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出境医 / 临床实验 / 注射用 DaxibotulinumtoxinA 单次治疗成人单纯型颈部张力障碍的有效性和安全性研究。

注射用 DaxibotulinumtoxinA 单次治疗成人单纯型颈部张力障碍的有效性和安全性研究。

登记号 CTR20210003 试验状态 进行中
申请人联系人 吴家秀 首次公示信息日期 2021-01-04
申请人名称 Revance Therapeutics, Inc./ 上海复星医药产业发展有限公司
一、题目和背景信息
登记号 CTR20210003
相关登记号
药物名称 注射用DaxibotulinumtoxinA
药物类型 生物制品
临床申请受理号 企业选择不公示
适应症 孤立性颈部张力障碍' target='_blank'>肌张力障碍
试验专业题目 一项评价注射用 DaxibotulinumtoxinA 单次治疗成人单纯型颈部张力障碍的有效性和安全性：随机、双盲、安慰剂对照、平行、国际多中心Ⅲ 期研究的中国扩展研究（ASPEN-1-CN）
试验通俗题目 注射用 DaxibotulinumtoxinA 单次治疗成人单纯型颈部张力障碍的有效性和安全性研究。
试验方案编号 1720302-CN 方案最新版本号 1.0版
版本日期: 2020-06-10 方案是否为联合用药 否
二、申请人信息
申请人名称
1
2
联系人姓名 吴家秀 联系人座机 021-33987000 联系人手机号 13472656529
联系人Email wujiaxiu1@fosunpharma.com 联系人邮政地址 上海市-上海市-宜山路1289号 联系人邮编 200233
三、临床试验信息
1、试验目的
主要目的：比较高剂量和低剂量注射用DAXI（250 U；125 U）相对于安慰剂以及不同剂量，在中度至重度中国成人单纯型CD患者中的有效性。 次要目的：1）确定注射用DAXI，在中度至重度中国成人单纯型CD患者中的作用持续时间。2）评估注射用DAXI，在中度至重度中国成人单纯型CD患者中的安全性和免疫原性。探索性目的：1）确定中度至重度中国成人单纯型CD常见受累肌肉的有效注射剂量 2）评估患者报告结果中的症状负担、日常活动、社会心理功能和生活质量（QOL）
2、试验设计
试验分类 安全性和有效性 试验分期 III期 设计类型 平行分组
随机化 随机化 盲法 双盲 试验范围 国际多中心试验
3、受试者信息
年龄 18岁(最小年龄)至 80岁(最大年龄)
性别 男+女
健康受试者 无
入选标准
1 18~80岁成人
2 符合单纯型CD的诊断标准（特发性；局限于头部、颈部、肩部区域的张力障碍' target='_blank'>肌张力障碍症状），基线（第1天）时的严重程度至少为中度，TWSTRS总分至少20分，TWSTRS严重程度子量表至少15分，TWSTRS残疾子量表至少3分，TWSTRS疼痛子量表至少1分。
3 书面知情同意，包括发布健康信息的授权。
排除标准
1 潜在病因导致的颈部张力障碍' target='_blank'>肌张力障碍（例如，创伤性斜颈或迟发性斜颈）
2 主要为后仰或前屈型CD；
3 身体其他部位出现明显张力障碍' target='_blank'>肌张力障碍，或目前正在接受BoNT治疗单纯型CD相关部位以外的张力障碍' target='_blank'>肌张力障碍；
4 筛选或基线时（研究治疗前）的重度吞咽困难（吞咽困难严重程度量表评级为3级或4级）；
5 暴露于BoNT可能增加受试者患病风险的任何神经肌肉的神经疾病，包括外周运动神经病变（例如肌萎缩侧索硬化症和运动神经病变，以及神经肌肉接头疾病，如Lambert-Eaton综合征和肌无力' target='_blank'>重症肌无力）；
6 筛选前14周内曾因任何疾病接受过任何BoNT产品治疗；
7 接受过A型肉毒素（研究用DaxibotulinumtoxinA除外）治疗的受试者，研究者判断其最近一次BoNTA注射治疗CD的疗效欠佳或无效，或对BoNTA注射有原发性或继发性无响应史，已知对BoNTA有中和抗体；或由于对BoNTA无响应或疗效欠佳，接受过B型肉毒素（rimabotulinumtoxinB [Myobloc/Neurobloc]）注射治疗CD；
8 既往曾接受过肉毒素治疗、需要Botox或同等产品＜100 U可以有效治疗CD症状的受试者；
