一、题目和背景信息
登记号 |
CTR20200929 |
相关登记号 |
CTR20192373; |
药物名称 |
藿苓生肌颗粒
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药物类型 |
中药/天然药物
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临床申请受理号
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CXZL1600012
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适应症 |
肌萎缩侧索硬化症(肝肾亏损证) |
试验专业题目 |
评价藿苓生肌颗粒治疗肌萎缩侧索硬化症(肝肾亏损证)有效性和安全性的多中心、开放、单臂、Ⅱa期临床试验 |
试验通俗题目 |
评价藿苓生肌颗粒治疗渐冻症的有效性和安全性 |
试验方案编号 |
Z-HLSJ-GR-2019-KCYY-01;1.0 |
方案最新版本号
|
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版本日期: |
|
方案是否为联合用药 |
企业选择不公示 |
二、申请人信息
三、临床试验信息
1、试验目的
初步评价藿苓生肌颗粒治疗肌萎缩侧索硬化症(肝肾亏损证)的有效性和安全性,为后续临床试验设计提供数据支持。
2、试验设计
试验分类 |
安全性和有效性
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试验分期 |
II期
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设计类型 |
单臂试验
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随机化 |
非随机化
|
盲法 |
开放
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试验范围 |
国内试验
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3、受试者信息
年龄 |
20岁(最小年龄)至
75岁(最大年龄)
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性别 |
男+女
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健康受试者 |
无
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入选标准 |
1
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符合肌萎缩侧索硬化症(ALS)西医诊断标准(临床确诊ALS、临床很可能患ALS或临床很可能患ALS-实验室支持);
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2
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改良肌萎缩侧索硬化功能量表评分(ALSFRS-R)每项均≥2分;
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3
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用力肺活量占预计值百分比(FVC%)至少80%;
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4
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病程在3年或以内(从第一次出现ALS任何症状算起);
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5
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符合中医痿病肝肾亏损证辨证标准;
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6
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知情同意时年龄20~75岁(包括20及75岁),性别不限;
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7
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自愿参加本项临床试验,知情同意并签署知情同意书。
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排除标准 |
1
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合并其它与ALS症状相似,影响药物疗效评价的神经系统疾病者,如脊髓型颈椎病、脊髓空洞症、脊髓和脑干肿瘤、平山病、多灶性运动神经病、多发性硬化、格林巴利综合征、帕金森病和痴呆等;
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2
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研究期间因吞咽功能障碍,而拒绝鼻饲管进食食物及药物者;
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3
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ALS发病后有脊柱手术史者;
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4
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天门冬氨酸氨基转移酶(AST)或丙氨酸氨基转移酶(ALT)>正常参考值上限的1.5倍,或血肌酐(Scr)>正常参考值上限者;
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5
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伴有其他神经系统疾病或严重心、肺、造血系统或内分泌系统等原发性疾病及精神病患者;
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6
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怀疑或确有酒精、药物滥用史者;
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7
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妊娠期妇女或哺乳期妇女,生育年龄的受试者(包括有异性性行为的男性受试者及其有生育潜能的女性伴侣)研究期间有妊娠计划或不愿采取有效避孕措施者;
