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出境医 / 临床实验 / 在慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）成人患者中研究efgartigimod PH20 SC 的II 期研究

在慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）成人患者中研究efgartigimod PH20 SC 的II 期研究

登记号 CTR20212140 试验状态 进行中
申请人联系人 肖飞艳 首次公示信息日期 2021-08-25
申请人名称 argenx BV/ 再鼎医药（上海）有限公司/ Patheon Italia S.p.A.
一、题目和背景信息
登记号 CTR20212140
相关登记号
药物名称 ARGX-113
药物类型 生物制品
临床申请受理号 企业选择不公示
适应症 慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）
试验专业题目 一项在慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）成人患者中研究efgartigimod PH20 SC 的有效性、安全性和耐受性的II 期研究
试验通俗题目 在慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）成人患者中研究efgartigimod PH20 SC 的II 期研究
试验方案编号 ARGX-113-1802 方案最新版本号 中国特定研究4.2版（基于一般方案4.0[修正案3]）
版本日期: 2021-04-15 方案是否为联合用药 否
二、申请人信息
申请人名称
1
2
3
联系人姓名 肖飞艳 联系人座机 021-61632588 联系人手机号 18170021618
联系人Email Feiyan.Xiao@Zailaboratory.com 联系人邮政地址 上海市-上海市-上海浦东张江高科技园区金科路4560号金创大厦1号楼4楼 联系人邮编 201210
三、临床试验信息
1、试验目的
阶段A主要目的是基于被归类为治疗应答者患者百分比，评估efgartigimod活性; 次要目的是评估至临床改善的时间，安全性、耐受性、PK、PD和免疫原性。 阶段B主要目的是基于首次出现临床恶化证据所需时间，确定efgartigimod有效性;次要目的是评估基于疾病残疾、运动功能和肌力的临床功能评估，efgartigimod PH20 SC有效性、安全性、耐受性、PK、PD和免疫原性。
2、试验设计
试验分类 安全性和有效性 试验分期 II期 设计类型 平行分组
随机化 随机化 盲法 双盲 试验范围 国际多中心试验
3、受试者信息
年龄 18岁(最小年龄)至 无上限 (最大年龄)
性别 男+女
健康受试者 无
入选标准
1 能够理解试验要求，提供书面知情同意书（包括同意使用和披露研究相关健康信息），愿意并能够遵守研究方案程序（包括参加所需的研究访视）
2 签署知情同意书时年龄≥18岁的男性或女性患者
3 根据欧洲神经学会联合会/外周神经学会（EFNS/PNS，2010）的标准，很可能或明确诊断为进展性或复发性CIDP的患者
4 筛选期CIDP疾病活动度状态（CDAS）评分≥2分
5 在RI-V1（适用于进入导入期的患者）或A-V1（适用于筛选前3个月内有校正后的INCAT残疾总分恶化证据记录的初治患者），INCAT评分≥2分。入组试验时INCAT评分为2分的患者，其评分必须仅为腿部残疾评分；对于入组试验时INCAT评分≥3分的患者，对于评分为手臂或腿部评分无特定要求
6 满足以下任一治疗条件： 目前（即，过去6个月内）正在接受皮质类固醇冲击治疗、口服皮质类固醇（相当于≤10 mg/天的泼尼松龙/泼尼松）和/或IVIg或SCIg治疗，且患者愿意在RI-V1时终止该治疗；或 既往未接受过治疗（初治）；或 在筛选前至少6个月终止皮质类固醇和/或IVIg或SCIg治疗。 注：认为筛选前至少6个月内未接受每月一次或每日一次皮质类固醇、IVIg或SCIg治疗的患者等同于初治患者。
7 有生育能力的女性，筛选期妊娠试验结果为阴性，直至阶段A基线（D1A），尿妊娠试验结果为阴性
8 从筛选期至IMP末次给药后90天，有生育能力的女性必须使用高效或可接受的避孕方法
9 男性患者同意在试验期间及试验结束后90天内不捐献精子
排除标准
1 纯感觉非典型CIDP（EFNS/PNS定义）
2 其他原因引起的多发神经病，包括： 神经病' target='_blank'>多灶性运动神经病 抗髓鞘相关糖蛋白免疫球蛋白M（IgM）抗体意义不明的单克隆丙种球蛋白病 遗传性脱髓鞘性神经病 多发神经病、器官肿大、内分泌疾病、单克隆蛋白和皮肤改变综合征 腰骶神经根丛神经病 极有可能由糖尿病引起的多发神经病 极有可能由全身性疾病引起的多发神经病 药物或毒素诱导的多发神经病
3 任何其他能更好地解释患者所出现的体征和症状的疾病
4 任何脊髓病病史或中枢性脱髓鞘证据
5 当前存在酒精、药物或药物滥用或有酒精、药物或药物滥用史（即筛选前12个月内）
6 重度精神疾病（如重度抑郁、精神病、双相障碍）、实施自杀行为史或研究者认为当前存在可能对患者造成不利风险或可能影响试验方案依从性的自杀想法。 注：在筛选期，将使用哥伦比亚自杀严重程度评定量表（C-SSRS）评估自杀倾向；自杀风险较高的患者将被排除出试验（即，对自杀想法子量表的问题#4和/或#5的回答为肯定[过去3个月]的患者将被排除；和/或自杀行为子量表的任何回答为肯定[过去一年]的患者）。在入组试验前，研究者应对“他/她认为最有自杀倾向的生命周期/时间”项下上述问题的任何肯定回答进行仔细评估，以确定其当前是否存在任何自杀风险。
7 筛选期出现有临床意义的活动性或控制不佳的慢性细菌、病毒或真菌感染的患者，包括下述筛选期活动性病毒感染检测结果呈阳性的患者 活动性乙型肝炎病毒（HBV）：血清学全套检查结果提示活动性（急性或慢性）感染，除非HBV DNA检测结果为阴性； 活动性丙型肝炎病毒（HCV）：HCV-Ab的血清学检查结果呈阳性； 与免疫缺陷综合征' target='_blank'>获得性免疫缺陷综合征（AIDS）定义疾病或分化抗原簇4（CD4）计数≤200 cells/mm3相关的血清学检查显示人类免疫缺陷病毒（HIV）呈阳性。
8 筛选期总IgG水平
9 接受下述治疗： 筛选前3个月内（或药物的5个半衰期内，以较长者为准）：血浆置换或免疫吸附、任何含可结晶片段（Fc）的治疗药物或其他生物制品的合并用药，或任何其他试验用药品； 筛选前6个月内：利妥昔单抗、阿仑单抗、任何其他单克隆抗体、环磷酰胺、干扰素、肿瘤坏死因子-α抑制剂、芬戈莫德、甲氨蝶呤、硫唑嘌呤、麦考酚酯、任何其他免疫调节或免疫抑制药物，以及每日口服皮质类固醇>10 mg/天。 注：可入组使用IVIg、SCIg、皮质类固醇冲击治疗和每日口服皮质类固醇≤10 mg/天的患者。 试验期间患者（有意向）使用禁用药物或治疗
10 妊娠和哺乳期女性以及在试验期间或IMP末次给药后90天内有妊娠计划的女性
11 患有研究者认为会干扰CIDP临床症状准确评估的任何其他已知自身免疫性疾病的患者。
12 筛选前28天内接种减毒活疫苗的患者。不排除在筛选前的任何时间接受灭活、亚单位、多糖或结合疫苗。
13 有恶性肿瘤病史的患者，除非认为在IMP首次给药前≥3年通过充分治疗治愈且无复发证据。以下癌症患者可随时入组： 经充分治疗的基底细胞或鳞状细胞皮肤癌、 宫颈原位癌、 乳腺原位癌、或 前列腺癌的偶发组织学结果（TNM[肿瘤、淋巴结和转移分类]分期T1a或T1b）
