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出境医 / 临床实验 / 一项Pamrevlumab（FG-3019）或安慰剂联合全身性皮质类固醇治疗杜氏肌营养不良非卧床受试者的III 期、随机、双盲试验

一项Pamrevlumab（FG-3019）或安慰剂联合全身性皮质类固醇治疗杜氏肌营养不良非卧床受试者的III 期、随机、双盲试验

登记号 CTR20212110 试验状态 主动终止
申请人联系人 郭家绮 首次公示信息日期 2021-09-02
申请人名称 FibroGen Inc/ Boehringer Ingelheim Pharma GmbH & Co KG/ 珐博进（中国）医药技术开发有限公司
一、题目和背景信息
登记号 CTR20212110
相关登记号
药物名称 Pamrevlumab   曾用名:
药物类型 生物制品
临床申请受理号 企业选择不公示
适应症 杜氏营养不良症' target='_blank'>肌营养不良症
试验专业题目 一项Pamrevlumab（FG-3019）或安慰剂联合全身性皮质类固醇治疗杜氏肌营养不良非卧床受试者的III 期、随机、双盲试验
试验通俗题目 一项Pamrevlumab（FG-3019）或安慰剂联合全身性皮质类固醇治疗杜氏肌营养不良非卧床受试者的III 期、随机、双盲试验
试验方案编号 FGCL-3019-094 方案最新版本号 4
版本日期: 2022-10-28 方案是否为联合用药 否
二、申请人信息
申请人名称
1
2
3
联系人姓名 郭家绮 联系人座机 021-68810689 联系人手机号 18511768558
联系人Email gguo@FibroGen.CN 联系人邮政地址 北京市-北京市-北京市朝阳区建国门外大街光华东里8号院中海广场中楼2601室 联系人邮编 100020
三、临床试验信息
1、试验目的
评价Pamrevlumab与安慰剂相比，联合全身性皮质类固醇，每两周给药一次，治疗杜氏肌营养不良非卧床受试者（6岁至2、试验设计
试验分类 安全性和有效性 试验分期 III期 设计类型 平行分组
随机化 随机化 盲法 双盲 试验范围 国际多中心试验
3、受试者信息
年龄 6岁(最小年龄)至 12岁(最大年龄)
性别 男
健康受试者 无
入选标准
1 男性，筛选开始时至少6岁至<12岁
2 患者和/或法定监护人根据地区/国家和/或IRB/IEC要求提供书面知情同意书
3 病史包括DMD诊断和使用经验证的基因检测确认的Duchenne突变
4 平均（筛选和第0天）FVC占预测值百分比高于45%
5 筛选前，接受稳定剂量的全身性皮质类固醇至少6个月，剂量无实质性变化至少3个月（根据体重变化调整除外）。皮质类固醇剂量应符合DMD Care Considerations Working Group的建议（例如，泼尼松或泼尼松龙0.75 mg/kg/日或地夫可特0.9 mg/kg/日），或保持稳定剂量。合理预期在研究期间剂量和给药方案不会发生显著变化。
6 在随机分组前3个月内，能够完成2次6MWD测试，距离至少为270米但不超过450米，2次测试之间的变化≤10%。
7 筛选访视时，能够在<10秒内（无辅助/矫形器）从地面上站起（TTSTAND）。
8 能够接受下肢股外侧肌的MRI检查。
9 同意在研究过程中每年接种流感疫苗。
10 充分的肾功能
11 充分的血液学和电解质参数
12 充分的肝功能
排除标准
1 可能导致肌无力和/或运动功能损害的DMD以外的并发疾病
2 存在重度智力障碍（例如，重度自闭症、重度认知受损、重度行为障碍），根据研究者的判断，无法进行研究评估
3 既往使用过Pamrevlumab
4 BMI≥40 kg/m2或体重>117 kg
5 有以下反应史： a.对人、人源化、嵌合或鼠单克隆抗体有过敏或速发过敏反应史 b. 对研究药物或研究药物任何成分有超敏反应
6 在筛选开始前30天内暴露于任何试验用药物（无论是否用于DMD）或接受获批的DMD治疗（例如，eteplirsen、ataluren、golodirsen、casimersen）且在筛选时处于5个半衰期内，以较长者为准，全身性皮质类固醇（包括地夫可特）除外
