免费获得国外相关药品，最快 1 个工作日回馈药物信息
出境医 / 临床实验 / ALS（MICABO-ALS）试验（MICABO-ALS）中的线粒体容量提升
ALS（MICABO-ALS）试验（MICABO-ALS）中的线粒体容量提升
研究描述
简要摘要：
这项研究的目的是研究以前名为EH301的临床试验的有效性，该试验表明抗氧化疗法对肌萎缩性侧向硬化症患者（ALS）的有益作用。如果通过这项研究验证，提供非处方抗氧化剂将是一种简单，低风险，低成本的方法，可显着减慢或停止ALS的进展，目前尚无有效的治疗。目前认为氧化应激是ALS的主要原因。因此，研究研究人员计划通过在先前未使用的高剂量上包括抗氧化剂来扩大先前试验的原始范围。所有这些化合物都被认为是安全的。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 肌萎缩性侧索硬化症（ALS） | 组合产品：抗氧化剂 | 阶段2 |
详细说明：
肌萎缩性外侧硬化症（ALS）是一种神经退行性疾病，影响整个体内的肌肉功能。虚弱和肌肉收缩始于面部，手臂或腿部。临床ALS标志是迅速进行的体重减轻。同样，呼吸通常在疾病后期受到影响，并且死亡通常是由于呼吸衰竭而发生的。疾病发作后的中位生存率约为3 - 4年。
虽然现在有两种针对ALS患者的FDA批准药物，但没有干预措施对这种疾病的自然病程产生有意义的影响。里鲁佐尔将生存延长长达12周。 Edaravone改善了一小部分患者的神经功能的某些方面，但这在包括ALS患者的临床研究中无效。
过去识别有效疗法的失败反映了ALS发病机理的复杂性，因为尚未鉴定出单一的治疗靶点。因此，单剂或双重组合疗法不太可能成功。鉴于ALS的真正快速和毁灭性的本质，并且对ALS没有有效的治疗方法，因此可以说，设计一种不同的方法至关重要。在确定导致ALS的确切机制之前，有必要采用包括表现出希望的新药物的多疗法。
这项研究将基于在ALS中进行更多确定试验的方法论。 ALS中次生生物标志物的研究很重要，因为目前尚无分子或生化生物标志物来评估ALS临床试验中药物治疗的治疗疗效。通过进行这项研究，研究人员希望了解到，高剂量抗氧化剂将是一种简单，低风险，低成本的方法，可显着减慢或停止ALS的进展，目前尚无有效的治疗方法。参与这项研究将持续约13个月
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 60名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | ALS（MICABO-ALS）试验中的线粒体容量提升 |
| 估计研究开始日期 ： | 2020年10月1日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2021年12月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2021年12月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 抗氧化剂 符合条件的患者将以定义的剂量接受非处方抗氧化剂，Namley COQ10，维生素E，NAC半胱氨酸和L-Cystine。 | 组合产品：抗氧化剂 非处方抗氧化剂，Namley COQ10，维生素E，NAC半胱氨酸和L-Cystine处于定义剂量 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 血清NFL的测量[时间范围：12个月]从基线到12个月的对数血清NFL水平的变化将使用线性混合模型评估，并且使用配对t检验评估的基线后12个月的NFL水平差异。
次要结果度量 ：
- 测量ALS功能下降[时间范围：12个月]
ALS患者的功能下降将使用ALS功能评级量表（ALSFRS -R）测量，从基线到12个月将测量变化。
ALSFRS-R是一种快速管理（五分钟）的序数评级量表，可评估患者在12个功能活动中的能力和独立性。
- 严重不良事件和不良事件的频率。 [时间范围：12个月]严重的不良事件和不良事件的频率将使用频率和百分比进行总结。
- 生存分析[时间范围：12个月]这是在这种快速发展的终末疾病中的强大效果。在过去的临床试验中，生存一直是标准的结果指标。
其他结果措施：
- 血清CK水平从基线变为12个月[时间范围：12个月]CK水平将通过比色测量在临床实验室中进行测量。血清CK水平的分析将类似于血清NFL。
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 21年至80年（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 根据修改后的EL Escorial Criterion（附录2），研究人员对实验室支持，可能或确定的ALS的研究研究者的临床诊断（附录2）。
- 21至80岁（包括年龄）。
- 如果患者正在为ALS服用Riluzole，则必须在基线访问前至少三十天处于稳定剂量。
- 愿意并且能够获得机构审查委员会（IRB）批准的已签署的知情同意。
排除标准：
联系人和位置
联系人
| 联系人：Rehana Hussain，硕士 | 214-648-7244 | rehana.hussain@utsouthwestern.edu | |
| 联系人：NP Shirley Oleary | 214-857-4459 | shirley.oreary@va.gov |
赞助商和合作者
达拉斯VA医疗中心
调查人员