9 使用深度脑刺激或巴氯芬鞘内注射治疗张力障碍' target='_blank'>肌张力障碍；
10 正在接受口服药物（如抗胆碱能药物、肌肉松弛剂、苯二氮卓类药物和多巴胺释放剂）治疗局灶性张力障碍' target='_blank'>肌张力障碍或接受神经阻滞剂（如利培酮、奥氮平、氯氮平、喹硫平）治疗精神状况，但治疗剂量在筛选前未稳定至少4周的受试者；
11 除CD以外的颈部神经系统异常；
12 既往接受过颈部手术、颈部肌肉苯酚注射、颈部/肩部区域肌切开术或神经切除术（例如外周神经切除术和脊髓刺激）；
13 颈椎肌肉严重萎缩、颈部挛缩或颈椎脊柱畸形导致关节被动活动度明显受限；
14 14. 筛选前14天内使用过氨基糖苷类抗生素、多粘菌素、林可酰胺类抗生素（例如克林霉素）或其他可能干扰神经肌肉传导的药物（例如箭毒样药物、奎尼 丁 、硫酸镁、抗胆碱酯酶药和氯化琥珀胆碱）；
15 筛选时妊娠测试结果呈阳性或反对在研究期间采取有效避孕措施的有生育能力的女性；
16 处于妊娠期或哺乳期（泌乳期）的女性；
17 根据校正QT间期（使用Fridericia校正公式），筛选期12导联ECG达到排除标准：QTcF间期＞450 毫秒（男性）或＞470 毫秒（女性）、心脏传导阻滞（即莫氏2型房室传导阻滞' target='_blank'>二度房室传导阻滞、房室传导阻滞' target='_blank'>三度房室传导阻滞或完全性心脏传导阻滞）或室性心动过速；
18 在筛选前30天内有重度（第3阶段）慢性阻塞性肺病或不稳定性肺病的病史；
19 慢性或复发性低钾血症病史或筛选时生化检查的血清钾＜2.5 mEq/L或mmol/L；
20 心力衰竭' target='_blank'>充血性心力衰竭（纽约心脏协会Ⅲ或Ⅳ级）、尖端扭转型室性心动过速（TdP）和/或长QT综合征病史；
21 筛选前30天内参加过试验药物或器械研究的受试者；
22 注射部位活动性皮肤感染，可能增加受试者在接受BoNT注射时患病的风险；
23 存在任何凝血障碍或正在接受抗凝治疗，国际标准化比率（INR）＞3.5；
24 任何急性疾病或医学状况，包括认知障碍（例如痴呆）、重大精神疾病（例如重度抑郁症或双相情感障碍）或不稳定且研究者认为可能使受试者患病风险增加、混淆研究结果或显著干扰受试者参与研究的症状（例如自杀意念和精神病）。
4、试验分组
试验药
序号 名称 用法
1 中文通用名:注射用DaxibotulinumtoxinA
英文通用名:DaxibotulinumtoxinA for injection
商品名称:无 		剂型:注射剂
规格:100U/瓶
用法用量:以0.9%氯化钠溶液复溶研究药物(冻干粉)。受试者接受总量2.5 mL（250 U或125 U注射用DAXI）复溶研究药物溶液的肌肉注射。研究者根据受试者的临床表现确定接受注射的受累肌肉，每块受累肌肉的注射体积限制遵循方案中详细界定。
用药时程:单次给药
对照药
序号 名称 用法
1 中文通用名:安慰剂-注射用DaxibotulinumtoxinA
英文通用名:Placebo to Match DaxibotulinumtoxinA for Injection
商品名称:无 		剂型:注射剂
规格:/
用法用量:以0.9%氯化钠溶液复溶安慰剂。受试者接受总量2.5 mL复溶溶液的肌肉注射。研究者根据受试者的临床表现确定接受注射的受累肌肉，每块受累肌肉的注射体积限制遵循方案中详细界定。
用药时程:单次给药
5、终点指标
主要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
1 第4周和第6周时TWSTRS-总分较基线的平均变化 治疗后第4周和第6周 有效性指标
次要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
1 TWSTRS总分较基线的变化（治疗后所有时间点） 治疗后每次访视（治疗后第2周、4周、6周、12周、16周、20周、24周、28周、32周、36周/研究结束） 有效性指标
2 作用持续时间，定义为从接受治疗至损失至少80%的第4周和第6 周最大治疗作用（即，目标TWSTRS评分）的时间（周数） 治疗后第12周、16周、20周、24周、28周、32周、36周/研究结束 有效性指标
3 第4周或第6周CGIC改善至少为“中度”（分）的受试者百分比 治疗后第4及第6周 有效性指标
