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出境医 / 临床实验 / 急性临时细胞白血病亚洲财团(APL-AC)项目

急性临时细胞白血病亚洲财团(APL-AC)项目

研究描述
简要摘要:
目前缺乏有关流行病学,临床病理学特征和新诊断和复发APL的治疗结果的协作数据。此外,缺乏将基于口服AS2O3的治疗方案与其他治疗方法(包括静脉AS2O3)在前线或复发环境中进行比较的数据。借助基于口头-AS2O3的长期数据,可从香港获得APL,回顾性和前瞻性比较与其他亚洲国家的其他治疗方法将产生重要的信息,为广泛应用香港以外的口服-AS2O3铺平道路。

病情或疾病
急性临床细胞性白血病

详细说明:

急性临床前白血病(APL)的特征是T(15; 17)(Q24; 21)和新诊断的患者的融合基因PML-RARA.1,最佳的支持性护理以及使用全反式视网膜酸(ATRA(ATRA) )和化学疗法导致大约80%的患者的首次完全缓解(CR1)超过90%,三氧化物(AS2O3)静脉注射(IV-AS2O3)在首次复发(R1),第1次复发(R1),高效效率高度有效。超过90%的患者诱导第二次完全缓解(CR2)。我们已经制定了AS2O3(Oral-AS2O3)的口服制备,并表明它对R1的APL有效,成人和儿童的CR2率超过90%。对于CR2中的患者,用口服AS2O3进行的2年维持会导致超过60%和70%的患者的长期缓解和长期存活,这表明可以在此类患者中消除造血干细胞移植(HSCT)。 。通过这些结果,我们在香港的CR1中实施了口服-AS2O3维护,并表现出非常有利的整体生存(OS)和白血病 - 无血症生存(LFS)。这意味着长时间的口服AS2O3治疗可能会阻止复发。

同时,在新诊断的APL的一线治疗中,IV-AS2O3也已进行了测试。这些研究采用了不同的策略,招募了低,中间至高风险患者的混合物,并将IV-AS2O3放置在诱导和/或合并中。在诱导过程中,将IV-AS2O3与ATRA结合使用,并与其他Gemtuzumab Ozogamicin(一种抗CD33免疫偶联物)或化学疗法结合使用。在合并过程中,将IV-AS2O3与常规化疗结合使用。他们的结果都表明,在诱导和/或合并中,前线使用IV-AS2O3改善了新诊断的APL患者的结果。但是,只有相当多样化的方案以及仅针对低至中等风险的患者以及其他所有风险类别患者的研究的研究;在新诊断的APL中采用IV-AS2O3的最佳策略尚待定义。我们已经在低风险和高风险APL中与ATRA,抗坏血酸(AAA)结合使用ATRA,抗坏血酸(AAA),具有3年LFS和100%的OS。

在新诊断和复发APL中,基于口服-AS2O3的疗法的令人印象深刻的结果,一个重要的未来观点是将这种相对经济且方便的方法应用于亚洲和世界各地其他发展中国家的患者的治疗AS2O3的静脉配方的成本和可用性是一个问题。目前缺乏有关流行病学,临床病理学特征和新诊断和复发APL的治疗结果的协作数据。此外,缺乏将基于口服AS2O3的治疗方案与其他治疗方法(包括静脉AS2O3)在前线或复发环境中进行比较的数据。借助基于口头-AS2O3的长期数据,可从香港获得APL,回顾性和前瞻性比较与其他亚洲国家的其他治疗方法将产生重要的信息,为广泛应用香港以外的口服-AS2O3铺平道路。

学习规划
研究信息的布局表
研究类型观察
估计入学人数 1000名参与者
观察模型:队列
时间观点:其他
官方标题:急性临时细胞白血病亚洲财团(APL-AC)项目
实际学习开始日期 2020年2月2日
估计的初级完成日期 2025年1月
估计 学习完成日期 2025年6月
武器和干预措施
结果措施
主要结果指标
  1. 生存[时间范围:60个月]
    这项研究的主要结果指标包括总生存期(OS)和无复发生存率(RFS)。 OS定义为从任何原因(事件)或最新随访的时间(几个月)(以几个月的时间)(以几个月的方式)。 RFS定义为从第一次完全缓解(CR)/完全缓解的时间(不完整的血液恢复(CRI)到第一次Hamatologic Relapse或Molecular Repapse(R1)(事件)(事件),任何原因(事件)或最新随访的死亡(事件)(事件)(事件)(事件)(事件)或随访(审查)。 CR,CRI,治疗失败,血液复发是根据2017年欧洲白血病(ELN)的建议定义的。分子复发被定义为通过反转移酶聚合酶链反应(RT-PCR)或实时定量PCR(QRT PCR)的可测量残留疾病(MRD)复发。必须通过在2周内进行分子测定法来确认单个MRD阳性。


资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄:儿童,成人,老年人
有资格学习的男女:全部
接受健康的志愿者:
采样方法:非概率样本
研究人群
这是一项回顾性促进的队列研究,适用于自2010年以来在香港和亚洲参与国家的所有诊断患有急性寄宿生细胞白血病的患者。
标准

纳入标准:

  • 18岁或以上的患者
  • 急性临时细胞白血病,伴有PML/RARA
  • 急性髓细胞性白血病与RARA变体易位

排除标准:

- 无PML/RARA或变体RARA EXPRANTIC

联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人:Harinder Singh Harry Gill,医学博士+852 22554542 gillhsh@hku.hk