| 首席研究员： | 医学博士Olaf Stuve博士 | 达拉斯VA医疗中心 |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年1月22日 | ||||||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年1月28日 | ||||||||
| 上次更新发布日期 | 2020年7月23日 | ||||||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2020年10月1日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年12月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 血清NFL的测量[时间范围：12个月] 从基线到12个月的对数血清NFL水平的变化将使用线性混合模型评估，并且使用配对t检验评估的基线后12个月的NFL水平差异。 | ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 血清CK水平从基线变为12个月[时间范围：12个月] CK水平将通过比色测量在临床实验室中进行测量。血清CK水平的分析将类似于血清NFL。 | ||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 与电流相同 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | ALS（MICABO-ALS）试验中的线粒体容量提升 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | ALS（MICABO-ALS）试验中的线粒体容量提升 | ||||||||
| 简要摘要 | 这项研究的目的是研究以前名为EH301的临床试验的有效性，该试验表明抗氧化疗法对肌萎缩性侧向硬化症患者（ALS）的有益作用。如果通过这项研究验证，提供非处方抗氧化剂将是一种简单，低风险，低成本的方法，可显着减慢或停止ALS的进展，目前尚无有效的治疗。目前认为氧化应激是ALS的主要原因。因此，研究研究人员计划通过在先前未使用的高剂量上包括抗氧化剂来扩大先前试验的原始范围。所有这些化合物都被认为是安全的。 | ||||||||
| 详细说明 | 肌萎缩性外侧硬化症（ALS）是一种神经退行性疾病，影响整个体内的肌肉功能。虚弱和肌肉收缩始于面部，手臂或腿部。临床ALS标志是迅速进行的体重减轻。同样，呼吸通常在疾病后期受到影响，并且死亡通常是由于呼吸衰竭而发生的。疾病发作后的中位生存率约为3 - 4年。 虽然现在有两种针对ALS患者的FDA批准药物，但没有干预措施对这种疾病的自然病程产生有意义的影响。里鲁佐尔将生存延长长达12周。 Edaravone改善了一小部分患者的神经功能的某些方面，但这在包括ALS患者的临床研究中无效。 过去识别有效疗法的失败反映了ALS发病机理的复杂性，因为尚未鉴定出单一的治疗靶点。因此，单剂或双重组合疗法不太可能成功。鉴于ALS的真正快速和毁灭性的本质，并且对ALS没有有效的治疗方法，因此可以说，设计一种不同的方法至关重要。在确定导致ALS的确切机制之前，有必要采用包括表现出希望的新药物的多疗法。 这项研究将基于在ALS中进行更多确定试验的方法论。 ALS中次生生物标志物的研究很重要，因为目前尚无分子或生化生物标志物来评估ALS临床试验中药物治疗的治疗疗效。通过进行这项研究，研究人员希望了解到，高剂量抗氧化剂将是一种简单，低风险，低成本的方法，可显着减慢或停止ALS的进展，目前尚无有效的治疗方法。参与这项研究将持续约13个月 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单一组分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 肌萎缩性侧索硬化症（ALS） | ||||||||
| 干预ICMJE | 组合产品：抗氧化剂 非处方抗氧化剂，Namley COQ10，维生素E，NAC半胱氨酸和L-Cystine处于定义剂量 | ||||||||
| 研究臂ICMJE | 抗氧化剂 符合条件的患者将以定义的剂量接受非处方抗氧化剂，Namley COQ10，维生素E，NAC半胱氨酸和L-Cystine。 干预：组合产品：抗氧化剂 | ||||||||
| 出版物 * |
| ||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 60 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2021年12月 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年12月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准： | ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||||
| 年龄ICMJE | 21年至80年（成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
| ||||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04244630 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | 19-094 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||||||
