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出境医 / 临床实验 / SX-682在患有疾病进展或对先前治疗不易的骨髓增生综合征受试者中的治疗

SX-682在患有疾病进展或对先前治疗不易的骨髓增生综合征受试者中的治疗

研究描述
简要摘要：
这项研究将确定SX-682的安全性，最大耐受剂量（MTD），限制剂量毒性（DLT）和建议的2期剂量（RP2D）在治疗骨髓增生性综合征（MDS）的患者中。

病情或疾病 干预/治疗阶段
骨髓增生综合征药物：SX-682阶段1

详细说明：

参与者将每天接受两次口服SX-682，进行六天28天的周期。如果患者对治疗的反应很好，他们可以继续进行SX-682治疗。第一批参与者将每天两次口服25毫克。除非发生剂量限制毒性，否则参与者将注册并接受以下两倍的SX-682：50 mg，100 mg，200 mg和400 mg。

建立最大耐受剂量后，将以最大耐受剂量（或在未识别最大耐受剂量的情况下研究的最高剂量）招募40个其他参与者。参与者将在28天的周期中每天接受两次持续的SX-682口服治疗，总共6个周期。对于在6个周期治疗结束时反应良好的患者可能会继续进行，直到疾病进展或不良事件导致中断SX-682。除了输血外，不允许对骨髓增生综合征的并发治疗。

学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
估计入学人数 ： 64名参与者
干预模型：顺序分配
干预模型描述：在此顺序模型中，最初参与者组将在剂量升级阶段接受六个28天周期的SX-682。 3 + 3参与者设计将用于确定安全剂量。在SX-682的指定剂量下进行6个周期后，可以继续进行SX-682治疗。一旦确定了SX-682的安全剂量水平，则将在扩展阶段的SX-682的安全剂量水平招募参与者。
掩蔽：无（打开标签）
主要意图：治疗
官方标题：在患有疾病进展或对先前治疗不易的骨髓增生综合征的受试者中，对SX-682的扩张研究进行了1阶段的开放标签，剂量升级研究
实际学习开始日期 ： 2020年5月12日
估计的初级完成日期 ： 2022年5月
估计 学习完成日期 ： 2023年3月
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验：S-682的口服剂量
SX-682（研究药物）的口服剂量升级为25、50、100、200和400 mg两次（即每天总计50、100、100、200、400和800 mg。
药物：SX-682
药物：SX-682 SX-682是一种口服小分子选择性抑制剂，CXC基序趋化因子受体1（CXCR1）和CX-C-C基序趋化因子受体2（CXCR2）

结果措施
主要结果指标 ：
  1. SX-682最大耐受剂量（MTD）[时间范围：28天周期中最多28天。]
    参与者队列将被纳入增加剂量的SX-682。测试最高的SX-682剂量，其中6位参与者中的1个剂量限制毒性将定义SX-682 MTD

  2. SX-682剂量限制毒性（DLT）[时间范围：28天周期中最多28天。]
    经历DLT的参与者数量。


次要结果度量 ：
  1. 经历治疗反应的参与者[时间范围：在第6周期结束时（每个周期为28天）。这是给出的
    根据国际工作组反应标准，遭受完全缓解，部分缓解或稳定疾病的参与者的百分比。

  2. SX-682延迟剂量限制毒性[时间范围：从周期2的开始到周期6的结束（每个周期为28天）。这是给出的
    参与者经历的延迟DLT数量。

  3. 不良事件[时间范围：在第6周期结束时（每个周期为28天）。这是给出的
    经历不良事件的参与者数量（AES）。

  4. SX-682单剂量最大血浆浓度（CMAX）[时间范围：周期1的第1天（每个周期为28天）。这是给出的
    在周期1的第1天首次剂量的SX-682剂量之前和之后，将收集血液样本。

  5. SX-682稳态最大血浆浓度（CSS MAX）[时间范围：周期1的第15天（每个周期为28天）。这是给出的
    在第1周期第15天的第15天SX-682剂量之前和之后，将收集血液样本。

  6. SX-682稳态最小血浆浓度（CSS最小）[时间范围：周期1的第15天（每个周期为28天）。这是给出的
    在第1周期第15天的第15天SX-682剂量之前和之后，将收集血液样本。


资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄： 18岁以上（成人，老年人）
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：不
标准

