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出境医 / 临床实验 / 一项在中国血友病A经治疗患者中评估turoctocog alfa pegol（N8-GP）治疗和预防出血事件的有效性和安全性试验 （pathfinder10）

一项在中国血友病A经治疗患者中评估turoctocog alfa pegol（N8-GP）治疗和预防出血事件的有效性和安全性试验 （pathfinder10）

登记号 CTR20211836 试验状态 进行中
申请人联系人 临床试验发布组 首次公示信息日期 2021-07-28
申请人名称 丹麦诺和诺德公司/ 诺和诺德（中国）制药有限公司
一、题目和背景信息
登记号 CTR20211836
相关登记号
药物名称 Turoctocog alfa pegol for injection   曾用名:
药物类型 生物制品
临床申请受理号 企业选择不公示
适应症 血友病A
试验专业题目 一项在中国血友病A经治疗患者中评估turoctocog alfa pegol（N8-GP）治疗和预防出血事件的有效性、安全性和药代动力学的多中心、开放性试验
试验通俗题目 一项在中国血友病A经治疗患者中评估turoctocog alfa pegol（N8-GP）治疗和预防出血事件的有效性和安全性试验 （pathfinder10）
试验方案编号 NN7088-4595 方案最新版本号 3.0-中国
版本日期: 2021-01-27 方案是否为联合用药 否
二、申请人信息
申请人名称
1
2
联系人姓名 临床试验发布组 联系人座机 010-59615430 联系人手机号 18410282257
联系人Email NNChinaDisclosure@novonordisk.com 联系人邮政地址 北京市-北京市-朝阳区广顺南大街8号利星行中心3号楼5层 联系人邮编 100102
三、临床试验信息
1、试验目的
本研究考察药物turoctocog alfa pegol（N8-GP）如何对既往接受过治疗的中国重型血友病A患者起作用。
2、试验设计
试验分类 安全性和有效性 试验分期 III期 设计类型 单臂试验
随机化 非随机化 盲法 开放 试验范围 国内试验
3、受试者信息
年龄 12岁(最小年龄)至 无上限 (最大年龄)
性别 男
健康受试者 无
入选标准
1 根据医疗记录，中国男性FVIII活性
2 签署知情同意书时年龄≥12岁。
3 已使用其他FVIII产品至少150个暴露日（ED）
4 经研究者判断，患者和/或看护者能够评估出血事件、记录日志、能对出血进行家庭治疗，以及在其他方面遵守试验程序
排除标准
1 已知或疑似对试验药物或相关产品过敏
2 既往参加过本试验。参加的定义是指签署了知情同意。
3 在筛选访视前30天内或试验药物5个半衰期内（以较长者为准），参加过任何已批准或未批准试验药物的临床试验。
4 基于现有医疗记录、实验室报告回顾以及患者和/或看护者问诊获知的FVIII抑制物病史。
5 当前FVIII抑制物≥0.6 BU。
6 根据医疗记录，患有除血友病以外的先天性或获得性凝血障碍。
7 根据医疗记录，在筛选前6个月内CD4+淋巴细胞计数≤200/μL，且病毒载量>200粒/μl或>400000拷贝/mL的HIV阳性患者。如果筛选前6个月内的医疗记录无法获得这些数据，则必须在筛选访视时进行检查。
8 根据现有医疗记录确定既往有重大血栓栓塞事件（如心肌梗死、脑血管栓塞疾病或深血栓形成' target='_blank'>静脉血栓形成）。
9 由中心实验室确定的肝功能不全，定义为筛选时天门冬氨酸氨基转移酶（AST）和/或丙氨酸氨基转移酶（ALT）>3倍正常值上限且总胆红素>1.5倍正常值上限。
10 由中心实验室确定的肾损害，定义为筛选时测量的基于血清肌酐的肾小球滤过率估算值（eGFR）≤30 mL/min/1.73 m2。
11 基于筛选时的中心实验室检查值，筛选时血小板计数
12 正在接受免疫调节剂或化疗药物治疗。
13 任何研究者认为可能会危及患者的安全或影响方案依从性的异常情况（血友病A相关的情况除外）。
14 心智不全、不愿配合或存在语言障碍而影响充分理解或合作。
4、试验分组
试验药
序号 名称 用法
1 中文通用名:NA
英文通用名:Turoctocog alfa pegol（N8-GP）
商品名称:NA 		剂型:注射液
规格:2000 IU/瓶
用法用量:静脉注射; 预防治疗：50 IU/kg，每4天一次。（可由研究者决定改为每周2次） 出血治疗：20-75 IU/kg; 需要时推注。 手术:由研究者决定; 手术前和需要时
用药时程:≥6个月(至少28周）
对照药
序号 名称 用法
暂未填写此信息
5、终点指标
主要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
1 出血事件数量 从治疗开始(第0周) 至访视7 （第28周） 有效性指标
次要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
1 N8-GP用于治疗出血事件的止血效应，采用四级评分量表评估止血疗效（极好、良好、中等和无效） 从治疗开始(第0周) 至访视7 （第28周） 有效性指标
