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出境医 / 临床实验 / ATLAS-OLE:A或B型血友病患者的开放性研究

ATLAS-OLE:A或B型血友病患者的开放性研究

登记号 CTR20200294 试验状态 进行中
申请人联系人 孙秀玲 首次公示信息日期 2020-03-11
申请人名称 北京法马苏提克咨询有限公司
一、题目和背景信息
登记号 CTR20200294
相关登记号 CTR20200292,CTR20200291,CTR20200290,CTR20200293,
药物名称 Fitusiran注射液   曾用名:
药物类型 化学药物
临床申请受理号 企业选择不公示
适应症 存在或不存在凝血因子Ⅷ 或 ⅸ抑制性抗体的A或B型血友病
试验专业题目 ATLAS-OLE:一项在存在或不存在凝血因子Ⅷ 或 ⅸ抑制性抗体的A或B型血友病患者中评估FITUSRAN的长期安全性和疗效的开放性研究
试验通俗题目 ATLAS-OLE:A或B型血友病患者的开放性研究
试验方案编号 ATLAS-OLE:LTE15174(版本号修订1.0) 方案最新版本号 修订03
版本日期: 2020-12-08 方案是否为联合用药 企业选择不公示
二、申请人信息
申请人名称
1
联系人姓名 孙秀玲 联系人座机 010-65634964 联系人手机号 13840395282
联系人Email sally.sun@sanofi.com 联系人邮政地址 北京市-北京市-朝阳区建国路108号,海航大厦3层 联系人邮编 100022
三、临床试验信息
1、试验目的
主要目的:确定fitusiran的长期安全性和耐受性特征。次要目的:1.通过评估以下指标的频率,确定fitusiran的长期疗效特征:出血,自发出血,靶关节出血;2.确定fitusiran对 ≥17 岁参加者的健康相关生活质量指标的影响特征。
2、试验设计
试验分类 安全性和有效性 试验分期 III期 设计类型 单臂试验
随机化 非随机化 盲法 开放 试验范围 国际多中心试验
3、受试者信息
年龄 12岁(最小年龄)至 无岁(最大年龄)
性别
健康受试者
入选标准
1 参加者为男性,且在签署知情同意书时必须至少年满12岁(含12岁)。
2 有重度 A 型或 B 型血友病 -既往完成了一项3期fitusiran临床试验的参加者或者 -新参加者,根据中心实验室的测定结果,或病历记录显示筛选时的FVIII
3 新参加者, - 当前使用BPA或凝血因子作为预防治疗的参加者:存在凝血因子VIII或凝血因子IX抑制性抗体的参加者在筛选前6个月内至少有2次出血需要BPA治疗;或者不存在凝血因子VIII或凝血因子IX抑制性抗体的参加者在筛选前12个月内至少有1次出血需要凝血因子治疗。 - 对于当前没有使用BPA或凝血因子预防治疗的参加者:筛选前6个月内至少有6次出血需要BPA(存在抑制物的患者)或凝血因子(不存在抑制物的患者)治疗。
4 新参加者,须符合方案存在抑制物或不存在抑制物的参加者界定。
排除标准
1 在筛选前 14 天内完成外科手术,或目前额外接受凝血因子浓缩剂或 BPA 输注以进行术后止血。
2 当前参加 ITI
3 目前将凝血因子浓缩剂或BPA作为定期预防使用,以预防自发性出血。
4 使用除凝血因子浓缩剂或 BPA 以外的药物治疗血友病
5 在试验性药品预期给药前后的 30 天内或 5 个半衰期内,接受除 fitusiran 以外的研究药物或器械,以较长者为准
6 目前或既往参与基因治疗试验
7 研究开始时,从未接受过 fitusiran 治疗的参加者 ALT 和/或 AST >1.5×正常值上限(ULN) 参考范围,主研究中 fitusiran 组的参加者 ALT 和/或 AST >5× ULN
8 由于监管令或法庭命令羁留在专门机构的人员;入狱服刑人员或合法进入专门机构的参加者
9 存在阻止参加者进入研究的具体国家法规(国家特定的要求)
10 根据研究者的判断,参加者不适合参加,无论是什么原因,包括病症或临床状况,或者参加者有可能不依从研究程序
11 隶属于申办方或研究者的参加者
12 参加者为临床研究中心的员工或与开展此研究直接相关的个人,或者此类个人的家人
13 研究执行/过程中可能引起伦理问题的任何具体情况
14 对任何研究干预、研究干预的组成部分或药物敏感,或者有在研究者看来,禁忌参加此研究的其他过敏
4、试验分组
试验药
序号 名称 用法
1 中文通用名:Fitusiran注射液
用法用量:注射剂;规格100mg/ml;皮 下注射;每月 1 次,每次80 mg Fitusiran,用药时程:48个月
对照药
序号 名称 用法
1 中文通用名:不适用
用法用量:不适用
5、终点指标
主要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
1 AE 的发生率、严重程度、相关性和严重性,以及各项实验室评估 治疗期和治疗后随访期内 安全性指标
次要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
1 治疗期内的年化出血率 治疗期内的年化自发出血率 治疗期内的年化关节出血率 治疗期 有效性指标
2 在治疗期内,血友病生活质量问卷中的成人身体健康评分和总评分的变化(对于 ≥17 岁的参加者) 治疗期 有效性指标
6、数据安全监查委员会(DMC)
7、为受试者购买试验伤害保险
四、研究者信息
1、主要研究者信息
1 姓名 孙竞 学位 医学博士 职称 主任医师
电话 020-62787881 Email jsun_nfyysnf@163.com 邮政地址 广东省-广州市-广东省广州市广州大道北1838号
邮编 510515 单位名称 南方医科大学南方医院
2、各参加机构信息
序号 机构名称 主要研究者 国家 省(州) 城市
1 南方医科大学南方医院 孙竞 中国 广东省 广州市
2 上海交通大学医学院附属瑞金医院 王学锋 中国 上海市 上海市
