登记号	CTR20171215
相关登记号
药物名称	吡非尼酮胶囊   曾用名:
药物类型	化学药物
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	皮肌炎相关的间质性肺病
试验专业题目	吡非尼酮胶囊治疗皮肌炎相关间质性肺病的有效性和安全性的随机、双盲、安慰剂对照、多中心III期临床试验
试验通俗题目	吡非尼酮胶囊治疗皮肌炎相关间质性肺病的安全性有效性
试验方案编号	GNI-F647-1702	方案最新版本号	2.0
版本日期:	2018-11-07	方案是否为联合用药	企业选择不公示

申请人名称	1
联系人姓名	张岭	联系人座机	010-57076720	联系人手机号
联系人Email	zhanglingbj@shanghaigenomics.com	联系人邮政地址	上海市-上海市-上海市浦东新区川宏路230号6号楼	联系人邮编	201202

评价吡非尼酮胶囊治疗皮肌炎相关间质性肺病的安全性和有效性

试验分类	安全性和有效性	试验分期	III期	设计类型	平行分组
随机化	随机化	盲法	双盲	试验范围	国内试验

年龄	18岁(最小年龄)至 65岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 年龄18~65岁（含18岁及65岁），性别不限 2 根据1975年 Bohan和Peter的炎性肌病分类标准确诊为皮肌炎（DM）；或根据修订后Sontheimer标准确诊的临床无疾病皮肌炎（CADM） 3 经肺部高分辨CT（HRCT）诊断明确符合间质性肺病（ILD） 4 用力肺活量（FVC）为预计值的40%~80%（含40%不含80%） 5 一氧化碳弥散量（DLco）（使用Hb校正）为预计值的30%~80%（含30%及80%） 6 已接受糖皮质激素（下简称“激素”）及/或至少一种免疫抑制剂治疗≥3个月，其中激素剂量（以泼尼松等效剂量计算）应该维持≤20mg/d至少1个月，免疫抑制剂应为环磷酰胺、吗替麦考酚酯、环孢素、他克莫司、硫唑嘌呤、甲氨蝶呤中的至少一种，且免疫抑制剂的种类及剂量应至少维持稳定≥3个月。上述激素及免疫抑制剂治疗方案允许在研究期间减量，但不允许加量 7 患者自愿参加本试验，依从性良好，在研究前有能力理解和签署知情同意书
排除标准	1 凡不符合纳入标准任何一条者 2 合并其它风湿性疾病：如系统性硬化症、系统性红斑狼疮、干燥综合征、混合型结缔组织病、未分化结缔组织病；合并系统性血管炎，如ANCA相关血管炎者 3 合并其它可能引起肌肉病变和肌无力症状的疾病，包括：神经性疾病（如肌营养不良、重症肌无力、肌萎缩性侧索硬化、吉兰-巴雷综合征）、肿瘤、药物（如他汀类药物等）、感染、遗传性肌病、内分泌肌病、电解质紊乱、横纹肌溶解； 4 临床病史、体征、血清学检查、HRCT及支气管肺泡灌洗结果提示除炎性肌病外还有其它可引起ILD的疾病，如其它CTD、系统性血管炎、感染、肿瘤、结节病或环境因素所致的过敏性肺炎 5 合并脏器功能显著异常的患者： a)肝脏：谷丙转氨酶、谷草转氨酶＞3倍正常值范围上限（排除因为肌肉病变所致的转氨酶增高）；总胆红素＞1.5倍正常值范围上限；肝硬化分级为Child Pugh C级者； b)肾脏：肌酐清除率＜30 mL/min； c)肺：有气道阻塞疾病者（使用支气管扩张药之前的 FEV1/FVC 6 研究者判断，因为其他疾病（非炎性肌病，如恶性肿瘤）而使预期寿命＜1年的患者 7 对试验药物或者其成分过敏（如乳糖） 8 日光性皮炎患者 9 既往接受尼达尼布或吡非尼酮治疗 10 3个月内参加其他药物临床试验者 11 合并用药：激素＞20mg/d，随机前剂量稳定＜1个月的患者；使用其它免疫抑制剂（除环磷酰胺、吗替麦考酚酯、环孢素、他克莫司、硫唑嘌呤、甲氨蝶呤外）的患者；免疫抑制剂方案稳定＜3个月者；研究期间激素及免疫抑制剂有可能增加的患者 12 计划在治疗期间进行大手术的患者 13 试验期间已怀孕、正在哺乳或者计划怀孕的女性 14 给药前28天或给药后3个月期间，育龄期女性不愿意或不能够使用高度有效的避孕方法。 15 根据研究者观点，患者存在酗酒或者药物滥用的情况 16 不能理解或遵从研究程序的患者 17 研究者判断患者依从性差，难以完成试验者 18 严重的下肢肌无力或关节病变，影响患者行走的稳定性及耐力而不能进行6分钟步行试验者； 19 有吞咽困难或任何影响药物吸收的胃肠道疾病史 20 无法配合完成肺功能检查的患者 21 精神疾病患者 22 研究者判断不适参加试验者

