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出境医 / 临床实验 / 一项在卧床杜氏肌营养不良（DMD）受试者中研究Pamrevlumab（FG-3019）或安慰剂 联合全身性皮质类固醇治疗的III 期、随机、双盲试验

一项在卧床杜氏肌营养不良（DMD）受试者中研究Pamrevlumab（FG-3019）或安慰剂 联合全身性皮质类固醇治疗的III 期、随机、双盲试验

登记号 CTR20212108 试验状态 进行中
申请人联系人 王骁 首次公示信息日期 2021-08-25
申请人名称 FibroGen Inc/ Boehringer Ingelheim Pharma GmbH & Co KG/ 珐博进（中国）医药技术开发有限公司
一、题目和背景信息
登记号 CTR20212108
相关登记号
药物名称 Pamrevlumab   曾用名:
药物类型 生物制品
临床申请受理号 企业选择不公示
适应症 杜氏营养不良症' target='_blank'>肌营养不良症卧床患者
试验专业题目 一项在卧床杜氏肌营养不良（DMD）受试者中研究Pamrevlumab（FG-3019）或安慰剂 联合全身性皮质类固醇治疗的III 期、随机、双盲试验
试验通俗题目 一项在卧床杜氏肌营养不良（DMD）受试者中研究Pamrevlumab（FG-3019）或安慰剂 联合全身性皮质类固醇治疗的III 期、随机、双盲试验
试验方案编号 FGCL-3019-093 方案最新版本号 4
版本日期: 2020-10-26 方案是否为联合用药 否
二、申请人信息
申请人名称
1
2
3
联系人姓名 王骁 联系人座机 010-58141999 联系人手机号 13810709369
联系人Email XIAWANG@FibroGen.CN 联系人邮政地址 北京市-北京市-朝阳区建国门外大街光华东里8号中海广场中楼26层1单元 联系人邮编 100020
三、临床试验信息
1、试验目的
评价pamrevlumab相比安慰剂联合全身性皮质类固醇治疗杜氏肌营养不良受试者（卧床、年龄12岁及以上）的有效性和安全性。
2、试验设计
试验分类 安全性和有效性 试验分期 III期 设计类型 平行分组
随机化 随机化 盲法 双盲 试验范围 国际多中心试验
3、受试者信息
年龄 12岁(最小年龄)至 120岁(最大年龄)
性别 男
健康受试者 无
入选标准
1 年龄至少为12岁的男性，筛选开始时卧床
2 根据地区/国家和/或IRB/IEC的要求，患者和/或法定监护人提供书面知情同意书
3 如果您是男性且伴侣具有生育能力，则您必须在研究期间和研究药物末次给药后3个月内采取避孕措施
4 病史包括DMD诊断和使用经验证的基因检测确认的Duchenne突变
5 臂部和肩部Brooke评分≤5
6 上肢（肱二头肌）和心肌能够进行MRI检查
7 能够进行肺量测定
8 FVC占预计值百分比平均值（筛选和第0天）在45-85%（含）之间
9 筛选时或随机分组（第0天）前3个月内通过心脏MRI确定的左心室射血分数≥50%
10 既往诊断为心肌病，受试者在筛选前必须接受针对心肌病/心力衰竭的稳定剂量方案（例如，血管紧张素转换酶抑制剂、醛固酮受体阻滞剂、血管紧张素受体阻滞剂和β受体阻滞剂）至少1个月
11 筛选前接受稳定剂量的全身性皮质类固醇治疗至少6个月，剂量未发生实质性变化至少3个月（针对体重变化进行的剂量调整除外）。皮质类固醇剂量应符合DMD护理注意事项工作组的建议（例如，泼尼松或泼尼松龙0.75 mg/kg/天或deflazacort 0.9 mg/kg/天）或稳定剂量。合理的预期是在研究期间剂量和给药方案不会发生明显变化。
12 接种过肺炎球菌疫苗（PPSV23）（或根据国家建议接种任何其他肺炎球菌多糖疫苗），并每年接种一次流感疫苗
13 充分的肾功能
14 充分的血液学和电解质参数
15 充分的肝功能
排除标准
1 既往暴露于pamrevlumab
2 BMI≥40 kg/m2或体重>117 kg
3 对人、人源化、嵌合型或鼠单克隆抗体具有过敏或速发严重过敏反应史
4 在筛选开始前30天内暴露于任何试验用药物（无论是否用于DMD），或在筛选前5个半衰期内（以时间较长者为准）使用获批的DMD治疗药物（例如，eteplirsen、ataluren），除外全身性皮质类固醇（包括deflazacort）