14 既往参加过efgartigimod试验，并接受过至少1次IMP给药的患者
15 已知对IMP任何成分有超敏反应病史的患者
16 有其他显著严重疾病临床证据的患者或近期接受或计划接受大手术的患者，或存在可能混淆试验结果或使患者处于过度风险的任何其他原因的患者
4、试验分组
试验药
序号 名称 用法
1 中文通用名:ARGX-113
英文通用名:ARGX-113
商品名称:NA 		剂型:注射剂
规格:efgartigimod的浓度为180 mg/mL，rHuPH20（也称作ARGX-113/rHuPH20）的浓度为2000 U/mL。每剂efgartigimod PH20 SC含有1000 mg efgartigimod
用法用量:单剂量给药，皮下注射
用药时程:阶段A:最少4次（A-V1、A-V2、A-V、3A-V4）和最多13次（A-V1至A-V13）给药，每周一次 阶段B：每周一次给药，最长48周
对照药
序号 名称 用法
1 中文通用名:ARGX-113 安慰剂
英文通用名:ARGX-113 Placebo
商品名称:NA 		剂型:注射剂
规格:2000U/Ml rHuPH20
用法用量:用法用量：单剂量给药，皮下注射
用药时程:阶段B：每周一次给药，最长48周
5、终点指标
主要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
1 阶段A存在经确认ECI的患者百分比 当观察到88例满足阶段B的主要终点分析的事件时，将停止试验 有效性指标+安全性指标
2 至首次校正后的INCAT较阶段B基线恶化的时间（定义为从双盲IMP首次给药至首次校正后的INCAT较阶段B基线恶化的时间） 当观察到88例满足阶段B的主要终点分析的事件时，将停止试验 有效性指标+安全性指标
次要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
1 阶段A至首次确认存在ECI的时间。 阶段A期间，随时间推移，评估数据较D1A的变化 当观察到88例满足阶段B的主要终点分析的事件时，将停止试验 有效性指标
2 阶段A按SOC和PT列出的经暴露量校正的TEAE和SAE发生率 阶段A期间，具有临床意义的实验室检查异常的发生率 当观察到88例满足阶段B的主要终点分析的事件时，将停止试验 安全性指标
3 阶段A期间，efgartigimod给药前血清浓度随时间的变化 阶段A期间，血清IgG水平（总水平）随时间的变化 当观察到88例满足阶段B的主要终点分析的事件时，将停止试验 有效性指标
4 阶段A期间，具有efgartigimod和/或rHuPH20 BAb的患者百分比和滴度。阶段A期间，存在抗efgartigimod的NAb和抗rHuPH20的NAb滴度 当观察到88例满足阶段B的主要终点分析的事件时，将停止试验 有效性指标
5 至CIDP疾病进展时间；截至第48周24项I-RODS评分增加测量，功能水平较阶段B基线出现改善的患者百分比；评估数据较阶段B基线；实验组受试者评估数据较阶段A基线；24项I-RODS降低10%的时间 当观察到88例满足阶段B的主要终点分析的事件时，将停止试验 有效性指标
6 阶段B期间，按SOC和PT列出的TEAE和SAE的发生率 阶段B期间，具有临床意义的实验室检查异常的发生率 当观察到88例满足阶段B的主要终点分析的事件时，将停止试验 安全性指标
7 阶段B期间，efgartigimod给药前血清浓度随时间的变化 阶段B期间，血清IgG水平（总水平）随时间的变化 当观察到88例满足阶段B的主要终点分析的事件时，将停止试验 有效性指标
8 阶段B期间，具有efgartigimod和/或rHuPH20 BAb的患者百分比和滴度。阶段B期间，存在抗efgartigimod的NAb和抗rHuPH20的NAb滴度 当观察到88例满足阶段B的主要终点分析的事件时，将停止试验 有效性指标
6、数据安全监查委员会（DMC）
有
7、为受试者购买试验伤害保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
1 姓名 赵重波 学位 医学博士 职称 主任医师
电话 13916940621 Email Zhao_chongbo@fudan.edu.cn 邮政地址 上海市-上海市-上海市乌鲁木齐中路12号
邮编 200040 单位名称 复旦大学附属华山医院
2、各参加机构信息
序号 机构名称 主要研究者 国家 省（州） 城市
1 复旦大学附属华山医院 赵重波 中国 上海市 上海市
2 首都医科大学宣武医院 笪宇威 中国 北京市 北京市
3 华中科技大学同济医学院附属同济医院 卜碧涛 中国 湖北省 武汉市
4 武汉大学人民医院（湖北省人民医院） 卢祖能 中国 湖北省 武汉市
5 吉林大学第一医院 于雪凡 中国 吉林省 长春市
6 山东大学齐鲁医院 李伟 中国 山东省 济南市
7 浙江大学医学院附属第一医院（浙江省第一医院） 柯青 中国 浙江省 杭州市
8 南昌大学附属第一医院 洪道俊 中国 江西省 南昌市
9 四川省人民医院 郭富强 中国 四川省 成都市
10 南方医科大学南方医院 蒋海山 中国 广东省 广州市
11 山西医科大学第一医院 郭军红 中国 山西省 太原市
12 中南大学湘雅医院 杨欢 中国 湖南省 长沙市
13 西安高新医院有限公司 李尊波 中国 陕西省 西安市
14 福建医科大学附属协和医院 邹璋钰 中国 福建省 福州市
15 香港大学深圳医院 肖海兵 中国 广东省 深圳市
16 南京市第一医院 时建铨 中国 江苏省 南京市
17 南昌大学附属第二医院 涂江龙 中国 江西省 南昌市
18 贵州医科大学附属医院 贺电 中国 贵州省 贵阳市
19 广东省中医院 招远祺 中国 广东省 广州市
20 赤峰市医院 张亚丽 中国 内蒙古自治区 赤峰市
21 复旦大学附属中山医院 丁晶 中国 上海市 上海市
22 江西省人民医院 徐仁伵 中国 江西省 南昌市
23 同济大学附属杨浦医院 岳蕴华 中国 上海市 上海市
24 浙江省人民医院 王奕琪 中国 浙江省 杭州市
25 西安唐都医院（中国人民解放军空军军医大学第二附属医院 常婷 中国 陕西省 西安市
26 延安大学咸阳医院 郭爱红 中国 陕西省 咸阳市
27 Neiro-Clinica, LLC Boyko Alexey 俄罗斯 NA Moscow
28 Medical Center Convex EOOD Genov Krasmir 保加利亚 NA Sofia
29 Austin Neuromuscular Center Hussain Yessar 美国 Texas Austin
30 Jüdisches Krankenhaus Klehmet Juliane 德国 Berlin Berlin
31 Hiroshima University Hospital Sugimoto Takamichi 日本 Hirosima Hiroshima-Shi
32 Pineo Medical Ecosystem Tsiskaridze Alexander 格鲁吉亚 NA Tbilisi
33 Prywatny Gabinet Lekarski U. Chyrchel-Paszkiewicz Chyrchel-Paszkiewicz Urszula 波兰 NA Lublin
34 Republican Clinical Hospital #4 Dorogov Nikolay 俄罗斯 NA Saransk
35 Michigan State University Sachdev Amit 美国 Michigan East Lansing
