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出境医 / 临床实验 / LNK01002胶囊用于原发性骨髓纤维化（PMF）受试者的I期临床试验

LNK01002胶囊用于原发性骨髓纤维化（PMF）受试者的I期临床试验

登记号 CTR20210467 试验状态 进行中
申请人联系人 陈剑锋 首次公示信息日期 2021-03-15
申请人名称 凌科药业（杭州）有限公司
一、题目和背景信息
登记号 CTR20210467
相关登记号
药物名称 LNK01002胶囊   曾用名:
药物类型 化学药物
临床申请受理号 企业选择不公示
适应症 原发性骨髓纤维化（PMF）患者
试验专业题目 一项评价LNK01002在原发性骨髓纤维化（PMF）患者、红细胞增多症' target='_blank'>真性红细胞增多症或原发性血小板增多症引起的继发性骨髓纤维化（PV/ET-MF）患者中的安全性、耐受性、药代动力学的多中心、开放性的I期临床试验
试验通俗题目 LNK01002胶囊用于原发性骨髓纤维化（PMF）受试者的I期临床试验
试验方案编号 LNK-1002-01 方案最新版本号 1.0
版本日期: 2020-12-04 方案是否为联合用药 否
二、申请人信息
申请人名称
1
联系人姓名 陈剑锋 联系人座机 0571-87711186 联系人手机号 13922489491
联系人Email jchen1@lynkpharma.com 联系人邮政地址 浙江省-杭州市-浙江省杭州市江干区福城路291号5号楼402室 联系人邮编 310018
三、临床试验信息
1、试验目的
主要研究目的： 评价LNK01002在原发性骨髓纤维化（PMF）患者、红细胞增多症' target='_blank'>真性红细胞增多症或原发性血小板增多症引起的继发性骨髓纤维化（PV/ET-MF）患者中的安全耐受性； 次要研究目的： 1) 确定LNK01002在患者体内单次和多次用药的药代动力学特征； 2) 初步评价LNK01002的有效性； 3) 为II期研究推荐剂量（RP2D）。
2、试验设计
试验分类 药代动力学/药效动力学试验 试验分期 I期 设计类型 平行分组
随机化 随机化 盲法 开放 试验范围 国内试验
3、受试者信息
年龄 18岁(最小年龄)至 无上限 (最大年龄)
性别 男+女
健康受试者 无
入选标准
1 自愿参加临床研究；完全了解、知情本研究并签署ICF；愿意遵循并有能力完成所有试验程序；
2 18岁或以上患者，性别不限；
3 根据WHO标准（2016版）诊断为PMF的患者、或根据IWG-MRT标准诊断为Post-PV-MF 或Post-ET-MF的患者；
4 根据动态国际预后积分系统（Dynamic International Prognostic Scoring System，DIPSS）危险分组标准评估为中危-1或中危-2或高危骨髓纤维化患者；
5 患者必须具有症状性脾肿大，触诊肋缘下5cm及以上（肋缘至脾脏突出最远点距离）；
6 对羟基脲和/或干扰素治疗耐药或不耐受的PV、ET患者；或对既往治疗耐药或不耐受的PMF患者；
7 根据MF症状评估表（MFSAF）评定，患者拥有可评定的总症状评分（≥ 1）；
8 预期生存期≥3个月；
9 美国东部肿瘤协作组（ECOG）评分体能状态≤ 2；
10 筛选前6个月内没有进行过脾脏放疗的患者；
11 骨髓原始细胞和外周血原始细胞＜20%；
12 主要器官功能正常，即符合下列标准： ？ 绝对中性粒细胞计数（ANC）≥ 1.5 × 109/L； ？ 血小板计数＞ 100 × 109/L； ？ 血红蛋白≥80g/L，且2周内未输注红细胞； ？ ALT和AST≤2.5 x ULN； ？ DBIL和TBIL≤1.5 x ULN； ？ 肌酐清除率≥50 mL/min（依据Cockcroft-Gault公式）； (140 ？ 年龄) ？ (体重kg) ？ (0.85，如果为女性) 72 ？ (血清肌酐mg/dL) ？ 血淀粉酶或血脂肪酶≤ULN； ？ 国际标准化比（INR）≤1.5或部分活化凝血酶原时间（aPTT）≤1.5倍ULN；（除外正在接受抗凝治疗的患者）；
