一、题目和背景信息
登记号 |
CTR20211928 |
相关登记号 |
CTR20191008 |
药物名称 |
HYML-122片
曾用名:
|
药物类型 |
化学药物
|
临床申请受理号
|
CXHL1700321
|
适应症 |
FLT3突变复发或难治性的急性髓系白血病(AML) |
试验专业题目 |
评价HYML-122片单药治疗FLT3突变复发或难治性的急性髓系白血病(AML)患者的有效性和安全性的单臂、开放、多中心临床试验 |
试验通俗题目 |
评价HYML-122片单药治疗FLT3突变复发或难治性的急性髓系白血病(AML)患者的有效性和安全性的单臂、开放、多中心临床试验 |
试验方案编号 |
HYML122-02 |
方案最新版本号
|
1.0
|
版本日期: |
2021-04-20 |
方案是否为联合用药 |
否 |
二、申请人信息
三、临床试验信息
1、试验目的
主要目的:评价HYML-122片单药治疗FLT3突变复发或难治性的急性髓系
白血病(AML)的有效性,探索最佳给药方案,为Ⅲ期临床试验提供设计依据。
次要目的:1) 评估HYML-122片在人体内不同给药方案药代动力学特征;2) 通过其它次要疗效指标,观察和评价疗效差异;
3) 观察和评价安全性,包括临床症状体征观察和实验室指标,AE(和SAE)的发生率和严重程度
2、试验设计
试验分类 |
安全性和有效性
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试验分期 |
II期
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设计类型 |
单臂试验
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随机化 |
随机化
|
盲法 |
开放
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试验范围 |
国内试验
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3、受试者信息
年龄 |
18岁(最小年龄)至
无上限
(最大年龄)
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性别 |
男+女
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健康受试者 |
无
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入选标准 |
1
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能够理解本临床试验的程序和方法,经过充分的知情同意,受试者自愿参加并签署知情同意书,且充分理解并能遵从试验方案的要求并有意愿按计划完成研究;
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2
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签署知情同意书时,年龄≥18周岁,性别不限;
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3
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受试者患有AML(符合WHO2016年诊断标准),并且接受一线AML治疗
后出现难治或复发:
① 至少经过一个周期标准诱导治疗后未达到CR/CRi/CRp;
② 接受一线诱导治疗达到CR/CRi/CRp后血液学复发;
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4
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骨髓或外周血基因检测为FLT3突变阳性的受试者,受试者有以下任何 FLT3 突变类型,则可以入选:FLT3-ITD 、FLT3-TKD/D835V、FLT3-TKD/D835H;
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5
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东部肿瘤协作小组体力状况(ECOG)评分≤2分(筛选期);
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6
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预计生存时间大于3个月;
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7
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育龄期妇女在入组前血清妊娠试验须呈阴性,且同意在治疗期间及治疗完后6个月内采取有效的避孕措施。
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排除标准 |
1
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已知或怀疑对本试验药物任何成分(HYML-122、乳糖、羟丙甲纤维素、低取代羟丙纤维素、二氧化硅、硬脂酸镁、二氧化钛和聚乙二醇)过敏者;
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2
|
方案规定排除的疾病史及手术史;
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3
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方案规定排除的既往疾治疗史;
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4
|
方案规定排除的异常的实验室检查结果;