3 首都医科大学附属北京儿童医院 吴润晖 中国 北京市 北京市
4 浙江大学医学院附属儿童医院 徐卫群 中国 浙江省 杭州市
5 Royal Prince Alfred Hospital Teh-Liane Khoo 澳大利亚 New South Wales Camperdown
6 Fiona Stanley Hospital Stephanie P'ng 澳大利亚 NA Murdoch
7 The Alfred Hospital Huyen Tran 澳大利亚 NA Prahran
8 Specialized Hospital for Active Treatment Joan Pavel OOD Toshko Lissitchkov 保加利亚 Sofia-Grad Sofia
9 Righospitalet Copenhagen University Hospital Peter Kampmann 丹麦 NA Copenhagen
10 Groupement Hospitalier EST Claude Negrier 法国 NA Lyon
11 Centre Hospitalier Universitaire Hopitaux de Rouen Pierre Chamouni 法国 NA Rouen
12 Universitatsklinikum Leipzig Christian Pfrepper 德国 NA Leipzig
13 Universittsklinikum Frankfurt Wolfgang Miesbach 德国 NA Frankfurt am Main
14 Vivantes Klinikum Im Friedrichshain Robert Klamroth 德国 NA Berlin
15 Magyar Honvedseg Egeszsegugyi Kzpont Laszlo Nemes 匈牙利 NA Budapest
16 Christian Medical College Alok Srivastava 印度 Tamil Nadu Vellore
17 Bhagwan Mahaveer Cancer Hospital and Research Centre Upendra Sharma 印度 NA Jaipur
18 St John's Medical College Hospital Cecil Ross 印度 Karnataka Bangalore
19 B.J. Medical College and Sassoon Hospital Sonali Salvi 印度 Maharashtra Pune
20 Fortis Hospitals Limited Savita Rangarajan 印度 Maharashtra Mumbai
21 K. J. Somaiya Hospital and Research Centre Savita Rangarajan 印度 Maharashtra Mumbai
22 King George Medical University (KGMU) Shailendra Verma 印度 NA Lucknow
23 Chaim Sheba Medical Center Gili Kenet 以色列 NA Ramat Gan
24 Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi Giancarlo Castaman 意大利 NA Florence
25 Azienda Ospedaliera Di Padova Ezio Zanon 意大利 Veneto Padua
26 Tokai University Hospital Kiyoshi Ando 日本 Kanagawa Isehara
27 Saitama Children's Medical Center Katsuyoshi Koh 日本 NA Saitama
28 Eul Ji University Hospital Chur-Woo You 韩国 NA Daejeon
29 Pusan National University Hospital Ho-Jin Shin 韩国 NA Busan
30 Hospital Sultanah Aminah See Guan Toh 马来西亚 NA Johor Bahru
31 Queen Elizabeth Hospital Lily Wong 马来西亚 Sabah Kota Kinabalu
32 Hospital Ampang Jameela Sathar 马来西亚 NA Ampang
33 Centro Hospitalar E Universitario de Coimbra EPE Ramon Salvado 葡萄牙 NA Coimbra
34 Centro Hospitalar do Porto - Hospital de Santo Antonio Sara Morais 葡萄牙 NA Porto
35 Regional Clinical Hospital Elena Martynova 俄罗斯 NA Krasnoyarsk
36 Kirov Research Institute of Haematology and Blood Transfusion Margarita Timofeeva 俄罗斯 NA Kirov
37 St. Petersburg City Outpatient Clinic #37 Tatyana Andreeva 俄罗斯 NA St. Petersburg
38 FGBU NMIC of Hematology of the Ministry of Health of the Russian Federation Vasily Mamonov 俄罗斯 NA Moscow
39 Phoenix Pharma Daniel Malan 南非 NA Port Elizabeth