5 控制不佳的重度心力衰竭（NYHA III-IV级），包括以下任何一项： a. 筛选前8周内需要静脉注射利尿剂或强心剂支持 b. 筛选前8周内因心力衰竭加重或心律失常而住院治疗
6 需要抗心律失常治疗的心律失常
7 需要≥16小时的持续通气治疗
8 筛选前8周内因呼吸衰竭而住院治疗
9 控制不佳的哮喘或基础肺病，如支气管炎、支气管扩张、肺气肿、复发性肺炎，研究者认为其可能影响呼吸功能
10 研究者判定受试者不能充分参与研究和完成研究的其他任何原因，包括不能遵守研究程序和治疗，或可能混淆有效性评估和/或安全性评估的任何其他相关的病史或精神疾病。
4、试验分组
试验药
序号 名称 用法
1 中文通用名:FG-3019
英文通用名:Pamrevlumab
商品名称:NA 		剂型:注射液
规格:50ml/瓶
用法用量:35mg/kg;研究药物的总剂量不超过4.1g。所用剂量制备的液体体积不应超过410 ml
用药时程:共52周，每2周给药一次
对照药
序号 名称 用法
1 中文通用名:FG-3019制剂安慰剂
英文通用名:NA
商品名称:NA 		剂型:注射液
规格:50ml/瓶
用法用量:35mg/kg;研究药物的总剂量不超过4.1g。所用剂量制备的液体体积不应超过410 ml
用药时程:共52周，每2周给药一次
5、终点指标
主要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
1 上肢功能测试总评分 [（PUL）2.0版] 从基线至第52周的变化。 从基线至52周 有效性指标+安全性指标
次要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
1 肺部评估： ● 通过肺量测定评估的用力肺活量占预计值百分比（ppFVC）从基线至第52周的变化。 ● 通过肺量测定评估的呼气峰流量占预测值百分比（ppPEF）从基线至第52周的变化。 从基线至52周 有效性指标+安全性指标
2 功能测试评估： ● 通过手持式测力计（HHM）评估的手部握力结果从基线至第52周的变化 从基线至52周 有效性指标+安全性指标
3 心脏评估： ● 通过MRI评估的左心室射血分数百分比（LVEF%）从基线至第52周的变化。 从基线至52周 有效性指标+安全性指标
6、数据安全监查委员会（DMC）
有
7、为受试者购买试验伤害保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
1 姓名 戴毅 学位 医学博士 职称 副主任医师
电话 010-69151360 Email pumchdy@sina.com 邮政地址 北京市-北京市-西城区大木仓胡同41号
邮编 100032 单位名称 中国医学科学院北京协和医院
2、各参加机构信息
序号 机构名称 主要研究者 国家 省（州） 城市
1 中国医学科学院北京协和医院 戴毅 中国 北京市 北京市
2 复旦大学附属儿科医院 周水珍 中国 上海市 上海市
3 四川大学华西第二医院/四川大学华西妇产儿童医院 罗蓉&蔡晓唐 中国 四川省 成都市
4 重庆医科大学附属儿童医院 洪思琦 中国 重庆市 重庆市
5 中山大学附属第一医院 陈子怡 中国 广东省 广州市
五、伦理委员会信息
序号 名称 审查结论 批准日期/备案日期
1 中国医学科学院北京协和医院 修改后同意 2021-07-02
2 中国医学科学院北京协和医院 同意 2021-07-26
六、试验状态信息
1、试验状态
进行中 （尚未招募）
2、试验人数
目标入组人数 国内: 15 ； 国际: 90 ；
已入组人数 国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数 国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息；
3、受试者招募及试验完成日期
第一例受试者签署知情同意书日期 国内：登记人暂未填写该信息；     国际：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期 国内：登记人暂未填写该信息；     国际：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期 国内：登记人暂未填写该信息；     国际：登记人暂未填写该信息；
