4006-776-356 出国就医服务电话

免费获得国外相关药品，最快 1 个工作日回馈药物信息

出境医 / 临床实验 / 硝酮嗪治疗肌萎缩侧索硬化症的有效性和安全性临床研究

硝酮嗪治疗肌萎缩侧索硬化症的有效性和安全性临床研究

登记号 CTR20202126 试验状态 进行中
申请人联系人 张在军 首次公示信息日期 2020-10-27
申请人名称 广州喜鹊医药有限公司
一、题目和背景信息
登记号 CTR20202126
相关登记号
药物名称 硝酮嗪片
药物类型 化学药物
临床申请受理号 企业选择不公示
适应症 肌萎缩侧索硬化
试验专业题目 硝酮嗪治疗肌萎缩侧索硬化症有效性和安全性的多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床研究
试验通俗题目 硝酮嗪治疗肌萎缩侧索硬化症的有效性和安全性临床研究
试验方案编号 MP-2019-004 方案最新版本号 V1.1
版本日期: 2020-07-29 方案是否为联合用药 否
二、申请人信息
申请人名称
1
联系人姓名 张在军 联系人座机 020-83980717 联系人手机号
联系人Email zaijunzhang@163.com 联系人邮政地址 广东省-广州市-天河区黄埔大道西638号广东农信大厦906 联系人邮编 510627
三、临床试验信息
1、试验目的
评价硝酮嗪片用于ALS患者的安全性及有效性趋势，同时探索最佳有效剂量。
2、试验设计
试验分类 安全性和有效性 试验分期 II期 设计类型 平行分组
随机化 随机化 盲法 双盲 试验范围 国内试验
3、受试者信息
年龄 45岁(最小年龄)至 70岁(最大年龄)
性别 男+女
健康受试者 无
入选标准
1 年龄45～70 周岁，性别不限（包括45岁和70岁）；
2 诊断符合世界神经病学联盟修订的ALS诊断标准(Revised Criteria of the World Federation of Neurology, 1998)中确诊和拟诊的ALS；
3 受试者发病至随机时病程≤ 2 年；
4 随机前ALSFRS-R评分各项均≥2分，且呼吸功能项为4分；
5 筛选期3个月内ALSFRS-R下降1-4分(≥1和≤4)；
6 随机前呼吸功能Forced Vital Capacity (%FVC)≥80%；
7 理解并遵守试验流程，自愿参加，并签署知情同意书（知情同意书由本人或监护人自愿签署）。
排除标准
1 家族性ALS（根据家族史判断）；
2 有明显认知障碍者（MMSE量表：文盲组≤19分、小学组≤22分，初中及以上组（大于8年受教育年）≤26分）；
3 有明显吞咽困难；
4 严重的肾功能不全：肌酐清除率
5 严重肝功能损害：ALT、AST > 3倍正常值上限，或其它已知肝脏疾病如急慢性活动性肝炎、肝硬化等；
6 筛选期，近6个月内出现急性心梗或行介入治疗，心力衰竭患者（按照NYHA分级为III-IV级患者）；
7 合并恶性肿瘤、血液、消化或其他系统严重疾病。
8 对试验用药品或川芎嗪过敏者；
9 妊娠期及哺乳期者；
10 筛选前30天内参加过其他药物临床试验，或者正在参加其他临床试验；
11 研究者认为不适于参加本试验。
4、试验分组
试验药
序号 名称 用法
1 中文通用名:硝酮嗪片
英文通用名:TBN tablets
商品名称:NA 		剂型:片剂
规格:100 mg/片
用法用量:口服，每天两次；每次12片。
用药时程:约180天
2 中文通用名:硝酮嗪片
英文通用名:TBN tablets
商品名称:NA 		剂型:片剂
规格:300mg/片
用法用量:口服，每天两次；每次4片。
用药时程:约180天
对照药
序号 名称 用法
1 中文通用名:安慰剂片
英文通用名:Placebo Tablets
商品名称:NA 		剂型:片剂
规格:100mg/片
用法用量:口服，每天两次；每次12片。
用药时程:约180天
2 中文通用名:安慰剂片
英文通用名:Placebo Tablets
商品名称:NA 		剂型:片剂
规格:300mg/片
用法用量:口服，每天两次；每次4片。
用药时程:约180天
5、终点指标
主要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
1 治疗第180天时ALSFRS-R评分相对基线的差值的组间差异； 治疗第180天 有效性指标
次要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
1 各组出现死亡、气管切开、有创呼吸机辅助通气或持续性无创呼吸机辅助通气（每天使用时间≥22小时，持续≥10天）等终点事件比例的组间差异； 参与临床试验期间 有效性指标