位置
布局表以获取位置信息
香港
香港大学医学系,皇后玛丽医院招募
香港,香港
联系人:Harinder Singh Harry Gill,医学博士+852 22554254 gillhsh@hku.hk
赞助商和合作者
香港大学
调查人员
调查员信息的布局表
首席研究员:医学博士Harinder Gill香港大学
追踪信息
首先提交日期2020年1月30日
第一个发布日期2020年2月5日
上次更新发布日期2020年2月5日
实际学习开始日期2020年2月2日
估计的初级完成日期2025年1月(主要结果度量的最终数据收集日期)
当前的主要结果指标
(提交:2020年1月30日)
生存[时间范围:60个月]
这项研究的主要结果指标包括总生存期(OS)和无复发生存率(RFS)。 OS定义为从任何原因(事件)或最新随访的时间(几个月)(以几个月的时间)(以几个月的方式)。 RFS定义为从第一次完全缓解(CR)/完全缓解的时间(不完整的血液恢复(CRI)到第一次Hamatologic Relapse或Molecular Repapse(R1)(事件)(事件),任何原因(事件)或最新随访的死亡(事件)(事件)(事件)(事件)(事件)或随访(审查)。 CR,CRI,治疗失败,血液复发是根据2017年欧洲白血病(ELN)的建议定义的。分子复发被定义为通过反转移酶聚合酶链反应(RT-PCR)或实时定量PCR(QRT PCR)的可测量残留疾病(MRD)复发。必须通过在2周内进行分子测定法来确认单个MRD阳性。
原始主要结果指标与电流相同
改变历史
当前的次要结果指标不提供
原始的次要结果指标不提供
当前其他预先指定的结果指标不提供
原始其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短标题急性临时细胞白血病亚洲财团(APL-AC)项目
官方头衔急性临时细胞白血病亚洲财团(APL-AC)项目
简要摘要目前缺乏有关流行病学,临床病理学特征和新诊断和复发APL的治疗结果的协作数据。此外,缺乏将基于口服AS2O3的治疗方案与其他治疗方法(包括静脉AS2O3)在前线或复发环境中进行比较的数据。借助基于口头-AS2O3的长期数据,可从香港获得APL,回顾性和前瞻性比较与其他亚洲国家的其他治疗方法将产生重要的信息,为广泛应用香港以外的口服-AS2O3铺平道路。
详细说明

急性临床前白血病(APL)的特征是T(15; 17)(Q24; 21)和新诊断的患者的融合基因PML-RARA.1,最佳的支持性护理以及使用全反式视网膜酸(ATRA(ATRA) )和化学疗法导致大约80%的患者的首次完全缓解(CR1)超过90%,三氧化物(AS2O3)静脉注射(IV-AS2O3)在首次复发(R1),第1次复发(R1),高效效率高度有效。超过90%的患者诱导第二次完全缓解(CR2)。我们已经制定了AS2O3(Oral-AS2O3)的口服制备,并表明它对R1的APL有效,成人和儿童的CR2率超过90%。对于CR2中的患者,用口服AS2O3进行的2年维持会导致超过60%和70%的患者的长期缓解和长期存活,这表明可以在此类患者中消除造血干细胞移植(HSCT)。 。通过这些结果,我们在香港的CR1中实施了口服-AS2O3维护,并表现出非常有利的整体生存(OS)和白血病 - 无血症生存(LFS)。这意味着长时间的口服AS2O3治疗可能会阻止复发。

同时,在新诊断的APL的一线治疗中,IV-AS2O3也已进行了测试。这些研究采用了不同的策略,招募了低,中间至高风险患者的混合物,并将IV-AS2O3放置在诱导和/或合并中。在诱导过程中,将IV-AS2O3与ATRA结合使用,并与其他Gemtuzumab Ozogamicin(一种抗CD33免疫偶联物)或化学疗法结合使用。在合并过程中,将IV-AS2O3与常规化疗结合使用。他们的结果都表明,在诱导和/或合并中,前线使用IV-AS2O3改善了新诊断的APL患者的结果。但是,只有相当多样化的方案以及仅针对低至中等风险的患者以及其他所有风险类别患者的研究的研究;在新诊断的APL中采用IV-AS2O3的最佳策略尚待定义。我们已经在低风险和高风险APL中与ATRA,抗坏血酸(AAA)结合使用ATRA,抗坏血酸(AAA),具有3年LFS和100%的OS。

在新诊断和复发APL中,基于口服-AS2O3的疗法的令人印象深刻的结果,一个重要的未来观点是将这种相对经济且方便的方法应用于亚洲和世界各地其他发展中国家的患者的治疗AS2O3的静脉配方的成本和可用性是一个问题。目前缺乏有关流行病学,临床病理学特征和新诊断和复发APL的治疗结果的协作数据。此外,缺乏将基于口服AS2O3的治疗方案与其他治疗方法(包括静脉AS2O3)在前线或复发环境中进行比较的数据。借助基于口头-AS2O3的长期数据,可从香港获得APL,回顾性和前瞻性比较与其他亚洲国家的其他治疗方法将产生重要的信息,为广泛应用香港以外的口服-AS2O3铺平道路。

