登记号	CTR20192067
相关登记号
药物名称	注射用血小板生成素拟肽   曾用名:
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	治疗经糖皮质激素、免疫球蛋白或脾切除无效的患者中的慢性特发性血小板减少性紫癜
试验专业题目	评价注射用血小板生成素拟肽单次给药的安全性、耐受性、药代动力学和药效学特征的随机、对照、双盲临床试验
试验通俗题目	注射用血小板生成素拟肽的 Ⅰ期临床研究
试验方案编号	PR-SDQG-2018015F；V1.3	方案最新版本号	V1.3
版本日期:	2020-02-14	方案是否为联合用药	企业选择不公示

申请人名称	1
联系人姓名	宋磊	联系人座机	0531-88517267	联系人手机号	13153112830
联系人Email	songlei741115@126.com	联系人邮政地址	山东省-济南市-济南市浆水泉路225号	联系人邮编	250000

评价中国健康受试者单次皮下注射用血小板生成素拟肽的安全性、耐受性及药代动力学和药效学特征

试验分类	安全性和有效性	试验分期	I期	设计类型	平行分组
随机化	随机化	盲法	双盲	试验范围	国内试验

年龄	18岁(最小年龄)至 50岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	有
入选标准	1 中国健康的成年志愿者； 2 18~50岁，男女不限； 3 筛选期血小板计数在100~300×10^9/L； 4 男性受试者体重不低于50kg，女性受试者体重不低于45kg；且体重指数（BMI）：19≤BMI≤25kg/m^2； 5 无心血管、肝肾、消化道、精神及神经系统等疾病病史； 6 有生育能力的男性或女性在试验中愿意采取避孕措施； 7 自愿签署书面的知情同意书。
排除标准	1 既往有严重的变态反应病史，特别是药物过敏史，尤其对重组生物制剂或大肠杆菌表达的蛋白成分过敏者； 2 不愿或无法遵守方案或使用方案中所列的禁用药物者； 3 丙氨酸氨基转移酶（ALT）、天冬氨酸氨基转移酶（AST）或肌酐水平超过正常上限且异常有临床意义者； 4 体格检查、生命体征、实验室检查、心电图或胸部X线等检查结果异常且有临床意义者； 5 乙型肝炎表面抗原（HBsAg）、丙型肝炎抗体（HCV-Ab）、梅毒抗体（TP-Ab）或艾滋病病毒抗体（HIV-Ab）检查结果呈阳性者； 6 平均每天吸烟大于5支者； 7 怀疑或确有酒精依赖，酒精摄入量平均每天超过2个单位（1单位=10mL乙醇，即1单位=200mL酒精量为5%的啤酒或25mL酒精量为40%的烈酒或83mL酒精量为12%的葡萄酒）或酒精测试阳性者； 8 习惯性饮用葡萄柚汁、茶、咖啡和/或含咖啡因的饮料（每日大于8杯，350mL/杯），且在试验期间无法戒断者； 9 筛选前1年内有药物滥用史，或服用过毒品，或氯胺酮、吗啡、甲基安非他明、二亚甲基双氧安非他明、四氢大麻酚酸尿检呈阳性者； 10 筛选前2周内服用过任何药物者； 11 筛选前3个月内参加过任何药物临床试验者； 12 筛选前3个月内献血或失血≥400mL； 13 妊娠或哺乳期女性或试验期间及试验结束后6个月内计划怀孕者（包括男性），或妊娠试验阳性的女性； 14 有生育能力的男性（除手术史有双侧输精管结扎术且输精管未复通者），不同意在整个研究期间使用避孕套或其他方法以确保性伴侣能有效避孕；有生育能力的女性（除至少绝经1年者，或者手术绝育，如双侧输卵管结扎术且输卵管未复通者、双侧卵巢切除或子宫切除者），不同意在整个研究期间采用有效避孕措施（例如：子宫内激素装置、有屏障作用的避孕法、伴侣切除输精管或禁欲等）的女性； 15 既往有心血管疾病史、凝血障碍、恶性肿瘤者； 16 直系亲属中有心肌梗死、脑梗死疾病史者； 17 有需要药物治疗的全身系统性疾病者； 18 筛选前1个月内接受过住院治疗或24周内接受过手术； 19 筛选前1年内使用过任何促血小板生成药物者； 20 筛选前1年内使用过任何免疫抑制剂或激素类药物者； 21 筛选前1年内曾接受血小板生成素拟肽治疗者； 22 外周静脉通路条件差（采血困难）者； 23 研究者认为不适合入组者。

