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出境医 / 临床实验 / 肌萎缩性侧索硬化病个子的运动功能的clenbuterol

肌萎缩性侧索硬化病个子的运动功能的clenbuterol

研究描述
简要摘要:
这项研究的目的是评估Clenbuterol(口腔)在患有ALS(肌萎缩性侧向硬化症)受试者中的安全性和耐受性,并评估Clenbuterol在ALS受试者中的运动功能方面的有效性。受试者将在这项研究中大约24周。研究药物Clenbuterol每天服用两次。作为这项研究的一部分,受试者将具有以下测试和程序:病史,生命体征,体格检查,血液检查,心脏和肺功能测试,肌肉功能测试,ALSFRS-R(ALS功能评级量表修订),甲状腺功能和甲状腺功能和对于可能怀孕的女性,请进行妊娠检查。

病情或疾病 干预/治疗阶段
肌萎缩性侧硬化症药物:clenbuterol阶段2

详细说明:
这是一项开放式标签试验试验,其中25人患有ALS的人会以40-80微克口服Clenbuterol,每天两次两次,共24周。亲自访问将在第0、4、12和24周进行。电话访问将在第1、6、16和20周发生。在这些访问中,将进行几种安全性和有效性结果指标,用于研究目的,包括安全实验室,甲状腺功能,妊娠试验,ALSFRS-R,FVC和肌肉力量测试(肌法)。治疗疗效的关键测试将是治疗期间ALSFRS-R斜率与估计的预处理斜率的比较。所有参与者将继续在杜克(Duke
学习规划
研究信息的布局表
研究类型介入(临床试验)
实际注册 25名参与者
分配: N/A。
干预模型:单组分配
掩蔽:无(打开标签)
主要意图:治疗
官方标题:克伦特罗对肌萎缩性侧索硬化症患者运动功能的安全性和功效的临床研究
实际学习开始日期 2020年2月10日
实际的初级完成日期 2021年3月10日
实际 学习完成日期 2021年3月10日
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验:打开标签臂
这是一项开放式标签试验试验,其中25人患有ALS的人会以40-80微克口服Clenbuterol,每天两次两次,共24周。
药物:clenbuterol
该干预是用口服克伦特罗醇在40-80微克治疗24周,持续24周。剂量最初每天为40 mcg,持续一周,然后在接下来的5周内每天40 MCG竞标。如果Bedlack博士认为每次口服的40 MCG竞标均能耐受性,则剂量每天早上将增加到80 mcg/每天晚上40 mcg,持续一周,然后在其余的研究中每次口服80 mcg bid bid 。选定的靶剂量(80 MCG BID)基于长期给药的经验,特别是I/II期临床试验中有益的肌肉作用,该试验招募了患有晚发病的患者,这些患者以前接受过治疗ERT(Koeberl等,2018)。

结果措施
主要结果指标
  1. 通过剂量增加的患者报告衡量的不良事件数量[时间范围:最多24周]
    主要终点是Clenbuterol在80 MCG出价时的安全性。随着剂量的增加,不利和严重的AE将系统地收集。


次要结果度量
  1. ALSFRS-R测得的运动功能的更改[时间范围:基线,第4周,第12周,第16周,第20周和第24周]
    ALS功能评级量表-12个问题以五分尺度评级,其中0 =做不到,到5 =正常能力。它用于监测ALS患者的残疾进展。

  2. 通过强制生命力(FVC)测量的运动功能的变化[时间范围:基线,第4周,第12周和第24周]
    FVC是呼出的空气总量

  3. 通过嗅探鼻吸气衡量的运动功能的变化[时间范围:基线,第4周,第12周和第24周]
    嗅觉鼻腔吸气压力测量通过对侧鼻孔进行的最大嗅探期间的鼻压力

  4. 通过等距肌肉强度测量的运动功能的变化[时间范围:基线,第4周,第12周和第24周]
    使用MicroFet 2数字手持测力计肌肉测试仪,这可以监测ALS的肌肉强度恶化。

  5. 通过亚Ximim Mix Max Mand Mant Grip疲劳测量的运动功能的变化[时间范围:基线,第4周,第12周和第24周]
    通过挤压测功机至少5秒钟来测量手部强度劣化。


资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄: 18岁以上(成人,老年人)
有资格学习的男女:全部
接受健康的志愿者:
标准

纳入标准:

