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马昔腾坦在中国真实世界临床实践中治疗肺动脉高压患者的有效性和安全性

登记号 CTR20211509 试验状态 进行中
申请人联系人 肖静 首次公示信息日期 2021-07-01
申请人名称 Actelion Pharmaceuticals Ltd/ Patheon Italia S.p.A./ Patheon France;Allpack Group AG/ 爱可泰隆医药贸易（上海）有限公司
一、题目和背景信息
登记号 CTR20211509
相关登记号
药物名称 马昔腾坦片   曾用名:
药物类型 化学药物
临床申请受理号 JXHS1600071
适应症 肺动脉高压（PAH，WHO第1组）
试验专业题目 马昔腾坦在中国真实世界临床实践中治疗肺动脉高压患者的有效性和安全性
试验通俗题目 马昔腾坦在中国真实世界临床实践中治疗肺动脉高压患者的有效性和安全性
试验方案编号 67896062PAH4006 方案最新版本号 V3.0
版本日期: 2020-12-25 方案是否为联合用药 否
二、申请人信息
申请人名称
1
2
3
4
联系人姓名 肖静 联系人座机 010-85015277 联系人手机号
联系人Email Jxiao10@its.jnj.com 联系人邮政地址 北京市-北京市-北京市朝阳区建国路77号华贸心写字楼3座 联系人邮编 100025
三、临床试验信息
1、试验目的
肺动脉高压是一种进行性、衰弱性疾病，由肺血管张力增高和血管重塑引起。近期的研究证据表明，内皮素受体拮抗剂（ERA）是治疗 PAH 的有效药物。马昔腾坦是第二代 ERA，可发挥肺血管扩张作用，且不会导致在既往 ERA 中观察到的显著副作用。2017 年，马昔腾坦被国家药品监督管理局批准用于治疗 PAH。本研究目的在于评价马昔腾坦在中国肺动脉高压成人患者中的有效性和安全性。
2、试验设计
试验分类 安全性和有效性 试验分期 IV期 设计类型 单臂试验
随机化 非随机化 盲法 开放 试验范围 国内试验
3、受试者信息
年龄 18岁(最小年龄)至 无上限 (最大年龄)
性别 男+女
健康受试者 无
入选标准
1 确诊为 WHO 肺动脉高压第一类（PAH 的临床分类见附件1）
2 年龄≥18周岁
3 2018 年 3 月 18 日后（马昔腾坦中国上市）首次开始使用马昔腾坦且至少接受过1剂马昔腾坦治疗
4 未接受过治疗或已接受其他靶向药物治疗，包括添加/转换为马昔腾坦
5 可获得患者病历以收集数据，且具有至少治疗后 3~7 个月的随访数据
排除标准
1 参与其他与PAH相关的药物或医疗器械的任何其他干预性临床研究
2 启用马昔腾坦治疗前1个月内停用皮下或静脉内前列环素类似物
4、试验分组
试验药
序号 名称 用法
1 中文通用名:马昔腾坦片
英文通用名:Macitentan Tablets
商品名称:傲朴舒 Opsumit 		剂型:片剂
规格:10mg
用法用量:10mg，每日一次，口服给药
用药时程:本试验为非干预研究，回顾性收集接受过马昔腾坦治疗，且至少使用过一剂的患者。 主要治疗为马昔腾坦10mg，每日一次，口服给药。数据收集包括开始日期、终止日期、计量、给药途径和给药频率。
2 中文通用名:马昔腾坦片
英文通用名:Macitentan Tablets
商品名称:傲朴舒 Opsumit 		剂型:片剂
规格:10mg
用法用量:10mg，每日一次，口服给药
用药时程:本试验为非干预研究，回顾性收集接受过马昔腾坦治疗，且至少使用过一剂的患者。 主要治疗为马昔腾坦10mg，每日一次，口服给药。数据收集包括开始日期、终止日期、计量、给药途径和给药频率。
对照药
序号 名称 用法
暂未填写此信息
5、终点指标
主要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
1 世界卫生组织功能分级（WHO-FC）的变化 3-7个月 有效性指标
2 6 分钟步行距离（6MWD）的变化 3-7个月 有效性指标
3 N 末端 B 型利钠肽原（NT-proBNP）/B 型利尿钠肽（BNP）水平的变化 3-7个月 有效性指标
次要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
1 达到法国无创风险评估表中低风险标准的指标的数量变化 3-7 个月和1年时 有效性指标
2 肺动脉收缩压（SPAP）变化 3-7 个月和1年时 有效性指标
3 三尖瓣环收缩期运动幅度（TAPSE）变化 3-7 个月和1年时 有效性指标