纳入标准：

  • 通过世界卫生组织标准诊断MD的MDS，要么

    1. 国际预后评分系统（IPSS）低风险或中间1风险，没有5Q删除和失败的治疗（无反应，反应丧失，进行性疾病/治疗不耐症）：

      我。 4个循环低甲基化剂；或II。 4循环甲基化剂，多奈替胺或促红细胞生成素刺激剂（ESA）。

    2. IPSS低风险或中间1风险，具有5Q删除和失败的治疗方法：

      我。 4个周期为列纳奈度胺和甲基化剂；或II。 4个周期为列纳奈度胺。

    3. IPS中间2风险或高风险以及4个周期降压剂后治疗失败。
  • 东部合作肿瘤学组（ECOG）绩效状态≤2

  • 筛选实验室价值：

    1. 肾肾小球滤过率（GFR）≥60mL/min；
    2. 天冬氨酸氨基转移酶（AST） /丙氨酸氨基转移酶（ALT）≤3.0倍正常上限；
    3. 胆红素<正常上限的1.5倍；
    4. 没有艾滋病毒呈艾滋病毒阳性的史；
    5. 没有活性丙型肝炎或丙型肝炎感染。
  • 预期寿命≥12周。
  • 生育潜力的妇女（WOCBP）必须使用研究指定的避孕。
  • WOCBP显示出负妊娠试验。
  • 不母乳喂养。
  • 性活跃的男性必须使用指定的避孕措施。

排除标准：

  • 在研究药物治疗第一天的14天内，使用化学治疗剂或实验剂用于MDS。
  • 在研究药物治疗的第一天或研究期间，使用红细胞刺激剂，粒细胞 - 粘膜刺激因子（G-CSF）或粒细胞巨噬细胞刺激性刺激因子（GM-CSF）。
  • 平均三级心率校正QT间隔（QTC）> 500毫秒。

  • 以下任何心脏异常：

    1. 使用Fridericia的公式校正了QT间隔> 480毫秒；
    2. 扭转扭矩的危险因素；
    3. 使用延长QT间隔的药物；
    4. 在研究药物治疗的第一天前6个月≤6个月；
    5. 不稳定的心绞痛或严重的不受控制的心律不齐。
  • 任何严重或不受控制的医学障碍。
  • 除了治愈的局部癌症外，过去三年内的先前恶性肿瘤。
  • 在首次研究药物治疗的14天内，需要用皮质类固醇或免疫抑制药物进行全身治疗。允许皮质类固醇肾上腺替代剂量。
  • 在研究药物管理后30天内使用其他研究药物。
  • 在研究药物管理后4周内进行大型手术。
  • 在研究药物管理后30天内，实时病毒疫苗接种。
  • 过敏研究药物成分。
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人：Stuart J Kahn，医学博士2065240214 skahn@syntrixbio.com