  • 根据EL Escorial标准诊断可能的或更确定的ALS
  • SVC>预测年龄,身高和性别的50%。
  • 在筛选时,至少有12个ALSFRS-R问题中的四个在2或3中得分。
  • 至少一只手(女性:10-50磅;男性,10-70磅)的抓地力(1)降低但可测量的握力强度(1)。
  • 以稳定的剂量或不服用Riluzole时服用riluzole。
  • 在稳定剂量的Radicava上至少30 d或不服用
  • 预期寿命至少6个月
  • 能够吞咽平板电脑而不会压碎。
  • 年龄:18岁以上入学。
  • 受试者能够给予书面同意。
  • 如果性活跃,则必须同意使用避孕或禁欲进行治疗时间
  • 孩子年龄的女性在筛查时必须具有负妊娠测试

排除标准:

  • 并发疾病或实验室异常可能会混淆ALS进展或干扰完成研究的能力。
  • 在筛查后的30天内或先前的五个半衰期内服用任何研究性研究药物。
  • 以前没有接触Clenbuterol。
  • 怀孕
  • 临床相关的心电图异常(心律不齐心肌病
  • 心动过速(静息心率大于每分钟100次)
  • 癫痫病史
  • 甲状腺功能亢进
  • 嗜铬细胞瘤
  • 怀孕
  • 在研究调查员认为的任何其他合并条件下
  • 对2-启动药物的高敏性病史,例如沙丁胺醇,左骨酚(Xopenex),Bitolterol(tornalate),Pirbuterol(Maxair),Terbutaline,Salmeterol(Sermeterol(Serevent))。
  • 在研究期间禁止使用以下伴随药物:

利尿剂(速尿,lasix),地高辛(digitalis,lanoxin);阻滞剂,例如atenolol(tenormin),metoprolol(lopressor)和普萘洛尔(Inderal);三环抗抑郁药,例如阿米替林(Elavil,Etrafon),doxepin(Sinequan),丙咪嗪(Janimine,Tofranil)和Nortriptyline(Pamelor); MAO抑制剂,例如异苯二甲酸(Marplan),苯嗪(Nardil),Rasagiline(Azilect),Selegiline(Eldepryl,Emsam)或tranylcypromine(Parnate);或其他支气管扩张剂,例如白化酚(ventolin),左骨(Xopenex),Bitolterol(tornalate),Pirbuterol(Maxair),Terbutaline(Brethine,Bricanyl,Bricanyl),Salmeterol(Sermeterol(Serevent),Isoeethetherine(Isoeetherine),Isootethine(Isoetherine)(Elupertine),Metaprentol(Metaprerlentol),或者异丙肾上腺素(Isuprel mistomery)。