| 责任方 | 达拉斯VA医疗中心 | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 达拉斯VA医疗中心 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE |
| ||||||||
| PRS帐户 | 达拉斯VA医疗中心 | ||||||||
| 验证日期 | 2020年7月 | ||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
研究描述
简要摘要：
这项研究的目的是研究以前名为EH301的临床试验的有效性，该试验表明抗氧化疗法对肌萎缩性侧向硬化症患者（ALS）的有益作用。如果通过这项研究验证，提供非处方抗氧化剂将是一种简单，低风险，低成本的方法，可显着减慢或停止ALS的进展，目前尚无有效的治疗。目前认为氧化应激是ALS的主要原因。因此，研究研究人员计划通过在先前未使用的高剂量上包括抗氧化剂来扩大先前试验的原始范围。所有这些化合物都被认为是安全的。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 肌萎缩性侧索硬化症（ALS） | 组合产品：抗氧化剂 | 阶段2 |
详细说明：
肌萎缩性外侧硬化症（ALS）是一种神经退行性疾病，影响整个体内的肌肉功能。虚弱和肌肉收缩始于面部，手臂或腿部。临床ALS标志是迅速进行的体重减轻。同样，呼吸通常在疾病后期受到影响，并且死亡通常是由于呼吸衰竭而发生的。疾病发作后的中位生存率约为3 - 4年。
虽然现在有两种针对ALS患者的FDA批准药物，但没有干预措施对这种疾病的自然病程产生有意义的影响。里鲁佐尔将生存延长长达12周。 Edaravone改善了一小部分患者的神经功能的某些方面，但这在包括ALS患者的临床研究中无效。
过去识别有效疗法的失败反映了ALS发病机理的复杂性，因为尚未鉴定出单一的治疗靶点。因此，单剂或双重组合疗法不太可能成功。鉴于ALS的真正快速和毁灭性的本质，并且对ALS没有有效的治疗方法，因此可以说，设计一种不同的方法至关重要。在确定导致ALS的确切机制之前，有必要采用包括表现出希望的新药物的多疗法。
这项研究将基于在ALS中进行更多确定试验的方法论。 ALS中次生生物标志物的研究很重要，因为目前尚无分子或生化生物标志物来评估ALS临床试验中药物治疗的治疗疗效。通过进行这项研究，研究人员希望了解到，高剂量抗氧化剂将是一种简单，低风险，低成本的方法，可显着减慢或停止ALS的进展，目前尚无有效的治疗方法。参与这项研究将持续约13个月
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 60名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | ALS（MICABO-ALS）试验中的线粒体容量提升 |
| 估计研究开始日期 ： | 2020年10月1日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2021年12月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2021年12月 |
武器和干预措施
结果措施
主要结果指标 ：
- 血清NFL的测量[时间范围：12个月]从基线到12个月的对数血清NFL水平的变化将使用线性混合模型评估，并且使用配对t检验评估的基线后12个月的NFL水平差异。
次要结果度量 ：
- 测量ALS功能下降[时间范围：12个月]
ALS患者的功能下降将使用ALS功能评级量表（ALSFRS -R）测量，从基线到12个月将测量变化。
ALSFRS-R是一种快速管理（五分钟）的序数评级量表，可评估患者在12个功能活动中的能力和独立性。
- 严重不良事件和不良事件的频率。 [时间范围：12个月]严重的不良事件和不良事件的频率将使用频率和百分比进行总结。
- 生存分析[时间范围：12个月]这是在这种快速发展的终末疾病中的强大效果。在过去的临床试验中，生存一直是标准的结果指标。
其他结果措施：
- 血清CK水平从基线变为12个月[时间范围：12个月]CK水平将通过比色测量在临床实验室中进行测量。血清CK水平的分析将类似于血清NFL。
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 21年至80年（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 根据修改后的EL Escorial Criterion（附录2），研究人员对实验室支持，可能或确定的ALS的研究研究者的临床诊断（附录2）。
- 21至80岁（包括年龄）。
- 如果患者正在为ALS服用Riluzole，则必须在基线访问前至少三十天处于稳定剂量。
- 愿意并且能够获得机构审查委员会（IRB）批准的已签署的知情同意。
排除标准：
联系人和位置
联系人
| 联系人：Rehana Hussain，硕士 | 214-648-7244 | rehana.hussain@utsouthwestern.edu | |
| 联系人：NP Shirley Oleary | 214-857-4459 | shirley.oreary@va.gov |
赞助商和合作者
达拉斯VA医疗中心
调查人员
| 首席研究员： | 医学博士Olaf Stuve博士 | 达拉斯VA医疗中心 |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年1月22日 | ||||||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年1月28日 | ||||||||
