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出境医 / 临床实验 / OB756片治疗芦可替尼不耐受的中高危骨髓纤维化患者Ⅱb期临床研究

OB756片治疗芦可替尼不耐受的中高危骨髓纤维化患者Ⅱb期临床研究

登记号 CTR20212361 试验状态 进行中
申请人联系人 卢建 首次公示信息日期 2021-09-16
申请人名称 杭州华东医药集团生物医药有限公司/ 杭州邦顺制药有限公司
一、题目和背景信息
登记号 CTR20212361
相关登记号
药物名称 OB756片   曾用名:无
药物类型 化学药物
临床申请受理号 企业选择不公示
适应症 芦可替尼不耐受的中高危骨髓纤维化（MF），包括原发性骨髓纤维化（PMF）、红细胞增多症' target='_blank'>真性红细胞增多症后骨髓纤维化（Post-PV-MF）和原发性血小板增多症后骨髓纤维化（Post-ET-MF）
试验专业题目 评价OB756片治疗芦可替尼不耐受的中高危骨髓纤维化患者的安全性和有效性开放、单臂、多中心Ⅱb期临床研究（BEWELL-201研究）
试验通俗题目 OB756片治疗芦可替尼不耐受的中高危骨髓纤维化患者Ⅱb期临床研究
试验方案编号 HDHY-OB756-MF-201 方案最新版本号 1.0
版本日期: 2021-05-20 方案是否为联合用药 否
二、申请人信息
申请人名称
1
2
联系人姓名 卢建 联系人座机 0571-89918261 联系人手机号 13958001302
联系人Email lujian71@163.com 联系人邮政地址 浙江省-杭州市-余杭区良渚街道金昌路2069号2幢101室 联系人邮编 311113
三、临床试验信息
1、试验目的
主要目的： 评价OB756片治疗芦可替尼不耐受的中高危骨髓纤维化（MF）受试者的脾脏体积缩小有效率。 次要目的： 评价OB756片治疗芦可替尼不耐受的中高危骨髓纤维化（MF）受试者的客观有效率、脾响应、MF相关症状改善等； 评价OB756片治疗芦可替尼不耐受的中高危骨髓纤维化（MF）受试者的安全性。
2、试验设计
试验分类 安全性和有效性 试验分期 II期 设计类型 单臂试验
随机化 非随机化 盲法 开放 试验范围 国内试验
3、受试者信息
年龄 18周(最小年龄)至 80周(最大年龄)
性别 男+女
健康受试者 无
入选标准
1 年龄18~80周岁（含界值），性别不限；
2 根据WHO标准（2016版）诊断为原发性骨髓纤维化（PMF）的患者或根据IWG-MRT标准诊断为红细胞增多症' target='_blank'>真性红细胞增多症后MF（Post-PV-MF）或原发性血小板增多症后MF（Post-ET-MF）的患者；
3 根据动态国际预后积分系统（DIPSS）预后分级标准，评估为中危-2或高危的骨髓纤维化患者；
4 既往接受过或正在接受芦可替尼治疗不少于28天（除外过敏所致）的患者，且：在芦可替尼治疗期间仍旧需要红细胞输注或输注频率增加者，或发生3级或以上血小板计数降低，或发生3级或以上贫血，或发生3级或以上血肿/出血；
5 预期生存期大于24周；
6 ECOG评分0~2；
7 脾脏肿大：触诊脾缘达到或超过肋下5 cm（左锁骨中线及左肋缘交点至脾最远点的距离）；
8 外周血原始细胞≤10%；
9 随机化前7天内，实验室检查符合下列标准： 中性粒细胞计数＞1×109/L，血小板计数≥50×109/L； AST和ALT≤3×ULN，若合并严重的髓外造血或筛选前60天内接受过排铁治疗并因此导致肝功损害的患者，AST和ALT≤5×ULN；直接胆红素≤2.0×ULN； 血清肌酐≤1.5×ULN；
10 自愿签署知情同意书。
排除标准
