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出境医 / 临床实验 / 长期口服拉考沙胺治疗儿童癫痫的安全有效性及耐受性

长期口服拉考沙胺治疗儿童癫痫的安全有效性及耐受性

登记号 CTR20160915 试验状态 进行中
申请人联系人 王芬 首次公示信息日期 2018-05-03
申请人名称 UCB Pharma SA/ Unither Manufacturing LLC/ Aesica Pharmaceuticals GmbH/ 优时比贸易（上海）有限公司
一、题目和背景信息
登记号 CTR20160915
相关登记号 CTR20160911；CTR20160913；CTR20160914；CTR20160916
药物名称 拉考沙胺糖浆   曾用名:
药物类型 化学药物
临床申请受理号 企业选择不公示
适应症 部分性癫痫
试验专业题目 一项确定长期口服拉考沙胺作为联合疗法用于治疗儿童癫痫患者的安全性、耐受性和有效性的开放研究
试验通俗题目 长期口服拉考沙胺治疗儿童癫痫的安全有效性及耐受性
试验方案编号 SP848（方案修正案5.7） 方案最新版本号
版本日期: 方案是否为联合用药 企业选择不公示
二、申请人信息
申请人名称
1
2
3
4
联系人姓名 王芬 联系人座机 010-83496295 联系人手机号
联系人Email flora.wang@ucb.com 联系人邮政地址 北京市朝阳区建国门外大街2号北京银泰中心写字楼C座3803&3804优时比贸易（上海）有限公司 联系人邮编 100022
三、临床试验信息
1、试验目的
获得长期暴露期间的拉考沙胺安全性、耐受性和药代动力学信息。获得长期暴露期间的癫痫发作频率的初步有效性数据等。
2、试验设计
试验分类 安全性和有效性 试验分期 II期 设计类型 单臂试验
随机化 非随机化 盲法 开放 试验范围 国际多中心试验
3、受试者信息
年龄 4岁(最小年龄)至 17岁(最大年龄)
性别 男+女
健康受试者 无
入选标准
1 SP848中的所有受试者必须满足以下入选标准：已从父母/法定监护人处获得签名的知情同意书并从受试者（依据当地机构审查委员会[IRB]/独立伦理委员会[IEC]，可能时或者需要时）处获得同意。
2 SP848中的所有受试者均必须满足以下入选标准：受试者和护理者（可能是父母、法定监护人，或者其他被委派的护理者）愿意并且能够遵守所有研究要求，其中包括填写每日癫痫发作记录。
3 参加过SP847或者其它LCM儿童癫痫症临床研究的受试者必须符合以下入选标准：受试者已完成用于治疗不受控制局灶性发作的SP847（或者该受试者因剂量减少或者癫痫持续状态退出）研究，或者其它LCM儿童癫痫症临床研究。
4 参加过SP847或者其它LCM儿童癫痫症临床研究的受试者必须符合以下入选标准：研究者预期，受试者能从试验中获益。
5 直接入选SP848且之前未参加过LCM临床研究的受试者必须符合以下入选标准：受试者为男性或者女性且年龄为4-17岁。
6 直接入选SP848且之前未参加过LCM临床研究的受试者必须符合以下入选标准：受试者被诊断为癫痫症伴有局灶性发作。至少1次既往脑电图（EEG）且1次既往核磁共振成像/计算机断层扫描成像，并与诊断结果一致。
7 直接入选SP848且之前未参加过LCM临床研究的受试者必须符合以下入选标准：在采用至少2种AED（同时或者序贯）治疗足够长时间（研究者建议）后观察到受试者有不受控制的部分性癫痫发作。
8 直接入选SP848且之前未参加过LCM临床研究的受试者必须符合以下入选标准：在筛选前4周内观察到受试者有至少2次癫痫发作。如果是简单局灶性发作，仅当发作为运动型发作才符合入选标准。
9 直接入选SP848且之前未参加过LCM临床研究的受试者必须符合以下入选标准：受试者接受1至3种AED的稳定给药方案。在筛选前至少1周内，必须保持伴随AED治疗的每日给药方案恒定不变。迷走神经刺激述不计为药物治疗；但是，在筛选前至少1周期内必须保持VNS的参数不变。
10 直接入选SP848且之前未参加过LCM临床研究的受试者必须符合以下入选标准：受试者可接受静脉穿刺备选操作。
排除标准
1 若以下任一条件满足，则受试者不允许进入本研究：受试者正在使用除LCM之外的任何试验用药物或者使用任何实验性器械。
2 若以下任一条件满足，则受试者不允许进入本研究：大于6岁的受试者有长期意图自杀史（包括实际尝试、中断的尝试或尝试未遂）或在过去6个月内有自杀意念[可通过筛选时其对哥伦比亚-自杀严重程度评定量表（C-SSRS）问题4或问题5有肯定答复（“是”）来进行推测]。
3 参加过SP847或者其它LCM儿童癫痫症临床研究的患者如果符合以下任一条标准，则不允许入选本项研究：受试者符合本项研究的退出标准（因剂量减少或者癫痫持续状态退出的受试者除外），或者发生严重不良事件。
4 直接入选SP848且之前未参加过LCM临床研究的受试者如果符合以下任一条标准，则不允许入选本项研究：受试者曾经接受过LCM。