联系人和位置

位置
布局表以获取位置信息
美国,北卡罗来纳州
杜克大学医学中心
达勒姆,北卡罗来纳州,美国,27705
赞助商和合作者
医学博士Dwight Koeberl博士
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2020年1月26日
第一个发布日期icmje 2020年1月29日
上次更新发布日期2021年3月23日
实际学习开始日期ICMJE 2020年2月10日
实际的初级完成日期2021年3月10日(主要结果度量的最终数据收集日期)
当前的主要结果度量ICMJE
(提交:2020年1月26日)
通过剂量增加的患者报告衡量的不良事件数量[时间范围:最多24周]
主要终点是Clenbuterol在80 MCG出价时的安全性。随着剂量的增加,不利和严重的AE将系统地收集。
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
(提交:2020年1月26日)
  • ALSFRS-R测得的运动功能的更改[时间范围:基线,第4周,第12周,第16周,第20周和第24周]
    ALS功能评级量表-12个问题以五分尺度评级,其中0 =做不到,到5 =正常能力。它用于监测ALS患者的残疾进展。
  • 通过强制生命力(FVC)测量的运动功能的变化[时间范围:基线,第4周,第12周和第24周]
    FVC是呼出的空气总量
  • 通过嗅探鼻吸气衡量的运动功能的变化[时间范围:基线,第4周,第12周和第24周]
    嗅觉鼻腔吸气压力测量通过对侧鼻孔进行的最大嗅探期间的鼻压力
  • 通过等距肌肉强度测量的运动功能的变化[时间范围:基线,第4周,第12周和第24周]
    使用MicroFet 2数字手持测力计肌肉测试仪,这可以监测ALS的肌肉强度恶化。
  • 通过亚Ximim Mix Max Mand Mant Grip疲劳测量的运动功能的变化[时间范围:基线,第4周,第12周和第24周]
    通过挤压测功机至少5秒钟来测量手部强度劣化。
原始的次要结果措施ICMJE与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
原始其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE肌萎缩性侧索硬化病个子的运动功能的clenbuterol
官方标题ICMJE克伦特罗对肌萎缩性侧索硬化症患者运动功能的安全性和功效的临床研究
简要摘要这项研究的目的是评估Clenbuterol(口腔)在患有ALS(肌萎缩性侧向硬化症)受试者中的安全性和耐受性,并评估Clenbuterol在ALS受试者中的运动功能方面的有效性。受试者将在这项研究中大约24周。研究药物Clenbuterol每天服用两次。作为这项研究的一部分,受试者将具有以下测试和程序:病史,生命体征,体格检查,血液检查,心脏和肺功能测试,肌肉功能测试,ALSFRS-R(ALS功能评级量表修订),甲状腺功能和甲状腺功能和对于可能怀孕的女性,请进行妊娠检查。
详细说明这是一项开放式标签试验试验,其中25人患有ALS的人会以40-80微克口服Clenbuterol,每天两次两次,共24周。亲自访问将在第0、4、12和24周进行。电话访问将在第1、6、16和20周发生。在这些访问中,将进行几种安全性和有效性结果指标,用于研究目的,包括安全实验室,甲状腺功能,妊娠试验,ALSFRS-R,FVC和肌肉力量测试(肌法)。治疗疗效的关键测试将是治疗期间ALSFRS-R斜率与估计的预处理斜率的比较。所有参与者将继续在杜克(Duke
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段2
研究设计ICMJE分配:N/A
干预模型:单一组分配
掩蔽:无(打开标签)
主要目的:治疗
条件ICMJE肌萎缩性侧硬化症
干预ICMJE药物:clenbuterol
该干预是用口服克伦特罗醇在40-80微克治疗24周,持续24周。剂量最初每天为40 mcg,持续一周,然后在接下来的5周内每天40 MCG竞标。如果Bedlack博士认为每次口服的40 MCG竞标均能耐受性,则剂量每天早上将增加到80 mcg/每天晚上40 mcg,持续一周,然后在其余的研究中每次口服80 mcg bid bid 。选定的靶剂量(80 MCG BID)基于长期给药的经验,特别是I/II期临床试验中有益的肌肉作用,该试验招募了患有晚发病的患者,这些患者以前接受过治疗ERT(Koeberl等,2018)。
研究臂ICMJE实验:打开标签臂
这是一项开放式标签试验试验,其中25人患有ALS的人会以40-80微克口服Clenbuterol,每天两次两次,共24周。
干预:药物:Clenbuterol
出版物 *不提供

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符(NCT编号)的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE完全的
实际注册ICMJE
(提交:2020年1月26日)
25
原始估计注册ICMJE与电流相同
实际学习完成日期ICMJE 2021年3月10日
实际的初级完成日期2021年3月10日(主要结果度量的最终数据收集日期)
资格标准ICMJE

纳入标准:

  • 根据EL Escorial标准诊断可能的或更确定的ALS
  • SVC>预测年龄,身高和性别的50%。
  • 在筛选时,至少有12个ALSFRS-R问题中的四个在2或3中得分。
  • 至少一只手(女性:10-50磅;男性,10-70磅)的抓地力(1)降低但可测量的握力强度(1)。
  • 以稳定的剂量或不服用Riluzole时服用riluzole。
  • 在稳定剂量的Radicava上至少30 d或不服用
  • 预期寿命至少6个月
  • 能够吞咽平板电脑而不会压碎。
  • 年龄:18岁以上入学。
  • 受试者能够给予书面同意。
  • 如果性活跃,则必须同意使用避孕或禁欲进行治疗时间
  • 孩子年龄的女性在筛查时必须具有负妊娠测试

排除标准:

