登记号	CTR20200459
相关登记号
药物名称	注射用重组人促血小板生成素模拟肽-Fc融合蛋白   曾用名:
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	慢性原发免疫性血小板减少症
试验专业题目	注射用重组人促血小板生成素模拟肽-Fc融合蛋白治疗慢性原发免疫性血小板减少症的开放、单臂、多中心I期临床研究
试验通俗题目	注射用TMP-Fc治疗慢性原发免疫性血小板减少症的I期临床研究
试验方案编号	TD001；版本号1.1	方案最新版本号
版本日期:		方案是否为联合用药	企业选择不公示

申请人名称	1
联系人姓名	王营莹	联系人座机	010-67880648-3557	联系人手机号
联系人Email	wangyy6@tidepharm.com	联系人邮政地址	北京市大兴区北京经济技术开发区荣京东街8号	联系人邮编	100176

主要目的： 通过剂量爬坡试验，探索多次给药下注射用重组人促血小板生成素模拟肽-Fc融合蛋白（TMP-Fc）对慢性原发免疫性血小板减少症患者的耐受性及其安全性。 次要目的： 考察注射用重组人促血小板生成素模拟肽-Fc融合蛋白（TMP-Fc）治疗慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）的人体药代动力学及药效动力学

试验分类	安全性	试验分期	I期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	18岁(最小年龄)至 65岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 签署知情同意书时年龄为18~65周岁（包括边界值），男女性受试者； 2 签署知情同意书前已经诊断为ITP至少24周； 3 未曾接受脾切除但先前已经接受过至少一种ITP治疗，治疗后无效或复发的患者；或脾切除治疗后无效或复发； 4 筛选期内3次血小板计数的平均值 5 Hb≥100 g/L，ANC≥1.5×109/L； 6 Cr≤176.8mol/L，TBil≤1.5×ULN，AST和ALT均≤2.5×ULN； 7 HBsAg阴性；或HBcAb阳性且HBV-DNA拷贝数 8 HBcAb、HIV-Ab和梅毒抗体均阴性； 9 ECOG体能状态评分为0-2 10 自愿参加并签署知情同意书。
排除标准	1 须排除所有原因(如病毒感染、甲状腺疾病)引起的继发性ITP； 2 自身免疫性溶血性贫血 3 有血栓形成(动脉和静脉)病史的患者； 4 有缺血性脑血管病史(包括但不限于：短暂性脑缺血性发作、脑血栓。经研究者判定无临床意义的腔隙性脑梗死除外），缺血性心脏疾病(包括但不限于：急性或陈旧性心肌梗塞、不稳定型心绞痛、冠状动脉粥样硬化性心脏病)，动脉疾病（如：动脉硬化性闭塞症、血栓闭塞性脉管炎、多发性大动脉炎等）；静脉血栓病（例：深静脉血栓病、肺栓塞等） 5 抗磷脂抗体综合征患者；其它自身免疫性疾病(包括但不限于系统性红斑狼疮、类风湿性关节炎、干燥综合征)的患者 6 筛选时正在使用抗凝剂或抗血小板药物的患者 7 首次给药前12周内接受过脾切除术的患者 8 首次给药前2周内接受过丙种球蛋白、血小板输注的患者 9 首次给药前4周内，所使用的ITP治疗药物(糖皮质激素、硫唑嘌呤)仍在调整的患者 10 首次给药前12周内，所使用的ITP治疗药物(达那唑、环孢素A、吗替麦考酚酯)仍在调整的患者 11 首次给药前4周内使用过艾曲波帕、重组人促血小板生成素（rhTPO）或其他具有c-Mpl刺激作用药物的患者 12 首次给药前4周内接受过造血生长因子制剂(包括但不限于粒细胞集落刺激因子、巨噬细胞集落刺激因子、红细胞生成素、白介素-11)的患者； 13 首次给药前8周内接受过抗恶性肿瘤、免疫抑制剂等会影响血小板计数的药物，如：环磷酰胺、6-巯嘌呤、长春新碱、长春碱、干扰素-α等； 14 首次给药前14周内接受过具有ITP治疗作用的单抗(包括但不限于CD20单抗)的患者； 15 首次给药前1周内接受任何以提高血小板为目的的中草药或营养添加剂(不包括维生素和矿物质)； 16 首次给药前4周内参加其它药物或医疗器械临床试验的患者； 17 TT＞ULN+3 sec，PT＞ULN+3 sec，APTT＞ULN+10 sec，Fbg不在正常范围 18 孕期或哺乳期女性患者 19 具有生育能力，但不能够在试验期间和试验结束后3个月内接受适当避孕措施的患者 20 有严重药物过敏反应的患者 21 有乙醇、药物或毒品滥用者 22 因精神原因不能依从者 23 有活动性恶性肿瘤既往史（除皮肤基底细胞癌或宫颈原位癌以外）的患者(知情同意书 签署前 5 年内未治疗或未复发的患者除外) 24 有骨髓干细胞异常史或观察到除 ITP 患者特有改变之外的其它骨髓异常的患者 25 研究者判断不宜参加临床试验的其它患者

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:注射用重组人促血小板生成素模拟肽-Fc融合蛋白 用法用量:注射剂；规格250 μg/瓶；每组受试者分别按1μg/kg，3μg/kg，6μg/kg，10μg/kg不同剂量分组，皮下注射，每周一次。用药时程：连续用药共计6周。
对照药	序号 名称 用法 1 中文通用名:无 用法用量:不适用

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 主要安全性终点定义为：外周血PLT≥500×109/L或达到DLT标准。DLT定义为：参照CTCAE5.0标准，与TMP-Fc治疗相关的且≥3级的AEs，其中血小板降低除外 当发生主要全性终点事件时 安全性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 1）受试者用药前后出血评分变化值； 2）ADA（抗TMP-Fc抗体或抗TPO抗体）滴度； 3）ADA发生率； 4）中和抗体发生率； 5）不良事件及严重不良事件发生率。 完成最后一次访视 安全性指标

无 无

1	姓名	杨仁池，医学博士	学位		职称	主任医师
	电话	13512078851	Email	rcyang65@163.com	邮政地址	天津市和平区南京路288号
	邮编	300020	单位名称	中国医学科学院血液病医院

2	姓名	齐军元，医学博士	学位		职称	主任医师
	电话	18622662361	Email	qijy@ihcams.ac.cn	邮政地址	天津市和平区南京路288号
	邮编	300020	单位名称	中国医学科学院血液病医院

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	中国医学科学院血液病医院	杨仁池、齐军元	中国	天津	天津
2	蚌埠医学院第一附属医院	朱芳兵、周焕	中国	安徽	蚌埠
3	中山大学孙逸仙纪念医院	马丽萍	中国	广东	广州
4	北京大学第三医院	景红梅	中国	北京	北京

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	中国医学科学院血液病医院伦理委员会	同意	2019-04-17

进行中 （招募中）

目标入组人数	国内: 21-50 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2019-06-19；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；

序号	版本号	版本日期
暂未填写此信息