登记号	CTR20191141
相关登记号
药物名称	抗人BCMA T细胞注射液
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	BCMA阳性的复发/难治性多发性骨髓瘤
试验专业题目	评估抗人BCMA T细胞注射液在治疗BCMA阳性的复发/难治性多发性骨髓瘤受试者安全性及临床疗效的I期临床研究
试验通俗题目	抗人BCMA T细胞注射液在R/R MM受试者中的安全性及有效性研究
试验方案编号	HRAIN01-MM01；方案版本号及日期：Version 4.0 / 2020年02月14日	方案最新版本号	V4.1
版本日期:	2021-06-28	方案是否为联合用药	企业选择不公示

申请人名称	1
联系人姓名	孙雪冬	联系人座机	021-58552006	联系人手机号	15811287219
联系人Email	sunxuedong@dashengbio.com	联系人邮政地址	上海市-上海市-浦东新区张江路1238弄恒越国际大厦一号楼9层	联系人邮编	201210

评价抗人BCMA T细胞注射液用于治疗BCMA阳性复发/难治性多发性骨髓瘤受试者安全性、耐受性和有效性，探索II期临床适用剂量和给药方案。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	I期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	18岁(最小年龄)至 70岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 自愿参加临床研究；了解、知情本研究并签署知情同意书，愿意完成所有试验程序； 2 年龄18~70周岁，性别不限； 3 预期生存时间超过12周； 4 既往以IMWG updated criteria（2014）明确诊断为多发性骨髓瘤患者； 5 满足以下检测指标之一者：a) 血清M蛋白：IgG型M蛋白≥10 g/L；或IgA型M蛋白 ≥5 g/L, 或IgD型M蛋白 ≥5 g/L;b) 尿液M蛋白≥200 mg/24h;c) 血清游离轻链≥100 mg/L且血清游离轻链比值异常; 6 复发/难治的多发性骨髓瘤患者。复发的定义为：至少接受过三线治疗后疾病进展的患者，且必须经过3种不同作用机制药物的正规治疗（包括蛋白酶抑制剂和免疫调节剂）；难治的定义为：前期治疗从未达到MR及以上疗效；前期治疗中曾经达到过MR及以上疗效，但后续治疗过程中发生疾病进展或最后一次治疗后60天内出现疾病进展； 7 ECOG评分0-1； 8 肝肾功能、心肺功能满足以下要求: a)肌酐清除率（由Cockcroft Gault公式估算）≥40 mL/min； b) 左室射血分数>50%； c) 基线末梢血氧饱和度>95%； d)总胆红素≤2×ULN；ALT和AST≤2.5×ULN； 9 可建立采集所需的静脉通路，无白细胞采集禁忌症。
排除标准	1 伴随有其它未控制的恶性肿瘤； 2 乙肝表面抗原（HBsAg）或乙肝核心抗体（HBcAb）阳性且外周血HBV DNA滴度检测高于研究机构检测下限的受试者；丙型肝炎病毒（HCV）抗体阳性且外周血HCV RNA阳性者；人体免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性者；梅毒初筛抗体阳性者； 3 任何不稳定的系统性疾病：包括但不限于不稳定型心绞痛、脑血管意外或短暂性脑缺血（筛选前6个月内）、心肌梗死（筛选前6个月内）、充血性心力衰竭（纽约心脏病协会[NYHA]分类≥III级）、药物控制不佳的严重心律失常、肝脏、肾脏或代谢性疾病； 4 任何研究者判定不宜参加本试验者； 5 已怀孕或哺乳者，或在治疗期间或治疗结束后1年内计划妊娠者； 6 入组前接受过CAR-T治疗或其他基因修饰细胞治疗者； 7 身患疾病影响签署书面知情同意书或无法遵守研究程序者；不愿或不能遵守研究要求者； 8 曾对本研究中所要使用任何药物有严重的速发型超敏反应； 9 存在或怀疑无法控制的或需要静脉给药治疗的真菌、细菌、病毒或其他感染； 10 过去2年内，因自身免疫性疾病（如克罗恩病、类风湿性关节炎、系统性红斑狼疮）导致终末器官受损，或需要系统性应用免疫抑制或其他系统性控制疾病药物； 11 有中枢神经系统（CNS）疾病病史，如癫痫，癫痫发作，麻痹，失语，中风，严重脑损伤，痴呆，帕金森病，精神病。

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:抗人BCMA T细胞注射液 用法用量:注射剂；药物规格：5×10^7个活细胞/ml,1-3袋/人（根据个体差异）；静脉给药，1次3×10^6 CAR+T细胞/kg，给药共计1次。 给药前需行清淋预处理。低剂量组。 2 中文通用名:抗人BCMA T细胞注射液 用法用量:注射剂；药物规格：5×10^7个活细胞/ml,1-3袋/人（根据个体差异）；静脉给药，1次6×10^6 CAR+T细胞/kg，给药共计1次。 给药前需行清淋预处理。中间剂量组。 3 中文通用名:抗人BCMA T细胞注射液 用法用量:注射剂；药物规格：5×10^7个活细胞/ml,1-3袋/人（根据个体差异）；静脉给药，1次9×10^6 CAR+T细胞/kg，给药共计1次。 给药前需行清淋预处理。高剂量组。
对照药	序号 名称 用法 1 中文通用名:N/A 用法用量:N/A

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 DLT 28天 安全性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 药代动力学指标、药效学指标、给药后3个月总体缓解率（ORR，完全缓解或部分缓解受试者的比例）、微小残留疾病（MRD）阴性比例及持续时间、不良事件、ECOG体能评分、实验室检查、生命体征、体格检查等；给药后的缓解持续时间（DOR）、给药后的无进展生存期（PFS）、给药后的总生存期（OS）、免疫原性。 2年 有效性指标+安全性指标

有 有

1	姓名	傅卫军	学位	医学硕士	职称	副主任医师
	电话	13816052522	Email	fuweijun2010@hotmail.com	邮政地址	上海市-上海市-上海市黄浦区凤阳路415号
	邮编	200003	单位名称	上海长征医院

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	上海长征医院	傅卫军	中国	上海市	上海市
2	温州医科大学附属第一医院	俞康	中国	浙江省	温州市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	上海长征医院药物临床试验伦理委员会	修改后同意	2019-04-04
2	上海长征医院药物临床试验伦理委员会	同意	2019-04-25
3	上海长征医院药物临床试验伦理委员会	同意	2019-06-03
4	上海长征医院药物临床试验伦理委员会	同意	2020-06-04
5	上海长征医院药物临床试验伦理委员会	同意	2021-07-19

进行中 （招募中）

目标入组人数	国内: 9-18 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2019-07-08；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；

序号	版本号	版本日期
暂未填写此信息