登记号	CTR20211447
相关登记号
药物名称	注射用重组人凝血因子Ⅶa
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	伴有凝血因子Ⅷ或Ⅸ抑制物的血友病（FⅧ活性水平≤1%或FⅨ活性水平≤2%）患者
试验专业题目	评价注射用重组人凝血因子Ⅶa在伴有凝血因子Ⅷ或Ⅸ抑制物的血友病患者中单次给药后的安全性、耐受性和药代动力学特征的单臂、开放、剂量递增、多中心临床试验
试验通俗题目	评价注射用重组人凝血因子VIIa安全性、耐受性和药代动力学临床试验
试验方案编号	RS-FⅦa-01	方案最新版本号	Ver1.0
版本日期:	2021-04-07	方案是否为联合用药	否

申请人名称	1
联系人姓名	沈虎	联系人座机	028-84418152	联系人手机号	18011432530
联系人Email	shenhu@sinopharm.com	联系人邮政地址	四川省-成都市-高新区起步园科园南路7号	联系人邮编	610041

主要目的： 评估注射用重组人凝血因子Ⅶa在伴有凝血因子Ⅷ或Ⅸ抑制物的血友病（FⅧ活性水平≤1%或FⅨ活性水平≤2%）患者中单次给药后的安全性和耐受性。 次要目的： 评估注射用重组人凝血因子Ⅶa在伴有凝血因子Ⅷ或Ⅸ抑制物的血友病（FⅧ活性水平≤1%或FⅨ活性水平≤2%）患者中单次给药后的药代动力学特征。

试验分类	其他     其他说明:安全性和药代动力学试验	试验分期	I期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	18岁(最小年龄)至 65岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 18岁≤年龄≤65岁，男女不限 2 临床诊断为血友病A或B（FⅧ活性水平≤1%或FⅨ活性水平≤2%）患者，且有下列一种情况： 筛选期FⅧ或FⅨ抑制物水平≥5Bu/ml； 筛选期FⅧ和FⅨ抑制物水平＜5Bu/ml且≥0.6Bu/ml，但对注射用凝血因子VIII或IX具有高反应（即患者既往有FⅧ/FⅨ抑制物阳性史，再次输注FⅧ/FⅨ后抑制物水≥5Bu/ml） 3 首次给药前无活动性出血症状 4 所有生育年龄的受试者自愿在进入筛选期后直至研究完成后3个月内采取有效的避孕措施 5 受试者或监护人充分理解并能遵从试验方案的要求并有意愿按计划完成研究，并自愿按方案要求配合提供生物样本进行检测 6 能够理解本临床试验的程序和方法，经过充分的知情同意，患者自愿参加并由患者本人或监护人签署知情同意书
排除标准	1 已知对制剂及其任何成分有超敏反应史，已知对鼠源类有超敏反应史的患者 2 筛选期FⅦ抑制物阳性或有FⅦ抑制物阳性史的患者 3 血小板计数＜100×109/L 4 肝功能临床检测（丙氨酸氨基转移酶[ALT]、天冬氨酸氨基转移酶[AST]）≥2.5倍正常值上限（ULN）或肾功能临床检测（血肌酐[Cr]）≥1.5倍正常值上限（ULN）者 5 临床上诊断为活动性乙型或丙型肝炎者 6 艾滋病毒阳性且CD4细胞计数≤200/μL，病毒携带数量≥200粒/μL或≥40000拷贝/mL 7 除血友病A或B以外，其它疾病原因导致的凝血指标明显异常者（如弥散性血管内凝血病或血小板疾病等） 8 患有严重的心脏病，包括心肌梗死、心功能不全' target='_blank'>慢性心功能不全者（NYHA分级Ⅲ和Ⅳ级） 9 签署知情同意书1年内有动脉、深静脉血栓、肺栓塞等血栓史，肺水肿史或弥散性血管内凝血史患者 10 既往发生过内出血' target='_blank'>颅内出血的患者 11 首次用药前48小时内接受过任何含有FⅦ或FⅦa的产品（血浆来源或重组） 12 首次用药前72小时内接受过任何含有FⅧ的产品（血浆来源或重组）或首次用药前96小时内接受过任何含有FIX的产品（血浆来源或重组） 13 首次用药前1周内使用过或PK采血期间需要使用任何抗凝剂、抗纤溶剂以及影响血小板功能的药物者包括非甾体类抗炎药（NSAIDs）如阿司匹林等 14 首次用药前2周内接受过免疫调节剂（如丙种球蛋白、α-干扰素和泼尼松>10mg/d [且＞7天]或类似药物，抗逆转录病毒药物除外）者 15 首次用药前2周内接受全血或血浆者 16 首次用药前1个月内进行了入侵程度较高的外科手术（如矫形手术、腹部手术），无创或微创手术除外 17 首次用药前1个月内参加过其他临床试验的患者 18 有吸毒史或酗酒的患者（酗酒标准：有长期饮酒史超过5年，折合乙醇量男性≥40g/d，女性≥20g/d，或2周内有大量饮酒史，折合乙醇量>80g/d。乙醇量（g）换算公式=饮酒量（mL）*乙醇含量（%）×0.8） 19 患有精神疾病、有明显的精神障碍，其它原因导致的无行为能力或无认知能力者，包括研究者认为依从性差，将无法评价疗效或预期完成疗程和随访的可能性较低者 20 签署知情同意书前3个月内的流产或妊娠终止史，孕妇及哺乳期妇女（目前正在哺乳或目前虽然没有人工哺乳但分娩后不满1年） 21 研究者证实的其它重度或具有临床显著意义的疾病，导致患者无法从临床试验中获益

