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出境医 / 临床实验 / ET-01治疗输血依赖型β地中海贫血的研究

ET-01治疗输血依赖型β地中海贫血的研究

登记号 CTR20211297 试验状态 进行中
申请人联系人 赵一丁 首次公示信息日期 2021-06-08
申请人名称 广州辑因医疗科技有限公司
一、题目和背景信息
登记号 CTR20211297
相关登记号
药物名称 CRISPR/Cas9基因修饰BCL11A红系增强子的自体CD34+造血干祖细胞注射液
药物类型 生物制品
临床申请受理号 企业选择不公示
适应症 输血依赖型β地中海贫血
试验专业题目 评价ET-01治疗输血依赖型β地中海贫血的安全性和有效性的多中心、开放的临床研究。
试验通俗题目 ET-01治疗输血依赖型β地中海贫血的研究
试验方案编号 EDG-001 方案最新版本号 2.0
版本日期: 2021-02-22 方案是否为联合用药 否
二、申请人信息
申请人名称
1
联系人姓名 赵一丁 联系人座机 010-80733899-8103 联系人手机号 18511272931
联系人Email ydzhao@edigene.com 联系人邮政地址 北京市-北京市-科学园路22号2栋博雅辑因 联系人邮编 102206
三、临床试验信息
1、试验目的
评价ET-01治疗输血依赖型β地中海贫血的安全性和有效性的多中心、开放的临床研究。
2、试验设计
试验分类 安全性和有效性 试验分期 I期 设计类型 单臂试验
随机化 非随机化 盲法 开放 试验范围 国内试验
3、受试者信息
年龄 12岁(最小年龄)至 35岁(最大年龄)
性别 男+女
健康受试者 无
入选标准
1 患者或其父母或其法定监护人能够理解并签署书面知情同意书（ICF）；
2 临床确认为β-TDT患者；
3 不能接受常规干细胞移植的患者；
4 Lansky评分（儿童）/ Karnofsky评分（成人）≥ 70%；
5 良好的器官功能水平；
6 患者疾病状态稳定，且研究者判断适合接受HSC移植和白消安预处理；
7 育龄患者研究期间及治疗后采取有效避孕措施；
排除标准
1 临床诊断伴有α地中海贫血；
2 急性或非受控感染患者；
3 接受任何其他研究药物的患者；
4 存在恶性肿瘤（皮肤癌或宫颈上皮内瘤变除外）病史或存在遗传性家族性癌症综合症的家族史；
5 存在不能控制的癫痫病史、精神障碍或其他精神类疾病史；
6 既往接受过同种异基因骨髓移植或基因治疗；
7 入组前6个月内存在精神活性物质滥用、药物或酒精滥用；
8 患有可能导致输血困难的自身免疫性疾病；
9 妊娠、哺乳期女性或不愿意采取有效避孕措施的女性及男性患者；
10 患有内分泌紊乱疾病；
11 存在造血细胞采集的禁忌症；
12 存在对临床试验药物及其辅料等药物的禁忌症；
13 存在未能纠正的出血病症；
14 存在干扰研究程序的其他疾病或原因；
15 研究者认为患者不适合参加本研究的其他任何情况。
4、试验分组
试验药
序号 名称 用法
1 中文通用名:CRISPR/Cas9基因修饰BCL11A红系增强子的自体CD34+造血干祖细胞注射液
英文通用名:Autologous CD34+ Hematopoietic Stem/Progenitor Cells with the Erythroid-specific Enhancer of the BCL11A Gene Modified by CRISPR/Cas9
商品名称:NA 		剂型:注射剂
规格:5×10^6个细胞/ml ~ 1×10^7个细胞/ml
用法用量:37±1℃水浴中解冻后静脉输注
用药时程:将冻存袋从液氮中取出解冻后，尽快输注至患者体内。
对照药
序号 名称 用法
暂未填写此信息
5、终点指标
主要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
1 回输后24个月内AE及SAE的发生率 回输后24个月 安全性指标
2 回输24个月的总死亡率 回输后24个月 安全性指标
3 回输12个月内的移植相关死亡率 回输12个月内 安全性指标
4 回输后24个月内总淋巴细胞计数和比例 回输后24个月 安全性指标
5 监测血细胞异常增殖的患者比例 回输后24个月 安全性指标
次要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
