4006-776-356 出国就医服务电话

免费获得国外相关药品，最快 1 个工作日回馈药物信息

出境医 / 临床实验 / TQ-B3234胶囊在中国I型神经纤维瘤病相关受试者中的I期临床试验

TQ-B3234胶囊在中国I型神经纤维瘤病相关受试者中的I期临床试验

登记号 CTR20212106 试验状态 进行中
申请人联系人 王训强 首次公示信息日期 2021-09-09
申请人名称 北京赛林泰医药技术有限公司/ 正大天晴药业集团股份有限公司
一、题目和背景信息
登记号 CTR20212106
相关登记号
药物名称 TQ-B3234胶囊   曾用名:
药物类型 化学药物
临床申请受理号 企业选择不公示
适应症 中国Ⅰ型纤维瘤病' target='_blank'>神经纤维瘤病（NF1）相关（神经纤维瘤和外周恶性神经鞘膜瘤）患者
试验专业题目 评估TQ-B3234胶囊在中国I型纤维瘤病' target='_blank'>神经纤维瘤病相关（神经纤维瘤和外周恶性神经鞘膜瘤）受试者中耐受性和药代动力学的I期临床试验
试验通俗题目 TQ-B3234胶囊在中国I型纤维瘤病' target='_blank'>神经纤维瘤病相关受试者中的I期临床试验
试验方案编号 TQ-B3234-I-02 方案最新版本号 1.1
版本日期: 2021-06-01 方案是否为联合用药 否
二、申请人信息
申请人名称
1
2
联系人姓名 王训强 联系人座机 025-69928091 联系人手机号
联系人Email WXQ@CTTQ.COM 联系人邮政地址 江苏省-南京市-江宁区福英路1099号 联系人邮编 211000
三、临床试验信息
1、试验目的
评价TQ-B3234胶囊在中国Ⅰ型纤维瘤病' target='_blank'>神经纤维瘤病（NF1）相关（神经纤维瘤和外周恶性神经鞘膜瘤）患者中的耐受性、药代动力学特征、有效性和安全性，同时探索药物疗效与相关生物标志物的关系。
2、试验设计
试验分类 其他     其他说明:耐受性/药代动力学/有效性/安全性 试验分期 I期 设计类型 单臂试验
随机化 非随机化 盲法 开放 试验范围 国内试验
3、受试者信息
年龄 18岁(最小年龄)至 75岁(最大年龄)
性别 男+女
健康受试者 无
入选标准
1 受试者自愿加入本研究，签署知情同意书；
2 年龄：[18~75]周岁（签署知情同意书时）；ECOG PS评分：≤2分；外周恶性神经鞘膜瘤患者预计生存期≥12周；
3 经研究者判断为不能完全手术切除，需要全身治疗，且有可测量病灶的NF1患者（包含MPNST患者）； 注：NF1诊断标准为满足以下至少一条： 1)基因检查确认：即在经过CLIA认证的实验室检测NF1胚系突变阳性（NF1胚系突变阳性需经本项目中心实验室确认，或者有CLIA认证的实验室出具的NF1突变检测报告； 2)临床和影像学检查确认：根据临床NIH共识标准，至少满足以下7条中的2条NF1诊断标准： a. ≥6个牛奶咖啡斑（cafe-au-lait macules）（青春期前患者大于或等于0.5厘米，青春期后患者大于或等于1.5厘米）； b. 腋窝或腹股沟雀斑； c. ≥2个任何类型的神经纤维瘤，或≥1个丛状神经纤维瘤； d.神经胶质瘤' target='_blank'>视神经胶质瘤； e. 两个或多个Lisch结节（虹膜错构瘤）； f.特征性的骨病变（蝶骨发育不良或长骨皮质发育不良或变薄）； g. 一级亲属诊断为NF1；
4 通过直接测量或根据RECIST 1.1标准证实，具有至少一个可评估病灶，且病灶直径＞3 cm，连续三个切面都可见该病灶；
