登记号	CTR20200294
相关登记号	CTR20200292,CTR20200291,CTR20200290,CTR20200293,
药物名称	Fitusiran注射液   曾用名:
药物类型	化学药物
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	存在或不存在凝血因子Ⅷ 或 ⅸ抑制性抗体的A或B型血友病
试验专业题目	ATLAS-OLE:一项在存在或不存在凝血因子Ⅷ 或 ⅸ抑制性抗体的A或B型血友病患者中评估FITUSRAN的长期安全性和疗效的开放性研究
试验通俗题目	ATLAS-OLE:A或B型血友病患者的开放性研究
试验方案编号	ATLAS-OLE：LTE15174（版本号修订1.0）	方案最新版本号	修订03
版本日期:	2020-12-08	方案是否为联合用药	企业选择不公示

申请人名称	1
联系人姓名	孙秀玲	联系人座机	010-65634964	联系人手机号	13840395282
联系人Email	sally.sun@sanofi.com	联系人邮政地址	北京市-北京市-朝阳区建国路108号，海航大厦3层	联系人邮编	100022

主要目的：确定fitusiran的长期安全性和耐受性特征。次要目的：1.通过评估以下指标的频率，确定fitusiran的长期疗效特征：出血,自发出血,靶关节出血；2.确定fitusiran对 ≥17 岁参加者的健康相关生活质量指标的影响特征。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	III期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国际多中心试验

年龄	12岁(最小年龄)至 无岁(最大年龄)
性别	男
健康受试者	无
入选标准	1 参加者为男性，且在签署知情同意书时必须至少年满12岁（含12岁）。 2 有重度 A 型或 B 型血友病 -既往完成了一项3期fitusiran临床试验的参加者或者 -新参加者，根据中心实验室的测定结果，或病历记录显示筛选时的FVIII 3 新参加者， - 当前使用BPA或凝血因子作为预防治疗的参加者：存在凝血因子VIII或凝血因子IX抑制性抗体的参加者在筛选前6个月内至少有2次出血需要BPA治疗；或者不存在凝血因子VIII或凝血因子IX抑制性抗体的参加者在筛选前12个月内至少有1次出血需要凝血因子治疗。 - 对于当前没有使用BPA或凝血因子预防治疗的参加者：筛选前6个月内至少有6次出血需要BPA（存在抑制物的患者）或凝血因子（不存在抑制物的患者）治疗。 4 新参加者，须符合方案存在抑制物或不存在抑制物的参加者界定。
排除标准	1 在筛选前 14 天内完成外科手术，或目前额外接受凝血因子浓缩剂或 BPA 输注以进行术后止血。 2 当前参加 ITI 3 目前将凝血因子浓缩剂或BPA作为定期预防使用，以预防自发性出血。 4 使用除凝血因子浓缩剂或 BPA 以外的药物治疗血友病 5 在试验性药品预期给药前后的 30 天内或 5 个半衰期内，接受除 fitusiran 以外的研究药物或器械，以较长者为准 6 目前或既往参与基因治疗试验 7 研究开始时，从未接受过 fitusiran 治疗的参加者 ALT 和/或 AST >1.5×正常值上限(ULN) 参考范围，主研究中 fitusiran 组的参加者 ALT 和/或 AST >5× ULN 8 由于监管令或法庭命令羁留在专门机构的人员；入狱服刑人员或合法进入专门机构的参加者 9 存在阻止参加者进入研究的具体国家法规（国家特定的要求） 10 根据研究者的判断，参加者不适合参加，无论是什么原因，包括病症或临床状况，或者参加者有可能不依从研究程序 11 隶属于申办方或研究者的参加者 12 参加者为临床研究中心的员工或与开展此研究直接相关的个人，或者此类个人的家人 13 研究执行/过程中可能引起伦理问题的任何具体情况 14 对任何研究干预、研究干预的组成部分或药物敏感，或者有在研究者看来，禁忌参加此研究的其他过敏

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:Fitusiran注射液 用法用量:注射剂；规格100mg/ml；皮 下注射；每月 1 次，每次80 mg Fitusiran，用药时程：48个月
对照药	序号 名称 用法 1 中文通用名:不适用 用法用量:不适用