7 需要≥16小时的持续通气治疗
8 控制不佳的哮喘或基础肺病，如支气管炎、支气管扩张、肺气肿、研究者认为可能影响呼吸功能的复发性感染性肺炎
9 筛选前8周内因呼吸衰竭住院
10 重度未控制的心力衰竭（NYHA III-IV级）或肾功能不全 ，包括以下任何一种情况： a. 筛选前8周内需要静脉给予利尿剂或正性肌力药物支持 b. 筛选前8周内因心力衰竭恶化或心律失常住院 c. 患者的肾小球滤过率（ GFR）< 30 mL/min/1.73 m 2或有急性肾损伤证据
11 存在需要接受抗心律失常治疗的心律失常
12 存在其他具有临床意义的心脏结构或功能异常的任何证据
13 研究者判断受试者因任何原因不能完全参与研究并完成研究，这些原因包括不能依从研究程序和治疗，或其他相关的任何医学、手术或精神疾病
4、试验分组
试验药
序号 名称 用法
1 中文通用名:FG-3019
英文通用名:Pamrevlumab
商品名称:NA 		剂型:注射液
规格:50ml/瓶
用法用量:35mg/kg;研究药物的总剂量不超过4.1g。所用剂量制备的液体体积不应超过410 ml
用药时程:共52周，每2周给药一次
对照药
序号 名称 用法
1 中文通用名:FG-3019制剂安慰剂
英文通用名:NA
商品名称:NA 		剂型:注射液
规格:50ml/瓶
用法用量:35mg/kg;研究药物的总剂量不超过4.1g。所用剂量制备的液体体积不应超过410 ml
用药时程:共52周，每2周给药一次
5、终点指标
主要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
1 移动功能评估： 第52周北极星移动评价量表（NSAA）线性总分相对基线的变化。 从基线至52周 有效性指标+安全性指标
次要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
1 第52周上4阶楼梯速度（4SCV）评估结果相对基线的变化。 从基线至52周 有效性指标+安全性指标
2 第52周10米步行/跑步测试结果相对基线的变化 从基线至52周 有效性指标+安全性指标
3 第52周至站立时间（TTSTAND）相对基线的变化。 从基线至52周 有效性指标+安全性指标
4 第52周至行走能力丧失（LoA）时间相对基线的变化 从基线至52周 有效性指标+安全性指标
6、数据安全监查委员会（DMC）
有
7、是否购买保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
1 姓名 戴毅 学位 医学博士 职称 副主任医师
电话 010-69151360 Email pumchdy@sina.com 邮政地址 北京市-北京市-西城区大木仓胡同41号
邮编 100032 单位名称 中国医学科学院北京协和医院
2、各参加机构信息
序号 机构名称 主要研究者 国家或地区 省（州） 城市
1 中国医学科学院北京协和医院 戴毅 中国 北京市 北京市
2 重庆医科大学附属儿童医院 洪思琦 中国 重庆市 重庆市
3 中山大学附属第一医院 陈子怡 中国 广东省 广州市
4 四川大学华西第二医院 罗蓉&蔡晓唐 中国 四川省 成都市
5 中南大学湘雅医院 彭镜 中国 湖南省 长沙市
五、伦理委员会信息
序号 名称 审查结论 批准日期/备案日期
1 中国医学科学院北京协和医院 修改后同意 2021-07-02
2 中国医学科学院北京协和医院 同意 2021-07-26
3 中国医学科学院北京协和医院 同意 2022-02-19
六、试验状态信息
1、试验状态
主动终止 （主研究已完成，研究结果未达到主要终点，Pamrevlumab总体上安全且耐受性良好，申办方决定关闭研究的开放性扩展阶段。）
2、试验人数
目标入组人数 国内: 15 ； 国际: 70 ；
已入组人数 国内: 17 ； 国际: 72 ；
实际入组总人数 国内: 17  ； 国际: 72 ；
3、受试者招募及试验完成日期
第一例受试者签署知情同意书日期 国内：2021-12-22；     国际：2021-03-03；
第一例受试者入组日期 国内：2022-01-12；     国际：2021-03-15；