研究类型观察
学习规划观察模型:队列
时间观点:其他
目标随访时间不提供
生物测量不提供
采样方法非概率样本
研究人群这是一项回顾性促进的队列研究,适用于自2010年以来在香港和亚洲参与国家的所有诊断患有急性寄宿生细胞白血病的患者。
健康)状况急性临床细胞性白血病
干涉不提供
研究组/队列不提供
出版物 *
  • Tallman MS,Altman JK。我如何治疗急性寄生虫细胞白血病。血。 2009年12月10日; 114(25):5126-35。 doi:10.1182/Blood-2009-07-216457。
  • Tallman MS,Andersen JW,Schiffer CA,Appelbaum FR,Feusner JH,Woods WG,Ogden A,Weinstein H,Shepherd L,Willman C,Willman C,Bloomfield CD,Rowe JM,Wiernik PH。急性临时细胞性白血病中的全反式视黄酸:北美组间方案的长期结局和预后因素分析。血。 2002年12月15日; 100(13):4298-302。 Epub 2002 8月15日。
  • Lengfelder E,Haferlach C,Saussele S,Haferlach T,Schultheis B,Schnittger S,Ludwig WD,Staib P,Aul C,GrüneisenA,Kern W,Kern W,Reichle A,Reichle A,Serve H,Serve H,Serve H,Berdel WE,Berdel WE,Braess J,Spiekermann K,WörmannB,WörmannB,WörannB,WörannB ,Sauerland MC,Heinecke A,Hiddemann W,He​​hlmann R,BüchnerT;德国AML合作集团。高剂量ARA-C在新诊断的急性临床细胞性白血病治疗中:德国AMLCG的长期结果。白血病。 2009年12月; 23(12):2248-58。 doi:10.1038/leu.2009.183。 Epub 2009年9月10日。
  • Lo-Coco F, Avvisati G, Vignetti M, Breccia M, Gallo E, Rambaldi A, Paoloni F, Fioritoni G, Ferrara F, Specchia G, Cimino G, Diverio D, Borlenghi E, Martinelli G, Di Raimondo F, Di Bona E,Fazi P,Peta A,Bosi A,Carella AM,Fabbiano F,Pogliani EM,Petti MC,Amadori S,Mandelli F;意大利Gimema合作集团。急性前临床白血病的前线治疗AIDA诱导,然后对61岁以下的成年人进行风险调整的合并:Gimema组的AIDA-2000试验结果。血。 2010年10月28日; 116(17):3171-9。 doi:10.1182/Blood-2010-03-276196。 Epub 2010年7月19日。
  • Kelaidi C,Chevret S,De Botton S,Raffoux E,Guerci A,Thomas X,Pigneux A,Lamy T,Rigal-Huguet F,Meyer-Mononard S,Chevallier P,Maloisel F,Maloisel F,DeConinck E,Ferrant A,Ferrant A,Fegueux n,,Feguex N,,Feguex N,,,Feguex N,,,Feguex N,,,Feguex N,,,Feguex N,,,Feguex n,,,Feguex n,,,feguex n,,,feguex N,,, Ifrah N,Sanz M,Dombret H,Fenaux P,AdèsL。在过去的15年中,急性临床前白血病的结果提高了WBC的高度计数:欧洲APL组经验。 J Clin Oncol。 2009年6月1日; 27(16):2668-76。 doi:10.1200/jco.2008.18.4119。 Epub 2009年5月4日。
  • Niu C,Yan H,Yu T,Sun HP,Liu JX,Li XS,Wu W,Zhang FQ,Chen Y,Zhou L,Li JM,Zeng Xy,Zeng Xy,Yang RR,Yun MM,Yuan MM,Ren My,Gu Fy,Gu Fy,Cao Q Q Q ,Gu BW,Su XY,Chen GQ,Xiong SM,Zhang TD,Waxman S,Wang ZY,Chen Z,Hu J,Shen ZX,Chen SJ。研究与三氧化砷的急性临时细胞白血病的研究:在11例新诊断的11例新诊断和47例复发急性前临床前白血病患者中,缓解,随访和分子监测。血。 1999年11月15日; 94(10):3315-24。
  • Soignet SL,Frankel SR,Douer D,Tallman MS,Kantarjian H,Calleja E,Stone RM,Kalaycio M,Scheinberg DA,Steinherz P,Sievers EL,CoutréS,Dahlberg S,Dahlberg S,Ellison R,Ellison R,Warrell RP Jr.复发的急性前临床白血病中三氧化物的砷。 J Clin Oncol。 2001年9月15日; 19(18):3852-60。
  • Au Wy,Li CK,Lee V,Yuen HL,Yau J,Chan GC,Ha Sy,Kwong YL。小儿患者的急性临床前核细胞白血病复发的三氧化物。小儿血癌。 2012年4月; 58(4):630-2。 doi:10.1002/pbc.23306。 Epub 2011年9月2日。
  • Gill H,Yim R,Lee HKK,Mak V,Lin Sy,Kho B,Yip SF,Lau JSM,Li W,IP HW,Hwang YY,Chan Tsy,Tse E,Tse E,Au Wy,Kumana CR,Kumana CR,Kwong YL。基于口服三氧化物的重新诱导和维持方案治疗的复发性急性临床白血病的长期结局:一项为期15年的前瞻性研究。癌症。 2018 Jun 1; 124(11):2316-2326。 doi:10.1002/cncr.31327。 Epub 2018 3月26日。
  • Au Wy,Kumana CR,Lee HK,Lin Sy,Liu H,Yeung dy,Lau JS,Kwong YL。基于三氧化物的口服维护方案首先完全缓解急性临时细胞性白血病:一项为期10年的随访研究。血。 2011年12月15日; 118(25):6535-43。 doi:10.1182/Blood-2011-05-354530。 Epub 2011年10月12日。