40 Polokwane (Pietersburg) Hospital Christophar Sutton 南非 Limpopo Polokwane
41 Haemophilia Comprehensive Care Centre Johnny Mahlangu 南非 Gauteng Parktown
42 Hospital Universitario La Paz Victor Jimenez Yuste 西班牙 NA Madrid
43 China Medical University Hospital Te-Fu Weng 中国台湾 NA Taichung
44 Taichung Veterans General Hospital Jiaan-Der Wang 中国台湾 NA Taichung
45 Changhua Christian Hospital Ming-Ching Shen 中国台湾 NA Changhua
46 National Taiwan University Hospital Sheng-Chieh Chou 中国台湾 NA Taipei
47 Taipei Medical University Hospital Chia-Yau Chang 中国台湾 NA Taipei
48 Taipei Veterans General Hospital Liang-Tsai Hsiao 中国台湾 NA Taipei
49 Gaziantep University Medical Faculty Sahinbey Research and Practice Hospital Vahap Okan 土耳其 Gaziantep Gaziantep
50 Istanbul University Oncology Institute Bulent Zulfikar 土耳其 NA Istanbul
51 Erciyes University Medical Faculty Turkan Patiroglu 土耳其 NA Kayseri
52 Akdeniz University Medical Faculty Alphan Kupesiz 土耳其 NA Akdeniz
53 Acibadem Adana Hospital Ali Bulent Antmen 土耳其 NA Adana
54 Ondokuz Mayis Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi Canan Albayrak 土耳其 NA Samsun
55 Ege Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi Kaan Kavakli 土耳其 NA Izmir
56 State Institution Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of NAMS of Ukraine Oleksandra Stasyshyn 乌克兰 NA Lviv
57 Kyiv City Clinical Hospital #9 Ievgenii Averianov 乌克兰 NA Kyiv
58 National Children's Specialized Hospital OHMATDYT of MoH of Ukraine Kateryna Vilchevska 乌克兰 NA Kyiv
59 Royal Free Hospital Pratima Chowdary 英国 NA London
60 Glasgow Royal Infirmary - PPDS Catherine Bagot 英国 NA Glasgow
61 The Royal London Hospital John Pasi 英国 NA London
62 Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust - Guy's Hospital Steve Austin 英国 NA London
63 University Hospitals Cleveland Medical Center Alvin Schmaier 美国 Ohio Cleveland
64 Phoenix Childrens Hospital Esteban Gomez 美国 Arizona Phoenix
65 Massachusetts General Hospital David Kuter 美国 Massachusetts Boston
66 Rush University Medical Center Lisa Boggio 美国 Illinois Chcago
67 University of Texas Southwestern Medical Center Yu-Min Shen 美国 Texas Dallas
68 Childrens Hospital Medical Center of Akron John Fargo 美国 Ohio Akron
69 Hospital of The University of Pennsylvania Adam Cuker 美国 Pennsylvania Philadelphia
70 Henry Ford Hospital Philip Kuriakose 美国 Michigan Detroit
71 Tulane University Health Sciences Center Maissaa Janbain 美国 Louisiana New Orleans
72 Rady Children's Hospital San Diego Courtney Thornburg 美国 California San Diego