5 主要器官功能良好，符合下列标准： 1)血常规检查标准（检查前7天内未输血、未使用造血刺激因子类药物纠正）： a.白细胞计数（ WBC）≥3.5×109/L； b.血红蛋白（HGB）≥90 g/L； c.中性粒细胞绝对值（NEUT）≥1.5×109/L； d.血小板计数（PLT）≥100×109/L； 2)生化检查需符合以下标准： a.白蛋白（ALB）≥35g/L； b.总胆红素（TBIL）≤1.5倍正常值上限(ULN)，具有Gilbert综合征的患者为≤2.5倍正常值上限(ULN)； c.丙氨酸基转移酶（ALT）和天门冬氨酸基转移酶（AST）≤2.5×ULN； d.血清肌酐（CR）≤1.5×ULN或肌酐清除率(CCR)≥50 ml/min(应用标准的Cockcroft-Gault公式）。 3)凝血功能检查需符合以下标准： 国际标准化比值（INR）≤1.5×ULN（未接受过抗凝治疗）； 4)甲状腺功能检查需符合以下标准： 促甲状腺激素（TSH）≤ULN；如果异常应考察T3和T4水平，T3和T4水平正常则可以入选。 心脏彩超评估：左室射血分数(LVEF)≥50%。
6 育龄女性受试者应同意在研究期间和研究结束后6个月内必须采用避孕措施（如宫内节育器、避孕药或避孕套）；在研究入组前的7天内血清妊娠/尿妊娠试验阴性，且必须为非哺乳期受试者；男性受试者应同意在研究期间和研究期结束后6个月内必须采用避育措施；
7 第二阶段入组患者需经病理证实入组队列一、队列二或队列三。
排除标准
1 合并疾病及病史： 1）首次用药前3年内出现过或当前同时患有其它恶性肿瘤。以下情况可以入组：经单一手术治疗的其他恶性肿瘤，达到连续5年的无疾病生存（DFS）； 2）具有影响口服药物的多种因素（比如吞咽困难、慢性腹泻和肠梗阻等）； 3）由于任何既往治疗引起的高于CTCAE v5.0 1级以上的未缓解的毒性反应，不包括脱发； 4）首次用药前28天内接受了重大外科治疗或明显创伤性损伤； 5）手术或外伤导致的长期未治愈的伤口或骨折； 6）首次用药前6个月内发生过动/静脉血栓事件，如脑血管意外(包括暂时性缺血性发作、脑出血、脑梗塞)、深静脉血栓及肺栓塞等； 7）具有精神类药物滥用史且无法戒除或有精神障碍者； 8）存在延长QTc间期的风险因素，例如不可纠正的低钾血症、遗传性长QT综合征或者正在服用会延长QTc间期的药物（主要是Ia、Ic、III类抗心律失常药物）； 9）既往或目前有视网膜静脉狭窄、视网膜剥离、视网膜中央静脉阻塞、青光眼、1级白内障，由疾病引起的相关症状不作为排除标准； 10）间质性肺炎，包括有临床意义的放射性肺炎； 11）存在任何重度和/或未能控制的疾病的受试者，包括： a.血压控制不理想（收缩压≥150 mmHg或舒张压≥100 mmHg）； b.患有≥2级心肌缺血或心肌梗塞、心律失常（包括男QTc ≥450 ms(男），QTc≥470 ms(女））及≥2级充血性心功能衰竭（纽约心脏病协会（NYHA）分级，附件二）； c.活动性或未能控制的严重感染(≥CTCAE v5.0 2级感染)； d.活动性肝炎：乙肝参考：HBsAg阳性，且HBV DNA检测值超过正常值上限；丙肝参考：HCV抗体阳性，且HCV病毒滴度检测值超过正常值上限； 注：符合入组条件的，乙肝表面抗原阳性或核心抗体阳性的受试者、丙型肝炎患者，需持续抗病毒治疗，以防止病毒激活； e.肾功能衰竭需要血液透析或腹膜透析者； f.有免疫缺陷病史，包括HIV阳性或患有其它获得性、先天性免疫缺陷疾病，或有器官移植史者； g.糖尿病控制不佳（空腹血糖（FBG）＞10 mmol/L）； h.尿常规提示尿蛋白≥++，且证实24小时尿蛋白定量＞1.0 g者； i.患有癫痫并需要治疗者；