1 既往服用过除芦可替尼外其他JAK抑制剂的患者；
2 筛选前4周内进行重大外科手术的患者；
3 既往进行过脾切除术的患者或筛选前3个月内接受过脾区放射治疗的患者;
4 筛选前患有癫痫或使用精神药物、镇静药物（用于安眠作用的除外）的患者；
5 随机化前2周内使用过任何MF的治疗，包括化学疗法（羟基脲除外），免疫调节疗法（例如，沙利度胺，重组干扰素-α（长效重组干扰素-α治疗需停药4周）），雄激素，免疫抑制疗法（例如，＞10 mg/天的泼尼松或皮质类固醇），促红细胞生成素，血小板生成素或粒细胞集落刺激因子，＞100 mg/天的乙酰水杨酸（阿司匹林）；
6 随机化前3周内输注过全血、悬浮红细胞或血小板等血制品；
7 筛选前6个月内有Ⅲ级或以上心力衰竭' target='_blank'>充血性心力衰竭（NYHA分级）、不稳定型心绞痛或心肌梗塞、脑血管意外事件、血栓疾病或需要治疗的心律失常性疾病患者；
8 筛选期间QTc间期(QTcB)＞480 ms的患者；
9 筛选前12个月内发生过活动性结核感染或有结核感染风险的患者；
10 筛选期间有任何临床症状的细菌、病毒、寄生虫或真菌感染（甲癣除外）需要治疗的患者；
11 有先天性或者获得性出血性疾病史的患者（注：因使用芦可替尼治疗引起的血肿除外）；
12 既往5年内罹患过恶性肿瘤（充分治疗的宫颈原位癌、基底细胞或鳞状上皮细胞皮肤癌，根治术后的乳腺原位癌' target='_blank'>导管原位癌、甲状腺癌、局部前列腺癌的患者除外）；
13 合并其他严重疾病，研究者认为可能影响患者安全性和依从性；
14 任何显著的临床和实验室异常，研究者认为影响安全性评价的患者，如：患有高血压且经两种或两种以上降压药治疗无法下降到以下范围内者（收缩压＜160 mmHg，且舒张压＜100 mmHg）、甲状腺功能异常（≥3级，根据NCI-CTCAE v5.0）等；
15 筛选期间HIV阳性，或活动性乙型肝炎病毒检测阳性（HBsAg阳性且HBV-DNA≥1000拷贝/mL（若HBV-DNA的单位为IU/mL，需进行换算）），或抗HCV抗体阳性且HCV-RNA异常者；
16 疑似对OB756或同类药物过敏者；
17 难治或复发骨髓纤维化患者： 难治骨髓纤维化：服用足量芦可替尼（≥20 mg BID）治疗至少3个月后，MRI/CT检查显示与服用芦可替尼前28天内的脾脏体积比较，脾脏体积缩小不到10%，或釆用触诊脾脏大小缩小不到30%； 复发骨髓纤维化：服用足量芦可替尼（≥20 mg BID）至少3个月后，脾脏较服药前缩小后再次增大；
18 计划怀孕或已怀孕或正在哺乳期的女性患者以及在整个试验期间无法采取有效避孕措施的患者；
19 不能配合或无法进行MRI或CT扫描的患者；
20 随机化前3个月内参加过其它药物或医疗器械临床试验的患者（筛选失败的患者除外）。
4、试验分组
试验药
序号 名称 用法
1 中文通用名:OB756片
英文通用名:NA
商品名称:NA 		剂型:片剂
规格:16mg
用法用量:空腹给药，BID，20mg/次，根据方案规定调整
用药时程:所有入组的受试者计划服药24周。24周后未达到终止用药标准的受试者，可继续服用试验用药品治疗直至达到方案规定的终止用药标准。
2 中文通用名:OB756片
英文通用名:NA
商品名称:NA 		剂型:片剂
规格:4mg
用法用量:空腹给药，BID，20mg/次，根据方案规定调整
用药时程:所有入组的受试者计划服药24周。24周后未达到终止用药标准的受试者，可继续服用试验用药品治疗直至达到方案规定的终止用药标准。
对照药
序号 名称 用法
暂未填写此信息
5、终点指标
主要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