  • Hu J,Liu YF,Wu CF,Xu F,Shen ZX,Zhu YM,Li JM,Tang W,Zhao WL,Wu W,Sun HP,Chen QS,Chen QS,Chen B,Zhou GB,Zelent A,Zelent A,Waxman S,Wang Zy s,Wang Zy Zy Zy Zy Zy ,Chen SJ,Chen Z.全型视黄酸/三氧化砷的长期疗效和安全性在新诊断的急性前临床白血病中。 Proc Natl Acad Sci US A. 2009年3月3日; 106(9):3342-7。 doi:10.1073/pnas.0813280106。 Epub 2009年2月18日。
  • Lo-Coco F,Avvisati G,Vignetti M,Thiede C,Orlando SM,Iacobelli S,Ferrara F,Ferrara F,Fazi P,Cicconi L,Cicconi L,Di Bona E,Sica G,Sica S,Sica S,Divona M,Divona M,Levis A,Fiedler W,Cerqui E,Cerqui E,Cerqui E,Cerqui E ,Breccia M,Fioritoni G,Salih HR,Cazzola M,Melillo L,Carella AM,Brandts CH,Morra E,Von Lilienfeld-Toal M,Hertenstein B,Wattad M,Wattad M,Wattad M,LübbertM,HänelM,HänelM,HänelM,Schmitz N,Link H,Kropp H,Kropp H,Kropp H,KroppP MG,Rambaldi A,La Nasa G,Luppi M,Ciceri F,Finizio O,Venditti A,Fabbiano F,DöhnerK,Sauer M,Ganser A,Ganser A,Amadori S,Mandelli S,Mandelli F,Döhner ; gruppo italiano malattie ematologiche dell'adulto;德国 - 澳大利亚急性髓样白血病研究小组;研究联盟白血病。视黄酸和三氧化砷用于急性临床细胞白血病。 N Engl J Med。 2013年7月11日; 369(2):111-21。 doi:10.1056/nejmoa1300874。
  • Abaza Y,Kantarjian H,Garcia-Manero G,Estey E,Borthakur G,Jabbour E,Faderl S,O'Brien S,Wierda W,Pierce S,Pierce S,Brandt M,McCue D,Luthra R,Luthra R,Patel K,Kornblau S,Kornblau S,Kadia,Kadia,Kadia,Kadia,Kadia T,Daver N,Dinardo C,Jain N,Verstovsek S,Ferrajoli A,Andreeff M,Konopleva M,Estrov Z,Foudray M,McCue D,Cortes J,Cortes J,Ravandi F. All-All-All-All-All-All-All-All-All-All-All-反视网膜酸,三氧化物和gemtuzumab。血。 2017年3月9日; 129(10):1275-1283。 doi:10.1182/Blood-2016-09-736686。 Epub 2016 12月21日。
  • Iland HJ,Bradstock K,Supple SG,Catalano A,Collins M,Hertzberg M,Browett P,Grigg A,Firkin F,Hugman A,Reynolds J,Di Iulio J,Di Iulio J,Tiley J,Tiley C,Tiley C,Taylor K,Taylor K,Filshie R,Seldon M,Seldon M,Seldon M,Tapapapers Seldon J,Szer J,Moore J,Bashford J,Seymour JF;澳大利亚白血病淋巴瘤组。全反式视毒性酸,idarubicin和IV三氧化物作为急性前临床白血病的初始治疗(APML4)。血。 2012年8月23日; 120(8):1570-80;测验1752。Epub2012年6月19日。
  • Platzbecker U,Avvisati G,Cicconi L,Thiede C,Paoloni F,Vignetti M,Verrara F,Ferrara F,Divona M,Albano F,Albano F,Efficace F,Fazi P,Sborgia M,Di Bona M,Di Bona E,Breccia M,Breccia M,Borlenghi E,Borlenghi E,Rambairoli R,Rambairoli R,Rambambaldi r,cairololi r,cairololi r,cairololi r, A,Melillo L,La Nasa G,Fiedler W,Brossart P,Hertenstein B,Salih HR,Wattad M,LübbertM,Brandts CH,HänelM,RölligC,Schmitz C,Schmitz N,Link H,Frairia C,Pogliani EM,Fozza C,Fozza C C ,D'Arco AM,Di Renzo N,Cortelezzi A,Fabbiano F,DöhnerK,Ganser A,Ganser A,DöhnerH,Amadori S,Mandelli F,Ehninger G,Schlenk RF,Lo-Coco F.Coco f。带有视网膜酸和砷三氧化物的改善与视黄酸和化学疗法相比,非风险急性临时性白血病:随机意大利 - 德国APL0406试验的最终结果。 J Clin Oncol。 2017年2月20日; 35(6):605-612。 doi:10.1200/jco.2016.67.1982。 Epub 2016年10月31日。
  • Powell BL,Moser B,Stock W,Gallagher RE,Willman CL,Stone RM,Rowe JM,Coutre S,Feusner JH,Gregory J,Couban S,Appelbaum FR,Tallman MS,Larson RA。砷三氧化物改善了急性临时性白血病的成年人的无事件和整体存活率:北美白血病间研究C9710。血。 2010年11月11日; 116(19):3751-7。 doi:10.1182/Blood-2010-02-269621。 Epub 2010年8月12日。
  • Gill H,Kumana CR,Yim R,Hwang YY,Chan TSY,YIP SF,Lee HKK,Mak V,Lau JSM,Chan CC,Kho B,Wong RSM,Li W,Li W,Lin Sy,Lin Sy,Lau CK,Lau CK,IP HW,Leung Ryy,Leung Ryy,Leung Ryy ,Lam CCK,Kwong YL。在新诊断的急性寄宿生细胞性白血病中,口服三氧化物的三氧化物融合到前线治疗中:一项为期5年的前瞻性研究。癌症。 2019年9月1日; 125(17):3001-3012。 doi:10.1002/cncr.32180。 Epub 2019年5月15日。