七、临床试验结果摘要
序号 版本号 版本日期
暂未填写此信息
登记号 CTR20212108 试验状态 进行中
申请人联系人 王骁 首次公示信息日期 2021-08-25
申请人名称 FibroGen Inc/ Boehringer Ingelheim Pharma GmbH & Co KG/ 珐博进（中国）医药技术开发有限公司
一、题目和背景信息
登记号 CTR20212108
相关登记号
药物名称 Pamrevlumab   曾用名:
药物类型 生物制品
临床申请受理号 企业选择不公示
适应症 杜氏营养不良症' target='_blank'>肌营养不良症卧床患者
试验专业题目 一项在卧床杜氏肌营养不良（DMD）受试者中研究Pamrevlumab（FG-3019）或安慰剂 联合全身性皮质类固醇治疗的III 期、随机、双盲试验
试验通俗题目 一项在卧床杜氏肌营养不良（DMD）受试者中研究Pamrevlumab（FG-3019）或安慰剂 联合全身性皮质类固醇治疗的III 期、随机、双盲试验
试验方案编号 FGCL-3019-093 方案最新版本号 4
版本日期: 2020-10-26 方案是否为联合用药 否
二、申请人信息
申请人名称
1
2
3
联系人姓名 王骁 联系人座机 010-58141999 联系人手机号 13810709369
联系人Email XIAWANG@FibroGen.CN 联系人邮政地址 北京市-北京市-朝阳区建国门外大街光华东里8号中海广场中楼26层1单元 联系人邮编 100020
三、临床试验信息
1、试验目的
评价pamrevlumab相比安慰剂联合全身性皮质类固醇治疗杜氏肌营养不良受试者（卧床、年龄12岁及以上）的有效性和安全性。
2、试验设计
试验分类 安全性和有效性 试验分期 III期 设计类型 平行分组
随机化 随机化 盲法 双盲 试验范围 国际多中心试验
3、受试者信息
年龄 12岁(最小年龄)至 120岁(最大年龄)
性别 男
健康受试者 无
入选标准
1 年龄至少为12岁的男性，筛选开始时卧床
2 根据地区/国家和/或IRB/IEC的要求，患者和/或法定监护人提供书面知情同意书
3 如果您是男性且伴侣具有生育能力，则您必须在研究期间和研究药物末次给药后3个月内采取避孕措施
4 病史包括DMD诊断和使用经验证的基因检测确认的Duchenne突变
5 臂部和肩部Brooke评分≤5
6 上肢（肱二头肌）和心肌能够进行MRI检查
7 能够进行肺量测定
8 FVC占预计值百分比平均值（筛选和第0天）在45-85%（含）之间
9 筛选时或随机分组（第0天）前3个月内通过心脏MRI确定的左心室射血分数≥50%
10 既往诊断为心肌病，受试者在筛选前必须接受针对心肌病/心力衰竭的稳定剂量方案（例如，血管紧张素转换酶抑制剂、醛固酮受体阻滞剂、血管紧张素受体阻滞剂和β受体阻滞剂）至少1个月
11 筛选前接受稳定剂量的全身性皮质类固醇治疗至少6个月，剂量未发生实质性变化至少3个月（针对体重变化进行的剂量调整除外）。皮质类固醇剂量应符合DMD护理注意事项工作组的建议（例如，泼尼松或泼尼松龙0.75 mg/kg/天或deflazacort 0.9 mg/kg/天）或稳定剂量。合理的预期是在研究期间剂量和给药方案不会发生明显变化。
12 接种过肺炎球菌疫苗（PPSV23）（或根据国家建议接种任何其他肺炎球菌多糖疫苗），并每年接种一次流感疫苗
13 充分的肾功能
14 充分的血液学和电解质参数
15 充分的肝功能
排除标准
1 既往暴露于pamrevlumab
2 BMI≥40 kg/m2或体重>117 kg
3 对人、人源化、嵌合型或鼠单克隆抗体具有过敏或速发严重过敏反应史
4 在筛选开始前30天内暴露于任何试验用药物（无论是否用于DMD），或在筛选前5个半衰期内（以时间较长者为准）使用获批的DMD治疗药物（例如，eteplirsen、ataluren），除外全身性皮质类固醇（包括deflazacort）
5 控制不佳的重度心力衰竭（NYHA III-IV级），包括以下任何一项： a. 筛选前8周内需要静脉注射利尿剂或强心剂支持 b. 筛选前8周内因心力衰竭加重或心律失常而住院治疗
6 需要抗心律失常治疗的心律失常
