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出境医 / 临床实验 / 评估ATG 008用于治疗NFE2L2、STK11、RICTOR或其他特异性基因变异的晚期实体肿瘤患者的疗效

评估ATG 008用于治疗NFE2L2、STK11、RICTOR或其他特异性基因变异的晚期实体肿瘤患者的疗效

登记号 CTR20201615 试验状态 主动终止
申请人联系人 李笑晴 首次公示信息日期 2020-08-20
申请人名称 上海德琪医药科技有限公司
一、题目和背景信息
登记号 CTR20201615
相关登记号
药物名称 ATG-008片   曾用名:CC-223
药物类型 化学药物
临床申请受理号 企业选择不公示
适应症 NFE2L2、STK11、RICTOR或其他特异性基因变异的晚期实体肿瘤
试验专业题目 一项ATG-008用于治疗NFE2L2、STK11、RICTOR或其他特异性基因变异的晚期实体肿瘤患者的单臂、开放、篮式、II期临床研究
试验通俗题目 评估ATG 008用于治疗NFE2L2、STK11、RICTOR或其他特异性基因变异的晚期实体肿瘤患者的疗效
试验方案编号 ATG-008-AST-001 方案最新版本号 第2.0版
版本日期: 2021-05-08 方案是否为联合用药 否
二、申请人信息
申请人名称
1
联系人姓名 李笑晴 联系人座机 021-32501095 联系人手机号
联系人Email xiaoqing.li@antengene.com 联系人邮政地址 上海市-上海市-长宁区中山西路1065号SOHO中山广场1206 联系人邮编 200051
三、临床试验信息
1、试验目的
评估ATG-008用于治疗NFE2L2、STK11、RICTOR或其他特异性基因变异的晚期实体肿瘤患者的安全性和有效性的研究
2、试验设计
试验分类 安全性和有效性 试验分期 II期 设计类型 单臂试验
随机化 非随机化 盲法 开放 试验范围 国内试验
3、受试者信息
年龄 18岁(最小年龄)至 无上限 (最大年龄)
性别 男+女
健康受试者 无
入选标准
1 知晓并自愿签署知情同意书
2 18周岁以上的男性或女性
3 组织学已证实的晚期或转移性实体肿瘤，具有可测量或可评估的病灶，包括全身或局部进展但不适合局部治疗的、已失败的、或对标准治疗不耐受的、或无标准治疗可用的实体肿瘤（HCC患者，如无法获得病理证实，则需要CT/MRI影像学支持诊断），并同意提供肿瘤组织（24个月以内）进行基因组分析（对于可提供筛选前12个月内首次NGS报告[该报告基于受试者送检前12个月内的肿瘤组织]并显示有目标基因变异的受试者，建议提供其肿瘤组织样本送中心实验室检测，但此检测结果不影响受试者的入/排评价）
4 存在以下特定基因变异（所有基因组分析均将基于NGS进行检测）： a) NFE2L2突变，和/或 b) STK11突变，和/或 c) RICTOR扩增，和/或 d) 其他的基因变异（与申办方医学监查讨论后获得认同方可入组）
5 美国东部肿瘤协作组（ECOG）评分0-1
6 预期寿命超过3个月
7 血液学检查结果符合：绝对中性粒细胞计数≥1.5×10^9/L；血红蛋白水平≥90 g/L；血小板计数≥100×10^9/L
8 肝功能检查结果符合：总胆红素水平≤1.5×正常值上限（ULN）；天冬氨酸氨基转氨酶和丙氨酸氨基转氨酶水平≤2.5×ULN（肝转移受试 者AST和ALT水平≤5×ULN）。
9 Child-Pugh评分为A或B7（仅适用于肝细胞癌患者）
10 肾功能检查符合：肌酐清除率≥50 mL/min（根据Cockcroft-Gault公式计算）
11 有生育能力的女性在进入本研究时妊娠试验检测必须为阴性，并必须同意在入组时、治疗期间和最后一剂研究药物后180天内使用高效避孕措施。女性在月经初潮后被认为有生育能力，直到绝经后（至少12个月没有月经），除非永久性不育（接受子宫切除、双侧输卵管切除或双侧卵巢切除）
12 如果是男性，必须同意在入组时、治疗期间和最后一剂研究药物后180天内使用高效避孕措施
排除标准
1 除了听力损失和脱发外，既往抗肿瘤治疗引起的所有毒性未恢复至≤1级（根据美国国家癌症研究所-不良事件通用术语标准［NCI-CTCAE］，第5.0版）