暂未填写此信息
6、数据安全监查委员会（DMC）
有
7、为受试者购买试验伤害保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
1 姓名 施均 学位 医学博士 职称 主任医师
电话 022-23909313 Email shijun@ihcams.ac.cn 邮政地址 天津市-天津市-天津市新技术产业园区华苑产业区桂苑路11号
邮编 300384 单位名称 中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）
2 姓名 吴学东 学位 医学博士 职称 主任医师
电话 13632101829 Email xuedongwu@163.com 邮政地址 广东省-广州市-广州市白云区广州大道北1838号
邮编 510515 单位名称 南方医科大学南方医院
2、各参加机构信息
序号 机构名称 主要研究者 国家 省（州） 城市
1 中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所） 施均 中国 天津市 天津市
2 南方医科大学南方医院 吴学东 中国 广东省 广州市
3 深圳市儿童医院 刘四喜 中国 广东省 深圳市
4 广州市妇女儿童医疗中心 江华 中国 广东省 广州市
5 南方医科大学南方医院 许重远 中国 广东省 广州市
五、伦理委员会信息
序号 名称 审查结论 批准日期/备案日期
1 南方医科大学南方医院医学伦理委员会 同意 2021-05-24
2 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 同意 2021-05-27
六、试验状态信息
1、试验状态
进行中 （招募中）
2、试验人数
目标入组人数 国内: 8 ；
已入组人数 国内: 1 ；
实际入组总人数 国内: 登记人暂未填写该信息；
3、受试者招募及试验完成日期
第一例受试者签署知情同意书日期 国内：2021-07-05；    
第一例受试者入组日期 国内：2021-08-17；    
试验完成日期 国内：登记人暂未填写该信息；    
七、临床试验结果摘要
序号 版本号 版本日期
暂未填写此信息
登记号 CTR20211297 试验状态 进行中
申请人联系人 赵一丁 首次公示信息日期 2021-06-08
申请人名称 广州辑因医疗科技有限公司
一、题目和背景信息
登记号 CTR20211297
相关登记号
药物名称 CRISPR/Cas9基因修饰BCL11A红系增强子的自体CD34+造血干祖细胞注射液
药物类型 生物制品
临床申请受理号 企业选择不公示
适应症 输血依赖型β地中海贫血
试验专业题目 评价ET-01治疗输血依赖型β地中海贫血的安全性和有效性的多中心、开放的临床研究。
试验通俗题目 ET-01治疗输血依赖型β地中海贫血的研究
试验方案编号 EDG-001 方案最新版本号 2.0
版本日期: 2021-02-22 方案是否为联合用药 否
二、申请人信息
申请人名称
1
联系人姓名 赵一丁 联系人座机 010-80733899-8103 联系人手机号 18511272931
联系人Email ydzhao@edigene.com 联系人邮政地址 北京市-北京市-科学园路22号2栋博雅辑因 联系人邮编 102206
三、临床试验信息
1、试验目的
评价ET-01治疗输血依赖型β地中海贫血的安全性和有效性的多中心、开放的临床研究。
2、试验设计
试验分类 安全性和有效性 试验分期 I期 设计类型 单臂试验
随机化 非随机化 盲法 开放 试验范围 国内试验
3、受试者信息
年龄 12岁(最小年龄)至 35岁(最大年龄)
性别 男+女
健康受试者 无
入选标准
1 患者或其父母或其法定监护人能够理解并签署书面知情同意书（ICF）；
2 临床确认为β-TDT患者；
3 不能接受常规干细胞移植的患者；
4 Lansky评分（儿童）/ Karnofsky评分（成人）≥ 70%；
5 良好的器官功能水平；
6 患者疾病状态稳定，且研究者判断适合接受HSC移植和白消安预处理；
7 育龄患者研究期间及治疗后采取有效避孕措施；
排除标准
1 临床诊断伴有α地中海贫血；
2 急性或非受控感染患者；
3 接受任何其他研究药物的患者；
4 存在恶性肿瘤（皮肤癌或宫颈上皮内瘤变除外）病史或存在遗传性家族性癌症综合症的家族史；