4 第4周或第6周PGIC改善至少为“中度”（2分）的受试者百分比 治疗后第4及第6周 有效性指标
5 安全性，包括AE、BoNTA和新型辅料RTP004的血清中和抗体、血常规检测、血生化检测、尿常规检测、心电图、生命体征、体格检查和神经系统检查，以及根据肺活量测定法具有临床意义的肺功能变化 AE研究期间全程；体格及神经系统检查治疗后每次访视时；肺功能治疗后第6、12及36周/研究结束时；ECG及实验室检查治疗后第12及36周/研究结束时；抗体治疗后第2、4及36周/研究结束时 安全性指标
6、数据安全监查委员会（DMC）
无
7、为受试者购买试验伤害保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
1 姓名 万新华 学位 博士 职称 主任
电话 13021099528 Email wxhpumch@163.com 邮政地址 北京市-北京市-东城区帅府园一号
邮编 100730 单位名称 北京协和医院
2、各参加机构信息
序号 机构名称 主要研究者 国家 省（州） 城市
1 北京协和医院 万新华 中国 北京市 北京市
五、伦理委员会信息
序号 名称 审查结论 批准日期/备案日期
1 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会 同意 2020-12-13
六、试验状态信息
1、试验状态
进行中 （尚未招募）
2、试验人数
目标入组人数 国内: 56 ； 国际: 登记人暂未填写该信息；
已入组人数 国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数 国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息；
3、受试者招募及试验完成日期
第一例受试者签署知情同意书日期 国内：登记人暂未填写该信息；     国际：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期 国内：登记人暂未填写该信息；     国际：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期 国内：登记人暂未填写该信息；     国际：登记人暂未填写该信息；
七、临床试验结果摘要
序号 版本号 版本日期
暂未填写此信息
登记号 CTR20210003 试验状态 进行中
申请人联系人 吴家秀 首次公示信息日期 2021-01-04
申请人名称 Revance Therapeutics, Inc./ 上海复星医药产业发展有限公司
一、题目和背景信息
登记号 CTR20210003
相关登记号
药物名称 注射用DaxibotulinumtoxinA
药物类型 生物制品
临床申请受理号 企业选择不公示
适应症 孤立性颈部张力障碍' target='_blank'>肌张力障碍
试验专业题目 一项评价注射用 DaxibotulinumtoxinA 单次治疗成人单纯型颈部张力障碍的有效性和安全性：随机、双盲、安慰剂对照、平行、国际多中心Ⅲ 期研究的中国扩展研究（ASPEN-1-CN）
试验通俗题目 注射用 DaxibotulinumtoxinA 单次治疗成人单纯型颈部张力障碍的有效性和安全性研究。
试验方案编号 1720302-CN 方案最新版本号 1.0版
版本日期: 2020-06-10 方案是否为联合用药 否
二、申请人信息
申请人名称
1
2
联系人姓名 吴家秀 联系人座机 021-33987000 联系人手机号 13472656529
联系人Email wujiaxiu1@fosunpharma.com 联系人邮政地址 上海市-上海市-宜山路1289号 联系人邮编 200233
三、临床试验信息
1、试验目的
主要目的：比较高剂量和低剂量注射用DAXI（250 U；125 U）相对于安慰剂以及不同剂量，在中度至重度中国成人单纯型CD患者中的有效性。 次要目的：1）确定注射用DAXI，在中度至重度中国成人单纯型CD患者中的作用持续时间。2）评估注射用DAXI，在中度至重度中国成人单纯型CD患者中的安全性和免疫原性。探索性目的：1）确定中度至重度中国成人单纯型CD常见受累肌肉的有效注射剂量 2）评估患者报告结果中的症状负担、日常活动、社会心理功能和生活质量（QOL）
2、试验设计
试验分类 安全性和有效性 试验分期 III期 设计类型 平行分组
随机化 随机化 盲法 双盲 试验范围 国际多中心试验