5 直接入选SP848且之前未参加过LCM临床研究的受试者如果符合以下任一条标准，则不允许入选本项研究：受试者出现任何医学或精神疾病，并且研究者认为，可能危及受试者的健康或影响受试者参加这项研究的能力。
6 直接入选SP848且之前未参加过LCM临床研究的受试者如果符合以下任一条标准，则不允许入选本项研究：受试者处于某种医学状态，预期该状态可能会影响药物吸收、分布、代谢或排泄。
7 直接入选SP848且之前未参加过LCM临床研究的受试者如果符合以下任一条标准，则不允许入选本项研究：受试者对试验药品的任一成分具有已知的超敏反应。
8 直接入选SP848且之前未参加过LCM临床研究的受试者如果符合以下任一条标准，则不允许入选本项研究：受试者是育龄妇女并且在研究持续期间没有采取可接受的避孕方法。医学上可接受的避孕方法包括采用每次摄入至少30μg炔雌醇（或者50μg，如果与卡马西平[或者其它强酶诱导剂，例如，苯巴比妥、扑痫酮、奥卡西平]合用）口服或者长效避孕治疗，这些必须与屏障方法联合使用。禁欲也是一种可接受的避孕方法。受试者必须了解性行为保护不足的后果和潜在风险，应当教育受试者并使其知晓避孕方法的适当使用，承担告知研究者任何可能状态变化的责任。育龄女性在筛选访视时的孕检结果必须为阴性。
9 直接入选SP848且之前未参加过LCM临床研究的受试者如果符合以下任一条标准，则不允许入选本项研究：受试者具有低于30mL/min的肌酐清除率。
10 直接入选SP848且之前未参加过LCM临床研究的受试者如果符合以下任一条标准，则不允许入选本项研究：研究者认为，受试者有临床上相关的ECG异常（即，安静状态下存在二度或三度房室传导阻滞或者QT间期超过450ms）。
11 直接入选SP848且之前未参加过LCM临床研究的受试者如果符合以下任一条标准，则不允许入选本项研究：受试者具有血流动力学功能缺陷的心脏类疾病（例如，心力衰竭）。
12 直接入选SP848且之前未参加过LCM临床研究的受试者如果符合以下任一条标准，则不允许入选本项研究：受试者具有需要医学治疗的心律失常性心脏状况。
13 直接入选SP848且之前未参加过LCM临床研究的受试者如果符合以下任一条标准，则不允许入选本项研究：受试者有已知的严重过敏反应或严重血液病病史。
14 直接入选SP848且之前未参加过LCM临床研究的受试者如果符合以下任一条标准，则不允许入选本项研究：受试者发生会与癫痫发作混淆的非癫痫事件，其中包括精神性癫痫发作。如果同时存在癫痫事件和非癫痫事件，必须将癫痫事件与非癫痫现象区分开。
15 直接入选SP848且之前未参加过LCM临床研究的受试者如果符合以下任一条标准，则不允许入选本项研究：受试者有原发性全面性癫痫发作病史。
16 直接入选SP848且之前未参加过LCM临床研究的受试者如果符合以下任一条标准，则不允许入选本项研究：受试者正在服用单胺氧化酶（MAO）抑制剂、麻醉止痛剂或者批准用于癫痫症的中草药。
17 直接入选SP848且之前未参加过LCM临床研究的受试者如果符合以下任一条标准，则不允许入选本项研究：受试者患有癫痫症继发的进展性脑疾病或者任何其它进展性神经退行性疾病，如Rasmussen综合征。
18 直接入选SP848且之前未参加过LCM临床研究的受试者如果符合以下任一条标准，则不允许入选本项研究：受试者有已知钠离子通道疾病（如Brugada综合征）。
19 直接入选SP848且之前未参加过LCM临床研究的受试者如果符合以下任一条标准，则不允许入选本项研究：受试者以下任一指标＞2x正常值上限（ULN）：丙氨酸转氨酶（ALT）、天冬氨酸转氨酶（AST）、碱性磷酸酶（ALP），或＞ULN总胆红素（如果已知Gilbert’s综合征，则≥1.5xULN总胆红素）。如果受试者仅＞ULN且＜1.5xULN的总胆红素升高，则对胆红素分级以便发现可能未经诊断的Gilbert’s综合征（即，直接胆红素＜35%）。对于ALT、AST、ALP或者总胆红素的基线结果＞ULN的随机化受试者，必须了解基线诊断和/或任何临床上有意义的升高的原因并记录在电子病例报告表（eCRF）中。如果受试者筛选时＞ULN ALT、AST或者ALP不符合排除限值，如果可能，在给药前重复这些检查，以确保没有进一步进行中的临床上相关的增加。如果有临床上相关的增加，必须与医学监查员讨论该名受试者是否入选。可能重复一次ALT、AST或ALP结果超过排除限值25%的检查以便确认结果。这包括再次筛选。
20 如果符合以下任一条标准，则不允许为进行iv LCM替代治疗或者开始LCM治疗直接入选EP0060的受试者入选本项研究：受试者之前参加过长期、开放标签的LCM研究。
4、试验分组
试验药
序号 名称 用法
1 中文通用名:拉考沙胺糖浆
 用法用量:糖浆剂；规格10mg/ml；口服，起始单剂拉考沙胺1mg/kg，随后几天为1mg/kg bid，根据耐受性和发作情况调整剂量，每周2mg/kg/日，最高不超过12mg/kg/日[或基于体重的600mg/日]，以较低者为准。退出时逐渐减量，直至停药，用药时程：最长约2年。
2 中文通用名:拉考沙胺片