1 脾脏体积缩小有效率 整个试验期间，计划每12周进行一次。 有效性指标
次要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
1 其他有效性评估（如MPN-SAF TSS评估、骨髓纤维化疗效评价等） 24周内计划每6周进行一次；24周后计划每12周进行一次。 有效性指标
2 安全性评价 评估前6周内计划每2周进行一次，第7~12周内计划每3周进行一次，第13~24周内计划每6周进行一次，24周后每12周进行一次 安全性指标
6、数据安全监查委员会（DMC）
无
7、为受试者购买试验伤害保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
1 姓名 金洁 学位 医学博士 职称 教授
电话 0571-87236114 Email jiej0503@163.com 邮政地址 浙江省-杭州市-上城区庆春路79号
邮编 310003 单位名称 浙江大学医学院附属第一医院
2、各参加机构信息
序号 机构名称 主要研究者 国家 省（州） 城市
1 浙江大学医学院附属第一医院 金洁 中国 浙江省 杭州市
五、伦理委员会信息
序号 名称 审查结论 批准日期/备案日期
1 浙江大学附属第一医院临床研究伦理委员会 同意 2021-09-09
六、试验状态信息
1、试验状态
进行中 （尚未招募）
2、试验人数
目标入组人数 国内: 53 ；
已入组人数 国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数 国内: 登记人暂未填写该信息；
3、受试者招募及试验完成日期
第一例受试者签署知情同意书日期 国内：登记人暂未填写该信息；    
第一例受试者入组日期 国内：登记人暂未填写该信息；    
试验完成日期 国内：登记人暂未填写该信息；    
七、临床试验结果摘要
序号 版本号 版本日期
暂未填写此信息
登记号 CTR20212361 试验状态 进行中
申请人联系人 卢建 首次公示信息日期 2021-09-16
申请人名称 杭州华东医药集团生物医药有限公司/ 杭州邦顺制药有限公司
一、题目和背景信息
登记号 CTR20212361
相关登记号
药物名称 OB756片   曾用名:无
药物类型 化学药物
临床申请受理号 企业选择不公示
适应症 芦可替尼不耐受的中高危骨髓纤维化（MF），包括原发性骨髓纤维化（PMF）、红细胞增多症' target='_blank'>真性红细胞增多症后骨髓纤维化（Post-PV-MF）和原发性血小板增多症后骨髓纤维化（Post-ET-MF）
试验专业题目 评价OB756片治疗芦可替尼不耐受的中高危骨髓纤维化患者的安全性和有效性开放、单臂、多中心Ⅱb期临床研究（BEWELL-201研究）
试验通俗题目 OB756片治疗芦可替尼不耐受的中高危骨髓纤维化患者Ⅱb期临床研究
试验方案编号 HDHY-OB756-MF-201 方案最新版本号 1.0
版本日期: 2021-05-20 方案是否为联合用药 否
二、申请人信息
申请人名称
1
2
联系人姓名 卢建 联系人座机 0571-89918261 联系人手机号 13958001302
联系人Email lujian71@163.com 联系人邮政地址 浙江省-杭州市-余杭区良渚街道金昌路2069号2幢101室 联系人邮编 311113
三、临床试验信息
1、试验目的
主要目的： 评价OB756片治疗芦可替尼不耐受的中高危骨髓纤维化（MF）受试者的脾脏体积缩小有效率。 次要目的： 评价OB756片治疗芦可替尼不耐受的中高危骨髓纤维化（MF）受试者的客观有效率、脾响应、MF相关症状改善等； 评价OB756片治疗芦可替尼不耐受的中高危骨髓纤维化（MF）受试者的安全性。