13 既往抗肿瘤治疗的毒性反应应恢复至基线水平（除残留的脱发效应之外）或NCI-CTCAE V5.0等级评分≤ 1级；
14 育龄期女性在筛选期检测血妊娠试验阴性。育龄期女性患者或男性患者及其伴侣应同意从签署ICF开始直至使用最后一次研究药物后6个月内采取有效的避孕措施。
排除标准
1 过敏体质，对LNK01002任何组成成分过敏；
2 不能接受磁共振成像（MRI）检查者；
3 研究治疗开始前5年内，患有其他恶性肿瘤（已接受皮肤根治性治疗并获得完全缓解（CR）的基底细胞癌' target='_blank'>皮肤基底细胞癌，乳腺原位癌和子宫颈原位癌除外）；
4 有存在需要治疗的临床相关非恶性中枢神经系统（CNS）疾病或病史的患者[如癫痫失控，韦尼克脑病，可逆性后脑病综合征（PRES）等]；
5 首次给药前2周内接受过系统性抗肿瘤治疗或放疗；
6 首次给药前接受过以下治疗： ？ 在首次给药前5个半衰期或4周内(以较长的时间为准)接受过任何具有抗肿瘤活性的中草药或中成药； ？ 在首次给药前5个半衰期或4周内(以较长的时间为准)接受可以改变药物代谢酶(CYP3A4)活性的药物； ？ 在首次给药前5个半衰期或4周内(以较长的时间为准)接受过连续或间歇性小分子治疗； ？ 在首次给药前5个半衰期或4周或治疗周期内(以较长的时间为准)接受过任何其他的研究药物；
7 首次给药前4周内进行过重大手术；
8 符合下列任一条心脏功能相关标准： ？ 各种有临床意义的心律异常或传导异常，需要临床干预； ？ 遗传性长QT间期综合症或QTcF > 470 msec（女性）/ QTcF > 450 msec（男性）或正在服用可能导致QT间期延长或尖端扭转型心律失常药物； ？ 各种有临床意义的心血管疾病，包括入组前6个月内的心肌梗死' target='_blank'>急性心肌梗死、不稳定心绞痛、冠状动脉搭桥手术，美国纽约心脏病学会（NYHA）分级为III级以上（含III级）的心力衰竭' target='_blank'>充血性心力衰竭，左室射血分数（LVEF） 180 mmHg或舒张压> 100 mmHg等；
9 已知有其它感染性疾病： ？ HBsAg阳性患者；HBcAb阳性且HBV DNA高于检测上限者； ？ HCV RNA高于定量上限； ？ 人类免疫缺陷病毒（HIV）感染； ？ 梅毒螺旋体抗体（Tp-Ab）阳性且快速血浆反应素环状卡片试验(Rapid plasma regain circle card, RPR)阳性；
10 有未控制的活动性感染需要静脉接受抗生素治疗；
11 无法口服药物，既往消化系统手术史或严重的胃肠道疾病如吞咽困难、活动性胃溃疡等，研究者认为可能影响研究药物的吸收；
12 妊娠或哺乳期女性；
13 研究者判断的患者参加本临床研究的依从性不足；
14 任何其他疾病、代谢异常、体格检查异常或有显著临床意义的实验室检查异常，根据研究者判断，有理由怀疑患者具有不适合使用研究药物的某种疾病或状态，或者将会影响研究结果的解读，或者使患者处于高风险的情况。
4、试验分组
试验药
序号 名称 用法
1 中文通用名:LNK01002
英文通用名:NA
商品名称:NA 		剂型:胶囊
规格:5mg
用法用量:15mg/天
用药时程:单次给药
2 中文通用名:LNK01002
英文通用名:NA
商品名称:NA 		剂型:胶囊
规格:5mg/20mg
用法用量:30mg/天
用药时程:单次给药
3 中文通用名:LNK01002
英文通用名:NA
商品名称:NA 		剂型:胶囊
规格:5mg/20mg
用法用量:45mg/天
用药时程:单次给药
4 中文通用名:LNK01002
英文通用名:NA
商品名称:NA 		剂型:胶囊
规格:20mg
用法用量:60mg/天
用药时程:单次给药