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:注射用重组人凝血因子Ⅶa 英文通用名:Recombinant Coagulation Factor Ⅶa for Injection 商品名称:NA 剂型:冻干注射剂 规格:1mg/瓶 用法用量:用法：在无菌操作下，按标示量使用注射用溶剂复溶冻干粉后，进行静脉推注给药；给药速度的确定以使患者舒适为宜，在5min内缓慢静脉匀速推注给药。 用量：低、中、高三个剂量组给药剂量分别为30μg/kg、90μg/kg、270μg/kg 用药时程:单次给药
对照药	序号 名称 用法 1 中文通用名:无 英文通用名:无 商品名称:无 剂型:无 规格:无 用法用量:无 用药时程:无

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 通过生命体征、体格检查和血栓栓塞事件、实验室检查（血常规、尿常规、血生化和凝血指标）、心电图等评估AE的发生率（血友病A或B本身引起的出血事件及其引起的相关症状除外） 首次用药至首次用药后7天 安全性指标 2 免疫原性发生率 首次用药至首次用药后7天 安全性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 PK评价指标 首次用药至首次用药后24小时 有效性指标

无 有

1	姓名	杨仁池	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	13512078851	Email	rcyang@ihcams.ac.cn	邮政地址	天津市-天津市-天津市和平区南京路288号
	邮编	300020	单位名称	中国医学科学院血液病医院

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	中国医学科学院血液病医院	杨仁池	中国	天津市	天津市
2	广州医科大学附属第二医院	叶絮	中国	广东省	广州市
3	河南省人民医院	雷平冲	中国	河南省	郑州市
4	济南市中心医院	陈昀	中国	山东省	济南市
5	江西省人民医院	金成豪	中国	江西省	南昌市
6	山西医科大学第二医院	马艳萍	中国	山西省	太原市
7	徐州医科大学附属医院	李振宇	中国	江苏省	徐州市
8	浙江大学医学院附属第一医院	金洁	中国	浙江省	杭州市
9	中国科学技术大学附属第一医院	郑昌成	中国	安徽省	合肥市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	中国医学科学院血液病医院伦理委员会	同意	2021-05-10

进行中 （尚未招募）

目标入组人数	国内: 18 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；

序号	版本号	版本日期
暂未填写此信息