36 Research Medical Complex Vashe Zdorovie Yakupov Eduard 俄罗斯 NA Kazan
37 IMMUNOe Research Centers Melamed Isaac 美国 Colorado Centennial
38 Saitama Medical Center Kaida Kenichi 日本 Saitama Kawagoe
39 Chiba University Hospital Kuwabara Satoshi 日本 Tokyo Chiba
40 CHU de Nice Sacconi Sabrina 法国 Alpes-Maritimes Nice
41 CHU Bicêtre Echaniz-Laguna Andoni 法国 NA Le Kremlin Bicetrearis
42 Columbia University Medical Center Brannagan Thomas 美国 New York New York
43 Nagoya University Hospital Katsuno Masahisa 日本 Aiti Nagoya
44 Municipal enterprise Volyn Regional Clinical Hospital of Volyn Regional Council Shulga Olga 乌克兰 NA Lutsk
45 Neuromuscular Research Center Sivakumar Kumaraswamy 美国 Arizona Phoenix
46 Kindai University Hospital Kuwahara Motoi 日本 NA Osakasayama-shi
47 Medical Clinical Research Center of Medical Center LLC Health Clinic Novakovska Olha 乌克兰 NA Vinnytsia
48 University of Kansas Medical Center Pasnoor Mamatha 美国 Kansas Fairway
49 Tel Aviv Sourasky Medical Center PPDS Abraham Alon 以色列 NA Tel Aviv
50 Yale University School of Medicine Nowak Richard 美国 Connecticut New Haven
51 Ospedale Policlinico San Martino Schenone Angelo 意大利 NA Genova
52 Ohio State University Quick Adam 美国 Ohio Columbus
53 California Pacific Medical Center Katz Jonathan 美国 California San Francisco
54 University Clinical Center of Serbia - PPDS Basta Ivana 塞尔维亚 NA Belgrade
55 Academisch Medisch Centrum Amsterdam Eftimov Filip 荷兰 NA Amsterdam
56 Republican Clinical Neurological Center Khabirov Farit 俄罗斯 NA Kazan
57 Military Medical Academy HBAT Tsvetanov Plamen 保加利亚 Pleven Pleven
58 University of South Florida Suresh Niraja 美国 Florida Tampa
59 Universitatsklinikum Schleswig-Holstein Leypoldt Frank 德国 NA Kiel
60 Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico Magri Francesca 意大利 NA Milano
61 Sarajishvili Institute of Neurology Shakarishvili Roman 格鲁吉亚 NA Tbilisi
62 Universitatsklinikum Leipzig Baum Petra 德国 NA Leipzig
63 Teikyo University Hospital Sonoo Masahiro 日本 Tokyo Itabashi-ku
64 Keio University Hospital Nakahara Jin 日本 Tokyo Shinjuku-ku
65 Kyushu University Hospital Yamasaki Ryo 日本 Hukuoka Fukuoka
66 Edith Wolfson Medical Center Lampl Yair 以色列 NA Holon
67 Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi Sorbi Sandro 意大利 NA Firenze
68 Erasmus MC Van Doorn Pieter A. 荷兰 Zuid-Holland Rotterdam
69 University of California Irvine Mozaffar Tahseen 美国 California Orange County
70 University of Texas - San Antonio - Health Science Center - PPDS Bhavaraju-Sanka Ratna 美国 Texas San Antonio
71 Hospital General Universitario de Alicante Diaz Marin Carmen 西班牙 NA Alicante
72 Odense Universitetshospital Sindrup Soeren 丹麦 NA Odense
73 Neurology Associates PA Isa Arnaldo 美国 Florida Maitland
74 Hospital Clinico San Carlos Guerrero Sola Antonio 西班牙 NA Madrid
75 Medizinische Hochschule Hannover Skripuletz Thomas 德国 NA Hannover
76 North County Neurology Associates Sahagian Gregory 美国 California Carlsbad
77 Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana Siciliano Gabriele 意大利 NA Pisa
78 Multiprofile Hospital for Active Treatment of Neurology and Psychiatry Milanov Ivan 保加利亚 Sofia-Grad Sofia
79 Communal NPE Vinnytsia Reg. Clin. Psychoneurolog. Hosp. n.a. O.I. Yushchenko of Vinnytsia RC Smolko Dmytro 乌克兰 Vinnyts'ka Oblast Vinnytsia