5 中文通用名:LNK01002
英文通用名:NA
商品名称:NA 		剂型:胶囊
规格:20mg
用法用量:80mg/天
用药时程:单次给药
6 中文通用名:LNK01002
英文通用名:NA
商品名称:NA 		剂型:胶囊
规格:20mg
用法用量:100mg/天
用药时程:单次给药
7 中文通用名:LNK01002
英文通用名:NA
商品名称:NA 		剂型:胶囊
规格:5mg
用法用量:15mg, BID,每28天为1个周期
用药时程:多次给药
8 中文通用名:LNK01002
英文通用名:NA
商品名称:NA 		剂型:胶囊
规格:5mg/20mg
用法用量:30mg, BID,每28天为1个周期
用药时程:多次给药
9 中文通用名:LNK01002
英文通用名:NA
商品名称:NA 		剂型:胶囊
规格:5mg/20mg
用法用量:45mg, BID,每28天为1个周期
用药时程:多次给药
10 中文通用名:LNK01002
英文通用名:NA
商品名称:NA 		剂型:胶囊
规格:20mg
用法用量:60mg, BID,每28天为1个周期
用药时程:多次给药
11 中文通用名:LNK01002
英文通用名:NA
商品名称:NA 		剂型:胶囊
规格:20mg
用法用量:80mg, BID,每28天为1个周期
用药时程:多次给药
12 中文通用名:LNK01002
英文通用名:NA
商品名称:NA 		剂型:胶囊
规格:20mg
用法用量:100mg, BID,每28天为1个周期
用药时程:多次给药
对照药
序号 名称 用法
暂未填写此信息
5、终点指标
主要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
1 客观缓解率（ORR）：定义为患者经治疗后，肿瘤得到完全缓解（CR）和部分缓解（PR）受试者所占比例； 第1年，每12周评估1次，之后，每24周评估1次。根据IWG-MRT标准对MF进行评估. 有效性指标
2 无进展生存期（PFS）：定义为患者自首次服用研究药物到出现疾病进展或死亡（无进展情况下可能由任何原因引起）的时间； 第1年，每12周评估1次，之后，每24周评估1次。根据IWG-MRT标准对MF进行评估. 有效性指标
3 缓解持续时间（DoR）：是指肿瘤第一次评估为 CR 或 PR 开始到第一次评估为 PD或任何原因死亡的时间； 第1年，每12周评估1次，之后，每24周评估1次。根据IWG-MRT标准对MF进行评估. 有效性指标
4 至疾病缓解时间（TTR）：从治疗开始至达到CR或PR的患者首次出现客观肿瘤缓解的时间； 第1年，每12周评估1次，之后，每24周评估1次。根据IWG-MRT标准对MF进行评估. 有效性指标
5 总生存期（OS）：从入组至任何原因导致的死亡之间的时间间隔； 第1年，每12周评估1次，之后，每24周评估1次。根据IWG-MRT标准对MF进行评估. 有效性指标
6 MF患者： 治疗期第24周脾脏体积较基线减少≥ 35%的人群比例（MRI测量）； 第1年，每12周评估1次，之后，每24周评估1次。根据IWG-MRT标准对MF进行评估. 有效性指标
7 MF患者： 治疗期第24周脾脏长度较基线减少≥ 50%的人群比例（体格检查）； 第1年，每12周评估1次，之后，每24周评估1次。根据IWG-MRT标准对MF进行评估. 有效性指标
8 MF患者： 治疗结束时脾脏体积较基线缩小≥ 35%的人群比例（MRI测量）； 第1年，每12周评估1次，之后，每24周评估1次。根据IWG-MRT标准对MF进行评估. 有效性指标
9 MF患者： 治疗结束时脾脏长度较基线减少≥ 50%的人群比例（体格检查）； 第1年，每12周评估1次，之后，每24周评估1次。根据IWG-MRT标准对MF进行评估. 有效性指标
10 MF患者： 与基线相比，第24周和治疗结束时MF生活质量和症状评估分数降低≥ 50%的人群比例（MF症状评估量表）。 第1年，每12周评估1次，之后，每24周评估1次。根据IWG-MRT标准对MF进行评估. 有效性指标
