登记号	CTR20160372
相关登记号	CTR20140434;
药物名称	注射用重组人凝血因子VIII(商品名：百因止)
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	血友病
试验专业题目	评估百因止治疗中国非经治中重度甲型血友病患者的安全性和耐受性的回顾性病历收集研究
试验通俗题目	百因止治疗甲型血友病的安全性和耐受性研究
试验方案编号	061501	方案最新版本号
版本日期:		方案是否为联合用药	企业选择不公示

申请人名称	1 2 3
联系人姓名	王嵩云	联系人座机	010-59243662	联系人手机号
联系人Email	songyun.wang@baxalta.com	联系人邮政地址	北京市朝阳区工人体育场北路甲2号A栋12层1208、1208A、1209单元	联系人邮编	100020

评估百因止治疗中国非经治中重度甲型血友病患者的安全性和耐受性，包括抑制物的形成，以及其他严重的和非严重的不良事件。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	IV期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	无岁(最小年龄)至 无岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 中国非经治中度（FVIII水平大于等于1% 且小于等于 5%）到重度（FVIII水平 小于1%）甲型血友病（经研究者根据病历或研究中心记录的FVIII水平的实验室结果确认） 2 研究者处方百因止作为甲型血友病按需治疗或预防的主要治疗药物，且在开始使用百因止之前任何其他FVIII浓缩物不超过4个暴露日（ED定义为一个日历日，在此期间输注一次或者一次以上的百因止或者任何其他FVIII浓缩物用于控制止血） 3 按照当地犯规，患者和/或法定代理人将需要签署知情同意书 ×注意：再给予首剂百因止之前，允许给予血浆和/或冷沉淀治疗，且对于之前所有的血液制品暴露情况均需知晓
排除标准	1 存在甲型血友病之外的遗传性或获得性止血缺陷（如血小板功能异常或者血管性血友病）以及其他任何有临床意义的慢性疾病 2 参加其他实验用FVIII银子药物研究或在观察期间参加任何其他设计实验用FVIII银子药物的临床研究的受试者

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:注射用重组人凝血因子VIII(商品名：百因止) 用法用量:注射剂;规格250IU/瓶,500IU/瓶;静脉注射(IV),在按需治疗时遵医嘱按照出血严重程度和对治疗的反应,每8-24小时注射一次,在预防性治疗时遵医嘱每2-3天给予20-40IU/kg。 用药时程:视出血情况调整。出血时用药至少1-4天,或疼痛和急性活动障碍消失,或至出血停止或创面愈合,不再有生命危险；手术时出血停止或创面愈合,凝血因子VIII的活性维持在30%-60%(IU/dl)。
对照药	序号 名称 用法 1 中文通用名:无 用法用量:无

主要终点指标及评价时间

序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 通过观察期间高效价（大于5BU/mL），低效价（大于等于0.6 - 小于等于5 BU/mL）和出现暂时性抑制的数量衡量抑制物形成。暂时性抑制定义为抑制物检测记录为阴性的持续时间不超过6个月的低效价抑制物（Bethesda效价大于等于0.6 但小于等于5 BU/mL） 观察期(自首次注射，直至入选研究之日) 有效性指标 2 出现FVIII抑制物的受试者的百分比 观察期(自首次注射，直至入选研究之日) 安全性指标 3 其他严重和非严重不良事件的数量和类型 观察期(自首次注射，直至入选研究之日) 安全性指标

次要终点指标及评价时间

序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 接受百因止治疗后发生出血事件的数量和类型（出血严重程度，病因，部位，如适用） 观察期(自首次注射，直至入选研究之日) 有效性指标 2 输注百因止治疗1，2，3，大于等于4次后发生出血事件的数量 观察期(自首次注射，直至入选研究之日) 有效性指标 3 在观察期间接受百因止预防性治疗和按需治疗的受试者的年出血率（ABR） 观察期(自首次注射，直至入选研究之日) 有效性指标 4 在观察期间接受百因止预防性治疗和按需治疗的受试者的年关节出血率（AJBR) 观察期(自首次注射，直至入选研究之日) 有效性指标 5 观察期间百因止的ED总天数 观察期(自首次注射，直至入选研究之日) 安全性指标 6 观察期间给予百因止的总单位数 观察期(自首次注射，直至入选研究之日) 安全性指标 7 所有FVIII产品的ED总天数和总单位数 观察期(自首次注射，直至入选研究之日) 安全性指标

无 无

1	姓名	马军	学位		职称	主任医师，教授
	电话	13304518000	Email	majun0322@126.com	邮政地址	黑龙江省哈尔滨市道里区地段街151号
	邮编	150000	单位名称	哈尔滨血液病肿瘤研究所

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	哈尔滨血液病肿瘤研究所	马军	中国	黑龙江省	哈尔滨市
2	山东省血液中心	张心声	中国	山东省	济南市
3	河南省人民医院	雷平冲	中国	河南省	郑州市
4	南京医科大学附属南京儿童医院	方拥军	中国	江苏省	南京市
5	浙江中医药大学附属第一医院（浙江省中医院）	周郁鸿	中国	浙江省	杭州市
6	华中科技大学同济医学院附属同济医院	胡群	中国	湖北省	武汉市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	哈尔滨血液病肿瘤研究所伦理委员会	同意	2015-12-01

进行中 （招募完成）

目标入组人数	国内: 19 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 21  ；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2015-12-23；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；

序号	版本号	版本日期
暂未填写此信息