登记号	CTR20160299
相关登记号
药物名称	人凝血因子Ⅷ   曾用名:
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	甲型血友病
试验专业题目	评价人凝血因子Ⅷ治疗甲型血友病患者的疗效及安全性的多中心、单臂、开放性临床研究
试验通俗题目	人凝血因子Ⅷ治疗甲型血友病的注册临床研究
试验方案编号	CTS1525	方案最新版本号
版本日期:		方案是否为联合用药	企业选择不公示

申请人名称	1
联系人姓名	王雄	联系人座机	18607177730	联系人手机号
联系人Email	yanfard@163.com	联系人邮政地址	湖北省武汉东湖新技术开发区光谷七路99号	联系人邮编	430206

本临床试验的主要目的是评价武汉中原瑞德生物制品有限责任公司生产的人凝血因子Ⅷ治疗甲型血友病患者的有效性和安全性

试验分类	安全性和有效性	试验分期	III期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	12岁(最小年龄)至 65岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 患者自愿参加本试验，并签署书面的知情同意书，如果为未成年的患者， 还必须在进入研究前由未成年患者的法定监护人签署书面的知情同意书 2 年龄 12 到 65 岁，性别不限 3 临床确诊为甲型血友病，伴有或不伴有急性出血症状的患者 4 所有生育年龄的受试者都必须在进入筛选期直至研究完成后 3 个月内采取有效的避孕措施。
排除标准	1 对凝血因子Ⅷ制剂任何成分和其它蛋白类血液制品过敏者 2 有因子抑制物家族史或因子抑制物史或已有检测到因子Ⅷ抑制物阳性的患者 3 肝功能（ ALT、 AST） >2 倍 ULN 和/或肾功能（ Cr） >1.5 倍 ULN 者 4 研究期间计划输血者 5 临床试验期间需要使用抗凝或抗血小板治疗的患者 6 严重的心脏病，包括心肌梗死、心功能不全 3 级以上者 7 具有临床意义的其他系统疾病：酗酒、吸毒、精神异常及智力障碍者 8 患者伴有其他严重的疾病，研究者认为患者不能从中受益的 9 病毒检测 HIV 抗体阳性、梅毒抗体阳性者 10 入组前 1 周内输注过血液制品的患者 11 入组前 3 月内施行过大手术或计划在研究期间进行中、大型手术的患者 12 3 个月内参加过其它药物或器械临床试验的患者 13 妊娠或其它任何研究者认为可能影响受试者依从性和/或完成试验相关操作的情况

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:人凝血因子Ⅷ 用法用量:注射剂；规格200IU/瓶；静脉输注，给药剂量必须参照体重、是否存在抑制物，出血的严重程度等因素。下列公式可用于计算剂量：所需因子Ⅷ单位（IU）/次=0.5*患者体重（kg）*需提升的因子Ⅷ活性水平（正常的%），在研究医生监督下用药。受试者在首次输注后的180天内，若发生出血或疼痛时，根据医生的判断可按照需要输注凝血因子Ⅷ。 2 中文通用名:人凝血因子Ⅷ 用法用量:注射剂；规格200IU/瓶；静脉输注，给药剂量必须参照体重、是否存在抑制物，出血的严重程度等因素。下列公式可用于计算剂量：所需因子Ⅷ单位（IU）/次=0.5*患者体重（kg）*需提升的因子Ⅷ活性水平（正常的%），在研究医生监督下用药。受试者在首次输注后的180天内，若发生出血或疼痛时，根据医生的判断可按照需要输注凝血因子Ⅷ。
对照药	序号 名称 用法 1 中文通用名:无 用法用量:无

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 第1次输注后10分钟、1小时的因子Ⅷ活性回收率。根据出血的状况输注因子，以（输注后测得的因子活性值-输注前活性值）/（预计达到的因子活性值-输注前活性值）×100％，得出回收率，以此得出药物的输注效果。 第一次输注后的10分钟、60分钟 有效性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 出血症状和体征改善评价：临床试验期间每次出血事件使用了人凝血因子Ⅷ后，需完成出血症状和体征改善评价； 首次输注后6小时 有效性指标 2 计算第一次输注人凝血因子Ⅷ后，因子Ⅷ活性提升达到预计活性值的受试者比例。 首次输注结束后第180天 有效性指标 3 生命体征、不良事件，过敏反应及输液反应，临床实验室数据，体格检查 输注后每次计划内或计划外随访 安全性指标

无 有

1	姓名	潘崚	学位		职称	教授
	电话	18980601818	Email	lingpan20002000@aliyun.com	邮政地址	四川省成都市武侯区国学巷37号血液科
	邮编	610041	单位名称	四川大学华西医院

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	四川大学华西医院	潘崚	中国	四川省	成都
2	天津医科大学总医院	邵宗鸿	中国	天津	天津
3	兰州大学第一医院	席亚明	中国	甘肃	兰州
4	昆明医科大学第二附属医院	周泽平	中国	云南	昆明
5	河南省肿瘤医院	周虎	中国	河南	郑州
6	贵州医科大学附属医院	王季石	中国	贵州	贵阳
7	北京协和医院	华宝来	中国	北京	北京
8	青海省人民医院	李文倩	中国	青海	西宁

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	四川大学华西医院临床试验伦理分委会	修改后同意	2016-05-24
2	四川大学华西医院临床试验伦理分委会	同意	2016-06-12

已完成

目标入组人数	国内: 60 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 59  ；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2016-08-22；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：2017-08-25；

序号	版本号	版本日期
暂未填写此信息