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符(NCT编号)的出版物。
招聘信息
招聘状况招募
估计入学人数
(提交:2020年1月30日)
1000
原始估计注册与电流相同
估计学习完成日期2025年6月
估计的初级完成日期2025年1月(主要结果度量的最终数据收集日期)
资格标准

纳入标准:

  • 18岁或以上的患者
  • 急性临时细胞白血病,伴有PML/RARA
  • 急性髓细胞性白血病与RARA变体易位

排除标准:

- 无PML/RARA或变体RARA EXPRANTIC

性别/性别
有资格学习的男女:全部
年龄儿童,成人,老年人
接受健康的志愿者
联系人
联系人:Harinder Singh Harry Gill,医学博士+852 22554542 gillhsh@hku.hk
列出的位置国家香港
删除了位置国家
管理信息
NCT编号NCT04251754
其他研究ID编号APLAC001
有数据监测委员会是的
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物:
研究美国FDA调节的设备产品:
IPD共享声明
计划共享IPD:
责任方香港大学
研究赞助商香港大学
合作者不提供
调查人员
首席研究员:医学博士Harinder Gill香港大学
PRS帐户香港大学
验证日期2020年2月
研究描述
简要摘要:
目前缺乏有关流行病学,临床病理学特征和新诊断和复发APL的治疗结果的协作数据。此外,缺乏将基于口服AS2O3的治疗方案与其他治疗方法(包括静脉AS2O3)在前线或复发环境中进行比较的数据。借助基于口头-AS2O3的长期数据,可从香港获得APL,回顾性和前瞻性比较与其他亚洲国家的其他治疗方法将产生重要的信息,为广泛应用香港以外的口服-AS2O3铺平道路。

病情或疾病
急性临床细胞性白血病

详细说明:

急性临床前白血病(APL)的特征是T(15; 17)(Q24; 21)和新诊断的患者的融合基因PML-RARA.1,最佳的支持性护理以及使用全反式视网膜酸(ATRA(ATRA) )和化学疗法导致大约80%的患者的首次完全缓解(CR1)超过90%,三氧化物(AS2O3)静脉注射(IV-AS2O3)在首次复发(R1),第1次复发(R1),高效效率高度有效。超过90%的患者诱导第二次完全缓解(CR2)。我们已经制定了AS2O3(Oral-AS2O3)的口服制备,并表明它对R1的APL有效,成人和儿童的CR2率超过90%。对于CR2中的患者,用口服AS2O3进行的2年维持会导致超过60%和70%的患者的长期缓解和长期存活,这表明可以在此类患者中消除造血干细胞移植(HSCT)。 。通过这些结果,我们在香港的CR1中实施了口服-AS2O3维护,并表现出非常有利的整体生存(OS)和白血病 - 无血症生存(LFS)。这意味着长时间的口服AS2O3治疗可能会阻止复发。

同时,在新诊断的APL的一线治疗中,IV-AS2O3也已进行了测试。这些研究采用了不同的策略,招募了低,中间至高风险患者的混合物,并将IV-AS2O3放置在诱导和/或合并中。在诱导过程中,将IV-AS2O3与ATRA结合使用,并与其他Gemtuzumab Ozogamicin(一种抗CD33免疫偶联物)或化学疗法结合使用。在合并过程中,将IV-AS2O3与常规化疗结合使用。他们的结果都表明,在诱导和/或合并中,前线使用IV-AS2O3改善了新诊断的APL患者的结果。但是,只有相当多样化的方案以及仅针对低至中等风险的患者以及其他所有风险类别患者的研究的研究;在新诊断的APL中采用IV-AS2O3的最佳策略尚待定义。我们已经在低风险和高风险APL中与ATRA,抗坏血酸(AAA)结合使用ATRA,抗坏血酸(AAA),具有3年LFS和100%的OS。

在新诊断和复发APL中,基于口服-AS2O3的疗法的令人印象深刻的结果,一个重要的未来观点是将这种相对经济且方便的方法应用于亚洲和世界各地其他发展中国家的患者的治疗AS2O3的静脉配方的成本和可用性是一个问题。目前缺乏有关流行病学,临床病理学特征和新诊断和复发APL的治疗结果的协作数据。此外,缺乏将基于口服AS2O3的治疗方案与其他治疗方法(包括静脉AS2O3)在前线或复发环境中进行比较的数据。借助基于口头-AS2O3的长期数据,可从香港获得APL,回顾性和前瞻性比较与其他亚洲国家的其他治疗方法将产生重要的信息,为广泛应用香港以外的口服-AS2O3铺平道路。

