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出境医 / 临床实验 / 剂量升级研究，以评估SCD患者的素的安全性，耐受性，PK和PD
剂量升级研究，以评估SCD患者的素的安全性，耐受性，PK和PD
研究描述
简要摘要：
这是一项剂量升级研究，旨在评估镰状细胞病（SCD）的每日剂量1500 mg至3000 mg的素剂量的安全性和耐受性。该研究旨在包括2个单独的队列。在队列中，参与者将在1500 mg的剂量水平逐渐更高的剂量水平上进行长达4个时期的体素施用，直到每天达到最大耐受剂量（MTD）或3000 mg口服。队列B（遵循队列A）将评估超过1500 mg施用的剂量的耐受性和安全性，而无需上次屈服。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 镰状细胞性贫血症 | 药物：体素 | 阶段2 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 45名参与者 |
| 分配： | 非随机化 |
| 干预模型： | 顺序分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 第2阶段，开放式标签，多剂量升级研究，以评估镰状细胞病患者中素的安全性，耐受性，药代动力学和药效学 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年1月9日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2021年6月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2021年12月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：队列开放标签 参与者将从1500毫克开始逐渐获得更高剂量 | 药物：体素 合成小分子提供为500 mg片剂 |
| 实验：队列B开放标签 参与者将获得高于1500毫克的剂量，而无需上吐剂 | 药物：体素 合成小分子提供为500 mg片剂 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 治疗燃料AES [时间范围：大约200天]包括SAE在内的紧急治疗AE
次要结果度量 ：
- 基线[时间范围：大约200天]的HB和溶血量（未结合的胆红素，％网状细胞，绝对网状细胞和乳酸脱氢酶[LDH]）的变化（大约200天]）更改HB
- 与基线相比，HB增加> 1 g/dl的参与者比例[时间范围：大约200天]与基线相比，HB增加> 1 g/dl的参与者
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 18年至60年（成人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 男性或女性患有镰状细胞病
- SCD基因型HBSS或HBSB0的文档
- 18至60岁，包括
- 参与者（如果女性和儿童具有潜力的儿童）同意使用高效的避孕方法或从研究开始后30天从研究开始，如果男性同意使用障碍避孕或实践方法最后剂量研究药物后，从研究开始到30天的禁欲
- 参与者提供了已记录的知情同意书
排除标准：
- 筛查需要医院，急诊室或诊所的12个月内，超过10个血管熟悉的危机（VOC）（VOC）
- 母乳喂养或怀孕的女参与者
- 在给药之前30天之前，因镰状细胞危机或其他血管熟悉事件而住院（即，在给药前的30天内，可以在30天之内进行过时的事件）
- 患有已知活性肝炎A，B或C或已知为人类免疫缺陷病毒（HIV）阳性的参与者
- 严重的肾功能障碍或慢性透析
- 治疗前2年内，恶性肿瘤的病史需要化学疗法和/或放射线（除非局部治疗非黑色素瘤皮肤恶性肿瘤）
- 在同意书之前6个月内不稳定或恶化的心脏或肺部疾病病史，包括但不限于以下几个月：
- 参加了30天或5个知情同意日期的5个半衰期的研究代理或医疗设备的另一项临床试验，以较长者为准，或者目前正在参加研究代理或医疗设备的另一项试验
- 由调查员/现场工作人员确定的静脉通路不足
- 持续或最近（2年之内）滥用药物
- 无法进行磁共振成像（MRI）或心肺运动测试（CPET）评估（仅CPET B）
- 已知对紫外线的过敏
联系人和位置
联系人
| 联系人：医学博士塔佩 | （650）825-4678 | wtappe@gbt.com | |
| 联系人：Theresa Thuener | +1 650 741 7710 | tthuener@gbt.com |
位置
| 英国 | |
| 盖伊和圣托马斯的NHS基金会信托 | 招募 |
| 伦敦，英国 | |
| 联系人：yemi adelaja +44（0）779 907 6144 yemi.adelaja@nhs.net | |
| 首席研究员：医学博士亨利·福克（Henry Fok） | |
| 盖伊医院 | 招募 |
| 伦敦，英国 | |
| 联系人：Thompson Olaoni +44（0）207 188 7188 Ext 56496 Thompson.olaoni@gstt.nhs.uk | |
| 首席研究员：乔·霍华德（Jo Howard），教授 | |
| Hammersmith医院 | 招募 |
| 伦敦，英国 | |
| 联系人：Zainab Alashe +44（0）203 313 8553 zainab.alashe@nhs.net | |
| 首席研究员：马克·莱顿（Mark Layton），教授 | |
| 荷马顿大学 | 招募 |
| 伦敦，英国 | |
| 联系人：Jessica Vize +44（0）208 510 5785 Jessica.vize@nhs.net | |
| 首席研究员：医学博士Dimitris Tsitsikas | |
| 国王学院医院 | 招募 |
| 伦敦，英国 | |
| 联系人：Karen Torre +44（0）20 3299 5501 Karen.torre@nhs.net | |
| 联系人：Jen Lewis Jen.lewis2@nhs.net | |
| 首席调查员：Moji Awogbade，医学博士 | |
| 皇家伦敦医院，巴特斯健康NHS Trust | 招募 |
| 伦敦，英国 | |
| 联系人：Tasnima Ferdousi +44（0）203 246 0261 tasnima.ferdousi@nhs.uk | |
| 首席调查员：保罗·泰尔弗（Paul Telfer），DM | |
赞助商和合作者
全球血液疗法
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年1月21日 | ||||||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年1月30日 | ||||||||