2 治疗第180天时握力相对基线差值的组间差异； 治疗第180天 有效性指标
3 治疗第180天时呼吸功能 (%FVC) 相对基线的差值的组间差异； 治疗第180天 有效性指标
4 治疗第180天时ALSAQ-40评分相对基线的差值的组间差异； 治疗第180天 有效性指标
6、数据安全监查委员会（DMC）
无
7、为受试者购买试验伤害保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
1 姓名 樊东升 学位 医学博士 职称 主任医师
电话 010-82266699 Email dsfan@sina.com 邮政地址 北京市-北京市-海淀区花园北路49号
邮编 100191 单位名称 北京大学第三医院神经内科
2、各参加机构信息
序号 机构名称 主要研究者 国家 省（州） 城市
1 北京大学第三医院神经内科 樊东升 中国 北京市 北京市
2 四川大学华西医院 商慧芳 中国 四川省 成都市
3 浙江大学医学院附属第二医院 吴志英 中国 浙江省 杭州市
4 中国人民解放军总医院 黄旭升 中国 北京市 北京市
5 福建医科大学附属协和医院 邹漳钰 中国 福建省 福州市
6 西安交通大学第一附属医院 党静霞 中国 陕西省 西安市
7 哈尔滨医科大学附属第一医院 丰宏林 中国 黑龙江省 哈尔滨市
8 中山大学附属第一医院 曾进胜 中国 广东省 广州市
9 华中科技大学同济医学院附属同济医院 张旻 中国 湖北省 武汉市
10 江苏省人民医院 牛琦 中国 江苏省 南京市
11 河北医科大学第二医院 刘亚玲 中国 河北省 石家庄市
五、伦理委员会信息
序号 名称 审查结论 批准日期/备案日期
1 北京大学第三医院医学科学研究伦理委员会 修改后同意 2020-09-07
2 北京大学第三医院医学科学研究伦理委员会 同意 2020-10-16
六、试验状态信息
1、试验状态
进行中 （招募中）
2、试验人数
目标入组人数 国内: 150 ；
已入组人数 国内: 21 ；
实际入组总人数 国内: 登记人暂未填写该信息；
3、受试者招募及试验完成日期
第一例受试者签署知情同意书日期 国内：2020-12-24；    
第一例受试者入组日期 国内：2020-12-24；    
试验完成日期 国内：登记人暂未填写该信息；    
七、临床试验结果摘要
序号 版本号 版本日期
暂未填写此信息
登记号 CTR20202126 试验状态 进行中
申请人联系人 张在军 首次公示信息日期 2020-10-27
申请人名称 广州喜鹊医药有限公司
一、题目和背景信息
登记号 CTR20202126
相关登记号
药物名称 硝酮嗪片
药物类型 化学药物
临床申请受理号 企业选择不公示
适应症 肌萎缩侧索硬化
试验专业题目 硝酮嗪治疗肌萎缩侧索硬化症有效性和安全性的多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床研究
试验通俗题目 硝酮嗪治疗肌萎缩侧索硬化症的有效性和安全性临床研究
试验方案编号 MP-2019-004 方案最新版本号 V1.1
版本日期: 2020-07-29 方案是否为联合用药 否
二、申请人信息
申请人名称
1
联系人姓名 张在军 联系人座机 020-83980717 联系人手机号
联系人Email zaijunzhang@163.com 联系人邮政地址 广东省-广州市-天河区黄埔大道西638号广东农信大厦906 联系人邮编 510627
三、临床试验信息
1、试验目的
评价硝酮嗪片用于ALS患者的安全性及有效性趋势，同时探索最佳有效剂量。
2、试验设计
试验分类 安全性和有效性 试验分期 II期 设计类型 平行分组
随机化 随机化 盲法 双盲 试验范围 国内试验
3、受试者信息
年龄 45岁(最小年龄)至 70岁(最大年龄)
性别 男+女
健康受试者 无
入选标准
1 年龄45～70 周岁，性别不限（包括45岁和70岁）；
2 诊断符合世界神经病学联盟修订的ALS诊断标准(Revised Criteria of the World Federation of Neurology, 1998)中确诊和拟诊的ALS；
3 受试者发病至随机时病程≤ 2 年；
4 随机前ALSFRS-R评分各项均≥2分，且呼吸功能项为4分；
5 筛选期3个月内ALSFRS-R下降1-4分(≥1和≤4)；
6 随机前呼吸功能Forced Vital Capacity (%FVC)≥80%；
7 理解并遵守试验流程，自愿参加，并签署知情同意书（知情同意书由本人或监护人自愿签署）。
排除标准