  • 并发疾病或实验室异常可能会混淆ALS进展或干扰完成研究的能力。
  • 在筛查后的30天内或先前的五个半衰期内服用任何研究性研究药物。
  • 以前没有接触Clenbuterol。
  • 怀孕
  • 临床相关的心电图异常(心律不齐心肌病
  • 心动过速(静息心率大于每分钟100次)
  • 癫痫病史
  • 甲状腺功能亢进
  • 嗜铬细胞瘤
  • 怀孕
  • 在研究调查员认为的任何其他合并条件下
  • 对2-启动药物的高敏性病史,例如沙丁胺醇,左骨酚(Xopenex),Bitolterol(tornalate),Pirbuterol(Maxair),Terbutaline,Salmeterol(Sermeterol(Serevent))。
  • 在研究期间禁止使用以下伴随药物:

利尿剂(速尿,lasix),地高辛(digitalis,lanoxin);阻滞剂,例如atenolol(tenormin),metoprolol(lopressor)和普萘洛尔(Inderal);三环抗抑郁药,例如阿米替林(Elavil,Etrafon),doxepin(Sinequan),丙咪嗪(Janimine,Tofranil)和Nortriptyline(Pamelor); MAO抑制剂,例如异苯二甲酸(Marplan),苯嗪(Nardil),Rasagiline(Azilect),Selegiline(Eldepryl,Emsam)或tranylcypromine(Parnate);或其他支气管扩张剂,例如白化酚(ventolin),左骨(Xopenex),Bitolterol(tornalate),Pirbuterol(Maxair),Terbutaline(Brethine,Bricanyl,Bricanyl),Salmeterol(Sermeterol(Serevent),Isoeethetherine(Isoeetherine),Isootethine(Isoetherine)(Elupertine),Metaprentol(Metaprerlentol),或者异丙肾上腺素(Isuprel mistomery)。

性别/性别ICMJE
有资格学习的男女:全部
年龄ICMJE 18岁以上(成人,老年人)
接受健康的志愿者ICMJE
联系ICMJE仅当研究招募主题时才显示联系信息
列出的位置国家ICMJE美国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04245709
其他研究ID编号ICMJE Pro00103668
有数据监测委员会是的
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物:是的
研究美国FDA调节的设备产品:
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD:
计划描述:没有计划与其他研究人员共享IPD。
责任方杜克大学医学博士Dwight Koeberl博士
研究赞助商ICMJE医学博士Dwight Koeberl博士
合作者ICMJE不提供
研究人员ICMJE不提供
PRS帐户杜克大学
验证日期2021年3月

国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素
研究描述
简要摘要:
这项研究的目的是评估Clenbuterol(口腔)在患有ALS(肌萎缩性侧向硬化症)受试者中的安全性和耐受性,并评估Clenbuterol在ALS受试者中的运动功能方面的有效性。受试者将在这项研究中大约24周。研究药物Clenbuterol每天服用两次。作为这项研究的一部分,受试者将具有以下测试和程序:病史,生命体征,体格检查,血液检查,心脏和肺功能测试,肌肉功能测试,ALSFRS-R(ALS功能评级量表修订),甲状腺功能和甲状腺功能和对于可能怀孕的女性,请进行妊娠检查。

病情或疾病 干预/治疗阶段
肌萎缩性侧硬化症药物:clenbuterol阶段2

详细说明:
这是一项开放式标签试验试验,其中25人患有ALS的人会以40-80微克口服Clenbuterol,每天两次两次,共24周。亲自访问将在第0、4、12和24周进行。电话访问将在第1、6、16和20周发生。在这些访问中,将进行几种安全性和有效性结果指标,用于研究目的,包括安全实验室,甲状腺功能,妊娠试验,ALSFRS-R,FVC和肌肉力量测试(肌法)。治疗疗效的关键测试将是治疗期间ALSFRS-R斜率与估计的预处理斜率的比较。所有参与者将继续在杜克(Duke
学习规划
研究信息的布局表
研究类型介入(临床试验)
实际注册 25名参与者
分配: N/A。
干预模型:单组分配
掩蔽:无(打开标签)
主要意图:治疗
官方标题:克伦特罗对肌萎缩性侧索硬化症患者运动功能的安全性和功效的临床研究
实际学习开始日期 2020年2月10日
实际的初级完成日期 2021年3月10日
实际 学习完成日期 2021年3月10日
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验:打开标签臂
这是一项开放式标签试验试验,其中25人患有ALS的人会以40-80微克口服Clenbuterol,每天两次两次,共24周。
药物:clenbuterol
该干预是用口服克伦特罗醇在40-80微克治疗24周,持续24周。剂量最初每天为40 mcg,持续一周,然后在接下来的5周内每天40 MCG竞标。如果Bedlack博士认为每次口服的40 MCG竞标均能耐受性,则剂量每天早上将增加到80 mcg/每天晚上40 mcg,持续一周,然后在其余的研究中每次口服80 mcg bid bid 。选定的靶剂量(80 MCG BID)基于长期给药的经验,特别是I/II期临床试验中有益的肌肉作用,该试验招募了患有晚发病的患者,这些患者以前接受过治疗ERT(Koeberl等,2018)。