位置
布局表以获取位置信息
美国，佛罗里达州
莫菲特癌症中心招募
佛罗里达州坦帕，美国，33612
联系人：金伯利·克拉克813-745-7362 kimberly.clark@moffitt.org
首席调查员：大卫·萨尔曼（David A Sallman），医学博士
赞助商和合作者
Syntrix Biosystems，Inc。
H. Lee Moffitt癌症中心和研究所
国家心脏，肺和血液研究所（NHLBI）
调查人员
调查员信息的布局表
首席研究员：大卫·萨尔曼（David a Sallman），医学博士莫菲特癌症中心
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2020年1月22日
第一个发布日期icmje 2020年1月28日
上次更新发布日期2020年5月18日
实际学习开始日期ICMJE 2020年5月12日
估计的初级完成日期2022年5月（主要结果指标的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2020年1月29日）
  • SX-682最大耐受剂量（MTD）[时间范围：28天周期中最多28天。]
    参与者队列将被纳入增加剂量的SX-682。测试最高的SX-682剂量，其中6位参与者中的1个剂量限制毒性将定义SX-682 MTD
  • SX-682剂量限制毒性（DLT）[时间范围：28天周期中最多28天。]
    经历DLT的参与者数量。
原始主要结果措施ICMJE
（提交：2020年1月27日）
  • SX-682最大耐受剂量（MTD）[时间范围：21天周期中最多21天。]
    参与者队列将被纳入增加剂量的SX-682。测试最高的SX-682剂量，其中6位参与者中的1个剂量限制毒性将定义SX-682 MTD
  • SX-682剂量限制毒性（DLT）[时间范围：21天周期中最多21天。]
    经历DLT的参与者数量。
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
（提交：2020年1月29日）
  • 经历治疗反应的参与者[时间范围：在第6周期结束时（每个周期为28天）。这是给出的
    根据国际工作组反应标准，遭受完全缓解，部分缓解或稳定疾病的参与者的百分比。
  • SX-682延迟剂量限制毒性[时间范围：从周期2的开始到周期6的结束（每个周期为28天）。这是给出的
    参与者经历的延迟DLT数量。
  • 不良事件[时间范围：在第6周期结束时（每个周期为28天）。这是给出的
    经历不良事件的参与者数量（AES）。
  • SX-682单剂量最大血浆浓度（CMAX）[时间范围：周期1的第1天（每个周期为28天）。这是给出的
    在周期1的第1天首次剂量的SX-682剂量之前和之后，将收集血液样本。
  • SX-682稳态最大血浆浓度（CSS MAX）[时间范围：周期1的第15天（每个周期为28天）。这是给出的
    在第1周期第15天的第15天SX-682剂量之前和之后，将收集血液样本。
  • SX-682稳态最小血浆浓度（CSS最小）[时间范围：周期1的第15天（每个周期为28天）。这是给出的
    在第1周期第15天的第15天SX-682剂量之前和之后，将收集血液样本。
原始的次要结果措施ICMJE
（提交：2020年1月27日）
  • 经历治疗反应的参与者[时间范围：在第6周期结束时（每个周期为21天）。这是给出的
    根据国际工作组反应标准，遭受完全缓解，部分缓解或稳定疾病的参与者的百分比。
  • SX-682延迟剂量限制毒性[时间范围：从周期2的开始到周期6的结束（每个周期为21天）。这是给出的
    参与者经历的延迟DLT数量。
  • 不良事件[时间范围：在第6周期结束时（每个周期为21天）。这是给出的
    经历不良事件的参与者数量（AES）。
  • SX-682单剂量最大血浆浓度（CMAX）[时间范围：周期1的第1天（每个周期为21天）。这是给出的
    在周期1的第1天首次剂量的SX-682剂量之前和之后，将收集血液样本。
  • SX-682稳态最大血浆浓度（CSS MAX）[时间范围：周期1的第15天（每个周期为21天）。这是给出的
    在第1周期第15天的第15天SX-682剂量之前和之后，将收集血液样本。
  • SX-682稳态最小血浆浓度（CSS最小）[时间框架：周期1的第15天（每个周期为21天）。这是给出的
    在第1周期第15天的第15天SX-682剂量之前和之后，将收集血液样本。
当前其他预先指定的结果指标不提供
原始其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE SX-682在患有疾病进展或对先前治疗不易的骨髓增生综合征受试者中的治疗
官方标题ICMJE在患有疾病进展或对先前治疗不易的骨髓增生综合征的受试者中，对SX-682的扩张研究进行了1阶段的开放标签，剂量升级研究
简要摘要这项研究将确定SX-682的安全性，最大耐受剂量（MTD），限制剂量毒性（DLT）和建议的2期剂量（RP2D）在治疗骨髓增生性综合征（MDS）的患者中。
详细说明

参与者将每天接受两次口服SX-682，进行六天28天的周期。如果患者对治疗的反应很好，他们可以继续进行SX-682治疗。第一批参与者将每天两次口服25毫克。除非发生剂量限制毒性，否则参与者将注册并接受以下两倍的SX-682：50 mg，100 mg，200 mg和400 mg。

建立最大耐受剂量后，将以最大耐受剂量（或在未识别最大耐受剂量的情况下研究的最高剂量）招募40个其他参与者。参与者将在28天的周期中每天接受两次持续的SX-682口服治疗，总共6个周期。对于在6个周期治疗结束时反应良好的患者可能会继续进行，直到疾病进展或不良事件导致中断SX-682。除了输血外，不允许对骨髓增生综合征的并发治疗。

