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MDS/AML中的NTX-301
研究描述
简要摘要：
NTX-301是DNMT1抑制剂。该药物是一种具有临床前数据的口服药物，已显示出临床前抗白血病功效。这是对髓样恶性肿瘤患者使用NTX-301的首次临床试验。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 急性髓细胞性白血病脊髓增生综合征慢性脊髓细胞白血病 | 药物：NTX-301 | 阶段1 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 20名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | MDS和AML患者的NTX-301（口服DNMT1抑制剂）的1阶段研究 |
| 实际学习开始日期 ： | 2021年1月6日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2023年3月31日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2025年3月31日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：NTX-301 | 药物：NTX-301 口服低甲基化剂 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 安全/耐受性：相关治疗的不良事件（AES）和剂量限制毒性（DLTS）的发生率[时间范围：3年]
次要结果度量 ：
- 功效：临床福利率（CBR）[时间范围：3年]临床利益率（CBR）定义为实现完全缓解（CR），完全骨髓缓解（MCR），部分缓解（PR），稳定疾病（SD），持续至少8周或血液学改善的比例（嗨），根据国际工作组（IWG）标准。
- 功效：总体响应率（ORR）[时间范围：3年]根据IWG标准，总体响应率（ORR）定义为获得CR，MCR或PR的参与者的百分比。
- 功效：无进展生存（PFS）[时间范围：3年]无进展生存率（PFS）定义为IWG标准定义的从初次剂量到疾病进展的时间，或因任何原因而导致的死亡。
- 功效：总生存（OS）[时间范围：3年]总体生存（OS）定义为由于任何原因的第一剂量到死亡的时间。
- 药效学（PD）：血液和/或骨髓白血病样品中的全球甲基化（测定）[时间范围：3年]
- 药代动力学（PK）：曲线下的面积（AUC）[时间范围：3年]
- 药代动力学（PK）：最大血浆浓度（CMAX）[时间范围：3年]
- 药代动力学（PK）：达到最大浓度的时间（TMAX）[时间范围：3年]
- 药代动力学（PK）：半衰期（T1/2）[时间范围：3年]
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 男性 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 能够理解并遵守研究程序，了解研究中涉及的风险，并在第一个特定于研究的程序之前提供书面知情同意。
男性或女性≥18岁，具有以下疾病之一，其复发或难治性至少一种治疗：
- 在骨髓中的肌细胞百分比≤30％，或者外周白细胞计数小于20,000细胞/μl，急性髓细胞白血病≤30％，而在没有白细胞培养治疗的情况下（例如，羟基脲，白血病）
- MDS通过国际预后评分的系统重新鉴定[IPSS-R]标准，将MDS归类为中间，高或很高的风险
- CMML分类为中间2或CMML特异性预后评分系统（CPSS）或临床/分子CPSS（CPSS-MOL）标准
- ECOG性能状态为0、1或2
适当的器官功能在筛选中定义为以下[研究者认为是可以接受的，先前剂量的相当较小的变化是可以接受的]：
a）肝：
- 胆红素总≤2×正常的上限（ULN）；如果参与者诊断为吉尔伯特综合症，则可以接受孤立的胆红素> 2
天冬氨酸氨基转移酶/血清谷氨酸草乙酸跨激酶（AST/SGOT）和丙氨酸氨基转移酶/血清谷氨酸吡喃转基因酶（ALT/SGPT）≤3×uln。
b）肾脏：
- 估计的肾小球过滤率（通过CKD-EPI方法）≥40mL/min/min/1.73 m2 C）心脏：
- 左心室射血分数大于45％或进入时正常机构下限。
- 患者必须从毒性或不良事件之前（骨髓抑制 - 中性粒细胞减少症，贫血，血小板减少症和脱发）恢复到1级或更低。注意：在与医疗监测仪讨论后，可能会逐案招募与治疗相关毒性的参与者
- 患者必须完成任何针对其髓样肿瘤≥2周或5个半衰期的化学疗法，放射治疗或生物治疗
- 能够吞咽，保留和吸收口服药物
- 预期寿命≥4个月
如果满足以下所有内容，则允许具有先前的干细胞移植病史（自体和/或同种异体）的参与者：
- 从移植时期开始的90天或更长时间
- 受试者在第一次剂量NTX-301之前至少30天，至少30天，至少30天，受试者（包括但不限于：环孢素，他克莫氏菌，霉酚酸酯或皮质类固醇）。允许局部类固醇
- 除1级皮肤受累外，没有急性移植与宿主疾病的迹象或症状。
- 没有慢性移植与宿主疾病的迹象或症状需要全身治疗
- 具有育儿潜力的妇女（根据临床试验促进组的建议[CTFG]，CTFG 2014）不得怀孕或母乳喂养，并且在筛查时必须进行阴性妊娠试验。一名妇女被认为是初级成年后的生育潜力（即肥沃），除非永久无菌，否则直到成为绝经后。永久性灭菌方法包括子宫切除术，双侧分别切除术和双侧卵巢切除术。除非双边兰花切除术永久无菌，否则青春期后被认为是肥沃的。
- 在研究期间，受试者及其具有生殖潜力的伴侣必须同意使用2种高效的避孕措施，并且必须同意在最后剂量的研究治疗后三个月内不要怀孕或父亲。避孕措施可能被认为包括高效的荷尔蒙避孕（口服，阴道或透皮）或仅孕激素的仅孕激素避孕药（口服，可注射，可注射，可植入）与排卵，腹腔内抑制作用，腹腔内抑制作用，自然层内释放的系统，bilormon-hormone-Realeal tub biliberal tub tub tub tub tub tub tub tub tub。阻塞，性欲和手术成功的血管切除术。只有在与主题的首选和通常的生活方式一致的情况下，禁欲才可以接受。周期性的禁欲（例如，日历，排卵，症状，或卵形后方法）和戒断是不可接受的节育方法。