结果措施
主要结果指标
  1. 通过剂量增加的患者报告衡量的不良事件数量[时间范围:最多24周]
    主要终点是Clenbuterol在80 MCG出价时的安全性。随着剂量的增加,不利和严重的AE将系统地收集。


次要结果度量
  1. ALSFRS-R测得的运动功能的更改[时间范围:基线,第4周,第12周,第16周,第20周和第24周]
    ALS功能评级量表-12个问题以五分尺度评级,其中0 =做不到,到5 =正常能力。它用于监测ALS患者的残疾进展。

  2. 通过强制生命力(FVC)测量的运动功能的变化[时间范围:基线,第4周,第12周和第24周]
    FVC是呼出的空气总量

  3. 通过嗅探鼻吸气衡量的运动功能的变化[时间范围:基线,第4周,第12周和第24周]
    嗅觉鼻腔吸气压力测量通过对侧鼻孔进行的最大嗅探期间的鼻压力

  4. 通过等距肌肉强度测量的运动功能的变化[时间范围:基线,第4周,第12周和第24周]
    使用MicroFet 2数字手持测力计肌肉测试仪,这可以监测ALS的肌肉强度恶化。

  5. 通过亚Ximim Mix Max Mand Mant Grip疲劳测量的运动功能的变化[时间范围:基线,第4周,第12周和第24周]
    通过挤压测功机至少5秒钟来测量手部强度劣化。


资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄: 18岁以上(成人,老年人)
有资格学习的男女:全部
接受健康的志愿者:
标准

纳入标准:

  • 根据EL Escorial标准诊断可能的或更确定的ALS
  • SVC>预测年龄,身高和性别的50%。
  • 在筛选时,至少有12个ALSFRS-R问题中的四个在2或3中得分。
  • 至少一只手(女性:10-50磅;男性,10-70磅)的抓地力(1)降低但可测量的握力强度(1)。
  • 以稳定的剂量或不服用Riluzole时服用riluzole。
  • 在稳定剂量的Radicava上至少30 d或不服用
  • 预期寿命至少6个月
  • 能够吞咽平板电脑而不会压碎。
  • 年龄:18岁以上入学。
  • 受试者能够给予书面同意。
  • 如果性活跃,则必须同意使用避孕或禁欲进行治疗时间
  • 孩子年龄的女性在筛查时必须具有负妊娠测试

排除标准:

  • 并发疾病或实验室异常可能会混淆ALS进展或干扰完成研究的能力。
  • 在筛查后的30天内或先前的五个半衰期内服用任何研究性研究药物。
  • 以前没有接触Clenbuterol。
  • 怀孕
  • 临床相关的心电图异常(心律不齐心肌病
  • 心动过速' target='_blank'>心动过速(静息心率大于每分钟100次)
  • 癫痫病史
  • 甲状腺功能亢进' target='_blank'>甲状腺功能亢进
  • 嗜铬细胞瘤
  • 怀孕
  • 在研究调查员认为的任何其他合并条件下
  • 对2-启动药物的高敏性病史,例如沙丁胺醇,左骨酚(Xopenex),Bitolterol(tornalate),Pirbuterol(Maxair),Terbutaline,Salmeterol(Sermeterol(Serevent))。
  • 在研究期间禁止使用以下伴随药物:

利尿剂(速尿,lasix),地高辛(digitalis,lanoxin);阻滞剂,例如atenolol(tenormin),metoprolol(lopressor)和普萘洛尔Inderal);三环抗抑郁药,例如阿米替林Elavil,Etrafon),doxepin(Sinequan),丙咪嗪(Janimine,Tofranil)和Nortriptyline(Pamelor); MAO抑制剂,例如异苯二甲酸(Marplan),苯嗪(Nardil),RasagilineAzilect),SelegilineEldeprylEmsam)或tranylcypromine(Parnate);或其他支气管扩张剂,例如白化酚(ventolin),左骨(Xopenex),Bitolterol(tornalate),Pirbuterol(Maxair),Terbutaline(Brethine,Bricanyl,Bricanyl),Salmeterol(Sermeterol(Serevent),Isoeethetherine(Isoeetherine),Isootethine(Isoetherine)(Elupertine),Metaprentol(Metaprerlentol),或者异丙肾上腺素Isuprel mistomery)。