4 WHO-FC 分级变化 1年时 有效性指标
5 6 MWD变化 1年时 有效性指标
6 NT-proBNP /BNP 1年时 有效性指标
7 cMRI和RHC相关指标的改变 3-7 个月和1年时 有效性指标
8 非严重不良反应及严重不良反应发生情况 3-7 个月和1年时 安全性指标
9 严重不良事件的发生 3-7 个月和1年时 安全性指标
10 导致马昔腾坦治疗提前终止或中断的不良反应 3-7 个月和1年时 安全性指标
6、数据安全监查委员会（DMC）
无
7、为受试者购买试验伤害保险
无
四、研究者信息
1、主要研究者信息
1 姓名 顾虹 学位 医学博士 职称 主任医师
电话 010-64412431 Email koko_gu@hotmail.com 邮政地址 北京市-北京市-朝阳区安贞路2号
邮编 100029 单位名称 北京安贞医院
2、各参加机构信息
序号 机构名称 主要研究者 国家 省（州） 城市
1 北京安贞医院 顾虹 中国 北京市 北京市
2 广州医科大学附属第一医院 刘春丽 中国 广东省 广州市
3 四川大学华西医院 陈玉成 中国 四川省 成都市
4 中南大学湘雅二医院 李江 中国 湖南省 长沙市
5 昆明市延安医院 戴海龙 中国 云南省 昆明市
6 山东大学齐鲁医院 纪求尚 中国 山东省 济南市
7 上海市胸科医院 潘欣 中国 上海市 上海市
8 浙江大学医学院附属邵逸夫医院 应可净 中国 浙江省 杭州市
9 甘肃省人民医院 曹云山 中国 甘肃省 兰州市
五、伦理委员会信息
序号 名称 审查结论 批准日期/备案日期
1 北京安贞医院临床研究伦理委员会 同意 2021-04-12
六、试验状态信息
1、试验状态
进行中 （尚未招募）
2、试验人数
目标入组人数 国内: 150 ；
已入组人数 国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数 国内: 登记人暂未填写该信息；
3、受试者招募及试验完成日期
第一例受试者签署知情同意书日期 国内：登记人暂未填写该信息；    
第一例受试者入组日期 国内：登记人暂未填写该信息；    
试验完成日期 国内：登记人暂未填写该信息；    
七、临床试验结果摘要
序号 版本号 版本日期
暂未填写此信息
登记号 CTR20211509 试验状态 进行中
申请人联系人 肖静 首次公示信息日期 2021-07-01
申请人名称 Actelion Pharmaceuticals Ltd/ Patheon Italia S.p.A./ Patheon France;Allpack Group AG/ 爱可泰隆医药贸易（上海）有限公司
一、题目和背景信息
登记号 CTR20211509
相关登记号
药物名称 马昔腾坦片   曾用名:
药物类型 化学药物
临床申请受理号 JXHS1600071
适应症 肺动脉高压（PAH，WHO第1组）
试验专业题目 马昔腾坦在中国真实世界临床实践中治疗肺动脉高压患者的有效性和安全性
试验通俗题目 马昔腾坦在中国真实世界临床实践中治疗肺动脉高压患者的有效性和安全性
试验方案编号 67896062PAH4006 方案最新版本号 V3.0
版本日期: 2020-12-25 方案是否为联合用药 否
二、申请人信息
申请人名称
1
2
3
4
联系人姓名 肖静 联系人座机 010-85015277 联系人手机号
联系人Email Jxiao10@its.jnj.com 联系人邮政地址 北京市-北京市-北京市朝阳区建国路77号华贸心写字楼3座 联系人邮编 100025
三、临床试验信息
1、试验目的
肺动脉高压是一种进行性、衰弱性疾病，由肺血管张力增高和血管重塑引起。近期的研究证据表明，内皮素受体拮抗剂（ERA）是治疗 PAH 的有效药物。马昔腾坦是第二代 ERA，可发挥肺血管扩张作用，且不会导致在既往 ERA 中观察到的显著副作用。2017 年，马昔腾坦被国家药品监督管理局批准用于治疗 PAH。本研究目的在于评价马昔腾坦在中国肺动脉高压成人患者中的有效性和安全性。
2、试验设计
试验分类 安全性和有效性 试验分期 IV期 设计类型 单臂试验
随机化 非随机化 盲法 开放 试验范围 国内试验
3、受试者信息
年龄 18岁(最小年龄)至 无上限 (最大年龄)
性别 男+女
健康受试者 无
入选标准
1 确诊为 WHO 肺动脉高压第一类（PAH 的临床分类见附件1）
2 年龄≥18周岁
3 2018 年 3 月 18 日后（马昔腾坦中国上市）首次开始使用马昔腾坦且至少接受过1剂马昔腾坦治疗