2、试验设计
试验分类 安全性和有效性 试验分期 II期 设计类型 单臂试验
随机化 非随机化 盲法 开放 试验范围 国内试验
3、受试者信息
年龄 18周(最小年龄)至 80周(最大年龄)
性别 男+女
健康受试者 无
入选标准
1 年龄18~80周岁（含界值），性别不限；
2 根据WHO标准（2016版）诊断为原发性骨髓纤维化（PMF）的患者或根据IWG-MRT标准诊断为红细胞增多症' target='_blank'>真性红细胞增多症后MF（Post-PV-MF）或原发性血小板增多症后MF（Post-ET-MF）的患者；
3 根据动态国际预后积分系统（DIPSS）预后分级标准，评估为中危-2或高危的骨髓纤维化患者；
4 既往接受过或正在接受芦可替尼治疗不少于28天（除外过敏所致）的患者，且：在芦可替尼治疗期间仍旧需要红细胞输注或输注频率增加者，或发生3级或以上血小板计数降低，或发生3级或以上贫血，或发生3级或以上血肿/出血；
5 预期生存期大于24周；
6 ECOG评分0~2；
7 脾脏肿大：触诊脾缘达到或超过肋下5 cm（左锁骨中线及左肋缘交点至脾最远点的距离）；
8 外周血原始细胞≤10%；
9 随机化前7天内，实验室检查符合下列标准： 中性粒细胞计数＞1×109/L，血小板计数≥50×109/L； AST和ALT≤3×ULN，若合并严重的髓外造血或筛选前60天内接受过排铁治疗并因此导致肝功损害的患者，AST和ALT≤5×ULN；直接胆红素≤2.0×ULN； 血清肌酐≤1.5×ULN；
10 自愿签署知情同意书。
排除标准
1 既往服用过除芦可替尼外其他JAK抑制剂的患者；
2 筛选前4周内进行重大外科手术的患者；
3 既往进行过脾切除术的患者或筛选前3个月内接受过脾区放射治疗的患者;
4 筛选前患有癫痫或使用精神药物、镇静药物（用于安眠作用的除外）的患者；
5 随机化前2周内使用过任何MF的治疗，包括化学疗法（羟基脲除外），免疫调节疗法（例如，沙利度胺，重组干扰素-α（长效重组干扰素-α治疗需停药4周）），雄激素，免疫抑制疗法（例如，＞10 mg/天的泼尼松或皮质类固醇），促红细胞生成素，血小板生成素或粒细胞集落刺激因子，＞100 mg/天的乙酰水杨酸（阿司匹林）；
6 随机化前3周内输注过全血、悬浮红细胞或血小板等血制品；
7 筛选前6个月内有Ⅲ级或以上心力衰竭' target='_blank'>充血性心力衰竭（NYHA分级）、不稳定型心绞痛或心肌梗塞、脑血管意外事件、血栓疾病或需要治疗的心律失常性疾病患者；
8 筛选期间QTc间期(QTcB)＞480 ms的患者；
9 筛选前12个月内发生过活动性结核感染或有结核感染风险的患者；
10 筛选期间有任何临床症状的细菌、病毒、寄生虫或真菌感染（甲癣除外）需要治疗的患者；
11 有先天性或者获得性出血性疾病史的患者（注：因使用芦可替尼治疗引起的血肿除外）；
12 既往5年内罹患过恶性肿瘤（充分治疗的宫颈原位癌、基底细胞或鳞状上皮细胞皮肤癌，根治术后的乳腺原位癌' target='_blank'>导管原位癌、甲状腺癌' target='_blank'>甲状腺癌、局部前列腺癌的患者除外）；
13 合并其他严重疾病，研究者认为可能影响患者安全性和依从性；
14 任何显著的临床和实验室异常，研究者认为影响安全性评价的患者，如：患有高血压且经两种或两种以上降压药治疗无法下降到以下范围内者（收缩压＜160 mmHg，且舒张压＜100 mmHg）、甲状腺功能异常（≥3级，根据NCI-CTCAE v5.0）等；
15 筛选期间HIV阳性，或活动性乙型肝炎病毒检测阳性（HBsAg阳性且HBV-DNA≥1000拷贝/mL（若HBV-DNA的单位为IU/mL，需进行换算）），或抗HCV抗体阳性且HCV-RNA异常者；