学习规划
研究信息的布局表
研究类型观察
估计入学人数 1000名参与者
观察模型:队列
时间观点:其他
官方标题:急性临时细胞白血病亚洲财团(APL-AC)项目
实际学习开始日期 2020年2月2日
估计的初级完成日期 2025年1月
估计 学习完成日期 2025年6月
武器和干预措施
结果措施
主要结果指标
  1. 生存[时间范围:60个月]
    这项研究的主要结果指标包括总生存期(OS)和无复发生存率(RFS)。 OS定义为从任何原因(事件)或最新随访的时间(几个月)(以几个月的时间)(以几个月的方式)。 RFS定义为从第一次完全缓解(CR)/完全缓解的时间(不完整的血液恢复(CRI)到第一次Hamatologic Relapse或Molecular Repapse(R1)(事件)(事件),任何原因(事件)或最新随访的死亡(事件)(事件)(事件)(事件)(事件)或随访(审查)。 CR,CRI,治疗失败,血液复发是根据2017年欧洲白血病(ELN)的建议定义的。分子复发被定义为通过反转移酶聚合酶链反应(RT-PCR)或实时定量PCR(QRT PCR)的可测量残留疾病(MRD)复发。必须通过在2周内进行分子测定法来确认单个MRD阳性。


资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄:儿童,成人,老年人
有资格学习的男女:全部
接受健康的志愿者:
采样方法:非概率样本
研究人群
这是一项回顾性促进的队列研究,适用于自2010年以来在香港和亚洲参与国家的所有诊断患有急性寄宿生细胞白血病的患者。
标准

纳入标准:

  • 18岁或以上的患者
  • 急性临时细胞白血病,伴有PML/RARA
  • 急性髓细胞性白血病与RARA变体易位

排除标准:

- 无PML/RARA或变体RARA EXPRANTIC

联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人:Harinder Singh Harry Gill,医学博士+852 22554542 gillhsh@hku.hk

位置
布局表以获取位置信息
香港
香港大学医学系,皇后玛丽医院招募
香港,香港
联系人:Harinder Singh Harry Gill,医学博士+852 22554254 gillhsh@hku.hk
赞助商和合作者
香港大学
调查人员
调查员信息的布局表
首席研究员:医学博士Harinder Gill香港大学
追踪信息
首先提交日期2020年1月30日
第一个发布日期2020年2月5日
上次更新发布日期2020年2月5日
实际学习开始日期2020年2月2日
估计的初级完成日期2025年1月(主要结果度量的最终数据收集日期)
当前的主要结果指标
(提交:2020年1月30日)
生存[时间范围:60个月]
这项研究的主要结果指标包括总生存期(OS)和无复发生存率(RFS)。 OS定义为从任何原因(事件)或最新随访的时间(几个月)(以几个月的时间)(以几个月的方式)。 RFS定义为从第一次完全缓解(CR)/完全缓解的时间(不完整的血液恢复(CRI)到第一次Hamatologic Relapse或Molecular Repapse(R1)(事件)(事件),任何原因(事件)或最新随访的死亡(事件)(事件)(事件)(事件)(事件)或随访(审查)。 CR,CRI,治疗失败,血液复发是根据2017年欧洲白血病(ELN)的建议定义的。分子复发被定义为通过反转移酶聚合酶链反应(RT-PCR)或实时定量PCR(QRT PCR)的可测量残留疾病(MRD)复发。必须通过在2周内进行分子测定法来确认单个MRD阳性。
原始主要结果指标与电流相同
改变历史
当前的次要结果指标不提供
原始的次要结果指标不提供
当前其他预先指定的结果指标不提供
原始其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短标题急性临时细胞白血病亚洲财团(APL-AC)项目
官方头衔急性临时细胞白血病亚洲财团(APL-AC)项目
简要摘要目前缺乏有关流行病学,临床病理学特征和新诊断和复发APL的治疗结果的协作数据。此外,缺乏将基于口服AS2O3的治疗方案与其他治疗方法(包括静脉AS2O3)在前线或复发环境中进行比较的数据。借助基于口头-AS2O3的长期数据,可从香港获得APL,回顾性和前瞻性比较与其他亚洲国家的其他治疗方法将产生重要的信息,为广泛应用香港以外的口服-AS2O3铺平道路。
详细说明

急性临床前白血病(APL)的特征是T(15; 17)(Q24; 21)和新诊断的患者的融合基因PML-RARA.1,最佳的支持性护理以及使用全反式视网膜酸(ATRA(ATRA) )和化学疗法导致大约80%的患者的首次完全缓解(CR1)超过90%,三氧化物(AS2O3)静脉注射(IV-AS2O3)在首次复发(R1),第1次复发(R1),高效效率高度有效。超过90%的患者诱导第二次完全缓解(CR2)。我们已经制定了AS2O3(Oral-AS2O3)的口服制备,并表明它对R1的APL有效,成人和儿童的CR2率超过90%。对于CR2中的患者,用口服AS2O3进行的2年维持会导致超过60%和70%的患者的长期缓解和长期存活,这表明可以在此类患者中消除造血干细胞移植(HSCT)。 。通过这些结果,我们在香港的CR1中实施了口服-AS2O3维护,并表现出非常有利的整体生存(OS)和白血病 - 无血症生存(LFS)。这意味着长时间的口服AS2O3治疗可能会阻止复发。