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 AE 的发生率、严重程度、相关性和严重性，以及各项实验室评估 治疗期和治疗后随访期内 安全性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 治疗期内的年化出血率 治疗期内的年化自发出血率 治疗期内的年化关节出血率 治疗期 有效性指标 2 在治疗期内，血友病生活质量问卷中的成人身体健康评分和总评分的变化（对于 ≥17 岁的参加者） 治疗期 有效性指标

有 有

1	姓名	孙竞	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	020-62787881	Email	jsun_nfyysnf@163.com	邮政地址	广东省-广州市-广东省广州市广州大道北1838号
	邮编	510515	单位名称	南方医科大学南方医院

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	南方医科大学南方医院	孙竞	中国	广东省	广州市
2	上海交通大学医学院附属瑞金医院	王学锋	中国	上海市	上海市
3	首都医科大学附属北京儿童医院	吴润晖	中国	北京市	北京市
4	浙江大学医学院附属儿童医院	徐卫群	中国	浙江省	杭州市
5	Royal Prince Alfred Hospital	Teh-Liane Khoo	澳大利亚	New South Wales	Camperdown
6	Fiona Stanley Hospital	Stephanie P'ng	澳大利亚	NA	Murdoch
7	The Alfred Hospital	Huyen Tran	澳大利亚	NA	Prahran
8	Specialized Hospital for Active Treatment Joan Pavel OOD	Toshko Lissitchkov	保加利亚	Sofia-Grad	Sofia
9	Righospitalet Copenhagen University Hospital	Peter Kampmann	丹麦	NA	Copenhagen
10	Groupement Hospitalier EST	Claude Negrier	法国	NA	Lyon
11	Centre Hospitalier Universitaire Hopitaux de Rouen	Pierre Chamouni	法国	NA	Rouen
12	Universitatsklinikum Leipzig	Christian Pfrepper	德国	NA	Leipzig
13	Universittsklinikum Frankfurt	Wolfgang Miesbach	德国	NA	Frankfurt am Main
14	Vivantes Klinikum Im Friedrichshain	Robert Klamroth	德国	NA	Berlin
15	Magyar Honvedseg Egeszsegugyi Kzpont	Laszlo Nemes	匈牙利	NA	Budapest
16	Christian Medical College	Alok Srivastava	印度	Tamil Nadu	Vellore
17	Bhagwan Mahaveer Cancer Hospital and Research Centre	Upendra Sharma	印度	NA	Jaipur
18	St John's Medical College Hospital	Cecil Ross	印度	Karnataka	Bangalore
19	B.J. Medical College and Sassoon Hospital	Sonali Salvi	印度	Maharashtra	Pune
20	Fortis Hospitals Limited	Savita Rangarajan	印度	Maharashtra	Mumbai
21	K. J. Somaiya Hospital and Research Centre	Savita Rangarajan	印度	Maharashtra	Mumbai
22	King George Medical University (KGMU)	Shailendra Verma	印度	NA	Lucknow
23	Chaim Sheba Medical Center	Gili Kenet	以色列	NA	Ramat Gan
24	Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi	Giancarlo Castaman	意大利	NA	Florence
25	Azienda Ospedaliera Di Padova	Ezio Zanon	意大利	Veneto	Padua
26	Tokai University Hospital	Kiyoshi Ando	日本	Kanagawa	Isehara
27	Saitama Children's Medical Center	Katsuyoshi Koh	日本	NA	Saitama
28	Eul Ji University Hospital	Chur-Woo You	韩国	NA	Daejeon
29	Pusan National University Hospital	Ho-Jin Shin	韩国	NA	Busan
30	Hospital Sultanah Aminah	See Guan Toh	马来西亚	NA	Johor Bahru
31	Queen Elizabeth Hospital	Lily Wong	马来西亚	Sabah	Kota Kinabalu
32	Hospital Ampang	Jameela Sathar	马来西亚	NA	Ampang
33	Centro Hospitalar E Universitario de Coimbra EPE	Ramon Salvado	葡萄牙	NA	Coimbra
34	Centro Hospitalar do Porto - Hospital de Santo Antonio	Sara Morais	葡萄牙	NA	Porto