2 肿瘤相关症状及治疗： 1）首次用药前4周内曾接受过手术、化疗、放疗或其它抗癌疗法（从末次治疗结束时间开始计算洗脱期）； 注：既往曾接受过局部放疗的，如果满足以下条件可以入组：放疗结束距研究治疗开始超过4周（脑部放疗为超过2周）；且本次研究选择的靶病灶不在放疗区域内；或靶病灶位于放疗区域内，但已确认进展。 2）首次用药前2周内接受过NMPA批准药物说明书中明确具有抗肿瘤适应症的中成药（包括复方斑蝥胶囊、康艾注射液、康莱特胶囊/注射剂、艾迪注射液、鸦胆子油注射剂/胶囊、消癌平片/注射剂、华蟾素胶囊等）治疗；
3 研究治疗相关： 1）既往接受过MEK抑制剂治疗； 2）既往接受过如下治疗之一的患者： a.入组前3个月内接受过针对NF1药物治疗的患者，且相关毒副反应尚未恢复至1级以下（脱发除外）。注：正在接受NF1药物治疗的患者，须从当前NF1治疗的急性毒性作用中恢复至小于或等于1级（参考CTCAE v5.0）之后才能进入本研究； b.接受研究药物治疗前14天内接受过替普法尼（tipifarnib），吡非尼酮（pirfenidone），聚乙二醇干扰素（Peg-Interferon），索拉非尼（sorafenib）或其他VEGFR抑制剂等药物或生物治疗的患者； c.接受研究药物治疗前14天内接受过强CYP3A4抑制剂（氨普那韦、阿扎那韦、波普瑞韦、克拉霉素、考尼伐坦、地拉韦啶、地尔硫卓、红霉素、呋山那韦、茚地那韦、伊曲康唑、酮康唑、洛匹那韦、米贝拉地尔、咪康唑、奈法唑酮、奈非那韦、泊沙康唑、利托那韦、沙奎那韦、替拉瑞韦、泰利霉素、维拉帕米、伏立康唑等）或强诱导剂（卡马西平、非尔氨酯、奈韦拉平、苯巴比妥、苯妥英、扑米酮、利福布汀、利福平、利福喷丁等）的患者，皮肤外用除外； 3）无法进行MRI检查和/或有MRI检查的禁忌症，如假体，矫形或牙齿矫正器等会干扰MRI上靶PN的体积分析； 4）每日需服用超过推荐剂量维生素E的患者；
4 首次用药前4周内参加且使用过其他抗肿瘤临床试验药物者或未超过5个药物半衰期者；
5 经研究者的判断，存在严重危害受试者安全或影响受试者完成研究的情况。
4、试验分组
试验药
序号 名称 用法
1 中文通用名:TQ-B3234胶囊
英文通用名:TQ-B3234 Capsules
商品名称:NA 		剂型:胶囊剂
规格:5mg
用法用量:空腹口服；一天一次，5.0 mg/次开始，第二剂量组为10.0 mg/次，第三剂量组为15.0 mg/次，第四剂量组为20.0 mg/次，第五剂量组为25.0 mg/次。
用药时程:4 周为一个给药周期
对照药
序号 名称 用法
暂未填写此信息
5、终点指标
主要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
1 最大耐受剂量（MTD）(剂量递增阶段） 试验期间 安全性指标
2 剂量限制性毒性（DLT）(剂量递增阶段） 试验期间 安全性指标
3 Ⅱ期临床推荐剂量（RP2D，如有）(剂量递增阶段） 试验期间 有效性指标+安全性指标
4 研究者评估的客观缓解率（ORR）；（队列扩展阶段） 试验期间 有效性指标
次要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
1 单剂量药代动力学参数：峰浓度、达峰时间、清除半衰期、血药浓度-时间曲线下面积等； 给药后72小时 有效性指标+安全性指标
2 多剂量药代动力学参数：稳态时清除半衰期、稳态时血药浓度、稳态时血药浓度-时间曲线下面积、波动系数等；（剂量递增阶段） 给药后28天 有效性指标+安全性指标