研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段1
研究设计ICMJE干预模型：顺序分配
干预模型描述：
在此顺序模型中，最初参与者组将在剂量升级阶段接受六个28天周期的SX-682。 3 + 3参与者设计将用于确定安全剂量。在SX-682的指定剂量下进行6个周期后，可以继续进行SX-682治疗。一旦确定了SX-682的安全剂量水平，则将在扩展阶段的SX-682的安全剂量水平招募参与者。
掩蔽：无（打开标签）
主要目的：治疗
条件ICMJE骨髓增生综合征
干预ICMJE药物：SX-682
药物：SX-682 SX-682是一种口服小分子选择性抑制剂，CXC基序趋化因子受体1（CXCR1）和CX-C-C基序趋化因子受体2（CXCR2）
研究臂ICMJE实验：S-682的口服剂量
SX-682（研究药物）的口服剂量升级为25、50、100、200和400 mg两次（即每天总计50、100、100、200、400和800 mg。
干预：药物：SX-682
出版物 *不提供

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE招募
估计注册ICMJE
（提交：2020年1月27日）		 64
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2023年3月
估计的初级完成日期2022年5月（主要结果指标的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

纳入标准：

  • 通过世界卫生组织标准诊断MD的MDS，要么

    1. 国际预后评分系统（IPSS）低风险或中间1风险，没有5Q删除和失败的治疗（无反应，反应丧失，进行性疾病/治疗不耐症）：

      我。 4个循环低甲基化剂；或II。 4循环甲基化剂，多奈替胺或促红细胞生成素刺激剂（ESA）。

    2. IPSS低风险或中间1风险，具有5Q删除和失败的治疗方法：

      我。 4个周期为列纳奈度胺和甲基化剂；或II。 4个周期为列纳奈度胺。

    3. IPS中间2风险或高风险以及4个周期降压剂后治疗失败。
  • 东部合作肿瘤学组（ECOG）绩效状态≤2

  • 筛选实验室价值：

    1. 肾肾小球滤过率（GFR）≥60mL/min；
    2. 天冬氨酸氨基转移酶（AST） /丙氨酸氨基转移酶（ALT）≤3.0倍正常上限；
    3. 胆红素<正常上限的1.5倍；
    4. 没有艾滋病毒呈艾滋病毒阳性的史；
    5. 没有活性丙型肝炎或丙型肝炎感染。
  • 预期寿命≥12周。
  • 生育潜力的妇女（WOCBP）必须使用研究指定的避孕。
  • WOCBP显示出负妊娠试验。
  • 不母乳喂养。
  • 性活跃的男性必须使用指定的避孕措施。

排除标准：

  • 在研究药物治疗第一天的14天内，使用化学治疗剂或实验剂用于MDS。
  • 在研究药物治疗的第一天或研究期间，使用红细胞刺激剂，粒细胞 - 粘膜刺激因子（G-CSF）或粒细胞巨噬细胞刺激性刺激因子（GM-CSF）。
  • 平均三级心率校正QT间隔（QTC）> 500毫秒。

  • 以下任何心脏异常：

    1. 使用Fridericia的公式校正了QT间隔> 480毫秒；
    2. 扭转扭矩的危险因素；
    3. 使用延长QT间隔的药物；
    4. 在研究药物治疗的第一天前6个月≤6个月；
    5. 不稳定的心绞痛或严重的不受控制的心律不齐。
  • 任何严重或不受控制的医学障碍。
  • 除了治愈的局部癌症外，过去三年内的先前恶性肿瘤。
  • 在首次研究药物治疗的14天内，需要用皮质类固醇或免疫抑制药物进行全身治疗。允许皮质类固醇肾上腺替代剂量。
  • 在研究药物管理后30天内使用其他研究药物。
  • 在研究药物管理后4周内进行大型手术。
  • 在研究药物管理后30天内，实时病毒疫苗接种。
  • 过敏研究药物成分。
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：全部
年龄ICMJE 18岁以上（成人，老年人）
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE
联系人：Stuart J Kahn，医学博士2065240214 skahn@syntrixbio.com
列出的位置国家ICMJE美国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04245397
其他研究ID编号ICMJE SX682-MDS-102
R44HL142389-01（美国NIH赠款/合同）
有数据监测委员会是的
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：是的
研究美国FDA调节的设备产品：不
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD：不
责任方Syntrix Biosystems，Inc。
研究赞助商ICMJE Syntrix Biosystems，Inc。
合作者ICMJE
  • H. Lee Moffitt癌症中心和研究所
  • 国家心脏，肺和血液研究所（NHLBI）
研究人员ICMJE
首席研究员：大卫·萨尔曼（David a Sallman），医学博士莫菲特癌症中心
PRS帐户Syntrix Biosystems，Inc。
验证日期2020年5月

