试验分类	安全性和有效性	试验分期	III期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	无岁(最小年龄)至 12岁(最大年龄)
性别	男
健康受试者	无
入选标准	1 年龄<12岁 2 重度（中心实验室检测FVIII:C <1%）甲型血友病的男性患者 3 既往接受过FVIII治疗（预防性治疗或出血治疗），有相关记录，并经过核实，年龄<6岁受试者FVIII EDs至少累计＞50天；6≤年龄<12岁的受试者FVIII EDs至少累计＞150天； 4 可获得筛选前至少3个月的出血治疗记录 5 FVIII抑制物检测结果为阴性（中心实验室Nijmegen-Bethesda检测结果<0.6BU/mL） 6 艾滋病毒阴性；如为艾滋病患者，病毒携带数量<200粒/μL或<400000拷贝/mL，且艾滋病患者需满足CD4+T细胞计数>200/μL 7 患者或其监护人自愿签署知情同意书
排除标准	1 已知对任何FVIII制剂或任何赋形剂过敏；已知对牛、鼠类或仓鼠蛋白过敏者； 2 有FVIII抑制物史或家族史者； 3 血小板计数＜100×109/L； 4 肝功能临床检测（丙氨酸氨基转移酶[ALT]、天冬氨酸氨基转移酶[AST]）≥5倍正常值上限（ULN）或肾功能临床检测（血肌酐）≥2倍ULN者； 5 临床上诊断为活动性乙型或丙型肝炎者； 6 国际标准化比值（INR）＞1.5； 7 除甲型血友病外的其它凝血功能异常的疾病者； 8 在首次用药之前1周内使用过或研究期间需要定期（如每天或隔天）使用任何抗凝剂、抗纤溶剂以及影响血小板功能的药物者包括非甾体抗炎药（NSAIDs）如阿司匹林等 9 在首次使用研究药物之前2周内接受或研究期间预计接受免疫调节剂（如丙种球蛋白、皮质类固醇、α-干扰素和强的松>10 mg/d [且＞7天]或类似药物，抗逆转录病毒化疗除外）者 10 首次用药前1月内接受冷沉淀、全血或血浆者。 11 其它有临床显著意义的疾病，酗酒、药物滥用、精神异常或智力障碍者； 12 研究者证实的其它重度或具有临床显著意义疾病，导致患者无法从临床研究中获益；

试验药

序号 名称 用法 1 中文通用名:注射用重组人凝血因子VIII 用法用量:剂型：注射剂；规格250IU/瓶；每瓶药物用4mL灭菌注射用水复溶后，静脉推注给药，给药频率为隔天一次或者每周三次，用药时程：连续用药共计24周。按照单位体重计算用药总量。 2 中文通用名:注射用重组人凝血因子VIII 用法用量:剂型：注射剂；规格1000IU/瓶；每瓶药物用4mL灭菌注射用水复溶后，静脉推注给药，给药频率为隔天一次或者每周三次，用药时程：连续用药共计24周。按照单位体重计算用药总量。 3 中文通用名:注射用重组人凝血因子VIII 英文通用名:recombinant Human Coagulation factor VIII for injection 商品名称:NA 剂型:注射剂 规格:250IU/瓶 用法用量:每瓶药物用4 mL灭菌注射用水（由申办方统一提供）复溶后，静脉注射给药 用药时程:给药频率为隔天一次或者每周三次，连续用药共计24周 4 中文通用名:注射用重组人凝血因子VIII 英文通用名:recombinant Human Coagulation factor VIII for injection 商品名称:NA 剂型:注射剂 规格:1000IU/瓶 用法用量:每瓶药物用4 mL灭菌注射用水（由申办方统一提供）复溶后，静脉注射给药 用药时程:给药频率为隔天一次或者每周三次，连续用药共计24周。

对照药

序号 名称 用法 1 中文通用名:无 用法用量:无

主要终点指标及评价时间

序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 年化出血率（Annualized Bleeding Rate，ABR） 24周 有效性指标

次要终点指标及评价时间

序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 年化关节出血率（Annualized Joint Bleeding Rate, AJBR） 24周 有效性指标 2 每例受试者每月用于预防性治疗和出血事件治疗的SCT800总用量（IU/kg）及年化值 0-24周 有效性指标 3 月平均出血次数 0-24周 有效性指标 4 每月用于预防性治疗SCT800使用量（IU/kg）及年化值 0-24周 有效性指标 5 关节功能评估：血友病关节健康评分量表（HJHS） 筛选期，24周或末次访视 有效性指标 6 CHO-KLAT 筛选期，12周，24周或末次访视 有效性指标 7 SCT800的止血有效性进行评估 0-24周 有效性指标 8 术前、术后1小时、术后24小时术后72小时和术后7天（仅大手术）的血红蛋白 0-24周 有效性指标 9 手术期间的输血量及出血量 0-24周 有效性指标 10 每次手术SCT800的输注次数和给药剂量（包括平均注射剂量和总用量） 0-24周 有效性指标 11 FVIII抑制物的发生率（Nijmegen-Bethesda方法检测） 0-24周 安全性指标 12 不良事件的发生率 0-24周 安全性指标

无 有

1	姓名	杨仁池	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	022-23909999	Email	rcyang65@163.com	邮政地址	天津市-天津市-天津市和平区南京路288号中国医学科学院血液病医院
	邮编	300041	单位名称	中国医学科学院血液病医院

序号	机构名称	主要研究者	国家或地区	省（州）	城市
1	中国医学科学院血液病医院	杨仁池	中国	天津市	天津市
2	南方医科大学南方医院	孙竞	中国	广东省	广州市
3	福建医科大学附属协和医院	杨凤娥	中国	福建省	福州市
4	中南大学湘雅医院	赵谢兰	中国	湖南省	长沙市
5	青岛大学附属医院	孙立荣	中国	山东省	青岛市
6	浙江大学医学院附属儿童医院	徐卫群	中国	浙江省	杭州市
7	山西省儿童医院	程艳丽	中国	山西省	太原市
8	成都市妇女儿童中心医院	徐鸣	中国	四川省	成都市
9	青海省人民医院	李文倩	中国	青海省	西宁市
10	昆明医科大学第一附属医院	曾云	中国	云南省	昆明市
11	昆明医科大学第二附属医院	周泽平	中国	云南省	昆明市
12	重庆医科大学附属儿童医院	肖剑文	中国	重庆市	重庆市
13	贵州医科大学附属医院	黄璟	中国	贵州省	贵阳市
14	济南市中心医院	陈昀	中国	山东省	济南市
15	首都医科大学附属北京儿童医院	吴润晖	中国	北京市	北京市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	中国医学科学院血液病医院伦理委员会	同意	2019-04-29
2	中国医学科学院血液病医院伦理委员会	同意	2019-07-10
3	中国医学科学院血液病医院伦理委员会	同意	2020-05-29
4	中国医学科学院血液病医院伦理委员会	同意	2020-09-27

已完成

目标入组人数	国内: 70 ；
已入组人数	国内: 70 ；
实际入组总人数	国内: 70  ；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2020-05-28；
第一例受试者入组日期	国内：2020-06-05；
试验完成日期	国内：2021-08-25；

序号	版本号	版本日期
1	1.0	2021-12-06