排除标准：
诊断或存在以下任何一项：
- 急性临床细胞性白血病
- 首次复发中的核心结合因子AML
- 外肺白血病
- 有症状或未经治疗的中枢神经系统（CNS）疾病[请注意，除非有临床怀疑中枢神经系统疾病，否则学习入学率不需要腰椎穿刺（LP）；如果有中枢神经系统疾病病史的患者以前接受了适当的治疗并且中枢神经系统的缓解已被允许入学；维持鞘内化疗的参与者可能会接受疗法，并继续接受治疗]
- 接受任何其他研究剂的患者。
- 这项研究不包括母乳喂养的孕妇和妇女。
临床意义疾病的患者会损害该研究的参与，包括但不限于：
- 严重或不受控制的感染
- 需要蛋白酶抑制剂治疗的已知HIV感染
- 已知的乙型肝炎；定义为丙型肝炎表面抗原（HBSAG）的存在
- 已知的乙型肝炎；如果丙型肝炎抗体为阳性，则将其定义为丙型肝炎RNA聚合酶链反应（PCR）（或可比较的测试）
- 不受控制的糖尿病和/或高血压，有症状的充血性心力衰竭，不稳定的心绞痛，心肌梗塞在过去6个月内，心律失常不受控制或精神病/社会疾病/社交状况，这些疾病会限制对研究要求的依从性。
- 吸收不良综合征或其他会干扰肠道吸收的疾病。
- 在过去三年内，第二次恶性肿瘤的病史，不包括非黑色素瘤皮细胞癌。即使自治疗以来经过的少于三年，也可能会招募第二次恶性肿瘤的参与者。如果有任何查询，请咨询监视器。
- 先前的固体器官移植历史
- 对任何胞苷衍生物的先验敏感性反应的历史
联系人和位置
联系人
| 联系人：Pankit Vachhani，医学博士 | 205-975-7850 | pvachhani@uabmc.edu | |
| 联系人：Pam Hardwick，RN，OCN，CCRP | 205-975-5387 | pamdixon@uab.edu |
位置
| 美国，阿拉巴马州 | |
| 伯明翰阿拉巴马大学 | 招募 |
| 伯明翰，阿拉巴马州，美国，35294 | |
| 联系人：Pankit Vachhani，MD 205-975-7850 pvachhani@uabmc.edu | |
| 联系人：Pam Hardwick，RN，OCN 205-975-5387 pamdixon@uab.edu | |
赞助商和合作者
伯明翰阿拉巴马大学
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2019年11月12日 | ||||||||
| 第一个发布日期icmje | 2019年11月19日 | ||||||||
| 上次更新发布日期 | 2021年1月28日 | ||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2021年1月6日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2023年3月31日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 安全/耐受性：相关治疗的不良事件（AES）和剂量限制毒性（DLTS）的发生率[时间范围：3年] | ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | MDS/AML中的NTX-301 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | MDS和AML患者的NTX-301（口服DNMT1抑制剂）的1阶段研究 | ||||||||
| 简要摘要 | NTX-301是DNMT1抑制剂。该药物是一种具有临床前数据的口服药物，已显示出临床前抗白血病功效。这是对髓样恶性肿瘤患者使用NTX-301的首次临床试验。 | ||||||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单一组分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE |
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| 干预ICMJE | 药物：NTX-301 口服低甲基化剂 | ||||||||
| 研究臂ICMJE | 实验：NTX-301 干预：药物：NTX-301 | ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 20 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2025年3月31日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2023年3月31日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
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| 性别/性别ICMJE |
| ||||||||
| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04167917 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | UAB-NTX301 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 责任方 | Pankit Vachhani，伯明翰阿拉巴马大学 | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 伯明翰阿拉巴马大学 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||||||
| PRS帐户 | 伯明翰阿拉巴马大学 | ||||||||
| 验证日期 | 2021年1月 | ||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