 用法用量:片剂；规格50mg和100mg；口服， 起始单剂拉考沙胺50mg，随后几天为50mg bid，根据耐受性和发作情况调整剂量，每周100mg/日，最高不超过12mg/kg/日[或基于体重的600mg/日]，以较低者为准。退出时逐渐减量，直至停药，用药时程：最长约2年。
对照药
序号 名称 用法
1 中文通用名:无
 用法用量:不适用
5、终点指标
主要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
1 受试者和/或照料者自发报告的或研究者观察到的不良事件；受试者因不良事件退出；血液学、血液化学、内分泌学和尿液分析参数；12导联心电图 生命体征测量（血压和脉搏）；体格和神经系统检查发现 研究周期内（约2年） 安全性指标
2 体重、身高和计算的BMI；Tanner分期（如适用）；拉考沙胺（用于群体药代动力学分析）和伴随抗癫痫药物的血浆浓度 研究周期内（约2年） 安全性指标
3 18个月及以上儿童的基线Achenbach CBCL（CBCL/1(1/2)-5和CBCL/6-18）用于评估行为 研究周期内（约2年） 安全性指标
4 入选时 研究周期内（约2年） 安全性指标
次要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
1 发作计数（使用发作日记评估，以评估在长期暴露期间在此人群中的初步有效性证据） 研究周期内（约2年） 有效性指标
2 临床整体改变印象量表 照料者的整体改变印象量表 研究周期内（约2年） 有效性指标
3 生活质量评估（PedsQL）（如适用）；医疗资源利用（伴随抗癫痫药物、医学操作、与本研究无关的医疗提供者咨询及与本研究无关的住院） 研究周期内（约2年） 有效性指标
6、数据安全监查委员会（DMC）
无
7、为受试者购买试验伤害保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
1 姓名 姜玉武，医学博士 学位 职称 主任医师/教授
电话 010-83573238 Email jiangyuwu@bjmu.edu.cn 邮政地址 北京市西城区大红罗厂街8号
邮编 100034 单位名称 北京大学第一医院
2、各参加机构信息
序号 机构名称 主要研究者 国家 省（州） 城市
1 北京大学第一医院 姜玉武 中国 北京 北京
2 重庆医科大学附属儿童医院 蒋莉 中国 重庆 重庆
3 复旦大学附属儿科医院 王艺 中国 上海 上海
4 吉林大学第一医院 梁建民 中国 吉林 长春
5 深圳市儿童医院 廖健湘 中国 广东 深圳
6 浙江大学医学院附属儿童医院 江佩芳 中国 浙江 杭州
7 江西省儿童医院 钟建民 中国 江西 南昌
8 St. Paul Hospital Nicole Williams Doonan 美国 MN Saint Paul
9 Pediatric Neurology Associates Ronald Davis 美国 FL Orlando
10 Pediatric Epilepsy and Neurology Specialists Jose Ferreira 美国 FL Tampa
11 Saint Peter's University Hospital Carlos Lastra 美国 NJ New Brunswick
12 Arkansas Children's Hospital Gregory Sharp 美国 AR Little Rock
13 LeBonheur Children's Medical Center James Wheless 美国 TN Memphis
14 Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center Pavel Klein 美国 MD Bethesda
15 Northeast Regional Epilepsy Group Eric Segal 美国 NJ Hackensack
16 Children's Hospital Los Angeles Wendy Mitchell 美国 CA Los Angeles
17 Children's Specialty Group - Medical Center Location Ludwig Frank 美国 VA Norfolk
18 University of Louisville School of Medicine Vinay Puri 美国 KY Louisville
19 Texas Association of Pediatric Neurology Jerry Tomasovic 美国 TX San Antonio
20 Axcess Medical Research Bernardo Flasterstein 美国 FL Loxahatchee
21 Child Neurology Specialists Roshan Raja 美国 N/A Las Vegas
22 Akron Children's Hospital Michael Kohrman 美国 OH Akron
