登记号	CTR20170472
相关登记号
药物名称	人凝血因子Ⅸ
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	乙型血友病
试验专业题目	验证人凝血因子Ⅸ治疗乙型血友病的有效性及安全性的单臂、开放性、多中心临床研究
试验通俗题目	验证人凝血因子Ⅸ疗效及安全性的临床研究
试验方案编号	HF-Ⅸ-PⅢ-CTP	方案最新版本号
版本日期:		方案是否为联合用药	企业选择不公示

申请人名称	1
联系人姓名	张振	联系人座机	0538-6203849	联系人手机号
联系人Email	zhangzhen@chinabiologic.com	联系人邮政地址	山东省泰安市虎山东路14号	联系人邮编	271000

验证人凝血因子Ⅸ治疗乙型血友病的有效性及安全性，为注册申报生产提供依据

试验分类	安全性和有效性	试验分期	III期	设计类型	单臂试验
随机化	随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	6岁(最小年龄)至 65岁(最大年龄)
性别	男
健康受试者	无
入选标准	1 6岁≤年龄＜66岁住院或门诊患者 2 临床诊断为乙型血友病且伴有出血症状的患者 3 受试者知情同意，并自愿签署知情同意书
排除标准	1 患有其他先天性或获得性凝血功能障碍的患者 2 有哮喘、荨麻疹或对血制品、精氨酸、盐酸赖氨酸过敏者 3 有深静脉血栓、肺栓塞、急性心肌缺血以及弥散性血管内凝血史的患者 4 有FⅨ抑制物史或现阶段FⅨ抑制物阳性的患者 5 肝肾功能异常达到以下指标之一者：a.总胆红素≥正常值上限的2倍；b.ALT和/或AST≥正常值上限2倍；c.血肌酐≥正常值上限1.5倍 6 HBsAg阳性或HCV抗体阳性或HIV抗体阳性或梅毒螺旋体抗体阳性患者 7 入组前1周内输注血制品者 8 入组前3个月内施行大中型手术患者或者计划在研究期间进行手术患者 9 入组前30天曾参加其他临床试验者 10 有明显的精神障碍、癫痫患者；无行为能力或认知能力者；嗜酒、吸毒者 11 研究者认为有任何不适合入选的情况者（如预计生存期小于3个月）

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:人凝血因子Ⅸ 用法用量:注射剂；规格500IU/10ml/瓶；静脉注射；治疗期用药1次，随访期遵医嘱按需使用；所需因子Ⅸ单位（IU）/次＝1 IU/kg×受试者体重（kg）×需提升的因子Ⅸ活性水平（正常的％）。 2 中文通用名:人凝血因子Ⅸ 用法用量:注射剂；规格500IU/10ml/瓶；静脉注射；治疗期用药1次，随访期遵医嘱按需使用；所需因子Ⅸ单位（IU）/次＝1 IU/kg×受试者体重（kg）×需提升的因子Ⅸ活性水平（正常的％）。
对照药	序号 名称 用法 1 中文通用名:无 用法用量:无

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 止血评价 临床评估出血状况（类属自发性和创伤性），使用四点评分量表。 具体分级标准如下： 优良（1点）：首次输注治疗8小时之内，疼痛完全缓解和/或出血征象完全改善，72小时内不需要进一步的替代治疗。 良好（2点）：首次输注治疗8小时之内，疼痛基本缓解和/或出血征象明显改善，72小时之内需要再次输注治疗才能完全缓解。 改善（3点）：首次输注治疗8小时以内，疼痛适度缓解和/或出血征象有改善，72小时之内需要再次输注治疗且症状不能完全缓解。 无效（4点）：首次输注8小时内，只有很少或者没有得到改善，甚至病情恶化。 首次输注治疗后72h内 有效性指标 2 凝血因子Ⅸ抑制物、病毒学检查 筛选期；首次输注治疗结束后90天~104天 安全性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 回收率 首次用药输注结束后30分钟的FⅨ回收率，可依据下列公式计算：在无抑制物存在时，每公斤体重、每次输注1单位的Ⅸ，可使患者循环血液中凝血因子水平提高1%。 回收率＝ （输注后测得因子活性值-输注前测得因子活性值）/预计提升的因子活性值×100％ 基线0天；首次输注治疗后30min 有效性指标 2 疼痛评价 基线0天；首次输注治疗后8h内和首次输注治疗24h 有效性指标 3 凝血四项相对基线的变化值 基线0天；首次输注治疗后24h±4h 有效性指标+安全性指标 4 生命体征、不良事件、实验室检查：血常规、尿常规、肝肾功能、12导联心电图 筛选期；首次输注治疗结束后90天~104天 安全性指标

无 有

1	姓名	杨仁池 医学博士	学位		职称	主任医师
	电话	022-23909122	Email	rcyang65@163.com	邮政地址	天津市和平区南京路288号
	邮编	300020	单位名称	中国医学科学院血液病医院

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	中国医学科学院血液病医院	杨仁池	中国	天津	天津
2	济南市中心医院	陈昀	中国	山东	济南
3	山西医科大学第二医院	王梅芳	中国	山西	太原
4	苏州大学附属第一医院	余自强	中国	江苏	苏州
5	昆明医科大学第二附属医院	周泽平	中国	云南	昆明

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	中国医学科学院血液病医院	同意	2017-03-31

已完成

目标入组人数	国内: 36 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 36  ；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2017-05-22；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：2017-10-26；

序号	版本号	版本日期
暂未填写此信息