一、题目和背景信息
登记号 |
CTR20180606 |
相关登记号 |
CTR20180608 |
药物名称 |
重组人生长激素注射液
|
药物类型 |
生物制品
|
临床申请受理号
|
企业选择不公示
|
适应症 |
用于治疗肾移植前慢性肾脏疾病(CKD)引起的儿童生长障碍 |
试验专业题目 |
重组人生长激素注射液治疗肾移植前慢性肾脏疾病(CKD)引起的儿童生长障碍疗效和安全性的Ⅲ期临床试验 |
试验通俗题目 |
重组人生长激素注射液治疗CKDⅢ期临床试验 |
试验方案编号 |
GenSci 001L0203;2.0;20190520 |
方案最新版本号
|
2.0
|
版本日期: |
2019-05-20 |
方案是否为联合用药 |
企业选择不公示 |
二、申请人信息
三、临床试验信息
1、试验目的
评价 rhGH 注射液对肾移植前 CKD 引起生长障碍儿童的身高标准 差积分(HT SDS)的改善,以及评价生长速率、骨成熟情况(BA/CA)、IGF-1SDS 的改变、IGF-1/IGFBP-3 摩尔比的改变等
2、试验设计
试验分类 |
安全性和有效性
|
试验分期 |
III期
|
设计类型 |
平行分组
|
随机化 |
随机化
|
盲法 |
开放
|
试验范围 |
国内试验
|
3、受试者信息
年龄 |
2岁(最小年龄)至
14岁(最大年龄)
|
性别 |
男+女
|
健康受试者 |
无
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入选标准 |
1
|
提供由受试者和/或其监护人签署并注明签署日期的知情同意书
|
2
|
受试者及其监护人愿意并能够配合完成预定的访视、治疗计划和实验室检查 等试验程序
|
3
|
诊断为CKD且未接受肾脏移植的患儿
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4
|
根据Schwartz公式计算GFR,GFR
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5
|
在治疗和纠正下列CKD并发症高血压、贫血、酸中毒、营养不良、肾性骨病、 甲状腺功能减退到以下水平方可入组
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6
|
生理年龄:≥2周岁且≤14周岁;性别不限
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7
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绝对身高在同年龄、同性别正常儿童身高均值第三百分位以下
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8
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骨龄:女孩≤10岁,男孩≤11岁
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9
|
青春发育期前儿童(Tanner I期)
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10
|
既往未接受过生长激素治疗
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排除标准 |
1
|
肝功能异常者(ALT>正常值上限的1.5倍)
|
2
|
乙型肝炎病毒检测HBcAb、HbsAg和HbeAg均为阳性者
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3
|
经治疗纠正心功能,心脏B超评估左心室射血分数
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4
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高度过敏体质或对蛋白质类过敏、或对本研究试验药物及赋形剂过敏者
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5
|
患有严重呼吸系统、心血管、血液系统、免疫系统等慢性疾病或全身感染, 及精神病患者
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6
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糖尿病患者或空腹血糖异常者(两次空腹血糖≥6.1mmol/L)