次要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
暂未填写此信息
6、数据安全监查委员会（DMC）
无
7、为受试者购买试验伤害保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
1 姓名 肖志坚 学位 医学博士 职称 主任医师
电话 13821085716 Email zjxiao@ihcams.ac.cn 邮政地址 天津市-天津市-天津市和平区南京路288号
邮编 300020 单位名称 中国医学科学院血液病医院
2 姓名 齐军元 学位 医学博士 职称 主任医师
电话 18622662361 Email qijy@ihcams.ac.cn@ihcams.ac.cn 邮政地址 天津市-天津市-天津市和平区南京路288号
邮编 300020 单位名称 中国医学科学院血液病医院
2、各参加机构信息
序号 机构名称 主要研究者 国家 省（州） 城市
1 中国医学科学院血液病医院 肖志坚 中国 天津市 天津市
2 中国医学科学院血液病医院 齐军元 中国 天津市 天津市
3 广东省人民医院 杜欣 中国 广东省 广州市
五、伦理委员会信息
序号 名称 审查结论 批准日期/备案日期
1 中国医学科学院血液病医院 同意 2021-02-09
六、试验状态信息
1、试验状态
进行中 （尚未招募）
2、试验人数
目标入组人数 国内: 31 ；
已入组人数 国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数 国内: 登记人暂未填写该信息；
3、受试者招募及试验完成日期
第一例受试者签署知情同意书日期 国内：登记人暂未填写该信息；    
第一例受试者入组日期 国内：登记人暂未填写该信息；    
试验完成日期 国内：登记人暂未填写该信息；    
七、临床试验结果摘要
序号 版本号 版本日期
暂未填写此信息
登记号 CTR20210467 试验状态 进行中
申请人联系人 陈剑锋 首次公示信息日期 2021-03-15
申请人名称 凌科药业（杭州）有限公司
一、题目和背景信息
登记号 CTR20210467
相关登记号
药物名称 LNK01002胶囊   曾用名:
药物类型 化学药物
临床申请受理号 企业选择不公示
适应症 原发性骨髓纤维化（PMF）患者
试验专业题目 一项评价LNK01002在原发性骨髓纤维化（PMF）患者、红细胞增多症' target='_blank'>真性红细胞增多症或原发性血小板增多症引起的继发性骨髓纤维化（PV/ET-MF）患者中的安全性、耐受性、药代动力学的多中心、开放性的I期临床试验
试验通俗题目 LNK01002胶囊用于原发性骨髓纤维化（PMF）受试者的I期临床试验
试验方案编号 LNK-1002-01 方案最新版本号 1.0
版本日期: 2020-12-04 方案是否为联合用药 否
二、申请人信息
申请人名称
1
联系人姓名 陈剑锋 联系人座机 0571-87711186 联系人手机号 13922489491
联系人Email jchen1@lynkpharma.com 联系人邮政地址 浙江省-杭州市-浙江省杭州市江干区福城路291号5号楼402室 联系人邮编 310018
三、临床试验信息
1、试验目的
主要研究目的： 评价LNK01002在原发性骨髓纤维化（PMF）患者、红细胞增多症' target='_blank'>真性红细胞增多症或原发性血小板增多症引起的继发性骨髓纤维化（PV/ET-MF）患者中的安全耐受性； 次要研究目的： 1) 确定LNK01002在患者体内单次和多次用药的药代动力学特征； 2) 初步评价LNK01002的有效性； 3) 为II期研究推荐剂量（RP2D）。
2、试验设计
试验分类 药代动力学/药效动力学试验 试验分期 I期 设计类型 平行分组