3 无进展生存期（PFS），缓解持续时间（DOR），疾病控制率（DCR），1年PFS率；总生存时间（OS，仅在外周恶性神经鞘膜瘤中观察）；（队列扩展阶段） 试验期间 有效性指标
4 不良事件发生率； 试验期间 安全性指标
5 对受试者疼痛的影响；对受试者健康相关生活质量（HRQoL）的影响；对受试者相关症状的影响； 试验期间 有效性指标+安全性指标
6、数据安全监查委员会（DMC）
无
7、为受试者购买试验伤害保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
1 姓名 李青峰 学位 医学博士 职称 教授
电话 021-2327169 Email dr.liqingfeng@shsmu.edu.cn 邮政地址 上海市-上海市-黄浦区制造局路639号
邮编 200011 单位名称 上海交通大学医学院附属第九人民医院
2、各参加机构信息
序号 机构名称 主要研究者 国家 省（州） 城市
1 上海交通大学医学院附属第九人民医院 李青峰 中国 上海市 上海市
五、伦理委员会信息
序号 名称 审查结论 批准日期/备案日期
1 上海交通大学医学院附属第九人民医院医学伦理委员会 同意 2021-06-15
六、试验状态信息
1、试验状态
进行中 （尚未招募）
2、试验人数
目标入组人数 国内: 120 ；
已入组人数 国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数 国内: 登记人暂未填写该信息；
3、受试者招募及试验完成日期
第一例受试者签署知情同意书日期 国内：登记人暂未填写该信息；    
第一例受试者入组日期 国内：登记人暂未填写该信息；    
试验完成日期 国内：登记人暂未填写该信息；    
七、临床试验结果摘要
序号 版本号 版本日期
暂未填写此信息
登记号 CTR20212106 试验状态 进行中
申请人联系人 王训强 首次公示信息日期 2021-09-09
申请人名称 北京赛林泰医药技术有限公司/ 正大天晴药业集团股份有限公司
一、题目和背景信息
登记号 CTR20212106
相关登记号
药物名称 TQ-B3234胶囊   曾用名:
药物类型 化学药物
临床申请受理号 企业选择不公示
适应症 中国Ⅰ型纤维瘤病' target='_blank'>神经纤维瘤病（NF1）相关（神经纤维瘤和外周恶性神经鞘膜瘤）患者
试验专业题目 评估TQ-B3234胶囊在中国I型纤维瘤病' target='_blank'>神经纤维瘤病相关（神经纤维瘤和外周恶性神经鞘膜瘤）受试者中耐受性和药代动力学的I期临床试验
试验通俗题目 TQ-B3234胶囊在中国I型纤维瘤病' target='_blank'>神经纤维瘤病相关受试者中的I期临床试验
试验方案编号 TQ-B3234-I-02 方案最新版本号 1.1
版本日期: 2021-06-01 方案是否为联合用药 否
二、申请人信息
申请人名称
1
2
联系人姓名 王训强 联系人座机 025-69928091 联系人手机号
联系人Email WXQ@CTTQ.COM 联系人邮政地址 江苏省-南京市-江宁区福英路1099号 联系人邮编 211000
三、临床试验信息
1、试验目的
评价TQ-B3234胶囊在中国Ⅰ型纤维瘤病' target='_blank'>神经纤维瘤病（NF1）相关（神经纤维瘤和外周恶性神经鞘膜瘤）患者中的耐受性、药代动力学特征、有效性和安全性，同时探索药物疗效与相关生物标志物的关系。
2、试验设计
试验分类 其他     其他说明:耐受性/药代动力学/有效性/安全性 试验分期 I期 设计类型 单臂试验