2 用于治疗出血事件的N8-GP用量 从治疗开始(第0周) 至访视7 （第28周） 有效性指标
3 用于预防治疗的N8-GP用量 从治疗开始(第0周) 至访视7 （第28周） 有效性指标
4 预防治疗期间的FVIII活性谷值 从治疗开始(第0周) （不包括首次暴露）至访视7 （第28周） 有效性指标
5 确证的FVIII抑制物的发生率≥0.6 BU 从治疗开始(第0周) 至访视7 （第28周） 安全性指标
6 不良事件（AE）数量 从治疗开始(第0周)至试验结束（第28周+30天） 安全性指标
7 严重不良事件（SAE）数量 从治疗开始(第0周)至试验结束（第28周+30天） 安全性指标
6、数据安全监查委员会（DMC）
无
7、为受试者购买试验伤害保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
1 姓名 杨仁池 学位 医学博士 职称 教授
电话 13512078851 Email rcyang65@163.com 邮政地址 天津市-天津市-和平区南京路288号
邮编 300020 单位名称 中国医学科学院血液病医院
2、各参加机构信息
序号 机构名称 主要研究者 国家 省（州） 城市
1 中国医学科学院血液病医院 杨仁池 中国 天津市 天津市
2 南方医科大学南方医院 孙竞 中国 广东省 广州市
3 首都医科大学附属北京儿童医院 吴润晖 中国 北京市 北京市
4 济南市中心医院 陈昀 中国 山东省 济南市
5 昆明医科大学第二附属医院 周泽平 中国 云南省 昆明市
6 福建医科大学附属协和医院 杨凤娥 中国 福建省 福州市
7 中南大学湘雅医院 赵谢兰 中国 湖南省 长沙市
8 青海省人民医院 李文倩 中国 青海省 西宁市
9 苏州大学附属第一医院 余自强 中国 江苏省 苏州市
10 贵州医科大学附属医院 曾小菁 中国 贵州省 贵阳市
五、伦理委员会信息
序号 名称 审查结论 批准日期/备案日期
1 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 同意 2021-02-10
六、试验状态信息
1、试验状态
进行中 （尚未招募）
2、试验人数
目标入组人数 国内: 36 ；
已入组人数 国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数 国内: 登记人暂未填写该信息；
3、受试者招募及试验完成日期
第一例受试者签署知情同意书日期 国内：登记人暂未填写该信息；    
第一例受试者入组日期 国内：登记人暂未填写该信息；    
试验完成日期 国内：登记人暂未填写该信息；    
七、临床试验结果摘要
序号 版本号 版本日期
暂未填写此信息
登记号 CTR20211836 试验状态 进行中
申请人联系人 临床试验发布组 首次公示信息日期 2021-07-28
申请人名称 丹麦诺和诺德公司/ 诺和诺德（中国）制药有限公司
一、题目和背景信息
登记号 CTR20211836
相关登记号
药物名称 Turoctocog alfa pegol for injection   曾用名:
药物类型 生物制品
临床申请受理号 企业选择不公示
适应症 血友病A
试验专业题目 一项在中国血友病A经治疗患者中评估turoctocog alfa pegol（N8-GP）治疗和预防出血事件的有效性、安全性和药代动力学的多中心、开放性试验
试验通俗题目 一项在中国血友病A经治疗患者中评估turoctocog alfa pegol（N8-GP）治疗和预防出血事件的有效性和安全性试验 （pathfinder10）
试验方案编号 NN7088-4595 方案最新版本号 3.0-中国
版本日期: 2021-01-27 方案是否为联合用药 否
二、申请人信息
申请人名称
1
2
联系人姓名 临床试验发布组 联系人座机 010-59615430 联系人手机号 18410282257
联系人Email NNChinaDisclosure@novonordisk.com 联系人邮政地址 北京市-北京市-朝阳区广顺南大街8号利星行中心3号楼5层 联系人邮编 100102
三、临床试验信息
1、试验目的
本研究考察药物turoctocog alfa pegol（N8-GP）如何对既往接受过治疗的中国重型血友病A患者起作用。
2、试验设计
试验分类 安全性和有效性 试验分期 III期 设计类型 单臂试验
随机化 非随机化 盲法 开放 试验范围 国内试验
3、受试者信息
年龄 12岁(最小年龄)至 无上限 (最大年龄)
性别 男
健康受试者 无
入选标准
1 根据医疗记录，中国男性FVIII活性
2 签署知情同意书时年龄≥12岁。
3 已使用其他FVIII产品至少150个暴露日（ED）
4 经研究者判断，患者和/或看护者能够评估出血事件、记录日志、能对出血进行家庭治疗，以及在其他方面遵守试验程序
排除标准
1 已知或疑似对试验药物或相关产品过敏
2 既往参加过本试验。参加的定义是指签署了知情同意。
3 在筛选访视前30天内或试验药物5个半衰期内（以较长者为准），参加过任何已批准或未批准试验药物的临床试验。