23 Children's Hospital of Alabama Pongkiat Kankirawatana 美国 AL Birmingham
24 Cincinnati Childrens Hospital Gewalin Aungaroon 美国 OH Cincinnati
25 Children's Medical Center Dallas IDS Pharmacy Susan Arnold 美国 TX Dallas
26 Duke University Medical Center Mikati Mohamad 美国 NC Durham
27 Minnesota Epilepsy Group Nitin Agarwal 美国 MN Saint Paul
28 Children's National Medical Center Joan Conry 美国 DC Washington
29 University of Louisville School of Medicine Darren Farber 美国 KY Louisville
30 Children's Mercy Hospital Jean Le Pichon 美国 MO Kansas City
31 Georgia Regents University Yong Duck Park 美国 GA Augusta
32 Child and Adolescent Neurology Consultants Shailesh Asaikar 美国 CA Sacramento
33 Children's Hospital of Philadelphia, Abramson Research Center Robert Clancy 美国 PA Philadelphia
34 Specially for Children Dave Clarke 美国 TX Austin
35 Vanderbilt University Kevin Christopher Ess 美国 TN Nashville
36 Dnipropetrovsk Children City Clinical Hospital #5 Iryna Makedonska 乌克兰 N/A Dnipro
37 Territorial Medical Association Volodymyr Kharytonov 乌克兰 N/A Kiev
38 Municipal Institution Vinnytsia Regional Psychoneurological Hospital n. a. Acad. O.I. Yushchenko Volodymyr Kyrychenko 乌克兰 N/A Vinnytsia
39 Municipal Institution Tatyana Velikanova 乌克兰 N/A Zaporizhzhya
40 Dnipropetrovsk Regional Children's Clinical Hospital Alla Kyrychenko 乌克兰 N/A Dnipro
41 Institute of Pediatrics Obstetrics and Gynecology Liudmyla Kyrylova 乌克兰 N/A Kiev
42 Ukrainian Medical Rehabilitation Centre for Children with Organic Disorders of Nervous System Volodymyr Martyniuk 乌克兰 N/A Kiev
43 Ivano-Frankivsk Regional Children's Clinical Hospital Dmytro Delva 乌克兰 N/A Ivano-Frankivsk
44 Antiguo Hospital Civil de Guadalajara Fray Antonio Alcalde Hugo Ceja Moreno 墨西哥 N/A Guadalajara
45 Hospital y Clinica OCA S.A. Jose Antonio Infante Cantu 墨西哥 N/A Monterrey
46 Hospital ángeles de Culiacán Elmer Lopez-Meza 墨西哥 N/A Culiacán
47 Unidad de Investigación en Salud Francisco De la Pena 墨西哥 N/A Chihuahua
48 Centro de Atención e Investigación Cardiovascular del Potosi S. C. Carlos Gilberto Alonso Rivera 墨西哥 N/A San Luis Potosi
49 Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli Domenica Immacolata Battaglia 意大利 N/A Roma