联系人和位置

位置
布局表以获取位置信息
美国,北卡罗来纳州
杜克大学医学中心
达勒姆,北卡罗来纳州,美国,27705
赞助商和合作者
医学博士Dwight Koeberl博士
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2020年1月26日
第一个发布日期icmje 2020年1月29日
上次更新发布日期2021年3月23日
实际学习开始日期ICMJE 2020年2月10日
实际的初级完成日期2021年3月10日(主要结果度量的最终数据收集日期)
当前的主要结果度量ICMJE
(提交:2020年1月26日)
通过剂量增加的患者报告衡量的不良事件数量[时间范围:最多24周]
主要终点是Clenbuterol在80 MCG出价时的安全性。随着剂量的增加,不利和严重的AE将系统地收集。
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
(提交:2020年1月26日)
  • ALSFRS-R测得的运动功能的更改[时间范围:基线,第4周,第12周,第16周,第20周和第24周]
    ALS功能评级量表-12个问题以五分尺度评级,其中0 =做不到,到5 =正常能力。它用于监测ALS患者的残疾进展。
  • 通过强制生命力(FVC)测量的运动功能的变化[时间范围:基线,第4周,第12周和第24周]
    FVC是呼出的空气总量
  • 通过嗅探鼻吸气衡量的运动功能的变化[时间范围:基线,第4周,第12周和第24周]
    嗅觉鼻腔吸气压力测量通过对侧鼻孔进行的最大嗅探期间的鼻压力
  • 通过等距肌肉强度测量的运动功能的变化[时间范围:基线,第4周,第12周和第24周]
    使用MicroFet 2数字手持测力计肌肉测试仪,这可以监测ALS的肌肉强度恶化。
  • 通过亚Ximim Mix Max Mand Mant Grip疲劳测量的运动功能的变化[时间范围:基线,第4周,第12周和第24周]
    通过挤压测功机至少5秒钟来测量手部强度劣化。
原始的次要结果措施ICMJE与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
原始其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE肌萎缩性侧索硬化病个子的运动功能的clenbuterol
官方标题ICMJE克伦特罗对肌萎缩性侧索硬化症患者运动功能的安全性和功效的临床研究
简要摘要这项研究的目的是评估Clenbuterol(口腔)在患有ALS(肌萎缩性侧向硬化症)受试者中的安全性和耐受性,并评估Clenbuterol在ALS受试者中的运动功能方面的有效性。受试者将在这项研究中大约24周。研究药物Clenbuterol每天服用两次。作为这项研究的一部分,受试者将具有以下测试和程序:病史,生命体征,体格检查,血液检查,心脏和肺功能测试,肌肉功能测试,ALSFRS-R(ALS功能评级量表修订),甲状腺功能和甲状腺功能和对于可能怀孕的女性,请进行妊娠检查。
详细说明这是一项开放式标签试验试验,其中25人患有ALS的人会以40-80微克口服Clenbuterol,每天两次两次,共24周。亲自访问将在第0、4、12和24周进行。电话访问将在第1、6、16和20周发生。在这些访问中,将进行几种安全性和有效性结果指标,用于研究目的,包括安全实验室,甲状腺功能,妊娠试验,ALSFRS-R,FVC和肌肉力量测试(肌法)。治疗疗效的关键测试将是治疗期间ALSFRS-R斜率与估计的预处理斜率的比较。所有参与者将继续在杜克(Duke
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段2
研究设计ICMJE分配:N/A
干预模型:单一组分配
掩蔽:无(打开标签)
主要目的:治疗
条件ICMJE肌萎缩性侧硬化症
干预ICMJE药物:clenbuterol
该干预是用口服克伦特罗醇在40-80微克治疗24周,持续24周。剂量最初每天为40 mcg,持续一周,然后在接下来的5周内每天40 MCG竞标。如果Bedlack博士认为每次口服的40 MCG竞标均能耐受性,则剂量每天早上将增加到80 mcg/每天晚上40 mcg,持续一周,然后在其余的研究中每次口服80 mcg bid bid 。选定的靶剂量(80 MCG BID)基于长期给药的经验,特别是I/II期临床试验中有益的肌肉作用,该试验招募了患有晚发病的患者,这些患者以前接受过治疗ERT(Koeberl等,2018)。
研究臂ICMJE实验:打开标签臂
这是一项开放式标签试验试验,其中25人患有ALS的人会以40-80微克口服Clenbuterol,每天两次两次,共24周。
干预:药物:Clenbuterol
出版物 *不提供