国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素
研究描述
简要摘要：
这项研究将确定SX-682的安全性，最大耐受剂量（MTD），限制剂量毒性（DLT）和建议的2期剂量（RP2D）在治疗骨髓增生性综合征（MDS）的患者中。

病情或疾病 干预/治疗阶段
骨髓增生综合征药物：SX-682阶段1

详细说明：

参与者将每天接受两次口服SX-682，进行六天28天的周期。如果患者对治疗的反应很好，他们可以继续进行SX-682治疗。第一批参与者将每天两次口服25毫克。除非发生剂量限制毒性，否则参与者将注册并接受以下两倍的SX-682：50 mg，100 mg，200 mg和400 mg。

建立最大耐受剂量后，将以最大耐受剂量（或在未识别最大耐受剂量的情况下研究的最高剂量）招募40个其他参与者。参与者将在28天的周期中每天接受两次持续的SX-682口服治疗，总共6个周期。对于在6个周期治疗结束时反应良好的患者可能会继续进行，直到疾病进展或不良事件导致中断SX-682。除了输血外，不允许对骨髓增生综合征的并发治疗。

学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
估计入学人数 ： 64名参与者
干预模型：顺序分配
干预模型描述：在此顺序模型中，最初参与者组将在剂量升级阶段接受六个28天周期的SX-682。 3 + 3参与者设计将用于确定安全剂量。在SX-682的指定剂量下进行6个周期后，可以继续进行SX-682治疗。一旦确定了SX-682的安全剂量水平，则将在扩展阶段的SX-682的安全剂量水平招募参与者。
掩蔽：无（打开标签）
主要意图：治疗
官方标题：在患有疾病进展或对先前治疗不易的骨髓增生综合征的受试者中，对SX-682的扩张研究进行了1阶段的开放标签，剂量升级研究
实际学习开始日期 ： 2020年5月12日
估计的初级完成日期 ： 2022年5月
估计 学习完成日期 ： 2023年3月
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验：S-682的口服剂量
SX-682（研究药物）的口服剂量升级为25、50、100、200和400 mg两次（即每天总计50、100、100、200、400和800 mg。
药物：SX-682
药物：SX-682 SX-682是一种口服小分子选择性抑制剂，CXC基序趋化因子受体1（CXCR1）和CX-C-C基序趋化因子受体2（CXCR2）

结果措施
主要结果指标 ：
  1. SX-682最大耐受剂量（MTD）[时间范围：28天周期中最多28天。]
    参与者队列将被纳入增加剂量的SX-682。测试最高的SX-682剂量，其中6位参与者中的1个剂量限制毒性将定义SX-682 MTD

  2. SX-682剂量限制毒性（DLT）[时间范围：28天周期中最多28天。]
    经历DLT的参与者数量。


次要结果度量 ：
  1. 经历治疗反应的参与者[时间范围：在第6周期结束时（每个周期为28天）。这是给出的
    根据国际工作组反应标准，遭受完全缓解，部分缓解或稳定疾病的参与者的百分比。

  2. SX-682延迟剂量限制毒性[时间范围：从周期2的开始到周期6的结束（每个周期为28天）。这是给出的
    参与者经历的延迟DLT数量。

  3. 不良事件[时间范围：在第6周期结束时（每个周期为28天）。这是给出的
    经历不良事件的参与者数量（AES）。

  4. SX-682单剂量最大血浆浓度（CMAX）[时间范围：周期1的第1天（每个周期为28天）。这是给出的
    在周期1的第1天首次剂量的SX-682剂量之前和之后，将收集血液样本。

  5. SX-682稳态最大血浆浓度（CSS MAX）[时间范围：周期1的第15天（每个周期为28天）。这是给出的
    在第1周期第15天的第15天SX-682剂量之前和之后，将收集血液样本。

  6. SX-682稳态最小血浆浓度（CSS最小）[时间范围：周期1的第15天（每个周期为28天）。这是给出的
    在第1周期第15天的第15天SX-682剂量之前和之后，将收集血液样本。


资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄： 18岁以上（成人，老年人）
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：不
标准

