||||
| 干涉 | 药物：Migalastat 这是一项观察性研究。同类1中所述的患者应在怀孕和/或母乳喂养期间至少暴露于1剂Migalastat。 | ||||
| 研究组/队列 |
| ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状况 | 招募 | ||||
| 估计入学人数 | 20 | ||||
| 原始估计注册 | 与电流相同 | ||||
| 估计学习完成日期 | 2030年2月 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2029年8月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准 | 纳入标准： 符合以下标准的女性患者将有资格进行研究入学：
排除标准： 没有任何 | ||||
| 性别/性别 |
| ||||
| 年龄 | 儿童，成人，老年人 | ||||
| 接受健康的志愿者 | 不 | ||||
| 联系人 |
| ||||
| 列出的位置国家 | 美国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号 | NCT04252066 | ||||
| 其他研究ID编号 | AT1001-037 | ||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||
| IPD共享声明 |
| ||||
| 责任方 | 法庭治疗学 | ||||
| 研究赞助商 | 法庭治疗学 | ||||
| 合作者 | 不提供 | ||||
| 调查人员 | 不提供 | ||||
| PRS帐户 | 法庭治疗学 | ||||
| 验证日期 | 2021年6月 | ||||