| 上次更新发布日期 | 2020年7月23日 | ||||||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2020年10月1日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年12月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 血清NFL的测量[时间范围：12个月] 从基线到12个月的对数血清NFL水平的变化将使用线性混合模型评估，并且使用配对t检验评估的基线后12个月的NFL水平差异。 | ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 血清CK水平从基线变为12个月[时间范围：12个月] CK水平将通过比色测量在临床实验室中进行测量。血清CK水平的分析将类似于血清NFL。 | ||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 与电流相同 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | ALS（MICABO-ALS）试验中的线粒体容量提升 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | ALS（MICABO-ALS）试验中的线粒体容量提升 | ||||||||
| 简要摘要 | 这项研究的目的是研究以前名为EH301的临床试验的有效性，该试验表明抗氧化疗法对肌萎缩性侧向硬化症患者（ALS）的有益作用。如果通过这项研究验证，提供非处方抗氧化剂将是一种简单，低风险，低成本的方法，可显着减慢或停止ALS的进展，目前尚无有效的治疗。目前认为氧化应激是ALS的主要原因。因此，研究研究人员计划通过在先前未使用的高剂量上包括抗氧化剂来扩大先前试验的原始范围。所有这些化合物都被认为是安全的。 | ||||||||
| 详细说明 | 肌萎缩性外侧硬化症（ALS）是一种神经退行性疾病，影响整个体内的肌肉功能。虚弱和肌肉收缩始于面部，手臂或腿部。临床ALS标志是迅速进行的体重减轻。同样，呼吸通常在疾病后期受到影响，并且死亡通常是由于呼吸衰竭而发生的。疾病发作后的中位生存率约为3 - 4年。 虽然现在有两种针对ALS患者的FDA批准药物，但没有干预措施对这种疾病的自然病程产生有意义的影响。里鲁佐尔将生存延长长达12周。 Edaravone改善了一小部分患者的神经功能的某些方面，但这在包括ALS患者的临床研究中无效。 过去识别有效疗法的失败反映了ALS发病机理的复杂性，因为尚未鉴定出单一的治疗靶点。因此，单剂或双重组合疗法不太可能成功。鉴于ALS的真正快速和毁灭性的本质，并且对ALS没有有效的治疗方法，因此可以说，设计一种不同的方法至关重要。在确定导致ALS的确切机制之前，有必要采用包括表现出希望的新药物的多疗法。 这项研究将基于在ALS中进行更多确定试验的方法论。 ALS中次生生物标志物的研究很重要，因为目前尚无分子或生化生物标志物来评估ALS临床试验中药物治疗的治疗疗效。通过进行这项研究，研究人员希望了解到，高剂量抗氧化剂将是一种简单，低风险，低成本的方法，可显着减慢或停止ALS的进展，目前尚无有效的治疗方法。参与这项研究将持续约13个月 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单一组分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 肌萎缩性侧索硬化症（ALS） | ||||||||
| 干预ICMJE | 组合产品：抗氧化剂 | ||||||||
| 研究臂ICMJE | 抗氧化剂 干预：组合产品：抗氧化剂 | ||||||||
| 出版物 * |
| ||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 60 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2021年12月 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年12月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准： | ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||||
| 年龄ICMJE | 21年至80年（成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
| ||||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04244630 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | 19-094 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||||||
| 责任方 | 达拉斯VA医疗中心 | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 达拉斯VA医疗中心 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE |
| ||||||||
| PRS帐户 | 达拉斯VA医疗中心 | ||||||||
| 验证日期 | 2020年7月 | ||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