随机化 非随机化 盲法 开放 试验范围 国内试验
3、受试者信息
年龄 18岁(最小年龄)至 75岁(最大年龄)
性别 男+女
健康受试者 无
入选标准
1 受试者自愿加入本研究，签署知情同意书；
2 年龄：[18~75]周岁（签署知情同意书时）；ECOG PS评分：≤2分；外周恶性神经鞘膜瘤患者预计生存期≥12周；
3 经研究者判断为不能完全手术切除，需要全身治疗，且有可测量病灶的NF1患者（包含MPNST患者）； 注：NF1诊断标准为满足以下至少一条： 1)基因检查确认：即在经过CLIA认证的实验室检测NF1胚系突变阳性（NF1胚系突变阳性需经本项目中心实验室确认，或者有CLIA认证的实验室出具的NF1突变检测报告； 2)临床和影像学检查确认：根据临床NIH共识标准，至少满足以下7条中的2条NF1诊断标准： a. ≥6个牛奶咖啡斑（cafe-au-lait macules）（青春期前患者大于或等于0.5厘米，青春期后患者大于或等于1.5厘米）； b. 腋窝或腹股沟雀斑； c. ≥2个任何类型的神经纤维瘤，或≥1个丛状神经纤维瘤； d.神经胶质瘤' target='_blank'>神经胶质瘤' target='_blank'>视神经胶质瘤' target='_blank'>神经胶质瘤； e. 两个或多个Lisch结节（虹膜错构瘤）； f.特征性的骨病变（蝶骨发育不良或长骨皮质发育不良或变薄）； g. 一级亲属诊断为NF1；
4 通过直接测量或根据RECIST 1.1标准证实，具有至少一个可评估病灶，且病灶直径＞3 cm，连续三个切面都可见该病灶；
5 主要器官功能良好，符合下列标准： 1)血常规检查标准（检查前7天内未输血、未使用造血刺激因子类药物纠正）： a.白细胞计数（ WBC）≥3.5×109/L； b.血红蛋白（HGB）≥90 g/L； c.中性粒细胞绝对值（NEUT）≥1.5×109/L； d.血小板计数（PLT）≥100×109/L； 2)生化检查需符合以下标准： a.白蛋白（ALB）≥35g/L； b.总胆红素（TBIL）≤1.5倍正常值上限(ULN)，具有Gilbert综合征的患者为≤2.5倍正常值上限(ULN)； c.丙氨酸基转移酶（ALT）和天门冬氨酸基转移酶（AST）≤2.5×ULN； d.血清肌酐（CR）≤1.5×ULN或肌酐清除率(CCR)≥50 ml/min(应用标准的Cockcroft-Gault公式）。 3)凝血功能检查需符合以下标准： 国际标准化比值（INR）≤1.5×ULN（未接受过抗凝治疗）； 4)甲状腺功能检查需符合以下标准： 促甲状腺激素（TSH）≤ULN；如果异常应考察T3和T4水平，T3和T4水平正常则可以入选。 心脏彩超评估：左室射血分数(LVEF)≥50%。
6 育龄女性受试者应同意在研究期间和研究结束后6个月内必须采用避孕措施（如宫内节育器、避孕药或避孕套）；在研究入组前的7天内血清妊娠/尿妊娠试验阴性，且必须为非哺乳期受试者；男性受试者应同意在研究期间和研究期结束后6个月内必须采用避育措施；
7 第二阶段入组患者需经病理证实入组队列一、队列二或队列三。
排除标准