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7
|
肿瘤患者或既往肿瘤病史患者或潜在肿瘤患者(三代以内有两位或以上直系亲属有肿瘤患病史)
|
8
|
正在静脉或口服糖皮质激素或其他免疫抑制剂者,且连续治疗时间超过1个月(停止使用后可入组)
|
9
|
其他病因导致的生长发育异常
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10
|
无法获得精确的高度测量(如严重的患者脊柱侧弯,脊髓脊膜膨出,或严重的骨性畸形)
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11
|
3个月内参加过其他药物临床试验者
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12
|
3个月内使用过其他可能影响生长激素治疗效果的药物治疗,包括但不限于试验药品之外其他任何类型的rhGH、影响生长激素分泌的药物(包括但不限于可乐定、胰岛素、生长抑素等)、芳香化酶抑制剂(包括但不限于来曲唑、阿那曲唑)、促性腺激素释放激素类似物(包括但不限于曲谱瑞林、亮丙瑞林、戈舍瑞林)、性激素(包括但不限于任何类型的雌激素、孕激素和雄激素、蛋白同化激素(包括但不限于氧雄龙、达那唑、司坦唑醇);
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13
|
研究者认为不适合入选本临床试验的其他情况
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4、试验分组
试验药 |
序号 |
名称 |
用法 |
1
|
中文通用名:重组人生长激素注射液
|
用法用量:注射液:规格:30IU/10mg/3ml/瓶,rhGH 注射液(商品名:赛增) 0.05mg/kg/d, 皮下注射,每天 一次,根据每次访视的体重,计算和调整每天的试验用药总量,疗程52周
|
2
|
中文通用名:重组人生长激素注射液
英文通用名:Recombinant Human Growth Hormone Injection
商品名称:赛增
|
剂型:注射液
规格:30IU/10mg/3ml/瓶
用法用量:rhGH 注射液(商品名:赛增) 0.05mg/kg/d, 皮下注射,每天 一次,根据每次访视的体重,计算和调整每天的试验用药总量
用药时程:52周
|
3
|
中文通用名:重组人生长激素注射液
英文通用名:Recombinant Human Growth Hormone Injection
商品名称:赛增
|
剂型:注射液
规格:30IU/10mg/3ml/瓶
用法用量:注射液rhGH 注射液(商品名:赛增) 0.05mg/kg/d, 皮下注射,每天 一次,根据每次访视的体重,计算和调整每天的试验用药总量
用药时程:52周
|
4
|
中文通用名:重组人生长激素注射液
英文通用名:Recombinant Human Growth Hormone Injection
商品名称:赛增
|
剂型:注射液
规格:30IU/10mg/3ml/瓶
用法用量:注rhGH 注射液(商品名:赛增) 0.05mg/kg/d, 皮下注射,每天 一次,根据每次访视的体重,计算和调整每天的试验用药总量
用药时程:52周
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5
|
中文通用名:重组人生长激素注射液
英文通用名:Recombinant Human Growth Hormone Injection
商品名称:赛增
|
剂型:注射液
规格:30IU/10mg/3ml/瓶
用法用量:rhGH 注射液(商品名:赛增) 0.05mg/kg/d, 皮下注射,每天 一次,根据每次访视的体重,计算和调整每天的试验用药总量
用药时程:52周
|
6
|
中文通用名:重组人生长激素注射液
英文通用名:Recombinant Human Growth Hormone Injection
商品名称:赛增
|
剂型:注射液
规格:30IU/10mg/3ml/瓶
用法用量:rhGH 注射液(商品名:赛增) 0.05mg/kg/d, 皮下注射,每天 一次,根据每次访视的体重,计算和调整每天的试验用药总量
用药时程:52周
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7
|
中文通用名:重组人生长激素注射液
英文通用名:Recombinant Human Growth Hormone Injection
商品名称:赛增