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5
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方案规定排除的试验期间需要同时合并治疗和/或药物且不能停药;
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6
|
筛选前6个月内有酗酒(有长期饮酒史,一般超过5年,折合乙醇量男性≥40g/d,女性≥20g/d,或2周内有大量饮酒史,折合乙醇量>80 g/d。乙醇量(g)换算公式=饮酒量(mL)*乙醇含量(%)×0.8)的患者;
|
7
|
筛选前流产不足30天,孕妇及哺乳期妇女(目前正在哺乳或目前虽然没有人工哺乳但分娩后不满1年)或育龄期妇女在试验期间不能保证有效避孕者,包括计划在末次给药后6个月内有妊娠计划或捐献卵子或精子的行为;
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8
|
药物滥用史或吸毒者;
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9
|
依从性差或受试者可能因为其它原因而不能完成本试验,或研究者认为不适宜参加本试验者。
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4、试验分组
试验药 |
序号 |
名称 |
用法 |
1
|
中文通用名:HYML-122片
英文通用名:无
商品名称:无
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剂型:片剂
规格:200mg
用法用量:600mg/次;每日两次
用药时程:每日两次,4周为一个给药周期;连续给药,直至疾病进展或受试者终止试验
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|
对照药 |
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5、终点指标
主要终点指标及评价时间 |
序号 |
指标 |
评价时间 |
终点指标选择 |
1 |
总有效率(ORR);复合完全缓解率(CRc率) |
连续给药,直至疾病进展或受试者终止试验 |
有效性指标
|
|
次要终点指标及评价时间 |
序号 |
指标 |
评价时间 |
终点指标选择 |
1 |
无复发生存期(RFS) |
从入组到复发或因任何原因死亡的时间,以最先出现的日期为准。 |
有效性指标
|
2 |
无事件生存期(EFS) |
从入组当天至记录复发(包括CR、CRp和 CRi之后的复发)、治疗失败(提前退出试验,且试验期间未达到CR、CRi或CRp,或使用新的抗白血病治疗)或死亡日期之间的时间,以先发生者为准。 |
有效性指标
|
3 |
总生存期(OS) |
从入组当天至因任何原因死亡之间的时间。如果受试者在研究随访结束时未得知死亡,则 OS将设限为末次联系之日。 |
有效性指标
|
4 |
CR缓解持续时间(DoR-CR) |
从CR到血液学复发或因任何原因死亡的时间,以最先出现的时间为准。 |
有效性指标
|
5 |
不良事件和严重不良事件 |
连续给药,直至疾病进展或受试者终止试验 |
安全性指标
|
6 |
分析药代动力学参数(包括Cmax,ss、Cmin,ss、Cav,ss、AUCss、DF和Rac等) |
第一周期开始给药后28天 |
有效性指标+安全性指标
|
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6、数据安全监查委员会(DMC)
无
7、为受试者购买试验伤害保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
1 |
姓名 |
吴德沛 |
学位 |
医学博士 |
职称 |
教授 |
电话 |
0512-67781856 |
Email |
drwudepei@163.com |
邮政地址 |
江苏省-苏州市-十梓街188号 |
邮编 |
215006 |
单位名称 |
苏州大学附属第一医院 |
2、各参加机构信息
序号 |
机构名称 |
主要研究者 |
国家 |
省(州) |
城市 |
1 |
苏州大学附属第一医院 |
吴德沛 |
中国 |
江苏省 |
苏州市 |
2 |
安徽医科大学第一附属医院 |
夏瑞祥 |
中国 |
安徽省 |
合肥市 |
3 |
蚌埠医学院第一附属医院 |
杨艳丽 |
中国 |
安徽省 |
蚌埠市 |
4 |
北京大学第三医院 |
景红梅 |
中国 |
北京市 |
北京市 |
5 |
重庆医科大学附属第一医院 |
王利 |
中国 |
重庆市 |
重庆市 |
6 |
中国科学技术大学第一附属医院 |
汪安友 |
中国 |
安徽省 |
合肥市 |
7 |
中国医科大学附属盛京医院 |
杨威 |
中国 |
辽宁省 |
沈阳市 |
8 |
中南大学湘雅二医院 |
彭宏凌 |
中国 |
湖南省 |
长沙市 |
9 |
郑州大学第一附属医院 |
万鼎铭 |
中国 |
河南省 |
郑州市 |
10 |
昆明医科大学第二附属医院 |
周泽平 |
中国 |
云南省 |
昆明市 |
11 |
内蒙古医科大学附属医院 |
高大 |
中国 |
内蒙古自治区 |
呼和浩特市 |
12 |
山西医科大学第二医院 |
陈剑芳 |
中国 |
山西省 |
太原市 |
五、伦理委员会信息
序号 |
名称 |
审查结论 |
批准日期/备案日期 |
1 |
苏州大学附属第一医院医学伦理委员会 |
同意
|
2021-07-06 |
六、试验状态信息
1、试验状态
进行中
(招募中)
2、试验人数
目标入组人数 |
国内: 12 ;
|
已入组人数 |
国内: 登记人暂未填写该信息;
|
实际入组总人数 |
国内: 登记人暂未填写该信息;
|
3、受试者招募及试验完成日期
第一例受试者签署知情同意书日期 |
国内:2021-09-26;
|
第一例受试者入组日期 |
国内:登记人暂未填写该信息;
|
试验完成日期
|
国内:登记人暂未填写该信息;
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七、临床试验结果摘要