50 Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G. Martino Gabriella Di Rosa 意大利 N/A Messina
51 Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta Tiziana Granata 意大利 N/A Milano
52 Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata di Verona Francesca Darra 意大利 N/A Verona
53 Ospedale Pediatrico Bambino Gesù Federico Vigevano 意大利 N/A Roma
54 Azienda Policlinico Umberto I Alberto Spalice 意大利 N/A Roma
55 Semmelweis Egyetem Viktor Farkas 匈牙利 N/A Budapest
56 Magyarországi Református Egyház Bethesda Gyermekkórháza András Fogarasi 匈牙利 N/A Budapest
57 Servus Salvus Egészségügyi Szolgáltató Kft. Anna Altmann 匈牙利 N/A Budapest
58 Heim Pál Gyermekkórház Katalin Kollár 匈牙利 N/A Budapest
59 Debreceni Egyetem Klinikai Kozpont Mónika Bessenyei 匈牙利 N/A Debrecen
60 Szpital Kliniczny im. Heliodora Swiecickiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego Barbara Steinborn 波兰 N/A Poznań
61 Gabriela Klodowska-Duda Neuro-Care NZOZ Site Management Organization Gabriela Klodowska 波兰 SLASKIE Katowice
62 Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Bialymstoku Leszek Bockowski 波兰 N/A Bialystok
63 Wojewódzki Specjalistyczny Szpital Dzieciecy im. sw. Ludwika w Krakowie Barbara Prawdzic-Seńkowska 波兰 N/A Kraków
64 Gabinet Lekarski Neurologii Dzieciecej i Leczenia Padaczki Anna Gniatkowska-Nowakowska 波兰 SWIETOKRZYSKIE Kielce
65 Centrum Narodzin Mamma Iwona Kochanowska 波兰 ZACHODNIOPOMORSKIE Szczecin
66 Kleinwachau - Sachsisches Epilepsiezentrum Radeberg Thomas Mayer 德国 N/A Radeberg
67 Epilepsiezentrum Kork Thomas Bast 德国 BADEN-WUERTTEMBERG Kehl-Kork
68 Universitatsklinikum Leipzig Astrid Bertsche 德国 SACHSEN Leipzig
69 Universitatsklinikum Heidelberg Markus Ries 德国 N/A Heidelberg
70 Seirei Hamamatsu General Hospital Hideo Enoki 日本 N/A Hamamatsu
71 Local Incorporated Administrative Agency OsakaCity Hospital Organization OsakaCity General Hospital Hisashi Kawawaki 日本 N/A Miyakojima
72 Osaka Medical Center and Research Institute for Maternal and Child Health Yasuhiro Suzuki 日本 N/A Izumi-city
73 Nishi-Niigata Chuo National Hospital Jun Tohyama 日本 N/A Niigata-city
74 Kumamoto Saishunso National Hospital Chizuru Ikeda 日本 N/A Koshi-city
75 Fukuoka Children's Hospital Ryutaro Kira 日本 N/A Fukuoka-shi