35	Regional Clinical Hospital	Elena Martynova	俄罗斯	NA	Krasnoyarsk
36	Kirov Research Institute of Haematology and Blood Transfusion	Margarita Timofeeva	俄罗斯	NA	Kirov
37	St. Petersburg City Outpatient Clinic #37	Tatyana Andreeva	俄罗斯	NA	St. Petersburg
38	FGBU NMIC of Hematology of the Ministry of Health of the Russian Federation	Vasily Mamonov	俄罗斯	NA	Moscow
39	Phoenix Pharma	Daniel Malan	南非	NA	Port Elizabeth
40	Polokwane (Pietersburg) Hospital	Christophar Sutton	南非	Limpopo	Polokwane
41	Haemophilia Comprehensive Care Centre	Johnny Mahlangu	南非	Gauteng	Parktown
42	Hospital Universitario La Paz	Victor Jimenez Yuste	西班牙	NA	Madrid
43	China Medical University Hospital	Te-Fu Weng	中国台湾	NA	Taichung
44	Taichung Veterans General Hospital	Jiaan-Der Wang	中国台湾	NA	Taichung
45	Changhua Christian Hospital	Ming-Ching Shen	中国台湾	NA	Changhua
46	National Taiwan University Hospital	Sheng-Chieh Chou	中国台湾	NA	Taipei
47	Taipei Medical University Hospital	Chia-Yau Chang	中国台湾	NA	Taipei
48	Taipei Veterans General Hospital	Liang-Tsai Hsiao	中国台湾	NA	Taipei
49	Gaziantep University Medical Faculty Sahinbey Research and Practice Hospital	Vahap Okan	土耳其	Gaziantep	Gaziantep
50	Istanbul University Oncology Institute	Bulent Zulfikar	土耳其	NA	Istanbul
51	Erciyes University Medical Faculty	Turkan Patiroglu	土耳其	NA	Kayseri
52	Akdeniz University Medical Faculty	Alphan Kupesiz	土耳其	NA	Akdeniz
53	Acibadem Adana Hospital	Ali Bulent Antmen	土耳其	NA	Adana
54	Ondokuz Mayis Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi	Canan Albayrak	土耳其	NA	Samsun
55	Ege Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi	Kaan Kavakli	土耳其	NA	Izmir
56	State Institution Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of NAMS of Ukraine	Oleksandra Stasyshyn	乌克兰	NA	Lviv
57	Kyiv City Clinical Hospital #9	Ievgenii Averianov	乌克兰	NA	Kyiv
58	National Children's Specialized Hospital OHMATDYT of MoH of Ukraine	Kateryna Vilchevska	乌克兰	NA	Kyiv
59	Royal Free Hospital	Pratima Chowdary	英国	NA	London
60	Glasgow Royal Infirmary - PPDS	Catherine Bagot	英国	NA	Glasgow
61	The Royal London Hospital	John Pasi	英国	NA	London
62	Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust - Guy's Hospital	Steve Austin	英国	NA	London
63	University Hospitals Cleveland Medical Center	Alvin Schmaier	美国	Ohio	Cleveland
64	Phoenix Childrens Hospital	Esteban Gomez	美国	Arizona	Phoenix
65	Massachusetts General Hospital	David Kuter	美国	Massachusetts	Boston
66	Rush University Medical Center	Lisa Boggio	美国	Illinois	Chcago
67	University of Texas Southwestern Medical Center	Yu-Min Shen	美国	Texas	Dallas
68	Childrens Hospital Medical Center of Akron	John Fargo	美国	Ohio	Akron
69	Hospital of The University of Pennsylvania	Adam Cuker	美国	Pennsylvania	Philadelphia
70	Henry Ford Hospital	Philip Kuriakose	美国	Michigan	Detroit