2 合并出现不稳定或不受控制的医疗状况，包括： a) 全身感染; b) 控制不佳的高血压（收缩压≥150 mmHg或舒张压≥100 mmHg）,或服用降压药物的依从性较差； c) 有临床重大心血管疾病，如纽约心脏病协会标准II级以上心功能异常、缺血性心脏病（如心肌梗死或不稳定型心绞痛）、有临床意义的室上性或室性心律失常；超声心动图显示左心室射血分数<50%；男性经心率校正后的QT间期（QTc）>450毫秒，女性>470毫秒； d) 控制不佳的糖尿病（定义为糖化血红蛋白［HbA1c］>7%）； e) 溃疡，或长期无法愈合的伤口； f) 其它慢性疾病，研究者认为可能影响对方案的依从性或不适合参加本研究
3 有中枢神经系统转移或浸润（2年内症状稳定无复发，且经研究者判断受试者可能对本研究获益的情况除外）
4 存在肝性脑病病史（仅适用于肝细胞癌受试者）
5 除基底细胞癌或宫颈原位癌外的任何并发恶性肿瘤（既往有恶性肿瘤病史，但5年内未复发者除外）
6 不能吞咽ATG-008片剂
7 筛选前28天内进行重大手术
8 筛选前28天内进行的抗肿瘤治疗（包括放疗及介入治疗等）、全身化疗、激素调节治疗（如他莫昔芬）、具有抗肿瘤适应症的中药治疗，或临床试验药物及医疗器械治疗
9 原发性免疫缺陷或异体移植史
10 有人类免疫缺陷病毒（HIV）感染病史和/或获得性免疫缺陷综合症的受试者
11 活动性乙型肝炎（HBsAg阳性）、活动性丙型肝炎病毒（HCV）感染（筛选时HCV抗体检测阳性，应进行HCV-RNA检测）
12 患者是研究者、助理研究者或直接参与研究的任何人员
13 研究者认为受试者并发症或其他情况可能影响对方案的依从性或不适合参加本研究
4、试验分组
试验药
序号 名称 用法
1 中文通用名:ATG-008
英文通用名:ATG-008
商品名称:NA 		剂型:片剂
规格:15mg
用法用量:口服给药，采用固定剂量15mg QD
用药时程:28天为1疗程
2 中文通用名:ATG-008
英文通用名:ATG-008
商品名称:NA 		剂型:片剂
规格:20mg
用法用量:口服给药，采用固定剂量20 mg QD
用药时程:28天为1疗程
3 中文通用名:ATG-008
英文通用名:ATG-008
商品名称:NA 		剂型:片剂
规格:30mg
用法用量:口服给药，采用固定剂量30 mg QD
用药时程:28天为1疗程
对照药
序号 名称 用法
暂未填写此信息
5、终点指标
主要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
1 中心影像学实验室根据RECIST 1.1评估的ORR 20个月 有效性指标
次要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
1 研究者根据RECIST1.1评估的ORR 20个月 有效性指标
2 中心影像学实验室评估的DOR 20个月 有效性指标
3 使用KAPLAN-MEIER法对OS分析 20个月 有效性指标
4 在外周血中分析NFE2L2、STK11、RICTOR和/或其他生物标记物的水平 20个月 有效性指标
5 安全性: 不良事件、生命体征、体格检查、心电图（ECG）和实验室检查 20个月 安全性指标
6 中心影像学实验室评估的DCR 20个月 有效性指标
7 中心影像学实验室评估的PFS 20个月 有效性指标
6、数据安全监查委员会（DMC）
无
7、是否购买保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
1 姓名 石远凯 学位 医学博士 职称 主任医师
电话 13701251865 Email syuankaipumc@126.com 邮政地址 北京市-北京市-朝阳区潘家园南里17号
邮编 100021 单位名称 中国医学科学院肿瘤医院
2、各参加机构信息
序号 机构名称 主要研究者 国家或地区 省（州） 城市
1 中国医学科学院肿瘤医院 石远凯 中国 北京市 北京市
2 四川大学华西医院 彭星辰 中国 四川省 成都市
3 重庆市肿瘤医院 周琦 中国 重庆市 重庆市
4 厦门大学附属第一医院 叶峰 中国 福建省 厦门市
五、伦理委员会信息
序号 名称 审查结论 批准日期/备案日期
1 中国医学科学院肿瘤医院伦理委员会 同意 2020-07-17
2 中国医学科学院肿瘤医院伦理委员会 同意 2021-06-11
六、试验状态信息
1、试验状态
主动终止 （NGS检测在全国的普及程度较低，目标受试者群体较少等因素,我司经过审慎斟酌，决定调整研究开发策略，终止本研究，不进行新药上市注册申请。）
2、试验人数
目标入组人数 国内: 48 ；
已入组人数 国内: 5 ；
实际入组总人数 国内: 5  ；
3、受试者招募及试验完成日期
第一例受试者签署知情同意书日期 国内：2021-03-23；    
第一例受试者入组日期 国内：2021-04-09；    