76 NHO Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders Ohtani Hideyuki 日本 N/A Shizuoka-city
77 Okayama University Hospital Katsuhiro Kobayashi 日本 N/A Okayama
78 National Center of Neurology and Psychiatry Eiji Nakagawa 日本 N/A Eiji Nakagawa
79 Les Hopitaux Universitaires de Strasbourg - Hopital Hautepierre Anne de Saint Martin 法国 ALSACE Strasbourg Cedex
80 Centre Hospitalier Universitaire Robert Debré Stéphane Auvin 法国 ILE-DE-FRANCE Paris
81 CHU Amiens-Picardie Patrick Berquin 法国 PICARDIE Amiens Cedex
82 Centre Hospitalier Universitaire Clocheville Marie-Anne Barthez-Carpentier 法国 N/A Tours
83 Center Hospitalier Universitaire d'Angers Sophie Gueden 法国 N/A Angers
84 Hopital Necker-Enfants Malades Rima Nabbout 法国 N/A Paris
85 CHU de Lyon -Groupe Hospitalier Est- Hopital Femme Mère Enfant Alexis Arzimanoglou 法国 N/A Bron
86 Universitair Ziekenhuis Antwerpen Berten Ceulemans 比利时 N/A Edegem
87 Universitaire Ziekenhuis Leuven Lieven Lagae 比利时 N/A Leuven
88 Universitair Ziekenhuis Gent Hélène Verhelst 比利时 OOST-VLAANDEREN Gent
89 Universitair Ziekenhuis Brussel Anna Jansen 比利时 N/A Brussels
90 Chulalongkorn University - Faculty of Medicine Tayard Desudchit 泰国 N/A Pathumwan
91 Rajavithi Hospital Subsai Kongsaengdao 泰国 N/A Ratchathewi
92 Lampang Hospital Kanoksri Samintharapanya 泰国 N/A Muang
五、伦理委员会信息
序号 名称 审查结论 批准日期/备案日期
1 复旦大学附属儿科医院伦理委员会 修改后同意 2017-04-06
2 吉林大学第一医院伦理委员会 同意 2017-04-20
3 深圳市儿童医院伦理委员会 修改后同意 2017-05-11
4 重庆医科大学附属儿童医院医学研究伦理委员会 修改后同意 2017-05-26
5 北京大学第一医院临床试验伦理委员会 修改后同意 2017-06-21
6 江西省儿童医院药物临床试验伦理委员会 修改后同意 2017-08-03
7 吉林大学第一医院伦理委员会 同意 2017-08-09
8 深圳市儿童医院伦理委员会 同意 2017-08-11
9 北京大学第一医院生物医学研究伦理委员会 同意 2017-08-16
10 重庆医科大学附属儿童医院医学研究伦理委员会 修改后同意 2017-09-21
11 重庆医科大学附属儿童医院医学研究伦理委员会 同意 2017-11-06
12 江西省儿童医院药物临床试验伦理委员会 同意 2017-11-08
13 浙江大学医学院附属儿童医院医学伦理委员会 同意 2017-11-09
14 吉林大学第一医院伦理委员会 同意 2017-11-13
15 复旦大学附属儿科医院伦理委员会 同意 2017-11-17
16 深圳市儿童医院伦理委员会 同意 2017-12-05
17 北京大学第一医院生物医学研究伦理委员会 同意 2018-01-24
六、试验状态信息
1、试验状态
进行中 （招募中）
2、试验人数
目标入组人数 国内: 60 ； 国际: 350 ；
已入组人数 国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数 国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 

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