试验药

序号 名称 用法 1 中文通用名:注射用血小板生成素拟肽 用法用量:冻干粉针；规格：250μg/瓶；单次给药；采用无菌注射用水将本品配制成500μg/ml的无色澄明溶液，按照0.3μg/kg皮下注射。0.3μg/kg剂量组 2 中文通用名:注射用血小板生成素拟肽 用法用量:冻干粉针；规格：500μg/瓶；单次给药；采用无菌注射用水将本品配制成500μg/ml的无色澄明溶液，按照1.0μg/kg皮下注射。1.0μg/kg剂量组 3 中文通用名:注射用血小板生成素拟肽 用法用量:冻干粉针；规格：500μg/瓶；单次给药；采用无菌注射用水将本品配制成500μg/ml的无色澄明溶液，按照2.0μg/kg皮下注射。2.0μg/kg剂量组 4 中文通用名:注射用血小板生成素拟肽 用法用量:冻干粉针；规格：250μg/瓶；单次给药；采用无菌注射用水将本品配制成500μg/ml的无色澄明溶液，按照0.3μg/kg皮下注射。预试验：0.3μg/kg剂量组

对照药

序号 名称 用法 1 中文通用名:商品名：Nplate；通用名：Romiplostim 用法用量:冻干粉针；规格：250μg/瓶；单次给药；采用无菌注射用水将本品配制成500μg/ml的无色澄明溶液，按照0.3μg/kg皮下注射。0.3μg/kg剂量组 2 中文通用名:商品名：Nplate；通用名：Romiplostim 用法用量:冻干粉针；规格：500μg/瓶；单次给药；采用无菌注射用水将本品配制成500μg/ml的无色澄明溶液，按照1.0μg/kg皮下注射。1.0μg/kg剂量组 3 中文通用名:商品名：Nplate；通用名：Romiplostim 用法用量:冻干粉针；规格：500μg/瓶；单次给药；采用无菌注射用水将本品配制成500μg/ml的无色澄明溶液，按照2.0μg/kg皮下注射。2.0μg/kg剂量组 4 中文通用名:注射用血小板生成素拟肽安慰剂 用法用量:冻干粉针（成份为：组氨酸、盐酸组氨酸、甘露醇注射液、蔗糖、聚山梨酯80（供注射用）；规格：250μg/瓶；单次给药；采用无菌注射用水将本品配制成500μg/ml的无色澄明溶液，按照0.3μg/kg皮下注射。0.3μg/kg剂量组 5 中文通用名:注射用血小板生成素拟肽安慰剂 用法用量:冻干粉针（成份为：组氨酸、盐酸组氨酸、甘露醇注射液、蔗糖、聚山梨酯80（供注射用）；规格：500μg/瓶；单次给药；采用无菌注射用水将本品配制成500μg/ml的无色澄明溶液，按照1.0μg/kg皮下注射。1.0μg/kg剂量组 6 中文通用名:注射用血小板生成素拟肽安慰剂 用法用量:冻干粉针（成份为：组氨酸、盐酸组氨酸、甘露醇注射液、蔗糖、聚山梨酯80（供注射用）；规格：500μg/瓶；单次给药；采用无菌注射用水将本品配制成500μg/ml的无色澄明溶液，按照2.0μg/kg皮下注射。2.0μg/kg剂量组

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 1）生命体征；2）12导联心电图；3）不良事件 筛选前至给药后第42天 安全性指标 2 1）体格检查；2）实验室检查指标：血常规、尿常规、血生化、凝血功能 筛选前及给药后第3、20、42天 安全性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 AUC（0→t），AUC（0→∞），Cmax，Tmax，t1/2，Vd，Kel，MRT，CL或CL/F 给药前60min内至给药后第20天 有效性指标 2 免疫原性检测 给药后第1、15、42天 有效性指标 3 血小板聚集率 给药后1、2、15、42天 有效性指标+安全性指标 4 血小板计数 筛选前至给药后第42天 有效性指标+安全性指标

无 有

1	姓名	崔一民，临床药理学博士	学位	临床药理学博士	职称	主任药师
	电话	010-66110802	Email	cuiymzy@126.com	邮政地址	北京市-北京市-北京市西城区西什库大街8号
	邮编	100034	单位名称	北京大学第一医院

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	北京大学第一医院	崔一民	中国	北京市	北京市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	北京大学第一医院生物医学研究伦理委员会	同意	2019-10-23
2	北京大学第一医院生物医学研究伦理委员会	同意	2019-11-06
3	北京大学第一医院生物医学研究伦理委员会	同意	2020-03-31

已完成

目标入组人数	国内: 36 ；
已入组人数	国内: 32 ；
实际入组总人数	国内: 32  ；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2019-11-15；
第一例受试者入组日期	国内：2019-11-20；
试验完成日期	国内：2021-02-09；

序号	版本号	版本日期
暂未填写此信息