1 合并疾病及病史： 1）首次用药前3年内出现过或当前同时患有其它恶性肿瘤。以下情况可以入组：经单一手术治疗的其他恶性肿瘤，达到连续5年的无疾病生存（DFS）； 2）具有影响口服药物的多种因素（比如吞咽困难、慢性腹泻和肠梗阻等）； 3）由于任何既往治疗引起的高于CTCAE v5.0 1级以上的未缓解的毒性反应，不包括脱发； 4）首次用药前28天内接受了重大外科治疗或明显创伤性损伤； 5）手术或外伤导致的长期未治愈的伤口或骨折； 6）首次用药前6个月内发生过动/静脉血栓事件，如脑血管意外(包括暂时性缺血性发作、脑出血、脑梗塞)、深静脉血栓及肺栓塞等； 7）具有精神类药物滥用史且无法戒除或有精神障碍者； 8）存在延长QTc间期的风险因素，例如不可纠正的低钾血症、遗传性长QT综合征或者正在服用会延长QTc间期的药物（主要是Ia、Ic、III类抗心律失常药物）； 9）既往或目前有视网膜静脉狭窄、视网膜剥离、视网膜中央静脉阻塞、青光眼、1级白内障，由疾病引起的相关症状不作为排除标准； 10）间质性肺炎，包括有临床意义的放射性肺炎； 11）存在任何重度和/或未能控制的疾病的受试者，包括： a.血压控制不理想（收缩压≥150 mmHg或舒张压≥100 mmHg）； b.患有≥2级心肌缺血或心肌梗塞、心律失常（包括男QTc ≥450 ms(男），QTc≥470 ms(女））及≥2级充血性心功能衰竭（纽约心脏病协会（NYHA）分级，附件二）； c.活动性或未能控制的严重感染(≥CTCAE v5.0 2级感染)； d.活动性肝炎：乙肝参考：HBsAg阳性，且HBV DNA检测值超过正常值上限；丙肝参考：HCV抗体阳性，且HCV病毒滴度检测值超过正常值上限； 注：符合入组条件的，乙肝表面抗原阳性或核心抗体阳性的受试者、丙型肝炎患者，需持续抗病毒治疗，以防止病毒激活； e.肾功能衰竭需要血液透析或腹膜透析者； f.有免疫缺陷病史，包括HIV阳性或患有其它获得性、先天性免疫缺陷疾病，或有器官移植史者； g.糖尿病控制不佳（空腹血糖（FBG）＞10 mmol/L）； h.尿常规提示尿蛋白≥++，且证实24小时尿蛋白定量＞1.0 g者； i.患有癫痫并需要治疗者；
2 肿瘤相关症状及治疗： 1）首次用药前4周内曾接受过手术、化疗、放疗或其它抗癌疗法（从末次治疗结束时间开始计算洗脱期）； 注：既往曾接受过局部放疗的，如果满足以下条件可以入组：放疗结束距研究治疗开始超过4周（脑部放疗为超过2周）；且本次研究选择的靶病灶不在放疗区域内；或靶病灶位于放疗区域内，但已确认进展。 2）首次用药前2周内接受过NMPA批准药物说明书中明确具有抗肿瘤适应症的中成药（包括复方斑蝥胶囊、康艾注射液、康莱特胶囊/注射剂、艾迪注射液、鸦胆子油注射剂/胶囊、消癌平片/注射剂、华蟾素胶囊等）治疗；
3 研究治疗相关： 1）既往接受过MEK抑制剂治疗； 2）既往接受过如下治疗之一的患者： a.入组前3个月内接受过针对NF1药物治疗的患者，且相关毒副反应尚未恢复至1级以下（脱发除外）。注：正在接受NF1药物治疗的患者，须从当前NF1治疗的急性毒性作用中恢复至小于或等于1级（参考CTCAE v5.0）之后才能进入本研究； b.接受研究药物治疗前14天内接受过替普法尼（tipifarnib），吡非尼酮（pirfenidone），聚乙二醇干扰素（Peg-Interferon），索拉非尼（sorafenib）或其他VEGFR抑制剂等药物或生物治疗的患者； c.接受研究药物治疗前14天内接受过强CYP3A4抑制剂（氨普那韦、阿扎那韦、波普瑞韦、克拉霉素、考尼伐坦、地拉韦啶、地尔硫卓、红霉素、呋山那韦、茚地那韦、伊曲康唑、酮康唑、洛匹那韦、米贝拉地尔、咪康唑、奈法唑酮、奈非那韦、泊沙康唑、利托那韦、沙奎那韦、替拉瑞韦、泰利霉素、维拉帕米、伏立康唑等）或强诱导剂（卡马西平、非尔氨酯、奈韦拉平、苯巴比妥、苯妥英、扑米酮、利福布汀、利福平、利福喷丁等）的患者，皮肤外用除外； 3）无法进行MRI检查和/或有MRI检查的禁忌症，如假体，矫形或牙齿矫正器等会干扰MRI上靶PN的体积分析； 4）每日需服用超过推荐剂量维生素E的患者；