纳入标准：

  • 通过世界卫生组织标准诊断MD的MDS，要么

    1. 国际预后评分系统（IPSS）低风险或中间1风险，没有5Q删除和失败的治疗（无反应，反应丧失，进行性疾病/治疗不耐症）：

      我。 4个循环低甲基化剂；或II。 4循环甲基化剂，多奈替胺或促红细胞生成素刺激剂（ESA）。

    2. IPSS低风险或中间1风险，具有5Q删除和失败的治疗方法：

      我。 4个周期为列纳奈度胺和甲基化剂；或II。 4个周期为列纳奈度胺。

    3. IPS中间2风险或高风险以及4个周期降压剂后治疗失败。
  • 东部合作肿瘤学组（ECOG）绩效状态≤2

  • 筛选实验室价值：

    1. 肾肾小球滤过率（GFR）≥60mL/min；
    2. 天冬氨酸氨基转移酶（AST） /丙氨酸氨基转移酶（ALT）≤3.0倍正常上限；
    3. 胆红素<正常上限的1.5倍；
    4. 没有艾滋病毒呈艾滋病毒阳性的史；
    5. 没有活性丙型肝炎或丙型肝炎感染。
  • 预期寿命≥12周。
  • 生育潜力的妇女（WOCBP）必须使用研究指定的避孕。
  • WOCBP显示出负妊娠试验。
  • 不母乳喂养。
  • 性活跃的男性必须使用指定的避孕措施。

排除标准：

  • 在研究药物治疗第一天的14天内，使用化学治疗剂或实验剂用于MDS。
  • 在研究药物治疗的第一天或研究期间，使用红细胞刺激剂，粒细胞 - 粘膜刺激因子（G-CSF）或粒细胞巨噬细胞刺激性刺激因子（GM-CSF）。
  • 平均三级心率校正QT间隔（QTC）> 500毫秒。

  • 以下任何心脏异常：

    1. 使用Fridericia的公式校正了QT间隔> 480毫秒；
    2. 扭转扭矩的危险因素；
    3. 使用延长QT间隔的药物；
    4. 在研究药物治疗的第一天前6个月≤6个月；
    5. 不稳定的心绞痛或严重的不受控制的心律不齐。
  • 任何严重或不受控制的医学障碍。
  • 除了治愈的局部癌症外，过去三年内的先前恶性肿瘤。
  • 在首次研究药物治疗的14天内，需要用皮质类固醇或免疫抑制药物进行全身治疗。允许皮质类固醇肾上腺替代剂量。
  • 在研究药物管理后30天内使用其他研究药物。
  • 在研究药物管理后4周内进行大型手术。
  • 在研究药物管理后30天内，实时病毒疫苗接种。
  • 过敏研究药物成分。
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人：Stuart J Kahn，医学博士2065240214 skahn@syntrixbio.com