5 存在不能控制的癫痫病史、精神障碍或其他精神类疾病史；
6 既往接受过同种异基因骨髓移植或基因治疗；
7 入组前6个月内存在精神活性物质滥用、药物或酒精滥用；
8 患有可能导致输血困难的自身免疫性疾病；
9 妊娠、哺乳期女性或不愿意采取有效避孕措施的女性及男性患者；
10 患有内分泌紊乱疾病；
11 存在造血细胞采集的禁忌症；
12 存在对临床试验药物及其辅料等药物的禁忌症；
13 存在未能纠正的出血病症；
14 存在干扰研究程序的其他疾病或原因；
15 研究者认为患者不适合参加本研究的其他任何情况。
4、试验分组
试验药
序号 名称 用法
1 中文通用名:CRISPR/Cas9基因修饰BCL11A红系增强子的自体CD34+造血干祖细胞注射液
英文通用名:Autologous CD34+ Hematopoietic Stem/Progenitor Cells with the Erythroid-specific Enhancer of the BCL11A Gene Modified by CRISPR/Cas9
商品名称:NA 		剂型:注射剂
规格:5×10^6个细胞/ml ~ 1×10^7个细胞/ml
用法用量:37±1℃水浴中解冻后静脉输注
用药时程:将冻存袋从液氮中取出解冻后，尽快输注至患者体内。
对照药
序号 名称 用法
暂未填写此信息
5、终点指标
主要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
1 回输后24个月内AE及SAE的发生率 回输后24个月 安全性指标
2 回输24个月的总死亡率 回输后24个月 安全性指标
3 回输12个月内的移植相关死亡率 回输12个月内 安全性指标
4 回输后24个月内总淋巴细胞计数和比例 回输后24个月 安全性指标
5 监测血细胞异常增殖的患者比例 回输后24个月 安全性指标
次要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
暂未填写此信息
6、数据安全监查委员会（DMC）
有
7、为受试者购买试验伤害保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
1 姓名 施均 学位 医学博士 职称 主任医师
电话 022-23909313 Email shijun@ihcams.ac.cn 邮政地址 天津市-天津市-天津市新技术产业园区华苑产业区桂苑路11号
邮编 300384 单位名称 中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）
2 姓名 吴学东 学位 医学博士 职称 主任医师
电话 13632101829 Email xuedongwu@163.com 邮政地址 广东省-广州市-广州市白云区广州大道北1838号
邮编 510515 单位名称 南方医科大学南方医院
2、各参加机构信息
序号 机构名称 主要研究者 国家 省（州） 城市
1 中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所） 施均 中国 天津市 天津市
2 南方医科大学南方医院 吴学东 中国 广东省 广州市
3 深圳市儿童医院 刘四喜 中国 广东省 深圳市
4 广州市妇女儿童医疗中心 江华 中国 广东省 广州市
5 南方医科大学南方医院 许重远 中国 广东省 广州市
五、伦理委员会信息
序号 名称 审查结论 批准日期/备案日期
1 南方医科大学南方医院医学伦理委员会 同意 2021-05-24
2 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 同意 2021-05-27
六、试验状态信息
1、试验状态
进行中 （招募中）
2、试验人数
目标入组人数 国内: 8 ；
已入组人数 国内: 1 ；
实际入组总人数 国内: 登记人暂未填写该信息；
3、受试者招募及试验完成日期
第一例受试者签署知情同意书日期 国内：2021-07-05；    
第一例受试者入组日期 国内：2021-08-17；    
试验完成日期 国内：登记人暂未填写该信息；    
七、临床试验结果摘要
序号 版本号 版本日期
暂未填写此信息

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