随机化 随机化 盲法 开放 试验范围 国内试验
3、受试者信息
年龄 18岁(最小年龄)至 无上限 (最大年龄)
性别 男+女
健康受试者 无
入选标准
1 自愿参加临床研究；完全了解、知情本研究并签署ICF；愿意遵循并有能力完成所有试验程序；
2 18岁或以上患者，性别不限；
3 根据WHO标准（2016版）诊断为PMF的患者、或根据IWG-MRT标准诊断为Post-PV-MF 或Post-ET-MF的患者；
4 根据动态国际预后积分系统（Dynamic International Prognostic Scoring System，DIPSS）危险分组标准评估为中危-1或中危-2或高危骨髓纤维化患者；
5 患者必须具有症状性脾肿大，触诊肋缘下5cm及以上（肋缘至脾脏突出最远点距离）；
6 对羟基脲和/或干扰素治疗耐药或不耐受的PV、ET患者；或对既往治疗耐药或不耐受的PMF患者；
7 根据MF症状评估表（MFSAF）评定，患者拥有可评定的总症状评分（≥ 1）；
8 预期生存期≥3个月；
9 美国东部肿瘤协作组（ECOG）评分体能状态≤ 2；
10 筛选前6个月内没有进行过脾脏放疗的患者；
11 骨髓原始细胞和外周血原始细胞＜20%；
12 主要器官功能正常，即符合下列标准： ？ 绝对中性粒细胞计数（ANC）≥ 1.5 × 109/L； ？ 血小板计数＞ 100 × 109/L； ？ 血红蛋白≥80g/L，且2周内未输注红细胞； ？ ALT和AST≤2.5 x ULN； ？ DBIL和TBIL≤1.5 x ULN； ？ 肌酐清除率≥50 mL/min（依据Cockcroft-Gault公式）； (140 ？ 年龄) ？ (体重kg) ？ (0.85，如果为女性) 72 ？ (血清肌酐mg/dL) ？ 血淀粉酶或血脂肪酶≤ULN； ？ 国际标准化比（INR）≤1.5或部分活化凝血酶原时间（aPTT）≤1.5倍ULN；（除外正在接受抗凝治疗的患者）；
13 既往抗肿瘤治疗的毒性反应应恢复至基线水平（除残留的脱发效应之外）或NCI-CTCAE V5.0等级评分≤ 1级；
14 育龄期女性在筛选期检测血妊娠试验阴性。育龄期女性患者或男性患者及其伴侣应同意从签署ICF开始直至使用最后一次研究药物后6个月内采取有效的避孕措施。
排除标准
1 过敏体质，对LNK01002任何组成成分过敏；
2 不能接受磁共振成像（MRI）检查者；
3 研究治疗开始前5年内，患有其他恶性肿瘤（已接受皮肤根治性治疗并获得完全缓解（CR）的基底细胞癌' target='_blank'>皮肤基底细胞癌，乳腺原位癌和子宫颈原位癌除外）；
4 有存在需要治疗的临床相关非恶性中枢神经系统（CNS）疾病或病史的患者[如癫痫失控，韦尼克脑病，可逆性后脑病综合征（PRES）等]；
5 首次给药前2周内接受过系统性抗肿瘤治疗或放疗；
6 首次给药前接受过以下治疗： ？ 在首次给药前5个半衰期或4周内(以较长的时间为准)接受过任何具有抗肿瘤活性的中草药或中成药； ？ 在首次给药前5个半衰期或4周内(以较长的时间为准)接受可以改变药物代谢酶(CYP3A4)活性的药物； ？ 在首次给药前5个半衰期或4周内(以较长的时间为准)接受过连续或间歇性小分子治疗； ？ 在首次给药前5个半衰期或4周或治疗周期内(以较长的时间为准)接受过任何其他的研究药物；
7 首次给药前4周内进行过重大手术；
8 符合下列任一条心脏功能相关标准： ？ 各种有临床意义的心律异常或传导异常，需要临床干预； ？ 遗传性长QT间期综合症或QTcF > 470 msec（女性）/ QTcF > 450 msec（男性）或正在服用可能导致QT间期延长或尖端扭转型心律失常药物； ？ 各种有临床意义的心血管疾病，包括入组前6个月内的心肌梗死' target='_blank'>急性心肌梗死、不稳定心绞痛、冠状动脉搭桥手术，美国纽约心脏病学会（NYHA）分级为III级以上（含III级）的心力衰竭' target='_blank'>充血性心力衰竭，左室射血分数（LVEF） 180 mmHg或舒张压> 100 mmHg等；