16 疑似对OB756或同类药物过敏者；
17 难治或复发骨髓纤维化患者： 难治骨髓纤维化：服用足量芦可替尼（≥20 mg BID）治疗至少3个月后，MRI/CT检查显示与服用芦可替尼前28天内的脾脏体积比较，脾脏体积缩小不到10%，或釆用触诊脾脏大小缩小不到30%； 复发骨髓纤维化：服用足量芦可替尼（≥20 mg BID）至少3个月后，脾脏较服药前缩小后再次增大；
18 计划怀孕或已怀孕或正在哺乳期的女性患者以及在整个试验期间无法采取有效避孕措施的患者；
19 不能配合或无法进行MRI或CT扫描的患者；
20 随机化前3个月内参加过其它药物或医疗器械临床试验的患者（筛选失败的患者除外）。
4、试验分组
试验药
序号 名称 用法
1 中文通用名:OB756片
英文通用名:NA
商品名称:NA 		剂型:片剂
规格:16mg
用法用量:空腹给药，BID，20mg/次，根据方案规定调整
用药时程:所有入组的受试者计划服药24周。24周后未达到终止用药标准的受试者，可继续服用试验用药品治疗直至达到方案规定的终止用药标准。
2 中文通用名:OB756片
英文通用名:NA
商品名称:NA 		剂型:片剂
规格:4mg
用法用量:空腹给药，BID，20mg/次，根据方案规定调整
用药时程:所有入组的受试者计划服药24周。24周后未达到终止用药标准的受试者，可继续服用试验用药品治疗直至达到方案规定的终止用药标准。
对照药
序号 名称 用法
暂未填写此信息
5、终点指标
主要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
1 脾脏体积缩小有效率 整个试验期间，计划每12周进行一次。 有效性指标
次要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
1 其他有效性评估（如MPN-SAF TSS评估、骨髓纤维化疗效评价等） 24周内计划每6周进行一次；24周后计划每12周进行一次。 有效性指标
2 安全性评价 评估前6周内计划每2周进行一次，第7~12周内计划每3周进行一次，第13~24周内计划每6周进行一次，24周后每12周进行一次 安全性指标
6、数据安全监查委员会（DMC）
无
7、为受试者购买试验伤害保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
1 姓名 金洁 学位 医学博士 职称 教授
电话 0571-87236114 Email jiej0503@163.com 邮政地址 浙江省-杭州市-上城区庆春路79号
邮编 310003 单位名称 浙江大学医学院附属第一医院
2、各参加机构信息
序号 机构名称 主要研究者 国家 省（州） 城市
1 浙江大学医学院附属第一医院 金洁 中国 浙江省 杭州市
五、伦理委员会信息
序号 名称 审查结论 批准日期/备案日期
1 浙江大学附属第一医院临床研究伦理委员会 同意 2021-09-09
六、试验状态信息
1、试验状态
进行中 （尚未招募）
2、试验人数
目标入组人数 国内: 53 ；
已入组人数 国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数 国内: 登记人暂未填写该信息；
3、受试者招募及试验完成日期
第一例受试者签署知情同意书日期 国内：登记人暂未填写该信息；    
第一例受试者入组日期 国内：登记人暂未填写该信息；    
试验完成日期 国内：登记人暂未填写该信息；    
七、临床试验结果摘要
序号 版本号 版本日期
暂未填写此信息

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