试验终止日期 国内：2022-03-16；    
七、临床试验结果摘要
序号 版本号 版本日期
暂未填写此信息
登记号 CTR20201615 试验状态 主动终止
申请人联系人 李笑晴 首次公示信息日期 2020-08-20
申请人名称 上海德琪医药科技有限公司
一、题目和背景信息
登记号 CTR20201615
相关登记号
药物名称 ATG-008片   曾用名:CC-223
药物类型 化学药物
临床申请受理号 企业选择不公示
适应症 NFE2L2、STK11、RICTOR或其他特异性基因变异的晚期实体肿瘤
试验专业题目 一项ATG-008用于治疗NFE2L2、STK11、RICTOR或其他特异性基因变异的晚期实体肿瘤患者的单臂、开放、篮式、II期临床研究
试验通俗题目 评估ATG 008用于治疗NFE2L2、STK11、RICTOR或其他特异性基因变异的晚期实体肿瘤患者的疗效
试验方案编号 ATG-008-AST-001 方案最新版本号 第2.0版
版本日期: 2021-05-08 方案是否为联合用药 否
二、申请人信息
申请人名称
1
联系人姓名 李笑晴 联系人座机 021-32501095 联系人手机号
联系人Email xiaoqing.li@antengene.com 联系人邮政地址 上海市-上海市-长宁区中山西路1065号SOHO中山广场1206 联系人邮编 200051
三、临床试验信息
1、试验目的
评估ATG-008用于治疗NFE2L2、STK11、RICTOR或其他特异性基因变异的晚期实体肿瘤患者的安全性和有效性的研究
2、试验设计
试验分类 安全性和有效性 试验分期 II期 设计类型 单臂试验
随机化 非随机化 盲法 开放 试验范围 国内试验
3、受试者信息
年龄 18岁(最小年龄)至 无上限 (最大年龄)
性别 男+女
健康受试者 无
入选标准
1 知晓并自愿签署知情同意书
2 18周岁以上的男性或女性
3 组织学已证实的晚期或转移性实体肿瘤，具有可测量或可评估的病灶，包括全身或局部进展但不适合局部治疗的、已失败的、或对标准治疗不耐受的、或无标准治疗可用的实体肿瘤（HCC患者，如无法获得病理证实，则需要CT/MRI影像学支持诊断），并同意提供肿瘤组织（24个月以内）进行基因组分析（对于可提供筛选前12个月内首次NGS报告[该报告基于受试者送检前12个月内的肿瘤组织]并显示有目标基因变异的受试者，建议提供其肿瘤组织样本送中心实验室检测，但此检测结果不影响受试者的入/排评价）
4 存在以下特定基因变异（所有基因组分析均将基于NGS进行检测）： a) NFE2L2突变，和/或 b) STK11突变，和/或 c) RICTOR扩增，和/或 d) 其他的基因变异（与申办方医学监查讨论后获得认同方可入组）
5 美国东部肿瘤协作组（ECOG）评分0-1
6 预期寿命超过3个月
7 血液学检查结果符合：绝对中性粒细胞计数≥1.5×10^9/L；血红蛋白水平≥90 g/L；血小板计数≥100×10^9/L
8 肝功能检查结果符合：总胆红素水平≤1.5×正常值上限（ULN）；天冬氨酸氨基转氨酶和丙氨酸氨基转氨酶水平≤2.5×ULN（肝转移受试 者AST和ALT水平≤5×ULN）。
9 Child-Pugh评分为A或B7（仅适用于肝细胞癌患者）
10 肾功能检查符合：肌酐清除率≥50 mL/min（根据Cockcroft-Gault公式计算）
11 有生育能力的女性在进入本研究时妊娠试验检测必须为阴性，并必须同意在入组时、治疗期间和最后一剂研究药物后180天内使用高效避孕措施。女性在月经初潮后被认为有生育能力，直到绝经后（至少12个月没有月经），除非永久性不育（接受子宫切除、双侧输卵管切除或双侧卵巢切除）
12 如果是男性，必须同意在入组时、治疗期间和最后一剂研究药物后180天内使用高效避孕措施
排除标准
1 除了听力损失和脱发外，既往抗肿瘤治疗引起的所有毒性未恢复至≤1级（根据美国国家癌症研究所-不良事件通用术语标准［NCI-CTCAE］，第5.0版）
2 合并出现不稳定或不受控制的医疗状况，包括： a) 全身感染; b) 控制不佳的高血压（收缩压≥150 mmHg或舒张压≥100 mmHg）,或服用降压药物的依从性较差； c) 有临床重大心血管疾病，如纽约心脏病协会标准II级以上心功能异常、缺血性心脏病（如心肌梗死或不稳定型心绞痛）、有临床意义的室上性或室性心律失常；超声心动图显示左心室射血分数<50%；男性经心率校正后的QT间期（QTc）>450毫秒，女性>470毫秒； d) 控制不佳的糖尿病（定义为糖化血红蛋白［HbA1c］>7%）； e) 溃疡，或长期无法愈合的伤口； f) 其它慢性疾病，研究者认为可能影响对方案的依从性或不适合参加本研究