80 Krakowski Szpital Specjalistyczny im. Jana Pawla II Banaszkiewicz Krzysztof 波兰 Malopolskie Kraków
81 Fondazione IRCCS Di Rilievo Nazionale Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta Lauria Pinter Giuseppe 意大利 NA Milano
82 Az Ospedaliera Universitaria Policlinico G Martino Mazzeo Anna 意大利 NA Messina
83 Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II Santoro Lucio 意大利 Napoli Napoli
84 Azienda Ospedaliera Sant'andrea Antonini Giovanni 意大利 NA Rome
85 UZ Leuven Claeys Kristl 比利时 NA Leuven
86 Medical University of Vienna Zimprich Fritz 澳大利亚 Wien Wien
87 University of Pennsylvania Khella Sami 美国 Pennsylvania Philadelphia
88 ASST degli Spedali Civili di Brescia - Spedali Civili di Brescia - INCIPIT - PIN Padovani Alessandro 意大利 NA Brescia
89 Hospital For Special Surgery Lange Dale 美国 New York New York
90 UZ Brussel Bissay Véronique 比利时 NA Jette
91 Azienda Ospedaliera Universitaria Senese Giannini Fabio 意大利 NA Siena
92 Pest Megyei Flór Ferenc Kórház Pánczél Gyula 匈牙利 NA Kistarcsa
93 University Clinical Center Kragujevac Stojanovic Miroslav 塞尔维亚 NA Kragujevac
94 Charité - Universit？tsmedizin Berlin Hotter Benjamin 德国 NA Berlin
95 Kepler Universit？tsklinikum Linz Eggers Christian 澳大利亚 NA Linz
96 University of Virginia Rakocevic Goran 美国 Virginia Charlottesville
97 APHP Raymond Poincare Nicolas Guillaume 法国 NA Garches
98 Rostov State Medical University Goncharova Zoya 俄罗斯 NA Rostov-on-Don
99 Neurological Services of Orlando Jacobs Daniel 美国 Florida Orlando
100 Hospital General Universitario Gregorio Maranon Mu？oz Blanco Jose Luis 西班牙 NA Madrid
101 Comprehensive Multiple Sclerosis Care Center at South Shore Neurologic Associates PC Gudesblatt Mark 美国 New York Patchogue
102 Military Medical Academy Raicevic Ranko 塞尔维亚 NA Belgrade
103 University of Alabama at Birmingham Ubogu Eroboghene 美国 Alabama Birmingham
104 University of Minnesota Allen Jeffrey 美国 Minnesota Minneapolis
105 Sheba Medical Center - PPDS Dori Amir 以色列 NA Ramat Gan
106 Wayne State University Lisak Robert 美国 Michigan Detroit
107 University of Florida Jacksonville Pulley Michael 美国 Florida Jacksonville
108 Affidea Romania SRL Docu Axelerad Any 罗马尼亚 NA Constanta
109 Osaka University Hospital Okuno Tatsusada 日本 NA Osaka
110 University of Cincinnati Medical Center Kushlaf Hani 美国 Ohio Cincinnati
111 Municipal Non-Profit Enterprise City Clinical Hospital #16 of Dnipro City Council Kyrychenko Alla 乌克兰 NA Dnipro
112 Medical Hospital of Tokyo Medical and Dental University Yokota Takanori 日本 Tokyo Bunkyo-Ku
113 University of North Carolina at Chapel Hill Traub Rebecca 美国 North Carolina Chapel Hill
114 HonorHealth Neurology Levine Todd 美国 Arizona Scottsdale
115 SFM Clinical Research, LLC Feinberg Marc 美国 Florida Boca Raton
116 Medical Center of LLC Medical Center Dopomoga-Plus Korolova Oksana 乌克兰 NA Kyiv
117 Rutgers University- Robert Wood Johnson Medical School Chen Shan 美国 New Jersey New Brunswick
118 Centre Hospitalier et Universitaire de Limoges Magy Laurent 法国 NA Limoges
119 Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM, Centralny Szpital Kliniczny Lipowska Marta 波兰 Mazowieckie Warszawa
120 Prime Site Kft. Bereczki Dániel 匈牙利 Budapest Budapest
121 Specjalistyczne Gabinety Sp. z o.o. Banach Marta 波兰 NA
登记号 CTR20212140 试验状态 进行中
申请人联系人 肖飞艳 首次公示信息日期 2021-08-25
申请人名称 argenx BV/ 再鼎医药（上海）有限公司/ Patheon Italia S.p.A.