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:吡非尼酮胶囊 用法用量:胶囊，100mg/粒，口服，3次/日，（第1周）1粒/次，（第2周）2粒/次，（第3周）3粒/次，（第4周）4粒/次，（第5周）5粒/次，（第6周）6粒/次，第7周-第52周（第43-364天），6粒/次；连续用药共计52周
对照药	序号 名称 用法 1 中文通用名:安慰剂胶囊 用法用量:胶囊，100mg/粒，口服，3次/日，（第1周）1粒/次，（第2周）2粒/次，（第3周）3粒/次，（第4周）4粒/次，（第5周）5粒/次，（第6周）6粒/次，第7周-第52周（第43-364天），6粒/次；连续用药共计52周

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 与基线相比，52周时FVC%的变化 52周 有效性指标+安全性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 企业选择不公示

无 有

1	姓名	曾小峰	学位	医学学士	职称	主任医师
	电话	010-88068177	Email	xiaofeng.zeng@cstar.org.cn	邮政地址	北京市-北京市-北京市西城区大木仓胡同41号
	邮编	100032	单位名称	中国医学科学院北京协和医院

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	中国医学科学院北京协和医院	曾小峰	中国	北京	北京
2	北京大学第一医院	张卓莉	中国	北京	北京
3	北京医院	黄慈波	中国	北京	北京
4	首都医科大学附属北京朝阳医院	郑毅	中国	北京	北京
5	四川大学华西医院	刘毅	中国	四川	成都
6	北京大学第三医院	姚中强	中国	北京市	北京市
7	中山大学附属第三医院	古洁若	中国	广东省	中山市
8	哈尔滨医科大学附属第一医院	张志毅	中国	黑龙江省	哈尔滨市
9	哈尔滨医科大学附属第二医院	李洋	中国	黑龙江省	哈尔滨市
10	浙江大学医学院附属第二医院	吴华香	中国	浙江省	杭州市
11	昆明医科大学第一附属医院	徐健	中国	云南省	昆明市
12	江苏省人民医院	张缪佳	中国	江苏省	南京市
13	苏州大学附属第一医院	武剑	中国	江苏省	苏州市
14	天津医科大学总医院	魏蔚	中国	天津市	天津市
15	中南大学湘雅医院	罗卉	中国	湖南省	长沙市
16	江西省人民医院	王友莲	中国	江西省	南昌市
17	内蒙古医科大学附属医院	李鸿斌	中国	内蒙古自治区	呼和浩特市
18	山西白求恩医院	张莉芸	中国	山西省	太原市
19	重庆医科大学附属第二医院	唐琳	中国	重庆市	重庆市
20	汕头中心医院	王育凯	中国	广东省	汕头市
21	南昌大学第二附属医院	段新旺	中国	江西省	南昌市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	中国医学科学院北京协和医院药物临床试验委员会	同意	2017-06-13
2	中国医学科学院北京协和医院药物临床试验委员会	同意	2018-11-25

进行中 （招募中）

目标入组人数	国内: 152 ；
已入组人数	国内: 37 ；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2018-06-01；
第一例受试者入组日期	国内：2018-06-05；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；

序号	版本号	版本日期
暂未填写此信息