|
剂型:注射液
规格:30IU/10mg/3ml/瓶
用法用量:rhGH 注射液(商品名:赛增) 0.05mg/kg/d, 皮下注射,每天 一次,根据每次访视的体重,计算和调整每天的试验用药总量
用药时程:52周
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8
|
中文通用名:重组人生长激素注射液
英文通用名:Recombinant Human Growth Hormone Injection
商品名称:赛增
|
剂型:注射液
规格:30IU/10mg/3ml/瓶
用法用量:rhGH 注射液(商品名:赛增) 0.05mg/kg/d, 皮下注射,每天 一次,根据每次访视的体重,计算和调整每天的试验用药总量
用药时程:52周
|
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对照药 |
序号 |
名称 |
用法 |
1 |
中文通用名:无
|
用法用量:无
|
|
5、终点指标
主要终点指标及评价时间 |
序号 |
指标 |
评价时间 |
终点指标选择 |
1 |
以受试者治疗前后实际年龄的身高标准差积分的变化(主要疗效指标) |
疗程52周 |
有效性指标
|
2 |
所有观察到的或自发报告的不良事件,包括异常的临床症状和生命体征、实验室及影像学等检查结果 |
疗程52周 |
安全性指标
|
|
次要终点指标及评价时间 |
序号 |
指标 |
评价时间 |
终点指标选择 |
1 |
治疗前后年生长速率(GV)的变化 |
疗程52周 |
有效性指标
|
2 |
骨成熟情况(骨龄/实际年龄:BA/CA) |
疗程52周 |
有效性指标
|
3 |
治疗前后 IGF-1 SDS 的变化 |
疗程52周 |
有效性指标
|
4 |
治疗前后 IGF-1/IGFBP-3 摩尔比([IGF-1(ng/ml)/7.6]/[IGFBP-3 (ng/ml)/25.75])[49]
的变化 |
疗程52周 |
有效性指标
|
|
6、数据安全监查委员会(DMC)
无
7、为受试者购买试验伤害保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
1 |
姓名 |
徐虹 |
学位 |
医学博士 |
职称 |
主任医生 |
电话 |
15900898998 |
Email |
hxu@shmu.edu.cn |
邮政地址 |
上海市-上海市-上海市闵行区万源路399号 |
邮编 |
201102 |
单位名称 |
复旦大学附属儿科医院 |
2、各参加机构信息
序号 |
机构名称 |
主要研究者 |
国家 |
省(州) |
城市 |
1 |
复旦大学附属儿科医院 |
徐虹 |
中国 |
上海市 |
上海市 |
2 |
中国人民解放军联勤保障部队第九〇〇医院 |
聂晓晶 |
中国 |
福建省 |
福州市 |
3 |
盛京医院 |
吴玉斌 |
中国 |
辽宁省 |
沈阳市 |
4 |
首都医科大学附属儿童医院 |
刘小荣 |
中国 |
北京市 |
北京市 |
5 |
北京大学第一医院 |
肖慧捷 |
中国 |
北京市 |
北京市 |
6 |
首都儿科研究所附属儿童医院 |
陈朝英 |
中国 |
北京市 |
北京市 |
7 |
郑州大学第一医院 |
张建江 |
中国 |
河南省 |
郑州市 |
8 |
浙江大学医学院附属儿童医院 |
毛建华 |
中国 |
浙江省 |
杭州市 |
9 |
重庆医科大学附属儿童医院 |
王墨 |
中国 |
重庆市 |
重庆市 |
10 |
交通大学附属新华医院 |
李玉峰 |
中国 |
上海市 |
上海市 |
11 |
上海市儿童医院 |
黄文彦 |
中国 |
上海市 |
上海市 |
12 |
南京市儿童医院 |
张爱华 |
中国 |
江苏省 |
南京市 |
13 |
郑州儿童医院 |
刘翠华 |
中国 |
河南省 |
郑州市 |
五、伦理委员会信息
序号 |
名称 |
审查结论 |
批准日期/备案日期 |
1 |
复旦大学附属儿科医院伦理委员会 |
同意
|
2018-04-03 |
2 |
复旦大学附属儿科医院伦理委员会 |
同意
|
2019-06-13 |
六、试验状态信息
1、试验状态
进行中
(招募完成)
2、试验人数
目标入组人数 |
国内: 68 ;
|
已入组人数 |
国内: 68 ;
|
实际入组总人数 |
国内: 登记人暂未填写该信息;
|
3、受试者招募及试验完成日期
第一例受试者签署知情同意书日期 |
国内:2018-08-21;
|
第一例受试者入组日期 |
国内:2018-08-21;
|
试验完成日期
|
国内:登记人暂未填写该信息;
|
七、临床试验结果摘要