同时,在新诊断的APL的一线治疗中,IV-AS2O3也已进行了测试。这些研究采用了不同的策略,招募了低,中间至高风险患者的混合物,并将IV-AS2O3放置在诱导和/或合并中。在诱导过程中,将IV-AS2O3与ATRA结合使用,并与其他Gemtuzumab Ozogamicin(一种抗CD33免疫偶联物)或化学疗法结合使用。在合并过程中,将IV-AS2O3与常规化疗结合使用。他们的结果都表明,在诱导和/或合并中,前线使用IV-AS2O3改善了新诊断的APL患者的结果。但是,只有相当多样化的方案以及仅针对低至中等风险的患者以及其他所有风险类别患者的研究的研究;在新诊断的APL中采用IV-AS2O3的最佳策略尚待定义。我们已经在低风险和高风险APL中与ATRA,抗坏血酸(AAA)结合使用ATRA,抗坏血酸(AAA),具有3年LFS和100%的OS。

在新诊断和复发APL中,基于口服-AS2O3的疗法的令人印象深刻的结果,一个重要的未来观点是将这种相对经济且方便的方法应用于亚洲和世界各地其他发展中国家的患者的治疗AS2O3的静脉配方的成本和可用性是一个问题。目前缺乏有关流行病学,临床病理学特征和新诊断和复发APL的治疗结果的协作数据。此外,缺乏将基于口服AS2O3的治疗方案与其他治疗方法(包括静脉AS2O3)在前线或复发环境中进行比较的数据。借助基于口头-AS2O3的长期数据,可从香港获得APL,回顾性和前瞻性比较与其他亚洲国家的其他治疗方法将产生重要的信息,为广泛应用香港以外的口服-AS2O3铺平道路。