4 首次用药前4周内参加且使用过其他抗肿瘤临床试验药物者或未超过5个药物半衰期者；
5 经研究者的判断，存在严重危害受试者安全或影响受试者完成研究的情况。
4、试验分组
试验药
序号 名称 用法
1 中文通用名:TQ-B3234胶囊
英文通用名:TQ-B3234 Capsules
商品名称:NA 		剂型:胶囊剂
规格:5mg
用法用量:空腹口服；一天一次，5.0 mg/次开始，第二剂量组为10.0 mg/次，第三剂量组为15.0 mg/次，第四剂量组为20.0 mg/次，第五剂量组为25.0 mg/次。
用药时程:4 周为一个给药周期
对照药
序号 名称 用法
暂未填写此信息
5、终点指标
主要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
1 最大耐受剂量（MTD）(剂量递增阶段） 试验期间 安全性指标
2 剂量限制性毒性（DLT）(剂量递增阶段） 试验期间 安全性指标
3 Ⅱ期临床推荐剂量（RP2D，如有）(剂量递增阶段） 试验期间 有效性指标+安全性指标
4 研究者评估的客观缓解率（ORR）；（队列扩展阶段） 试验期间 有效性指标
次要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
1 单剂量药代动力学参数：峰浓度、达峰时间、清除半衰期、血药浓度-时间曲线下面积等； 给药后72小时 有效性指标+安全性指标
2 多剂量药代动力学参数：稳态时清除半衰期、稳态时血药浓度、稳态时血药浓度-时间曲线下面积、波动系数等；（剂量递增阶段） 给药后28天 有效性指标+安全性指标
3 无进展生存期（PFS），缓解持续时间（DOR），疾病控制率（DCR），1年PFS率；总生存时间（OS，仅在外周恶性神经鞘膜瘤中观察）；（队列扩展阶段） 试验期间 有效性指标
4 不良事件发生率； 试验期间 安全性指标
5 对受试者疼痛的影响；对受试者健康相关生活质量（HRQoL）的影响；对受试者相关症状的影响； 试验期间 有效性指标+安全性指标
6、数据安全监查委员会（DMC）
无
7、为受试者购买试验伤害保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
1 姓名 李青峰 学位 医学博士 职称 教授
电话 021-2327169 Email dr.liqingfeng@shsmu.edu.cn 邮政地址 上海市-上海市-黄浦区制造局路639号
邮编 200011 单位名称 上海交通大学医学院附属第九人民医院
2、各参加机构信息
序号 机构名称 主要研究者 国家 省（州） 城市
1 上海交通大学医学院附属第九人民医院 李青峰 中国 上海市 上海市
五、伦理委员会信息
序号 名称 审查结论 批准日期/备案日期
1 上海交通大学医学院附属第九人民医院医学伦理委员会 同意 2021-06-15
六、试验状态信息
1、试验状态
进行中 （尚未招募）
2、试验人数
目标入组人数 国内: 120 ；
已入组人数 国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数 国内: 登记人暂未填写该信息；
3、受试者招募及试验完成日期
第一例受试者签署知情同意书日期 国内：登记人暂未填写该信息；    
第一例受试者入组日期 国内：登记人暂未填写该信息；    
试验完成日期 国内：登记人暂未填写该信息；    
七、临床试验结果摘要
序号 版本号 版本日期
暂未填写此信息

治疗医院

新药特效药

前沿医讯