4 未接受过治疗或已接受其他靶向药物治疗，包括添加/转换为马昔腾坦
5 可获得患者病历以收集数据，且具有至少治疗后 3~7 个月的随访数据
排除标准
1 参与其他与PAH相关的药物或医疗器械的任何其他干预性临床研究
2 启用马昔腾坦治疗前1个月内停用皮下或静脉内前列环素类似物
4、试验分组
试验药
序号 名称 用法
1 中文通用名:马昔腾坦片
英文通用名:Macitentan Tablets
商品名称:傲朴舒 Opsumit 		剂型:片剂
规格:10mg
用法用量:10mg，每日一次，口服给药
用药时程:本试验为非干预研究，回顾性收集接受过马昔腾坦治疗，且至少使用过一剂的患者。 主要治疗为马昔腾坦10mg，每日一次，口服给药。数据收集包括开始日期、终止日期、计量、给药途径和给药频率。
2 中文通用名:马昔腾坦片
英文通用名:Macitentan Tablets
商品名称:傲朴舒 Opsumit 		剂型:片剂
规格:10mg
用法用量:10mg，每日一次，口服给药
用药时程:本试验为非干预研究，回顾性收集接受过马昔腾坦治疗，且至少使用过一剂的患者。 主要治疗为马昔腾坦10mg，每日一次，口服给药。数据收集包括开始日期、终止日期、计量、给药途径和给药频率。
对照药
序号 名称 用法
暂未填写此信息
5、终点指标
主要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
1 世界卫生组织功能分级（WHO-FC）的变化 3-7个月 有效性指标
2 6 分钟步行距离（6MWD）的变化 3-7个月 有效性指标
3 N 末端 B 型利钠肽原（NT-proBNP）/B 型利尿钠肽（BNP）水平的变化 3-7个月 有效性指标
次要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
1 达到法国无创风险评估表中低风险标准的指标的数量变化 3-7 个月和1年时 有效性指标
2 肺动脉收缩压（SPAP）变化 3-7 个月和1年时 有效性指标
3 三尖瓣环收缩期运动幅度（TAPSE）变化 3-7 个月和1年时 有效性指标
4 WHO-FC 分级变化 1年时 有效性指标
5 6 MWD变化 1年时 有效性指标
6 NT-proBNP /BNP 1年时 有效性指标
7 cMRI和RHC相关指标的改变 3-7 个月和1年时 有效性指标
8 非严重不良反应及严重不良反应发生情况 3-7 个月和1年时 安全性指标
9 严重不良事件的发生 3-7 个月和1年时 安全性指标
10 导致马昔腾坦治疗提前终止或中断的不良反应 3-7 个月和1年时 安全性指标
6、数据安全监查委员会（DMC）
无
7、为受试者购买试验伤害保险
无
四、研究者信息
1、主要研究者信息
1 姓名 顾虹 学位 医学博士 职称 主任医师
电话 010-64412431 Email koko_gu@hotmail.com 邮政地址 北京市-北京市-朝阳区安贞路2号
邮编 100029 单位名称 北京安贞医院
2、各参加机构信息
序号 机构名称 主要研究者 国家 省（州） 城市
1 北京安贞医院 顾虹 中国 北京市 北京市
2 广州医科大学附属第一医院 刘春丽 中国 广东省 广州市
3 四川大学华西医院 陈玉成 中国 四川省 成都市
4 中南大学湘雅二医院 李江 中国 湖南省 长沙市
5 昆明市延安医院 戴海龙 中国 云南省 昆明市
6 山东大学齐鲁医院 纪求尚 中国 山东省 济南市
7 上海市胸科医院 潘欣 中国 上海市 上海市
8 浙江大学医学院附属邵逸夫医院 应可净 中国 浙江省 杭州市
9 甘肃省人民医院 曹云山 中国 甘肃省 兰州市
五、伦理委员会信息
序号 名称 审查结论 批准日期/备案日期
1 北京安贞医院临床研究伦理委员会 同意 2021-04-12
六、试验状态信息
1、试验状态
进行中 （尚未招募）
2、试验人数
目标入组人数 国内: 150 ；
已入组人数 国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数 国内: 登记人暂未填写该信息；
3、受试者招募及试验完成日期
第一例受试者签署知情同意书日期 国内：登记人暂未填写该信息；    
第一例受试者入组日期 国内：登记人暂未填写该信息；    
试验完成日期 国内：登记人暂未填写该信息；    
七、临床试验结果摘要
序号 版本号 版本日期
暂未填写此信息

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