登记号	CTR20171409
相关登记号
药物名称	EMICIZUMAB
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	A型血友病
试验专业题目	一项考察EMICIZUMAB在健康中国志愿者中的药代动力学、安全性和耐受性的单中心、开放性、单次给药研究
试验通俗题目	考察EMICIZUMAB在健康中国志愿者药代动力学、安全性和耐受性研究
试验方案编号	YP39308; V4	方案最新版本号
版本日期:		方案是否为联合用药	企业选择不公示

申请人名称	1 2 3
联系人姓名	杨舒淇	联系人座机	86-010-65623434	联系人手机号
联系人Email	Shuqi.yang@roche.com	联系人邮政地址	北京市朝阳区东大桥路9号侨福芳草地大厦C座5层	联系人邮编	100020

试验目的是评估健康中国受试者接受Emicizumab单次皮下注射（SC）给药后的药代动力学特征；及评估健康中国受试者接受Emicizumab单次皮下注射（SC）给药后的安全性和耐受性

试验分类	药代动力学/药效动力学试验	试验分期	I期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	20岁(最小年龄)至 45岁(最大年龄)
性别	男
健康受试者	有
入选标准	1 筛选时，年龄为20–45岁（包括首末年龄）的健康中国男性受试者 2 中国受试者的父母和祖父母也必须为在中国出生的中国人 3 健康状态定义为经过详细的病史和手术史审查，完整的体格检查，包括生命体征、12导联心电图、血液学、血液生化、凝血试验、病毒血清学、尿分析和免疫学检查后，无证据显示受试者存在活动性或慢性疾病 4 体重指数在19至24 kg/m2之间（含） 5 能够参与研究，且愿意提供书面知情同意书并遵守研究要求
排除标准	1 具有临床意义的消化道、呼吸道、肾、肝、血液、淋巴、神经、心血管、精神、肌肉骨骼、泌尿生殖、免疫、代谢、恶性肿瘤或皮肤系统疾病既往史或现病史 2 给药前1个月内患有重大疾病，和/或研究期间或研究结束后可能立即复发的任何疾病 3 研究给药前14天内或所接受药物5倍半衰期内（以较长者为准）使用了任何处方或非处方药物或草药，特例除外 4 已证实的仰卧位收缩压（SBP）≥140 mmHg或≤90 mmHg，以及舒张压（DBP）≥90 mmHg或≤50 mmHg 5 已证实的仰卧位心率（HR）超过100次/分或低于50次/分 6 过去2年内存在药物滥用史，或在筛选期或第-1天时药物滥用检测结果呈阳性 7 过去2年内存在酒精依赖史，或在筛选期或第-1天时酒精呼气测试结果呈阳性 8 证实的临床相关实验室检查结果异常（根据研究者的判断） 9 给药前3个月内大量献血/失血或血浆丢失（大于450 mL） 10 经常吸烟，每日超过10支或使用等量的烟草制品 11 除所述情况外，根据研究者的判断，可能将受试者置于不适当的风险、干扰Emicizumab的吸收、分布、代谢和排泄，以及干扰受试者完成研究的任何其他情况或疾病 12 在研究药物给药前的3个月内，参与了试验药物或器械的临床研究 13 任何临床相关的超敏反应或变态反应史，无论是自发还是用药或暴露于食品或环境因素后发生 14 之前患有或伴随存在血栓栓塞性疾病，如深静脉血栓（DVT）或出现血栓栓塞性疾病的体征，或存在血栓栓塞性疾病家族史，如严重的DVT 15 被研究者认定为存在血栓性微血管病高发风险的患者（例如，存在血栓性微血管病既往史或家族史） 16 筛选期时蛋白C活性、蛋白S活性、抗凝血酶III活性、凝血因子IX（FIX）活性、凝血因子X（FX）活性、 狼疮抗凝物（T1/T2比值）或抗-心磷脂-β-2糖蛋白I（GPI）复合物抗体水平超出参考范围，或筛选期时凝血因子VIII（FVIII）活性≥120% 17 之前患有或伴随存在自身免疫性或结缔组织疾病 18 有结核病史或筛选时T-SPOT.TB检测结果呈阳性的活动性结核 19 研究者认为可能导致受试者不适合参与研究的任何其它因素

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:EMICIZUMAB 用法用量:注射液；规格：150mg/1.0ml/瓶；皮下注射（SC);单次给药；1mg/kg
对照药	序号 名称 用法 1 中文通用名:不适用 用法用量:不适用

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 Emicizumab的Cmax以及从0时间点外推至无穷大的血浆浓度-时间曲线下面积（AUC0-无穷大） 4个月 有效性指标 2 Emicizumab的从0时间点至末次可定量浓度时间点的血浆浓度-时间曲线下面积（AUC0-last）、tmax、t1/2、表观清除率（CL/F）、表观分布容积（Vz/F）、平均滞留时间（MRT） 4个月 有效性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 不良事件的发生率和严重程度 4个月 安全性指标 2 抗Emicizumab抗体的发生率和临床意义 4个月 安全性指标 3 实验室检测数据（血液学、血液生化、凝血筛选试验、尿分析、血清病毒学和免疫学）、生命体征、12导联心电图 4个月 安全性指标 4 凝血试验 4个月 安全性指标

无 有

1	姓名	李海燕，医学学士	学位		职称	主任医师
	电话	86-13910405602	Email	haiyanli1027@hotmail.com	邮政地址	北京市海淀区花园北路49号
	邮编	100191	单位名称	北京大学第三医院

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	北京大学第三医院	李海燕	中国	不适用	北京

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	北京大学第三医院医学科学研究伦理委员会	同意	2017-10-31
2	北京大学第三医院科学研究伦理委员会	同意	2017-11-22
3	北京大学第三医院科学研究伦理委员会	同意	2017-12-28
4	北京大学第三医院科学研究伦理委员会	同意	2018-02-09

已完成

目标入组人数	国内: 16 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 16  ；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2018-03-12；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：2018-09-18；

序号	版本号	版本日期
暂未填写此信息