9 已知有其它感染性疾病： ？ HBsAg阳性患者；HBcAb阳性且HBV DNA高于检测上限者； ？ HCV RNA高于定量上限； ？ 人类免疫缺陷病毒（HIV）感染； ？ 梅毒螺旋体抗体（Tp-Ab）阳性且快速血浆反应素环状卡片试验(Rapid plasma regain circle card, RPR)阳性；
10 有未控制的活动性感染需要静脉接受抗生素治疗；
11 无法口服药物，既往消化系统手术史或严重的胃肠道疾病如吞咽困难、活动性胃溃疡等，研究者认为可能影响研究药物的吸收；
12 妊娠或哺乳期女性；
13 研究者判断的患者参加本临床研究的依从性不足；
14 任何其他疾病、代谢异常、体格检查异常或有显著临床意义的实验室检查异常，根据研究者判断，有理由怀疑患者具有不适合使用研究药物的某种疾病或状态，或者将会影响研究结果的解读，或者使患者处于高风险的情况。
4、试验分组
试验药
序号 名称 用法
1 中文通用名:LNK01002
英文通用名:NA
商品名称:NA 		剂型:胶囊
规格:5mg
用法用量:15mg/天
用药时程:单次给药
2 中文通用名:LNK01002
英文通用名:NA
商品名称:NA 		剂型:胶囊
规格:5mg/20mg
用法用量:30mg/天
用药时程:单次给药
3 中文通用名:LNK01002
英文通用名:NA
商品名称:NA 		剂型:胶囊
规格:5mg/20mg
用法用量:45mg/天
用药时程:单次给药
4 中文通用名:LNK01002
英文通用名:NA
商品名称:NA 		剂型:胶囊
规格:20mg
用法用量:60mg/天
用药时程:单次给药
5 中文通用名:LNK01002
英文通用名:NA
商品名称:NA 		剂型:胶囊
规格:20mg
用法用量:80mg/天
用药时程:单次给药
6 中文通用名:LNK01002
英文通用名:NA
商品名称:NA 		剂型:胶囊
规格:20mg
用法用量:100mg/天
用药时程:单次给药
7 中文通用名:LNK01002
英文通用名:NA
商品名称:NA 		剂型:胶囊
规格:5mg
用法用量:15mg, BID,每28天为1个周期
用药时程:多次给药
8 中文通用名:LNK01002
英文通用名:NA
商品名称:NA 		剂型:胶囊
规格:5mg/20mg
用法用量:30mg, BID,每28天为1个周期
用药时程:多次给药
9 中文通用名:LNK01002
英文通用名:NA
商品名称:NA 		剂型:胶囊
规格:5mg/20mg
用法用量:45mg, BID,每28天为1个周期
用药时程:多次给药
10 中文通用名:LNK01002
英文通用名:NA
商品名称:NA 		剂型:胶囊
规格:20mg
用法用量:60mg, BID,每28天为1个周期
用药时程:多次给药
11 中文通用名:LNK01002
英文通用名:NA
商品名称:NA 		剂型:胶囊
规格:20mg
用法用量:80mg, BID,每28天为1个周期
用药时程:多次给药
12 中文通用名:LNK01002
英文通用名:NA
商品名称:NA 		剂型:胶囊
规格:20mg
用法用量:100mg, BID,每28天为1个周期
用药时程:多次给药
对照药
序号 名称 用法
暂未填写此信息
5、终点指标
主要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
1 客观缓解率（ORR）：定义为患者经治疗后，肿瘤得到完全缓解（CR）和部分缓解（PR）受试者所占比例； 第1年，每12周评估1次，之后，每24周评估1次。根据IWG-MRT标准对MF进行评估. 有效性指标
2 无进展生存期（PFS）：定义为患者自首次服用研究药物到出现疾病进展或死亡（无进展情况下可能由任何原因引起）的时间； 第1年，每12周评估1次，之后，每24周评估1次。根据IWG-MRT标准对MF进行评估. 有效性指标
