登记号	CTR20180124
相关登记号
药物名称	人凝血酶原复合物   曾用名:
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	乙型血友病（因子Ⅸ缺乏症）
试验专业题目	验证人凝血酶原复合物治疗乙型血友病（因子Ⅸ缺乏症）的有效性及安全性的单臂、 开放、多中心临床研究
试验通俗题目	人凝血酶原复合物临床研究
试验方案编号	DAHF-PCC-PⅢ-CTP;Ver1.0	方案最新版本号
版本日期:		方案是否为联合用药	企业选择不公示

申请人名称	1
联系人姓名	魏舒	联系人座机	15633867951	联系人手机号
联系人Email	ztyyws@163.com	联系人邮政地址	河北省石家庄市鹿泉绿岛火炬开发区青山路6号	联系人邮编	050220

采用目标值法，验证人凝血酶原复合物治疗乙型血友病（因子Ⅸ缺乏症）的有效性及安全性，为注册申报生产提供依据。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	III期	设计类型	单臂试验
随机化	随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	18岁(最小年龄)至 65岁(最大年龄)
性别	男
健康受试者	有
入选标准	1 18 岁≤年龄≤65 岁住院或门诊患者，男性； 2 临床确诊为乙型血友病； 3 有身体关节、软组织及粘膜等身体部位损伤后过量出血或自发性出血的临床表 4 受试者自愿知情同意，并签署知情同意书。
排除标准	1 已确诊为乙型血友病，但从未接受血制品治疗的患者； 2 患有其他先天性或获得性凝血功能障碍的患者； 3 有哮喘、荨麻疹或其他过敏体质患者以及对血制品有过敏史者； 4 有深静脉血栓、肺栓塞、急性心肌缺血以及弥散性血管内凝血史的患者； 5 有 FⅨ抑制物史或现阶段 FⅨ抑制物≥0.6BU/ml 的患者（采用各中心的结果，如果不具备检测因子抑制物条件的研究单位，依据 APTT 纠正试验结果作为参考）； 6 肝脏疾病患者达到以下指标之一者： a.胆红素≥正常值上限的 2 倍； b.转氨酶≥正常值上限 2 倍；肾脏疾病患者（血肌酐≥正常值上限 1.5 倍）； 7 HBs 抗原（或核酸检测）阳性或 HCV 抗体（或核酸检测）阳性或 HIV 抗体（或核酸检测）阳性或梅毒螺旋体抗体阳性患者； 8 血友病急症等严重出血，如髂腰肌出血、中枢神经系统出血、喉和颈部出血、胃肠道出血、胸腹部出血、眼出血等患者； 9 签署知情同意书前 1 周内输注血制品者； 10 签署知情同意书前 3 个月内施行以及计划在研究期间进行大中型手术患者； 11 签署知情同意书前 30 天曾参加其他临床试验者； 12 有明显的精神障碍、癫痫患者；无行为能力或认知能力者；嗜酒（签署知情同意书前的 3 个月内每周饮酒≥2 次且平均每次饮用量≥不同酒类折算后相当于100ml 纯酒精）、吸毒者 13 研究者认为有任何不适合入选的情况者（如预计生存期小于 3 个月）。

试验药

序号 名称 用法 1 中文通用名:人凝血酶原复合物 用法用量:注射剂; 300IU/瓶，每瓶含人凝血因子Ⅸ300IU、人凝血因子Ⅱ300IU、人凝血因子Ⅶ300IU、人凝血因子Ⅹ300IU，复溶后体积 20ml; 首次输注 20～40IU/kg，具体给药剂量和给药次数根据出血部位和严重程度由究者决定，一天输注总量不超过 200IU/kg,并实行低剂量治疗原则;治疗疗程1～3 天,如疗效不充分可以延长 2 中文通用名:人凝血酶原复合物 用法用量:注射剂; 300IU/瓶，每瓶含人凝血因子Ⅸ300IU、人凝血因子Ⅱ300IU、人凝血因子Ⅶ300IU、人凝血因子Ⅹ300IU，复溶后体积 20ml; 首次输注 20～40IU/kg，具体给药剂量和给药次数根据出血部位和严重程度由究者决定，一天输注总量不超过 200IU/kg,并实行低剂量治疗原则;治疗疗程1～3 天,如疗效不充分可以延长 3 中文通用名:人凝血酶原复合物 用法用量:注射剂; 300IU/瓶，每瓶含人凝血因子Ⅸ300IU、人凝血因子Ⅱ300IU、人凝血因子Ⅶ300IU、人凝血因子Ⅹ300IU，复溶后体积 20ml; 首次输注 20～40IU/kg，具体给药剂量和给药次数根据出血部位和严重程度由究者决定，一天输注总量不超过 200IU/kg,并实行低剂量治疗原则;治疗疗程1～3 天,如疗效不充分可以延长

对照药

序号 名称 用法 1 中文通用名:无 用法用量:无

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 第一次用药输注结束后 15 分钟的 FⅨ回收率：在无抑制物存在时，每公斤体重、 每次输注 1 单位的 PCC，可使患者循环血液中凝血因子水平提高 1%。回收率有效标 准：≥66%。（以中心实验室 FⅨ检测结果为准） 回收率＝ （输注后测得因子活性值-输注前测得因子活性值 ）/预计提升的因子活性值 ×100％ 第一次用药输注结束后 15 分钟±5 分钟。 有效性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 1、疼痛评价 2、止血评价 3、因子Ⅸ活性相对基线变化的百分比 4、凝血指标（FIB， APTT， TT， PT）变化值 1.筛选期-14~0 天。 2.用药前基线 0 天。 3.第一次用药输注结束后 15 分钟±5 分钟。 4.第一次用药输注结束后 24±1 小时。 5.末次用药治疗结束后第 2 天。 有效性指标

无 有

1	姓名	杨仁池，医学博士	学位		职称	主任医师
	电话	022-23909122	Email	rcyang@ihcams.ac.cn	邮政地址	天津市和平区南京路288号
	邮编	300020	单位名称	中国医学科学院血液病医院

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	安徽省立医院	郑昌成	中国	安徽	合肥
2	山西医科大学第二医院	杨林花	中国	山西	太原
3	徐州医科大学附属医院	李振宇	中国	江苏	徐州
4	中南大学湘雅医院	赵谢兰	中国	湖南	长沙

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	中国医学科学院血液病医院	修改后同意	2017-12-20

已完成

目标入组人数	国内: 36 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 36  ；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2018-04-12；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：2018-10-16；

序号	版本号	版本日期
暂未填写此信息