73 University of Michigan Steven Pipe 美国 Michigan Ann Arbor
74 University of Miami Fernando Corrales-Medina 美国 Florida Miami
75 St Joseph's Children's Hospital of Tampa Erin Cockrell 美国 Florida Tampa
76 University of Florida Anita Rajasekhar 美国 Florida Gainesville
77 University of North Carolina at Chapel Hill Alice Ma 美国 North Carolina Chapel Hill
78 Alliance for Childhood Diseases Joseph Lasky 美国 Nevada Las Vegas
79 Johns Hopkins University School of Medicine Michael Streiff 美国 Maryland Baltimore
80 Center for Inherited Blood Disorders (CIBD) Amit Soni 美国 California Orange
81 University of Texas Health Science Center at Houston Miguel Escobar 美国 Texas Houston
82 苏州大学附属第一医院 余自强 中国 江苏省 苏州市
83 中国医学科学院北京协和医院 朱铁楠 中国 北京市 北京市
84 济南市中心医院 陈昀 中国 山东省 济南市
85 成都市妇女儿童中心医院 贺钰磊 中国 四川省 成都市
86 青岛大学附属医院 崔中光 中国 山东省 青岛市
87 贵州医科大学附属医院 曾小菁 中国 贵州省 贵阳市
88 昆明医科大学第二附属医院 周泽平 中国 云南省 昆明市
89 兰州大学第一医院 席亚明 中国 甘肃省 兰州市
90 中南大学湘雅医院 赵谢兰 中国 湖南省 长沙市
五、伦理委员会信息
序号 名称 审查结论 批准日期/备案日期
1 浙江大学医学院附属儿童医院医学伦理委员会 同意 2019-10-17
2 南方医科大学南方医院医学伦理委员会 同意 2019-10-23
3 首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会 同意 2019-11-26
4 上海交通大学医学院附属瑞金医院药物临床试验伦理委员会 同意 2020-02-26
5 济南市中心医院医学伦理委员会 修改后同意 2020-06-06
6 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会 修改后同意 2020-06-10
7 济南市中心医院医学伦理委员会 同意 2020-07-09
8 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会 同意 2020-07-14
9 成都市妇女儿童中心医院伦理委员会 同意 2020-08-07
10 苏州大学附属第一医院医学伦理委员会 同意 2020-08-10
11 南方医科大学南方医院医学伦理委员会 同意 2020-09-24
12 成都市妇女儿童中心医院伦理委员会 同意 2020-10-14
13 浙江大学医学院附属儿童医院医学伦理委员会 同意 2020-10-22
14 上海交通大学医学院附属瑞金医院药物临床试验伦理委员会 同意 2020-10-30
15 济南市中心医院医学伦理委员会 同意 2020-11-06
16 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会 同意 2020-11-23
17 首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会 同意 2020-12-04
18 贵州医科大学附属医院医学伦理委员会 同意 2020-12-08
19 青岛大学附属医院医学伦理委员会 同意 2020-12-16
20 苏州大学附属第一医院医学伦理委员会 同意 2021-01-15
21 成都市妇女儿童中心医院伦理委员会 同意 2021-02-10
22 南方医科大学南方医院医学伦理委员会 同意 2021-02-10
23 济南市中心医院医学伦理委员会 同意 2021-02-26
24 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会 同意 2021-03-14
25 青岛大学附属医院医学伦理委员会 同意 2021-03-16
26 昆明医科大学第二附属医院医学伦理委员会 同意 2021-03-23
27 首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会 同意 2021-03-23
28 苏州大学附属第一医院医学伦理委员会 同意 2021-03-29
29 兰州大学第一医院临床研究(药品、器械)伦理委员会 同意 2021-04-21
30 贵州医科大学附属医院医学伦理委员会 同意 2021-04-26
六、试验状态信息
1、试验状态
进行中 (招募中)
2、试验人数
目标入组人数 国内: 46 ; 国际: 244 ;
已入组人数 国内: 2 ; 国际: 183 ;
实际入组总人数 国内: 登记人暂未填写该信息; 国际: 登记人暂未填写该信息;
3、受试者招募及试验完成日期
第一例受试者签署知情同意书日期 国内:2021-06-21;     国际:2019-01-09;
第一例受试者入组日期 国内:2021-07-27;     国际:2019-01-10;
试验完成日期 国内:登记人暂未填写该信息;     国际:登记人暂未填写该信息;
七、临床试验结果摘要
序号 版本号 版本日期
暂未填写此信息