位置
布局表以获取位置信息
美国，佛罗里达州
莫菲特癌症中心招募
佛罗里达州坦帕，美国，33612
联系人：金伯利·克拉克813-745-7362 kimberly.clark@moffitt.org
首席调查员：大卫·萨尔曼（David A Sallman），医学博士
赞助商和合作者
Syntrix Biosystems，Inc。
H. Lee Moffitt癌症中心和研究所
国家心脏，肺和血液研究所（NHLBI）
调查人员
调查员信息的布局表
首席研究员：大卫·萨尔曼（David a Sallman），医学博士莫菲特癌症中心
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2020年1月22日
第一个发布日期icmje 2020年1月28日
上次更新发布日期2020年5月18日
实际学习开始日期ICMJE 2020年5月12日
估计的初级完成日期2022年5月（主要结果指标的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2020年1月29日）
  • SX-682最大耐受剂量（MTD）[时间范围：28天周期中最多28天。]
    参与者队列将被纳入增加剂量的SX-682。测试最高的SX-682剂量，其中6位参与者中的1个剂量限制毒性将定义SX-682 MTD
  • SX-682剂量限制毒性（DLT）[时间范围：28天周期中最多28天。]
    经历DLT的参与者数量。
原始主要结果措施ICMJE
（提交：2020年1月27日）
  • SX-682最大耐受剂量（MTD）[时间范围：21天周期中最多21天。]
    参与者队列将被纳入增加剂量的SX-682。测试最高的SX-682剂量，其中6位参与者中的1个剂量限制毒性将定义SX-682 MTD
  • SX-682剂量限制毒性（DLT）[时间范围：21天周期中最多21天。]
    经历DLT的参与者数量。
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
（提交：2020年1月29日）
  • 经历治疗反应的参与者[时间范围：在第6周期结束时（每个周期为28天）。这是给出的
    根据国际工作组反应标准，遭受完全缓解，部分缓解或稳定疾病的参与者的百分比。
  • SX-682延迟剂量限制毒性[时间范围：从周期2的开始到周期6的结束（每个周期为28天）。这是给出的
    参与者经历的延迟DLT数量。
  • 不良事件[时间范围：在第6周期结束时（每个周期为28天）。这是给出的
    经历不良事件的参与者数量（AES）。
  • SX-682单剂量最大血浆浓度（CMAX）[时间范围：周期1的第1天（每个周期为28天）。这是给出的
    在周期1的第1天首次剂量的SX-682剂量之前和之后，将收集血液样本。
  • SX-682稳态最大血浆浓度（CSS MAX）[时间范围：周期1的第15天（每个周期为28天）。这是给出的
    在第1周期第15天的第15天SX-682剂量之前和之后，将收集血液样本。
  • SX-682稳态最小血浆浓度（CSS最小）[时间范围：周期1的第15天（每个周期为28天）。这是给出的
    在第1周期第15天的第15天SX-682剂量之前和之后，将收集血液样本。
原始的次要结果措施ICMJE
（提交：2020年1月27日）
  • 经历治疗反应的参与者[时间范围：在第6周期结束时（每个周期为21天）。这是给出的
    根据国际工作组反应标准，遭受完全缓解，部分缓解或稳定疾病的参与者的百分比。
  • SX-682延迟剂量限制毒性[时间范围：从周期2的开始到周期6的结束（每个周期为21天）。这是给出的
    参与者经历的延迟DLT数量。
  • 不良事件[时间范围：在第6周期结束时（每个周期为21天）。这是给出的
    经历不良事件的参与者数量（AES）。
  • SX-682单剂量最大血浆浓度（CMAX）[时间范围：周期1的第1天（每个周期为21天）。这是给出的
    在周期1的第1天首次剂量的SX-682剂量之前和之后，将收集血液样本。
  • SX-682稳态最大血浆浓度（CSS MAX）[时间范围：周期1的第15天（每个周期为21天）。这是给出的
    在第1周期第15天的第15天SX-682剂量之前和之后，将收集血液样本。
  • SX-682稳态最小血浆浓度（CSS最小）[时间框架：周期1的第15天（每个周期为21天）。这是给出的
    在第1周期第15天的第15天SX-682剂量之前和之后，将收集血液样本。
当前其他预先指定的结果指标不提供
原始其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE SX-682在患有疾病进展或对先前治疗不易的骨髓增生综合征受试者中的治疗
官方标题ICMJE在患有疾病进展或对先前治疗不易的骨髓增生综合征的受试者中，对SX-682的扩张研究进行了1阶段的开放标签，剂量升级研究
简要摘要这项研究将确定SX-682的安全性，最大耐受剂量（MTD），限制剂量毒性（DLT）和建议的2期剂量（RP2D）在治疗骨髓增生性综合征（MDS）的患者中。
详细说明

参与者将每天接受两次口服SX-682，进行六天28天的周期。如果患者对治疗的反应很好，他们可以继续进行SX-682治疗。第一批参与者将每天两次口服25毫克。除非发生剂量限制毒性，否则参与者将注册并接受以下两倍的SX-682：50 mg，100 mg，200 mg和400 mg。

建立最大耐受剂量后，将以最大耐受剂量（或在未识别最大耐受剂量的情况下研究的最高剂量）招募40个其他参与者。参与者将在28天的周期中每天接受两次持续的SX-682口服治疗，总共6个周期。对于在6个周期治疗结束时反应良好的患者可能会继续进行，直到疾病进展或不良事件导致中断SX-682。除了输血外，不允许对骨髓增生综合征的并发治疗。

