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出境医 / 临床实验 / 评估伊米苷酶治疗在诊断为III型戈谢病的中国患者中的疗效和安全性的IV期研究

评估伊米苷酶治疗在诊断为III型戈谢病的中国患者中的疗效和安全性的IV期研究

登记号 CTR20202132 试验状态 进行中
申请人联系人 赛诺菲 首次公示信息日期 2020-11-06
申请人名称 Genzyme Ireland Ltd./ 赛诺菲（中国）投资有限公司/ Genzyme Europe B.V.
一、题目和背景信息
登记号 CTR20202132
相关登记号
药物名称 注射用伊米苷酶   曾用名:
药物类型 生物制品
临床申请受理号 企业选择不公示
适应症 戈谢病
试验专业题目 一项评估 1年中国说明书中最大剂量的伊米苷酶治疗在诊断为III型戈谢病的中国患者中的疗效和安全性的单臂、前瞻性、开放性、多中心研究
试验通俗题目 评估伊米苷酶治疗在诊断为III型戈谢病的中国患者中的疗效和安全性的IV期研究
试验方案编号 LPS16031 方案最新版本号 修订的临床试验方案 01
版本日期: 2020-06-30 方案是否为联合用药 否
二、申请人信息
申请人名称
1
2
3
联系人姓名 赛诺菲 联系人座机 021-22266666 联系人手机号
联系人Email Contact-US.CN@sanofi.com 联系人邮政地址 上海市-上海市-静安区延安中路1228号静安嘉里中心办公楼3座17楼中国临床研究中心 联系人邮编 200040
三、临床试验信息
1、试验目的
主要目的： 评估伊米苷酶治疗对诊断为III型戈谢病的中国患者的血液学表现的疗效 评估说明书中最大剂量的伊米苷酶（60 U/kg，每两周一次IV）在中国患者中的安全性特征 次要目的 评估伊米苷酶治疗对诊断为III型戈谢病的中国患者的内脏表现的疗效 评估伊米苷酶治疗对诊断为III型戈谢病的中国患者的骨病的疗效 评估伊米苷酶治疗对诊断为III型戈谢病的中国患者的生活质量的影响 进行全面的神经系统检查并将结果记录在患者的医疗记录中。但是，该评估结果不是本研究的疗效终点
2、试验设计
试验分类 安全性和有效性 试验分期 IV期 设计类型 单臂试验
随机化 非随机化 盲法 开放 试验范围 国内试验
3、受试者信息
年龄 2岁(最小年龄)至 无上限 (最大年龄)
性别 男+女
健康受试者 无
入选标准
1 能够提供已签署的知情同意
2 受试者被诊断为III型GD
3 受试者有神经系统表现
4 受试者年龄大于2岁
5 筛选时受试者的脾脏和/或肝脏体积＞ULN
排除标准
1 主要先天性异常
2 与戈谢病无关的具有临床意义的并发性器质性疾病，这意味着这种疾病或病症可能对主要终点的参数产生影响（比如，血红蛋白和血小板水平，肝脾增大和骨痛）
3 既往接受过ERT治疗
4 身体状况无法耐受定期治疗或随访访视
5 妊娠或哺乳期女性
6 受试者在3个月内正在参与或已经参与采用任何试验疗法的另一项临床研究
7 受试者被确诊出与戈谢病无关的中枢神经系统疾病，或受试者的MRI结果表明中枢神经系统存在占位性病变
8 在研究中首次接受思而赞®前，受试者被确诊出需要治疗的血红蛋白病、铁缺乏症、维生素B12缺乏症或叶酸缺乏症，尚未开始接受治疗，或已经开始接受治疗但病情尚未保持稳定至少6个月
9 研究者认为受试者不适合参加研究，无论原因为何，包括医学或临床状况，或受试者可能存在不依从研究程序的风险
10 研究实施／过程中可能引起伦理考虑的任何特定情况
11 对任何研究干预药物或其组分过敏，或根据研究者意见，考虑受试者对其他药物过敏，或患有其他过敏性疾病，构成参与本研究的禁忌条件
4、试验分组
试验药
序号 名称 用法
1 中文通用名:注射用伊米苷酶
英文通用名:Imiglucerase for Injection
商品名称:思而赞 		剂型:冻干品
规格:60U/kg
用法用量:静脉输注，每两周一次
用药时程:12个月
对照药
序号 名称 用法
1 中文通用名:无
英文通用名:无
商品名称:无 		剂型:无
规格:无
用法用量:单臂试验没有对照药
用药时程:无
5、终点指标
主要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
1 血液学：血红蛋白的平均变化 基线与12个月结束之间 有效性指标
2 血液学：血小板计数的平均变化 基线与12个月结束之间 有效性指标