试验终止日期 国内：2023-10-11；     国际：2023-10-11；
七、临床试验结果摘要
序号 版本号 版本日期
1 V1.0 2024-04-17
登记号 CTR20212110 试验状态 主动终止
申请人联系人 郭家绮 首次公示信息日期 2021-09-02
申请人名称 FibroGen Inc/ Boehringer Ingelheim Pharma GmbH & Co KG/ 珐博进（中国）医药技术开发有限公司
一、题目和背景信息
登记号 CTR20212110
相关登记号
药物名称 Pamrevlumab   曾用名:
药物类型 生物制品
临床申请受理号 企业选择不公示
适应症 杜氏营养不良症' target='_blank'>肌营养不良症
试验专业题目 一项Pamrevlumab（FG-3019）或安慰剂联合全身性皮质类固醇治疗杜氏肌营养不良非卧床受试者的III 期、随机、双盲试验
试验通俗题目 一项Pamrevlumab（FG-3019）或安慰剂联合全身性皮质类固醇治疗杜氏肌营养不良非卧床受试者的III 期、随机、双盲试验
试验方案编号 FGCL-3019-094 方案最新版本号 4
版本日期: 2022-10-28 方案是否为联合用药 否
二、申请人信息
申请人名称
1
2
3
联系人姓名 郭家绮 联系人座机 021-68810689 联系人手机号 18511768558
联系人Email gguo@FibroGen.CN 联系人邮政地址 北京市-北京市-北京市朝阳区建国门外大街光华东里8号院中海广场中楼2601室 联系人邮编 100020
三、临床试验信息
1、试验目的
评价Pamrevlumab与安慰剂相比，联合全身性皮质类固醇，每两周给药一次，治疗杜氏肌营养不良非卧床受试者（6岁至2、试验设计
试验分类 安全性和有效性 试验分期 III期 设计类型 平行分组
随机化 随机化 盲法 双盲 试验范围 国际多中心试验
3、受试者信息
年龄 6岁(最小年龄)至 12岁(最大年龄)
性别 男
健康受试者 无
入选标准
1 男性，筛选开始时至少6岁至<12岁
2 患者和/或法定监护人根据地区/国家和/或IRB/IEC要求提供书面知情同意书
3 病史包括DMD诊断和使用经验证的基因检测确认的Duchenne突变
4 平均（筛选和第0天）FVC占预测值百分比高于45%
5 筛选前，接受稳定剂量的全身性皮质类固醇至少6个月，剂量无实质性变化至少3个月（根据体重变化调整除外）。皮质类固醇剂量应符合DMD Care Considerations Working Group的建议（例如，泼尼松或泼尼松龙0.75 mg/kg/日或地夫可特0.9 mg/kg/日），或保持稳定剂量。合理预期在研究期间剂量和给药方案不会发生显著变化。
6 在随机分组前3个月内，能够完成2次6MWD测试，距离至少为270米但不超过450米，2次测试之间的变化≤10%。
7 筛选访视时，能够在<10秒内（无辅助/矫形器）从地面上站起（TTSTAND）。
8 能够接受下肢股外侧肌的MRI检查。
9 同意在研究过程中每年接种流感疫苗。
10 充分的肾功能
11 充分的血液学和电解质参数
12 充分的肝功能
排除标准
1 可能导致肌无力和/或运动功能损害的DMD以外的并发疾病
2 存在重度智力障碍（例如，重度自闭症、重度认知受损、重度行为障碍），根据研究者的判断，无法进行研究评估
3 既往使用过Pamrevlumab
4 BMI≥40 kg/m2或体重>117 kg
5 有以下反应史： a.对人、人源化、嵌合或鼠单克隆抗体有过敏或速发过敏反应史 b. 对研究药物或研究药物任何成分有超敏反应
6 在筛选开始前30天内暴露于任何试验用药物（无论是否用于DMD）或接受获批的DMD治疗（例如，eteplirsen、ataluren、golodirsen、casimersen）且在筛选时处于5个半衰期内，以较长者为准，全身性皮质类固醇（包括地夫可特）除外
7 需要≥16小时的持续通气治疗
8 控制不佳的哮喘或基础肺病，如支气管炎、支气管扩张、肺气肿、研究者认为可能影响呼吸功能的复发性感染性肺炎
9 筛选前8周内因呼吸衰竭住院