一、题目和背景信息
登记号 CTR20212140
相关登记号
药物名称 ARGX-113
药物类型 生物制品
临床申请受理号 企业选择不公示
适应症 慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）
试验专业题目 一项在慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）成人患者中研究efgartigimod PH20 SC 的有效性、安全性和耐受性的II 期研究
试验通俗题目 在慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）成人患者中研究efgartigimod PH20 SC 的II 期研究
试验方案编号 ARGX-113-1802 方案最新版本号 中国特定研究4.2版（基于一般方案4.0[修正案3]）
版本日期: 2021-04-15 方案是否为联合用药 否
二、申请人信息
申请人名称
1
2
3
联系人姓名 肖飞艳 联系人座机 021-61632588 联系人手机号 18170021618
联系人Email Feiyan.Xiao@Zailaboratory.com 联系人邮政地址 上海市-上海市-上海浦东张江高科技园区金科路4560号金创大厦1号楼4楼 联系人邮编 201210
三、临床试验信息
1、试验目的
阶段A主要目的是基于被归类为治疗应答者患者百分比，评估efgartigimod活性; 次要目的是评估至临床改善的时间，安全性、耐受性、PK、PD和免疫原性。 阶段B主要目的是基于首次出现临床恶化证据所需时间，确定efgartigimod有效性;次要目的是评估基于疾病残疾、运动功能和肌力的临床功能评估，efgartigimod PH20 SC有效性、安全性、耐受性、PK、PD和免疫原性。
2、试验设计
试验分类 安全性和有效性 试验分期 II期 设计类型 平行分组
随机化 随机化 盲法 双盲 试验范围 国际多中心试验
3、受试者信息
年龄 18岁(最小年龄)至 无上限 (最大年龄)
性别 男+女
健康受试者 无
入选标准
1 能够理解试验要求，提供书面知情同意书（包括同意使用和披露研究相关健康信息），愿意并能够遵守研究方案程序（包括参加所需的研究访视）
2 签署知情同意书时年龄≥18岁的男性或女性患者
3 根据欧洲神经学会联合会/外周神经学会（EFNS/PNS，2010）的标准，很可能或明确诊断为进展性或复发性CIDP的患者
4 筛选期CIDP疾病活动度状态（CDAS）评分≥2分
5 在RI-V1（适用于进入导入期的患者）或A-V1（适用于筛选前3个月内有校正后的INCAT残疾总分恶化证据记录的初治患者），INCAT评分≥2分。入组试验时INCAT评分为2分的患者，其评分必须仅为腿部残疾评分；对于入组试验时INCAT评分≥3分的患者，对于评分为手臂或腿部评分无特定要求
6 满足以下任一治疗条件： 目前（即，过去6个月内）正在接受皮质类固醇冲击治疗、口服皮质类固醇（相当于≤10 mg/天的泼尼松龙/泼尼松）和/或IVIg或SCIg治疗，且患者愿意在RI-V1时终止该治疗；或 既往未接受过治疗（初治）；或 在筛选前至少6个月终止皮质类固醇和/或IVIg或SCIg治疗。 注：认为筛选前至少6个月内未接受每月一次或每日一次皮质类固醇、IVIg或SCIg治疗的患者等同于初治患者。
7 有生育能力的女性，筛选期妊娠试验结果为阴性，直至阶段A基线（D1A），尿妊娠试验结果为阴性
8 从筛选期至IMP末次给药后90天，有生育能力的女性必须使用高效或可接受的避孕方法
9 男性患者同意在试验期间及试验结束后90天内不捐献精子
排除标准
1 纯感觉非典型CIDP（EFNS/PNS定义）
2 其他原因引起的多发神经病，包括： 神经病' target='_blank'>多灶性运动神经病 抗髓鞘相关糖蛋白免疫球蛋白M（IgM）抗体意义不明的单克隆丙种球蛋白病 遗传性脱髓鞘性神经病 多发神经病、器官肿大、内分泌疾病、单克隆蛋白和皮肤改变综合征 腰骶神经根丛神经病 极有可能由糖尿病引起的多发神经病 极有可能由全身性疾病引起的多发神经病 药物或毒素诱导的多发神经病
3 任何其他能更好地解释患者所出现的体征和症状的疾病
4 任何脊髓病病史或中枢性脱髓鞘证据
5 当前存在酒精、药物或药物滥用或有酒精、药物或药物滥用史（即筛选前12个月内）
6 重度精神疾病（如重度抑郁、精神病、双相障碍）、实施自杀行为史或研究者认为当前存在可能对患者造成不利风险或可能影响试验方案依从性的自杀想法。 注：在筛选期，将使用哥伦比亚自杀严重程度评定量表（C-SSRS）评估自杀倾向；自杀风险较高的患者将被排除出试验（即，对自杀想法子量表的问题#4和/或#5的回答为肯定[过去3个月]的患者将被排除；和/或自杀行为子量表的任何回答为肯定[过去一年]的患者）。在入组试验前，研究者应对“他/她认为最有自杀倾向的生命周期/时间”项下上述问题的任何肯定回答进行仔细评估，以确定其当前是否存在任何自杀风险。
7 筛选期出现有临床意义的活动性或控制不佳的慢性细菌、病毒或真菌感染的患者，包括下述筛选期活动性病毒感染检测结果呈阳性的患者 活动性乙型肝炎病毒（HBV）：血清学全套检查结果提示活动性（急性或慢性）感染，除非HBV DNA检测结果为阴性； 活动性丙型肝炎病毒（HCV）：HCV-Ab的血清学检查结果呈阳性； 与免疫缺陷综合征' target='_blank'>获得性免疫缺陷综合征（AIDS）定义疾病或分化抗原簇4（CD4）计数≤200 cells/mm3相关的血清学检查显示人类免疫缺陷病毒（HIV）呈阳性。
8 筛选期总IgG水平
9 接受下述治疗： 筛选前3个月内（或药物的5个半衰期内，以较长者为准）：血浆置换或免疫吸附、任何含可结晶片段（Fc）的治疗药物或其他生物制品的合并用药，或任何其他试验用药品； 筛选前6个月内：利妥昔单抗、阿仑单抗、任何其他单克隆抗体、环磷酰胺、干扰素、肿瘤坏死因子-α抑制剂、芬戈莫德、甲氨蝶呤、硫唑嘌呤、麦考酚酯、任何其他免疫调节或免疫抑制药物，以及每日口服皮质类固醇>10 mg/天。 注：可入组使用IVIg、SCIg、皮质类固醇冲击治疗和每日口服皮质类固醇≤10 mg/天的患者。 试验期间患者（有意向）使用禁用药物或治疗
10 妊娠和哺乳期女性以及在试验期间或IMP末次给药后90天内有妊娠计划的女性
11 患有研究者认为会干扰CIDP临床症状准确评估的任何其他已知自身免疫性疾病的患者。
12 筛选前28天内接种减毒活疫苗的患者。不排除在筛选前的任何时间接受灭活、亚单位、多糖或结合疫苗。
13 有恶性肿瘤病史的患者，除非认为在IMP首次给药前≥3年通过充分治疗治愈且无复发证据。以下癌症患者可随时入组： 经充分治疗的基底细胞或鳞状细胞皮肤癌、 宫颈原位癌、 乳腺原位癌、或 前列腺癌的偶发组织学结果（TNM[肿瘤、淋巴结和转移分类]分期T1a或T1b）
14 既往参加过efgartigimod试验，并接受过至少1次IMP给药的患者
15 已知对IMP任何成分有超敏反应病史的患者
16 有其他显著严重疾病临床证据的患者或近期接受或计划接受大手术的患者，或存在可能混淆试验结果或使患者处于过度风险的任何其他原因的患者
4、试验分组
试验药
序号 名称 用法
1 中文通用名:ARGX-113
英文通用名:ARGX-113
商品名称:NA 		剂型:注射剂