3、受试者信息
年龄 18岁(最小年龄)至 80岁(最大年龄)
性别 男+女
健康受试者 无
入选标准
1 18~80岁成人
2 符合单纯型CD的诊断标准（特发性；局限于头部、颈部、肩部区域的张力障碍' target='_blank'>肌张力障碍症状），基线（第1天）时的严重程度至少为中度，TWSTRS总分至少20分，TWSTRS严重程度子量表至少15分，TWSTRS残疾子量表至少3分，TWSTRS疼痛子量表至少1分。
3 书面知情同意，包括发布健康信息的授权。
排除标准
1 潜在病因导致的颈部张力障碍' target='_blank'>肌张力障碍（例如，创伤性斜颈或迟发性斜颈）
2 主要为后仰或前屈型CD；
3 身体其他部位出现明显张力障碍' target='_blank'>肌张力障碍，或目前正在接受BoNT治疗单纯型CD相关部位以外的张力障碍' target='_blank'>肌张力障碍；
4 筛选或基线时（研究治疗前）的重度吞咽困难（吞咽困难严重程度量表评级为3级或4级）；
5 暴露于BoNT可能增加受试者患病风险的任何神经肌肉的神经疾病，包括外周运动神经病变（例如肌萎缩侧索硬化症和运动神经病变，以及神经肌肉接头疾病，如Lambert-Eaton综合征和肌无力' target='_blank'>重症肌无力）；
6 筛选前14周内曾因任何疾病接受过任何BoNT产品治疗；
7 接受过A型肉毒素（研究用DaxibotulinumtoxinA除外）治疗的受试者，研究者判断其最近一次BoNTA注射治疗CD的疗效欠佳或无效，或对BoNTA注射有原发性或继发性无响应史，已知对BoNTA有中和抗体；或由于对BoNTA无响应或疗效欠佳，接受过B型肉毒素（rimabotulinumtoxinB [Myobloc/Neurobloc]）注射治疗CD；
8 既往曾接受过肉毒素治疗、需要Botox或同等产品＜100 U可以有效治疗CD症状的受试者；
9 使用深度脑刺激或巴氯芬鞘内注射治疗张力障碍' target='_blank'>肌张力障碍；
10 正在接受口服药物（如抗胆碱能药物、肌肉松弛剂、苯二氮卓类药物和多巴胺释放剂）治疗局灶性张力障碍' target='_blank'>肌张力障碍或接受神经阻滞剂（如利培酮、奥氮平、氯氮平、喹硫平）治疗精神状况，但治疗剂量在筛选前未稳定至少4周的受试者；
11 除CD以外的颈部神经系统异常；
12 既往接受过颈部手术、颈部肌肉苯酚注射、颈部/肩部区域肌切开术或神经切除术（例如外周神经切除术和脊髓刺激）；
13 颈椎肌肉严重萎缩、颈部挛缩或颈椎脊柱畸形导致关节被动活动度明显受限；
14 14. 筛选前14天内使用过氨基糖苷类抗生素、多粘菌素、林可酰胺类抗生素（例如克林霉素）或其他可能干扰神经肌肉传导的药物（例如箭毒样药物、奎尼 丁 、硫酸镁、抗胆碱酯酶药和氯化琥珀胆碱）；
15 筛选时妊娠测试结果呈阳性或反对在研究期间采取有效避孕措施的有生育能力的女性；
16 处于妊娠期或哺乳期（泌乳期）的女性；
17 根据校正QT间期（使用Fridericia校正公式），筛选期12导联ECG达到排除标准：QTcF间期＞450 毫秒（男性）或＞470 毫秒（女性）、心脏传导阻滞（即莫氏2型房室传导阻滞' target='_blank'>二度房室传导阻滞、房室传导阻滞' target='_blank'>三度房室传导阻滞或完全性心脏传导阻滞）或室性心动过速' target='_blank'>心动过速；
18 在筛选前30天内有重度（第3阶段）慢性阻塞性肺病或不稳定性肺病的病史；
19 慢性或复发性低钾血症病史或筛选时生化检查的血清钾＜2.5 mEq/L或mmol/L；
20 心力衰竭' target='_blank'>充血性心力衰竭（纽约心脏协会Ⅲ或Ⅳ级）、尖端扭转型室性心动过速' target='_blank'>心动过速（TdP）和/或长QT综合征病史；
21 筛选前30天内参加过试验药物或器械研究的受试者；
22 注射部位活动性皮肤感染，可能增加受试者在接受BoNT注射时患病的风险；
23 存在任何凝血障碍或正在接受抗凝治疗，国际标准化比率（INR）＞3.5；
24 任何急性疾病或医学状况，包括认知障碍（例如痴呆）、重大精神疾病（例如重度抑郁症或双相情感障碍）或不稳定且研究者认为可能使受试者患病风险增加、混淆研究结果或显著干扰受试者参与研究的症状（例如自杀意念和精神病）。
4、试验分组
试验药
序号 名称 用法
