登记号	CTR20160431
相关登记号
药物名称	注射用地西他滨
药物类型	化学药物
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	骨髓增生异常综合征
试验专业题目	注射用地西他滨 治疗 骨髓增生异常综合征 （MDS ） 的 随机、 开放、剂量平行对照、 多中心 、 Ⅳ期
试验通俗题目	注射用地西他滨Ⅳ期 临床试验
试验方案编号	BOJI-1524-F	方案最新版本号
版本日期:		方案是否为联合用药	企业选择不公示

申请人名称	1
联系人姓名	马丽	联系人座机	0539-8336333	联系人手机号
联系人Email	mary1209@sina.com	联系人邮政地址	山东省临沂市红旗路209号	联系人邮编	276005

评价不同给药剂量/方案的注射用地西他滨治疗初治骨髓增生异常综合征 （MDS）的有效性和安全性，为优化临床给药方案提供依据

试验分类	安全性和有效性	试验分期	IV期	设计类型	平行分组
随机化	随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	18岁(最小年龄)至 75岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 年龄 18-75 周岁，男女不限 2 在入组前 4 周内，经过血细胞计数、骨髓检查和细胞遗传学检查，诊断为骨髓增生异常综合征（原发性或继发性） 3 经诊断符合 WHO（2008）标准的初治 MDS 患者 4 预后积分系统 IPSS 评分 ≥ 1.5 或 IPSS-R ＞ 3 或严重血细胞减少或伴输血依赖者 5 美国东部肿瘤协作组织（ECOG）体力状况评分 0-2 分 6 预计存活期 ＞ 3 个月 7 可能怀孕的女性受试者同意在使用地西他滨期间，以及地西他滨最后一次用药后 1 个月内采用医师批准的避孕方法 （口服、 注射或植入性激素避孕药；输卵管结扎；避孕环；屏障避孕法合并使用杀精子药物；或性伴侣进行输精管结扎） ； 并且在开始使用试验药品之前 72 小时内妊娠试验阴性； 女性伴侣可能怀孕的的男性受试者， 必须在整个研究阶段同意采用医师批准的避孕方法， 并在整个研究期间以及地西他滨最后一次用药后的2 个月内避免使女伴怀孕 8 主要器官功能正常：TBIL ≤ 1.5ULN，ALT 和 AST ≤ 2.5ULN，Scr ≤1.5ULN 9 同意参加本临床试验，并已签署知情同意书
排除标准	1 已知或怀疑对地西他滨或其辅料成分过敏 2 曾接受过阿扎胞苷或地西他滨治疗，或者在过去 1 年内接受过造血干细胞移植 3 已确诊患有急性髓系白血病 AML（骨髓原始细胞 ＞ 20%） 4 有肿瘤病史并且在过去的 3 年内接受过任何针对此肿瘤的治疗，但除去浅表性膀胱癌、 皮肤的基底层细胞或鳞状上皮细胞癌、 宫颈上皮内癌变（CIN）或前列腺上皮内癌变（PIN） 5 有感染症状和/或体征，且未能用适当的抗感染治疗进行控制 6 已知艾滋病毒或活动性丙肝病毒的血清学反应为阳性 7 骨髓干抽合并骨髓纤维化或骨髓增生减低者 8 在入组前 21 天中接受过促红细胞生成素或骨髓生长因子[粒细胞集落-刺激因子（G-CSF）或粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）]的治疗 9 在入组前 14 天中接受过雄性激素的治疗 10 合并严重肝肾疾病、心脏疾病或其它系统严重或进行性疾病 11 合并有神经、精神疾患而无法合作或不愿合作 12 孕妇、哺乳期妇女 13 研究者认为不适宜参加该临床试验 14 试验前 3 个月参加过其它临床试验

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:注射用地西他滨 用法用量:注射剂；规格50mg；注射用地西他滨20mg/m2 ， 连续静脉输注 1 小时以上， 每天一次， 连续 5 天 （即每个治疗周期给药 5 次） 。根据受试者的临床缓解和观察到的毒性，每 4 周重复一个周期。 每日总剂量不得超过 20mg/m 2 ， 每个治疗周期的总剂量不得超过 100mg/m 2 。至少重复 4 个周期 2 中文通用名:注射用地西他滨 用法用量:注射剂；规格50mg；注射用地西他滨 15mg/m 2 ， 连续静脉输注 1 小时以上， 每天一次， 连续 5 天 （即每个治疗周期给药 5 次） 。根据受试者的临床缓解和观察到的毒性，每 4 周重复一个周期。 每日总剂量不得超过 15mg/m 2 ， 每个治疗周期的总剂量不得超过 75mg/m 2 。至少重复 4 个周期。
对照药	序号 名称 用法 1 中文通用名:无 用法用量:无

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 客观缓解率（ORR） 最后一次用药后的 30~42 天 有效性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 血液学改善率（HI） 最后一次用药后的 30~42 天 有效性指标 2 细胞遗传学改善率 最后一次用药后的 30~42 天 有效性指标 3 总生存期（OS） 、无进展生存期（PFS） 试验周期内观察记录 有效性指标 4 进展为急性髓系白血病 AML 的时间 试验周期内观察记录 有效性指标 5 试验周期内的输血情况 试验周期内观察记录 有效性指标 6 试验周期内的平均住院时间 试验周期内观察记录 有效性指标 7 生活质量改善情况 筛选期（-7~0 天） 、最后一次用药后的 30~42 天各观察记录一次 有效性指标

无 无

1	姓名	李薇	学位		职称	主任医师
	电话	13756661267	Email	jdyylw@163.com	邮政地址	吉林省长春市新民大街71号
	邮编	130021	单位名称	吉林大学第一医院

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	吉林大学第一医院药物临床试验机构	李薇	中国	吉林省	长春市
2	东莞市人民医院药物临床试验机构	姜义荣	中国	广东省	东莞市
3	萍乡市人民医院药物临床试验机构	陈小萍	中国	江西省	萍乡市
4	佛山市禅城区中心医院药物临床试验机构	于振洋	中国	广东省	佛山市
5	汕头大学医学院第二附属医院国家药物临床试验机构	陈江声	中国	广东省	汕头市
6	遵义医学院附属医院药物临床试验机构	陈斗佳	中国	贵州省	遵义市
7	郴州市第一人民医院药物临床试验机构	梁欣荃	中国	湖南省	郴州市
8	沧州市人民医院药物临床试验机构	石金升	中国	河北省	沧州市
9	厦门大学附属第一医院药物临床试验机构	徐兵	中国	福建省	厦门市
10	中山市人民医院药物临床试验机构	许晓军	中国	广东省	中山市
11	哈尔滨医科大学附属肿瘤医院药物临床试验机构	刘爱春	中国	黑龙江省	哈尔滨市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	吉林大学第一医院伦理委员会	同意	2015-12-03
2	哈尔滨医科大学附属肿瘤医院伦理委员会	同意	2016-02-01
3	佛山市禅城区中心医院伦理委员会	同意	2016-04-25
4	萍乡市人民医院伦理委员会	同意	2016-04-28

进行中 （招募中）

目标入组人数	国内: 240 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2016-10-19；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；

序号	版本号	版本日期
暂未填写此信息