规格:efgartigimod的浓度为180 mg/mL，rHuPH20（也称作ARGX-113/rHuPH20）的浓度为2000 U/mL。每剂efgartigimod PH20 SC含有1000 mg efgartigimod
用法用量:单剂量给药，皮下注射
用药时程:阶段A:最少4次（A-V1、A-V2、A-V、3A-V4）和最多13次（A-V1至A-V13）给药，每周一次 阶段B：每周一次给药，最长48周
对照药
序号 名称 用法
1 中文通用名:ARGX-113 安慰剂
英文通用名:ARGX-113 Placebo
商品名称:NA 		剂型:注射剂
规格:2000U/Ml rHuPH20
用法用量:用法用量：单剂量给药，皮下注射
用药时程:阶段B：每周一次给药，最长48周
5、终点指标
主要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
1 阶段A存在经确认ECI的患者百分比 当观察到88例满足阶段B的主要终点分析的事件时，将停止试验 有效性指标+安全性指标
2 至首次校正后的INCAT较阶段B基线恶化的时间（定义为从双盲IMP首次给药至首次校正后的INCAT较阶段B基线恶化的时间） 当观察到88例满足阶段B的主要终点分析的事件时，将停止试验 有效性指标+安全性指标
次要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
1 阶段A至首次确认存在ECI的时间。 阶段A期间，随时间推移，评估数据较D1A的变化 当观察到88例满足阶段B的主要终点分析的事件时，将停止试验 有效性指标
2 阶段A按SOC和PT列出的经暴露量校正的TEAE和SAE发生率 阶段A期间，具有临床意义的实验室检查异常的发生率 当观察到88例满足阶段B的主要终点分析的事件时，将停止试验 安全性指标
3 阶段A期间，efgartigimod给药前血清浓度随时间的变化 阶段A期间，血清IgG水平（总水平）随时间的变化 当观察到88例满足阶段B的主要终点分析的事件时，将停止试验 有效性指标
4 阶段A期间，具有efgartigimod和/或rHuPH20 BAb的患者百分比和滴度。阶段A期间，存在抗efgartigimod的NAb和抗rHuPH20的NAb滴度 当观察到88例满足阶段B的主要终点分析的事件时，将停止试验 有效性指标
5 至CIDP疾病进展时间；截至第48周24项I-RODS评分增加测量，功能水平较阶段B基线出现改善的患者百分比；评估数据较阶段B基线；实验组受试者评估数据较阶段A基线；24项I-RODS降低10%的时间 当观察到88例满足阶段B的主要终点分析的事件时，将停止试验 有效性指标
6 阶段B期间，按SOC和PT列出的TEAE和SAE的发生率 阶段B期间，具有临床意义的实验室检查异常的发生率 当观察到88例满足阶段B的主要终点分析的事件时，将停止试验 安全性指标
7 阶段B期间，efgartigimod给药前血清浓度随时间的变化 阶段B期间，血清IgG水平（总水平）随时间的变化 当观察到88例满足阶段B的主要终点分析的事件时，将停止试验 有效性指标
8 阶段B期间，具有efgartigimod和/或rHuPH20 BAb的患者百分比和滴度。阶段B期间，存在抗efgartigimod的NAb和抗rHuPH20的NAb滴度 当观察到88例满足阶段B的主要终点分析的事件时，将停止试验 有效性指标
6、数据安全监查委员会（DMC）
有
7、为受试者购买试验伤害保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
1 姓名 赵重波 学位 医学博士 职称 主任医师
电话 13916940621 Email Zhao_chongbo@fudan.edu.cn 邮政地址 上海市-上海市-上海市乌鲁木齐中路12号
邮编 200040 单位名称 复旦大学附属华山医院
2、各参加机构信息
序号 机构名称 主要研究者 国家 省（州） 城市
1 复旦大学附属华山医院 赵重波 中国 上海市 上海市
2 首都医科大学宣武医院 笪宇威 中国 北京市 北京市
3 华中科技大学同济医学院附属同济医院 卜碧涛 中国 湖北省 武汉市
4 武汉大学人民医院（湖北省人民医院） 卢祖能 中国 湖北省 武汉市
5 吉林大学第一医院 于雪凡 中国 吉林省 长春市
6 山东大学齐鲁医院 李伟 中国 山东省 济南市
7 浙江大学医学院附属第一医院（浙江省第一医院） 柯青 中国 浙江省 杭州市
8 南昌大学附属第一医院 洪道俊 中国 江西省 南昌市
9 四川省人民医院 郭富强 中国 四川省 成都市
10 南方医科大学南方医院 蒋海山 中国 广东省 广州市
11 山西医科大学第一医院 郭军红 中国 山西省 太原市
12 中南大学湘雅医院 杨欢 中国 湖南省 长沙市
13 西安高新医院有限公司 李尊波 中国 陕西省 西安市
14 福建医科大学附属协和医院 邹璋钰 中国 福建省 福州市
15 香港大学深圳医院 肖海兵 中国 广东省 深圳市
16 南京市第一医院 时建铨 中国 江苏省 南京市
17 南昌大学附属第二医院 涂江龙 中国 江西省 南昌市
18 贵州医科大学附属医院 贺电 中国 贵州省 贵阳市
19 广东省中医院 招远祺 中国 广东省 广州市
20 赤峰市医院 张亚丽 中国 内蒙古自治区 赤峰市
21 复旦大学附属中山医院 丁晶 中国 上海市 上海市
22 江西省人民医院 徐仁伵 中国 江西省 南昌市
23 同济大学附属杨浦医院 岳蕴华 中国 上海市 上海市
24 浙江省人民医院 王奕琪 中国 浙江省 杭州市
25 西安唐都医院（中国人民解放军空军军医大学第二附属医院 常婷 中国 陕西省 西安市
26 延安大学咸阳医院 郭爱红 中国 陕西省 咸阳市
27 Neiro-Clinica, LLC Boyko Alexey 俄罗斯 NA Moscow
28 Medical Center Convex EOOD Genov Krasmir 保加利亚 NA Sofia
29 Austin Neuromuscular Center Hussain Yessar 美国 Texas Austin
30 Jüdisches Krankenhaus Klehmet Juliane 德国 Berlin Berlin
31 Hiroshima University Hospital Sugimoto Takamichi 日本 Hirosima Hiroshima-Shi
32 Pineo Medical Ecosystem Tsiskaridze Alexander 格鲁吉亚 NA Tbilisi
33 Prywatny Gabinet Lekarski U. Chyrchel-Paszkiewicz Chyrchel-Paszkiewicz Urszula 波兰 NA Lublin
34 Republican Clinical Hospital #4 Dorogov Nikolay 俄罗斯 NA Saransk
35 Michigan State University Sachdev Amit 美国 Michigan East Lansing
36 Research Medical Complex Vashe Zdorovie Yakupov Eduard 俄罗斯 NA Kazan
37 IMMUNOe Research Centers Melamed Isaac 美国 Colorado Centennial