7 需要≥16小时的持续通气治疗
8 筛选前8周内因呼吸衰竭而住院治疗
9 控制不佳的哮喘或基础肺病，如支气管炎、支气管扩张、肺气肿、复发性肺炎，研究者认为其可能影响呼吸功能
10 研究者判定受试者不能充分参与研究和完成研究的其他任何原因，包括不能遵守研究程序和治疗，或可能混淆有效性评估和/或安全性评估的任何其他相关的病史或精神疾病。
4、试验分组
试验药
序号 名称 用法
1 中文通用名:FG-3019
英文通用名:Pamrevlumab
商品名称:NA 		剂型:注射液
规格:50ml/瓶
用法用量:35mg/kg;研究药物的总剂量不超过4.1g。所用剂量制备的液体体积不应超过410 ml
用药时程:共52周，每2周给药一次
对照药
序号 名称 用法
1 中文通用名:FG-3019制剂安慰剂
英文通用名:NA
商品名称:NA 		剂型:注射液
规格:50ml/瓶
用法用量:35mg/kg;研究药物的总剂量不超过4.1g。所用剂量制备的液体体积不应超过410 ml
用药时程:共52周，每2周给药一次
5、终点指标
主要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
1 上肢功能测试总评分 [（PUL）2.0版] 从基线至第52周的变化。 从基线至52周 有效性指标+安全性指标
次要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
1 肺部评估： ● 通过肺量测定评估的用力肺活量占预计值百分比（ppFVC）从基线至第52周的变化。 ● 通过肺量测定评估的呼气峰流量占预测值百分比（ppPEF）从基线至第52周的变化。 从基线至52周 有效性指标+安全性指标
2 功能测试评估： ● 通过手持式测力计（HHM）评估的手部握力结果从基线至第52周的变化 从基线至52周 有效性指标+安全性指标
3 心脏评估： ● 通过MRI评估的左心室射血分数百分比（LVEF%）从基线至第52周的变化。 从基线至52周 有效性指标+安全性指标
6、数据安全监查委员会（DMC）
有
7、为受试者购买试验伤害保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
1 姓名 戴毅 学位 医学博士 职称 副主任医师
电话 010-69151360 Email pumchdy@sina.com 邮政地址 北京市-北京市-西城区大木仓胡同41号
邮编 100032 单位名称 中国医学科学院北京协和医院
2、各参加机构信息
序号 机构名称 主要研究者 国家 省（州） 城市
1 中国医学科学院北京协和医院 戴毅 中国 北京市 北京市
2 复旦大学附属儿科医院 周水珍 中国 上海市 上海市
3 四川大学华西第二医院/四川大学华西妇产儿童医院 罗蓉&蔡晓唐 中国 四川省 成都市
4 重庆医科大学附属儿童医院 洪思琦 中国 重庆市 重庆市
5 中山大学附属第一医院 陈子怡 中国 广东省 广州市
五、伦理委员会信息
序号 名称 审查结论 批准日期/备案日期
1 中国医学科学院北京协和医院 修改后同意 2021-07-02
2 中国医学科学院北京协和医院 同意 2021-07-26
六、试验状态信息
1、试验状态
进行中 （尚未招募）
2、试验人数
目标入组人数 国内: 15 ； 国际: 90 ；
已入组人数 国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数 国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息；
3、受试者招募及试验完成日期
第一例受试者签署知情同意书日期 国内：登记人暂未填写该信息；     国际：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期 国内：登记人暂未填写该信息；     国际：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期 国内：登记人暂未填写该信息；     国际：登记人暂未填写该信息；
七、临床试验结果摘要
序号 版本号 版本日期
暂未填写此信息

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