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符(NCT编号)的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE完全的
实际注册ICMJE
(提交:2020年1月26日)
25
原始估计注册ICMJE与电流相同
实际学习完成日期ICMJE 2021年3月10日
实际的初级完成日期2021年3月10日(主要结果度量的最终数据收集日期)
资格标准ICMJE

纳入标准:

  • 根据EL Escorial标准诊断可能的或更确定的ALS
  • SVC>预测年龄,身高和性别的50%。
  • 在筛选时,至少有12个ALSFRS-R问题中的四个在2或3中得分。
  • 至少一只手(女性:10-50磅;男性,10-70磅)的抓地力(1)降低但可测量的握力强度(1)。
  • 以稳定的剂量或不服用Riluzole时服用riluzole。
  • 在稳定剂量的Radicava上至少30 d或不服用
  • 预期寿命至少6个月
  • 能够吞咽平板电脑而不会压碎。
  • 年龄:18岁以上入学。
  • 受试者能够给予书面同意。
  • 如果性活跃,则必须同意使用避孕或禁欲进行治疗时间
  • 孩子年龄的女性在筛查时必须具有负妊娠测试

排除标准:

  • 并发疾病或实验室异常可能会混淆ALS进展或干扰完成研究的能力。
  • 在筛查后的30天内或先前的五个半衰期内服用任何研究性研究药物。
  • 以前没有接触Clenbuterol。
  • 怀孕
  • 临床相关的心电图异常(心律不齐心肌病
  • 心动过速' target='_blank'>心动过速(静息心率大于每分钟100次)
  • 癫痫病史
  • 甲状腺功能亢进' target='_blank'>甲状腺功能亢进
  • 嗜铬细胞瘤
  • 怀孕
  • 在研究调查员认为的任何其他合并条件下
  • 对2-启动药物的高敏性病史,例如沙丁胺醇,左骨酚(Xopenex),Bitolterol(tornalate),Pirbuterol(Maxair),Terbutaline,Salmeterol(Sermeterol(Serevent))。
  • 在研究期间禁止使用以下伴随药物:

利尿剂(速尿,lasix),地高辛(digitalis,lanoxin);阻滞剂,例如atenolol(tenormin),metoprolol(lopressor)和普萘洛尔Inderal);三环抗抑郁药,例如阿米替林Elavil,Etrafon),doxepin(Sinequan),丙咪嗪(Janimine,Tofranil)和Nortriptyline(Pamelor); MAO抑制剂,例如异苯二甲酸(Marplan),苯嗪(Nardil),RasagilineAzilect),SelegilineEldeprylEmsam)或tranylcypromine(Parnate);或其他支气管扩张剂,例如白化酚(ventolin),左骨(Xopenex),Bitolterol(tornalate),Pirbuterol(Maxair),Terbutaline(Brethine,Bricanyl,Bricanyl),Salmeterol(Sermeterol(Serevent),Isoeethetherine(Isoeetherine),Isootethine(Isoetherine)(Elupertine),Metaprentol(Metaprerlentol),或者异丙肾上腺素Isuprel mistomery)。

性别/性别ICMJE
有资格学习的男女:全部
年龄ICMJE 18岁以上(成人,老年人)
接受健康的志愿者ICMJE
联系ICMJE仅当研究招募主题时才显示联系信息
列出的位置国家ICMJE美国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04245709
其他研究ID编号ICMJE Pro00103668
有数据监测委员会是的
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物:是的
研究美国FDA调节的设备产品:
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD:
计划描述:没有计划与其他研究人员共享IPD。
责任方杜克大学医学博士Dwight Koeberl博士
研究赞助商ICMJE医学博士Dwight Koeberl博士
合作者ICMJE不提供
研究人员ICMJE不提供
PRS帐户杜克大学
验证日期2021年3月

国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素