38 Saitama Medical Center Kaida Kenichi 日本 Saitama Kawagoe
39 Chiba University Hospital Kuwabara Satoshi 日本 Tokyo Chiba
40 CHU de Nice Sacconi Sabrina 法国 Alpes-Maritimes Nice
41 CHU Bicêtre Echaniz-Laguna Andoni 法国 NA Le Kremlin Bicetrearis
42 Columbia University Medical Center Brannagan Thomas 美国 New York New York
43 Nagoya University Hospital Katsuno Masahisa 日本 Aiti Nagoya
44 Municipal enterprise Volyn Regional Clinical Hospital of Volyn Regional Council Shulga Olga 乌克兰 NA Lutsk
45 Neuromuscular Research Center Sivakumar Kumaraswamy 美国 Arizona Phoenix
46 Kindai University Hospital Kuwahara Motoi 日本 NA Osakasayama-shi
47 Medical Clinical Research Center of Medical Center LLC Health Clinic Novakovska Olha 乌克兰 NA Vinnytsia
48 University of Kansas Medical Center Pasnoor Mamatha 美国 Kansas Fairway
49 Tel Aviv Sourasky Medical Center PPDS Abraham Alon 以色列 NA Tel Aviv
50 Yale University School of Medicine Nowak Richard 美国 Connecticut New Haven
51 Ospedale Policlinico San Martino Schenone Angelo 意大利 NA Genova
52 Ohio State University Quick Adam 美国 Ohio Columbus
53 California Pacific Medical Center Katz Jonathan 美国 California San Francisco
54 University Clinical Center of Serbia - PPDS Basta Ivana 塞尔维亚 NA Belgrade
55 Academisch Medisch Centrum Amsterdam Eftimov Filip 荷兰 NA Amsterdam
56 Republican Clinical Neurological Center Khabirov Farit 俄罗斯 NA Kazan
57 Military Medical Academy HBAT Tsvetanov Plamen 保加利亚 Pleven Pleven
58 University of South Florida Suresh Niraja 美国 Florida Tampa
59 Universitatsklinikum Schleswig-Holstein Leypoldt Frank 德国 NA Kiel
60 Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico Magri Francesca 意大利 NA Milano
61 Sarajishvili Institute of Neurology Shakarishvili Roman 格鲁吉亚 NA Tbilisi
62 Universitatsklinikum Leipzig Baum Petra 德国 NA Leipzig
63 Teikyo University Hospital Sonoo Masahiro 日本 Tokyo Itabashi-ku
64 Keio University Hospital Nakahara Jin 日本 Tokyo Shinjuku-ku
65 Kyushu University Hospital Yamasaki Ryo 日本 Hukuoka Fukuoka
66 Edith Wolfson Medical Center Lampl Yair 以色列 NA Holon
67 Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi Sorbi Sandro 意大利 NA Firenze
68 Erasmus MC Van Doorn Pieter A. 荷兰 Zuid-Holland Rotterdam
69 University of California Irvine Mozaffar Tahseen 美国 California Orange County
70 University of Texas - San Antonio - Health Science Center - PPDS Bhavaraju-Sanka Ratna 美国 Texas San Antonio
71 Hospital General Universitario de Alicante Diaz Marin Carmen 西班牙 NA Alicante
72 Odense Universitetshospital Sindrup Soeren 丹麦 NA Odense
73 Neurology Associates PA Isa Arnaldo 美国 Florida Maitland
74 Hospital Clinico San Carlos Guerrero Sola Antonio 西班牙 NA Madrid
75 Medizinische Hochschule Hannover Skripuletz Thomas 德国 NA Hannover
76 North County Neurology Associates Sahagian Gregory 美国 California Carlsbad
77 Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana Siciliano Gabriele 意大利 NA Pisa
78 Multiprofile Hospital for Active Treatment of Neurology and Psychiatry Milanov Ivan 保加利亚 Sofia-Grad Sofia
79 Communal NPE Vinnytsia Reg. Clin. Psychoneurolog. Hosp. n.a. O.I. Yushchenko of Vinnytsia RC Smolko Dmytro 乌克兰 Vinnyts'ka Oblast Vinnytsia
80 Krakowski Szpital Specjalistyczny im. Jana Pawla II Banaszkiewicz Krzysztof 波兰 Malopolskie Kraków