研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段1
研究设计ICMJE干预模型：顺序分配
干预模型描述：
在此顺序模型中，最初参与者组将在剂量升级阶段接受六个28天周期的SX-682。 3 + 3参与者设计将用于确定安全剂量。在SX-682的指定剂量下进行6个周期后，可以继续进行SX-682治疗。一旦确定了SX-682的安全剂量水平，则将在扩展阶段的SX-682的安全剂量水平招募参与者。
掩蔽：无（打开标签）
主要目的：治疗
条件ICMJE骨髓增生综合征
干预ICMJE药物：SX-682
药物：SX-682 SX-682是一种口服小分子选择性抑制剂，CXC基序趋化因子受体1（CXCR1）和CX-C-C基序趋化因子受体2（CXCR2）
研究臂ICMJE实验：S-682的口服剂量
SX-682（研究药物）的口服剂量升级为25、50、100、200和400 mg两次（即每天总计50、100、100、200、400和800 mg。
干预：药物：SX-682
出版物 *不提供

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE招募
估计注册ICMJE
（提交：2020年1月27日）		 64
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2023年3月
估计的初级完成日期2022年5月（主要结果指标的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

纳入标准：

  • 通过世界卫生组织标准诊断MD的MDS，要么

    1. 国际预后评分系统（IPSS）低风险或中间1风险，没有5Q删除和失败的治疗（无反应，反应丧失，进行性疾病/治疗不耐症）：

      我。 4个循环低甲基化剂；或II。 4循环甲基化剂，多奈替胺或促红细胞生成素刺激剂（ESA）。

    2. IPSS低风险或中间1风险，具有5Q删除和失败的治疗方法：

      我。 4个周期为列纳奈度胺和甲基化剂；或II。 4个周期为列纳奈度胺。

    3. IPS中间2风险或高风险以及4个周期降压剂后治疗失败。
  • 东部合作肿瘤学组（ECOG）绩效状态≤2

  • 筛选实验室价值：

    1. 肾肾小球滤过率（GFR）≥60mL/min；
    2. 天冬氨酸氨基转移酶（AST） /丙氨酸氨基转移酶（ALT）≤3.0倍正常上限；
    3. 胆红素<正常上限的1.5倍；
    4. 没有艾滋病毒呈艾滋病毒阳性的史；
    5. 没有活性丙型肝炎或丙型肝炎感染。
  • 预期寿命≥12周。
  • 生育潜力的妇女（WOCBP）必须使用研究指定的避孕。
  • WOCBP显示出负妊娠试验。
  • 不母乳喂养。
  • 性活跃的男性必须使用指定的避孕措施。

排除标准：

  • 在研究药物治疗第一天的14天内，使用化学治疗剂或实验剂用于MDS。
  • 在研究药物治疗的第一天或研究期间，使用红细胞刺激剂，粒细胞 - 粘膜刺激因子（G-CSF）或粒细胞巨噬细胞刺激性刺激因子（GM-CSF）。
  • 平均三级心率校正QT间隔（QTC）> 500毫秒。

  • 以下任何心脏异常：

    1. 使用Fridericia的公式校正了QT间隔> 480毫秒；
    2. 扭转扭矩的危险因素；
    3. 使用延长QT间隔的药物；
    4. 在研究药物治疗的第一天前6个月≤6个月；
    5. 不稳定的心绞痛或严重的不受控制的心律不齐。
  • 任何严重或不受控制的医学障碍。
  • 除了治愈的局部癌症外，过去三年内的先前恶性肿瘤。
  • 在首次研究药物治疗的14天内，需要用皮质类固醇或免疫抑制药物进行全身治疗。允许皮质类固醇肾上腺替代剂量。
  • 在研究药物管理后30天内使用其他研究药物。
  • 在研究药物管理后4周内进行大型手术。
  • 在研究药物管理后30天内，实时病毒疫苗接种。
  • 过敏研究药物成分。
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：全部
年龄ICMJE 18岁以上（成人，老年人）
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE
联系人：Stuart J Kahn，医学博士2065240214 skahn@syntrixbio.com
列出的位置国家ICMJE美国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04245397
其他研究ID编号ICMJE SX682-MDS-102
R44HL142389-01（美国NIH赠款/合同）
有数据监测委员会是的
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：是的
研究美国FDA调节的设备产品：不
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD：不
责任方Syntrix Biosystems，Inc。
研究赞助商ICMJE Syntrix Biosystems，Inc。
合作者ICMJE
  • H. Lee Moffitt癌症中心和研究所
  • 国家心脏，肺和血液研究所（NHLBI）
研究人员ICMJE
首席研究员：大卫·萨尔曼（David a Sallman），医学博士莫菲特癌症中心
PRS帐户Syntrix Biosystems，Inc。
验证日期2020年5月

国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素

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