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8
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已知或怀疑对试验药及其辅料有过敏史者;
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9
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筛选前3个月内参加过其他临床试验者;
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10
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研究者认为不适宜参加本临床试验者。
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4、试验分组
试验药 |
序号 |
名称 |
用法 |
1
|
中文通用名:藿苓生肌颗粒
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用法用量:颗粒剂,20g/袋,每次1袋,每日2次,口服;每日2次为早餐与晚餐各服用1次。用药周期为48周。
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2
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中文通用名:利鲁唑片;Riluzole Tablets;力如太
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用法用量:片剂,50mg/片,每次1片,每日2次,口服;每日2次为早餐与晚餐各服用1次。利鲁唑片须在餐前1小时或餐后2小时服用。如漏服一次,按原计划服用下一片。用药周期为48周。
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对照药 |
序号 |
名称 |
用法 |
1 |
中文通用名:无
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用法用量:无
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5、终点指标
主要终点指标及评价时间 |
序号 |
指标 |
评价时间 |
终点指标选择 |
1 |
FVC%; |
入组前7天~0天;每12周一次评价,窗口期为7天;治疗48周 |
有效性指标
|
2 |
ALSFRS-R评分; |
入组前7天~0天;每12周一次评价,窗口期为7天;治疗48周 |
有效性指标
|
3 |
改良Norris评分; |
入组前7天~0天;每12周一次评价,窗口期为7天;治疗48周 |
有效性指标
|
4 |
ALSAQ40评分; |
入组前7天~0天;每12周一次评价,窗口期为7天;治疗48周 |
有效性指标
|
5 |
肌电图运动单位数目估(MUNE); |
入组前7天~0天;每12周一次评价,窗口期为7天 |
有效性指标
|
6 |
握力和捏力; |
入组前7天~0天;每12周一次评价,窗口期为7天;治疗48周 |
有效性指标
|
7 |
中医证候疗效; |
入组前7天~0天;每12周一次评价,窗口期为7天;治疗48周 |
有效性指标
|
8 |
终点事件(死亡;全天候呼吸支持;气管切开;FVC%≤50%且PaCO2 (血气) ≥45mmHg)发生率和发生时间。 |
入组前7天~0天;每12周一次评价,窗口期为7天;治疗48周 |
有效性指标
|
9 |
不良事件; |
入组前7天~0天;每12周一次评价,窗口期为7天;治疗48周 |
安全性指标
|
10 |
生命体征(血压、心率、呼吸、体温); |
入组前7天~0天;每12周一次评价,窗口期为7天;治疗48周 |
安全性指标
|
11 |
体格检查; |
入组前7天~0天;每12周一次评价,窗口期为7天;治疗48周 |
安全性指标
|
12 |
血常规(WBC、NEUT、RBC、Hb、MCV、Ret%、PLT); |
入组前7天~0天;每12周一次评价,窗口期为7天;治疗48周 |
安全性指标
|
13 |
尿常规(WBC、RBC、PRO、GLU); |
入组前7天~0天;每12周一次评价,窗口期为7天;治疗48周 |
安全性指标
|
14 |
肝功能(ALT、AST、ALP、Tbil、GGT); |
入组前7天~0天;每12周一次评价,窗口期为7天;治疗48周 |
安全性指标
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15 |
肾功能(Scr、尿微量白蛋白、尿NAG酶、BUN/Urea); |
入组前7天~0天;每12周一次评价,窗口期为7天;治疗48周 |
安全性指标
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16 |
十二导联心电图。 |
入组前7天~0天;每12周一次评价,窗口期为7天;治疗48周 |
安全性指标
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次要终点指标及评价时间 |
序号 |
指标 |
评价时间 |
终点指标选择 |
1 |
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企业选择不公示
|
|
6、数据安全监查委员会(DMC)
无
7、为受试者购买试验伤害保险
无
四、研究者信息
1、主要研究者信息
1 |
姓名 |
李虹霖,医学博士 |
学位 |
|
职称 |
主任医师 |
电话 |
045153628834 |
Email |
hljjdb8@163.com |
邮政地址 |
哈尔滨市南岗区果戈里大街411号 |
邮编 |
150001 |
单位名称 |
黑龙江中医药大学附属第二医院 |
2、各参加机构信息
序号 |
机构名称 |
主要研究者 |
国家 |
省(州) |
城市 |
1 |
黑龙江中医药大学附属第二医院 |
李虹霖 |
中国 |
黑龙江 |
哈尔滨 |
五、伦理委员会信息
序号 |
名称 |
审查结论 |
批准日期/备案日期 |
1 |
黑龙江中医药大学附属第二医院伦理委员会 |
同意
|
2020-04-29 |
六、试验状态信息
1、试验状态
进行中
(招募中)
2、试验人数
目标入组人数 |
国内: 30 ;
|
已入组人数 |
国内: 登记人暂未填写该信息;
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实际入组总人数 |
国内: 登记人暂未填写该信息;
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3、受试者招募及试验完成日期
第一例受试者签署知情同意书日期 |
国内:2020-06-12;
|
第一例受试者入组日期 |
国内:登记人暂未填写该信息;
|
试验完成日期
|
国内:登记人暂未填写该信息;
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七、临床试验结果摘要