| 上次更新发布日期 | 2020年3月16日 | ||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年1月9日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年6月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 治疗燃料AES [时间范围：大约200天] 包括SAE在内的紧急治疗AE | ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 治疗急性不良事件[时间范围：大约200天] 包括SAE在内的紧急治疗AE | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | 剂量升级研究，以评估SCD患者的素的安全性，耐受性，PK和PD | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 第2阶段，开放式标签，多剂量升级研究，以评估镰状细胞病患者中素的安全性，耐受性，药代动力学和药效学 | ||||||||
| 简要摘要 | 这是一项剂量升级研究，旨在评估镰状细胞病（SCD）的每日剂量1500 mg至3000 mg的素剂量的安全性和耐受性。该研究旨在包括2个单独的队列。在队列中，参与者将在1500 mg的剂量水平逐渐更高的剂量水平上进行长达4个时期的体素施用，直到每天达到最大耐受剂量（MTD）或3000 mg口服。队列B（遵循队列A）将评估超过1500 mg施用的剂量的耐受性和安全性，而无需上次屈服。 | ||||||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：非随机化 干预模型：顺序分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 镰状细胞性贫血症 | ||||||||
| 干预ICMJE | 药物：体素 合成小分子提供为500 mg片剂 | ||||||||
| 研究臂ICMJE |
| ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 45 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2021年12月 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年6月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||||
| 年龄ICMJE | 18年至60年（成人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
| ||||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 英国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04247594 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | GBT440-029 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 不提供 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||||||
| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 责任方 | 全球血液疗法 | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 全球血液疗法 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||||||
| PRS帐户 | 全球血液疗法 | ||||||||
| 验证日期 | 2020年3月 | ||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
研究描述
简要摘要：
这是一项剂量升级研究，旨在评估镰状细胞病（SCD）的每日剂量1500 mg至3000 mg的素剂量的安全性和耐受性。该研究旨在包括2个单独的队列。在队列中，参与者将在1500 mg的剂量水平逐渐更高的剂量水平上进行长达4个时期的体素施用，直到每天达到最大耐受剂量（MTD）或3000 mg口服。队列B（遵循队列A）将评估超过1500 mg施用的剂量的耐受性和安全性，而无需上次屈服。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 镰状细胞性贫血症 | 药物：体素 | 阶段2 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 45名参与者 |
| 分配： | 非随机化 |
| 干预模型： | 顺序分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 第2阶段，开放式标签，多剂量升级研究，以评估镰状细胞病患者中素的安全性，耐受性，药代动力学和药效学 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年1月9日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2021年6月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2021年12月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：队列开放标签 参与者将从1500毫克开始逐渐获得更高剂量 | 药物：体素 合成小分子提供为500 mg片剂 |
| 实验：队列B开放标签 参与者将获得高于1500毫克的剂量，而无需上吐剂 | 药物：体素 合成小分子提供为500 mg片剂 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 治疗燃料AES [时间范围：大约200天]包括SAE在内的紧急治疗AE
次要结果度量 ：
- 基线[时间范围：大约200天]的HB和溶血量（未结合的胆红素，％网状细胞，绝对网状细胞和乳酸脱氢酶[LDH]）的变化（大约200天]）更改HB
- 与基线相比，HB增加> 1 g/dl的参与者比例[时间范围：大约200天]与基线相比，HB增加> 1 g/dl的参与者
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 18年至60年（成人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 男性或女性患有镰状细胞病
- SCD基因型HBSS或HBSB0的文档
- 18至60岁，包括
- 参与者（如果女性和儿童具有潜力的儿童）同意使用高效的避孕方法或从研究开始后30天从研究开始，如果男性同意使用障碍避孕或实践方法最后剂量研究药物后，从研究开始到30天的禁欲
- 参与者提供了已记录的知情同意书
排除标准：
- 筛查需要医院，急诊室或诊所的12个月内，超过10个血管熟悉的危机（VOC）（VOC）
- 母乳喂养或怀孕的女参与者
- 在给药之前30天之前，因镰状细胞危机或其他血管熟悉事件而住院（即，在给药前的30天内，可以在30天之内进行过时的事件）
- 患有已知活性肝炎A，B或C或已知为人类免疫缺陷病毒（HIV）阳性的参与者
- 严重的肾功能障碍或慢性透析