研究类型观察
学习规划观察模型:队列
时间观点:其他
目标随访时间不提供
生物测量不提供
采样方法非概率样本
研究人群这是一项回顾性促进的队列研究,适用于自2010年以来在香港和亚洲参与国家的所有诊断患有急性寄宿生细胞白血病的患者。
健康)状况急性临床细胞性白血病
干涉不提供
研究组/队列不提供
出版物 *
  • Tallman MS,Altman JK。我如何治疗急性寄生虫细胞白血病。血。 2009年12月10日; 114(25):5126-35。 doi:10.1182/Blood-2009-07-216457。
  • Tallman MS,Andersen JW,Schiffer CA,Appelbaum FR,Feusner JH,Woods WG,Ogden A,Weinstein H,Shepherd L,Willman C,Willman C,Bloomfield CD,Rowe JM,Wiernik PH。急性临时细胞性白血病中的全反式视黄酸:北美组间方案的长期结局和预后因素分析。血。 2002年12月15日; 100(13):4298-302。 Epub 2002 8月15日。
  • Lengfelder E,Haferlach C,Saussele S,Haferlach T,Schultheis B,Schnittger S,Ludwig WD,Staib P,Aul C,GrüneisenA,Kern W,Kern W,Reichle A,Reichle A,Serve H,Serve H,Serve H,Berdel WE,Berdel WE,Braess J,Spiekermann K,WörmannB,WörmannB,WörannB,WörannB ,Sauerland MC,Heinecke A,Hiddemann W,He​​hlmann R,BüchnerT;德国AML合作集团。高剂量ARA-C在新诊断的急性临床细胞性白血病治疗中:德国AMLCG的长期结果。白血病。 2009年12月; 23(12):2248-58。 doi:10.1038/leu.2009.183。 Epub 2009年9月10日。
  • Lo-Coco F, Avvisati G, Vignetti M, Breccia M, Gallo E, Rambaldi A, Paoloni F, Fioritoni G, Ferrara F, Specchia G, Cimino G, Diverio D, Borlenghi E, Martinelli G, Di Raimondo F, Di Bona E,Fazi P,Peta A,Bosi A,Carella AM,Fabbiano F,Pogliani EM,Petti MC,Amadori S,Mandelli F;意大利Gimema合作集团。急性前临床白血病的前线治疗AIDA诱导,然后对61岁以下的成年人进行风险调整的合并:Gimema组的AIDA-2000试验结果。血。 2010年10月28日; 116(17):3171-9。 doi:10.1182/Blood-2010-03-276196。 Epub 2010年7月19日。
  • Kelaidi C,Chevret S,De Botton S,Raffoux E,Guerci A,Thomas X,Pigneux A,Lamy T,Rigal-Huguet F,Meyer-Mononard S,Chevallier P,Maloisel F,Maloisel F,DeConinck E,Ferrant A,Ferrant A,Fegueux n,,Feguex N,,Feguex N,,,Feguex N,,,Feguex N,,,Feguex N,,,Feguex N,,,Feguex n,,,Feguex n,,,feguex n,,,feguex N,,, Ifrah N,Sanz M,Dombret H,Fenaux P,AdèsL。在过去的15年中,急性临床前白血病的结果提高了WBC的高度计数:欧洲APL组经验。 J Clin Oncol。 2009年6月1日; 27(16):2668-76。 doi:10.1200/jco.2008.18.4119。 Epub 2009年5月4日。
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  • Lo-Coco F,Avvisati G,Vignetti M,Thiede C,Orlando SM,Iacobelli S,Ferrara F,Ferrara F,Fazi P,Cicconi L,Cicconi L,Di Bona E,Sica G,Sica S,Sica S,Divona M,Divona M,Levis A,Fiedler W,Cerqui E,Cerqui E,Cerqui E,Cerqui E ,Breccia M,Fioritoni G,Salih HR,Cazzola M,Melillo L,Carella AM,Brandts CH,Morra E,Von Lilienfeld-Toal M,Hertenstein B,Wattad M,Wattad M,Wattad M,LübbertM,HänelM,HänelM,HänelM,Schmitz N,Link H,Kropp H,Kropp H,Kropp H,KroppP MG,Rambaldi A,La Nasa G,Luppi M,Ciceri F,Finizio O,Venditti A,Fabbiano F,DöhnerK,Sauer M,Ganser A,Ganser A,Amadori S,Mandelli S,Mandelli F,Döhner ; gruppo italiano malattie ematologiche dell'adulto;德国 - 澳大利亚急性髓样白血病研究小组;研究联盟白血病。视黄酸和三氧化砷用于急性临床细胞白血病。 N Engl J Med。 2013年7月11日; 369(2):111-21。 doi:10.1056/nejmoa1300874。
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  • Iland HJ,Bradstock K,Supple SG,Catalano A,Collins M,Hertzberg M,Browett P,Grigg A,Firkin F,Hugman A,Reynolds J,Di Iulio J,Di Iulio J,Tiley J,Tiley C,Tiley C,Taylor K,Taylor K,Filshie R,Seldon M,Seldon M,Seldon M,Tapapapers Seldon J,Szer J,Moore J,Bashford J,Seymour JF;澳大利亚白血病淋巴瘤组。全反式视毒性酸,idarubicin和IV三氧化物作为急性前临床白血病的初始治疗(APML4)。血。 2012年8月23日; 120(8):1570-80;测验1752。Epub2012年6月19日。
  • Platzbecker U,Avvisati G,Cicconi L,Thiede C,Paoloni F,Vignetti M,Verrara F,Ferrara F,Divona M,Albano F,Albano F,Efficace F,Fazi P,Sborgia M,Di Bona M,Di Bona E,Breccia M,Breccia M,Borlenghi E,Borlenghi E,Rambairoli R,Rambairoli R,Rambambaldi r,cairololi r,cairololi r,cairololi r, A,Melillo L,La Nasa G,Fiedler W,Brossart P,Hertenstein B,Salih HR,Wattad M,LübbertM,Brandts CH,HänelM,RölligC,Schmitz C,Schmitz N,Link H,Frairia C,Pogliani EM,Fozza C,Fozza C C ,D'Arco AM,Di Renzo N,Cortelezzi A,Fabbiano F,DöhnerK,Ganser A,Ganser A,DöhnerH,Amadori S,Mandelli F,Ehninger G,Schlenk RF,Lo-Coco F.Coco f。带有视网膜酸和砷三氧化物的改善与视黄酸和化学疗法相比,非风险急性临时性白血病:随机意大利 - 德国APL0406试验的最终结果。 J Clin Oncol。 2017年2月20日; 35(6):605-612。 doi:10.1200/jco.2016.67.1982。 Epub 2016年10月31日。
  • Powell BL,Moser B,Stock W,Gallagher RE,Willman CL,Stone RM,Rowe JM,Coutre S,Feusner JH,Gregory J,Couban S,Appelbaum FR,Tallman MS,Larson RA。砷三氧化物改善了急性临时性白血病的成年人的无事件和整体存活率:北美白血病间研究C9710。血。 2010年11月11日; 116(19):3751-7。 doi:10.1182/Blood-2010-02-269621。 Epub 2010年8月12日。
  • Gill H,Kumana CR,Yim R,Hwang YY,Chan TSY,YIP SF,Lee HKK,Mak V,Lau JSM,Chan CC,Kho B,Wong RSM,Li W,Li W,Lin Sy,Lin Sy,Lau CK,Lau CK,IP HW,Leung Ryy,Leung Ryy,Leung Ryy ,Lam CCK,Kwong YL。在新诊断的急性寄宿生细胞性白血病中,口服三氧化物的三氧化物融合到前线治疗中:一项为期5年的前瞻性研究。癌症。 2019年9月1日; 125(17):3001-3012。 doi:10.1002/cncr.32180。 Epub 2019年5月15日。

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符(NCT编号)的出版物。
招聘信息
招聘状况招募
估计入学人数
(提交:2020年1月30日)
1000
原始估计注册与电流相同
估计学习完成日期2025年6月
估计的初级完成日期2025年1月(主要结果度量的最终数据收集日期)
资格标准

纳入标准:

  • 18岁或以上的患者
  • 急性临时细胞白血病,伴有PML/RARA
  • 急性髓细胞性白血病与RARA变体易位

排除标准:

- 无PML/RARA或变体RARA EXPRANTIC

性别/性别
有资格学习的男女:全部
年龄儿童,成人,老年人
接受健康的志愿者
联系人
联系人:Harinder Singh Harry Gill,医学博士+852 22554542 gillhsh@hku.hk
列出的位置国家香港
删除了位置国家
管理信息
NCT编号NCT04251754
其他研究ID编号APLAC001
有数据监测委员会是的
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物:
研究美国FDA调节的设备产品:
IPD共享声明
计划共享IPD:
责任方香港大学
研究赞助商香港大学
合作者不提供
调查人员
首席研究员:医学博士Harinder Gill香港大学
PRS帐户香港大学
验证日期2020年2月

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