4 基于现有医疗记录、实验室报告回顾以及患者和/或看护者问诊获知的FVIII抑制物病史。
5 当前FVIII抑制物≥0.6 BU。
6 根据医疗记录，患有除血友病以外的先天性或获得性凝血障碍。
7 根据医疗记录，在筛选前6个月内CD4+淋巴细胞计数≤200/μL，且病毒载量>200粒/μl或>400000拷贝/mL的HIV阳性患者。如果筛选前6个月内的医疗记录无法获得这些数据，则必须在筛选访视时进行检查。
8 根据现有医疗记录确定既往有重大血栓栓塞事件（如心肌梗死、脑血管栓塞疾病或深血栓形成' target='_blank'>血栓形成' target='_blank'>静脉血栓形成' target='_blank'>血栓形成）。
9 由中心实验室确定的肝功能不全，定义为筛选时天门冬氨酸氨基转移酶（AST）和/或丙氨酸氨基转移酶（ALT）>3倍正常值上限且总胆红素>1.5倍正常值上限。
10 由中心实验室确定的肾损害，定义为筛选时测量的基于血清肌酐的肾小球滤过率估算值（eGFR）≤30 mL/min/1.73 m2。
11 基于筛选时的中心实验室检查值，筛选时血小板计数
12 正在接受免疫调节剂或化疗药物治疗。
13 任何研究者认为可能会危及患者的安全或影响方案依从性的异常情况（血友病A相关的情况除外）。
14 心智不全、不愿配合或存在语言障碍而影响充分理解或合作。
4、试验分组
试验药
序号 名称 用法
1 中文通用名:NA
英文通用名:Turoctocog alfa pegol（N8-GP）
商品名称:NA 		剂型:注射液
规格:2000 IU/瓶
用法用量:静脉注射; 预防治疗：50 IU/kg，每4天一次。（可由研究者决定改为每周2次） 出血治疗：20-75 IU/kg; 需要时推注。 手术:由研究者决定; 手术前和需要时
用药时程:≥6个月(至少28周）
对照药
序号 名称 用法
暂未填写此信息
5、终点指标
主要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
1 出血事件数量 从治疗开始(第0周) 至访视7 （第28周） 有效性指标
次要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
1 N8-GP用于治疗出血事件的止血效应，采用四级评分量表评估止血疗效（极好、良好、中等和无效） 从治疗开始(第0周) 至访视7 （第28周） 有效性指标
2 用于治疗出血事件的N8-GP用量 从治疗开始(第0周) 至访视7 （第28周） 有效性指标
3 用于预防治疗的N8-GP用量 从治疗开始(第0周) 至访视7 （第28周） 有效性指标
4 预防治疗期间的FVIII活性谷值 从治疗开始(第0周) （不包括首次暴露）至访视7 （第28周） 有效性指标
5 确证的FVIII抑制物的发生率≥0.6 BU 从治疗开始(第0周) 至访视7 （第28周） 安全性指标
6 不良事件（AE）数量 从治疗开始(第0周)至试验结束（第28周+30天） 安全性指标
7 严重不良事件（SAE）数量 从治疗开始(第0周)至试验结束（第28周+30天） 安全性指标
6、数据安全监查委员会（DMC）
无
7、为受试者购买试验伤害保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
1 姓名 杨仁池 学位 医学博士 职称 教授
电话 13512078851 Email rcyang65@163.com 邮政地址 天津市-天津市-和平区南京路288号
邮编 300020 单位名称 中国医学科学院血液病医院
2、各参加机构信息
序号 机构名称 主要研究者 国家 省（州） 城市
1 中国医学科学院血液病医院 杨仁池 中国 天津市 天津市
2 南方医科大学南方医院 孙竞 中国 广东省 广州市
3 首都医科大学附属北京儿童医院 吴润晖 中国 北京市 北京市
4 济南市中心医院 陈昀 中国 山东省 济南市
5 昆明医科大学第二附属医院 周泽平 中国 云南省 昆明市
6 福建医科大学附属协和医院 杨凤娥 中国 福建省 福州市
7 中南大学湘雅医院 赵谢兰 中国 湖南省 长沙市
8 青海省人民医院 李文倩 中国 青海省 西宁市
9 苏州大学附属第一医院 余自强 中国 江苏省 苏州市
10 贵州医科大学附属医院 曾小菁 中国 贵州省 贵阳市
五、伦理委员会信息
序号 名称 审查结论 批准日期/备案日期
1 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 同意 2021-02-10
六、试验状态信息
1、试验状态
进行中 （尚未招募）
2、试验人数
目标入组人数 国内: 36 ；
已入组人数 国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数 国内: 登记人暂未填写该信息；
3、受试者招募及试验完成日期
第一例受试者签署知情同意书日期 国内：登记人暂未填写该信息；    
第一例受试者入组日期 国内：登记人暂未填写该信息；    
试验完成日期 国内：登记人暂未填写该信息；    
七、临床试验结果摘要
序号 版本号 版本日期
暂未填写此信息

治疗医院

新药特效药