3 不良事件 基线与12个月结束之间 安全性指标
次要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
1 脾脏体积平均变化 基线与12个月结束之间 有效性指标
2 肝脏体积平均变化 基线与12个月结束之间 有效性指标
3 将评估1年内骨骼受累情况（骨痛的频率、持续时间和严重程度以及骨危象次数的变化） 基线与12个月结束之间 有效性指标
4 生活质量 基线与3个月末、6个月末、9个月末和12个月末的平均变化 有效性指标
6、数据安全监查委员会（DMC）
无
7、为受试者购买试验伤害保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
1 姓名 邱正庆 学位 硕士 职称 主任医师，教授
电话 13371628442 Email Zhengqingqiu33@aliyun.com 邮政地址 北京市-北京市-东城区帅府园一号
邮编 100730 单位名称 中国医学科学院北京协和医院
2、各参加机构信息
序号 机构名称 主要研究者 国家 省（州） 城市
1 中国医学科学院北京协和医院 邱正庆 中国 北京市 北京市
2 中山大学附属第一医院 罗学群 中国 广东省 广州市
3 郑州大学第一附属医院 刘玉峰 中国 河南省 郑州市
4 四川大学华西医院 朱焕玲 中国 四川省 成都市
5 广州妇女儿童医疗中心 刘丽 中国 广东省 广州市
6 南京市儿童医院 方拥军 中国 江苏省 南京市
五、伦理委员会信息
序号 名称 审查结论 批准日期/备案日期
1 北京协和医院药物临床试验伦理委员会 修改后同意 2020-07-22
2 北京协和医院药物临床试验伦理委员会 同意 2020-08-25
3 北京协和医院药物临床试验伦理委员会 同意 2020-09-22
六、试验状态信息
1、试验状态
进行中 （招募中）
2、试验人数
目标入组人数 国内: 12 ；
已入组人数 国内: 2 ；
实际入组总人数 国内: 登记人暂未填写该信息；
3、受试者招募及试验完成日期
第一例受试者签署知情同意书日期 国内：2021-03-02；    
第一例受试者入组日期 国内：2021-03-30；    
试验完成日期 国内：登记人暂未填写该信息；    
七、临床试验结果摘要
序号 版本号 版本日期
暂未填写此信息
登记号 CTR20202132 试验状态 进行中
申请人联系人 赛诺菲 首次公示信息日期 2020-11-06
申请人名称 Genzyme Ireland Ltd./ 赛诺菲（中国）投资有限公司/ Genzyme Europe B.V.
一、题目和背景信息
登记号 CTR20202132
相关登记号
药物名称 注射用伊米苷酶   曾用名:
药物类型 生物制品
临床申请受理号 企业选择不公示
适应症 戈谢病
试验专业题目 一项评估 1年中国说明书中最大剂量的伊米苷酶治疗在诊断为III型戈谢病的中国患者中的疗效和安全性的单臂、前瞻性、开放性、多中心研究
试验通俗题目 评估伊米苷酶治疗在诊断为III型戈谢病的中国患者中的疗效和安全性的IV期研究
试验方案编号 LPS16031 方案最新版本号 修订的临床试验方案 01
版本日期: 2020-06-30 方案是否为联合用药 否
二、申请人信息
申请人名称
1
2
3
联系人姓名 赛诺菲 联系人座机 021-22266666 联系人手机号
联系人Email Contact-US.CN@sanofi.com 联系人邮政地址 上海市-上海市-静安区延安中路1228号静安嘉里中心办公楼3座17楼中国临床研究中心 联系人邮编 200040
三、临床试验信息
1、试验目的
主要目的： 评估伊米苷酶治疗对诊断为III型戈谢病的中国患者的血液学表现的疗效 评估说明书中最大剂量的伊米苷酶（60 U/kg，每两周一次IV）在中国患者中的安全性特征 次要目的 评估伊米苷酶治疗对诊断为III型戈谢病的中国患者的内脏表现的疗效 评估伊米苷酶治疗对诊断为III型戈谢病的中国患者的骨病的疗效 评估伊米苷酶治疗对诊断为III型戈谢病的中国患者的生活质量的影响 进行全面的神经系统检查并将结果记录在患者的医疗记录中。但是，该评估结果不是本研究的疗效终点
2、试验设计
试验分类 安全性和有效性 试验分期 IV期 设计类型 单臂试验
随机化 非随机化 盲法 开放 试验范围 国内试验
3、受试者信息
年龄 2岁(最小年龄)至 无上限 (最大年龄)
性别 男+女
健康受试者 无
入选标准
1 能够提供已签署的知情同意