- 治疗前2年内，恶性肿瘤的病史需要化学疗法和/或放射线（除非局部治疗非黑色素瘤皮肤恶性肿瘤）
- 在同意书之前6个月内不稳定或恶化的心脏或肺部疾病病史，包括但不限于以下几个月：
- 参加了30天或5个知情同意日期的5个半衰期的研究代理或医疗设备的另一项临床试验，以较长者为准，或者目前正在参加研究代理或医疗设备的另一项试验
- 由调查员/现场工作人员确定的静脉通路不足
- 持续或最近（2年之内）滥用药物
- 无法进行磁共振成像（MRI）或心肺运动测试（CPET）评估（仅CPET B）
- 已知对紫外线的过敏
联系人和位置
联系人
位置
| 英国 | |
| 盖伊和圣托马斯的NHS基金会信托 | 招募 |
| 伦敦，英国 | |
| 联系人：yemi adelaja +44（0）779 907 6144 yemi.adelaja@nhs.net | |
| 首席研究员：医学博士亨利·福克（Henry Fok） | |
| 盖伊医院 | 招募 |
| 伦敦，英国 | |
| 联系人：Thompson Olaoni +44（0）207 188 7188 Ext 56496 Thompson.olaoni@gstt.nhs.uk | |
| 首席研究员：乔·霍华德（Jo Howard），教授 | |
| Hammersmith医院 | 招募 |
| 伦敦，英国 | |
| 联系人：Zainab Alashe +44（0）203 313 8553 zainab.alashe@nhs.net | |
| 首席研究员：马克·莱顿（Mark Layton），教授 | |
| 荷马顿大学 | 招募 |
| 伦敦，英国 | |
| 联系人：Jessica Vize +44（0）208 510 5785 Jessica.vize@nhs.net | |
| 首席研究员：医学博士Dimitris Tsitsikas | |
| 国王学院医院 | 招募 |
| 伦敦，英国 | |
| 联系人：Karen Torre +44（0）20 3299 5501 Karen.torre@nhs.net | |
| 联系人：Jen Lewis Jen.lewis2@nhs.net | |
| 首席调查员：Moji Awogbade，医学博士 | |
| 皇家伦敦医院，巴特斯健康NHS Trust | 招募 |
| 伦敦，英国 | |
| 联系人：Tasnima Ferdousi +44（0）203 246 0261 tasnima.ferdousi@nhs.uk | |
| 首席调查员：保罗·泰尔弗（Paul Telfer），DM | |
赞助商和合作者
全球血液疗法
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年1月21日 | ||||||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年1月30日 | ||||||||
| 上次更新发布日期 | 2020年3月16日 | ||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年1月9日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年6月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 治疗燃料AES [时间范围：大约200天] 包括SAE在内的紧急治疗AE | ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 治疗急性不良事件[时间范围：大约200天] 包括SAE在内的紧急治疗AE | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始的次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | 剂量升级研究，以评估SCD患者的素的安全性，耐受性，PK和PD | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 第2阶段，开放式标签，多剂量升级研究，以评估镰状细胞病患者中素的安全性，耐受性，药代动力学和药效学 | ||||||||
| 简要摘要 | 这是一项剂量升级研究，旨在评估镰状细胞病（SCD）的每日剂量1500 mg至3000 mg的素剂量的安全性和耐受性。该研究旨在包括2个单独的队列。在队列中，参与者将在1500 mg的剂量水平逐渐更高的剂量水平上进行长达4个时期的体素施用，直到每天达到最大耐受剂量（MTD）或3000 mg口服。队列B（遵循队列A）将评估超过1500 mg施用的剂量的耐受性和安全性，而无需上次屈服。 | ||||||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：非随机化 干预模型：顺序分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 镰状细胞性贫血症 | ||||||||
| 干预ICMJE | 药物：体素 合成小分子提供为500 mg片剂 | ||||||||
| 研究臂ICMJE |
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| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 45 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2021年12月 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年6月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
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| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 18年至60年（成人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 英国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04247594 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | GBT440-029 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 不提供 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 责任方 | 全球血液疗法 | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 全球血液疗法 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||||||
| PRS帐户 | 全球血液疗法 | ||||||||
| 验证日期 | 2020年3月 | ||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