1 家族性ALS（根据家族史判断）；
2 有明显认知障碍者（MMSE量表：文盲组≤19分、小学组≤22分，初中及以上组（大于8年受教育年）≤26分）；
3 有明显吞咽困难；
4 严重的肾功能不全：肌酐清除率
5 严重肝功能损害：ALT、AST > 3倍正常值上限，或其它已知肝脏疾病如急慢性活动性肝炎、肝硬化等；
6 筛选期，近6个月内出现急性心梗或行介入治疗，心力衰竭患者（按照NYHA分级为III-IV级患者）；
7 合并恶性肿瘤、血液、消化或其他系统严重疾病。
8 对试验用药品或川芎嗪过敏者；
9 妊娠期及哺乳期者；
10 筛选前30天内参加过其他药物临床试验，或者正在参加其他临床试验；
11 研究者认为不适于参加本试验。
4、试验分组
试验药
序号 名称 用法
1 中文通用名:硝酮嗪片
英文通用名:TBN tablets
商品名称:NA 		剂型:片剂
规格:100 mg/片
用法用量:口服，每天两次；每次12片。
用药时程:约180天
2 中文通用名:硝酮嗪片
英文通用名:TBN tablets
商品名称:NA 		剂型:片剂
规格:300mg/片
用法用量:口服，每天两次；每次4片。
用药时程:约180天
对照药
序号 名称 用法
1 中文通用名:安慰剂片
英文通用名:Placebo Tablets
商品名称:NA 		剂型:片剂
规格:100mg/片
用法用量:口服，每天两次；每次12片。
用药时程:约180天
2 中文通用名:安慰剂片
英文通用名:Placebo Tablets
商品名称:NA 		剂型:片剂
规格:300mg/片
用法用量:口服，每天两次；每次4片。
用药时程:约180天
5、终点指标
主要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
1 治疗第180天时ALSFRS-R评分相对基线的差值的组间差异； 治疗第180天 有效性指标
次要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
1 各组出现死亡、气管切开、有创呼吸机辅助通气或持续性无创呼吸机辅助通气（每天使用时间≥22小时，持续≥10天）等终点事件比例的组间差异； 参与临床试验期间 有效性指标
2 治疗第180天时握力相对基线差值的组间差异； 治疗第180天 有效性指标
3 治疗第180天时呼吸功能 (%FVC) 相对基线的差值的组间差异； 治疗第180天 有效性指标
4 治疗第180天时ALSAQ-40评分相对基线的差值的组间差异； 治疗第180天 有效性指标
6、数据安全监查委员会（DMC）
无
7、为受试者购买试验伤害保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
1 姓名 樊东升 学位 医学博士 职称 主任医师
电话 010-82266699 Email dsfan@sina.com 邮政地址 北京市-北京市-海淀区花园北路49号
邮编 100191 单位名称 北京大学第三医院神经内科
2、各参加机构信息
序号 机构名称 主要研究者 国家 省（州） 城市
1 北京大学第三医院神经内科 樊东升 中国 北京市 北京市
2 四川大学华西医院 商慧芳 中国 四川省 成都市
3 浙江大学医学院附属第二医院 吴志英 中国 浙江省 杭州市
4 中国人民解放军总医院 黄旭升 中国 北京市 北京市
5 福建医科大学附属协和医院 邹漳钰 中国 福建省 福州市
6 西安交通大学第一附属医院 党静霞 中国 陕西省 西安市
7 哈尔滨医科大学附属第一医院 丰宏林 中国 黑龙江省 哈尔滨市
8 中山大学附属第一医院 曾进胜 中国 广东省 广州市
9 华中科技大学同济医学院附属同济医院 张旻 中国 湖北省 武汉市
10 江苏省人民医院 牛琦 中国 江苏省 南京市
11 河北医科大学第二医院 刘亚玲 中国 河北省 石家庄市
五、伦理委员会信息
序号 名称 审查结论 批准日期/备案日期
1 北京大学第三医院医学科学研究伦理委员会 修改后同意 2020-09-07
2 北京大学第三医院医学科学研究伦理委员会 同意 2020-10-16
六、试验状态信息
1、试验状态
进行中 （招募中）
2、试验人数
目标入组人数 国内: 150 ；
已入组人数 国内: 21 ；
实际入组总人数 国内: 登记人暂未填写该信息；
3、受试者招募及试验完成日期
第一例受试者签署知情同意书日期 国内：2020-12-24；    
第一例受试者入组日期 国内：2020-12-24；    
试验完成日期 国内：登记人暂未填写该信息；    
七、临床试验结果摘要
序号 版本号 版本日期
暂未填写此信息

治疗医院