2 受试者被诊断为III型GD
3 受试者有神经系统表现
4 受试者年龄大于2岁
5 筛选时受试者的脾脏和/或肝脏体积＞ULN
排除标准
1 主要先天性异常
2 与戈谢病无关的具有临床意义的并发性器质性疾病，这意味着这种疾病或病症可能对主要终点的参数产生影响（比如，血红蛋白和血小板水平，肝脾增大和骨痛）
3 既往接受过ERT治疗
4 身体状况无法耐受定期治疗或随访访视
5 妊娠或哺乳期女性
6 受试者在3个月内正在参与或已经参与采用任何试验疗法的另一项临床研究
7 受试者被确诊出与戈谢病无关的中枢神经系统疾病，或受试者的MRI结果表明中枢神经系统存在占位性病变
8 在研究中首次接受思而赞®前，受试者被确诊出需要治疗的血红蛋白病' target='_blank'>血红蛋白病、铁缺乏症、维生素B12缺乏症' target='_blank'>维生素B12缺乏症或叶酸缺乏症，尚未开始接受治疗，或已经开始接受治疗但病情尚未保持稳定至少6个月
9 研究者认为受试者不适合参加研究，无论原因为何，包括医学或临床状况，或受试者可能存在不依从研究程序的风险
10 研究实施／过程中可能引起伦理考虑的任何特定情况
11 对任何研究干预药物或其组分过敏，或根据研究者意见，考虑受试者对其他药物过敏，或患有其他过敏性疾病，构成参与本研究的禁忌条件
4、试验分组
试验药
序号 名称 用法
1 中文通用名:注射用伊米苷酶
英文通用名:Imiglucerase for Injection
商品名称:思而赞 		剂型:冻干品
规格:60U/kg
用法用量:静脉输注，每两周一次
用药时程:12个月
对照药
序号 名称 用法
1 中文通用名:无
英文通用名:无
商品名称:无 		剂型:无
规格:无
用法用量:单臂试验没有对照药
用药时程:无
5、终点指标
主要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
1 血液学：血红蛋白的平均变化 基线与12个月结束之间 有效性指标
2 血液学：血小板计数的平均变化 基线与12个月结束之间 有效性指标
3 不良事件 基线与12个月结束之间 安全性指标
次要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
1 脾脏体积平均变化 基线与12个月结束之间 有效性指标
2 肝脏体积平均变化 基线与12个月结束之间 有效性指标
3 将评估1年内骨骼受累情况（骨痛的频率、持续时间和严重程度以及骨危象次数的变化） 基线与12个月结束之间 有效性指标
4 生活质量 基线与3个月末、6个月末、9个月末和12个月末的平均变化 有效性指标
6、数据安全监查委员会（DMC）
无
7、为受试者购买试验伤害保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
1 姓名 邱正庆 学位 硕士 职称 主任医师，教授
电话 13371628442 Email Zhengqingqiu33@aliyun.com 邮政地址 北京市-北京市-东城区帅府园一号
邮编 100730 单位名称 中国医学科学院北京协和医院
2、各参加机构信息
序号 机构名称 主要研究者 国家 省（州） 城市
1 中国医学科学院北京协和医院 邱正庆 中国 北京市 北京市
2 中山大学附属第一医院 罗学群 中国 广东省 广州市
3 郑州大学第一附属医院 刘玉峰 中国 河南省 郑州市
4 四川大学华西医院 朱焕玲 中国 四川省 成都市
5 广州妇女儿童医疗中心 刘丽 中国 广东省 广州市
6 南京市儿童医院 方拥军 中国 江苏省 南京市
五、伦理委员会信息
序号 名称 审查结论 批准日期/备案日期
1 北京协和医院药物临床试验伦理委员会 修改后同意 2020-07-22
2 北京协和医院药物临床试验伦理委员会 同意 2020-08-25
3 北京协和医院药物临床试验伦理委员会 同意 2020-09-22
六、试验状态信息
1、试验状态
进行中 （招募中）
2、试验人数
目标入组人数 国内: 12 ；
已入组人数 国内: 2 ；
实际入组总人数 国内: 登记人暂未填写该信息；
3、受试者招募及试验完成日期
第一例受试者签署知情同意书日期 国内：2021-03-02；    
第一例受试者入组日期 国内：2021-03-30；    
试验完成日期 国内：登记人暂未填写该信息；    
七、临床试验结果摘要
序号 版本号 版本日期
暂未填写此信息

治疗医院

新药特效药