71	Tulane University Health Sciences Center	Maissaa Janbain	美国	Louisiana	New Orleans
72	Rady Children's Hospital San Diego	Courtney Thornburg	美国	California	San Diego
73	University of Michigan	Steven Pipe	美国	Michigan	Ann Arbor
74	University of Miami	Fernando Corrales-Medina	美国	Florida	Miami
75	St Joseph's Children's Hospital of Tampa	Erin Cockrell	美国	Florida	Tampa
76	University of Florida	Anita Rajasekhar	美国	Florida	Gainesville
77	University of North Carolina at Chapel Hill	Alice Ma	美国	North Carolina	Chapel Hill
78	Alliance for Childhood Diseases	Joseph Lasky	美国	Nevada	Las Vegas
79	Johns Hopkins University School of Medicine	Michael Streiff	美国	Maryland	Baltimore
80	Center for Inherited Blood Disorders (CIBD)	Amit Soni	美国	California	Orange
81	University of Texas Health Science Center at Houston	Miguel Escobar	美国	Texas	Houston
82	苏州大学附属第一医院	余自强	中国	江苏省	苏州市
83	中国医学科学院北京协和医院	朱铁楠	中国	北京市	北京市
84	济南市中心医院	陈昀	中国	山东省	济南市
85	成都市妇女儿童中心医院	贺钰磊	中国	四川省	成都市
86	青岛大学附属医院	崔中光	中国	山东省	青岛市
87	贵州医科大学附属医院	曾小菁	中国	贵州省	贵阳市
88	昆明医科大学第二附属医院	周泽平	中国	云南省	昆明市
89	兰州大学第一医院	席亚明	中国	甘肃省	兰州市
90	中南大学湘雅医院	赵谢兰	中国	湖南省	长沙市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	浙江大学医学院附属儿童医院医学伦理委员会	同意	2019-10-17
2	南方医科大学南方医院医学伦理委员会	同意	2019-10-23
3	首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会	同意	2019-11-26
4	上海交通大学医学院附属瑞金医院药物临床试验伦理委员会	同意	2020-02-26
5	济南市中心医院医学伦理委员会	修改后同意	2020-06-06
6	中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会	修改后同意	2020-06-10
7	济南市中心医院医学伦理委员会	同意	2020-07-09
8	中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会	同意	2020-07-14
9	成都市妇女儿童中心医院伦理委员会	同意	2020-08-07
10	苏州大学附属第一医院医学伦理委员会	同意	2020-08-10
11	南方医科大学南方医院医学伦理委员会	同意	2020-09-24
12	成都市妇女儿童中心医院伦理委员会	同意	2020-10-14
13	浙江大学医学院附属儿童医院医学伦理委员会	同意	2020-10-22
14	上海交通大学医学院附属瑞金医院药物临床试验伦理委员会	同意	2020-10-30
15	济南市中心医院医学伦理委员会	同意	2020-11-06
16	中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会	同意	2020-11-23
17	首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会	同意	2020-12-04
18	贵州医科大学附属医院医学伦理委员会	同意	2020-12-08
19	青岛大学附属医院医学伦理委员会	同意	2020-12-16
20	苏州大学附属第一医院医学伦理委员会	同意	2021-01-15
21	成都市妇女儿童中心医院伦理委员会	同意	2021-02-10
22	南方医科大学南方医院医学伦理委员会	同意	2021-02-10
23	济南市中心医院医学伦理委员会	同意	2021-02-26
24	中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会	同意	2021-03-14
25	青岛大学附属医院医学伦理委员会	同意	2021-03-16
26	昆明医科大学第二附属医院医学伦理委员会	同意	2021-03-23
27	首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会	同意	2021-03-23
28	苏州大学附属第一医院医学伦理委员会	同意	2021-03-29
29	兰州大学第一医院临床研究（药品、器械）伦理委员会	同意	2021-04-21
30	贵州医科大学附属医院医学伦理委员会	同意	2021-04-26

进行中 （招募中）

目标入组人数	国内: 46 ； 国际: 244 ；
已入组人数	国内: 2 ； 国际: 183 ；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2021-06-21；     国际：2019-01-09；
第一例受试者入组日期	国内：2021-07-27；     国际：2019-01-10；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：登记人暂未填写该信息；

序号	版本号	版本日期
暂未填写此信息