10 重度未控制的心力衰竭（NYHA III-IV级）或肾功能不全 ，包括以下任何一种情况： a. 筛选前8周内需要静脉给予利尿剂或正性肌力药物支持 b. 筛选前8周内因心力衰竭恶化或心律失常住院 c. 患者的肾小球滤过率（ GFR）< 30 mL/min/1.73 m 2或有急性肾损伤证据
11 存在需要接受抗心律失常治疗的心律失常
12 存在其他具有临床意义的心脏结构或功能异常的任何证据
13 研究者判断受试者因任何原因不能完全参与研究并完成研究，这些原因包括不能依从研究程序和治疗，或其他相关的任何医学、手术或精神疾病
4、试验分组
试验药
序号 名称 用法
1 中文通用名:FG-3019
英文通用名:Pamrevlumab
商品名称:NA 		剂型:注射液
规格:50ml/瓶
用法用量:35mg/kg;研究药物的总剂量不超过4.1g。所用剂量制备的液体体积不应超过410 ml
用药时程:共52周，每2周给药一次
对照药
序号 名称 用法
1 中文通用名:FG-3019制剂安慰剂
英文通用名:NA
商品名称:NA 		剂型:注射液
规格:50ml/瓶
用法用量:35mg/kg;研究药物的总剂量不超过4.1g。所用剂量制备的液体体积不应超过410 ml
用药时程:共52周，每2周给药一次
5、终点指标
主要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
1 移动功能评估： 第52周北极星移动评价量表（NSAA）线性总分相对基线的变化。 从基线至52周 有效性指标+安全性指标
次要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
1 第52周上4阶楼梯速度（4SCV）评估结果相对基线的变化。 从基线至52周 有效性指标+安全性指标
2 第52周10米步行/跑步测试结果相对基线的变化 从基线至52周 有效性指标+安全性指标
3 第52周至站立时间（TTSTAND）相对基线的变化。 从基线至52周 有效性指标+安全性指标
4 第52周至行走能力丧失（LoA）时间相对基线的变化 从基线至52周 有效性指标+安全性指标
6、数据安全监查委员会（DMC）
有
7、是否购买保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
1 姓名 戴毅 学位 医学博士 职称 副主任医师
电话 010-69151360 Email pumchdy@sina.com 邮政地址 北京市-北京市-西城区大木仓胡同41号
邮编 100032 单位名称 中国医学科学院北京协和医院
2、各参加机构信息
序号 机构名称 主要研究者 国家或地区 省（州） 城市
1 中国医学科学院北京协和医院 戴毅 中国 北京市 北京市
2 重庆医科大学附属儿童医院 洪思琦 中国 重庆市 重庆市
3 中山大学附属第一医院 陈子怡 中国 广东省 广州市
4 四川大学华西第二医院 罗蓉&蔡晓唐 中国 四川省 成都市
5 中南大学湘雅医院 彭镜 中国 湖南省 长沙市
五、伦理委员会信息
序号 名称 审查结论 批准日期/备案日期
1 中国医学科学院北京协和医院 修改后同意 2021-07-02
2 中国医学科学院北京协和医院 同意 2021-07-26
3 中国医学科学院北京协和医院 同意 2022-02-19
六、试验状态信息
1、试验状态
主动终止 （主研究已完成，研究结果未达到主要终点，Pamrevlumab总体上安全且耐受性良好，申办方决定关闭研究的开放性扩展阶段。）
2、试验人数
目标入组人数 国内: 15 ； 国际: 70 ；
已入组人数 国内: 17 ； 国际: 72 ；
实际入组总人数 国内: 17  ； 国际: 72 ；
3、受试者招募及试验完成日期
第一例受试者签署知情同意书日期 国内：2021-12-22；     国际：2021-03-03；
第一例受试者入组日期 国内：2022-01-12；     国际：2021-03-15；
试验终止日期 国内：2023-10-11；     国际：2023-10-11；
七、临床试验结果摘要
序号 版本号 版本日期
1 V1.0 2024-04-17

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