3 有中枢神经系统转移或浸润（2年内症状稳定无复发，且经研究者判断受试者可能对本研究获益的情况除外）
4 存在肝性脑病病史（仅适用于肝细胞癌受试者）
5 除基底细胞癌或宫颈原位癌外的任何并发恶性肿瘤（既往有恶性肿瘤病史，但5年内未复发者除外）
6 不能吞咽ATG-008片剂
7 筛选前28天内进行重大手术
8 筛选前28天内进行的抗肿瘤治疗（包括放疗及介入治疗等）、全身化疗、激素调节治疗（如他莫昔芬）、具有抗肿瘤适应症的中药治疗，或临床试验药物及医疗器械治疗
9 原发性免疫缺陷或异体移植史
10 有人类免疫缺陷病毒（HIV）感染病史和/或获得性免疫缺陷综合症的受试者
11 活动性乙型肝炎（HBsAg阳性）、活动性丙型肝炎病毒（HCV）感染（筛选时HCV抗体检测阳性，应进行HCV-RNA检测）
12 患者是研究者、助理研究者或直接参与研究的任何人员
13 研究者认为受试者并发症或其他情况可能影响对方案的依从性或不适合参加本研究
4、试验分组
试验药
序号 名称 用法
1 中文通用名:ATG-008
英文通用名:ATG-008
商品名称:NA 		剂型:片剂
规格:15mg
用法用量:口服给药，采用固定剂量15mg QD
用药时程:28天为1疗程
2 中文通用名:ATG-008
英文通用名:ATG-008
商品名称:NA 		剂型:片剂
规格:20mg
用法用量:口服给药，采用固定剂量20 mg QD
用药时程:28天为1疗程
3 中文通用名:ATG-008
英文通用名:ATG-008
商品名称:NA 		剂型:片剂
规格:30mg
用法用量:口服给药，采用固定剂量30 mg QD
用药时程:28天为1疗程
对照药
序号 名称 用法
暂未填写此信息
5、终点指标
主要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
1 中心影像学实验室根据RECIST 1.1评估的ORR 20个月 有效性指标
次要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
1 研究者根据RECIST1.1评估的ORR 20个月 有效性指标
2 中心影像学实验室评估的DOR 20个月 有效性指标
3 使用KAPLAN-MEIER法对OS分析 20个月 有效性指标
4 在外周血中分析NFE2L2、STK11、RICTOR和/或其他生物标记物的水平 20个月 有效性指标
5 安全性: 不良事件、生命体征、体格检查、心电图（ECG）和实验室检查 20个月 安全性指标
6 中心影像学实验室评估的DCR 20个月 有效性指标
7 中心影像学实验室评估的PFS 20个月 有效性指标
6、数据安全监查委员会（DMC）
无
7、是否购买保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
1 姓名 石远凯 学位 医学博士 职称 主任医师
电话 13701251865 Email syuankaipumc@126.com 邮政地址 北京市-北京市-朝阳区潘家园南里17号
邮编 100021 单位名称 中国医学科学院肿瘤医院
2、各参加机构信息
序号 机构名称 主要研究者 国家或地区 省（州） 城市
1 中国医学科学院肿瘤医院 石远凯 中国 北京市 北京市
2 四川大学华西医院 彭星辰 中国 四川省 成都市
3 重庆市肿瘤医院 周琦 中国 重庆市 重庆市
4 厦门大学附属第一医院 叶峰 中国 福建省 厦门市
五、伦理委员会信息
序号 名称 审查结论 批准日期/备案日期
1 中国医学科学院肿瘤医院伦理委员会 同意 2020-07-17
2 中国医学科学院肿瘤医院伦理委员会 同意 2021-06-11
六、试验状态信息
1、试验状态
主动终止 （NGS检测在全国的普及程度较低，目标受试者群体较少等因素,我司经过审慎斟酌，决定调整研究开发策略，终止本研究，不进行新药上市注册申请。）
2、试验人数
目标入组人数 国内: 48 ；
已入组人数 国内: 5 ；
实际入组总人数 国内: 5  ；
3、受试者招募及试验完成日期
第一例受试者签署知情同意书日期 国内：2021-03-23；    
第一例受试者入组日期 国内：2021-04-09；    
试验终止日期 国内：2022-03-16；    
七、临床试验结果摘要
序号 版本号 版本日期
暂未填写此信息

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