3 缓解持续时间（DoR）：是指肿瘤第一次评估为 CR 或 PR 开始到第一次评估为 PD或任何原因死亡的时间； 第1年，每12周评估1次，之后，每24周评估1次。根据IWG-MRT标准对MF进行评估. 有效性指标
4 至疾病缓解时间（TTR）：从治疗开始至达到CR或PR的患者首次出现客观肿瘤缓解的时间； 第1年，每12周评估1次，之后，每24周评估1次。根据IWG-MRT标准对MF进行评估. 有效性指标
5 总生存期（OS）：从入组至任何原因导致的死亡之间的时间间隔； 第1年，每12周评估1次，之后，每24周评估1次。根据IWG-MRT标准对MF进行评估. 有效性指标
6 MF患者： 治疗期第24周脾脏体积较基线减少≥ 35%的人群比例（MRI测量）； 第1年，每12周评估1次，之后，每24周评估1次。根据IWG-MRT标准对MF进行评估. 有效性指标
7 MF患者： 治疗期第24周脾脏长度较基线减少≥ 50%的人群比例（体格检查）； 第1年，每12周评估1次，之后，每24周评估1次。根据IWG-MRT标准对MF进行评估. 有效性指标
8 MF患者： 治疗结束时脾脏体积较基线缩小≥ 35%的人群比例（MRI测量）； 第1年，每12周评估1次，之后，每24周评估1次。根据IWG-MRT标准对MF进行评估. 有效性指标
9 MF患者： 治疗结束时脾脏长度较基线减少≥ 50%的人群比例（体格检查）； 第1年，每12周评估1次，之后，每24周评估1次。根据IWG-MRT标准对MF进行评估. 有效性指标
10 MF患者： 与基线相比，第24周和治疗结束时MF生活质量和症状评估分数降低≥ 50%的人群比例（MF症状评估量表）。 第1年，每12周评估1次，之后，每24周评估1次。根据IWG-MRT标准对MF进行评估. 有效性指标
次要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
暂未填写此信息
6、数据安全监查委员会（DMC）
无
7、为受试者购买试验伤害保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
1 姓名 肖志坚 学位 医学博士 职称 主任医师
电话 13821085716 Email zjxiao@ihcams.ac.cn 邮政地址 天津市-天津市-天津市和平区南京路288号
邮编 300020 单位名称 中国医学科学院血液病医院
2 姓名 齐军元 学位 医学博士 职称 主任医师
电话 18622662361 Email qijy@ihcams.ac.cn@ihcams.ac.cn 邮政地址 天津市-天津市-天津市和平区南京路288号
邮编 300020 单位名称 中国医学科学院血液病医院
2、各参加机构信息
序号 机构名称 主要研究者 国家 省（州） 城市
1 中国医学科学院血液病医院 肖志坚 中国 天津市 天津市
2 中国医学科学院血液病医院 齐军元 中国 天津市 天津市
3 广东省人民医院 杜欣 中国 广东省 广州市
五、伦理委员会信息
序号 名称 审查结论 批准日期/备案日期
1 中国医学科学院血液病医院 同意 2021-02-09
六、试验状态信息
1、试验状态
进行中 （尚未招募）
2、试验人数
目标入组人数 国内: 31 ；
已入组人数 国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数 国内: 登记人暂未填写该信息；
3、受试者招募及试验完成日期
第一例受试者签署知情同意书日期 国内：登记人暂未填写该信息；    
第一例受试者入组日期 国内：登记人暂未填写该信息；    
试验完成日期 国内：登记人暂未填写该信息；    
七、临床试验结果摘要
序号 版本号 版本日期
暂未填写此信息

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