81 Fondazione IRCCS Di Rilievo Nazionale Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta Lauria Pinter Giuseppe 意大利 NA Milano
82 Az Ospedaliera Universitaria Policlinico G Martino Mazzeo Anna 意大利 NA Messina
83 Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II Santoro Lucio 意大利 Napoli Napoli
84 Azienda Ospedaliera Sant'andrea Antonini Giovanni 意大利 NA Rome
85 UZ Leuven Claeys Kristl 比利时 NA Leuven
86 Medical University of Vienna Zimprich Fritz 澳大利亚 Wien Wien
87 University of Pennsylvania Khella Sami 美国 Pennsylvania Philadelphia
88 ASST degli Spedali Civili di Brescia - Spedali Civili di Brescia - INCIPIT - PIN Padovani Alessandro 意大利 NA Brescia
89 Hospital For Special Surgery Lange Dale 美国 New York New York
90 UZ Brussel Bissay Véronique 比利时 NA Jette
91 Azienda Ospedaliera Universitaria Senese Giannini Fabio 意大利 NA Siena
92 Pest Megyei Flór Ferenc Kórház Pánczél Gyula 匈牙利 NA Kistarcsa
93 University Clinical Center Kragujevac Stojanovic Miroslav 塞尔维亚 NA Kragujevac
94 Charité - Universit？tsmedizin Berlin Hotter Benjamin 德国 NA Berlin
95 Kepler Universit？tsklinikum Linz Eggers Christian 澳大利亚 NA Linz
96 University of Virginia Rakocevic Goran 美国 Virginia Charlottesville
97 APHP Raymond Poincare Nicolas Guillaume 法国 NA Garches
98 Rostov State Medical University Goncharova Zoya 俄罗斯 NA Rostov-on-Don
99 Neurological Services of Orlando Jacobs Daniel 美国 Florida Orlando
100 Hospital General Universitario Gregorio Maranon Mu？oz Blanco Jose Luis 西班牙 NA Madrid
101 Comprehensive Multiple Sclerosis Care Center at South Shore Neurologic Associates PC Gudesblatt Mark 美国 New York Patchogue
102 Military Medical Academy Raicevic Ranko 塞尔维亚 NA Belgrade
103 University of Alabama at Birmingham Ubogu Eroboghene 美国 Alabama Birmingham
104 University of Minnesota Allen Jeffrey 美国 Minnesota Minneapolis
105 Sheba Medical Center - PPDS Dori Amir 以色列 NA Ramat Gan
106 Wayne State University Lisak Robert 美国 Michigan Detroit
107 University of Florida Jacksonville Pulley Michael 美国 Florida Jacksonville
108 Affidea Romania SRL Docu Axelerad Any 罗马尼亚 NA Constanta
109 Osaka University Hospital Okuno Tatsusada 日本 NA Osaka
110 University of Cincinnati Medical Center Kushlaf Hani 美国 Ohio Cincinnati
111 Municipal Non-Profit Enterprise City Clinical Hospital #16 of Dnipro City Council Kyrychenko Alla 乌克兰 NA Dnipro
112 Medical Hospital of Tokyo Medical and Dental University Yokota Takanori 日本 Tokyo Bunkyo-Ku
113 University of North Carolina at Chapel Hill Traub Rebecca 美国 North Carolina Chapel Hill
114 HonorHealth Neurology Levine Todd 美国 Arizona Scottsdale
115 SFM Clinical Research, LLC Feinberg Marc 美国 Florida Boca Raton
116 Medical Center of LLC Medical Center Dopomoga-Plus Korolova Oksana 乌克兰 NA Kyiv
117 Rutgers University- Robert Wood Johnson Medical School Chen Shan 美国 New Jersey New Brunswick
118 Centre Hospitalier et Universitaire de Limoges Magy Laurent 法国 NA Limoges
119 Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM, Centralny Szpital Kliniczny Lipowska Marta 波兰 Mazowieckie Warszawa
120 Prime Site Kft. Bereczki Dániel 匈牙利 Budapest Budapest
121 Specjalistyczne Gabinety Sp. z o.o. Banach Marta 波兰 NA

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