1 中文通用名:注射用DaxibotulinumtoxinA
英文通用名:DaxibotulinumtoxinA for injection
商品名称:无 		剂型:注射剂
规格:100U/瓶
用法用量:以0.9%氯化钠溶液复溶研究药物(冻干粉)。受试者接受总量2.5 mL（250 U或125 U注射用DAXI）复溶研究药物溶液的肌肉注射。研究者根据受试者的临床表现确定接受注射的受累肌肉，每块受累肌肉的注射体积限制遵循方案中详细界定。
用药时程:单次给药
对照药
序号 名称 用法
1 中文通用名:安慰剂-注射用DaxibotulinumtoxinA
英文通用名:Placebo to Match DaxibotulinumtoxinA for Injection
商品名称:无 		剂型:注射剂
规格:/
用法用量:以0.9%氯化钠溶液复溶安慰剂。受试者接受总量2.5 mL复溶溶液的肌肉注射。研究者根据受试者的临床表现确定接受注射的受累肌肉，每块受累肌肉的注射体积限制遵循方案中详细界定。
用药时程:单次给药
5、终点指标
主要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
1 第4周和第6周时TWSTRS-总分较基线的平均变化 治疗后第4周和第6周 有效性指标
次要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
1 TWSTRS总分较基线的变化（治疗后所有时间点） 治疗后每次访视（治疗后第2周、4周、6周、12周、16周、20周、24周、28周、32周、36周/研究结束） 有效性指标
2 作用持续时间，定义为从接受治疗至损失至少80%的第4周和第6 周最大治疗作用（即，目标TWSTRS评分）的时间（周数） 治疗后第12周、16周、20周、24周、28周、32周、36周/研究结束 有效性指标
3 第4周或第6周CGIC改善至少为“中度”（分）的受试者百分比 治疗后第4及第6周 有效性指标
4 第4周或第6周PGIC改善至少为“中度”（2分）的受试者百分比 治疗后第4及第6周 有效性指标
5 安全性，包括AE、BoNTA和新型辅料RTP004的血清中和抗体、血常规检测、血生化检测、尿常规检测、心电图、生命体征、体格检查和神经系统检查，以及根据肺活量测定法具有临床意义的肺功能变化 AE研究期间全程；体格及神经系统检查治疗后每次访视时；肺功能治疗后第6、12及36周/研究结束时；ECG及实验室检查治疗后第12及36周/研究结束时；抗体治疗后第2、4及36周/研究结束时 安全性指标
6、数据安全监查委员会（DMC）
无
7、为受试者购买试验伤害保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
1 姓名 万新华 学位 博士 职称 主任
电话 13021099528 Email wxhpumch@163.com 邮政地址 北京市-北京市-东城区帅府园一号
邮编 100730 单位名称 北京协和医院
2、各参加机构信息
序号 机构名称 主要研究者 国家 省（州） 城市
1 北京协和医院 万新华 中国 北京市 北京市
五、伦理委员会信息
序号 名称 审查结论 批准日期/备案日期
1 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会 同意 2020-12-13
六、试验状态信息
1、试验状态
进行中 （尚未招募）
2、试验人数
目标入组人数 国内: 56 ； 国际: 登记人暂未填写该信息；
已入组人数 国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数 国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息；
3、受试者招募及试验完成日期
第一例受试者签署知情同意书日期 国内：登记人暂未填写该信息；     国际：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期 国内：登记人暂未填写该信息；     国际：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期 国内：登记人暂未填写该信息；     国际：登记人暂未填写该信息；
七、临床试验结果摘要
序号 版本号 版本日期
暂未填写此信息

治疗医院

新药特效药