登记号	CTR20171397
相关登记号
药物名称	泊马度胺胶囊   曾用名:
药物类型	化学药物
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	复发性或难治性多发性骨髓瘤
试验专业题目	泊马度胺胶囊联合低剂量地塞米松治疗复发性／难治性多发性骨髓瘤有效性和安全性的多中心开放临床试验
试验通俗题目	泊马度胺胶囊治疗多发性骨髓瘤疗效和安全性的临床试验
试验方案编号	BMDA-16-CTTQ，版本号：2.2	方案最新版本号
版本日期:		方案是否为联合用药	企业选择不公示

申请人名称	1
联系人姓名	戴峻	联系人座机	025-68551587,13382796875	联系人手机号
联系人Email	daijunlyg@163.com	联系人邮政地址	江苏省南京市江宁区淳化街道福英路1099号正大天晴药业1号楼研究院临床中心	联系人邮编	211100

评价正大天晴药业集团股份有限公司研制的泊马度胺胶囊药物的有效性和安全性。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	III期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	18岁(最小年龄)至 70岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 按多发性骨髓瘤诊断标准诊断为多发性骨髓瘤患者； 2 年龄≥18周岁，男女不限，如为育龄期受试者应进行有效的避孕措施，须同意遵守所有的避孕要求； 3 既往接受过至少两种治疗（包括来那度胺和硼替佐米）的复发且对末次治疗无效（末次治疗无效定义：使用该治疗方案过程中疾病进展或使用该治疗方案60天以内疾病进展）的多发性骨髓瘤患者，末次治疗方案不作限定 4 具有可测量的M蛋白的多发性骨髓瘤患者，即有下列3项测定中的至少一项：（1）血清M蛋白≥0.5g/dL（5g/L）；（2）尿M蛋白≥200mg/24h；（3）血清游离轻链测定：在血清游离轻链比率异常的情况下，受累游离轻链水平≥10mg/dL（100mg/L） 5 血液学满足以下条件：ANC≥1.0×10^9/L（包括在G-CSF的支持下的ANC≥1.0×10^9/L）， PLT≥50×10^9/L； 当骨髓中浆细胞≥50%，中性粒细胞计数不做具体要求，血小板≥30 ×10^9/L可入选； 6 肝肾功能检查满足以下条件：TBIL≤2.0mg/dL，ALT、AST≤3.0×ULN， 血清肌酐≤3.0mg/dL或肌酐清除率≥30ml/min； 7 能够接受并可以使用抗血栓药物的，如低分子肝素钠或阿司匹林等； 8 ECOG评分0~2级，预计生存期≥3个月； 9 距离最近一次治疗（不包括地塞米松治疗）需有≥两周（14天）的洗脱期； 10 患者自愿加入本研究，已签署知情同意书。
排除标准	1 根据研究者判断，不能耐受沙利度胺、来那度胺、泊马度胺等同类型药物治疗的患者； 2 对泊马度胺类似的免疫调节剂、地塞米松或药物中所含成分发生过过敏反应的患者； 3 诊断不分泌型MM（指完全不分泌的患者或虽有少量游离轻链但受累轻链小于100mg/L）的多发性骨髓瘤患者； 4 伴有活动性新发血栓或不愿进行抗血栓治疗的患者； 5 患者同时患其它肿瘤或有肿瘤既往史，或在最近4周内进行过抗肿瘤治疗者（包括大手术），以下肿瘤疾病除外：皮肤基底细胞癌、皮肤鳞状上皮细胞癌、宫颈原位癌、乳腺原位癌、前列腺癌偶然的组织学发现（TNM 临床分期为T1a或者T1b）或者已接受治疗的前列腺癌； 6 患有中枢神经系统疾病并需要进行治疗的患者； 7 周围神经病变≥3级的患者； 8 需长期使用免疫抑制剂或类固醇类药物的患者； 9 已知患者乙型肝炎病毒（HBV-DNA≥1×103拷贝/ML）或丙型肝炎病毒（HCV）活动期，或人类免疫缺陷病毒（HIV）血清学阳性； 10 患者具有下列任一项：（1）按NYHA分级（附件4）标准，心功能不全2级以上；（2）一年内发生过心肌梗死；（3）控制不佳的心绞痛，包括变异型心绞痛； 11 患者同时伴有严重的感染性疾病； 12 计划怀孕或不能采取可靠避孕措施的患者； 13 已怀孕的妇女和正在哺乳期的妇女； 14 接受过异基因造血干细胞移植12个月以内患者，或者异基因造血干细胞移植12月以上有活动性移植物抗宿主反应疾病(GVHD)或GVHD需要接受免疫抑制治疗的患者； 15 一个月内参加过其他临床试验者。

