登记号	CTR20160348
相关登记号
药物名称	SKLB1028胶囊   曾用名:
药物类型	化学药物
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	FLT3突变的急性髓性白血病
试验专业题目	SKLB1028胶囊 I 期临床研究
试验通俗题目	SKLB1028胶囊 I 期临床研究
试验方案编号	1028201601/PRO	方案最新版本号
版本日期:		方案是否为联合用药	企业选择不公示

申请人名称	1 2
联系人姓名	汪玉梅	联系人座机	0311-67808816	联系人手机号
联系人Email	wyumei73@mail.ecspc.com	联系人邮政地址	河北省石家庄市黄河大道226号	联系人邮编	050035

考察SKLB1028胶囊单、多次给药在FLT3突变的急性髓性白血病受试者中的安全性、耐受性及药代动力学特征，判断多次给药后药物在人体内是否存在蓄积。 根据研究结果，为SKLB1028胶囊的Ⅱ期临床试验设计提供依据。 初步考察SKLB1028胶囊的有效性。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	I期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	18岁(最小年龄)至 无岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 志愿受试并签署知情同意书； 2 男性或女性中国患者，年龄≥18岁； 3 确诊的符合世界卫生组织（WHO）分类的原发或继发性AML患者，经白血病细胞基因检测FLT3突变阳性者，且满足以下任一条件：a) 至少经1个周期诱导治疗后的难治性AML；b) 至少经1个周期诱导治疗后的复发性AML；c) 经研究者判断，由于年龄、疾病或其他原因不适合诱导化疗初诊者； 4 ECOG评分0-3级； 5 受试者疾病未出现快速进展前，研究药物与既往细胞毒类化疗药物至少间隔2周，或与既往非细胞毒类化疗药物至少间隔5个半衰期； 6 血清肌酐≤1.5倍正常值上限； 7 总胆红素≤1.5倍正常值上限，Gilbert's综合征和白血病累及器官者除外； 8 血清AST、ALT≤3.0倍正常值上限，白血病累及器官者除外； 9 育龄受试者同意在治疗期间及治疗完成后6个月采取有效的避孕措施。
排除标准	1 确诊的急性早幼粒细胞白血病； 2 近期有症状性的中枢神经系统性白血病； 3 存在由既往化疗导致的2级以上的非血液学毒性； 4 进入研究前100天内进行骨髓移植者； 5 不能控制的活动性感染； 6 进入研究前4周内进行过主要脏器的大手术治疗； 7 进入研究前4周内进行过放疗； 8 心脏射血分数低于50%或低于正常值下限；具有临床意义QTc延长病史的病人（男性＞450ms，女性＞470ms）；有严重心脏病史； 9 HIV阳性； 10 活动性乙型肝炎病毒感染、丙型肝炎病毒感染或其他肝病； 11 怀孕或哺乳期妇女； 12 有严重疾病或并发症，或由研究者判断有可能危及患者安全或干扰研究的疾病。 13 研究者认为不能进入研究的患者。

试验药

序号 名称 用法 1 中文通用名:SKLB1028胶囊 用法用量:胶囊；规格10mg,30mg；口服；一天一次，每次20mg，单次给药一次，多次给药第1天至第28天连续给药，每28天一个治疗周期。用药时程：连续给药最长不超过12个周期（或连续给药至疾病进展或出现不可耐受的毒性）。20mg剂量组 2 中文通用名:SKLB1028胶囊 用法用量:胶囊；规格10mg,30mg；口服；一天一次，每次40mg，单次给药一次，多次给药第1天至第28天连续给药，每28天一个治疗周期。用药时程：连续给药最长不超过12个周期（或连续给药至疾病进展或出现不可耐受的毒性）。40mg剂量组 3 中文通用名:SKLB1028胶囊 用法用量:胶囊；规格10mg,30mg；口服；一天一次，每次80mg，单次给药一次，多次给药第1天至第28天连续给药，每28天一个治疗周期。用药时程：连续给药最长不超过12个周期（或连续给药至疾病进展或出现不可耐受的毒性）。80mg剂量组 4 中文通用名:SKLB1028胶囊 用法用量:胶囊；规格10mg,30mg；口服；一天一次，每次120mg，单次给药一次，多次给药第1天至第28天连续给药，每28天一个治疗周期。用药时程：连续给药最长不超过12个周期（或连续给药至疾病进展或出现不可耐受的毒性）。120mg剂量组 5 中文通用名:SKLB1028胶囊 用法用量:胶囊；规格10mg,30mg；口服；一天一次，每次160mg，单次给药一次，多次给药第1天至第28天连续给药，每28天一个治疗周期。用药时程：连续给药最长不超过12个周期（或连续给药至疾病进展或出现不可耐受的毒性）。160mg剂量组 6 中文通用名:SKLB1028胶囊 用法用量:胶囊；规格10mg,30mg；口服；一天一次，每次200mg，单次给药一次，多次给药第1天至第28天连续给药，每28天一个治疗周期。用药时程：连续给药最长不超过12个周期（或连续给药至疾病进展或出现不可耐受的毒性）。200mg剂量组

对照药

序号 名称 用法 1 中文通用名:无 用法用量:无

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 药物相关或可能相关的不良反应 从首次服用SKLB1028后至最后一次服药。 安全性指标 2 剂量限制性毒性（DLT） 多次给药第一周期 安全性指标 3 单次给药中指定时间点的药代动力学 单次给药服药前、服药后0.5h、1h、2h、3h、4h、8h、12h、24h、48h。 有效性指标 4 多次给药第1周期中指定时间点的药代动力学 多次给药第一周期的第1天服药前，服药后2、8、24小时及第3、10、14、21、28天服药前，及第28天服药后的0.5h、1h、2h、3h、4h、8h、12h、24h、48h。 有效性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 不良事件和不良反应发生率 从首次服用SKLB1028后至最后一次服药。 安全性指标 2 缓解率，缓解为完全缓解（CR）和部分缓解（PR） 多次给药每周期结束时（即每连续用药28天后），研究结束时，进行评估。 有效性指标 3 外周血中SKLB1028的药效学 多次给药第一周期的第1天服药前，服药后2、8、24小时，第3、10、28天服药前。 有效性指标

无 有

1	姓名	刘霆	学位		职称	教授
	电话	028-85422364	Email	liuting@scu.edu.cn	邮政地址	四川省成都市武侯区国学巷37号四川大学华西医院血液科
	邮编	610041	单位名称	四川大学华西医院

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	四川大学华西医院	刘霆	中国	四川省	成都市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	四川大学华西医院临床试验伦理分委会	同意	2016-03-31

进行中 （招募中）

目标入组人数	国内: 18 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；

序号	版本号	版本日期
暂未填写此信息