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:泊马度胺胶囊 用法用量:胶囊剂；规格：4mg；口服，一天一次，一次4mg剂量，连续服用21天停7天，即4周（28天）为一周期方案，直至进展。 2 中文通用名:泊马度胺胶囊 用法用量:胶囊剂；规格：1mg；口服，一天一次，当过程中出现剂量限制性毒性时，后续用药剂量下调1mg/日，直至调整至1mg/日，连续服用21天停7天，即4周（28天）为一周期方案，直至进展。 3 中文通用名:泊马度胺胶囊 用法用量:胶囊剂；规格：4mg；口服，一天一次，一次4mg剂量，连续服用21天停7天，即4周（28天）为一周期方案，直至进展。 4 中文通用名:泊马度胺胶囊 用法用量:胶囊剂；规格：1mg；口服，一天一次，当过程中出现剂量限制性毒性时，后续用药剂量下调1mg/日，直至调整至1mg/日，连续服用21天停7天，即4周（28天）为一周期方案，直至进展。
对照药	序号 名称 用法 1 中文通用名:无 用法用量:无

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 总缓解率（ORR） 每四周进行一次直至疾病进展 有效性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 缓解持续时间（DOR） 每四周进行一次直至疾病进展 有效性指标 2 无进展生存期（PFS） 每四周进行一次直至疾病进展 有效性指标 3 总生存期（OS） 终止研究 有效性指标+安全性指标

无 有

1	姓名	路瑾，医学博士	学位		职称	主任医师
	电话	010-88325229	Email	jin1lu@sina.com	邮政地址	北京市西城区西直门南大街11号
	邮编	100044	单位名称	北京大学人民医院

2	姓名	傅卫军 医学博士	学位		职称	主任医师
	电话	13816052522	Email	fuwei.jun2010@hotmail.com	邮政地址	上海市黄浦区凤阳路415号
	邮编	200001	单位名称	上海长征医院

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	北京大学人民医院	路瑾	中国	北京	北京
2	上海长征医院	傅卫军	中国	上海	上海
3	青岛大学附属医院	赵洪国	中国	山东	青岛
4	四川大学华西医院	牛挺	中国	四川	成都
5	兰州军区兰州总医院	白海	中国	甘肃	兰州
6	河南省肿瘤医院	房佰俊	中国	河南	郑州
7	天津市肿瘤医院	张翼鷟	中国	天津	天津
8	中国医科大学附属盛京医院	廖爱军	中国	辽宁	沈阳

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	北京大学人民医院医学伦理委员会	同意	2016-07-21
2	上海长征医院药物临床试验伦理委员会	同意	2017-04-01
3	北京大学人民医院医学伦理委员会	同意	2017-07-13
4	北京大学人民医院医学伦理委员会	同意	2017-09-12
5	北京大学人民医院医学伦理委员会	同意	2017-09-15
6	上海长征医院药物临床试验伦理委员会	同意	2018-02-05
7	北京大学人民医院医学伦理委员会	同意	2018-08-06
8	上海长征医院药物临床试验伦理委员会	同意	2018-10-08

已完成

目标入组人数	国内: 70 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 74  ；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2017-02-22；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：2020-05-06；

序号	版本号	版本日期
暂未填写此信息